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速递 | 超60%患者症状改善，潜在“first-in-class”疗法2期试验积极结果公布

2023-02-12

临床2期临床结果

▎药明康德内容团队编辑近日，Certa Therapeutics Certa Therapeutics公布其靶向G蛋白偶联受体（GPCR）拮抗剂FT011的2期临床试验积极数据。结果显示，经过12周的治疗后，超过60%的硬皮病患者获得了具有临床意义的改善。硬皮症（scleroderma）是一种以皮肤和其他器官（通常是肺、肾和心脏）发炎和纤维化为特征的自身免疫性疾病。患者通常会出现活动能力丧失、疼痛、疲劳，这将严重损害患者的生活质量并影响其心理健康。该病有可能会危及生命，其死亡率是风湿性疾病中最高的。FT011是一种潜在“first-in-class”口服疗法，用于治疗多种器官的慢性纤维化。FT011是Certa开发的多个新型化合物之一，靶向先前尚未成药过的一个GPCR靶点。这种GPCR蛋白在健康组织中沉默，但在受伤或患病后会被激活。有证据显示，该GPCR在导致炎症和纤维化的多个下游通路中发挥作用。 ▲抑制GPCR新靶点影响组织损伤后的多个通路（图片来源：Certa Therapeutics官网）此次公布的是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，用于评估FT011在硬皮病患者中的药代动力学、药效学作用和安全性。该试验共招募30位成人患者，被随机分配接受一日一次200 mg、400 mg FT011或安慰剂，治疗持续12周。结果显示，与安慰剂相比，使用FT011治疗显著改善了硬皮病患者的多项疗效指标，包括美国风湿病学会（ARC）CRISS评分、由mRSS评分定义的皮肤厚度、肺功能（%FVC）以及医生报告的评估和生活质量评估。ARC-CRISS描述了对硬皮病患者疾病状态和器官损伤的综合测量结果（分值在0.0-1.0之间），该结果预测了硬皮病患者从基线开始获得改善的概率，评分大于0.6表示患者有临床意义上的改善。与安慰剂相比，接受FT011的两组患者在第8周就显示出具有临床意义的CRISS评分改善，并在第12周时达到最大值。与安慰剂相比，400 mg剂量组中有60%的患者获得具有临床意义的改善（P=0.019），而在200 mg剂量组中，这一比例为20%。此外，在所有接受FT011治疗的组别中，有3例患者的CRISS评分达到了1.0，代表他们获得临床改善的概率已达到最大值。FT011亦在试验中展现良好的安全性和耐受性。图片来源：123RF该试验的开放标签扩展研究正在进行中，一部分完成12周主要研究的患者将继续接受为期9个月的治疗（400 mg）。Certa Therapeutics Certa Therapeutics的首席执行官兼创始人Darren Kelly教授表示：“该试验的优异结果显示这种针对硬皮病患者新型疗法的潜力。在如此短的治疗周期（12周）内，除患者报告的结果外，我们看到CRISS评分、肺功能和医生报告的结果都发生了变化，这是前所未有的。此数据将为全球3期验证性试验打下基础。我们知道，这种使人衰弱和并可能危及生命的疾病会严重影响患者的生活，但现有的治疗只聚焦在症状的缓解和管理上，而FT011针对的则是导致纤维化的根本原因，有望治疗患者体内多个器官。”药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Ground-breaking results in Phase 2 scleroderma study by Certa Therapeutics demonstrates improvement in more than 60% of patients. Retrieved February 7, 2023, from https://certatherapeutics.com/ground-breaking-results-in-phase-2-scleroderma-study-by-certa-therapeutics-demonstrates-improvement-in-more-than-60-of-patients/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新