靠着两名患者数据，Freeline绝地翻盘了
2023-10-19
基因疗法并购细胞疗法临床研究微生物疗法
2023年10月18日，Freeline Therapeutics Holdings plc（以下简称Freeline）的大股东Syncona提交了一份Schedule 13D，以每股美国存托股份5美元现金收购Freeline的非约束性提案。根据报道，本次拟议收购的总价值为2440万美元。一度濒临绝境Freeline公司成立于2015年，位于英国斯蒂夫尼奇，是一家研究罕见病基因治疗的先驱企业，专注于开发下一代AAV基因治疗。Syncona是Freeline的大股东，目前持有Freeline 57.9%的股份。在前两年，全球经济市场低迷，Freeline公司也受到相当影响，现金流一度见底，为了节省开支，维持运营到2024年。Freeline公司在2022年，宣布了一系列大动作：出售德国子公司Freeline将子公司Freeline Therapeutics GmbH以2500万美元的价格出售给Ascend Gene and Cell Therapies。同时，作为交易的一部分，Freeline将获得开发其实验性治疗所需的权利，并在18个月内向Ascend支付至少790万美元，这是服务协议的一部分，其中包括获得某些功能和人员的访问权。很难不看出，Freeline这笔交易属于是弃车保帅。删减管线Freeline停止了B型血友病基因疗法FLT180a的研发。事实上，B型血友病基因治疗是Freeline公司最领先的管线，但是由于未来的市场竞争激烈（包括CSL/UniQure的Hemgenix和辉瑞潜在的产品等），Freeline选择将重点放在了针对戈谢病的FLT201和针对法布里病的FLT190。裁员距离2021年12月裁员25%不到一年，Freeline选择再次裁员，预计只保留100名员工。绝地翻盘停止最领先的管线，保留针对戈谢病的FLT201和针对法布里病的FLT190——这一策略在现在看来，无疑是正确的。2023年10月4日，Freeline公司公布了其核心管线FLT201治疗戈谢病的1/2期GALILEO-1试验的初步临床数据：数据显示，FLT201的安全性和耐受性良好。接受FLT201治疗的前两名患者，已经成功摆脱先前的治疗。安全性和耐受性：截至患者1给药后13周和患者2给药后6周，无输液反应和严重不良事件。所有与治疗相关的不良事件均为1级，无需干预即可解决；同一时间段内，肝转氨酶水平没有升高；两名患者的丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平均保持在正常范围内。血浆GCase水平显著增加：患者1在给药12周，血浆GCase酶活性比基线提高近700倍，超过70 μmol/L/h；患者2在给药4周，比基线提高300倍，约30 μmol/L/h；正常血浆GCase水平为0.3 ~ 1.2 μmol/L/h。此外，患者1的白细胞GCase活性在接受治疗4周后恢复到正常水平，并在最后一次测量时保持正常，患者2的白细胞GCase活性也在给药4周内达到正常水平，表明细胞从血浆中摄取了GCase。小结在Freeline公布了前两名患者的数据后，Syncona便提出收购的计划，跟了Freeline多年的Syncona无疑是对数据十分看好的。目前，Freeline公司还未对Syncona的提议做出决定，但是无论怎么说，Freeline公司看起来已经从朝不保夕中缓过神来了。参考资料：1.https://freeline.gcs-web.com/static-files/941f1b23-f79e-4cd8-a7f2-33a5fb0683c72.https://freeline.life/freeline-reports-positive-initial-clinical-data-from-first-cohort-of-phase-1-2-galileo-1-trial-of-flt201-its-novel-gene-therapy-candidate-in-gaucher-disease/3.药融圈《Freeline：停止B型血友病基因疗法，出售子公司，裁员》本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ ········
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