针对渐冻症！瑞吉康AAV基因治疗药物在中国申报临床

2024-02-12
医药观澜
临床申请孤儿药基因疗法
近日，瑞吉康宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已受理其首个自主研发的AAV基因治疗药物RJK002注射液的临床试验申请（IND），针对的适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，也称“渐冻症”）。
针对渐冻症！瑞吉康AAV基因治疗药物在中国申报临床
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来源: 医药观澜
瑞吉康是一家成立于2021年的新药研发公司，致力于通过阻止蛋白质异常聚集，治疗退行性疾病，特别是神经退行性疾病。该公司发现了生物系统内蛋白质相分离调节机制，并基于此机制开发了一系列创新药物管线，涵盖渐冻症、帕金森病、阿尔茨海默病、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等。
根据瑞吉康新闻稿，该公司的RJK系列药物可在生理层面实现聚集蛋白的“溶解”，恢复这类聚集蛋白的生理功能，从而实现对退行性疾病的治疗。
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来源: 医药观澜
本次申报临床的RJK002是瑞吉康开发的一款针对渐冻症的AAV基因治疗药物。在临床前渐冻症模型动物实验中，该候选药已获得了显著的神经元保护和生存期延长的治疗效果。2023年10月，RJK002已获美国FDA授予的针对渐冻症的孤儿药资格。目前，瑞吉康也在积极准备RJK002的美国IND申报。
瑞吉康在新闻稿中表示，未来该公司将积极推动蛋白质分子异常聚集导致的退行性疾病治疗药物的产业化，为全球退行性疾病患者早日康复而努力。
参考资料：
[1]瑞吉康渐冻症AAV基因治疗药物RJK002注射液IND申请获CDE受理.Retrieved Feb 09，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/azSg5ZI1zZmyzyrC8HbHqA
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机构
适应症
靶点
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药物
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