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12月15日，蚂蚁集团旗下AI健康应用AQ升级为“蚂蚁阿福”正式上线，发布后数日内下载量激增，月活用户突破1500万，且位居国内AI健康管理类APP首位；上周相关概念发酵，AI医疗和医药商业板块持续走强。     12月18日，AI制药企业英矽智能（03696.HK）开启港股招股，预计12月30日登陆主板，此次全球发售拟募资22.77亿港元，净筹资金20.26亿港元，截至12月21日孖展额达350亿港元、超购153倍，礼来、腾讯、淡马锡等16家知名机构担任基石投资者。     从AI健康应用落地到AI制药企业冲刺上市，AI正深刻改变医疗健康生态，其中最具颠覆性、承载着新药研发突破期望的，当属AI制药赛道。     接下来，我们就聚焦这一核心赛道，探寻其背后的机遇与挑战。 一、初识AI制药：让药物研发告别“大海捞针” 很多人可能会好奇，AI制药到底是什么？简单来说，AI制药就是利用人工智能技术（包括机器学习、深度学习、生成式AI等）贯穿药物研发的全流程，从靶点发现、分子设计、临床前试验到临床试验设计等环节，实现研发效率的提升和成本的降低。 数据来源：沙利文，正班基金投研部 传统药物研发具有“高风险、高投入、长周期”的特点，一款新药从研发到上市平均需要10-15年时间，投入成本超10亿美元，且成功率不足10%，尤其是在靶点发现和分子设计阶段，往往如同“大海捞针”般艰难。     而AI技术的加入，正在彻底改变这一现状。通过对海量生物医学文献、基因组数据、蛋白质结构信息的深度分析，AI系统能快速识别潜在药物靶点，准确率已突破95%；借助生成式AI模型，可精准设计出符合需求的药物分子，将候选药物从靶点发现到临床前候选药物（PCC）确认的时间从传统的4.5年压缩至12-18个月，成本也大幅降低。 AI制药与传统药物研发时间、成本比较 数据来源：沙利文，正班基金投研部     比如英矽智能的Pharma.AI平台，仅用不到18个月就发现了治疗肺纤维化的候选药物，花费不足300万美元，而传统方法平均需要6年、花费超1800万美元。     此外，在临床试验阶段，AI还能通过分析患者数据优化试验方案，筛选合适的试验人群，提高试验成功率并缩短试验周期。 二、市场爆发式增长：全球与中国齐发力     AI技术在药物研发中的显著优势，推动了全球AI制药市场的爆发式增长。根据沙利文报告，2024年全球AI药物研发市场规模已达137亿美元，预计到2032年将突破746亿美元，年复合增长率维持在22.6%以上。 数据来源：沙利文，正班基金投研部     资本层面的热度同样高涨，据智药局数据，2022-2024年近三年全球AI+药物研发领域累计风险资本投入约156亿美元，其中2024年单年融资额达57.95亿美元，接近2022年的巅峰水平。     中国市场也展现出强劲的发展潜力。根据头豹研究院发布的行业报 告，2024年中国AI制药市场规模达到7.3亿元，预计到2028年将增长至58.6亿元，年复合增长率高达68.5%，远超全球平均水平。 数据来源：头豹研究院，正班基金投研部     这一增长背后，一方面是国内创新药企数量的快速增加，目前已有超过120家专注于AI药物研发的创新企业；另一方面，政策层面的支持也为行业发展保驾护航，中国国家药监局2025年6月发布公告，将AI药物纳入“绿色通道”，审评时限从200天压缩至30天，极大提升了研发和上市效率。 国内AI制药公司 数据来源：头豹研究院，正班基金投研部 三、热潮之下冷思考：AI制药的挫折与困境    尽管AI制药前景广阔，但行业发展并非一帆风顺，近期就有不少挫折案例敲响了警钟。12月18日，美籍华人创办的Verge Genomics宣布，其基于AI平台开发的肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）药物VRG50635在1b期临床试验中未达到预定疗效，不得不终止试验。由于VRG50635是该公司唯一的临床阶段药物，此次失败让公司陷入困境，不仅被迫转型，近20个月内还出现了大量高管离职的动荡局面，首席财务、科学和医疗官等核心岗位相继空缺。 VRG50635临床实验终止 数据来源：ClinicalTrials，正班基金投研部 事实上，这并非个例。近年来，多个AI研发的药物项目因疗效不佳、安全性问题等原因被搁置或终止。深入分析不难发现，AI制药失败的原因主要集中在三个方面： 一是算法“黑箱”问题，AI模型的决策逻辑难以追溯，导致监管机构难以验证其可靠性，FDA就明确要求药企提供算法训练数据来源、验证方法及潜在偏差分析； 二是数据质量与代表性不足，部分AI模型训练数据缺乏多样性，尤其是缺乏不同人群的样本，导致设计出的药物在临床应用中效果不及预期； 三是疾病机制的复杂性，很多疾病（如神经退行性疾病）的发病机制尚未完全明确，仅靠AI对现有数据的分析，难以精准把握核心治疗靶点。      这也是Verge Genomics药物失败的重要原因之一。此外，AI设计的分子可能存在不可预测的毒性，也增加了研发失败的风险。 四、结语：AI是“加速器”，而非“神器” 英矽智能的上市招股热潮，让我们看到了AI制药领域的巨大潜力，但Verge Genomics等企业的挫折也提醒我们，这一赛道仍处于探索阶段，远未到成熟的时刻。必须明确的是，AI制药终究是辅助工具，而非能立刻产出新药的“神器”。     AI的核心价值在于加速药物研发进程、降低研发成本、提高筛选效率，帮助科研人员在海量数据中快速锁定关键方向，告别传统研发的“盲目探索”。但它无法替代对疾病机制的深入研究，也不能解决所有研发环节的问题，更不可能实现“一键造药”。当前，AI制药仍面临技术完善、数据积累、监管适配等多重挑战，需要行业从业者持续探索实践，不断优化技术模型，完善数据生态，加强产学研协同。     不过，我们有理由看好AI制药的未来。随着生成式AI、多模态学习等技术的不断成熟，以及监管政策的持续完善，AI与药物研发的融合将更加深入。或许在不久的将来，AI将帮助人类攻克更多疑难病症，让新药更快、更廉价地惠及患者。而当下，无论是投资者还是行业从业者，都需要保持理性，在拥抱热潮的同时正视挑战，方能推动这个充满希望的赛道行稳致远。 免责声明 ▲向上滑动阅览 免责声明：本文所含公开信息均来源于公开市场或相关报道，本公司不保证相关数据的完整性与真实性；相关原创与转载的观点不构成任何投资建议，也不构成任何产品的投资推荐；有关任何过往业绩、收益表述、未来市场表现、前瞻性陈述等内容不代表任何确定性判断，且均属不具有法律约束力的用语，不构成本公司对任何产品的业绩做任何保证。投资有风险，请您谨慎决策。 《证券期货投资者适当性管理办法》于2017年7月1日起正式实施。本公众号文章仅面向杭州正班私募基金管理有限公司（以下简称“正班基金”）客户。若您非正班基金客户，为保证服务质量、控制投资风险，请谨慎参考文章中的任何信息。正班基金不为任何阅读者收到本文章推送信息之后所做出的投资行为负责，由此给您造成的不便，烦请谅解！

行业快讯 NEWS 各位读者朋友，早上好！ 欢迎收看科途医学为您整理的本期药企资讯一周速览。年末收官之际，全球药企领域喜忧参半。一方面，Enhertu斩获一线乳腺癌重磅适应症，开启治疗新纪元；另一方面，Argenx、赛诺菲等多款备受期待的新药在关键III期临床中接连受挫。与此同时，美国《生物安全法案》即将落地，百济神州迎来高管调整，行业在科学、政策与战略的多重变量中持续重塑。 一起来看详细内容！👇 🌏 临床研发与行业环境 前沿动态 1、Enhertu获FDA批准，一线治疗HER2阳性乳腺癌树立新标杆 事件：阿斯利康/第一三共宣布，其ADC药物Enhertu联合帕妥珠单抗方案获FDA批准，用于既往未经治疗的HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗。 关键数据：基于III期DESTINY-Breast09研究，联合疗法中位无进展生存期（PFS）达40.7个月，较传统化疗+双靶方案（26.9个月）显著延长，疾病进展或死亡风险降低44%。 意义：这是Enhertu首次进入一线治疗，将HER2阳性晚期乳腺癌的生存期标准推至新高度，巩固了其作为“标杆ADC”的地位。 2、Argenx明星药物再遭重创，甲状腺眼病III期试验终止 事件：Argenx宣布，其FcRn抑制剂efgartigimod（Vyvgart） 治疗甲状腺眼病（TED）的III期研究因无效性分析提前终止。 背景：这是该药继原发性免疫性血小板减少症（ITP）、寻常型天疱疮（PV/PF）适应症后，第三次在关键III期研究中失败。目前其获批适应症仍限于重症肌无力（gMG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。 影响：消息导致公司股价下跌，市场对其适应症拓展能力产生疑虑。 3、赛诺菲BTK抑制剂PPMS III期失败 事件：赛诺菲宣布其可透脑BTK抑制剂tolebrutinib 治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）的III期研究未达到主要终点，将不会寻求该适应症的上市批准。 后续：公司将继续推进其在非复发型继发进展型MS（nrSPMS）中的全球监管申请。此失败预计将导致相关资产减值。 4、第一三共/默沙东B7-H3 ADC关键肺癌III期全球暂停 事件：双方合作的B7-H3 ADC药物 ifinatamab deruxtecan（I-DXd） 针对小细胞肺癌（SCLC）的关键III期研究IDeate-Lung02已在全球范围暂停。 原因：欧盟临床试验注册信息显示，暂停原因为“5级间质性肺病（ILD）事件发生率高于预期”。该药物的其他III期研究（前列腺癌、食管癌）暂未受影响。 5、美国《生物安全法案》获众议院通过，即将成为法律 进展：修订后的法案已纳入《国防授权法案》并获得众议院批准，预计本月将提交总统签署生效。 核心变化：新版本不再直接点名中国企业，改为依据美国国防部“1260H清单”进行限制。同时为企业提供了更长的合同过渡期及多项豁免条款，但“推动供应链脱钩”的核心目标未变。 6、AI制药遭遇现实检验：Verge Genomics临床失败，退回平台模式 事件：曾获礼来、默沙东等巨头投资的AI药物研发公司Verge Genomics宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床候选药物VRG50635在I期研究中因“缺乏风险收益数据”而终止开发。 战略转向：公司将停止内部药物开发，重新聚焦于其AI药物发现平台CONVERGE®，计划通过为合作伙伴赋能来实现可持续盈利。此前与Ferrer达成的超1亿美元授权协议陷入悬而未决状态。 启示：此案例凸显了AI技术在提升早期发现效率的同时，无法完全规避临床开发阶段的高风险。从“AI制药商”回归“AI技术提供商”，成为部分公司应对现实挑战的战略选择。 🧬企业战略与前沿技术 资本战略 1、百济神州高管调整：汪来出任总裁 事件：百济神州宣布最新人事任命，汪来博士将担任公司总裁，全面负责公司运营。原总裁吴晓滨博士将继续担任首席运营官。 背景：汪来博士自2011年加入百济神州，此前担任全球研发负责人，主导了泽布替尼等多款核心产品的研发。此次调整旨在强化研发与运营的协同。 2、多项重磅BD交易达成 和铂医药与BMS达成超11亿美元合作：双方将基于和铂医药的Harbour Mice®平台，共同开发下一代多特异性抗体，和铂医药将获得9000万美元首付款及高达10.35亿美元的里程碑付款。 复星医药扩大外部合作： 控股收购绿谷医药：出资约14.12亿元，获得阿尔茨海默病药物甘露特钠胶囊（九期一®）。 与Clavis Bio达成战略合作：针对多个前沿靶点共同开发创新疗法，潜在交易总额可达3.625亿美元。 3、云顶新耀发布2030战略，高管集体增持 战略目标：公司发布2030年规划，目标营收突破150亿元，拥有超20款商业化产品，形成“BD+自研”双轮驱动与“海外授权+自建商业化”双引擎增长模式。 信心信号：公司管理层及主要股东康桥资本近期在公开市场增持股票，彰显对公司前景的信心。 4、类器官培养获突破性进展：工程化抗体或可替代基质胶 突破：Hans Clevers团队在《Nature》发表研究，利用工程化的单链整合素激活抗体scts2/16，成功在成分明确的胶原I水凝胶中高效培养多种胃肠道类器官。 意义：该技术有望取代成分复杂、批次差异大的传统基质胶（Matrigel），为临床级、标准化、低成本的类器官生产开辟新路径，推动其在再生医学和精准医疗中的应用。 5、Intercept核心产品退市后宣布裁员 事件：在肝病药物Ocaliva（奥贝胆酸）应FDA要求从美国市场撤市后，Intercept Pharmaceuticals宣布将裁员146人，以调整业务运营模式。 背景：该药物在试图将加速批准转为完全批准时，因未能验证临床获益且存在安全性风险而受挫。 💎 本文结语： 上周的动态凸显了生物医药行业的高风险与高回报特性。顶尖ADC的成功与明星药物的失败几乎同期上演，印证了研发的不确定性。在宏观层面，全球供应链政策正从激烈博弈走向有条件的“划定边界”，要求企业具备更高的战略灵活性。展望未来，唯有那些在核心技术上构建深厚壁垒、在管线布局上保持前瞻、并能敏捷应对外部环境变化的公司，才能在周期的波澜中稳健航行，穿越创新与调整的循环。 感谢您的阅读，我们下周再见！ ▍信息说明： 本文信息均来源于企业官方公告、监管机构（FDA、EMA、NMPA）发布、权威同行评审期刊、专业财经媒体及中华人民共和国中央人民政府官网，确保内容的准确与客观。 免责声明： 本简报仅作为行业信息参考，不构成任何投资或医疗建议。原创编辑旨在为读者提供更具深度与可读性的行业洞察，版权归本公众号所有。转载请联系授权。 欢迎各位咨询——科途官方客服： 联系科途医学 订购及业务咨询：info@K2Oncology.com 技术服务咨询：TechSupport@k2oncology.com 联系电话：010-67889128，13371633638，17778038351 网址：www.K2Oncology.com 地址： ●北京市北京经济技术开发区经海六路5号院东尚·E园10号楼1层109室 ●浙江省湖州市红丰路1366号6幢10楼1001室   ●河北省廊坊市固安县新兴园肽谷生物医药加速器产业园1号楼A1-1-4室