MUSK

Johnson & Johnson (J&J) has received approval from the US Food and Drug Administration for its FcRn blocker Imaavy (nipocalimab-aahu) in generalised myasthenia gravis (gMG). The drug has been authorised to treat the rare autoimmune disease in adults and paediatric patients aged 12 years and older who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific kinase (MuSK) antibody positive. In myasthenia gravis, autoantibodies target proteins at the neuromuscular junction, disrupting the ability of the nerves to stimulate the muscles. The disease affects an estimated 700,000 people worldwide, with 85% of these patients experiencing the more extensive form of the disease, gMG. J&J’s Imaavy is designed to block FcRn and reduce levels of circulating immunoglobulin G antibodies that underlie gMG. The FDA’s decision on the drug was based on results from the phase 3 Vivacity-MG3 study, in which adult gMG patients receiving Imaavy plus standard of care achieved superior disease control throughout 24 weeks, as measured by improvements in the MG-ADL score, compared to those randomised to receive placebo plus standard of care. Data from an ongoing open-label extension phase of the trial showed that patients in the Imaavy cohort maintained improvements out to 20 months of follow-up, J&J said, adding that Imaavy was associated with a “rapid and sustained” reduction in autoantibody levels by up to 75% from the first dose and throughout a 24-week period of monitoring. Positive results from the ongoing phase 2/3 Vibrance in anti-AChR and anti-MuSK antibody-positive patients aged 12 to 17 years also supported the authorisation. David Lee, global immunology therapeutic area head, J&J Innovative Medicine, said: “This approval is the result of years of scientific commitment, collaboration and determination for our nipocalimab programme, and we’re proud to bring this new treatment option to patients living with anti-AChR or anti-MuSK antibody positive gMG.” Beyond gMG, nipocalimab is being evaluated across three key segments in the autoantibody space: rare autoantibody diseases, rheumatic diseases and certain maternal foetal diseases. The drug has already received several key designations by the FDA, including breakthrough therapy designation as a treatment for adults with moderate-to-severe cases of the chronic autoimmune disorder, Sjögren’s disease.

强生公司（Johnson & Johnson）今日宣布，美国FDA已批准其抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。根据新闻稿，该疗法是获批用于治疗该类患者群体的首款新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。此外，根据此前的新闻稿，该疗法也是在抗体阳性gMG患者中，与标准治疗（SOC）联合使用时，在改善患者日常生活活动（MG-ADL）评分方面上显著优于安慰剂的首个FcRn阻断剂。由于nipocalimab具有治疗多种自身免疫疾病的潜力，这款疗法在年初被行业媒体Evaluate列为今年有望上市的10大潜在重磅疗法之一。  gMG是一种慢性的罕见自身免疫疾病，目前尚无治愈方法。全球约有70万人受到gMG的影响。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉无力，严重时甚至危及生命。Nipocalimab是一款潜在“best-in-class”、靶向新生儿Fc受体的抗体疗法。它通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。FDA曾授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇，以及中重度干燥综合征。此前公布的3期研究数据显示，从基线开始，nipocalimab可使总IgG的中位水平降低最多达75%。此外，研究还观察到常见的致病性IgG（如抗AChR抗体和抗MuSK抗体）水平在24周内显著下降。研究未观察到总IgE、IgA和IgM的变化，这表明即使在致病性IgG自身抗体水平下降后，保护性免疫系统仍可能保持正常功能。▲Nipocalimab简介（图片来源：强生公司官网）Nipocalimab联合SOC在MG-ADL应答（与基线相比≥2分的改善）方面显著优于安慰剂联合SOC（p=0.0213）。对于gMG患者而言，与基线相比1到2分的MG-ADL变化可能意味着从正常进食到频繁吞咽困难，或从静息时呼吸短促到需要借助呼吸机的重大差异。Nipocalimab的安全性和耐受性与其他研究结果一致。2024年9月11日，强生公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了nipocalimab的上市许可申请（MAA），寻求gMG的适应症批准。参考资料：[1] Johnson & Johnson receives FDA approval for IMAAVY™ (nipocalimab-aahu), a new FcRn blocker offering long-lasting disease control in the broadest population of people living with generalized myasthenia gravis (gMG). Retrieved April 30, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/johnson--johnson-receives-fda-approval-for-imaavy-nipocalimab-aahu-a-new-fcrn-blocker-offering-long-lasting-disease-control-in-the-broadest-population-of-people-living-with-generalized-myasthenia-gravis-gmg-302442650.html[2] Findings from pivotal nipocalimab Phase 3 study in a broad antibody positive population of people living with generalised myasthenia gravis published in The Lancet Neurology. Retrieved January 23, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/23/3014089/0/en/Findings-from-pivotal-nipocalimab-Phase-3-study-in-a-broad-antibody-positive-population-of-people-living-with-generalised-myasthenia-gravis-published-in-The-Lancet-Neurology.html免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

点击蓝字关注我们本周，热点很多。首先是审评审批方面，国内来看，多个药获批一线治疗某个适应症，康方生物依沃西单抗获批一线治疗PD-L1阳性NSCLC，诺诚健华奥布替尼一线治疗CLL/SLL以及奥赛康利厄替尼一线治疗NSCLC。国外而言，康方生物/正大天晴PD-1单抗在美国获批上市以及诺和诺德抢先礼来递交口服GLP-1减重上市申请；其次是研发方面，最值得关注的就是，依沃西头对头替雷利珠单抗Ⅲ期成功；最后是交易及投融资方面，荃信生物长效自免双抗出海，总交易额约5.55亿美元。本期盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为2025.4.21-4.25，包含28条信息。 审评审批NMPA上市批准1、4月22日，NMPA官网显示，百时美施贵宝的PD-1抑制剂纳武利尤单抗注射液（欧狄沃）获批新适应症：联合含铂化疗作为新辅助治疗，术后继续以欧狄沃作为单药辅助治疗，用于治疗可手术切除的Ⅱ、ⅢA和ⅢB期且无已知表皮生长因子受体(EGFR)突变或间变性淋巴瘤激酶(ALK)重排的成人非小细胞肺癌(NSCLC)患者。2、4月22日，NMPA官网显示，阿斯利康的瑞利珠单抗注射液（ravulizumab）获批上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。瑞利珠单抗是一款长效补体C5蛋白抑制剂，每八周一次的给药方式。3、4月25日，NMPA官网显示，君实生物抗PD-1抗体特瑞普利单抗注射液第12项适应症获批，用于不可切除或转移性黑色素瘤一线治疗。特瑞普利单抗已在中国内地获批11项适应症，涵盖黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌、肾癌、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、肝细胞癌等适应症。4、4月25日，NMPA官网显示，Recordati国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球获批上市，用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。这是一款长效帕瑞肽产品（pasireotidepamoate）。5、4月25日，NMPA官网显示，康方生物的PD-1/VEGF双抗依沃西单抗注射液新适应症获批，单药用于PD-L1阳性[肿瘤比例评分（TPS）≥1%]的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。6、4月25日，NMPA官网显示，奥赛康药业1类新药利厄替尼片第二项适应症获批，具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。利厄替尼是具有全新分子结构的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）。7、4月25日，NMPA官网显示，诺诚健华的奥布替尼片一项新适应症获批，用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。奥布替尼是诺诚健华研发的一款不可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，奥布替尼首次在中国获批。8、4月25日，NMPA官网显示，强生的EGFR/c-MET双抗埃万妥单抗（锐珂）获批新适应症，与卡铂和培美曲塞联合给药，治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或21号外显子L858R置换突变且在EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗期间或之后疾病进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。2025年2月，已获批用于治疗携带EGFR20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。9、4月25日，NMPA官网显示，辉瑞的阿昔替尼片（英立达）获批新适应症，联合特瑞普利单抗用于中高危的不可切除或转移性肾细胞癌（RCC）患者的一线治疗。阿昔替尼是一种口服的、作用于血管内皮生长因子受体（VEGFR）1，2和3的强效和高选择性酪氨酸激酶抑制剂，于2015年4月在中国首次获批。申请10、4月21日，CDE官网显示，百时美施贵宝的瑞普替尼胶囊新适应症申报上市，用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的实体瘤成人患者，该类患者为局部晚期、转移性，或手术切除可能导致严重并发症的患者，且这些患者在接受既往治疗后出现疾病进展，或缺乏有效的治疗方案选择。瑞普替尼是靶向作用于ROS1及NTRK致癌驱动基因的新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），再鼎医药拥有该产品在大中华区的独家开发及商业化权。11、4月23日，CDE官网显示，康乐卫士的重组三价人乳头瘤病毒（16/18/58型）疫苗（大肠杆菌）申报上市，用于预防HPV16/18/58型相关的持续感染和宫颈癌等疾病。这是国内首个申报上市的国产三价HPV疫苗。此前3月，该产品已被纳入优先审评品种名单。该三价HPV疫苗将对东亚地区女性宫颈癌的保护范围从70%提高至78%。12、4月23日，CDE官网显示，强生1类新药尼卡利单抗注射液申报上市，预测用于治疗自身抗体阳性（抗乙酰胆碱受体[AChR]阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]阳性或抗低密度脂蛋白受体4[LRP4]阳性）的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12岁）。尼卡利单抗是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法，该产品已向FDA申报上市，用于治疗全身性重症肌无力（gMG），PDUFA日期为4月29日。13、4月23日，CDE官网显示，正大天晴抗PD-L1单抗贝莫苏拜单抗注射液、小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂盐酸安罗替尼胶囊联合疗法多项新适应症申报上市，包括：贝莫苏拜单抗联合或不联合安罗替尼用于巩固治疗同步/序贯放化疗后未进展的、局部晚期/不可切除（Ⅲ期）的非小细胞肺癌患者；贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合安罗替尼一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）；贝莫苏拜单抗联合安罗替尼治疗晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤。14、4月24日，CDE官网显示，同源康医药1类新药甲磺酸艾多替尼片递交Pre-NDA申请，这是一款拟治疗针对非小细胞肺癌（NSCLC）脑转移患者的第三代EGFR-TKI。艾多替尼是第三代EGFR-TKI，其能够不可逆地结合某些EGFR突变体（包括21外显子L858R突变、19外显子缺失、L858R/T790M突变和19外显子缺失╱T790M突变），最终抑制癌细胞的增殖和转移。临床批准       15、4月21日，CDE官网显示，百奥泰生物1类新药注射用BAT7111获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。BAT7111由重组人源化抗PD-1抗体和全人源4-1BB单域抗体组成。本次是该产品首次在中国获批IND。16、4月21日，CDE官网显示，甘李药业1类新药GZR102获批临床，拟开发治疗2型糖尿病。GZR102注射液是其自主研发的基础胰岛素与胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）的固定比例复方周制剂，由在研超长效胰岛素GZR4注射液和超长效GLP-1RA博凡格鲁肽（GZR18）注射液以固定比例组成。本次是该产品首次在中国获批临床。17、4月25日，CDE官网显示，施能康医药1类新药SNK-2726注射液获批临床，拟开发治疗高血压。这是华东医药和施能康医药正在共同开发的一款靶向血管紧张素原（AGT）的小核酸（siRNA）候选药物，已于2025年2月在美国获批IND，本次是该产品首次在中国获批IND。优先审评18、4月23日，CDE官网显示，诺诚健华1类新药卓乐替尼片上市申请拟纳入优先审评，用于治疗成人和12岁及以上青少年实体瘤患者：-携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因-患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及-无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。卓乐替尼片是诺诚健华在研的第二代泛TRK抑制剂。突破性疗法19、4月24日，CDE官网显示，翰森的注射用HS-20089拟纳入突破性治疗品种，用于治疗铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。HS-20089是一种新型B7-H4 ADC，2023年10月，GSK和翰森就该药达成独家许可协议，GSK获得该药全球独家权利（中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾除外），以推进HS-20089的开发和商业化。FDA上市批准20、4月24日，FDA官网显示，康方生物与正大天晴联合开发的派安普利单抗获批两项适应症，分别为：联合顺铂或卡铂和吉西他滨用于复发或转移性非角化性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；单药治疗成人转移性非角化性鼻咽癌，这些患者在铂基化疗和至少一种其他先前治疗后或之后出现疾病进展。派安普利单抗为一款采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型差异化抗PD-1单抗。申请21、4月22日，FDA官网显示，诺和诺德递交口服司美格鲁肽减重适应症的上市申请。2023年5月，诺和诺德公布了口服司美格鲁肽50mg治疗肥胖症的Ⅲ期临床试验OASIS1临床结果。这是一项为期68周的疗效和安全性试验，在667名患有肥胖或超重并伴有一种或多种合并症的成年人中比较每日一次口服司美格鲁肽50mg或安慰剂的体重管理效果。结果显示，口服司美格鲁肽在第68周时具有统计学意义和更好的体重减轻。研发临床状态22、4月23日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，安进登记了一项比较罗莫索珠单抗与双膦酸盐用于成骨不全儿童和青少年治疗的有效性和安全性的Ⅲ期、开放标签、多中心、随机研究。该研究计划纳入113名受试者，其中国内7名，国际106名。基于FDA要求的主要终点为直至第12个月的临床骨折（临床椎体骨折和非椎体骨折）数量。临床数据23、4月21日，阿斯利康宣布，和第一三共合作开发的德曲妥珠单抗与帕妥珠单抗联合治疗方案在Ⅲ期DESTINY-Breast09研究中，相较于当前一线标准治疗方案（紫杉烷+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗，THP），显著改善了HER2阳性转移性乳腺癌患者的无进展生存期（PFS），具有统计学意义和临床意义。24、4月23日，康方生物宣布，PD-1/VEGF双抗依沃西单抗（依达方）联合化疗对比替雷利珠单抗联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）注册性Ⅲ期临床（AK112-306/HARMONi-6），经独立数据监察委员会（IDMC）评估的预先设定的期中分析显示强阳性结果，达到无进展生存期（PFS）的主要研究终点，研究结果具有统计学显著获益和重大临床获益。25、4月23日，科望医药与CompassTherapeutics宣布，VEGF/DLL4双抗tovecimig用于二线治疗胆道癌的Ⅱ/Ⅲ期临床达到主要终点。数据显示，在二线胆道癌患者中，tovecimig联合紫杉醇的客观缓解率（ORR）达到17.1%，相比单独使用紫杉醇的5.3%显著提高，成功达到主要临床终点。26、4月24日，赛诺菲宣布，TNF-α/OX40L双抗药物Brivekimig治疗化脓性汗腺炎（HS）的Ⅱ期研究达到主要终点。结果显示，在未接受过生物制剂治疗的中重度HS患者中，相比于安慰剂组，Brivekimig（每2周1次）组达到HiSCR50的患者比例具有临床意义。在其他指标上，Brivekimig组也实现了具有临床意义的改善。交易及投融资27、4月24日，荃信生物宣布，与Caldera就QX030N签订授权协议，授予Caldera开发及商业化临床前阶段长效自免双抗QX030N的全球独家许可。荃信生物将获得1000万美元一次性、不可退还及不可抵扣的预付款及Caldera约24.88%的股权；在达成特定临床开发、监管及商业里程碑的前提下，荃信生物还可获得最多5.45亿美元的额外付款；此外，荃信生物有权在QX030N首次商业销售后的一段特定时间内收取销售净额的分级特许权使用费。28、4月25日，映恩生物宣布，与阿斯利康建立合作，双方将HER3靶向ADC药物DB-1310与第三代EGFR抑制剂奥希替尼的联合疗法开展临床探索。根据协议，阿斯利康将向映恩生物提供奥希替尼，开展一项Ⅰ/Ⅱ期探索性研究，用于评估DB-1310与奥希替尼二线联合治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的潜力。END【企业推荐】领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~