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有效治疗胶质母细胞瘤，国产新药CAN008公布1/2期研究随访数据

2023-03-20

研发

·原创

临床研究优先审批基因疗法

3月17日，致力于研究、开发和商业化治疗罕见疾病和肿瘤的全球生物制药公司CANbridge Pharmaceuticals宣布，其自研药物CAN008（asunercept）配伍替莫唑胺/放疗（TMZ/RT）就治疗多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme，GBM）患者的1/2期研究的长期后续数据显示，在试验结束三年后，受试者五年的长期生存率达到67%。

胶质母细胞瘤是中枢神经系统最常见的恶性肿瘤，占颅内肿瘤的35.26％–60.9％。根据最新的颅内肿瘤分级标准，世界卫生组织（WHO）将其分类为WHO IV级。GBM具有高度浸润性和侵袭性，因此通常无法通过手术将其彻底清除，从而导致肿瘤的快速复发。尽管GBM的治疗在手术切除、放疗和化学治疗等领域一直在不断改进与尝试，但其预后并未得到实质性改善。中位生存时间仍然只有14.6个月。因此，迫切需要开发针对GBM的新型疗法。

CAN008是一种CD95-Fc融合蛋白，其通过与CD95L的结合，干扰CD95/CD95L的信号传导，从而阻断CD95/CD95L通路。CAN008具有独特的双重作用机制，不但可以抑制肿瘤细胞的生长和迁移，还可以抑制由Caspase介导的T细胞死亡，修复免疫功能。既往临床试验数据表明，CAN008具有良好的安全性，可以有效提高GBM患者的生存质量，并可以大幅度延长患者的生存期。基于此，欧洲药品管理局（EMA）将CAN008纳入优先药物（PRIME）计划。

在CAN008配伍标准化放疗，以治疗新诊断的多形性胶质母细胞瘤患者的I/II期研究的长期随访中，研究人员报告，参与CAN008 1/2期试验的9名新诊断GBM患者在五年随访，即试验完成三年后，仍有四名患者存活。所有四名存活的患者都属于试验的高剂量组，即在标准的替莫唑胺/放疗（TMZ/RT）之外接受400mg的CAN008给药。高剂量CAN008组两年的总生存率为83%，三年、四年和五年为67%。相比之下，GBM数据库（n=218）记录的总生存率为两年34.3%，三年19.5%，四年16.1%，五年8.2%。

此外，高剂量CAN008队列的中位无进展生存期为17.95个月。而据报道，接受标准护理（TMZ/RT）的GBM患者的中位无进展生存期仅为6.9个月。研究人员还报告，CAN008对高肿瘤突变负担和DNAH家族基因突变的患者有良好的治疗效果。

该研究在临床研究地点台湾桃园的长庚纪念医院进行。主要研究者是Wei Kuo-Chen博士。试验数据将在3月20-22日在瑞士卢加诺举行的欧洲肿瘤内科医师协会（ESMO）肉瘤和罕见癌症年度大会上以海报形式公布。目前，CAN008正在中国进行就治疗GBM的第二阶段临床试验。预计将在2023年中旬进行中期数据分析。

CANbridge首席医疗官兼首席开发战略师、医学博士Gerry Cox评论："多形性胶质母细胞瘤是最致命的癌症之一，其生存率不到15个月，治疗进展很少，未满足的医疗需求很大。我们很高兴看到CAN008治疗的GBM患者的中位无进展生存期达到17.95个月，是标准护理GBM患者PFS的两倍多，而且67%的CAN008高剂量治疗患者五年后仍然存活。"

参考资料：

https://www.canbridgepharma.com/en/media-news/press-release/20230317/

机构

Canbridge Pharmaceuticals, Inc. (United States)

适应症

多形性胶质母细胞瘤胶质母细胞瘤

靶点