A Phase 3, Open Label, Single Arm Study to Evaluate Efficacy, Safety and Tolerability of Aficamten in Adult Japanese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Researchers are looking for a better way to treat Japanese people who have symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (symptomatic oHCM).
Obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) is a type of heart disease where the heart muscles become thicker than normal due to over contraction. This thickening makes it harder than normal due to over contraction. This thickening makes it harder for the heart to pump blood out to the rest of the body. In symptomatic oHCM people with the condition experience symptoms like shortness of breath, chest pain, fainting, high blood pressure and irregular heartbeats.
The study treatment aficamten, also called BAY3723113, is under development to treat symptomatic oHCM. It aims to reduce the activity of cardiac myosin, a protein that helps heart muscles to contract, and thereby preventing over contraction and muscle thickening.
Although treatment options are available for symptomatic oHCM, there is still need for other treatment options that help target the root cause of the condition. In this study, researchers want to understand about the effects and long-term safety of aficamten in Japanese people with symptomatic oHCM.
The main purpose of the study is to learn how well aficamten works in Japanese with symptomatic oCHM.
For this, the researchers will check how participant's heart blood flow changes after 6 months of treatment. They do this by measuring the pressure needed for blood to leave the heart using a test called the left ventricular outflow tract (LVOT) gradient and a special breathing technique called Valsava maneuver.
Researchers will also look for:
* the number of participants who will have at least 1 level improvement on a scale doctors use to assess the effect of heart problems on daily activities after 3 and 6 months of treatment
* the change in the impact of heart problems on participant's daily lives based on their feedback on a questionnaire called Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire - Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) after 3 and 6 months of treatment.
This study will have 2 treatment periods: main treatment period and long-term treatment period. During the main treatment period, participants will take aficamten tablets once daily by mouth for up to 6 months. After completing this period, the participants who can join the long-term treatment period will continue taking aficamten until the drug becomes commercially available in Japan or the study ends.
Each participant will be in the study as long as they benefit from the treatment.
Participants will visit the study site:
* once before the treatment starts
* 9 times with a gap of 2 to 4 weeks between the visits during treatment under the main treatment period, and in the long-term treatment period, participants will visit almost every 3 months until the treatment ends.
* then 2 more times with a gap of 1 month between the visits after the treatment ends.
During the study, the study doctors and their team will:
* check participant's health by performing tests such as blood and urine tests, and checking heart health using an electrocardiogram (ECG) and echocardiogram (ECHO)
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events are they having
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Study doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatment. In addition, the participants will be asked to complete a questionnaire on quality of life at certain time points during the study.
If the participant benefits from the treatment, treatment with aficamten after the end of the study might be possible.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

Bayer AG

NCT06412666

/ Recruiting临床2/3期

A Phase 2/3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled and Open-Label Extension Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten in a Pediatric Population With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety and PK of aficamten in a pediatric population with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM).

开始日期2024-05-29

申办/合作机构

Cytokinetics, Inc.

NCT06116968

/ Recruiting临床3期

An Open-Label Study of Aficamten for Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

This is an open-label extension study of China cohort in the phase 3 study (CY 6031) of aficamten for the treatment of obstructive HCM (oHCM) to collect long-term safety and tolerability data, including assessments of cardiac function and steady-state Pharmacokinetics (PK) during chronic dosing with aficamten.

开始日期2023-11-14

申办/合作机构-

100 项与阿夫凯泰相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与阿夫凯泰相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与阿夫凯泰相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与阿夫凯泰相关的文献（医药）

2026-01-01·JACC-Basic to Translational Science

Myosin Modulator Aficamten Inhibits Force by Altering Myosin’s Biochemical Activity Without Changing Thick Filament Structure

Article

作者: Asencio, Anthony ; Tanner, Bertrand C W ; Irving, Thomas C ; Pilagov, Matvey ; Ma, Weikang ; Mandrycky, Christian ; Kooiker, Kristina B ; Regnier, Michael ; Mohran, Saffie ; Jiang, Siyao ; Flint, Galina ; Mahoney-Schaefer, Max ; Turner, Kyrah L ; Moussavi-Harami, Farid ; McMillen, Timothy S ; Naim, Ateeqa ; Kad, Neil M ; Zhao, Jing

We investigated the effects of aficamten on cardiac muscle structure, biochemical activity, and contractile function. Aficamten does not structurally sequester myosin heads along the thick filament. It inhibits ATPase activity by decreasing myosin ATPase cycling kinetics, with the emergence of a super slow biochemical nucleotide turnover. This results in decreased force and calcium sensitivity without altering cross-bridge cycling. Our myofibril mechanical assay showed inhibition of force with accelerated relaxation. In engineered heart tissues, while mavacamten and aficamten inhibit cardiac twitch forces, mavacamten reduces the activation kinetics while both accelerate relaxation.

2025-12-18·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Aficamten Monotherapy for Hypertrophic Cardiomyopathy

Letter

作者: Ahamed, Hisham ; Ommen, Steve R ; Rowin, Ethan J

2025-12-01·Journal of cardiovascular imaging

Cardiac myosin inhibitors in hypertrophic cardiomyopathy

Review

作者: Lim, Jaehyun ; Kim, Hyung-Kwan

Abstract:

Mavacamten, the first selective and reversible cardiac myosin inhibitor (CMI), has been introduced to the clinical arena for the treatment of obstructive hypertrophic cardiomyopathy (HCM). By reducing excessive actin-myosin cross-bridging, this agent decreases myocardial contractility and alleviates the dynamic left ventricular outflow tract (LVOT) obstruction in obstructive HCM. In the EXPLORER-HCM trial, mavacamten significantly improved exercise capacity, symptoms, and LVOT pressure gradients, while the VALOR-HCM trial proved it can obviate the need for septal reduction therapy in patients who were deemed to be candidates for septal reduction therapy. Notably, long-term data (MAVA-LTE study) has demonstrated sustained benefits up to 180 weeks, with < 10% experiencing transient reductions in left ventricular ejection fraction < 50% and only 1.3% of permanent discontinuation rate. Aficamten, a next-generation CMI with a shorter half-life, has also demonstrated comparable efficacy. Reverse remodeling following treatment was noted in both agents. In nonobstructive HCM, preliminary studies (MAVERICK-HCM trial and cohort 4 of REDWOOD-HCM trial) have reported improvements in cardiac serum biomarkers and symptoms. However, the preliminary results from phase 3 trials (ODYSSEY-HCM trial) revealed that primary endpoints were not met in nonobstructive HCM. Regarding safety, both were generally well tolerated. Although an LVEF reduction occurred in some patients, it was reversible with a dose reduction or a short-term drug cessation. These results emphasize careful dosing strategy with regular echocardiographic monitoring. Real-world data have also demonstrated consistent efficacy and safety across varying ethnic groups without new safety signals. CMI is a major advance in HCM management. However, future studies must provide data on hard clinical outcomes, such as heart failure hospitalization or death. Ongoing trials comparing CMI to traditional first-line therapies, such as β-blockers, will clarify their potential role as an initial therapeutic option.

494

项与阿夫凯泰相关的新闻（医药）

2026-01-06

·医药专利

1亿美元引进小儿注意缺陷多动症新药上市——复方氯丝右哌甲酯胶囊，鸡娃新武器？——2025年中国上市的第110款新药

中国NMPA2025年批准新药110款（新药定义为含中国首次上市的活性成分）。 1类新药中药生物药化药合计 6 38 66 110 国产 6 23 37 66 进口 0 15 29 44 110 复方氯丝右哌甲酯胶囊（2025.12.30） ADHD,小儿注意缺陷多动症 2026年1月6日——上海爱科百发生物医药技术股份有限公司（以下简称“ 爱科百发”）今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准复方氯丝右哌甲酯胶囊（爱智达®AZSTARYS）的新药上市申请，适用于6 岁及6 岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD）患者的治疗。爱智达®是一款具有创新机制的ADHD治疗药物，是全球首款且目前唯一包含速释盐酸右哌甲酯（Dexmethylphenidate hydrochloride，d-MPH）和前药氯丝右哌甲酯（Serdexmethylphenidate chloride，SDX）的复方制剂。 2021年12月，爱科百发子公司Ark Biopharmaceutical Limited与Gurnet Point Capital（GPC）旗下的Commave签订了独家许可协议，获得了对丝右哌甲酯+右哌甲酯复方胶囊在大中华区的独家开发、生产及商业化权利。根据协议条款，爱科百发支付给Commave包括预付款和开发销售的里程碑付款，总金额为1.055亿美元。此外还包括每年基于该药在大中华区年度销售额的提成。爱智达作用于大脑神经递质的多巴胺和去甲肾上腺素的再摄取，增加其在突触间的浓度，从而提高神经递质的传递效率，改善ADHD症状。爱智达通过速释+缓释组分复方设计，为临床有效性、安全性、耐受性带来了全方位的升级。速释右哌甲酯（d-MPH）：30分钟内快速起效，满足患者对核心症状的即时控制需求（如课堂专注）。前药丝右哌甲酯（SDX）：在体内缓慢转化为 d-MPH，维持疗效长达13小时，在一天活动时间内充分改善ADHD症状，降低传统哌甲酯类缓释药物因d-MPH浓度晚间骤降引发的症状反弹（或崩溃）风险。平稳控释：相较于单药缓释制剂，AK0901的双相释放的独特PK特征，更贴近ADHD患者从“晨间起床-白天工作学习社交-晚间课外作业/工作-入睡”的全天需求，不仅适合6岁及以上的学龄儿童和青少年，同样也适合成人的ADHD患者，同时可以减少多次服药带来的依从性和影响睡眠的问题。图. 每粒复方氯丝右哌甲酯胶囊包含70% SDX和30% d-MPH 传统哌甲酯类缓释药物因d-MPH过高的暴露，成瘾性及滥用风险较高。复方氯丝右哌甲酯胶囊通过前药机制，SDX在下消化道缓慢转化为d-MPH，避免了血中d-MPH过高的暴露，同时可有效避免非口服途径的药物滥用，从药代动力学层面降低潜在的滥用风险。该药物于2021年3月在美国获批，是近20年来首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新一代哌甲酯类药物，在安全性及治疗机制方面具有明显优势。ADHD是一种常见的慢性神经发育障碍，起病于童年期，影响可延续至成年，其主要特征是与发育水平不相称的注意缺陷和（或）多动冲动。我国儿童青少年ADHD患病率为6.4%，患病人数超过2300万，60%~80%可持续至青少年期，50.9%持续为成人ADHD。目前可用于ADHD治疗的药物种类有限，且现有药物的疗效和安全性仍无法完全满足临床需求，部分患者因药物疗效不佳、副作用或服药不便而无法坚持治疗。多年来，哌甲酯在国内外指南共识中都推荐作为儿童、成人ADHD患者的一线治疗选择，自2000年上市以来是临床使用最广泛的药物。盐酸哌甲酯缓释片2023年销售3.5亿元人民币，2024年前三季度销售额进一步增长至约4.3亿元人民币，50-60%的年增长率，拖垮了原研生产能力。2025年4月14日晚，安徽合肥药企立方制药（003020）发布公告，获得盐酸哌甲酯缓释片首仿，立即涨停5个板，股价18.36最高涨到33.08，涨80%。市值增加32亿元。六边形战士托举合肥立方股票涨停三连板 1 临床研究数据坚实，满足未尽医疗需求在针对中国ADHD患者的关键性III期临床试验中，爱智达®达到了预设的主要终点和关键次要终点。研究结果显示，与安慰剂相比，该药物在所有访视时点均能显著改善患者的ADHD核心症状，且差异具有统计学意义，疗效明确。目前国内ADHD临床用药选择有限，传统单方药物存在局限性，且市场曾出现供应紧张情况。爱智达®作为一种创新的复方制剂，其获批为医生和患者提供了一个重要的新治疗选项。 2 独特机制兼顾速效与持久，优化治疗体验爱智达®的设计结合了速释和长效前药技术，其‘快速起效+全天覆盖’特性将重塑ADHD药物治疗范式，有望作为国内首个兼具快速起效与长效控制的ADHD治疗药物，填补临床空白，成为患者治疗的首选。 109 索托克拉片（2025.12.30） CLL/SLL/MCL 收不住，2025年新药批准还没停——百济 BCL-2 抑制剂索托克拉双适应症同时获批上市，2025年第109款 108 呫诺美林曲司氯铵胶囊（2025.12.22）精神分裂精神分裂症70年一遇新药——呫诺美林曲司氯铵（BMS/再鼎医药）——2025年中国上市的第108款新药 107 依普隆特生钠注射液（2025.12.22） ATTRv-PN 基因沉默疗法依普隆特生——2025年中国上市的第107款新药 106 帕西生长激素注射液（2025.12.22）每年长高11cm帕西生长激素——2025年中国上市的第106款新药 105 养血祛风止痛颗粒（2025.06.03）频发性紧张型头痛，补遗 2025年中国上市的第105款新药——养血祛风止痛颗粒 104 盐酸匹米替尼胶囊（2025.12.16）腱鞘巨细胞瘤（TGCT）见证奇迹，2025年中国上市的第104款新药——默克匹米替尼 103 阿夫凯泰片（2025.12.17）肥厚性心肌病内卷的心脏有救了，2025年中国上市的第103款新药——赛诺菲阿夫凯泰 102 芬妥司兰钠注射液（2025.12.09）血友病见证奇迹，2025年中国上市的第102款新药——赛诺菲血友病 siRNA 芬妥司兰钠 101 佐来曲替尼片（2025.12.09）NTRK融合基因实体瘤见证奇迹，2025年中国上市的第101款新药——诺诚健华TRK抑制剂佐来曲替尼 100 玛帕西沙韦胶囊（2025.12.09）流感见证奇迹，2025年中国上市的第100款新药——健康元流感新药TG-1000玛帕西沙韦 99 库莫西利胶囊（2025.12.09）乳腺癌正大天晴全球首款CDK2/4/6抑制剂库莫西利——2025年中国上市的第99款新药 98西诺氨酯片（2025.12.03）癫痫抗癫痫西诺氨酯——2025年中国上市的第98款新药 97盐酸索安非托片（2025.12.03）日间过度嗜睡打工人瞌睡提神药索安非托——2025年中国上市的第97款新药 96 苹果酸司妥吉仑片（2025.12.03）高血压上海医药高血压新药司妥吉仑——2025年中国上市的第96款新药 95 瑞米布替尼片（2025.11.25）荨麻疹慢性荨麻疹瑞米布替尼——2025年中国上市的第95款新药 94 匹康奇拜单抗注射液（2025.11.25）银屑病银屑病3个月一针匹康奇拜单抗——2025年中国上市的第94款新药 93 注射用镓[68Ga]戈泽肽（2025.11.25）前列腺癌诊断放射诊断镓[68Ga]戈泽肽——2025年中国上市的第93款新药 92 马塔西单抗注射液（2025.11.21）血友病规律长效血友病药物马塔西单抗——2025年中国上市的第92款新药 91维培那肽注射液（2025.11.14）T2DM GLP-1RA周制剂维培那肽——2025年中国上市的第91款新药 90 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（2025.11.10）前列腺癌诺华中国首款放射配体核药镥[177Lu]——2025年中国上市的第90款新药 89 盐酸沙瑞环素片（2025.11.10）痤疮痤疮口服抗生素沙瑞环素——2025年中国上市的第89款新药 88 普基奥仑赛注射液（2025.11.7）r/r B-ALL 百万CAR-T第8款普基奥仑赛儿童白血病首款——2025年中国上市的第88款新药 87 注射用卡拉西珠单抗（2025.11.5）iTTP 赛诺菲罕见病药卡拉西珠单抗疗效仅缩短病程0.19天——2025年中国上市的第87款新药 86 奥格特韦钠胶囊（2025.11.5）新冠病毒迟来的新冠药奥格特韦——2025年中国上市的第86款新药 85 注射用维贝柯妥塔单抗（2025.10.30）鼻咽癌乐普生物全球首创EGFR ADC维贝柯妥塔单抗——2025年中国上市的第85款新药 84 马来酸美凡厄替尼片（2025.10.24）肺癌华东医药第二个新药美凡厄替尼——2025年中国上市的第84款新药 83 那米司特片（2025.10.24）肺纤维化肺纤维化新药那米司特——2025年中国上市的第83款新药 82 注射用博度曲妥珠单抗（2025.10.17）乳腺癌科伦第二个ADC博度曲妥珠单抗——2025年中国上市的第81款新药 81 瑞玛比嗪注射液（2025.10.17）GFR诊断华东GFR诊断瑞玛比嗪——2025年中国上市的第81款新药 80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药 79 莫米司特片（2025.10.11）银屑病银屑病新药莫米司特——2025年中国上市的第79款新药 78 宗艾替尼片（2025.8.29）非小细胞肺癌（NSCLC）勃林格殷格翰肺癌新药宗艾替尼——2025年中国上市的第78款新药 77 泽美妥司他片（2025.8.29）淋巴瘤恒瑞首个国产EZH2抑制剂泽美妥司他——2025年中国上市的第77款新药 76 口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞）（2025.8.22）六价重配轮状病毒减毒活疫苗——2025年中国上市的第76款新药 75 注射用德达博妥单抗（2025.8.22）乳腺癌 ADC德达博妥单抗——2025年中国上市的第75款新药 74 地罗阿克片（2025.8.22）非小细胞肺癌（NSCLC）地罗阿克——2025年中国上市的第74款新药，13 款 ALK 抑制剂 73 盐酸阿曲生坦片（2025.8.22） IgA肾病 IgA肾病新药阿曲生坦——2025年中国上市的第73款新药 72 参蒲颗粒（2025.8.1）慢性盆腔痛康缘1.1类中药新药参蒲颗粒——2025年中国上市的第72款新药 71 甲磺酸兰泽替尼片（2025.7.30） NSCLC 三代非小细胞肺癌兰泽替尼——2025年中国上市的第71款新药 70 雷尼基奥仑赛注射液（2025.7.30） R/R LBCL国产第7款CAR-T雷尼基奥仑赛——2025年中国上市的第70款新药 69 盐酸妥诺达非片（2025.7.25） EDED新药妥诺达非，扬子江22年22项临床坚持不懈——2025年中国上市的第69款新药 68 重组人白蛋白注射液（2025.7.18）低白蛋白血症禾元生物双喜临门，成功IPO+“稻米造血”重组人白蛋白注射液上市——2025年中国上市的第68款新药 67 玛硒洛沙韦片（2025.7.18）流感流感新药玛硒洛沙韦17个月完成审批——2025年中国上市的第67款新药 66 利沙托克拉片（2025.7.8） CLL/SLL 利沙托克拉、褪黑素——2025年中国上市的第65-66款新药 65 褪黑素颗粒（2025.7.8）失眠 64 盐酸司美那非片（2025.7.8） ED ED新药司美那非——出于淫羊藿更胜于淫羊藿，为淫羊藿正名——2025年中国上市的第64款新药为阅读方便，上半年新药不再赘述，请看链接 2025上半年中国创新药收官分析：63款新药获批，国产40款！中国获批创新药清单（2025.12.30）110个 1类新药中药生物药化药合计 6 38 66 110 国产 6 23 37 66 进口 0 15 29 44 长按下方二维码立即咨询、领取资料

2026-01-06

·生物制品圈

年度总结｜2025 全球新药图谱：55 款新品背后的行业机遇与挑战

2025 年，尽管 FDA 面临人员裁员、检查积压及领导层变动等挑战，叠加宏观环境不确定性，生物制药行业仍有 55 款新产品获批，多家新成立生物制药公司也启动了首款产品的上市工作。审批概况与行业趋势 2025 年 FDA 批准创新药物 46 款，低于 2023 年的 55 款和 2024 年的 50 款；CBER 批准新生物疗法 18 款，与 2024 年持平，低于 2023 年的 25 款。全年审批呈现明显时间分布差异，12 月获批 7 款创新药物，为单月最高，下半年获批 30 款，远超上半年的 16 款，反映出监管机构运作效率随稳定性提升而改善。 3 月美国卫生与公众服务部宣布裁员计划，涉及 FDA 3500 个岗位，导致多款产品审批延迟。RBC 资本市场研究显示，2025 年第三季度 FDA 拒绝的营销申请量超前六个季度总和，11% 的申请审查延迟，显著高于前六个季度 4% 的平均水平。潜在重磅药物（年销售额超 10 亿美元）数量下滑。2025 年获批新药中仅 8 款预计 2030 年达成这一目标，而 2024 年有近 20 款。其中，阿斯利康与第一三共联合研发的乳腺癌治疗药物 Datroway，后续新增非小细胞肺癌适应症，峰值销售额预计 50 亿美元；Insmed 公司的 Brinsupri 作为首款非囊性纤维化支气管扩张症治疗药物，预计 2030 年销售额 31 亿美元。治疗药物类型分布肿瘤治疗药物 2025 年 FDA 批准 14 款肿瘤治疗药物，略低于 2024 年的 15 款。其中 5 款用于非小细胞肺癌治疗（2 款针对非鳞状亚型），较 2024 年的 3 款有所增加；礼来的乳腺癌治疗药物 Inluriyo 与 Datroway 一同获批。血液肿瘤治疗药物仅 2 款，较 2023 年的 7 款持续下滑。孤儿药 46 款创新药物中，26 款（57%）为罕见病治疗药物，比例高于前两年。其中 3 款集中获批用于遗传性血管水肿治疗，分别是 CSL 的 Andembry、艾欧尼斯制药的 RNA 靶向疗法 Dawnzera，以及 KalVista Pharmaceuticals 的口服制剂 Ekterly。细胞和基因疗法 2025 年该类疗法获批 5 款，为 2022 年以来最低值，低于 2024 年的 9 款。除诺华的脊髓性肌萎缩症治疗药物 Itvisma 外，其余 4 款来自 Abeona、Precigen 等小型公司及非营利组织 Fondazione Telethon。企业表现：欧洲企业领跑 2025 年欧洲企业获批表现显著优于美国同行，5 家欧洲公司获多项 FDA 批准。葛兰素史克和诺华各获 3 项批准，前者包括脑膜炎球菌疫苗 Penmenvy、抗生素 Blujepa 等，后者涵盖肾病药物 Vanrafia、基因疗法 Itvisma 等；赛诺菲、勃林格殷格翰、拜耳各获 2 项批准。美国仅艾伯维、礼来等 5 家头部公司获得新药批准。重点获批药物简介 Datroway：TROP2 靶向抗体偶联药物，获批乳腺癌和非小细胞肺癌适应症，阿斯利康预测峰值销售额 50 亿美元，III 期联合治疗试验结果将于 2026 年公布。 Brinsupri：首款 DPP1 抑制剂，用于非囊性纤维化支气管扩张症治疗，瑞穗分析师预测峰值销售额 66 亿美元，已同步获得欧洲批准。 Journavx：首款非阿片类止痛药，靶向周围神经系统信号通路，用于成人中重度急性疼痛，2030 年预估销售额 29 亿美元。 Exdensur：葛兰素史克的重度哮喘治疗药物，每六个月注射一次，预计峰值销售额 40 亿美元，将与多款同类生物制剂竞争。 Myqorzo：梗阻性肥厚型心肌病治疗药物，作为心肌肌球蛋白抑制剂，带有黑框警告，2030 年预估销售额 28 亿美元。 Vimkunya：首款可用于 18 岁以下人群的基孔肯雅病毒疫苗，在竞品因安全问题退出后成为唯一选择，2031 年预估销售额 1.7 亿美元。 Blujepa：新型口服抗生素，获批单纯性尿路感染和淋病适应症，采用全新作用机制，2031 年预估销售额 5.67 亿美元。 Itvisma：诺华脊髓性肌萎缩症基因疗法，专为年龄较大患者设计，鞘内注射给药，定价 259 万美元。环泊酚：55 医药核心创新产品，为静脉麻醉药，2025 年第三季度在美上市申请获 FDA 受理，预计 2026 年中正式获批。该药物在国内已实现快速增长，2025 年增速超 40%，峰值销售额预计突破 30 亿元，未来将进一步拓展海外麻醉用药市场。克利加巴林：55 医药旗下 α2δ 受体调节剂，属于普瑞巴林 me-better 类药物，2024 年先后获批糖尿病周围神经痛、带状疱疹后神经痛适应症。2024 年底纳入国家医保，2025 年销售额突破 1 亿元，峰值预期达 30 亿元，为神经病理性疼痛治疗提供新选择。考格列汀：55 医药研发的 DPP-4 抑制剂，采用两周一次给药方案，2024 年 6 月获批 2 型糖尿病适应症。2024 年底纳入国家医保，2025 年销售额超 1 亿元，峰值销售额预计 10 亿元，凭借长效给药优势提升患者用药依从性。注：本文数据与 FDA 官方名单略有差异，因未包含诊断成像剂，仅涵盖生物治疗药物和疫苗。55 医药相关药物中，环泊酚处于 FDA 上市申请受理阶段，其余两款已在国内获批并纳入医保，均为 2025 年行业重点关注的潜力产品。识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

基因疗法疫苗细胞疗法上市批准申请上市

2026-01-06

·T1医药咨询

2025年FDA新药批准全景：46款新药获批，欧洲药企表现抢眼

本文梳理了本年度获FDA批准的主要新药，包括其针对的疾病、背后的研发公司以及市场前景，帮助您快速了解今年的药物创新进展。报道来源：FiercePharma 012025年新药批准概况尽管面临人员精简、审评积压及前所未有的领导层更替等挑战，美国FDA在2025年批准的新药数量较前几年有所减少，但12月的一波批准高潮让最终数字显得更为可观。全年共有46款新药获批，低于2023年的55款和2024年的50款。同时，FDA生物制品评价与研究中心批准了18款新生物疗法，而2023年为25款，2024年为18款。 12月共有7款新药获批，是2025年单月批准数量最多的月份。下半年新药批准数量（30款）也远高于上半年（16款），表明随着局势逐步稳定，美国监管机构的运行效率在年内有所提升。 2025年3月，美国卫生与公众服务部宣布了一项削减1万个职位的计划，其中FDA占3500个。随后几个月，多家公司透露其产品审批因FDA的原因而延迟。RBC资本市场的一项研究显示，去年第三季度被拒绝的市场申请数量超过了前六个时期的总和。此外，FDA在第三季度延迟了11% 的申请审评，而前六个季度的平均延迟率为4%。 02潜在重磅药物数量下降除了批准数量下降，2025年有望成为重磅炸弹（年销售额超10亿美元）的新药数量也有所减少。Evaluate Pharma数据显示，2024年有近20款新产品获批，预计到2030年销售额可达至少10亿美元。而2025年的名单中，只有8款新获批药物有此预期。在12月的最后两周，Cytokinetics 的心肌病治疗药物Myqorzo和GSK 的哮喘药物Exdensur获批。Evaluate Pharma预计，到2030年Myqorzo销售额可达28亿美元，Exdensur预计为12亿美元。在2025年获批的新药中，预计到2030年销售额最高的将是阿斯利康和第一三共的Datroway，这是首款用于治疗乳腺癌的TROP2靶向抗体偶联药物。获批五个月后，该药又获FDA批准用于治疗EGFR突变非小细胞肺癌患者。预计2030年销售额排名第二的是Insmed 的Brinsupri，这是首款上市的DPP1抑制剂，也是首个治疗非囊性纤维化支气管扩张的疗法，预计2030年销售额将达到31亿美元。 2025年获批且预计到2030年能成为重磅炸弹的其他产品还包括Vertex 的非阿片类镇痛药Journavx、诺华治疗慢性自发性荨麻疹的Rhapsido、强生治疗全身性重症肌无力的Imaavy，以及GSK 的脑膜炎疫苗Penmenvy。 2024年则有更多重磅药物获批，包括Madrigal Pharmaceuticals 治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra、默克治疗肺动脉高压的Winrevair、百时美施贵宝治疗精神分裂症的Cobenfy、强生治疗非小细胞肺癌的Lazcluze、BridgeBio 治疗心肌病的Attruby、Vertex 治疗囊性纤维化的Alyftrek，以及礼来的阿尔茨海默病治疗药物Kisunla和特应性皮炎疗法Ebglyss。 032025年治疗类型分析去年FDA共批准了14款肿瘤疗法，2024年为15款。其中5款用于非小细胞肺癌，包括2款用于非鳞状非小细胞肺癌。在2024年批准了3款该适应症新药后，FDA在2025年又集中批准了一批NSCLC疗法。除了阿斯利康和第一三共备受关注的乳腺癌药物Datroway，礼来的乳腺癌治疗药物Inluriyo也获得了批准。 FDA批准了2款血液癌症疗法：Kura Oncology 和协和麒麟治疗急性髓系白血病的Komzifti，以及再生元治疗多发性骨髓瘤的Lynozyfic。这与2023年FDA批准7款血癌新疗法相比，增速持续放缓。在FDA2025年批准的46款新药中，26款（57%）被指定为罕见病（孤儿药）治疗药物。这一比例高于前两年，当时略超过一半的新药是针对孤儿病的。其中有3款孤儿药获批用于同一疾病——遗传性血管性水肿，且时间跨度仅为10周。这波批准始于CSL 的Andembry获批。FDA还批准了Ionis Pharmaceuticals 的Dawnzera，这是首款用于HAE的RNA靶向治疗。另一款获批的是KalVista Pharmaceuticals 的血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly，其不同之处在于它是口服给药，用于按需治疗HAE急性发作。继2024年创纪录地批准了9款细胞和基因疗法后，2025年CGT批准数量放缓至5款，是自2022年（同样批准5款）以来的最低值。除了诺华治疗脊髓性肌萎缩的Itvisma获批外，其余批准由Abeona、Precigen、Neurotech 和意大利公司Fondazione Telethon 获得，后者成为首家获得FDA批准CGT产品的非营利机构。 04欧洲公司在2025年表现出色欧洲公司获得的新药批准数量远超过美国公司。事实上，2025年没有一家美国公司获得超过一项FDA批准。而去年有5家欧洲公司获得了多项FDA批准。GSK 和诺华各获得3项批准。赛诺菲、勃林格殷格翰和拜耳也各获得2项批准。对于美国大药厂来说，这是业绩平平的一年，艾伯维、礼来、强生、默克和再生元是前20大公司中仅有的获得新药批准的企业。注：我们的年度汇总数据通常与FDA官方清单略有差异，因为我们的报告包括生物治疗药物和疫苗的批准，但不包含FDA清单上的诊断成像试剂。 01 Datroway 活性成分：Datopotamab deruxtecan 疾病：乳腺癌，非小细胞肺癌销售预期：峰值50亿美元批准日期：1月17日公司：阿斯利康，第一三共详情：这款TROP2靶向抗体偶联药物年初获批用于经治HR阳性/HER2阴性乳腺癌，随后在6月获批用于经治EGFR突变非小细胞肺癌。其峰值销售潜力预计达50亿美元，但主要增长动力将来自一线NSCLC的III期研究结果。 02 Grafapex 活性成分：Treosulfan 用途：异基因造血干细胞移植预处理销售预期：五年内美国销售额超1亿美元批准日期：1月21日公司：Medexus Pharma 详情：这款烷化剂获批用于急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。公司预计其上市后五年内净收入将超过1亿美元。 03 Journavx 活性成分：Suzetrigine 用途：止痛销售预期：2030年29亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：1月30日公司：Vertex Pharmaceuticals 详情：这款首创的口服电压门控钠通道抑制剂，靶向外周神经系统，是二十多年来疼痛治疗领域的重大创新。用于中重度急性疼痛，价格远高于普通阿片类药物，但销售尚未达预期。 04 Gomekli 活性成分：Mirdametinib 疾病：1型神经纤维瘤病销售预期：峰值超10亿美元批准日期：2月11日公司：SpringWorks Therapeutics 详情：这款口服MEK抑制剂获批用于治疗2岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患者。该药在获批前一天，其开发商被德国默克收购。 05 Vimkunya 活性成分：基孔肯雅病毒样颗粒疾病：基孔肯雅病毒销售预期：2031年1.7亿美元（GlobalData）批准日期：2月14日公司：Bavarian Nordic 详情：这是首款可用于18岁以下人群的基孔肯雅疫苗。在其竞争对手Ixchiq因安全问题退出美国市场后，Vimkunya成为应对夏季全球疫情爆发的关键免疫手段。 06 Penmenvy 活性成分：MenACWY组分，MenB组分疾病：侵袭性脑膜炎球菌病销售预期：2030年全球销售额11亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：2月14日公司：GSK 详情：这款五价脑膜炎球菌结合疫苗，可预防A、B、C、W、Y五种血清群。作为美国市场第二款五价疫苗，预计其销售额将在2030年超越竞品。 07 Romvimza 活性成分：Vimseltinib 疾病：症状性腱鞘巨细胞瘤销售预期：2030年1.69亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：2月14日公司：Ono Pharma 详情：这款CSF-1R抑制剂获批用于治疗手术可能恶化功能或导致严重疾病的症状性腱鞘巨细胞瘤成人患者。与每日两次给药的竞品Turalio不同，该药每周服用两次。 08 Encelto 活性成分：Revakinagene taroretcel 疾病：2型黄斑毛细血管扩张症销售预期：不适用批准日期：3月5日公司：Neurotech 详情：这款首创疗法是一种可手术植入眼内的胶囊装置，能够持续向视网膜输送睫状神经营养因子，是治疗2型黄斑毛细血管扩张症的首个获批疗法。在两项III期研究中，它显著延缓了疾病进展。 09 Blujepa 活性成分：Gepotidacin 疾病：单纯性尿路感染，淋病销售预期：2031年5.67亿美元（GlobalData）批准日期：3月25日公司：GSK 详情：这是几十年来首个新机制口服抗生素，用于治疗女性单纯性尿路感染，后又获批用于淋病。其新颖的作用机制可能有助于降低耐药性风险。部分开发资金来自美国政府机构。 010 Qfitlia 活性成分：Fitusiran 疾病：A型/B型血友病销售预期：2030年10亿美元（Clarivate）批准日期：3月28日公司：赛诺菲详情：这款皮下给药的RNAi药物是首款不限抑制物状态、适用于A型或B型血友病患者的预防治疗药物，每1-2个月给药一次。其便利性优于需每日或每周给药的竞品，但需监测血栓风险。 011 Vanrafia 活性成分：Atrasentan 疾病：免疫球蛋白A肾病销售预期：不适用批准日期：4月2日公司：诺华详情：这款选择性内皮素A受体拮抗剂获批用于有快速进展风险的原发性IgA肾病。与竞品Filspari不同，它无需承担严格的REMS肝毒性监测要求，但交叉试验数据显示Filspari在减少蛋白尿方面效果更佳。 012 Anniko 活性成分：Penpulimab 疾病：非角化性鼻咽癌销售预期：不适用批准日期：4月23日公司：康方生物，中国生物制药详情：这是康方生物首款进入美国市场的PD-1抑制剂，获批与化疗联用一线治疗转移性鼻咽癌，或单药用于三线治疗。鉴于PD-1/L1市场已十分拥挤，该药并非公司当前的商业化优先重点。 013 Zevaskyn 活性成分：Prademagene zamikeracel 疾病：隐性营养不良型大疱性表皮松解症销售预期：峰值销售额4.6亿美元批准日期：4月28日公司：Abeona Therapeutics 详情：这款自体细胞基因疗法获批治疗严重的遗传性皮肤病RDEB。疗法涉及基因修饰患者自身的皮肤细胞，使其产生功能性VII型胶原蛋白。公司因获批获得了一张罕见儿科疾病优先审评券，并以1.55亿美元售出。 014 Imaavy 活性成分：Nipocalimab 疾病：全身型重症肌无力销售预期：2030年12亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：4月29日公司：强生详情：这款FcRn靶向抗体获批用于抗AChR或抗MuSK抗体阳性的gMG成人和青少年患者，覆盖了90%以上的抗体阳性gMG人群。虽然并非同类首款，但其广泛的标签有助于在竞争激烈的市场中立足。 015 Avmapki Fakzynja 活性成分：Avutometinib 和 Defactinib 疾病：低级别浆液性卵巢癌销售预期：峰值9亿美元批准日期：5月8日公司：Verastem Oncology 详情：据公司称，这是首个获批用于肿瘤学的两种新药口服组合疗法，有望取代化疗成为低级别浆液性卵巢癌的标准治疗。该组合包括RAF/MEK抑制剂Avmapki和FAK抑制剂Fakzynja。 016 Emrelis 活性成分：Telisotuzumab vedotin-tllv 疾病：非鳞状非小细胞肺癌销售预期：2030年6.14亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：5月14日公司：艾伯维详情：这款抗体偶联药物获加速批准，用于治疗c-Met蛋白高过度表达的非鳞状非小细胞肺癌。这是艾伯维首款内部开发的实体瘤药物，也是其首款获批的肺癌药物。一项II期研究显示其客观缓解率为35%。 017 Nuvaxovid 活性成分：新冠疫苗（佐剂）疾病：COVID-19 销售预期：2025年6.1亿美元（Novavax）批准日期：5月19日公司：Novavax 详情：在持有紧急使用授权近三年后，这款基于蛋白质的新冠疫苗终于获得完全批准。其标签限制为65岁及以上人群，以及12-64岁有基础健康问题的高风险人群。 018 Tryptyr 活性成分：Acoltremon 眼用溶液疾病：干眼症销售预期：峰值4亿美元（Alcon）批准日期：5月28日公司：爱尔康详情：这是爱尔康自2019年从诺华分拆后首款获批的处方药。作为首创的TRPM8受体激动剂，它能刺激角膜神经激活泪液生成，最快在第一天起效，为干眼症治疗提供了新选择。 019 mNEXSPIKE 活性成分：新冠疫苗，mRNA 疾病：COVID-19 销售预期：不适用批准日期：6月2日公司：Moderna 详情：这款新一代mRNA新冠疫苗最终获得批准，但其标签比之前的疫苗更严格，仅限于65岁及以上人群，以及12-64岁有严重COVID风险因素的人群。 020 Enflonsia 活性成分：Clesrovimab 疾病：呼吸道合胞病毒销售预期：2030年8.44亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：6月9日公司：默克详情：这款长效单克隆抗体获批用于预防婴儿RSV引起的下呼吸道疾病。尽管与赛诺菲/阿斯利康的Beyfortus同为单抗，但靶向不同抗原表位。上市后，其安全性正与Beyfortus一同接受FDA调查。 021 Ibtrozi 活性成分：Taletrectinib 疾病：局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌销售预期：峰值10亿美元（Jefferies）批准日期：6月11日公司：Nuvation Bio 详情：这款激酶抑制剂获批用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。尽管该领域竞争激烈，但公司认为其独特的产品特性可与辉瑞、BMS和罗氏的竞品区分开，并具有峰值超10亿美元的销售潜力。 022 Andembry 活性成分：Garadacimab-gxii 疾病：遗传性血管性水肿销售预期：2030年4.18亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：6月16日公司：CSL 详情：这是三个月内获批的第三款HAE药物。作为首款抑制因子XIIa的预防性疗法，每月一次通过预充笔自行给药，用于预防HAE发作，而非急性发作的按需治疗。 023 Lynozyfic 活性成分：Linvoseltamab 疾病：多发性骨髓瘤销售预期：2031年7.07亿美元批准日期：7月2日公司：再生元详情：这是继强生Tecvayli和辉瑞Elrexfio之后第三款获批的BCMAxCD3双抗。其给药方案具有优势，患者在达到特定肿瘤缓解标准后可转为每月一次给药，而竞品可延长至每两周一次。 024 Zegfrovy 活性成分：Sunvozertinib 疾病：局部晚期或转移性EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌销售预期：不适用批准日期：7月2日公司：迪哲医药详情：这是美国批准的首款用于治疗携带EGFR外显子20插入突变、铂类化疗后进展的NSCLC的口服疗法。作为首创的选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，它将与强生的输注药物Rybrevant竞争。 025 Ekterly 活性成分：Sebetralstat 疾病：遗传性血管性水肿销售预期：峰值6.51亿美元批准日期：7月7日公司：KalVista Pharmaceuticals 详情：这款血浆激肽释放酶抑制剂获批用于治疗12岁以上成人和儿童的HAE急性发作，是首款口服疗法。此前，HAE急性发作的快速治疗需皮下或静脉注射给药。 026 Anzupgo 活性成分：Delgocitinib 疾病：慢性手部湿疹销售预期：2030年8000万美元（Evaluate Pharma）批准日期：7月23日公司：利奥制药详情：这款JAK抑制剂乳膏是美国首款专门用于治疗慢性手部湿疹的药物。皮肤病专家称赞其为这种常被忽视的疾病提供了期待已久的治疗选择，立即提升了护理标准。 027 Sephience 活性成分：Sepiapterin 疾病：苯丙酮尿症销售预期：峰值12亿美元（Visible Alpha）批准日期：7月28日公司：PTC Therapeutics 详情：该药获批用于治疗1个月及以上sepiapterin反应性苯丙酮尿症患者的高苯丙氨酸血症，标签广泛。作为酶辅因子BH4的“天然前体”，其口服粉末制剂可降低血苯丙氨酸水平，有望成为未来标准治疗。 028 Vizz 活性成分：Aceclidine 眼用溶液疾病：老花眼销售预期：2038年11亿美元批准日期：7月31日公司：Lenz Therapeutics 详情：这款每日一次的眼药水获批用于治疗老花眼。作为首款基于Aceclidine的滴眼液，研究显示其在疗效和持久性上可能优于现有竞品。分析师预测其具有重磅炸弹潜力。 029 Modeyso 活性成分：Dordaviprone 疾病：弥漫性中线胶质瘤销售预期：美国峰值超4亿美元批准日期：8月6日公司：Jazz Pharmaceuticals 详情：这款药物获加速批准，用于治疗经治后进展的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者，成为该罕见侵袭性脑癌的首个获批系统性疗法。公司预计其在美销售额峰值可超4亿美元。 030 Hernexeos 活性成分：Zongertinib 疾病：携带HER2酪氨酸激酶域激活突变、不可切除或转移性非小细胞肺癌销售预期：不适用批准日期：8月8日公司：勃林格殷格翰详情：这款药物加速批准，是勃林格殷格翰在肿瘤领域的突破，也是首款用于经治HER2突变晚期NSCLC患者的口服靶向疗法。基于75%的客观缓解率数据获批，并已获一线治疗突破性疗法认定。 031 Brinsupri 活性成分：Brensocatib 疾病：非囊性纤维化支气管扩张销售预期：峰值66亿美元（Mizuho）批准日期：8月12日公司：因赛特详情：这款每日一次的口服药是首款获批用于慢性肺部疾病支气管扩张的药物，并引入了DPP1抑制剂新药类别。公司预测其年销售额可达50亿美元，而分析师预测峰值销售可达66亿美元。 032 Papzimeos 活性成分：Zopapogene imadenovec-drba 疾病：复发性呼吸道乳头状瘤病销售预期：峰值10亿美元（Seeking Alpha）批准日期：8月14日公司：Precigen 详情：这款首创的基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，可消除RRP患者反复手术干预的需要。在三个月内注射四针，有望提供长期的肿瘤发生保护。一个为期12周的四剂疗程定价为46万美元。 033 Dawnzera 活性成分：Donidalorsen 疾病：遗传性血管性水肿销售预期：2030年4.23亿美元批准日期：8月21日公司：Ionis Pharmaceuticals 详情：这是10周内获批的第三款HAE药物。作为首创的RNA靶向疗法，它通过靶向血浆前激肽释放酶来发挥作用。其定价为每剂57,462美元，但转为八周给药方案后费用可减半。 034 Wayrilz 活性成分：Rilzabrutinib 疾病：免疫性血小板减少症销售预期：峰值年销售额20-50亿欧元批准日期：8月29日公司：赛诺菲详情：这款BTK抑制剂获批用于对先前疗法反应不佳的免疫性血小板减少症患者。赛诺菲将其誉为潜在的“多适应症重磅炸弹”，并估计美国约有2.5万名患者可从中受益。 035 Forzinity 活性成分：Elamipretide 疾病：巴特综合征销售预期：不适用批准日期：9月19日公司：Stealth BioTherapeutics 详情：这款药物获加速批准，成为首款在美国获批用于治疗极其罕见的巴特综合征的药物。该病会削弱心脏和其他肌肉功能。批准基于其改善膝关节伸肌力量的证据，FDA认为这可能预测更好的临床结局。 036 Inluriyo 活性成分：Imlunestrant 疾病：ER阳性/HER2阴性、携带ESR1基因突变的晚期乳腺癌销售预期：不适用批准日期：9月25日公司：礼来详情：礼来凭借此口服选择性雌激素受体降解剂进入美国市场，用于治疗携带ESR1基因突变的ER阳性/HER2阴性晚期乳腺癌。III期研究显示，与标准内分泌疗法相比，其疾病进展或死亡风险降低了38%。 037 Palsonify 活性成分：Paltusotine 疾病：肢端肥大症销售预期：2034年10亿美元批准日期：9月25日公司：Crinetics 详情：这款每日一次的口服药是首款获批用于成人肢端肥大症的一线治疗，适用于手术无效或不适合手术的患者。相比需要每月注射的现有疗法，它为患者提供了便利的口服选择。 038 Qivigy 活性成分：静脉注射人免疫球蛋白，10%溶液疾病：原发性体液免疫缺陷销售预期：不适用批准日期：9月26日公司：Kedrion Biopharma 详情：这款静脉注射免疫球蛋白疗法获批用于治疗原发性体液免疫缺陷，旨在为患者提供抗体以抵抗感染。为支持生产，公司计划投资超2.6亿美元在美国扩建40多个新血浆采集中心。 039 Rhapsido 活性成分：Remibrutinib 疾病：慢性自发性荨麻疹销售预期：峰值数十亿美元（诺华）批准日期：9月30日公司：诺华详情：这款口服BTK抑制剂获批用于治疗尽管使用H1抗组胺药仍有症状的慢性自发性荨麻疹成人患者，成为第二款获批用于非癌症适应症的BTK抑制剂。预计将面临赛诺菲/再生元Dupixent的激烈竞争。 040 Jascayd 活性成分：Nerandomilast 疾病：特发性肺纤维化销售预期：峰值年销售额10亿美元批准日期：10月7日公司：勃林格殷格翰详情：勃林格殷格翰的这款新药结束了IPF领域十多年无新药问世的局面。公司称其比Ofev等老一代药物具有更好的耐受性。不过分析师认为其对肺功能的改善幅度相对有限，为未来新药留下了空间。 041 Lynkuet 活性成分：Elinzanetant 疾病：更年期血管舒缩症状销售预期：峰值年销售额11.6亿美元批准日期：10月24日公司：拜耳详情：这款双重神经激酶靶向疗法率先于2025年夏季在英国获批，而非FDA。在FDA将其目标决定日期推迟最多90天后，于10月底在美国获批，用于治疗更年期中度至重度血管舒缩症状。它将与安斯泰来的Veozah竞争，后者靶向NK3而非NK1，且带有肝损伤黑框警告。拜耳预计到2030年全球更年期女性将增至12亿，每年约4700万女性进入此阶段。 042 Kygevvi 活性成分：Doxecitine 和 Doxribtimine 疾病：胸苷激酶2缺乏症销售预期：不适用批准日期：11月3日公司：UCB 详情：这家总部位于布鲁塞尔的制药公司近年来进展顺利，过去三年获得四项FDA批准，且上市表现超预期。斑块状银屑病药物Bimzelx在2025年上半年销售额达7.99亿欧元。Kygevvi是首款针对TK2d的超罕见遗传病的靶向药，由两种嘧啶核苷组成，可整合到骨骼肌线粒体DNA中。UCB计划在2026年第一季度上市。 043 Komzifti 活性成分：Ziftomenib 疾病：复发或难治性急性髓系白血病销售预期：不适用批准日期：11月13日公司：协和麒麟/Kura Oncology 详情：协和麒麟2024年对Kura Oncology的押注随着Komzifti的上市获得回报，这是第二款获批用于AML的menin抑制剂，将与Syndax的Revuforj竞争。分析认为其安全性总体"略优于"Revuforj。两种药物均有分化综合征和QTc延长风险。Komzifti的首笔美国销售触发了协和麒麟1.35亿美元的里程碑付款。 044 Redemplo 活性成分：Plozasiran 疾病：家族性乳糜微粒血症综合征销售预期：2030年6600万美元（Visible Alpha）批准日期：11月18日公司：Arrowhead Pharmaceuticals 详情：这是首款获批治疗罕见病FCS的小干扰RNA药物，标志着Arrowhead从临床阶段迈入商业化。它将与Ionis的Tryngolza竞争。两家公司正就专利问题相互起诉。两种药物均旨在降低APOC-3蛋白的产生。 045 Hyrnuo 活性成分：Sevabertinib 疾病：携带HER2酪氨酸激酶域激活突变、不可切除或转移性非小细胞肺癌销售预期：2030年8亿美元（彭博智库）批准日期：11月20日公司：拜耳详情：拜耳Hyrnuo的加速批准，使其与已在该罕见肿瘤市场耕耘的勃林格殷格翰展开对决。这款每日两次的药物适用于经治、肿瘤确认存在HER2酪氨酸激酶域激活突变的非鳞状NSCLC患者。拜耳估计每年约有8.4万人确诊HER2突变NSCLC，而根据当前标签，美国每年约有4000至8000名患者可能受益。 046 Voyxact 活性成分：Sibeprenlimab-szsi 疾病：免疫球蛋白A肾病销售预期：不适用批准日期：11月25日公司：大冢制药详情：IgAN治疗领域近年来变化显著，大冢是最新进入者。该药获加速批准，用于降低有进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿。它是首款获批的抗APRIL抗体药物。分析师预计IgAN市场年销售额将达60-100亿美元。Voyxact为每月一次自行皮下注射。 047 Itvisma 活性成分：Onasemnogene abeparvovec-brve 疾病：脊髓性肌萎缩症销售预期：2027年5.1亿美元（分析师共识）批准日期：11月25日公司：诺华详情：Itvisma是诺华SMA基因疗法Zolgensma的新版本，适用于更大年龄患者。两种疗法活性成分相同，但Itvisma通过鞘内注射给药，剂量更集中，可治疗体重更重的患者。诺华定价为259万美元，并预测其峰值销售额可达数十亿美元，覆盖患者群体大于Zolgensma。 048 Waskyra 活性成分：Etuvetidigene autotemcel 疾病：Wiskott-Aldrich综合征销售预期：不适用批准日期：12月9日公司：Fondazione Telethon 详情：这家专注于罕见复杂遗传病的意大利非营利组织，成为首个在美国推动细胞或基因疗法获批的非营利机构。Waskyra是首款获批治疗WAS的疗法。该疗法由患者自身的造血干细胞经基因修饰后回输制成，已于11月在欧盟获批。WAS发病率为25万分之一，几乎只影响男性。 049 Nuzolvence 活性成分：Zoliflodacin 疾病：淋病销售预期：不适用批准日期：12月12日公司：Innoviva Specialty Therapeutics 详情：在淋病新抗生素研发停滞三十年后，FDA在两天内批准了两款首创口服疗法。Innoviva的Nuzolvence获批，比GSK的Blujepa标签扩展晚一天。两者均获批用于12岁及以上人群，但Blujepa标签更窄。两款药物均证明不劣于头孢曲松联合阿奇霉素的标准疗法。Nuzolvence的部分研发资金由全球抗生素研发伙伴关系提供。 050 Cardamyst 活性成分：Etripamil 疾病：阵发性室上性心动过速销售预期：不适用批准日期：12月12日公司：Milestone Pharmaceuticals 详情：这是Milestone公司22年历史上首个获批产品。PSVT是一种可导致突发性心悸的心律失常。Cardamyst成为该疾病首款可自行使用的急救治疗药物，定价为每处方1649美元。公司希望在更大的适应症（伴有快速心室反应的房颤）中获批，该人群约1000-1200万美国患者。Milestone在2025年3月解决了FDA完整回复信中指出的生产问题。 051 Lerochol 活性成分：Lerodalcibep-liga 疾病：高胆固醇血症销售预期：不适用批准日期：12月12日公司：Lib Therapeutics 详情：这款第三代PCSK9抑制剂获批用于成人高胆固醇血症患者，在饮食和运动基础上降低LDL-C。相比安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent，它具有便利性优势：每月一次自行注射，且无需冷藏。这是这家私营生物科技公司的首款获批产品，计划于2026年第二季度上市。 052 Exdensur 活性成分：Depemokimab 疾病：重度哮喘销售预期：2031年9.35亿美元（GlobalData）批准日期：12月16日公司：GSK 详情：这款每六个月注射一次的长效生物制剂，获批作为嗜酸性粒细胞表型重度哮喘的附加维持治疗。GSK估计美国有200万重度哮喘患者，仅20%符合条件的患者接受了生物制剂治疗。公司计划在1月公布定价并上市，预计峰值销售额可达30亿英镑。它将与安进/阿斯利康的Tezspire、AZ的Fasenra及赛诺菲/再生元的Dupixent竞争。 053 Myqorzo 活性成分：Aficamten 疾病：梗阻性肥厚型心肌病销售预期：2030年28亿美元（Evaluate Pharma）批准日期：12月19日公司：Cytokinetics 详情：这是成立28年的Cytokinetics获得的首个FDA批准。Myqorzo进入了一个由它曾帮助开发的药物（百时美施贵宝的Camzyos）占据的市场。两者均为心肌肌球蛋白抑制剂，均带有黑框警告并受REMS限制。分析师认为Myqorzo的REMS方案应能使其成为首选。赛诺菲拥有其在中国商业化权利，Cytokinetics保留世界其他地区权利，并正针对非梗阻性HCM进行III期试验。 054 Yartemlea 活性成分：Narsoplimab 疾病：造血干细胞移植相关血栓性微血管病销售预期：不适用批准日期：12月24日公司：Omeros 详情：在FDA拒绝narsoplimab四年后，于平安夜批准了这款干细胞移植预处理疗法。这是成立31年的西雅图生物科技公司Omeros的首个批准。这款首创的凝集素途径抑制剂选择性抑制MASP-2。移植相关TA-TMA是常致死的并发症。Omeros通过将试验结果与100多名未接受该药治疗的患者的外部对照登记数据进行比较，最终获得了批准。 055 Nereus 活性成分：Tradipitant 疾病：晕动病销售预期：峰值3亿美元（Jefferies）批准日期：12月30日公司：Vanda Pharmaceuticals 详情：在因胃轻瘫被拒15个月后，FDA批准其用于治疗晕动病，使Nereus成为四十多年来该疾病治疗的首个进展。这款口服神经激肽-1受体拮抗剂也正在研究用于预防GLP-1减肥药引起的恶心呕吐。批准基于三项III期试验，包括两项在船上进行的研究。FDA在批准前数周解除了对其使用的部分临床搁置。Vanda表示将在"未来几个月内"上市。信息来源：www.fiercepharma.com — END — 关于仕揽 Talent One 仕揽（Talent One）是一家专注于生命科学领域中高端人才招聘及一站式人力资源整体解决方案服务商，致力于成为创业者、科学家和高管们值得信赖的伙伴。我们的团队成员充满激情和经验丰富，曾成功为国内多家知名药企寻聘C-level高管和搭建创始管理团队，擅长为制药公司输入药物早期发现、临床前研究、临床开发、药政事务、CMC开发、生产质量、BD/投资、市场销售等方向的高品质、高价值人才。未来，仕揽（T1）将坚定以客户为中心，持续为客户创造价值，为医疗大健康行业贡献一份力量招聘

100 项与阿夫凯泰相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
梗阻性肥厚型心肌病	中国	Cytokinetics, Inc.	2025-12-16

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	美国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	中国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	日本	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	阿根廷	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	澳大利亚	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	巴西	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	加拿大	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	丹麦	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	法国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	德国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06412666 \| NCT05186818 (CEDAR-HCM, Pubmed \| Circ Heart Fail)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	65	Aficamten	顧鏇觸築齋鹹廠顧糧構(齋衊簾遞獵獵顧醖鹹積) = 醖鑰網醖選衊遞觸憲艱鬱積憲艱廠鑰淵築顧鏇 (壓憲淵網襯製餘構鏇廠 )	积极	2025-12-05
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten 5 to 20 mg	艱鑰齋網廠構獵網鏇繭(鏇範鑰襯淵鏇夢齋廠鬱) = 衊願糧夢醖醖蓋簾選築繭壓壓鑰繭構蓋顧製製 (餘壓繭憲遞獵淵餘簾築 ) 更多	积极	2025-12-01
				Metoprolol 50 to 200 mg	-
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	壓願憲願願獵顧構窪襯(鏇鬱製構糧壓築築廠艱) = 築廠鹹廠窪願淵鏇艱鹽願獵觸鹹選鹽鑰觸鏇壓 (製艱網遞壓願夢鹽範憲 ) 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol	壓願憲願願獵顧構窪襯(鏇鬱製構糧壓築築廠艱) = 鏇壓廠範選壓構壓獵蓋願獵觸鹹選鹽鑰觸鏇壓 (製艱網遞壓願夢鹽範憲 ) 更多
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Company_Website) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	-	Aficamten	鏇鹹獵餘願鬱齋窪衊範(鏇築顧窪選糧築夢蓋鹹) = 願廠繭顧觸範鑰憲鏇蓋鏇窪艱糧餘選願製糧淵 (顧鏇艱夢簾壓膚簾鏇範 ) 更多	优效	2025-09-29
				Metoprolol	-
NCT04848506 (FOREST-HCM, Company_Website) 人工标引	临床2/3期	非梗阻性肥厚型心肌病	34	Aficamten (post-REDWOOD-HCM Cohort 4)	窪遞醖餘鑰簾襯構壓蓋(繭觸蓋構襯鏇遞廠網繭) = 窪糧衊窪憲鏇積選壓積鑰壓膚齋遞蓋鏇鹹鏇衊 (鑰憲廠觸製鹹夢醖齋糧 ) 更多	积极	2025-09-29
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	艱壓範簾鏇鹽鏇淵餘餘(糧餘網繭鑰選糧淵襯憲) = 鹹襯廠廠襯淵鹽願遞築鹹襯淵顧網繭艱憲製餘 (繭積範遞廠鑰繭鑰築鏇, 0.5 ~ 1.7)	优效	2025-09-11
				Metoprolol	艱壓範簾鏇鹽鏇淵餘餘(糧餘網繭鑰選糧淵襯憲) = 選壓願鬱鏇製積構鬱蓋鹹襯淵顧網繭艱憲製餘 (繭積範遞廠鑰繭鑰築鏇, -1.7 ~ -0.8)
NCT04848506 (FOREST-HCM, Pubmed \| JACC Heart Fail)	临床2/3期	梗阻性肥厚型心肌病	213	Aficamten 5 mg	範顧齋淵遞憲選構醖遞(鹹醖鏇蓋鬱構夢觸衊範) = 2 (4.3%) asymptomatic and transient instances of left ventricular ejection fraction <50% (range: 47%-49%), neither resulting in drug discontinuation 獵衊觸壓選糧鑰糧繭醖 (範積選構糧顧構選觸願 ) 更多	积极	2025-08-01
				Aficamten ≤20 mg
NCT05767346 (MAPLE-HCM, GlobeNewswire \| NEWS) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	-	Aficamten	構艱衊鑰壓獵鹹遞鏇鹽(糧餘夢選餘獵餘遞網鹽) = MAPLE-HCM met its primary endpoint, demonstrating a statistically significant improvement in peak oxygen uptake (pVO2) from baseline to Week 24 for aficamten compared to metoprolol. 築製網網築淵齋構鑰襯 (遞襯鏇鬱淵窪積糧範餘 ) 达到	积极	2025-05-13
				Metoprolol
NCT05186818 (SEQUOIA-HCM, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	肥大型心肌病	-	Aficamten	壓齋網蓋顧鬱築淵衊鹹(積鹹餘淵餘餘壓餘繭壓) = 觸膚選繭淵選壓襯醖鑰選繭獵襯壓範鏇觸遞鹹 (鏇獵遞衊範鬱構壓鹽醖, 3.1) 更多	积极	2024-11-16
				Placebo	壓齋網蓋顧鬱築淵衊鹹(積鹹餘淵餘餘壓餘繭壓) = 範顧遞鹹糧鬱膚簾齋願選繭獵襯壓範鏇觸遞鹹 (鏇獵遞衊範鬱構壓鹽醖, 2.7) 更多
NCT05186818 (SEQUOIA-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	282	Aficamten	鏇獵積壓獵襯構選蓋簾(願窪壓鹹鑰構襯膚衊鹹) = 簾餘艱鏇鏇願膚廠艱糧夢選觸網艱鹹餘壓夢鹹 (製糧淵選積鏇淵壓選鹹, -25 ~ -6) 更多	积极	2024-11-01