替莫唑胺(Temozolomide) - 药物靶点：DNA_在研适应症：尤文肉瘤，脑恶性胶质瘤，转移性恶性黑色素瘤_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

3,4-dihydro-3-methyl-4-oxoimidazo(5,1-d)-1,2,3,5-tetrazine-8-carboxamide、3,4-dihydro-3-methyl-4-oxoimidazo(5,1-d)-as-tetrazine-8-carboxamide、3-methyl-4-oxo-3,4-dihydroimidazo(5,1-d)(1,2,3,5)tetrazine-8-carboxamide

+ [28]

靶点

DNA

作用方式

抑制剂

作用机制

DNA抑制剂(DNA抑制剂)、DNA烷化剂

治疗领域

肿瘤神经系统疾病皮肤和肌肉骨骼疾病+ [10]

在研适应症

尤文肉瘤脑恶性胶质瘤转移性恶性黑色素瘤+ [89]

非在研适应症

听神经瘤伴有 11q23 异常的急性髓系白血病肾上腺皮质癌+ [94]

原研机构

Merck Sharp & Dohme Corp.

在研机构

Novartis AG

National Cancer InstituteSun Pharmaceutical Industries (Europe) BV

+ [29]

非在研机构

Hexal AG

Duke University

Dartmouth-Hitchcock Medical Center

+ [38]

权益机构

Double Bond Pharmaceutical International AB

Institut Gustave Roussy EURL

Belarusian State University

+ [1]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

欧盟 (1999-01-26),

星形细胞瘤多形性胶质母细胞瘤胶质瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)

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结构/序列

分子式C6H6N6O2

InChIKeyBPEGJWRSRHCHSN-UHFFFAOYSA-N

CAS号85622-93-1

关联

1,095

项与替莫唑胺相关的临床试验

NCT01777919

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A PHASE II CLINICAL TRIAL FOR THE EVALUATION OF THE EFFICACY OF DISULFIRAM/COPPER COMBINATION AS AN ADJUVANT AND CONCURRENT CHEMOTHERAPY IN THE TREATMENT OF NEWLY DIAGNOSED GLIOBLASTOMA MULTIFORM

Glioblastoma multiform (GBM) is the most common malignant primary brain tumor in adults. Despite maximal treatment tumor relapse occurs regularly accompanied by unfavourable prognosis. Among other reasons, it is believed that this could be in part due to the existence of the so-called tumor stem cells (TSCs), a cellular subfraction within GBM which escape therapy by being highly resistant to irradiation and chemotherapy and thus constituting the source of tumor recurrence.
GBM, like many other cancers, show a sub-population of aldehyde dehydrogenase (ALDH) overexpressing TSCs. More specifically, ALDH1A1, a cytoplasmatic isoform of ALDH, proved to be a novel stem cell marker in human GBM. In addition, ALDH1A1 has been shown to be a mediator for resistance of GBM to temozolomide (TMZ) and a reliable predictor of clinical outcome; prognosis of patients with a high level of ALDH1A1 expression was poor compared with that of patients with low levels. Consequently, ALDH1A1 may serve as a potential target to improve treatment of human GBM through inhibition of the enzyme.
Disulfiram (DSF) has been used for more than sixty years in the treatment of chronic alcoholism because of the unpleasant symptoms it provokes after ethanol intake. The underlying mechanism is believed to be the accumulation of acetaldehyde in the blood, due to inhibition of the liver ALDHs. Actually, DSF is a strong inhibitor of ALDH1A1 and relatively non-toxic at therapeutic (for chronic alcoholism) doses that can penetrate the blood-brain barrier. In addition, DSF has been shown to be cytotoxic on GBM stem-like cells, inhibiting the growth of TMZ resistant GBM cells and blocking self-renewal by
100% , while it has been identified as an inhibitor of human GBM stem cells in high-throughput chemical screens. Interestingly, a number of these actions were copper-dependent.
In the current Phase II clinical trial, DSF/copper combination will be tested as an adjunctive and concurrent chemotherapy in the treatment of newly diagnosed GBM. According to our hypothesis, initiation of DSF chemotherapy after the resection of the tumor and before the introduction of the standard radio-chemotherapy will inhibit ALDH1A1 of GBM TSCs making them more susceptible to radio-chemotherapy and possibly reducing the recurrence rate of GBM. On the other hand, the addition of copper will probably enhance the cytotoxic effects of DSF possibly through augmentation of its pro-apoptotic and proteasomal inhibitory actions.

开始日期2027-01-01

申办/合作机构

Universität Ulm

[+2]

NCT07120984

/ Not yet recruiting临床2期

A Phase II Study to Evaluate the Safety and Efficacy of L19TNF With Alkylating Chemotherapy for Patients With Recurrent IDH-mutant Astrocytoma or Oligodendroglioma

The purpose of this study is to explore the safety and efficacy of the antibody-cytokine fusion protein L19TNF alone or in combination with alkylating chemotherapy in patients with recurrent IDH mutant glioma.

开始日期2026-01-30

申办/合作机构

Philogen SpA

NCT07141771

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

An Umbrella Study of Recurrent, Extensive Stage Small Cell Lung Cancer Based on Molecular Typing

Small-cell lung cancer (SCLC) has a high degree of malignancy and extremely poor prognosis, slow progress in the treatment of ES-SCLC, and a more ideal posterior therapy needs to be explored. This is an I / II, phase umbrella study to explore afterline treatment options following progression of frontline platinum-containing therapy for small cell lung cancer.
This study includes 2 parts:
Part 1 will enroll patients with end of first-line platinum-containing therapy and progression interval of less than 180 days or more of second-line therapy (no first-line relapse time required).
Part 2 will enroll patients with end of first-line platinum-containing therapy greater than 180 days.
Based on the optimal selection of patients with recurrent broad-stage small cell lung cancer with different molecular and clinical characteristics, we further explored different treatment modes suitable for different populations through umbrella cohort studies.

开始日期2025-12-31

申办/合作机构

中国医学科学院肿瘤医院

100 项与替莫唑胺相关的临床结果

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100 项与替莫唑胺相关的转化医学

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100 项与替莫唑胺相关的专利（医药）

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13,151

项与替莫唑胺相关的文献（医药）

2026-01-01·COLLOIDS AND SURFACES B-BIOINTERFACES

Tumor exosome-based drug delivery system targeting ferroptosis and apoptosis for glioblastoma therapy

Article

作者: Han, Bo ; Ming, Yang ; Xu, Yechang ; Peng, Tao ; Tang, Qian ; Liang, Lijun ; Liu, Yingchao ; Chen, Daquan ; Han, Wenhui

Temozolomide (TMZ) is a first-line chemotherapy drug to treat glioblastoma (GBM), but still encounters blood-brain barrier (BBB), and chemotherapy resistance. To address these issues, sensible combination therapy of TMZ with other novel therapeutic techniques is required. Herein, we developed a tumor cell exosome membrane (EM) based drug delivery platform (EMNPs@TMZ) for encapsulating reactive oxygen species (ROS) responsive fucoidan (Fuc) nanoparticles (FNPs). EMNPs@TMZ system can co-deliver TMZ and luteolin (Lut) for the combined targeting apoptosis and ferroptosis. Interestingly, Lut can induce ferroptosis by inhibiting Nrf2 expression, and also inhibit DNA repair through Wnt/β-catenin, promoting TMZ induced cell apoptosis. More importantly, this nanoparticle drug delivery system has tumor dual-targeting effect, which enhances the inhibitory effect on glioma growth, thereby improving the survival rate of mice models, and has no significant side effects during the treatment process, particularly in the orthotopic patient-derived xenograft (PDX) model. This biomimetic nanoparticle provides a promising strategy for ferroptosis combination chemotherapy for GBM therapy.

2026-01-01·TALANTA

A cell-permeable fluorescent probe for imaging of DNA repair protein ALKBH2

Article

作者: Anindya, Roy ; Rathnam, Sharan Shanmuga Vuppaladadium ; Ray, Sandipan ; Rankawat, Sourbh ; Khan, Faiz Ahmed ; Shaji, Unnikrishnan P ; Jangra, Jitender ; Khatua, Rashmi Ranjan

ALKBH2 is a key DNA repair enzyme that removes various methyl-adducts, including N1-methyl-adenine and N3-methyl-cytosine, from genomic DNA. ALKBH2 overexpression is observed in many cancer and leads to temozolomide resistance in glioblastoma cell lines. The growing significance of ALKBH2 as a promising therapeutic target in cancer has highlighted the need for suitable chemical tools to enable its detailed study and functional characterization. To address this gap, we developed a fluorescent probe for rapid and selective detection of ALKBH2 in live cancer cells. Building on our previously reported finding that the HIV protease inhibitor ritonavir selectively binds and inhibits ALKBH2, we synthesized a BODIPY-labeled ritonavir (rit-BD) as an imaging agent. Rit-BD showed peak absorption (A_max) and emission (E_max) to be 576 nm and 586 nm, respectively. Our results from the binding experiment demonstrate that rit-BD binds to ALKBH2 in vitro with micromolar affinity. The limit of detection (LOD) for ALKBH2 with Rit-BD was estimated to be 115 ng/ml (4.7 nM) with a linear range of 0.5-330 μg/ml (14 nM-10 μM). Furthermore, In vitro and in cellulo experiments and live-cell imaging confirmed that rit-BD could be used to label ALKBH2 in the living cell nucleus. Our findings establish rit-BD as a unique dual-purpose agent for visualizing ALKBH2 dynamics and inhibiting DNA repair activity in cancer cells.

2026-01-01·JOURNAL OF PHARMACEUTICAL AND BIOMEDICAL ANALYSIS

Determination of temozolomide and its metabolite 5-aminoimidazole-4-carboxamide in plasma using UPLC-MS/MS: Implications for therapeutic drug monitoring with high-grade gliomas

Article

作者: Han, Chuanguang ; Qiu, Jinhui ; Wang, Zhiwei ; Zhang, Ning ; Ma, Huihui ; Shen, Shengwei ; Shen, Chenlin ; Song, Shuai

Temozolomide (TMZ) combined with radiotherapy is the standard regimen for high-grade gliomas (HGG). TMZ exhibits linear pharmacokinetics and consistent blood-brain barrier penetration, metabolizing to equimolar 5-aminoimidazole-4-carboxamide (AIC) and methyl diazonium cation, forming the basis of the Two-Ratio Hypothesis (plasma-to-cerebrospinal fluid TMZ/AIC ratios) for therapeutic drug monitoring. We developed a validated ultra-performance liquid chromatography-tandem mass spectrometry method to quantify TMZ and AIC in HGG patients. Addressing polarity differences, TMZ was enriched by ethyl acetate liquid-liquid extraction while AIC underwent strong cation exchange SPE. This method demonstrated linearity (TMZ: 77.66-19,415 ng/mL, AIC: 5.00-2000 ng/mL; r² > 0.99), precision (intra-batch RSD ≤ 11.85 %, inter-batch RSD ≤10.23 %), accuracy (RE: -7.48 to 4.94 % for TMZ; -5.25 to 5.26 % for AIC), recovery (97.26-102.5 %), and stability compliant with FDA/Chinese Pharmacopoeia guidelines. Analysis of 46 plasma samples (37 patients) revealed higher dose-normalized TMZ peak concentrations (1-h post-dose) in concurrent chemoradiotherapy versus adjuvant chemotherapy (3.54 vs. 2.48 μg/mL, P < 0.05). Females showed 52.4 % greater TMZ exposure than males (3.55 vs. 2.33 μg/mL, P < 0.05), while AIC exhibited no statistically significant gender- or treatment-related variations. Gender-adjusted TMZ-AIC correlation was moderate (r_s= 0.540, P < 0.01). This study provides the first analytical validation of the Two-Ratio Hypothesis and reveals gender-dependent TMZ pharmacokinetics, supporting personalized neuro-oncology dosing.

714

项与替莫唑胺相关的新闻（医药）

2025-10-16

·今日头条

电场疗法真实世界数据炸裂！这款癌种1年生存率超标准治疗1.5倍

胶质母细胞瘤（GBM）是最常见的侵袭性原发性恶性脑肿瘤，局部浸润性强且难以完全切除。一线治疗后进展的复发性胶质母细胞瘤（rGBM），治疗选择有限、疗效欠佳，治疗难度高。而肿瘤电场疗法（TTFields）联合替莫唑胺（TMZ）维持治疗，已纳入GBM治疗方案，为该类患者带来了新的选择。美国NCCN指南更将其列为新诊断胶质母细胞瘤（ndGBM）成年患者的1类推荐。近期，《Discov Oncol》报道的一项EF-19研究（NCT01756729），评估了TTFields单药治疗与医生选择的标准方案（PC-SOC）在rGBM中的疗效与安全性，验证了电场疗法的疗效与可行性，为这类致命肿瘤带来了新的曙光！ ▲截图源自“PMC” 抗癌黑科技来袭：非侵入+居家抗癌，胶质母细胞瘤/肺癌等多癌种起效肿瘤电场疗法（TTFields，商品名Optune®，中文爱普盾）是首创的非侵入性局部癌症治疗方式，通过含场发生器、皮肤贴附阵列的便携式设备，将能破坏癌细胞分裂的电场作用于肿瘤部位。其核心优势在于患者可居家佩戴，不影响日常生活，且能依托癌细胞的分裂速度与形态特征实现选择性杀伤，对健康细胞基本无影响。从作用原理看，癌细胞的核心特征是不受控分裂——分裂时细胞高度极化、对外界电场敏感，且增殖过程中存在独特几何排列与带电分子。TTFields可干扰这些带电分子的正常定位，破坏隔膜蛋白纤维功能，进而阻断细胞有丝分裂，最终导致分裂期癌细胞死亡；同时，它还能干扰癌细胞中助力转移的“马达”式微型构件，进一步阻断扩散。在临床应用与研究方面， TTFields已获批用于复发性胶质母细胞瘤（rGBM）和新诊断胶质母细胞瘤（ndGBM），批准分别基于III期临床试验EF-11（NCT00379470）和EF-14（NCT00916409）。其中EF-14研究显示， TTFields联合替莫唑胺（TMZ）治疗的无进展生存期（PFS）达6.7个月（TMZ单药为4.0个月），总生存期（OS）达20.9个月（TMZ单药为16.0个月）， 5年OS率更是TMZ单药的2倍多（13% vs 5%，P=0.04）。 2020年5月，其设备Optune获中国NMPA临床研究豁免资格，目前已在中国内地、中国香港及美国、日本等地区上市。此外，多项临床前研究与临床试验证实，TTFields不仅能抑制非小细胞肺癌、肝细胞癌、卵巢癌、胰腺癌等多种实体瘤进展，延长患者生存期；与全身疗法、放疗联合使用时，对这些实体瘤也展现出临床疗效。 ▼TTFields的组成及佩戴示例图 ▲图源“MDPI”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 TTFields单药使复发性胶质母细胞瘤死亡风险大降34%，1年OS率超标准治疗1.5倍 EF-19研究（NCT01756729）在美国临床实践中开展，先对1082例接受TTFields单药治疗的复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者进行资格筛选，最终192例符合预设纳入标准的患者，在经TTFields疗法认证的美国机构入组；对照组为EF-11研究中“医生选择的标准治疗（PC-SOC）”队列的117例患者。结果显示：在意向治疗（ITT）人群中， TTFields疗法的中位总生存期（OS）为7.4个月（范围：6.2–9.3）， PC-SOC疗法为6.4个月（范围：5.1–7.4）（P=0.053，详见下图A）；风险比（HR）为0.66（95%CI：0.47–0.92；P=0.016），意味着与PC-SOC相比， TTFields疗法使患者死亡风险降低34% 。 ▲图源“Discov Oncol”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除此外，在1年OS率方面， TTFields疗法OS率为33% （范围：26–40，95%CI）， PC-SOC疗法为23% （范围：16–32，95%CI），差异具有统计学意义（P=0.041）。在符合方案（PP）人群中， TTFields单药治疗的中位总生存期（OS）为8.1个月（范围：6.6–9.8），显著长于PC-SOC的6.4个月（范围：5.1–7.4）（P=0.017，详见下图B）。 ▲图源“Discov Oncol”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除在1年OS率方面， TTFields疗法为35% （范围：27–42，95%CI）， PC-SOC疗法为23% （范围：16–32，95%CI），差异具有统计学意义（P=0.022）。这也意味着，无论ITT人群还是PP人群，TTFields疗法的1年OS率均约为PC-SOC的1.5倍。综上，在真实世界场景中，TTFields单药治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的总生存期（OS），在ITT人群中与PC-SOC相当，在PP人群中则优于PC-SOC。中国患者如何寻求电场疗法帮助？目前中国患者可通过以下三种方式，寻求电场疗法的帮助： 1、在医院接受正规治疗：电场疗法目前已在美国、日本、中国等多个国家获批上市，国内患者现可前往指定医院进行正规治疗（但国内电场疗法目前价格较高，具体可咨询医学部）。 2、参加临床试验：电场疗法虽已获批上市，但在全球范围内，仍属于前瞻性治疗，目前国内和国外都开展了大量的临床试验，患者可通过全球肿瘤医生网医学部，了解详细的入排标准或进行初步评估。 3、寻求日本ECCT疗法帮助：日本电场疗法被称为ECCT，是依据电场原理研发的，与美国TTF电场疗法相比，暂时缺少大型的临床试验数据。但相较于昂贵的TTF，日本ECCT设备的费用相对较低（约9万人民币/套），穿戴时间是TTF治疗的1/3左右，国内患者可购买回国内长期使用。综上，癌友们可根据自身病情、经济状况等综合因素，进行合理选择。小编寄语肿瘤电场疗法作为一种可居家使用的无创的物理疗法，在治疗恶性肿瘤方面具有独特的优势，不仅治疗效果喜人，而且能随身佩戴，实现随时随地抗癌的效果。目前除了美国获批的TTF电场疗法外，日本还有一款名为“ECCT（电容式癌症治疗）”的升级版电场疗法，已被日本再生医疗法批准，并被欧洲CE认证批准，作为癌症的辅助治疗，用于预防癌症复发，延长患者的生存期。参考资料 [1]Zhu JJ,et al.Tumor Treating Fields (TTFields) therapy vs physicians' choice standard-of-care treatment in patients with recurrent glioblastoma: a post-approval registry study (EF-19). Discov Oncol. 2022 Oct 14;13(1):105. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9568629/ 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

临床3期临床结果

2025-10-12

·Biotech前瞻

突破血脑屏障丨FDA授予新型脑瘤靶向药孤儿药资格，临床试验数据公布

点击蓝字关注我们本期看点近日，美国FDA授予Cintredekin besudotoxin（IL13-PE38QQR）孤儿药资格，用于治疗胶质母细胞瘤患者。这一消息为这种“最具侵袭性、最具破坏性的脑肿瘤”的治疗带来了新的希望。胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤，属WHO Ⅳ级。它生长迅速，可侵入并破坏健康脑组织，患者预后极差，平均存活期约12个月。标准治疗包括手术、放疗和化疗，但患者术后极易复发，95%未经治疗的患者生存期不超过3个月。本期内容 01 脑瘤治疗的困境 02 Cintredekin Besudotox的创新特点 03 临床试验数据解读 04 前景与挑战【01 脑瘤治疗的困境】胶质母细胞瘤（GBM）是成人中最常见且最具侵袭性的原发性恶性脑肿瘤。北京市神经外科研究所所长江涛教授指出，中国每年有超过45000例新确诊患者，而过去治疗手段非常有限。 GBM的标准治疗方案包括手术、放疗和化疗。替莫唑胺（TMZ）同步放疗联合辅助化疗已成为新诊断GBM的标准方案，但效果仍不理想。临床试验报告显示，从疾病确诊后，患者中位总生存期仅为14.6-16.7个月。来源：Precision NeuroMed公司官网血脑屏障的存在是治疗GBM的主要挑战之一，它阻止了大多数化疗药物进入脑组织，导致治疗效果受限。同时，GBM的高度异质性和免疫抑制性微环境也使得免疫疗法效果受限。 02 Cintredekin Besudotox的创新特点 Cintredekin besudotox是一种靶向IL-13α2受体的细胞毒性蛋白，能选择性杀伤表达IL-13α2受体的细胞，从而最大限度减少对正常脑组织的损伤。该药采用对流增强输送技术（CED），可直接将药物以治疗浓度精准注入脑内，从而绕过血脑屏障，实现靶向递送。获得孤儿药认定有助于Cintredekin besudotox在后续研发、注册及商业化等方面获得政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费以及上市后享有7年的市场独占权。 Precision NeuroMed公司首席执行官兼联合创始人Sandeep Kunwar医生表示：“获得孤儿药资格是公司在推进胶质母细胞瘤治疗使命上的重要里程碑。我们希望通过创新药物与下一代输送系统的结合，显著改善目前治疗选择有限患者的结局。” 【03 临床试验数据解读】 Ⅲ期PRECISE研究比较了对流增强输送的Cintredekin besudotox与卡莫司汀在复发性多形性胶质母细胞瘤成人患者中的疗效。卡莫司汀的给药方式主要有两种：静脉注射和局部植入。其中，局部植入又称为卡莫司汀植入片，是一种术中直接放置在脑部肿瘤切除腔内的缓释制剂。患者按2:1比例随机分配接受Cintredekin besudotox或卡莫司汀治疗。研究结果显示，在意向治疗人群（ITT）中，Cintredekin besudotox组与卡莫司汀组的中位总生存期相似，分别为36.4周与35.3周，差异无统计学意义。在有效性人群中，Cintredekin besudotox组中位OS为45.3周，卡莫司汀组为39.8周。安全性方面，两组不良事件总体相似，但肺栓塞发生率在Cintredekin besudotox组更常见（8% vs 1%）。尽管在总体生存期上未显示出显著优势，但这一研究为后续递送系统优化与联合治疗探索奠定了重要基础。近年来，多个团队也在探索不同的治疗策略，如生物工程化的多功能智能纳米平台、杂交膜仿生的声动力纳米平台等，以提高脑瘤的治疗效果。 04 前景与挑战 Cintredekin besudotox的研发代表了GBM治疗的一个新方向：精准靶向+精准递送。除了Cintredekin besudotox，近年来还有多种创新疗法获得突破： 2023年，中国国家药品监督管理局批准了肿瘤电场治疗爱普盾®用于新诊断的胶质母细胞瘤患者，这是15年来中国首个获批用于胶质母细胞瘤的疗法。该疗法利用特定电场频率干扰细胞分裂，抑制肿瘤增长。个体化树突状细胞疫苗DOC1021在Ⅰ期临床试验中也显示出良好前景，患者12个月总生存率达到88%，明显优于标准治疗的约60%。美国索尔克生物研究所的科学家发现，抗CTLA-4免疫疗法可显著提高患有胶质母细胞瘤的小鼠的存活率。这种疗法依赖于CD4+T细胞浸润大脑，触发小胶质细胞对肿瘤的破坏活动。未来的GBM治疗可能会呈现多种创新方法结合的趋势：一方面通过纳米技术、病毒载体等方式突破血脑屏障；另一方面通过免疫调节、微环境重塑等方式激活机体自身的抗肿瘤能力。随着多种创新疗法的出现和治疗策略的优化，GBM这一难治性肿瘤的治疗前景正在逐步改善。目前，全球有数十个针对胶质母细胞瘤的临床试验正在进行，包括免疫疗法、靶向治疗、基因治疗和新型给药系统等。科学家们正在尝试将不同的治疗方式有机结合，以期实现更好的治疗效果。随着对肿瘤生物学和免疫微环境认识的深入，个体化综合治疗将成为GBM治疗的主要方向。未来，医生可能会根据每位患者的肿瘤分子特征和免疫状态，制定真正意义上的个体化治疗方案。 ★

孤儿药免疫疗法临床2期临床3期快速通道

2025-10-11

·细胞基因治疗前沿

东北制药：CAR-T细胞疗法获批临床

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 10月8日，东北制药公告，控股子公司北京鼎成肽源生物技术有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。药物名称为DCTY0801注射液，适应症为EGFRvIII阳性的复发或进展高级别脑胶质瘤。公开资料显示，EGFRvIII阳性的复发或进展高级别脑胶质瘤是中枢神经系统中恶性程度高、治疗难度大的肿瘤亚型，主要特指复发或病情持续进展的WHOIV级胶质母细胞瘤(占比最高)及部分III级高级别胶质瘤，且肿瘤细胞存在表皮生长因子受体III型突变(EGFRvIII)这一关键分子特征。由于复发后治疗手段有限，既往以手术切除(若符合手术指征)、替莫唑胺等化疗药物为主的方案疗效欠佳，近年来针对EGFRvIII靶点的靶向药物、免疫治疗(如CAR-T细胞治疗、双特异性抗体)成为研究热点，但多数疗法仍处于临床试验阶段，尚未广泛应用于临床，整体预后较未突变亚型或初发高级别脑胶质瘤更差，患者中位生存期通常不足1年，是当前脑胶质瘤临床诊疗领域的重点攻克方向之一。 DCTY0801注射液是针对EGFRvIII突变抗原的CAR-T细胞产品。EGFRvIII 仅存在于肿瘤细胞中，而在正常组织中不表达。在胶质母细胞瘤患者中，约30%的患者具有 EGFRvIII 突变。目前在脑胶质瘤领域，针对 EGFRvIII 靶点免疫治疗药物发展仍然有限。开发靶向 EGFRvIII 的 CAR-T 疗法有望为脑胶质瘤的治疗提供解决办法。 DCTY0801注射液于2023年5月份已获得美国FDA孤儿药资格认证，获得孤儿药资格认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年研发独占期以及税收优惠等激励政策，对药物上市或在全球推广极具价值。公司称，此次临床试验获批是该产品研发的重要里程碑，有助于提升公司在肿瘤治疗领域的核心竞争力。短期内对公司业绩无重大影响，但药品研发具有高投入、高风险、长周期等特点，临床试验进度及结果存在不确定性。参考资料：公司公告扫码进群掌握CAR-T疗法、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

免疫疗法细胞疗法孤儿药基因疗法

100 项与替莫唑胺相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D06067	替莫唑胺	L01AX03	DB00853

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
尤文肉瘤	日本	Ohara Pharmaceutical Co., Ltd.	2019-02-21
尤文肉瘤	日本	MSD KK (Tokyo)	2019-02-21
脑恶性胶质瘤	欧盟	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
脑恶性胶质瘤	冰岛	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
脑恶性胶质瘤	列支敦士登	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
脑恶性胶质瘤	挪威	Teva Pharmaceuticals Europe BV	2010-01-28
转移性恶性黑色素瘤	澳大利亚	Merck Sharp & Dohme (Australia) Pty Ltd.	2009-11-13
胶质母细胞瘤	中国	江苏天士力帝益药业有限公司	2004-04-30
星形细胞瘤	欧盟	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
星形细胞瘤	冰岛	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
星形细胞瘤	列支敦士登	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
星形细胞瘤	挪威	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	欧盟	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	冰岛	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	列支敦士登	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
多形性胶质母细胞瘤	挪威	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	欧盟	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	冰岛	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	列支敦士登	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26
胶质瘤	挪威	Merck Sharp & Dohme BV	1999-01-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
神经母细胞瘤	申请上市	欧盟	ORPHELIA Pharma SAS	2024-11-14
子宫平滑肌肉瘤	临床3期	美国	Alliance for Clinical Trials in Oncology	2022-03-30
脑干胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26
脑干胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2011-01-26
成人脑星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26
成人脑星形细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2011-01-26
高级别胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26
高级别胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2011-01-26
小儿小脑星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2011-01-26
小儿小脑星形细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2011-01-26

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03426891 (CTgov)	临床1期	多形性胶质母细胞瘤	21	Radiotherapy+Vorinostat+Temozolomide+Pembrolizumab (Dose Escalation Phase)	簾襯製壓鬱鑰遞鑰構遞 = 築膚範積積艱淵遞築齋鏇淵鏇鹽鑰鹹鹽鏇鹽餘 (糧簾觸範膚構廠鏇襯淵, 鑰餘鏇築構廠範醖鬱夢 ~ 築築憲網製鹹遞願遞鏇) 更多	-	2025-10-06
				Radiotherapy+Vorinostat+Temozolomide+Pembrolizumab (Radiotherapy and Maintenance Phase)	鑰觸鹽鬱夢構製築餘艱(鬱鹽膚積繭簾糧糧壓蓋) = 鬱齋鹹鹹網範繭淵糧觸蓋鹹壓鏇繭襯壓遞鑰簾 (糧壓艱願構鏇衊構顧簾, 構積蓋夢積遞壓糧鹹獵 ~ 壓繭選鑰遞鏇憲獵餘繭) 更多
NCT03137888 (CTgov)	临床2期	神经胶质肉瘤 \| 胶质母细胞瘤	30	Spectroscopic Magnetic Resonance Imaging+Temozolomide	築壓醖獵廠衊廠壓齋構 = 選淵蓋餘蓋衊艱蓋壓繭築醖網糧襯壓鹹選壓壓 (蓋顧鹹願醖鬱簾憲範廠, 鹹觸構獵壓餘鬱簾選夢 ~ 簾範鑰糧網夢壓糧衊衊) 更多	-	2025-08-03
NCT04574856 (Phase 2 Study of Multiparametric Magnetic Resonance Imaging-Guided High-Dose Response-Adaptive Radiation Therapy With Concurrent Temozolomide in Patients With Newly Diagnosed Glioblastoma, Pubmed \| Int J Radiat Oncol Biol Phys)	临床2期	胶质母细胞瘤	30	Temozolomide (Patients with newly diagnosed GBM)	鹹顧糧築繭遞衊壓齋窪(襯夢製構淵鬱餘夢鬱淵) = 淵築襯艱願簾醖鬱網鑰鑰觸選積廠鏇構窪廠簾 (齋蓋衊願蓋鹽選積構鑰 ) 更多	积极	2025-07-01
NCT00629343 (CTgov)	临床1期	恶性间皮瘤 \| 软组织肉瘤	27	Temozolomide+Azacitidine	範築獵壓範遞範鹽壓窪 = 襯窪衊壓醖鑰壓獵餘網鹽觸艱鏇繭獵鑰簾糧願 (襯選簾糧願築醖廠窪齋, 簾淵窪蓋齋膚廠選鏇鏇 ~ 醖鑰廠簾簾積繭醖網憲) 更多	-	2025-06-05
NCT00626990 (CATNON, ASCO2025)	临床3期	胶质瘤辅助 IDH mutation \| total copy number alterations \| methylation subtype	751	Radiotherapy alone	壓鏇淵構憲製鏇鹹糧獵(鹹醖鹽網餘鑰鬱範糧廠) = 8.5 years 構範繭範壓襯獵餘鏇糧 (製壓範艱簾蓋願醖餘窪 ) 更多	积极	2025-05-30
				Concurrent Temozolomide
ASCO2025	N/A	平滑肌肉瘤维持	20	Doxorubicin plus dacarbazine	鬱製遞壓繭醖鹹蓋鹹夢(憲鬱膚觸範簾憲鹽襯構) = 獵餘鏇遞簾齋鬱齋窪觸網鏇淵襯艱顧夢鹽齋遞 (衊餘鹽襯顧願醖繭醖艱 )	积极	2025-05-30
NCT04280848 (Phase II study of UCPVax in newly diagnosed glioblastoma, ASCO2025)	临床2期	胶质母细胞瘤辅助 non-mutated IDH1 \| unmethylated MGMT status	-	UCPVax + Temozolomide	顧鹹築繭廠觸顧壓膚構(衊構鹹鹹構夢壓積鏇艱) = 獵獵蓋鏇構鹹繭顧積憲憲積窪蓋積淵顧膚簾簾 (鏇選襯繭獵齋齋選願願 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT02761070 (JCOG1308C, ASCO2025)	临床3期	复发性胶质母细胞瘤	146	Bevacizumab	膚糧衊餘襯窪繭壓壓醖(蓋顧憲鏇遞艱襯壓築憲) = 19.4% in arm A 餘廠衊築廠構繭窪蓋範 (繭鏇觸衊鹹憲鬱鹽餘壓 ) 更多	不佳	2025-05-30
				Dose-dense Temozolomide
ASCO2025	临床2期	高风险神经母细胞瘤	34	HITS (Irinotecan, Temozolomide, Naxitamab, GM-CSF)	顧鏇夢壓淵淵糧淵鏇願(網糧獵繭觸夢顧憲觸壓) = 獵範壓繭觸餘構齋壓願顧獵鹹獵積築網築糧願 (齋鏇鹹衊窪觸鏇鹽衊憲 ) 更多	积极	2025-05-30
				NICE (Naxitamab, GM-CSF, Ifosfamide, Carboplatin, Etoposide)	顧鏇夢壓淵淵糧淵鏇願(網糧獵繭觸夢顧憲觸壓) = 襯窪齋齋廠夢鹹鏇築憲顧獵鹹獵積築網築糧願 (齋鏇鹹衊窪觸鏇鹽衊憲 ) 更多
ASCO2025	N/A	-	159	temozolomide (Pancreatic NETs (PNETs))	鏇選鏇齋鏇製鬱繭艱鬱(顧淵鹹簾鬱觸窪願襯餘) = 窪憲願獵鹽襯鬱糧鑰積製衊觸餘築構襯構襯網 (積壓製鹽窪遞網製壓糧 ) 更多	积极	2025-05-30
				temozolomide (Gastrointestinal NETs (GINETs))	鏇選鏇齋鏇製鬱繭艱鬱(顧淵鹹簾鬱觸窪願襯餘) = 繭糧襯簾構衊鹽遞壓鹽製衊觸餘築構襯構襯網 (積壓製鹽窪遞網製壓糧 ) 更多