创新药给心肌"减肥" 靶向青少年和运动员心脏性猝死最常见病因

2024-07-02

引进/卖出临床3期临床结果临床1期临床2期

上海2024年7月2日 /美通社/ -- 近日，由中国生物医药公司箕星制药开发的治疗肥厚心肌病的第二代靶向药物Aficamten治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效和安全性的关键 3期临床研究SEQUOIA-HCM的完整数据结果在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学》发表。今年4月30日，第一代治疗肥厚心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂在国内获批治疗梗阻性肥厚型心肌病。这两款针对HCM病因开发的创新药同时"亮剑"，意味着肥厚型心肌病的治疗已进入靶向治疗时代。

肥厚型心肌病（HCM）是一种由于心肌过度亢奋收缩而导致心肌异常增厚的疾病。

心肌增厚导致心脏左心室内壁变小、变硬，因此心室放松和充血的能力减弱；这最终会限制心脏的泵血功能，导致运动能力下降，并出现胸痛、头晕、气短或体力活动时昏厥等症状。另外，HCM 患者有发生潜在致命性室性心律失常的风险，是导致年轻人或运动员心脏性猝死的主要原因之一。

心肌肌球蛋白抑制剂药物能够减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。

SEQUOIA-HCM研究的中国队列首席研究者、中华医学会心血管病学分会候任主任委员、国家心血管疾病临床医学研究中心主任、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授指出，HCM 发病机制主要是肌小节蛋白编码基因变异，当前的标准药物治疗方案很难从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群；然而，心肌肌球蛋白抑制（CMI）针对HCM的病理发生机制，从根本上改变了梗阻性HCM（oHCM）治疗格局，有望显著提升当前整体oHCM治疗水平，我们期待更多的治疗方案的出现，为患者带来巨大获益。

无论是第一代还是第二代CMI药物，两者都可提高梗阻性HCM患者运动能力，但这两代药物却是两种完全不同的分子。首都医科大学附属北京安贞医院心衰中心副主任吕强教授指出，Aficamten作为第二代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，具有更优化的分子结构，并改善了这类药物的治疗指数和药代动力学特征，具有半衰期短、药物相互作用小、较宽的治疗窗口等特点，从而在临床上使oHCM 患者的症状、左室流出道压力阶差、运动能力、心脏功能和心脏生物标志物都得到了更显著、快速和持续的改善。