速递 | AI平台发现全新靶点，潜在“best-in-class”渐冻症疗法获超1亿欧元助力

2024-03-26

引进/卖出基因疗法

▎药明康德内容团队编辑今日，维智基因（Verge Genomics）和Ferrer宣布达成一项战略合作，共同开发Verge的主要候选药物VRG50635，用于在欧洲、中南美洲、东南亚和日本治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）。VRG50635是一种针对PIKfyve的潜在“best-in-class”小分子抑制剂。新闻稿指出，VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能（AI）平台发现和开发的药物之一。该合作将Verge用于靶点发现和药物开发的“all-in-human”技术平台，及其在临床试验方面的创新，与Ferrer在临床开发、制造和商业化方面的专长相结合。根据协议条款，Ferrer将获得在美国以外的多个地区共同开发和商业化VRG50635治疗ALS的独家权利。Verge保留了在美国和协议以外的所有国家和地区中，VRG50635开发和商业化的所有权利。根据协议，Verge可能获得高达1.125亿欧元的预付款和潜在里程碑付款。VRG50635是一种强效、可口服的PIKfyve抑制剂，能提高ALS患者神经元的存活率，并已在ALS相关运动神经元变性模型的多项临床前研究中显示出疗效。PIKfyve是基于Verge公司的AI平台CONVERGE在患病人体组织中发现的ALS治疗靶点。目前，VRG50635正在加拿大和几个欧洲国家进行1b期概念验证（PoC）研究。Verge的PoC研究采用了创新技术，能够收集大量无偏倚、客观、与疾病相关的数据，以在临床开发早期正确评估安全性、耐受性、药理剂量反应和潜在功效。▲维智基因共同创始人兼首席执行官张欣立博士对于人工智能在医药行业的应用，维智基因的共同创始人兼首席执行官张欣立（Alice Zhang）博士在接受药明康德内容团队采访时指出，人工智能“无偏倚”（unbiased）的算法系统有望建立起整合多个机制的疾病模型，从更广阔的角度去考虑疾病，而不让人类影响研究的方向。在她看来，“越为杂乱无章的领域，越可能是机器学习与人工智能大展拳脚的地方。机器学习在解决最为复杂的疾病问题上，能带来重要的不同。”大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Verge Genomics and Ferrer Announce Agreement to Co-Develop Clinical-Stage ALS Therapy VRG50635. Retrieved March 25, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/25/2851439/0/en/Verge-Genomics-and-Ferrer-Announce-Agreement-to-Co-Develop-Clinical-Stage-ALS-Therapy-VRG50635.html[2] Ferrer signs $122M biobucks deal for ex-US license to Verge's phase 1 ALS therapy. Retrieved March 25, 2024, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/ferrer-signs-122m-biobucks-deal-ex-us-license-verges-phase-1-als-therapy免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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