预约演示
AI平台发现全新靶点，潜在“best-in-class”渐冻症疗法获超1亿欧元助力
引进/卖出基因疗法
今日，维智基因（Verge Genomics）和Ferrer宣布达成一项战略合作，共同开发Verge的主要候选药物VRG50635，用于在欧洲、中南美洲、东南亚和日本治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）。VRG50635是一种针对PIKfyve的潜在“best-in-class”小分子抑制剂。新闻稿指出，VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能（AI）平台发现和开发的药物之一。
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来源: 药明康德
该合作将Verge用于靶点发现和药物开发的“all-in-human”技术平台，及其在临床试验方面的创新，与Ferrer在临床开发、制造和商业化方面的专长相结合。根据协议条款，Ferrer将获得在美国以外的多个地区共同开发和商业化VRG50635治疗ALS的独家权利。Verge保留了在美国和协议以外的所有国家和地区中，VRG50635开发和商业化的所有权利。根据协议，Verge可能获得高达1.125亿欧元的预付款和潜在里程碑付款。
VRG50635是一种强效、可口服的PIKfyve抑制剂，能提高ALS患者神经元的存活率，并已在ALS相关运动神经元变性模型的多项临床前研究中显示出疗效。PIKfyve是基于Verge公司的AI平台CONVERGE在患病人体组织中发现的ALS治疗靶点。目前，VRG50635正在加拿大和几个欧洲国家进行1b期概念验证（PoC）研究。Verge的PoC研究采用了创新技术，能够收集大量无偏倚、客观、与疾病相关的数据，以在临床开发早期正确评估安全性、耐受性、药理剂量反应和潜在功效。
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来源: 药明康德
对于人工智能在医药行业的应用，维智基因的共同创始人兼首席执行官张欣立（Alice Zhang）博士在接受药明康德内容团队采访时指出，人工智能“无偏倚”（unbiased）的算法系统有望建立起整合多个机制的疾病模型，从更广阔的角度去考虑疾病，而不让人类影响研究的方向。在她看来，“越为杂乱无章的领域，越可能是机器学习与人工智能大展拳脚的地方。机器学习在解决最为复杂的疾病问题上，能带来重要的不同。”
参考资料：
[1] Verge Genomics and Ferrer Announce Agreement to Co-Develop Clinical-Stage ALS Therapy VRG50635. Retrieved March 25, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/25/2851439/0/en/Verge-Genomics-and-Ferrer-Announce-Agreement-to-Co-Develop-Clinical-Stage-ALS-Therapy-VRG50635.html
[2] Ferrer signs $122M biobucks deal for ex-US license to Verge's phase 1 ALS therapy. Retrieved March 25, 2024, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/ferrer-signs-122m-biobucks-deal-ex-us-license-verges-phase-1-als-therapy
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