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更新于：2026-10-23

Temozolomide

替莫唑胺

更新于：2026-10-23

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

3,4-dihydro-3-methyl-4-oxoimidazo(5,1-d)-1,2,3,5-tetrazine-8-carboxamide、3,4-dihydro-3-methyl-4-oxoimidazo(5,1-d)-as-tetrazine-8-carboxamide、3-methyl-4-oxo-3,4-dihydroimidazo(5,1-d)(1,2,3,5)tetrazine-8-carboxamide

+ [29]

靶点

DNA

作用方式

抑制剂

作用机制

DNA抑制剂(DNA抑制剂)、DNA烷化剂

治疗领域

肿瘤神经系统疾病皮肤和肌肉骨骼疾病+ [10]

在研适应症

尤文肉瘤脑恶性胶质瘤转移性恶性黑色素瘤+ [76]

非在研适应症

听神经瘤急性白血病伴有 11q23 异常的急性髓系白血病+ [114]

原研机构

Merck Sharp & Dohme Corp.

在研机构

Sun Pharmaceutical Industries (Europe) BV

Novartis AGAccord Healthcare SL

+ [32]

非在研机构

Hexal AG

Duke University

Celgene Corp.

+ [37]

权益机构

Double Bond Pharmaceutical International AB

Institut Gustave Roussy EURL

Belarusian State University

+ [1]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

欧盟 (1999-01-26),

星形细胞瘤多形性胶质母细胞瘤胶质瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C6H6N6O2

InChIKeyBPEGJWRSRHCHSN-UHFFFAOYSA-N

CAS号85622-93-1

关联

1,155

项与替莫唑胺相关的临床试验

NCT07389278

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Phase 1/2 Study of Pegylated Arginine Deiminase (ADI-PEG 20) Plus Radiotherapy (RT) and Temozolomide (TMZ) in Children, Adolescents, and Young Adults With Newly Diagnosed High-grade Glioma (HGG)

This is an open label, intra-patient dose escalation, to evaluate ADI-PEG 20, in combination with Temozolomide (TMZ) and radiation therapy (RT) in children, adolescents and young adult patients with newly diagnosed high grade glioma (HGG).

开始日期2027-06-01

申办/合作机构

The University of California, San Francisco

NCT07859059

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Phase I/II Study of Metronomic Temozolomide With Dexbrompheniramine for Patients With Recurrent High-Grade Glioma/Glioblastoma

The goal of this clinical trial is to: 1) evaluate the safety, tolerability, and recommended dose of dexbrompheniramine when combined with metronomic temozolomide for adults with recurrent high-grade glioma who have been previously treated with standard of care chemoradiation therapy and 2) determine the efficacy of the combination therapy in adults with glioblastoma who progressed during the first six cycles of adjuvant standard dose temozolomide.
The main questions it aims to answer are:
* What medical problems to participants have when taking dexbrompheniramine together with temozolomide?
* What is the correct dose of dexbrompheniramine to use when evaluating the safety and efficacy of the combination therapy?
* Is the combination therapy more effective at delaying disease progression compared to temozolomide alone?
Participants will take dexbrompheniramine and temozolomide every day at night.

开始日期2027-06-01

申办/合作机构

University of Nebraska

NCT07807878

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase II Trial of Temozolomide in BAP1 Mutated Patients With Advanced or Metastatic Cutaneous Melanoma

BAP1, or BRCA1-associated protein 1, is a gene involved in DNA repair via homologous recombination and is considered a tumor suppressor gene. It is lost or inactivated in a large number of tumors, and the presence of germline BAP1 mutations is associated with a syndrome of tumor predisposition.
Following our team's observation of two exceptional responses to temozolomide in patients who had reached a therapeutic impasse-one of which lasted 11 months and involved both intracerebral and extracerebral tumors-we hypothesize that this mutation may lead to increased susceptibility to chemotherapy.

开始日期2027-06-01

申办/合作机构

Assistance Publique Hôpitaux de Marseille

100 项与替莫唑胺相关的临床结果

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100 项与替莫唑胺相关的转化医学

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100 项与替莫唑胺相关的专利（医药）

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12,123

项与替莫唑胺相关的文献（医药）

2027-02-01·BIOCHIMICA ET BIOPHYSICA ACTA-MOLECULAR BASIS OF DISEASE

Lipid-autophagy crosstalk in glioblastoma: A context-dependent stress-adaptation interface under temozolomide pressure

Review

作者: Eshraghi, Mehdi ; Iurchenko, Ivan ; Barzegar Behrooz, Amir

Glioblastoma (GB) is characterized by aggressive progression and frequent recurrence despite temozolomide (TMZ)-based therapy. Although resistance is commonly linked to DNA repair mechanisms, these pathways do not fully explain tumor persistence under therapeutic stress. Accumulating evidence suggests that metabolic reprogramming, particularly crosstalk between lipid metabolism and autophagy, may contribute to GB adaptation under TMZ-induced stress. We discuss how this lipid-autophagy interface may enable tumor cells to reconfigure energy production, maintain redox balance, and remodel membranes in response to therapy. Although the available evidence remains predominantly preclinical, convergent findings from lipidomic analyses and functional perturbation studies support lipid-autophagy crosstalk as an emerging contributor to TMZ resistance. This review presents this interaction as a testable conceptual framework for understanding metabolic adaptation to TMZ and discusses its potential therapeutic relevance.

2027-02-01·BIOCHIMICA ET BIOPHYSICA ACTA-MOLECULAR BASIS OF DISEASE

Loss of PIMREG impairs double-strand break signaling and repair

Article

作者: Mamede, Mariana Siqueira Lacerda ; Greif, Philipp A ; Dias, Isabela Spido ; de Almeida, Giovanna Gonçalves ; Kuster, Bernhard ; Heinzlmeir, Stephanie ; Cardoso, Isabela David ; Hojo, Elza Tiemi Sakamoto ; Archangelo, Leticia Fröhlich ; Arfelli, Vanessa Cristina ; do Carmo, Laís ; Black, Jennifer Ann ; de Rizzo Gasparini, Maria Vitória ; Chang, Yun-Chien ; Sardinha, Lígia Arantes

Glioblastoma (GBM) is the most common primary brain tumor in adults. It is an aggressive type of tumor with an average overall survival of 12-15 months post-diagnosis. Standard treatment involves surgical resection, followed by radiotherapy and chemotherapy with temozolomide (TMZ). However, resistance to treatment is frequently observed. PIMREG is a marker of proliferation highly expressed across different tumor types, with particularly elevated levels in GBM. Our previous study revealed that PIMREG silencing sensitizes GBM cells to TMZ treatment and affects ATM activation, a key apical kinase involved in DNA damage signaling. Given the emerging significance of PIMREG in the DNA damage response, we sought to explore PIMREG's role in DNA damage repair and signaling in GBM cells exposed to genotoxic agents. Here we assessed the functionally enriched pathways associated with high PIMREG expression in GBM patient samples, analyzed the interactome of PIMREG upon treatment of GBM cells with TMZ and evaluated the impact of PIMREG loss on DNA damage signaling, DNA break formation and the repair of double-strand breaks. Our findings reveal that PIMREG functions as a direct substrate for ATM/ATR kinases, interacts with key DNA repair proteins upon TMZ treatment and actively facilitates the cellular response to chemotherapy- and radiotherapy-induced DNA damage. Taken together, PIMREG may function in the DNA damage response, particularly in the signaling and repair of double strand breaks via homologous recombination in GBM cells. In all, our data suggested high PIMREG expression may affect resistance of GBM cells to treatment.

2027-01-01·BIOCHIMICA ET BIOPHYSICA ACTA-MOLECULAR BASIS OF DISEASE

From protection to progression: How CCT/TRiC shapes therapy-induced senescence in glioblastoma multiforme

Review

作者: Cappello, Francesco ; Augello, Maria Antonella ; Wnuk, Maciej ; Scalia, Federica ; Caruso Bavisotto, Celeste

Glioblastoma multiforme (GBM) is the most lethal primary brain tumor despite maximal resection, radiotherapy, and temozolomide. Growing evidence indicates that standard therapies drive many GBM cells into therapy-induced senescence (TIS), marked by permanent proliferation arrest, high metabolic activity, and the senescence-associated secretory phenotype (SASP). Although senescent cells may initially limit growth, their persistence can fuel recurrence by altering the microenvironment while driving immunosuppression and stem-like traits. GBM is also "chaperone dependent," relying on proteostasis networks for rapid growth, invasion, and treatment resistance. The eukaryotic chaperonin CCT/TRiC, an ATP-dependent complex of eight subunits (CCT1-CCT8), is essential for folding actin and tubulin and for the maturation of multiple oncogenic clients. We review recent findings on CCT/TRiC subunit dysregulation in GBM and propose a mechanistic link between chaperonin activity and senescence, integrating p53/p21 and p16INK4a/Rb signaling, EGFR-driven survival, hypoxia/HIF-mediated metabolic reprogramming, and immune infiltration in high-SASP tumors. We discuss how CCT/TRiC is probably involved in maintaining glioma stem cell (GSC) proteostasis by modulating EGFR, TGF-β, mTOR, Wnt/β-catenin, and Notch pathways, thereby supporting GSC survival, self-renewal, and invasiveness. We also propose how CCT/TRiC inhibition can lead to impaired macroautophagy by disrupting mTOR signaling-both crucial for sustaining senescence and SASP-thereby compromising proteostasis and autophagic flux. Finally, we outline possible therapeutic strategies based on this axis, including novel combinations of senolytics, immunotherapy potentiators, and CCT/TRiC-targeted agents to prevent SASP-driven progression and relapse.

1,711

项与替莫唑胺相关的新闻（医药）

2026-10-22

·脑医汇-神外资讯

【会后报道】霜天竞越，归来处，恰是新程始——第五届脑胶质瘤靶向治疗学习班在发起地再启新程

寒露时节，秋意渐浓。2026年10月16日，第五届脑胶质瘤靶向治疗学习班在首都医科大学附属北京天坛医院忠诚楼举行。本届学习班汇聚全国神经外科、放射治疗、肿瘤内科等领域的40余位专家，吸引百余位临床一线同道参会。与会专家聚焦胶质瘤靶向治疗与创新诊疗进展，通过专题报告、病例分享与互动讨论，交流从机制研究到临床应用的探索成果，共同探讨前沿治疗策略与临床实践的衔接，为提升脑胶质瘤精准诊疗水平凝聚智慧与经验。脑胶质瘤靶向治疗学习班由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士牵头发起，此前已成功举办四届，持续围绕临床需求交流新技术、新进展与新经验。本届学习班延续系列会议注重创新与实践的特色，将机制研究、治疗探索与病例讨论相结合，并将交流内容拓展至实体瘤脑转移、原发性中枢神经系统淋巴瘤等领域，为神经肿瘤同道搭建了共享经验、深入研讨的学术平台。开幕式汇聚学术力量，共话诊疗创新开幕式由首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授主持。首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士在致辞中，对参加第五届脑胶质瘤靶向治疗学习班的各位专家同道表示热烈欢迎。他介绍，本次学习班在“2026年国家神经疾病医学中心（天坛）神经外科学术大会”期间举办，展示了中国神经外科的新技术与新进展，促进国内外同道交流互鉴。近年来，随着靶向药物相继上市，脑胶质瘤治疗领域呈现出新的活力。这些进展源于长期的科研积累，也是国内外科学家与临床工作者共同努力的成果。随着对疾病机制认识的不断深入，更多靶向药物和免疫治疗策略正在推进研发与临床研究，有望为患者带来更多治疗选择。江涛院士强调，面对不断发展的创新疗法，临床医生做好知识储备十分必要。一线医生既是新疗法的应用者，也能够在诊疗过程中发现问题、总结问题，为科研工作提供新的研究思路。他希望借助学习班这一平台，促进前沿知识与临床经验的交流，为同道开展诊疗与研究提供帮助。随着脑胶质瘤靶向治疗学习班已举办至第五届，参会规模逐步扩大，反映出临床同道对这一领域的持续关注，期待胶质瘤及其他神经系统少见、罕见肿瘤领域涌现更多新的治疗方法。最后，他祝愿与会同道学有所获，将交流所得带回临床，更好地服务患者。第一节聚焦创新治疗，衔接临床实践与真实世界研究结果第一节由中国科学技术大学附属第一医院神经外科计颖教授、首都医科大学三博脑科医院神经肿瘤化疗科张俊平教授、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院神经外科梁鹏教授、河南省肿瘤医院神经外科徐欣教授和山东省肿瘤医院神经外科李峰教授共同主持。首都医科大学附属北京天坛医院保肇实教授带来《从化学干预到外科重建:穿透疗法后胶质瘤再手术的临床经验与体会》，介绍了天坛团队在胶质瘤靶向药物研发、联合治疗及临床转化方面的探索。他指出，胶质瘤具有高度异质性，即使接受手术及规范放化疗，患者仍面临复发与耐药的挑战，临床亟需新的治疗药物与策略。在江涛院士带领下，天坛团队历时多年建立了中国脑胶质瘤多维组学开放数据库（CGGA）。基于该数据库，团队发现了促进胶质瘤恶性进展的PTPRZ1-MET（ZM）融合基因，并推动MET特异性抑制剂伯瑞替尼的临床研发。Ⅱ/Ⅲ期临床试验（FUGEN随机对照研究）显示，在既往接受治疗、携带ZM融合基因的高级别胶质瘤患者中，伯瑞替尼组中位总生存期较对照组延长近一倍；基线肿瘤最大径≤3 cm亚组的中位总生存期分别为32.5个月和4.2个月。相关成果在2024年ASCO大会作口头报告，并于2026年发表于《Cancer Communications》。伯瑞替尼于2024年4月获批脑胶质瘤适应症，推动了中国原创研究成果向临床应用的转化，成为国内首个获批的胶质瘤靶向药物。针对脑胶质瘤治疗中的耐药壁垒，保肇实教授重点介绍了 “穿透疗法——Resistance-Overcoming Therapy（ROT）”。他介绍，伯瑞替尼靶向c-MET通路，既可增敏替莫唑胺、恢复其疗效，同时由于MET通路与VEGF通路之间存在交互调控此消彼长的关系，又可预防单一靶点补偿性耐药，实现对复发肿瘤的多维度协同打击。三药联合旨在通过对增殖、侵袭及血管生成等环节的协同干预，“穿透” 脑胶质瘤治疗抵抗的壁垒。目前，天坛医院已开设国内首个多学科联动、整合多种前沿技术的脑胶质瘤“CURE”联合门诊，持续积累创新治疗的临床经验。依托该门诊开展的复发胶质母细胞瘤患者真实世界研究显示，穿透疗法展现了良好的疗效与疾病控制率，相关随访数据仍在持续更新。本次报告还结合三例穿透治疗后接受肿瘤切除的病例，分享了药物治疗与外科手术相衔接的新经验。保肇实教授介绍，术中观察到部分肿瘤血供减少、边界相对清楚，为切除创造了有利条件，提示术前应用穿透治疗、为部分患者争取手术机会值得进一步探索。针对治疗后再次进展的患者，团队也在尝试通过类器官药物筛选寻找后续联合治疗方向。他期待与全国同道加强合作，推进随机对照临床试验，进一步明确穿透治疗的适宜人群、应用时机及长期疗效，使创新研究更好地转化为患者获益。首都医科大学附属北京天坛医院单侠教授作《穿透疗法真实世界研究经验总结》专题报告，围绕“给谁用、何时用、注意什么”三个方面，分享“CURE”联合门诊应用伯瑞替尼、替莫唑胺与贝伐珠单抗三药联合“穿透疗法”方案的真实世界经验，重点介绍患者选择、疗效及长期治疗管理。单侠教授介绍，目前团队积累经验较多的是将穿透疗法作为复发高级别胶质瘤的二线或后线治疗，同时也在探索其用于术后具有高风险因素的新诊断患者。她通过典型病例展示了联合治疗后的疾病控制情况，其中一例患者在替莫唑胺联合伯瑞替尼治疗后出现新的强化灶，加用贝伐珠单抗行“穿透疗法”一个月后病灶明显缩小；另有术后部分切除的新诊断患者，在放疗联合穿透治疗及后续维持治疗后，病灶持续缩小、保持稳定，并恢复正常生活与工作。对于不适合手术的部分患者，团队也正在尝试新辅助或放疗前诱导治疗。在疗效方面，单侠教授分享了团队正在整理的复发胶质母细胞瘤患者真实世界研究的初步结果。随着随访时间延长，穿透疗法治疗的客观缓解率（ORR）超过40%，疾病控制率（DCR）接近90%，中位OS逾15个月。MGMT启动子甲基化、肿瘤最大径≤3cm的患者显示积极疗效信号。相关数据仍在持续随访与整理中。结合既往治疗经验，单侠教授还提醒，应重视贝伐珠单抗的给药间隔，避免患者自行延长输注时间；对于持续获益的复发高级别胶质瘤患者，不宜仅因病灶缓解而轻易停药。同时，需警惕不同部位病灶的异质性，局部病灶得到控制并不意味着异位病灶同样有效。她表示，穿透疗法的应用时机、联合策略及停药时机等问题仍需进一步探索，期待与全国同道共同积累经验，为患者提供更细致的长期治疗指导。天津医科大学总医院康春生教授以《从代谢的角度解析IDH突变与胶质瘤发生发展的关系》为题，阐释IDH突变的致瘤机制及其对精准诊疗的启示。他指出，突变型IDH获得新的酶活性，将α-酮戊二酸（α-KG）转化为D-2-羟基戊二酸（D-2-HG）。后者的病理性积累可干扰α-KG依赖性双加氧酶，导致DNA及组蛋白甲基化异常，影响细胞分化与基因表达，并参与免疫微环境调控。康春生教授强调，IDH突变是较早发生的驱动事件，肿瘤后续演变仍受其他分子改变影响。他结合cIMPACT-NOW第12次更新，介绍CDKN2A/B纯合缺失、PDGFRA扩增等事件对风险分层的意义，并提醒，IDH突变相关的整体高甲基化状态不等同于MGMT启动子甲基化。在治疗转化方面，他回顾了IDH抑制剂的研发历程，介绍伏昔尼布抑制突变型IDH1/2、减少2-HG生成的机制，并指出，神经活动与肿瘤代谢的联系，以及参与DNA稳态、细胞外基质形成的相关双加氧酶，仍值得深入研究。四川大学华西医院刘艳辉教授作《IDH突变型胶质瘤治疗进展与临床实践》专题报告，重点解读INDIGO研究更新结果，并分享国内临床应用经验。INDIGO研究纳入331例仅接受过手术、暂不需要立即放化疗的2级IDH突变型胶质瘤患者。长期随访显示，中位随访41.6个月时，伏昔尼布组经盲态独立影像评审委员会评估的中位无进展生存期达到44.1个月，研究者评估为51.6个月；中位至下一次干预时间仍未达到，客观缓解率提高至20.8%。交叉治疗分析显示，原安慰剂组163例患者中有144例转为接受伏昔尼布治疗，每6个月的平均肿瘤体积变化由治疗前增长16.1%转为治疗后缩小2.9%。交叉前已进展与未进展患者均观察到肿瘤生长趋势的逆转，进一步呈现了伏昔尼布对肿瘤生长的控制作用。在国内实践方面，刘艳辉教授介绍了中国桥接试验的进展及特定政策支持下的用药探索。2024年11月，华西乐城医院为首例患者应用伏昔尼布，此后逐步积累临床经验。他通过多例患者的连续影像，展示了部分患者病灶随治疗持续缩小，并保持较好生活与工作状态的情况。据报告介绍，国内急需患者目前已可通过海南博鳌乐城先行区、北京天竺保税区、复旦大学附属华山医院及粤港澳大湾区等特定渠道获得用药机会。随着中国桥接试验及后续审批工作的推进，伏昔尼布的国内可及性有望进一步提升。团队开展的VICTORIA真实世界研究纳入20例治疗患者及40例外部历史对照，6个月初步分析显示，匹配后两组肿瘤生长速率的校正差异为−18.4个百分点。后续随访中，部分患者肿瘤体积进一步下降，但也有患者出现进展，仍需结合病情评估其他治疗选择。刘艳辉教授表示，治疗的启动时机、持续时间及停药策略仍需进一步明确，团队将延长随访，为IDH抑制剂的长期应用积累更多依据。首都医科大学附属北京天坛医院陈宝师教授报告《老年胶质母细胞瘤的前沿治疗探索》。陈宝师教授指出，老年胶质母细胞瘤患者常合并基础疾病，治疗耐受性及治疗意愿也存在差异，治疗决策需要综合考虑分子特征、功能状态与耐受能力。对于手术，应坚持最大范围安全切除，尤其重视术后神经功能与KPS评分，避免因过度追求切除范围而影响生活质量及后续治疗的实施。在规范治疗方面，陈宝师教授回顾了经典研究，介绍短程大分割放疗、替莫唑胺及联合治疗在老年患者中的应用依据，并强调MGMT启动子甲基化状态对治疗选择的重要价值。他同时介绍了近年来围绕手术、放疗、免疫微环境及联合治疗的研究进展。针对部分高龄、手术挑战较大或特别重视功能保留的患者，陈宝师教授重点分享了伯瑞替尼联合替莫唑胺、贝伐珠单抗的“穿透治疗“探索。一例74岁患者经活检明确诊断后接受穿透治疗，后续衔接同步放化疗及替莫唑胺维持治疗，截至报告时PFS达到14.5个月，KPS为80分。另一例患者在接受两个周期穿透治疗后，水肿减轻、病情基本稳定，随后接受手术，术中观察到肿瘤血供并不丰富，术后保持了较好的功能状态。这些病例为药物治疗与手术、放化疗的衔接提供了初步经验。他还介绍了一例85岁患者，因未接受活检，诊断主要依据临床与影像判断。该患者接受穿透治疗及后续放疗后，影像病灶持续缓解，治疗观察已达11个月。他强调，穿透治疗所适用的老年患者，需要结合认知功能、合并症、用药条件及生活质量诉求严谨筛选，具体应用时机与治疗顺序仍需进一步探索。陈宝师教授最后表示，穿透治疗是综合治疗探索的一部分，需要与手术、放疗、化疗及电场治疗等手段统筹考虑，并重视不良反应的监测与及时处理。他特别提到，家庭支持与患者自身的治疗意愿同样重要。未来仍需不断积累临床经验，探索更适合老年患者的治疗组合与实施顺序，在争取生存获益的同时，尽可能维护患者的功能与生活质量。随后，与会专家结合各自的临床实践，围绕靶向治疗的应用与综合诊疗展开讨论。中国科学技术大学附属第一医院程传东教授表示，伯瑞替尼及穿透疗法的临床实践为胶质瘤治疗提供了新的思路，现有研究未覆盖人群的治疗选择、靶向治疗后再次进展的应对及联合策略仍值得深入探索。首都医科大学附属北京天坛医院陈峰教授用“渐入佳境”形容胶质瘤靶向治疗的发展，并结合其他实体瘤的治疗历程，讨论从单药走向联合治疗的思路。她尤其关注新辅助治疗及耐药后的策略选择，包括免疫治疗、mTOR通路抑制剂等手段的介入时机。复旦大学附属华山医院路俊锋教授从外科视角提出，针对功能区内难以完整切除的IDH突变型胶质瘤，能否先应用IDH抑制剂，再评估安全切除的可能性，值得进一步研究，以探索药物治疗与功能保护相结合的路径。吉林大学第一医院徐松柏教授分享了穿透治疗后再次手术的观察，部分病例术中出血减少，为外科操作带来新的启发。河北医科大学第二医院孙国柱教授认为，新辅助治疗为部分难治、功能区胶质瘤的手术策略提供了新的思路，IDH抑制剂也拓展了低级别胶质瘤的治疗选择。哈尔滨医科大学附属第二医院孙家行教授表示，靶向药物及治疗方案的发展，为胶质瘤临床诊疗带来了更具体的选择。第一节学术交流后，与会同道参观了北京市神经外科研究所、王忠诚院士纪念馆，回顾北京天坛医院神经外科的发展历程，感受老一辈医学工作者的治学精神与临床担当。会场走廊集中展示了来自全国各地专家团队的临床病例壁报，吸引同道驻足阅览、交流讨论，让诊疗经验的分享从会场延伸至场外，学术氛围浓厚。第二节拓展治疗视野，交流靶向与免疫治疗进展第二节由空军军医大学唐都医院神经外科王樑教授、山西省肿瘤医院神经外科冯富强教授、江苏省人民医院神经外科张军霞教授、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科初君盛教授共同主持。首都医科大学附属北京天坛医院李楠楠教授作《脑胶质瘤CAR-T细胞免疫疗法创新研发与临床转化》报告。针对抗原逃逸、免疫抑制及递送受阻三大难题，团队筛选CD44/CD133双靶点，引入经优化的白介素-7受体胞内结构，构建Tris-CAR-T，并改造颅内局部给药装置。前期IIT研究已完成10例复发胶质母细胞瘤患者治疗，疾病控制率为70%，客观缓解率为30%，中位总生存期约465天，未观察到剂量限制性毒性或3级及以上不良事件，显示出初步抗肿瘤活性。目前，团队正联合北京清华长庚医院、三博脑科医院开展多中心Ⅰ/Ⅱ期研究，并启动初发患者随机对照研究，探索治疗前移的价值。同时，团队针对TGF-β相关免疫抑制开展“装甲化”CAR-T的临床前研究，持续推进细胞功能优化与临床转化。首都医科大学附属北京天坛医院李晓燕教授以《实体瘤脑转移靶向治疗进展与热点》为题，重点介绍肺癌与乳腺癌脑转移的药物治疗进展。她指出，不同原发肿瘤及分子亚型的脑转移具有不同特点，精准分型是选择治疗策略的重要依据。在非小细胞肺癌中，针对EGFR突变、ALK融合、MET异常等驱动基因的靶向药物不断迭代，颅内控制能力持续改善，联合化疗、抗血管生成治疗等策略也在探索中。在乳腺癌领域，HER2阳性患者的治疗选择已拓展至小分子TKI、抗体偶联药物及联合方案；HER2阴性患者也有相关化疗与联合治疗研究进展。李晓燕教授强调，脑转移治疗需要内科、神经外科与放疗科密切协作，结合分子特征、颅内症状及病灶活动性，选择药物、手术与放疗的组合及介入时机，在改善疾病控制的同时兼顾生活质量。辽宁省肿瘤医院史记教授作《弥漫中线胶质瘤及BRAF变异胶质瘤的靶向治疗》报告，围绕两类难治性胶质瘤的分子机制与治疗进展展开分享。在弥漫中线胶质瘤方面，他介绍了H3 K27M突变相关的表观遗传改变，重点梳理ONC201的作用机制及临床研究进展，并介绍了江涛院士团队自主研发的BS1801在脊髓中线胶质瘤中的早期探索。目前，靶向药物ONC201通过激活TRAIL通路诱导肿瘤凋亡，已获FDA批准；BS1801针对脊髓DMG已获FDA孤儿药资格。在BRAF变异胶质瘤方面，他强调，应区分BRAF V600E突变、融合及其他变异类型，依据不同信号激活机制选择治疗策略，并介绍达拉非尼联合曲美替尼及新型RAF抑制剂的研究进展。结合临床病例，他指出，部分患者可从靶向治疗中获益，但停药后仍可能进展，治疗持续时间、停药策略及耐药后的处理仍需更多研究。首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授报告《急诊危重症原发中枢神经系统淋巴瘤天坛急救方案疗效分析》，围绕原发中枢神经系统淋巴瘤急危重症救治与液体活检的应用展开报告。针对意识障碍、脑疝风险及严重神经功能障碍患者，团队建立以快速活检、快速病理诊断和及时启动治疗为核心的“天坛急救方案”，并探索BTK抑制剂联合免疫调节剂的无化疗方案，为部分难以耐受传统化疗的患者提供救治选择。针对高龄、合并严重基础疾病或组织活检困难的患者，团队开展脑脊液液体活检研究，报告脑脊液与组织突变检测的一致率达94.6%，并构建八基因诊断模型，结合白介素-10检测辅助诊断。任晓辉教授指出，液体活检可作为组织活检的有效补充，在特殊情况下辅助诊疗决策，并在疗效评估及微小残留、复发监测中展现应用潜力。讨论环节，四位专家结合临床诊疗中的关注与思考，交流了对创新治疗及诊断技术的认识。首都医科大学附属北京天坛医院侯宗刚教授表示，肺癌、乳腺癌等实体瘤的靶向治疗经验，为胶质瘤治疗探索提供了借鉴，CAR-T及针对难治性胶质瘤的靶向研究也带来了新的方向。首都医科大学附属北京天坛医院晋强教授从急诊救治中的诊断困境出发，关注颅内压增高患者使用激素后，淋巴瘤组织活检可能受到影响的问题。他提出，脑脊液液体活检能否弥补此类患者的诊断不足，值得临床重点关注与进一步研究。首都医科大学宣武医院程也教授关注CAR-T等细胞治疗的临床转化，期待相关研究为手术治疗受限的难治性肿瘤提供更多选择。徐州医科大学附属医院张旭教授表示，本次学习班分享的创新策略与临床经验带来了诸多启发，期待将穿透治疗、液体活检等方面的学习所得带回本中心，结合临床实际开展应用，更好地服务患者。第三节立足真实病例，深化多学科诊疗交流第三节由吉林大学第一医院神经外科李蕴潜教授、天津医科大学肿瘤医院神经外科王晓光教授、中南大学湘雅医院神经外科刘庆教授和山东省立医院神经外科王国栋教授共同主持。中国科学技术大学附属第一医院伍鹏飞教授作《脑胶质瘤创新前沿治疗的临床实践》报告，围绕伯瑞替尼联合替莫唑胺、贝伐珠单抗的“穿透疗法”，从研究依据、临床案例及全程管理三个方面，分享团队的应用经验。伍鹏飞教授指出，复发高级别胶质瘤面临浸润性生长、治疗耐药及缺乏统一标准方案等困境，临床亟需新的治疗策略。他回顾了FUGEN研究：在PTPRZ1-MET融合阳性的复发高级别胶质瘤患者中，伯瑞替尼组与对照组的中位总生存期分别为6.3个月和3.4个月；IDH突变亚组分别为7.7个月和3.3个月；基线肿瘤直径≤3 cm亚组分别为32.5个月和4.2个月，显示出相应的生存获益。在机制层面，他介绍，MET通路异常激活与胶质瘤进展及替莫唑胺耐药密切相关，抑制MET通路可增强替莫唑胺的抗肿瘤作用。同时，抗血管生成治疗所诱导的缺氧环境可能激活MET相关的补偿通路，为伯瑞替尼与贝伐珠单抗联合提供了机制依据。三药联合旨在从肿瘤增殖、血管生成及耐药等多个环节进行干预。随后，伍鹏飞教授通过六例临床案例，展示了穿透疗法在复发、进展及术后残余病灶患者中的应用尝试。部分患者在接受治疗后，影像学强化病灶逐渐缩小或持续稳定。目前，该中心已有142例患者接受穿透疗法，其中随访及用药超过3个月者58例、超过6个月者36例、超过12个月者13例，仍在用药者49例。在全程管理方面，团队于用药前充分告知用法用量、潜在不良反应及使用禁忌；用药后设置多个随访节点，由专人了解服药、饮食及症状变化，结合血常规、生化检查，重点关注肝功能异常、水肿等情况，及时沟通并处理，帮助患者平稳接受治疗。在随后的讨论环节，三位专家结合本中心实践及各自专业视角，交流了创新治疗与全程管理的经验。四川大学华西医院吴昕教授结合长期参与胶质瘤MDT及患者随访的经历，表示患者对新药与后续治疗选择的需求十分迫切，真实病例和治疗转归的分享为临床决策提供了参考。华中科技大学同济医学院附属同济医院陈歆教授介绍，团队自2024年接触穿透疗法后，持续与天坛团队交流，并在本中心积累了相关病例。他尤其关注中国科学技术大学附属第一医院的全程管理经验，希望将随访与不良反应管理方面的做法带回团队，进一步完善临床实践。北京大学第三医院蒋海辉教授从神经外科视角指出，胶质母细胞瘤复发后的治疗选择仍然有限，伯瑞替尼及穿透疗法为后续治疗提供了新的探索方向。他表示，药物应用中的全程管理经验对外科医生尤为重要，希望借鉴相关中心的实践，更好地衔接手术与后续综合治疗。空军军医大学唐都医院翟玉龙教授作《复发高级别胶质瘤穿透疗法解析》报告，结合单中心病例队列，介绍穿透疗法的临床疗效、影响因素及不良反应管理经验。翟玉龙教授首先从MET与VEGF通路交互调控出发，介绍伯瑞替尼、替莫唑胺与贝伐珠单抗三药联合的机制基础。截至2026年9月，中心共纳入75例患者，以IDH野生型胶质母细胞瘤为主，仅少部分患者检出MET相关改变。初步分析显示，客观缓解率为46.6%，疾病控制率接近80%。报告通过多例患者的连续影像，展示部分患者在穿透治疗后达到完全缓解或部分缓解，并获得一定时间的疾病控制；同时，也有患者在初期缓解后发生颅内播散或再次进展。翟玉龙教授表示，中心队列中位无进展生存期为4.4个月，可能与早期患者多在接近终末期时才接受治疗、基线病灶较大有关。观察还显示，照射野内与照射野外复发病灶的治疗反应存在差异，提示放疗与穿透疗法之间的关系值得进一步研究。在安全性管理方面，他重点介绍了下肢水肿、皮疹、肝功能异常及少见肾功能异常的处理经验，强调应密切监测、对症治疗，并在恢复后审慎评估减量或重新启用治疗。厦门大学附属中山医院林晓宁教授表示，从外科医生的视角提出，应在提升手术技术的同时，持续学习靶向与免疫治疗进展，加强MDT协作及并发症管理。中国医学科学院肿瘤医院杨明教授（代表）发言，介绍团队围绕功能区胶质瘤开展术前多模态评估与围手术期综合治疗，并推进间充质干细胞、CAR-T治疗复发高级别胶质瘤的临床研究。中日友好医院李铭孝教授重点关注原发性中枢神经系统淋巴瘤急救方案及液体活检在诊断、疗效监测和个体化管理中的应用潜力。会议最后，首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授作总结发言。他感谢来自全国各地的专家同道拨冗参会、深入交流，并表示，随着新药研发和新技术不断涌现，胶质瘤及其他颅内肿瘤的治疗手段将持续丰富，临床诊疗能力有望进一步提升。期待脑胶质瘤靶向治疗学习班不断汇聚前沿成果与实践经验，越办越精彩，为同道搭建高质量的学术交流平台。结语一程凝众智，同心赴新章霜天竞越，步履不停。在学习班发起地再次相聚，第五届脑胶质瘤靶向治疗学习班延续了因临床需求而生、为诊疗创新而行的初心，也在五届交流积淀中凝聚起更多同行的力量。面向脑胶质瘤诊疗仍待突破的难题，期待全国同道继续携手，以开放交流汇聚智慧，以医研协同推进创新，将会场中的启发带回临床，将实践中的问题转化为持续攻关的方向，为患者争取更多治疗机会与更好的生活。归来处，恰是新程始；向前行，仍以患者为初心。往期回顾立秋鹏城聚群贤，前沿诊疗结硕果——第四届脑胶质瘤靶向治疗学习班圆满召开精准协同，智启新程——第三届胶质瘤靶向治疗学习班顺利召开聚焦胶质瘤靶向治疗新突破：第二届胶质瘤靶向治疗学习班成功举办！靶向出击，智破“胶”局：首届胶质瘤靶向治疗学习班成功举办！ *特别声明：本页面所包含的文字、图片、音视频等内容仅供医学专业人士学习、交流和参考，不构成诊断、治疗建议或医疗服务推荐。文中专家观点仅代表相关专家个人观点，具体诊疗请遵循专业医务人员的指导。声明：脑医汇旗下神外资讯、神介资讯、脑医咨询、AiBrain所发表内容之知识产权为脑医汇及主办方、原作者等相关权利人所有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制、裁切、录制等。经许可授权使用，亦须注明来源。欢迎转发、分享。投稿/会议发布，请联系400-888-2526转3 脑医汇App全新功能“AI问答”正式上线，您临床实践中的得力助手！欢迎点击“阅读原文”了解更多！点分享点收藏点点赞点在看

放射疗法免疫疗法

2026-10-22

·smo随访专家

NRAS 突变黑色素瘤 III 期研究：妥拉美替尼（HL-085）联合化疗招募中！

NRAS 突变黑色素瘤 III 期研究：妥拉美替尼（HL-085）联合化疗招募中 HL-085 胶囊（妥拉美替尼）· 选择性 MEK1/2 抑制剂 · III 期随机开放 · 23 家中心为患者找新药，为新药找患者 💡 参加这项研究，能得到什么 💊免费用上新方向新药试验药物全程免费，提前使用尚未上市的创新疗法 🏥三甲专家团队全程管理研究中心肿瘤专家接诊与随访，管理更规范、复诊更及时 🧾试验相关检查费用减免与研究相关的检查费用由申办方承担，减轻经济负担 ※ 具体免费项目与补助，以该研究《知情同意书》为准，报名后招募顾问会逐项说明。 📋 项目档案 · 招募中 · III 期 · 随机 · MEK1/2 抑制剂试验名称：一项比较 HL-085（妥拉美替尼）胶囊联合化疗与研究者选择联合化疗在 NRAS 突变晚期黑色素瘤受试者中有效性与安全性的随机、开放、平行对照 III 期临床研究试验分期：III 期临床研究 · 随机开放 · 平行对照研究设计：随机、开放、平行对照设计；受试者按方案随机分配接受 HL-085 联合化疗或研究者选择联合化疗；23 家研究中心同步开展，主要终点为 IRRC 评估的无进展生存期（PFS）实验组HL-085（妥拉美替尼）胶囊 12mg 每日 2 次口服 + 联合化疗（紫杉醇 175mg/m² d1,8 / 卡铂 AUC4-5，按方案规定）对照组研究者选择联合化疗（紫杉醇 / 卡铂 / 替莫唑胺 200mg/m² d1-5 / 达卡巴嗪 250mg/m² d1-5 / 顺铂 75mg/m² d1-3，按方案规定选择） 01｜一分钟读懂这项研究先读一段话，再看几个问答 NRAS 突变在黑色素瘤中并不少见，长期以来缺乏针对性的靶向药物。妥拉美替尼（HL-085）是一款选择性 MEK1/2 抑制剂，已于 2024 年 3 月获国家药品监督管理局附条件批准，是全球首个获批用于 NRAS 突变黑色素瘤的靶向药。本研究在既往免疫治疗失败或不耐受的 NRAS 突变晚期黑色素瘤中，比较妥拉美替尼联合化疗与研究者选择联合化疗的疗效与安全性。 · · · · · · · · Q1用的什么新药？妥拉美替尼（HL-085）是一款选择性 MEK1/2 抑制剂。NRAS 突变会持续激活下游的 MEK/ERK 信号通路，驱动肿瘤生长；妥拉美替尼通过抑制 MEK1/2 阻断这条通路。它已于 2024 年 3 月获国家药品监督管理局附条件批准（商品名科露平®），是全球首个获批用于 NRAS 突变黑色素瘤的靶向药物。妥拉美替尼为什么针对 NRAS 突变？精准靶向MEK1/2 抑制剂阻断 NRAS 突变持续激活的 MEK/ERK 信号通路已获批2024 年附条件批准全球首个 NRAS 突变黑色素瘤靶向药（科露平®）随机对照III 期 · vs 联合化疗以研究者选择联合化疗为对照，主要终点 PFS 人群明确NRAS 突变须 NRAS 阳性检测报告 + 组织标本供中心实验室检测 02｜先自查：您可能适合吗？以下条件帮您快速判断，最终以医生评估为准请逐条对照以下条件，看看您或家人是否可能符合： ✓18周岁以上（含）男性或女性患者； ✓经组织学或细胞学确诊的无法手术切除的III期或转移性IV期黑色素瘤患者； ✓既往经免疫治疗失败或者无法耐受免疫治疗； ✓基线时能够提供NRAS突变阳性的检测报告，并提供足够的组织学标本供中心实验室基因检测； ✓根据实体瘤疗效评价标准（RECIST1.1版）存在至少一个可测量病灶； ✓ECOG评分为0-1分； ✓预期生存期大于3个月； ✓研究治疗首次用药前至少4周内未接受任何大手术（基线肿瘤活检除外）或发生严重创伤； ✅ 如果您基本符合以上条件，欢迎继续阅读并联系我们。 03｜报名后会发生什么？ 5 步流程，清楚明白 ①联系招募顾问扫码/加微信，发送病历资料照片 ②资料初审招募顾问帮您初步匹配（1-3 个工作日） ③医院面诊符合条件的研究中心医生与您面诊评估 ④签署知情同意书医生详细讲解研究内容、风险、权益，您自愿签署 ⑤开始治疗入组后按方案用药和复查，全程有医生跟踪关注全过程不收取任何费用 · 您可以随时退出，不需要任何理由 04｜费用与补助以知情同意书为准项目费用说明研究药物（妥拉美替尼胶囊（HL-085）） ✅ 免费研究相关检查 ✅ 免费常规治疗费用按各医院正常收费交通/营养补助以知情同意书为准具体费用和补助以各项目知情同意书为准。 05｜信任背书登记号 · 伦理审批 · 研究中心研究登记号：CTR20231948（国家药品监督管理局药品临床试验登记与信息公示平台可查）本研究已通过北京肿瘤医院伦理委员会审批（批件号以 CTR 登记平台公示为准）申办方：上海科州药物研发有限公司 / 天津滨江药物研发有限公司牵头单位：北京肿瘤医院（牵头单位与全部研究中心名单以 CTR 登记平台公示为准） 📍 研究中心名单（23 家研究中心，覆盖 19 个省/直辖市/自治区）上海云南内蒙古北京吉林四川山西广东广西新疆江苏河北河南浙江湖北湖南福建辽宁黑龙江具体研究中心将在报名评估后，按您的常住地就近安排 ⚠️ 以上信息需与项目方核对后确认，如有变动以最新通知为准 06｜如何报名？扫码加微信 · 免费帮您匹配如果您或家人可能符合条件，请扫码添加招募顾问微信，发送病历资料，免费帮您匹配项目。扫码添加招募顾问一对一免费匹配项目扫码添加招募顾问一对一免费匹配项目 —— 为患者找新药，为新药找患者 —— 🎁 福利加入病友群，免费领 CSCO 就医指南确诊后不知道挂什么科？怎么选医院？治疗前要准备什么？扫码加入病友互助群，免费领取一份 CSCO（中国临床肿瘤学会）针对本疾病的就医指南，帮您理清就诊流程、少走弯路。群内还有同路病友和招募顾问，随时答疑解惑。扫码进群免费领取 CSCO 就医指南入群后向群管回复「指南」即可领取对应疾病的 CSCO 就医指南 PDF 也可以在公众号回复"报名"获取材料清单和联系方式 📋 报名信息模板（可直接复制填写）姓名缩写：XXX　　常住地：**　　意向医院：** 年龄：**　　性别：*　　有无过敏史：* 初次诊断时间：*年*月*日诊断结果：** 治疗经历：*年*月*日至*月*日，经历*周期治疗治疗方案：**（详细列举历来不同治疗方案，包括药物、中药、放疗、手术等）最近复查：*年*月*日复查 PD，有无脑转末次治疗时间：*** 需要提交的资料： ①病理报告和免疫组化报告 ②既往住院/门诊病历（含治疗经过及不良事件） ③历次影像检查报告 ④最近的检查报告（实验室检查、心电图、影像等） 07｜附录：完整入排标准供家属和医生查阅 · 与 CDE 登记平台公示内容一致完整入选标准（需满足以下所有标准） 118周岁以上（含）男性或女性患者； 2经组织学或细胞学确诊的无法手术切除的III期或转移性IV期黑色素瘤患者； 3既往经免疫治疗失败或者无法耐受免疫治疗； 4基线时能够提供NRAS突变阳性的检测报告，并提供足够的组织学标本供中心实验室基因检测； 5根据实体瘤疗效评价标准（RECIST1.1版）存在至少一个可测量病灶； 6ECOG评分为0-1分； 7预期生存期大于3个月； 8研究治疗首次用药前至少4周内未接受任何大手术（基线肿瘤活检除外）或发生严重创伤； 9开始给药前7天内进行的超声心动图确定：左心室射血分数（LVEF）≥50%； 10开始给药前7天内进行的实验室检查结果满足以下标准：血常规：●绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/L；●血小板计数≥实验室正常值范围下限；●血红蛋白≥90g/L。（注：首次给药前14天在无需输血或使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、血小板生成素（TPO）、白细胞介素-11（IL-11）、促红细胞生成素（EPO）等支持治疗情况下，血液学检查指标仍能维持以上数值。）血生化：●总胆红素（TBIL）≤2.5×ULN（对于Gilbert综合征患者，总胆红素≤5×ULN）；●血清肌酐≤1.5×正常值上限（ULN）或Cockroft-Gault公式计算的肌酐清除率＞60mL/分钟；●天门冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）和碱性磷酸酶（ALP）≤2.5×ULN；并发肝转移者，AST、ALT≤5.0×ULN和ALP≤6.0×ULN；并发骨转移者，ALP可以＞2.5×ULN；●白蛋白（ALB）≥30g/L。凝血功能：凝血酶原时间（PT）≤1.5×ULN或活化部分凝血酶时间（APTT）≤1.5×ULN。其他：●肌酸磷酸激酶（CK）≤1×ULN；●肌钙蛋白（cTnI/T）≤1×ULN。 11能够理解并自愿签署书面知情同意书（ICF）； 12受试者必须自愿并能完成研究程序和随访检查。完整排除标准（符合以下任何一条则不能入选） 1首次接受研究药物前接受过以下治疗：①首次给药前4周内或者药物5个半衰期内（以较长者为准）接受过化疗、靶向治疗或其他试验药物治疗；②首次给药前4周内接受过免疫治疗及生物治疗；③首次给药前2周内接受过国家药品监督管理局（NMPA）批准的具有抗肿瘤作用的中成药。首次给药前2周内进行过骨转移的姑息性放疗的受试者除外（但是首次给药前2周内接受过骨髓照射面积≥30%治疗不允许入组）； 2既往抗肿瘤治疗毒性反应尚未得到恢复（恢复至≤1级或基线水平，但脱发、免疫检查点抑制剂引起的仅需要使用甲状腺激素替代治疗且病情稳定的无症状甲状腺功能减低除外）。除本方案要求的检查外，研究者可根据受试者既往抗肿瘤治疗情况酌情增加实验室检查，以充分评估既往抗肿瘤治疗毒性反应恢复情况； 3患者同时使用其他抗肿瘤药物伴随治疗（激素治疗可以接受）； 4有症状或未经治疗的脑转移、脑膜转移或脊髓压迫受试者，以下情况除外：无症状性脑转移受试者（即没有脑转移灶引起的进行性中枢神经系统（CNS）症状，不需要皮质类固醇或抗癫痫药物治疗，影像学检查证实病灶稳定≥4周，且病变大小≤1.5cm）； 5研究给药前6个月内，出现以下任一情况：心肌梗死、重度/不稳定型心绞痛、冠状动脉/外周动脉旁路移植术、症状性充血性心力衰竭、需要用药的严重心律不齐、难以控制的高血压、脑血管意外事件、或短暂性脑缺血发作、糖尿病酮症酸中毒、深静脉血栓形成、或症状性肺栓塞； 6既往或目前有视网膜疾病，例如：视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜动脉阻塞（RAO）、视网膜色素上皮脱离（RPED）、视网膜血管炎、视网膜毛细血管扩张症（Costs病）等；筛选时有RVO的危险因素（例如，未控制的青光眼或高眼压，高粘度或高凝综合征病史)； 7既往或目前存在间质性肺病或间质性肺炎，包括有临床意义的放射性肺炎（即影响日常生活活动或需要干预治疗）的患者； 8未得到控制的伴随疾病或感染性疾病（如肿块多次破溃出血或感染、难以控制的糖尿病等）； 9无法吞咽胶囊或难治性恶心和呕吐、吸收不良、体外胆汁分流、或任何可能会妨碍研究药物充分吸收的显著的小肠切除； 10过去5年内有恶性肿瘤病史的患者，但皮肤基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌、原位黑色素瘤和宫颈原位癌彻底治愈患者和/或癌症已治愈无疾病或至少5年连续无疾病的任何恶性肿瘤患者除外； 11人免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、梅毒抗体（Anti-TP）阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且HCVRNA阳性、乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）阳性且HBVDNA阳性； 12既往曾接受过特异性MEK抑制剂的患者； DISCLAIMER · 免责声明参与临床试验，获取国际前沿新药新疗法使用机会！更有一线专家团队为你的治疗保驾护航！【SMO随访专家】目前有肺癌、肝癌、肾癌、胃癌、肠癌、胰腺癌、妇科肿瘤、泌尿肿瘤、血液肿瘤等几乎涵盖所有癌种的临床试验正在招募患者，项目持续更新中。如果您或您的家人正在寻找新的治疗机会，欢迎添加招募顾问、随时留言咨询，我们将竭诚为您服务。注：此项目为临床试验项目，具体开展时间、补助等详情，请以研究中心通知和知情同意书为准，更多项目请关注"SMO随访专家"公众号。

2026-10-22

·BioSpace

Ivonescimab Data Sets across Multiple Tumor Types to Be Featured at ESMO 2026

Highlights Include Phase II Data Supporting Clinical Development Expansion for Ivonescimab MIAMI--(BUSINESS WIRE)--Summit Therapeutics Inc. (NASDAQ: SMMT) today announced that ivonescimab data will be featured in numerous presentations at the European Society for Medical Oncology 2026 Congress (ESMO 2026), taking place October 23-27, 2026, in Madrid, Spain. Across 10 presentations at ESMO 2026, ivonescimab data will span a broad range of tumor types, led by positive overall survival findings from Akeso Inc.’s Phase III HARMONi-GI1 study of ivonescimab plus chemotherapy compared to durvalumab plus chemotherapy in first-line advanced biliary tract cancer, which is selected as a Late-Breaking Abstract for the Presidential Symposium. HARMONi-GI1 is a multi-center, Phase III study conducted in China and sponsored by Akeso, with all relevant data exclusively generated, managed, and analyzed by Akeso. On October 21 , Summit and ECOG-ACRIN Cancer Research Group announced the initiation of the open-label Phase II/III EA2251 study, which plans to enroll patients in the U.S. who will be randomized to receive ivonescimab in combination with gemcitabine and cisplatin, or pembrolizumab or durvalumab in combination with gemcitabine and cisplatin as the established standard-of-care comparator regimen. Activation of clinical trial sites is expected to begin in the fourth quarter of 2026. Additional data include findings from investigator-sponsored trials (ISTs). A rapid oral presentation and a proffered paper will feature ivonescimab-based regimens in first-line recurrent/metastatic thymic carcinoma and advanced renal cell carcinoma, respectively. The program also highlights emerging endometrial cancer (EC) data, alongside continued development in gastrointestinal cancers such as esophageal, gastric/GEJ, and pancreatic cancers; glioblastoma; and head and neck squamous cell carcinoma. In a Phase II study in EC conducted at Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York, NY, ivonescimab monotherapy met the study’s primary endpoint for objective response rate with a manageable safety pro new safety signals in previously treated patients with second-line and later EC. The strength of these results supported expansion of the IST led by Drs. Maria Rubinstein, MD, and Vicky Makker, MD, and provided a meaningful signal to inform opportunities for further development of ivonescimab in EC. “The breadth of the ivonescimab data at ESMO underscores the expanding body of clinical evidence across a diverse range of tumor types and treatment settings,” said Dr. Maky Zanganeh, President and Co-Chief Executive Officer of Summit Therapeutics. “Our ambition for ivonescimab extends beyond any single indication. We are focused on advancing a rigorous clinical development program to determine where this novel IO bispecific antibody could make a meaningful difference for patients. We look forward to engaging with the global oncology community on these data at ESMO 2026.” The ESMO 2026 ivonescimab presentations are listed below by tumor type: Biliary Tract Cancer Presidential Symposium Presentation: Ivonescimab plus chemotherapy versus durvalumab plus chemotherapy as first-line treatment for advanced biliary tract cancer: a randomized, controlled, double-blinded, phase 3 trial (HARMONi-GI1) Presidential Symposium II, Oct 25, 5:42-5:54 pm CET, Abstract #LBA8 Endometrial Cancer Poster: A phase 2 study of ivonescimab (PD1/VEGF bispecific antibody) for the treatment of endometrial cancer (EC) Abstract #1266P Esophageal Squamous Cell Carcinoma Poster: Ivonescimab (AK112) plus chemotherapy as first-line treatment for advanced or metastatic esophageal squamous cell carcinoma: A phase 2 single-arm study Abstract #2908P Gastric and GEJ Adenocarcinoma Poster: AK112 (PD-1/VEGF bispecific antibody) combined with low-dose radiotherapy and nab-paclitaxel as second-line therapy for advanced gastric or gastroesophageal junction adenocarcinoma: A prospective, multicenter, phase II study Abstract #2898P Glioblastoma Poster: Ivonescimab combined with dose-dense temozolomide in recurrent glioblastoma: Preliminary results of efficacy and safety from a single-arm, phase Ib/II trial Abstract #706P Head and Neck Squamous Cell Carcinoma Poster: Ivonescimab combined with chemotherapy as first-line treatment for patients with recurrent or metastatic head and neck squamous cell carcinoma: A prospective, open-label, single-arm phase II study Abstract #1676eTiP Pancreatic Cancer Poster: Neoadjuvant ivonescimab plus gemcitabine/nab-paclitaxel for borderline resectable pancreatic cancer: A prospective single-arm phase II trial Abstract #3161P Renal Cell Carcinoma Oral Presentation: Efficacy and safety of AK112 (Ivonescimab), a PD-1/VEGF bispecific antibody, as first-line treatment for patients with IMDC favorable-risk advanced renal cell carcinoma (aRCC): Results from a phase Ib/II study Proffered Paper 2 Session: Genitourinary Tumours, Renal and Urothelial; Oct 25, 9:32-9:42 am CET, Abstract #3592O Thymic Carcinoma Rapid Oral Presentation: Ivonescimab plus chemotherapy as first-line treatment in recurrent/metastatic thymic carcinoma: Results from the iTHYM phase II study Rapid Oral Session: Non-metastatic NSCLC and Other Thoracic Malignancies; Oct 26, 11:07-11:12 am CET, Abstract #4156RO Poster: Ivonescimab plus chemotherapy as first-line treatment for advanced thymic carcinoma: Preliminary results from a phase II study with dynamic biomarker exploration Abstract #2020eP Ivonescimab is an investigational therapy that is not approved by any regulatory authority in Summit’s license territories, including the United States and Europe. Ivonescimab was initially approved for marketing authorization in China in May 2024. About Ivonescimab Ivonescimab, known as SMT112 in Summit’s license territories, North America, South America, Europe, the Middle East, Africa, and Japan, and as AK112 outside of Summit’s license territories, is a novel, potential first-in-class investigational bispecific antibody combining the effects of immunotherapy via a blockade of PD-1 with the anti-angiogenesis effects associated with blocking VEGF into a single molecule. By design, ivonescimab displays unique cooperative binding to each of its intended targets with multifold higher affinity to PD-1 when in the presence of VEGF. This design is intended to differentiate ivonescimab as there is potentially higher expression (presence) of both PD-1 and VEGF in tumor tissue and the tumor microenvironment (TME) as compared to normal tissue in the body. Summit believes ivonescimab’s specifically engineered tetravalent structure (four binding sites) enables higher avidity (accumulated strength of multiple binding interactions) in the TME (Zhong, et al , iScience, 2025). This tetravalent structure, the intentional novel design of the molecule, and bringing these two targets into a single bispecific antibody with cooperative binding qualities have the potential to direct ivonescimab to the tumor tissue versus healthy tissue. The intent of ivonescimab’s design, together with a half-life of 6 to 7 days after the first dose (Zhong, et al , iScience, 2025) increasing to approximately 10 days at steady state dosing, is to improve upon previously established efficacy thresholds, side effects, and safety profiles associated with prior approved drugs to these targets. Ivonescimab was invented by Akeso Inc. (HKEX Code: 9926.HK) and is currently utilized in multiple Phase III clinical trials. Over 5,000 patients have been treated with ivonescimab in clinical studies globally and over 100,000 patients when considering those treated in a commercial setting in China, as noted by Akeso. There are currently 17 Phase III clinical studies that are either announced, ongoing, or have been completed studying ivonescimab, five of which are Summit-sponsored global studies, two of which are studies sponsored by cooperative groups, and 10 of which are being or have been conducted in China by Akeso. Summit began its clinical development of ivonescimab in NSCLC and expanded its sponsored Phase III clinical development program into colorectal cancer (CRC) and urothelial carcinoma (bladder cancer). About Summit Therapeutics Inc. Summit Therapeutics Inc. is a biopharmaceutical oncology company focused on the discovery, development, and commercialization of patient-, physician-, caregiver- and societal-friendly medicinal therapies intended to improve quality of life, increase potential duration of life, and resolve serious unmet medical needs. Summit was founded in 2003 and the company’s shares are listed on the Nasdaq Global Market (symbol "SMMT"). Summit is headquartered in Miami, Florida, with additional offices in Palo Alto, California, Princeton, New Jersey, Dublin, Ireland, and Oxford, UK. For more information, please visit and follow Summit on X @SMMT_TX. Summit Forward-Looking Statements Any statements in this press release about the Company’s future expectations, plans and prospects, including but not limited to, statements about the risk that the private placement does not close on the anticipated timeline or at all, including because required regulatory clearances are not obtained or other closing conditions are not satisfied, dilution to existing stockholders, and potential adverse effects on the market price of the Company's common stock, including from future sales by AstraZeneca, the Company’s broad discretion over the use of proceeds, and the possibility that the proceeds will not be sufficient to fund operations as long as anticipated, AstraZeneca’s ownership and contractual rights, including Third Party acquisition participation, and registration rights, and potential conflicts of interest, the completion of the Private Placement does not depend on the parties entering into a definitive collaboration agreement, the Company's reliance on AstraZeneca for the supply of AstraZeneca’s products and other contributions to the clinical trials, the clinical and preclinical development of the Company’s product candidates, entry into and actions related to the Company’s partnership with Akeso Inc. and other collaborations, the intended use of the net proceeds from the private placements, the Company's anticipated spending and cash runway, the therapeutic potential of the Company’s product candidates, the potential commercialization of the Company’s product candidates, the timing of initiation, completion and availability of data from clinical trials, the potential submission of applications for marketing approvals, the expected timing of BLA submissions or FDA decisions, potential acquisitions, statements about the previously disclosed At-The-Market equity offering program (“ATM Program”), the expected proceeds and uses thereof, the Company’s estimates regarding stock-based compensation, and other statements containing the words "anticipate," "believe," "continue," "could," "estimate," "expect," "intend," "may," "plan," "potential," "predict," "project," "should," "target," "would," and similar expressions, constitute forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Actual results may differ materially from those indicated by such forward-looking statements as a result of various important factors, including the Company’s ability to sell shares of our common stock under the ATM Program, the conditions affecting the capital markets, general economic, industry, or political conditions, including the effects of geopolitical developments, domestic and foreign trade policies, and monetary policies, the results of our evaluation of the underlying data in connection with the development and commercialization activities for ivonescimab, the outcome of discussions with regulatory authorities, including the Food and Drug Administration, the uncertainties inherent in the initiation of future clinical trials, availability and timing of data from ongoing and future clinical trials, the results of such trials, and their success, global public health crises, that may affect timing and status of our clinical trials and operations, whether preliminary results from a clinical trial will be predictive of the final results of that trial or whether results of early clinical trials or preclinical studies will be indicative of the results of later clinical trials, whether business development opportunities to expand the Company’s pipeline of drug candidates, including without limitation, through potential acquisitions of, and/or collaborations with, other entities occur, expectations for regulatory approvals, laws and regulations affecting government contracts and funding awards, availability of funding sufficient for the Company’s foreseeable and unforeseeable operating expenses and capital expenditure requirements and other factors discussed in the "Risk Factors" and “Management’s Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations” sections of filings that the Company makes with the Securities and Exchange Commission. Summit defines a “positive study” as a clinical study with one or more prespecified primary endpoints in which one of those endpoints achieves a statistically significant benefit according to the protocol or statistical analysis plan. Any change to our ongoing trials could cause delays, affect our future expenses, and add uncertainty to our commercialization efforts, as well as to affect the likelihood of the successful completion of clinical development of ivonescimab. Accordingly, readers should not place undue reliance on forward-looking statements or information. In addition, any forward-looking statements included in this press release represent the Company’s views only as of the date of this release and should not be relied upon as representing the Company’s views as of any subsequent date. The Company specifically disclaims any obligation to update any forward-looking statements included in this press release. Summit Therapeutics and the Summit Therapeutics logo are registered trademarks of Summit Therapeutics Inc. and/or its affiliates. Copyright 2026, Summit Therapeutics Inc. All Rights Reserved. Contacts Summit Therapeutics’ Media & Investor Contacts: Nathan LiaBraaten Senior Director, Investor Relations Tracy Jones Director, Media & Public Relations investors@smmttx.com media@smmttx.com

临床2期临床3期免疫疗法临床结果上市批准

100 项与替莫唑胺相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D06067	替莫唑胺	L01AX03	DB00853

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
尤文肉瘤	日本	Ohara Pharmaceutical Co., Ltd.	2019-02-21
尤文肉瘤	日本	MSD KK (Tokyo)	2019-02-21
脑恶性胶质瘤	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
脑恶性胶质瘤	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
脑恶性胶质瘤	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
脑恶性胶质瘤	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
转移性恶性黑色素瘤	澳大利亚	Merck Sharp & Dohme (Australia) Pty Ltd.	2009-11-13
胶质母细胞瘤	中国	江苏天士力帝益药业有限公司	2004-04-30
星形细胞瘤	欧盟	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
星形细胞瘤	冰岛	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
星形细胞瘤	列支敦士登	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
星形细胞瘤	挪威	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	欧盟	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	冰岛	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	列支敦士登	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	挪威	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	欧盟	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	冰岛	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	列支敦士登	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	挪威	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
神经母细胞瘤	申请上市	欧盟	ORPHELIA Pharma SAS	2024-11-14
胶质母细胞瘤，IDH野生型	临床3期	美国	NRG Oncology	2026-07-16
子宫平滑肌肉瘤	临床3期	美国	Alliance for Clinical Trials in Oncology	2022-03-30
脑干胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26
脑干胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2011-01-26
成人脑星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26
成人脑星形细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2011-01-26
高级别胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26
高级别胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2011-01-26
小儿小脑星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO2026	N/A	甲状腺髓样癌二线 RET	293	temozolomide (TMZ) or dacarbazine (DTIC)-based chemotherapy	積獵選艱餘網鏇鬱鹹廠(範淵鏇鏇醖窪鑰鹹鏇鏇) = 鹹壓壓築淵糧鑰構鑰鹹製網廠製網鹹鬱襯襯廠 (鏇膚壓廠遞製遞夢顧夢 ) 更多	不佳	2026-10-23
ESMO2026	N/A	甲状腺髓样癌二线 RET	293	vandetanib (V) or cabozantinib (C) multikinase inhibitor therapy	積獵選艱餘網鏇鬱鹹廠(範淵鏇鏇醖窪鑰鹹鏇鏇) = 鹹襯願醖遞醖淵餘選選製網廠製網鹹鬱襯襯廠 (鏇膚壓廠遞製遞夢顧夢 ) 更多	不佳	2026-10-23
NCT05413304 (Abemaciclib Neuropharmacokinetics of Diffuse Midline Glioma Using Intratumoral Microdialysis, CTgov)	临床1期	弥漫性中线胶质瘤	5	Abemaciclib (Arm 1 Cortical High-Grade Glioma: Abemaciclib + Surgery)	壓窪夢鏇範憲範網襯淵 = 窪襯鹹範繭觸鑰製壓鹹蓋廠鏇壓夢遞壓廠憲顧 (襯壓夢鹽淵鏇憲積築鏇, 遞窪遞衊願鏇餘製夢積 ~ 構蓋選鬱壓鏇齋憲壓壓) 更多	-	2026-10-06
	临床1期	弥漫性中线胶质瘤	5	Temozolomide+Abemaciclib (Arm 1 Cortical High-Grade Glioma: Abemaciclib + Surgery + Temozolomide & Maintenance Therapy)	壓窪夢鏇範憲範網襯淵 = 選蓋蓋窪淵夢醖糧網製蓋廠鏇壓夢遞壓廠憲顧 (襯壓夢鹽淵鏇憲積築鏇, 構窪蓋鬱製襯繭積遞觸 ~ 壓夢衊餘積鬱艱鹹網繭) 更多	-	2026-10-06
EANO2026	N/A	高级别胶质瘤 CHEK2 mutation \| MGMT promotor methylation	97	Temozolomide	憲繭鑰築繭鑰獵範願襯(淵繭築艱鏇願醖憲廠廠) = The most limiting adverse event for patients with TIAA seems to be thrombocytopenia. Eltrombopag lead to limited efficacy with ongoing need of platelets substitution. 網蓋衊醖窪鏇願憲壓窪 (願簾襯鹽襯構廠憲顧壓 )	积极	2026-09-24
EANO2026	N/A	星形细胞瘤	31	Chemotherapy	齋襯衊繭壓淵網醖壓壓(築餘艱醖鬱襯淵餘蓋齋) = 廠膚齋範鬱衊選鬱襯顧選膚鬱鹽構顧憲壓製積 (積願願衊顧衊獵艱選淵 ) 更多	积极	2026-09-24
CTIS2025-520814-78-00 (FIDES, EANO2026)	临床2期	弥漫性中线胶质瘤 H3K27-altered	20	Temozolomide (Focused ultrasound-mediated blood-brain barrier opening)	廠蓋積鑰醖襯廠繭廠壓(醖餘繭鬱鬱鏇網夢築廠) = 範壓蓋遞壓餘獵構衊獵襯築蓋廠廠積窪齋顧範 (獵構夢鑰衊艱積糧齋選 ) 更多	积极	2026-09-24
EANO2026	N/A	星形细胞瘤一线 BRAF V600E	18	Radiochemotherapy with concurrent and adjuvant temozolomide (TMZ)	觸壓積鑰鑰網鹹簾積製(蓋獵製範齋鹽餘膚窪餘) = 積窪齋遞簾醖齋築願積製餘淵網構鏇膚鹽觸艱 (襯鏇願顧壓構淵窪壓獵 ) 更多	积极	2026-09-24
EANO2026	N/A	-	12	Radiotherapy + Nimotuzumab/Vinorelbine regimen (NV)	網餘淵壓繭鹽蓋齋範廠(選簾顧鑰廠廠積窪窪夢) = 壓衊製糧範醖憲夢觸選齋衊築構齋獵築遞鹹顧 (製簾鹹繭鏇蓋蓋觸繭鑰, 0 ~ 43) 更多	不佳	2026-09-24
CSCO2026	N/A	黑色素瘤 BRAFV600 突变	28	达拉非尼联合曲美替尼联合替莫唑胺及仑伐替尼	願願餘築壓憲顧網遞襯(選憲醖繭夢壓衊構願範) = 網遞築壓糧壓壓夢顧鹹齋選餘壓淵襯壓壓夢觸 (遞艱鬱蓋壓艱範衊壓觸 ) 更多	积极	2026-09-11
NCT02179086 (CTgov)	临床2期	胶质母细胞瘤	624	Photon Beam Radiation Therapy+Temozolomide (Group 1 - Standard RT (Photon) (Arm A1))	鏇襯憲壓窪鹹蓋顧鏇憲(齋簾餘觸網鹹壓醖構鏇) = 窪艱顧鑰選齋齋齋壓衊構觸鏇醖鬱積顧淵構襯 (鏇簾築製遞繭鏇壓廠網, 獵廠構衊築糧積顧網齋 ~ 觸鹹鏇廠觸製願製艱鹹) 更多	-	2026-08-28
NCT02179086 (CTgov)	临床2期	胶质母细胞瘤	624	Photon Beam Radiation Therapy+Temozolomide (Group 1 - Intensified RT (Photon) (Arm B))	鏇襯憲壓窪鹹蓋顧鏇憲(齋簾餘觸網鹹壓醖構鏇) = 獵製簾觸製簾選蓋襯艱構觸鏇醖鬱積顧淵構襯 (鏇簾築製遞繭鏇壓廠網, 製衊膚窪糧鑰蓋築窪廠 ~ 選襯憲醖衊膚獵壓壓鬱) 更多	-	2026-08-28
NCT04019327 (CTgov)	临床1/2期	转移性去势抵抗性前列腺癌 \| 前列腺腺癌	16	Tala+TMX (Dose Level 1 Tala 1mg, TMX 37.5 mg/m^2)	糧憲製簾獵積遞醖膚壓 = 製夢淵糧觸糧壓獵製憲憲網蓋構鹽醖廠鹽鏇網 (構壓願淵鑰網蓋選鏇鹹, 壓膚鑰膚願憲鬱鹹獵鬱 ~ 蓋蓋顧夢廠鹹鹹衊構襯) 更多	-	2026-08-24
NCT04019327 (CTgov)	临床1/2期	转移性去势抵抗性前列腺癌 \| 前列腺腺癌	16	Tala+TMX (Dose Level 1A Tala 0.75mg, TMX 50 mg/m^2)	糧憲製簾獵積遞醖膚壓 = 壓選蓋窪蓋窪繭築窪艱憲網蓋構鹽醖廠鹽鏇網 (構壓願淵鑰網蓋選鏇鹹, 夢網構蓋壓遞構夢鹹衊 ~ 蓋鹹構窪蓋餘獵餘製醖) 更多	-	2026-08-24