This is an investigator-initiated two-center study. The goal of this study is to investigate the feasibility, safety and efficacy outcomes of a seamless transition from mavacamten to aficamten in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM).

开始日期2026-05-05

申办/合作机构

Oregon Health & Science University

[+1]

NCT07023341

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Open Label, Single Arm Study to Evaluate Efficacy, Safety and Tolerability of Aficamten in Adult Japanese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Researchers are looking for a better way to treat Japanese people who have symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (symptomatic oHCM).
Obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) is a type of heart disease where the heart muscles become thicker than normal due to over contraction. This thickening makes it harder than normal due to over contraction. This thickening makes it harder for the heart to pump blood out to the rest of the body. In symptomatic oHCM people with the condition experience symptoms like shortness of breath, chest pain, fainting, high blood pressure and irregular heartbeats.
The study treatment aficamten, also called BAY3723113, is under development to treat symptomatic oHCM. It aims to reduce the activity of cardiac myosin, a protein that helps heart muscles to contract, and thereby preventing over contraction and muscle thickening.
Although treatment options are available for symptomatic oHCM, there is still need for other treatment options that help target the root cause of the condition. In this study, researchers want to understand about the effects and long-term safety of aficamten in Japanese people with symptomatic oHCM.
The main purpose of the study is to learn how well aficamten works in Japanese with symptomatic oCHM.
For this, the researchers will check how participant's heart blood flow changes after 6 months of treatment. They do this by measuring the pressure needed for blood to leave the heart using a test called the left ventricular outflow tract (LVOT) gradient and a special breathing technique called Valsava maneuver.
Researchers will also look for:
* the number of participants who will have at least 1 level improvement on a scale doctors use to assess the effect of heart problems on daily activities after 3 and 6 months of treatment
* the change in the impact of heart problems on participant's daily lives based on their feedback on a questionnaire called Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire - Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) after 3 and 6 months of treatment.
This study will have 2 treatment periods: main treatment period and long-term treatment period. During the main treatment period, participants will take aficamten tablets once daily by mouth for up to 6 months. After completing this period, the participants who can join the long-term treatment period will continue taking aficamten until the drug becomes commercially available in Japan or the study ends.
Each participant will be in the study as long as they benefit from the treatment.
Participants will visit the study site:
* once before the treatment starts
* 9 times with a gap of 2 to 4 weeks between the visits during treatment under the main treatment period, and in the long-term treatment period, participants will visit almost every 3 months until the treatment ends.
* then 2 more times with a gap of 1 month between the visits after the treatment ends.
During the study, the study doctors and their team will:
* check participant's health by performing tests such as blood and urine tests, and checking heart health using an electrocardiogram (ECG) and echocardiogram (ECHO)
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events are they having
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Study doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatment. In addition, the participants will be asked to complete a questionnaire on quality of life at certain time points during the study.
If the participant benefits from the treatment, treatment with aficamten after the end of the study might be possible.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

Bayer AG

JPRN-jRCT2031250066

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Multi-center, Randomized, Double-blind Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Placebo in Adults with Symptomatic Non-obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. (A study of aficamten in adults with symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy (ACACIA-HCM))

开始日期2025-04-14

申办/合作机构

Cytokinetics, Inc.

100 项与阿夫凯泰相关的临床结果

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117

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2026-08-01·JAMA Cardiology

Exercise Performance With Aficamten vs Metoprolol in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Article

Importance:

Patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) endure life-altering exercise limitations. Current treatment guidelines recommend β-blockers as first-line therapy primarily based on expert opinion. The Metoprolol vs Aficamten in Patients with Left Ventricular Outflow Tract Obstruction on Exercise Capacity in HCM (MAPLE-HCM) trial characterizes comprehensive exercise response to aficamten monotherapy vs β-blockade (metoprolol).

Objective:

To determine the effect of aficamten compared with metoprolol across all stages of exercise using 16 quantitative measures in individuals with oHCM.

Design, Setting, and Participants:

This was a prespecified secondary analysis of the MAPLE-HCM study, a phase 3, randomized, active-control trial conducted from June 2023 to March 2025 with data analyzed between May and July 2025 at 71 sites in North America, South America, Europe, Israel, and China. Patients with symptomatic oHCM with objective evidence of exercise intolerance (peak oxygen uptake [pVO 2 ] &lt;100% of predicted) were included. Those with a history of atrial fibrillation (paroxysmal or persistent), medical indication for β-blockers or calcium channel blockers prohibiting drug discontinuation, or intolerance or medical contraindication to β-blockers were excluded.

Intervention:

Randomized 1:1 to titrated aficamten (5-20 mg daily) or matching titrated metoprolol (50-200 mg daily) for 24 weeks.

Main Outcomes and Measures:

The main outcomes were submaximal exercise minute ventilation (VE)/carbon dioxide output (VCO 2 ) slope and anaerobic threshold; peak exercise duration, workload, heart rate and heart rate reserve; and postexercise oxygen recovery rates; and composite variables, such as circulatory power.

Results:

Of 175 randomized participants (mean [SD] age, 57.7 [13.2] years; 102 [58.3%] male), 165 (94%) had core laboratory–validated exercise tests at baseline and week 24. Compared with metoprolol, aficamten treatment improved multiple stages of exercise; including submaximal exercise VE/VCO 2 slope (−2.8; 95% CI, −4.0 to −1.5; P &lt; .001) and anaerobic threshold (76 mL/min; 95% CI, 41 to 111; P &lt; .001); peak workload (8 watts; 95% CI, 3 to 13; P = .003); the time required for VO 2 to recover by 12.5% postexercise (−11 seconds; 95% CI, −16 to −5; P &lt; .001); and circulatory power (819 mm Hg × mL/min per kg; 95% CI, 569 to 1070; P &lt; .001). Large improvements (≥3.0 mL/kg/min) in peak VO 2 were more common with aficamten compared with metoprolol (17 [20.5%] vs 3 [3.7%], respectively; odds ratio, 6.8; 95% CI, 2.0 to 22.5; P &lt; .001). In contrast, large reductions in peak VO 2 (≥3.0 mL/kg/min) were significantly more common with metoprolol than aficamten (17 [20.7%] vs 2 [2.4%], respectively; odds ratio, 10.6; 95% CI, 2.6 to ∞; P &lt; .001).

Conclusions and Relevance:

This prespecified analysis of MAPLE-HCM demonstrated monotherapy with aficamten was superior to metoprolol in promoting adaptation to multiple phases of exercise in patients with symptomatic oHCM and supports aficamten as first-line therapy for oHCM.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05767346

2026-07-01·AMERICAN JOURNAL OF CARDIOLOGY

Efficacy of Aficamten in Hypertrophic Cardiomyopathy Patients With Very-High Left Ventricular Outflow Tract Gradients

Article

作者: Veselka, Josef ; Coats, Caroline J ; Nassif, Michael E ; Abraham, Theodore P ; Claggett, Brian L ; Gimeno, Ramon ; Wohltman, Amy ; Miao, Zi Michael ; Malik, Fady I ; Barriales-Villa, Roberto ; Olivotto, Iacopo ; Heitner, Stephen B ; Maron, Martin S ; Masri, Ahmad ; Kupfer, Stuart ; Januzzi, James L ; Jacoby, Daniel L ; Hegde, Sheila M

This sub-analysis of SEQUOIA-HCM (NCT05186818) evaluated the efficacy and safety of aficamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) and very-high Valsalva left ventricular outflow tract gradients (LVOT-G). Patients with oHCM and Valsalva LVOT-G ≥100 mm Hg (n = 73) were randomized to aficamten (n = 33) or placebo (n = 40) for 24 weeks. The primary endpoint was proportional change in Valsalva LVOT-G from baseline to Week 24. Secondary endpoints included the proportion of patients achieving Valsalva LVOT-G < 30 mm Hg, absolute change in Valsalva LVOT-G, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CCS), New York Heart Association (NYHA) functional class, NT-proBNP, and exercise capacity (peak oxygen uptake [pVO₂], workload), and time eligible for septal reduction therapy (SRT). Over 24 weeks, aficamten significantly reduced Valsalva LVOT-G by 66% from 123 ± 28 mm Hg to 41 ± 30 mm Hg (p = 0.001), including to <30 mm Hg in 42% of aficamten patients (p <0.001). Aficamten was also associated with symptom relief: 16 patients (48%) had ≥1 improvement in NYHA class, including 9 with both class I and ≥5-point increase in KCCQ-CSS. Compared with placebo, aficamten substantially decreased NT-proBNP concentration (‒85%; p = 0.001) and increased pVO₂ (+1.8 ml/kg/min; p = 0.003). Aficamten also reduced time eligible for SRT (p = 0.002) without any clinically relevant decrease in systolic function (ejection fraction <50%). Aficamten effectively reduced gradients in patients with oHCM and very-high Valsalva LVOT-G. Hemodynamic changes were associated with enhanced exercise capacity and symptom relief, underscoring aficamten treatment benefit across the spectrum of LVOT-G.

2026-06-23·EUROPEAN HEART JOURNAL

Aficamten in symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy: the FOREST-HCM long-term study

Article

作者: Saberi, Sara ; Wei, Jenny ; Choudhury, Lubna ; Solomon, Scott D ; Barriales-Villa, Roberto ; Liu, Xueli ; Melloni, Chiara ; Simkins, Tyrell J ; Owens, Anjali Tiku ; Oreziak, Artur ; Malik, Fady I ; Abraham, Theodore P ; Cooper, Robert M ; Heitner, Stephen B ; Nassif, Michael E ; Kupfer, Stuart ; Olivotto, Iacopo ; Elliott, Perry M ; Tower-Rader, Albree ; Maron, Martin S ; Masri, Ahmad ; Jacoby, Daniel L

Abstract:

Background and Aims:

Aficamten is a next-in-class, oral selective cardiac myosin inhibitor that ameliorates hypercontractility in hypertrophic cardiomyopathy (HCM). This study assessed the safety and efficacy of extended aficamten treatment in symptomatic obstructive HCM (oHCM).

Methods:

Patients completing a parent aficamten study were eligible to enrol in FOREST-HCM (NCT04848506), an open-label study evaluating long-term aficamten treatment.

Results:

Patients with oHCM (N = 296; mean age ±SD 61 ± 12.3 years, 44.3% female) enrolled between May 2021 and August 2024. Cumulative exposure was 352 patient-years; median follow-up 51.6 (IQR 41.5, 70.8) weeks. At Weeks 12 and 96, aficamten reduced Valsalva left ventricular outflow tract gradient by 56 ± 43 and 62 ± 33 mmHg from baseline (both P < 0.0001), with minimal reduction in left ventricular ejection fraction (LVEF) (−3% ± 6% and −5% ± 5%); 69% and 93% of participants had at least one NYHA class improvement; Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire–Clinical Summary Score improved by 15 ± 16 and 16 ± 16 points. Treatment-emergent serious adverse events (TESAEs) occurred in 36 (12.2%) patients; no deaths, heart failure, or events considered related to aficamten were reported. One (0.3%) patient terminated therapy due to a TESAE (ischemic colitis). LVEF<50% occurred in 10 (3.4%) patients [exposure-adjusted incidence rate (EAIR): 2.9 per 100 patient-years] with 2 having non-serious mild/moderate dyspnoea. No treatment interruptions for LVEF<50%, and no events of LVEF<40% occurred. New-onset atrial fibrillation occurred in seven (2.4%) patients (EAIR 2.0 per 100 patient-years).

Conclusions:

Extended aficamten treatment in patients with symptomatic oHCM yielded early and sustained hemodynamic and clinical responses with low incidences of new-onset atrial fibrillation and LVEF<50%.

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项与阿夫凯泰相关的新闻（医药）

2026-09-05

·医投磐石

顶刊洞见-NEJM三连发、TP53靶向破局与出海交易潮

Vol. 41 两个"不可成药"在同一周被攻破——RAS上周刚FDA获批，本周NEJM又发NSCLC数据；TP53四十年无人能治，本周46%卵巢癌患者肿瘤缩小。这不是巧合。 9月2日，NEJM同期在线发表三篇论文，覆盖肿瘤靶向（Daraxonrasib NSCLC）、血液肿瘤去化疗（AML PARADIGM）、罕见病基因治疗（软骨发育不全PROPEL）三个维度。同一周三篇——不是某一条线的突破，是医学研究范式的系统性跃迁。同一周，TP53——癌症中最常见的突变基因，过去四十年"不可成药"——PMV Pharma的Rezatapopt交出46%卵巢癌患者肿瘤缩小的2期数据。先声再明15.3亿美元出海、迪哲6亿美元全球授权正式生效——中国创新药的出海交易潮没有退潮。一、NEJM三连发：同一周三维度突破 NEJM同一周三篇，覆盖肿瘤靶向、血液肿瘤去化疗、罕见病基因治疗——不是某一条线的单点突破，是三个维度同时到了"数据兑现"的节点。先看第一篇。 1a. Daraxonrasib NSCLC 1-2期——从胰腺癌获批到肺癌拓展上周我们报道了Daraxonrasib（RMC-6236，商品名Rasonque）FDA获批胰腺癌适应症。本周NEJM发表NSCLC 1-2期数据（n=136）： · ORR 31%（≤120mg）/ 34%（160-220mg）/ 37%（300mg），剂量递增； · 54%≥3级不良事件，4例5级死亡；皮疹、腹泻、恶心≥30%； · 覆盖RAS突变NSCLC约30%患者。上周是"商业化落地"，本周是"适应症拓展"。同一药物、双癌种——泛RAS覆盖的临床验证正在从胰腺癌向肺癌延伸。但需要冷静看：1-2期的54%≥3级不良事件和4例5级死亡，说明安全性窗口还需要在更大样本中确认。ORR 31%-37%在RAS突变NSCLC中是有意义的信号，但这是早期数据，Ⅲ期验证才是下一道关卡。 1b. AML PARADIGM 2期——"去化疗"从不能化疗到能化疗也用 NEJM发表PARADIGM 2期试验（n=172）：阿扎胞苷+维奈克拉 vs 诱导化疗，EFS（无事件生存期，即从治疗开始到疾病进展、复发或死亡的时间）14.5 vs 6.2个月（HR=0.57，P=0.002），严重感染和出血风险更低。72%为高危患者。 "去化疗"在AML不是新概念——过去是"不适合化疗的患者才用去化疗方案"。PARADIGM的突破在于：适合化疗的患者中，去化疗方案也优效。EFS翻倍、感染和出血大幅降低——这不是"退而求其次"，是"标准重构"。 1c. 软骨发育不全PROPEL 3期——从"终身矮小"到"口服长高" NEJM发表PROPEL 3期试验（n=114）：Infigratinib（口服FGFR1-3抑制剂）vs 安慰剂，年度身高增长多1.74cm/年（P<0.001），身高z评分改善0.32（P<0.001）。安全性可接受。软骨发育不全是最常见的遗传性骨骼疾病，患者成年身高通常不超过130cm。过去没有靶向治疗——从"终身矮小"到"口服长高"，这是基因性骨骼疾病的靶向治疗突破。1.74cm/年的增量听起来不大，但对儿童患者来说，累积几年的差距就是生活质量的根本改变。二、TP53攻破：四十年"不可成药"的终结 PMV Pharma的Rezatapopt 8月31日公布2期数据： · 76例TP53 Y220C突变、铂类耐药/难治卵巢癌； · 46%肿瘤缩小或消失，4例完全消失（CR）； · 半数患者疗效维持>10个月； · 安全性以轻中度不良反应为主； · 计划2027Q1向FDA提交上市申请； · 同步研究肺癌、乳腺癌等多种癌症。 TP53是癌症中最常见的突变基因——超过50%的癌症携带TP53突变。但过去四十年，TP53一直挂着"不可成药"的标签——它的蛋白结构不像RAS那样表面平滑，而是突变后极度不稳定，难以找到能结合的小分子。 Rezatapopt的策略是精准锁定Y220C这个特定突变位点——不是"广谱TP53"，而是"针对一个热点突变"。46%的肿瘤缩小率在铂类耐药卵巢癌中是有意义的信号，但这是2期数据，样本量76例，Ⅲ期验证是下一步。 RAS和TP53在同一周都有突破——RAS上周FDA获批胰腺癌，本周NEJM发NSCLC数据；TP53四十年"不可成药"本周46%卵巢癌缩小。两个最难啃的靶点同时被攻破，意味着药物研发的技术工具箱正在系统性地升级——从"找不到结合口袋"到"用新策略绕过结构障碍"。三、出海交易潮：从"卖管线"到"卖平台" 先声再明与罗氏15.3亿美元交易（9月1日）CD79a/CD19/CD3三特异性TCE抗体SIM0660，7500万美元首付+14.55亿美元里程碑+双位数销售分成。双B细胞靶点设计降低抗原逃逸风险，对CD20/CD19耐药患者有效。先声已完成6项对外授权，潜在总交易超61亿美元。迪哲医药舒沃哲与阿斯利康全球授权正式生效（8月31日）6亿美元首付款，阿斯利康计划2026Q4在美国实现商业化。EGFR exon20插入NSCLC。两笔交易放在一起看：先声的交易结构是"首付+里程碑+销售分成"——保留销售分成意味着中国药企不再是"卖完走人"，而是在全球销售中持续获益。迪哲的交易已经走到"全球授权正式生效"——从License-out到全球商业化，中国创新药出海的"最后一公里"正在被跑通。先声6项对外授权、潜在总交易超61亿美元——这不是"卖了一款药"，是"技术平台获国际顶级药企认可"。TCE（T细胞衔接器）三特异性抗体是一个技术平台，不是单产品。从"卖管线"到"卖平台"，中国创新药的出海议价能力在持续升级。区分卖管线和卖平台，看一个信号：交易标的是单一产品还是技术平台。单一产品授权是卖管线——卖完这款药就结束了；技术平台授权是卖平台——买方买的是这个技术路线的全球开发权，后续管线都能衍生。先声这笔交易标的是TCE三特异性抗体这个技术路线，不是某一款药。四、产业速览：B7-H3 ADC + ESC心衰指南翰森B7-H3 ADC（HS-20093）上市申请获受理（9月2日）全球首个B7-H3 ADC在3期中证实OS显著获益，小细胞肺癌适应症。翰森在研ADC共6款，HS-20093进展最快，广谱布局食管鳞癌、前列腺癌、结直肠癌等。ADC赛道从HER2/TROP2到B7-H3——靶点持续拓展，翰森在B7-H3这个新靶点上抢了全球先手。 ESC 2026心衰指南重磅更新（8月28-31日，慕尼黑，本周深度解读）——废除传统三分型（HFrEF/HFmrEF/HFpEF），简化为基于射血分数的新分型。FINO-HF试验：非奈利酮 vs 螺内酯头对头，复合终点风险降36%，安全性更优。ACACIA-HCM：Aficamten成为非梗阻性肥厚型心肌病首个靶向治疗。同步发表于《欧洲心脏杂志》。心衰分型从"三分天下"到"简化重构"——这是指南级别的范式更新。传统三分型把心衰按射血分数切三段，每段治疗方案不同，但临床实践中边界模糊。新分型简化了分类逻辑，让治疗决策更聚焦于"这个患者该用什么"而不是"这个患者属于哪一类"。专家视点 RAS和TP53在同一周都有突破。RAS上周FDA获批胰腺癌，本周NEJM又发NSCLC数据——从"一个癌种获批"到"多癌种拓展"，泛RAS覆盖的临床验证在加速。TP53四十年"不可成药"，本周46%卵巢癌缩小——2期数据，但信号明确。两个最难啃的靶点同时被攻破，不是巧合。药物研发的技术工具箱正在系统性地升级——从"找不到结合口袋"到"用新策略绕过结构障碍"。RAS用的是三元复合物抑制，TP53用的是精准锁定特定突变位点。策略不同，但都指向同一个方向："不可成药"的标签正在被逐个撕掉。先声15.3亿美元出海、迪哲6亿美元全球授权生效——中国创新药的出海交易潮没有退潮。我反复在说：中国创新药全球化出海，下一站是体系而非规模。先声6项对外授权、潜在总交易超61亿美元——这不是"卖了几款药"，是"技术平台获国际认可"。保留销售分成、走到全球授权正式生效——中国药企在全球交易中的议价能力在持续升级。 NEJM同一周三篇——肿瘤靶向、去化疗、罕见病基因治疗——三个维度同时到了"数据兑现"的节点。这不是某一条线的单点突破，是医学研究范式的系统性跃迁。我反复在说：医疗资产的估值锚正在从故事切回现金流。 RAS已经走到了现金流（FDA获批+月费3.98万美元），TP53还在"故事到数据"的路上（2期46%，2027Q1计划提交NDA）。区分这两者，就是区分估值锚和里程碑。数据来源 · NEJM：Daraxonrasib NSCLC 1-2期（2026年9月2日在线发表，n=136） · NEJM：AML PARADIGM 2期（2026年9月2日在线发表，n=172） · NEJM：软骨发育不全PROPEL 3期（2026年9月2日在线发表，n=114，BridgeBio Pharma资助） · PMV Pharma官方公布：Rezatapopt 2期数据（8月31日，n=76） · 先声药业官方公告：SIM0660授权罗氏交易（9月1日） · 迪哲医药官方公告：舒沃哲全球授权阿斯利康正式生效（8月31日） · CDE官网：翰森HS-20093上市申请获受理（9月2日） · ESC 2026年会（8月28-31日，慕尼黑），同步发表于《欧洲心脏杂志》医投磐石·顶刊洞见第41期| 2026年9月5日专业权威 · 犀利敢说 YITOU PANSHI

临床结果临床2期临床3期基因疗法

2026-09-05

·锅中烧白菜

中国需要进口的创新药

中国需要进口的创新药⚠️仅产业科普，不构成投资建议。说明：国内创新药快速发展，但罕见病、部分前沿肿瘤、小核酸、复杂自免、神经、心血管遗传病领域，仍大量依赖进口；一部分已经国内获批上市（原研进口），一部分国内还没上市，需要临床急需通道、海南先行区获取。国产有同类在临床，但尚未完成上市。一、肿瘤领域（进口占比高）1、血液肿瘤1. CD38单抗：达雷妥尤单抗、艾沙妥昔单抗（强生）：多发性骨髓瘤核心用药，国产还在临床，一线主流依靠进口。2. 格菲妥单抗（罗氏）双抗：大B细胞淋巴瘤双特异性抗体，国内已获批，国产同靶点还在三期。3. 维奈克拉（艾伯维）：B细胞淋巴瘤/白血病，国内获批，国产同类尚未上市。4. CAR‑T细胞治疗：吉利德Yescarta、诺华Kymriah，国内已经有国产CAR‑T，但部分复发难治亚型仍然依赖进口产品。2、实体瘤1. CDK4/6抑制剂（哌柏西利、瑞波西利）：HR阳性乳腺癌，进口原研，国产部分处于临床后期。2. 佐妥昔单抗（安斯泰来，Claudin18.2单抗）：胃癌一线，全球首个该靶点上市药物，国内多家国产ADC、单抗在三期追赶。3. 艾立布林（卫材）：晚期乳腺癌，合成工艺难度极高，进口为主，国产仿制进度慢。4. 奥希替尼、阿来替尼：肺癌靶向，已经进医保；虽然有国产竞品，但临床上大量使用原研进口版本。二、罕见病用药（国内最大短板，大量依赖进口）罕见病一共7000多种，国内能够自主生产药物很少，大量依靠进口，很多进入临床急需境外新药名单。1. 酶替代疗法ERT戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症；酶蛋白分子大、工艺复杂，绝大多数依靠进口，北海康成等少数国产刚刚起步。代表：阿加糖酶β、维拉苷酶α等。2. 神经纤维瘤病：司美替尼（阿斯利康），国内唯一获批NF1丛状神经纤维瘤药物，进口，暂无国产上市。3. 转甲状腺素蛋白淀粉样变性ATTR：辉瑞口服药，治疗心肌、神经淀粉样变，国内无同类国产药。4. 阵发性睡眠性血红蛋白尿PNH：依库珠单抗（舒立瑞），补体抑制剂，重症PNH、难治重症肌无力，进口；国产补体管线还在临床阶段。5. 遗传性心血管罕见病• 肥厚型心肌病：aficamten（赛诺菲）；家族性高甘油三酯血症siRNA药物plozasiran，siRNA小核酸，国内刚刚获批，暂无国产上市产品。三、自身免疫&神经免疫疾病1. NMOSD视神经脊髓炎、IgG4相关疾病：伊奈利珠单抗（CD19单抗），全球首个IgG4‑RD靶向药，进口，国产同类尚在临床。2. 多发性硬化MS：奥扎莫德、奥瑞利珠单抗；国内MS药物基本以进口为主，国产管线大多临床阶段。3. 重症肌无力：尼卡利单抗、依库珠单抗，难治型患者主要依靠进口生物制剂。4. 银屑病、哮喘：IL‑17、IL‑4R进口原研（司库奇尤单抗等），现在已有国产竞品，但原研仍然占有不小份额。四、小核酸（siRNA）药物，高度依赖进口小核酸生产、递送技术壁垒很高，国内绝大多数siRNA药物还在临床。1. 降甘油三酯plozasiran；ATTR淀粉样变性inotersen；部分遗传性代谢病siRNA。现状：国内圣诺生物等在研，已上市产品几乎全部进口。五、抗病毒、儿科创新药1. RSV长效预防单抗：尼塞韦单抗、克莱罗韦单抗；国产2026年刚获批打破垄断，之前完全进口。2. 巨细胞病毒：马立巴韦，抗耐药CMV，移植患者刚需，进口。六、眼科创新药法瑞西单抗（罗氏）：双抗，用于黄斑水肿、糖尿病视网膜病变，给药间隔长；国内暂无同靶点国产上市，进口原研。七、国产替代进展总结已经实现大量替代PD‑1、EGFR‑TKI、部分IL‑17银屑病单抗；国内多款创新药上市，进口原研份额被挤压。仍然高度依赖进口三大赛道1. 罕见病酶替代疗法、补体药物（蛋白工艺难度极高）2. siRNA小核酸药物（递送系统壁垒）3. 部分血液肿瘤双抗、CD38、CDK4/6等成熟靶点，国产还没走到上市。八、跟踪A股对应国产替代方向1. 罕见病：北海康成（港股）；酶替代、孤儿药研发。2. 小核酸：圣诺生物；siRNA递送平台。3. 血液肿瘤双抗：百利天恒、康诺亚；CD3双抗。4. 补体靶点：恒瑞、科伦；追赶依库珠单抗同类靶点。5. Claudin18.2：康诺亚、礼新医药；对标佐妥昔单抗。国外创新药授权国内生产/合作模式梳理⚠️产业科普，不构成投资建议国外创新药进入中国，不是简单直接把配方交给国内工厂生产；受MAH上市许可持有人制度约束，分成4种主流合作模式，区分：纯进口、国内仅商业化、技术转移国内生产（地产化）、CDMO委托代工、License‑in完整授权。四大合作模式（核心区分）模式1：仅国内商业化授权，不授权生产（产品依旧海外原装进口）国内企业只拿中国区推广、销售、渠道准入权；原料药、制剂全部海外工厂生产，以进口药报关进入国内；原研外资保留MAH（药品上市许可持有人）、生产、质控、药物警戒全部权利。• 权责：国内公司负责学术推广、进医院、销售；生产技术不转移到国内。• 代表案例：1. 正大天晴×GSK Bepirovirsen乙肝siRNA：GSK为MAH，海外生产，正大天晴负责国内销售分销，不涉及国内生产转移。2. 信达生物×第一三共奎扎替尼：第一三共负责全部生产供货，信达只做国内独家商业化推广。• A股代表公司：中国生物制药（正大天晴）、信达生物、再鼎医药、云顶新耀。• 特点：落地快，不用建设产线；供应链完全依赖海外工厂，国内不掌握生产工艺。模式2：License‑in完整授权（获得技术，可转移国内生产）国内企业支付首付款+临床/注册里程碑+销售分成，拿到境外药物大中华区完整权益：开发、注册、生产、商业化；原研出让区域知识产权。满足监管后，国内企业可以做技术转移，把生产搬到国内工厂，国内企业成为MAH，产品从进口药转为国内生产药品。注意：生物药一旦MAH转给国内企业，地产化之后，不再保留原研参比制剂身份，监管层面视作国产药。• 典型公司：再鼎医药、复星医药、先声药业。• 例子：再鼎医药从Novartis引进瑞普替尼，拿到完整权益，后期计划国内落地生产。• 风险：技术转移难度大，大分子、酶替代、siRNA工艺壁垒极高，不是拿到授权就一定能顺利本地化生产。模式3：外资委托国内CDMO代工生产（境外MAH不变）外资药企仍然是药品上市持有人，不转让专利和区域权益；只是委托国内CDMO（药明康德、凯莱英等）做原料药DS/制剂DP代工生产，成品一部分运回海外，一部分供应中国市场。本质：就是代加工，国内CDMO只赚加工费，没有销售权益，拿不到药品知识产权。• 细分：1）小分子：原料药国内CDMO合成，制剂海外灌装。2）生物药分段生产：原液DS海外生产，运到国内CDMO做制剂灌装；保护核心原液工艺，国内只做后段工序。• A股CDMO标的：药明康德、凯莱英、康龙化成、九洲药业。模式4：跨国药企自建国内工厂（外资自有产线）外资自己在中国建厂，技术由总部把控，不授权国内第三方企业。• 案例：诺和诺德天津工厂、礼来苏州胰岛素工厂；原液海外生产，国内做制剂灌装生产，属于外资自有产能，不对外授权国内药企掌握完整工艺。关键现实难点：哪些国外创新药很难做到“授权国内生产”1. 酶替代疗法（ERT罕见病药）：蛋白折叠、细胞表达工艺壁垒极高，海外企业不愿意完整转移核心工艺；国内现阶段大多只能“模式1进口销售”，很难实现本土生产。2. siRNA小核酸药物：递送系统是核心秘密；大多只做进口销售，技术转移门槛高。3. 复杂双抗、ADC药物：Payload毒素、偶联工艺属于核心机密，对外完整授权生产案例少。小分子药物相对容易完成技术转移、实现国内地产化。交易关键名词通俗解释1. 首付款：签合同立刻支付。2. 开发里程碑：完成临床Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期、NDA申报、获批上市，分阶段给钱。3. 销售里程碑：产品销售额达到约定规模再付款。4. 特许权使用费（分成royalty）：产品卖出去以后，按销售额百分比持续付给海外原研方。5. 技术转移：把生产工艺、质量控制全套know‑how交付国内，国内可以独立生产同等质量药品。不同模式A股受益主体区分表合作模式受益A股类型收益来源仅商业化授权创新药企（license‑in）药品国内销售利润，无生产收益完整License‑in+技术转移创新药企（自有产能）国内生产+销售全部利润，但要付首付、里程碑、分成外资委托代工 CDMO企业加工服务费，不分享药品销售利润外资自建工厂国内几乎无上市公司受益外资企业独享行业现实趋势1. 早期：大量项目是模式1：只拿国内销售权，药品全部进口；快速把海外药引进国内，解决临床急需。2. 当前趋势：政策鼓励地产化，越来越多交易要求后期做技术转移，落地国内生产作为交易条款，但复杂生物药落地周期很长。3. 短板：罕见病酶替代、siRNA，大量项目目前只能停留在“进口销售”阶段，完整生产授权案例很少。跟踪要点1. BD公告仔细阅读：看清是否包含生产权益、技术转移义务，很多license‑in仅仅是商业化，不含生产授权。2. MAH持有人是谁：MAH是境外企业，产品就是进口药；MAH转为境内公司，代表完成国内地产化。3. 技术转移时间表：大分子生物药技术转移普遍需要2‑4年周期。

临床3期抗体药物偶联物免疫疗法细胞疗法上市批准

2026-09-05

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1.2亿美元！乙肝ASO疗法加速推进3期试验；小分子登NEJM，年底递交监管申请

1.2亿美元！乙肝ASO疗法加速推进3期试验 AusperBio宣布完成1.2亿美元C轮融资。本轮融资由一家领先战略投资者领投，新投资者RA Capital Management参与，HanKang Capital、Sherpa Capital、InnoPinnacle Fund、启明创投、YuanBio Venture Capital和CDH Investments等现有投资者继续提供支持。随着本轮融资完成，AusperBio自2024年以来累计融资额已达3.6亿美元。本轮资金将主要用于推进治疗慢性乙型肝炎（CHB）在研反义寡核苷酸（ASO）疗法AHB-137的开发，包括其3期注册性临床项目及商业化准备工作，同时加速在研乙型肝炎病毒（HBV）siRNA候选药物AHB-171和下一代CHB联合治疗方案的开发，并进一步拓展公司的靶向寡核苷酸疗法管线。 AHB-137是AusperBio基于其Med-Oligo ASO平台开发的非偶联ASO疗法，旨在抑制乙型肝炎表面抗原（HBsAg）产生、抑制病毒DNA复制并促进免疫重新激活，以实现CHB功能性治愈。目前，AHB-137已完成全球1期研究及多项2期研究，并正在中国开展3期临床试验。AHB-171则是一款靶向肝细胞的在研siRNA疗法，采用AusperBio的Au-HALO肝靶向递送平台，旨在选择性抑制病毒基因表达并实现强效、持久的抗病毒活性。作为Au-HALO平台首款进入临床开发的候选药物，AHB-171正在推进该公司靶向递送及siRNA技术能力的临床验证。小分子登NEJM，年底递交监管申请 Cytokinetics宣布旗下Myqorzo（aficamten）治疗有症状非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的关键性3期临床试验ACACIA-HCM取得积极结果。该研究主要结果在德国慕尼黑举行的2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。ACACIA-HCM达到两项共同主要终点：与安慰剂相比，aficamten治疗至第36周时，在堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）和最大运动能力方面均较基线实现具有统计学显著性的改善。此外，在预设亚组分析中，两项共同主要终点的结果也均一致支持aficamten。Cytokinetics表示，这是首个在非梗阻性肥厚型心肌病中，同时在患者报告结局和医生评估结局方面取得统计学显著改善的3期临床试验。基于ACACIA-HCM的积极结果，Cytokinetics计划于2026年第四季度向美国FDA提交aficamten治疗成人有症状nHCM的补充新药申请（sNDA）。 Aficamten是一款心肌肌球蛋白抑制剂，目前已在美国、中国、欧盟和英国获批用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。Aficamten通过抑制肌球蛋白降低心肌收缩力，进而减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。该药在设计上旨在实现可预测的暴露-反应关系、快速起效以及作用可逆。此次ACACIA-HCM研究的积极结果进一步将aficamten的临床开发推进至非梗阻性肥厚型心肌病领域，并为后续监管申报提供依据。治疗血脂异常！体内基因编辑疗法积极临床结果公布 CRISPR Therapeutics公布了其在研体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310的1a期临床试验持久性数据。CTX310靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）基因，通过该公司自主建立的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，在肝脏中实现体内基因编辑，目前正在开发用于治疗杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症、混合型血脂异常以及重度高甘油三酯血症。分析显示，单疗程治疗后，患者循环中的ANGPTL3、甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）水平均出现显著且持久的下降，并维持至1年随访。在最高剂量下，ANGPTL3较基线平均降低79%，最大降幅达89%；TG平均降低48%，最大降幅达78%；LDL平均降低53%，最大降幅达84%。这些长期随访数据进一步显示了CTX310作用的持久性，并支持其通过单次静脉输注实现长期降脂的潜力。安全性方面，CTX310总体耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件，未观察到≥3级肝转氨酶异常，自此前更新以来也未出现新的治疗相关不良事件。以上数据在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。目前，CRISPR Therapeutics正在推进CTX310的1b期临床试验，并预计于2026年下半年进一步更新CTX310项目进展。参考资料： [1] Cytokinetics Announces Positive Results from ACACIA-HCM Presented in Hot Line Session at the European Society of Cardiology (ESC) Congress 2026 and Published in The New England Journal of Medicine. Retrieved August 28, 2026 from https://ir.cytokinetics.com/press-releases/press-release-details/2026/Cytokinetics-Announces-Positive-Results-from-ACACIA-HCM-Presented-in-Hot-Line-Session-at-the-European-Society-of-Cardiology-ESC-Congress-2026-and-Published-in-The-New-England-Journal-of-Medicine/default.aspx [2] CRISPR Therapeutics Presents Phase 1a Data for CTX310® Demonstrating Deep and Durable ANGPTL3 Editing, Triglyceride and LDL Lowering at ESC Congress 2026. Retrieved August 28, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/28/3352748/0/en/crispr-therapeutics-presents-phase-1a-data-for-ctx310-demonstrating-deep-and-durable-angptl3-editing-triglyceride-and-ldl-lowering-at-esc-congress-2026.html. [3] AusperBio Completes $120 Million Series C Financing to Advance AHB-137 Toward Potential Commercialization and Expand Next-Generation HBV Therapies. Retrieved August 28, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ausperbio-completes-120-million-series-c-financing-to-advance-ahb-137-toward-potential-commercialization-and-expand-next-generation-hbv-therapies-302862321.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，传递医学新知

临床3期临床2期引进/卖出临床结果siRNA

100 项与阿夫凯泰相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12253	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
梗阻性肥厚型心肌病	中国	Cytokinetics, Inc.	2025-12-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	美国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	中国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	日本	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	阿根廷	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	澳大利亚	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	巴西	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	加拿大	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	丹麦	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	法国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	德国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-31

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05767346 (MAPLE-HCM, CTgov)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	aficamten (Aficamten)	製夢網壓衊淵壓構簾製(繭齋糧膚壓醖鑰襯醖構) = 遞鏇艱築糧廠窪獵製窪簾憲鹹窪遞醖醖顧醖觸 (壓積淵構壓遞鹹壓願餘, 2.767) 更多	-	2026-06-09
				Metoprolol (Metoprolol)	製夢網壓衊淵壓構簾製(繭齋糧膚壓醖鑰襯醖構) = 襯觸齋網憲窪獵夢鹽醖簾憲鹹窪遞醖醖顧醖觸 (壓積淵構壓遞鹹壓願餘, 2.186) 更多
NCT05186818 (SEQUOIA-HCM, CTgov)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	282	Aficamten (Aficamten up to 20 mg)	觸網簾遞鹹鬱壓窪獵醖(壓積鏇夢淵餘壓網艱鏇) = 壓壓繭膚繭鏇積築廠選範夢網醖鹽夢壓襯繭鑰 (構膚鹹鏇鹹鏇遞鹽網糧, 0.25) 更多	-	2026-03-03
				Placebo to match aficamten (Placebo to Match Aficamten)	觸網簾遞鹹鬱壓窪獵醖(壓積鏇夢淵餘壓網艱鏇) = 憲鬱鹹餘艱餘願鑰蓋憲範夢網醖鹽夢壓襯繭鑰 (構膚鹹鏇鹹鏇遞鹽網糧, 0.25) 更多
NCT04219826 (REDWOOD-HCM Cohort 4 \| REDWOOD-HCM, CTgov)	临床2期	肥大型心肌病	96	CK-3773274 (Cohort 1 (oHCM) - Aficamten)	壓鏇糧餘範範鏇窪製淵 = 選艱獵顧觸窪襯鏇醖顧襯築築膚襯願鹽壓鑰夢 (繭構壓製簾選積簾壓窪, 襯壓齋醖願壓獵醖鬱範 ~ 願鏇醖製積壓觸廠鹹廠) 更多	-	2026-02-24
				CK-3773274 (Cohort 2 (oHCM) - Aficamten)	壓鏇糧餘範範鏇窪製淵 = 願蓋夢顧顧鹽夢選膚構襯築築膚襯願鹽壓鑰夢 (繭構壓製簾選積簾壓窪, 遞鹽淵衊鹽憲網鏇壓願 ~ 廠憲鬱遞衊遞網獵範夢) 更多
NCT06412666 \| NCT05186818 (CEDAR-HCM, Pubmed \| Circ Heart Fail)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	65	Aficamten	範繭獵鹽顧遞築觸窪鏇(襯蓋願範膚鹽餘選膚糧) = 艱製鹽遞顧膚選製鹹憲窪遞製鏇窪繭襯築鑰膚 (簾糧淵積膚廠願蓋積構 )	积极	2025-12-05
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten 5 to 20 mg	鏇範顧製醖餘簾積襯壓(壓積選夢襯齋壓膚夢鹹) = 築願窪網網範觸淵鹽鬱齋範衊觸築鬱顧蓋鏇襯 (積獵選夢繭夢齋壓鹹顧 ) 更多	积极	2025-12-01
				Metoprolol 50 to 200 mg	-
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	憲範製獵鬱蓋製膚構艱(襯襯蓋艱製顧衊鏇構廠) = 簾鏇築鏇艱醖顧襯艱顧獵簾糧製顧網鹹鬱簾顧 (鏇願製鹹餘鏇齋憲淵鑰 ) 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol	憲範製獵鬱蓋製膚構艱(襯襯蓋艱製顧衊鏇構廠) = 鹽糧鹽選襯構網範觸構獵簾糧製顧網鹹鬱簾顧 (鏇願製鹹餘鏇齋憲淵鑰 ) 更多
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	襯壓糧觸醖網願廠齋願(鏇積壓醖糧襯艱糧鬱窪): Difference = 7.8 (95.0% CI, 3.3 ~ 12.3), P-Value = < 0.001 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Company_Website) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	-	Aficamten	壓衊鹽鑰築鏇製獵築簾(糧鏇窪鹹艱衊膚鹽壓襯) = 積願選網窪鹽願鏇醖繭範構衊遞窪鬱鹹構廠鏇 (製積膚衊壓築積遞衊壓 ) 更多	优效	2025-09-29
				Metoprolol	-
NCT04848506 (FOREST-HCM, Company_Website) 人工标引	临床2/3期	非梗阻性肥厚型心肌病	34	Aficamten (post-REDWOOD-HCM Cohort 4)	積製夢範顧構齋顧糧積(鏇糧遞憲廠憲獵鹹築醖) = 構衊糧鬱艱醖鹹壓觸廠衊窪衊鹽遞餘鹽遞鏇築 (蓋鹽築構衊鑰糧遞糧繭 ) 更多	积极	2025-09-29
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	築鬱淵簾蓋夢鏇醖衊鑰(壓鹽鹹憲繭憲齋憲憲餘) = 觸構鹽網壓齋觸膚鹹艱衊蓋膚襯鹹願遞夢鬱蓋 (餘醖鹹範蓋襯壓糧鏇餘, 0.5 ~ 1.7)	优效	2025-09-11
				Metoprolol	築鬱淵簾蓋夢鏇醖衊鑰(壓鹽鹹憲繭憲齋憲憲餘) = 鑰築獵製鹽壓鬱膚淵艱衊蓋膚襯鹹願遞夢鬱蓋 (餘醖鹹範蓋襯壓糧鏇餘, -1.7 ~ -0.8)