JAMA子刊发表！和铂医药公布抗FcRn单抗3期临床数据

2024-03-08

临床3期临床结果临床成功

▎药明康德内容团队报道3月8日，和铂医药宣布国际医学期刊JAMA Neurology在线刊登了抗FcRn单抗巴托利单抗（batoclimab）的一项3期临床研究结果。该研究数据显示出巴托利单抗在治疗重症肌无力方面的有效性和安全性。重症肌无力是一种以骨骼肌无力为特征的慢性自身免疫性神经肌肉疾病。研究表明，抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）以及抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）IgG等抗体在重症肌无力的发生发展中扮演了重要的角色。这些致病性IgG抗体会干扰神经递质聚集和功能发挥，以及神经-肌肉接头信号传递等。无法传递的神经信号使得日常生活中简单的动作变得困难，严重影响患者的生活质量。新生儿Fc受体（FcRn）是一种细胞受体，它能够结合IgG，在防止IgG抗体（包括致病性IgG抗体）降解方面发挥着关键作用。巴托利单抗（HBM9161）是和铂医药从HanAll Biopharma引进的一款抗FcRn单抗，和铂医药拥有其在大中华区进行开发、制造和商业化的权利。该产品可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG（包括致病性IgG）的清除，有望为包括重症肌无力在内的致病性IgG介导的自身免疫性疾病带来新一代疗法。2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业达成一项超10亿元人民币的授权协议，在大中华区共同开发巴托利单抗，和铂医药负责该产品在中国针对全身型重症肌无力的全完整临床试验的设计与执行。本次发表于JAMA Neurology的是一项随机、双盲、安慰剂对照平行研究，由中国27家研究中心共同参与开展，共纳入132例全身型重症肌无力成人患者，其中131例AChR/MuSK抗体阳性患者。这些患者随机分配至巴托利单抗治疗组及安慰剂组，进行以6周为一个周期的皮下注射治疗，以患者重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）得分较基线的变化情况，评估巴托利单抗治疗对疾病症状的持续改善效果。研究数据显示，在治疗开始的第2周，巴托利单抗治疗组患者MG-ADL评分改善率曲线就与对照组产生了明显的分离，提示巴托利单抗治疗能够快速起效，发挥症状改善效果。在第43天，结束了第一个治疗周期后，巴托利单抗治疗组的ADL评分持续改善率（ADL评分较基线改善3分且连续持续4周的比例）达58.2%（对照组为31.1%），提示巴托利单抗治疗能够显著改善患者症状，且具有可持续的治疗效果。在第一个治疗周期中，巴托利单抗治疗组患者达到最轻微症状表现（MSE，定义为ADL评分为0或1）的比例为25.4%，远高于对照组4.7%。在MG定量评分、MG复合评分、15项重症肌无力生活质量评分分析中，巴托利单抗治疗组与对照组也呈现了相似的趋势，这些额外证据进一步提示巴托利单抗治疗效果的可靠性。在治疗期间，巴托利单抗治疗组与对照组治疗后出现的不良事件（TEAEs）发生率相近，总体耐受性及安全性数据良好。巴托利单抗临床试验首席研究者、复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示，该项高质量的研究结果为FcRn拮抗剂治疗重症肌无力提供了来自中国人群的数据，进一步证实了该类药物稳健的疗效和安全性，具有重要意义。参考资料：[1] 和铂医药巴托利单抗III期临床阳性研究结果荣登国际医学期刊JAMA Neurology. Retrieved Mar 8，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/Sdea9I-tLfjjYf1W0bIUig本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

更多内容，请访问原始网站

文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。

机构