A Phase 3, Open Label, Single Arm Study to Evaluate Efficacy, Safety and Tolerability of Aficamten in Adult Japanese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Researchers are looking for a better way to treat Japanese people who have symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (symptomatic oHCM).
Obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) is a type of heart disease where the heart muscles become thicker than normal due to over contraction. This thickening makes it harder than normal due to over contraction. This thickening makes it harder for the heart to pump blood out to the rest of the body. In symptomatic oHCM people with the condition experience symptoms like shortness of breath, chest pain, fainting, high blood pressure and irregular heartbeats.
The study treatment aficamten, also called BAY3723113, is under development to treat symptomatic oHCM. It aims to reduce the activity of cardiac myosin, a protein that helps heart muscles to contract, and thereby preventing over contraction and muscle thickening.
Although treatment options are available for symptomatic oHCM, there is still need for other treatment options that help target the root cause of the condition. In this study, researchers want to understand about the effects and long-term safety of aficamten in Japanese people with symptomatic oHCM.
The main purpose of the study is to learn how well aficamten works in Japanese with symptomatic oCHM.
For this, the researchers will check how participant's heart blood flow changes after 6 months of treatment. They do this by measuring the pressure needed for blood to leave the heart using a test called the left ventricular outflow tract (LVOT) gradient and a special breathing technique called Valsava maneuver.
Researchers will also look for:
* the number of participants who will have at least 1 level improvement on a scale doctors use to assess the effect of heart problems on daily activities after 3 and 6 months of treatment
* the change in the impact of heart problems on participant's daily lives based on their feedback on a questionnaire called Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire - Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) after 3 and 6 months of treatment.
This study will have 2 treatment periods: main treatment period and long-term treatment period. During the main treatment period, participants will take aficamten tablets once daily by mouth for up to 6 months. After completing this period, the participants who can join the long-term treatment period will continue taking aficamten until the drug becomes commercially available in Japan or the study ends.
Each participant will be in the study as long as they benefit from the treatment.
Participants will visit the study site:
* once before the treatment starts
* 9 times with a gap of 2 to 4 weeks between the visits during treatment under the main treatment period, and in the long-term treatment period, participants will visit almost every 3 months until the treatment ends.
* then 2 more times with a gap of 1 month between the visits after the treatment ends.
During the study, the study doctors and their team will:
* check participant's health by performing tests such as blood and urine tests, and checking heart health using an electrocardiogram (ECG) and echocardiogram (ECHO)
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events are they having
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Study doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatment. In addition, the participants will be asked to complete a questionnaire on quality of life at certain time points during the study.
If the participant benefits from the treatment, treatment with aficamten after the end of the study might be possible.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

Bayer AG

JPRN-jRCT2031250066

/ Recruiting临床3期IIT

A Phase 3, Multi-center, Randomized, Double-blind Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Placebo in Adults with Symptomatic Non-obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. - A study of aficamten in adults with symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy (ACACIA-HCM)

开始日期2025-06-24

申办/合作机构-

NCT06412666

/ Recruiting临床2/3期

A Phase 2/3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled and Open-Label Extension Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten in a Pediatric Population With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety and PK of aficamten in a pediatric population with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM).

开始日期2024-05-29

申办/合作机构

Cytokinetics, Inc.

100 项与阿夫凯泰相关的临床结果

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100 项与阿夫凯泰相关的转化医学

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100 项与阿夫凯泰相关的专利（医药）

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108

项与阿夫凯泰相关的文献（医药）

2026-04-01·AMERICAN JOURNAL OF CARDIOLOGY

Mavacamten and Aficamten in Hypertrophic Cardiomyopathy: A Systematic Review and Meta-Analysis of Randomized Trials

Article

作者: Salciccioli, Louis ; Khouri, Peter ; Fahim, Md ; Gorantla, Asher ; Wang, Roy ; Eldawud, Daoud ; Wahadneh, Omar ; Sharma, Nischal

Myosin inhibitors represent a novel therapeutic class for hypertrophic cardiomyopathy (HCM). While both mavacamten and aficamten have been evaluated in randomized trials, comparative evidence across the 2 agents remains limited. We performed a systematic review and meta-analysis of 8 randomized controlled trials of myosin inhibitors in HCM. Outcomes included improvement in the New York Heart Association (NYHA) functional class, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS), postexercise and resting left ventricular outflow tract (LVOT) gradients, mean rest LVOT peak gradient, mean Valsalva LVOT peak gradient, change in left ventricular ejection fraction (LVEF), peak oxygen uptake, N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP), treatment-emergent adverse events, and serious adverse events. Pooled effects were estimated twice using random-effects models, once stratified by drug and once pooled altogether. Results showed that myosin inhibitors improved clinical and hemodynamic outcomes versus placebo. Both mavacamten and aficamten yielded improvements in New York Heart Association functional class and KCCQ-CSS, while reducing LVOT gradients and proBNP levels. Effect magnitudes were generally larger with mavacamten; aficamten demonstrated concordant but smaller effects and was the only agent to increase peak oxygen uptake. Safety was favorable for both agents, with pooled estimates indicating a marginally more favorable safety profile for aficamten. In conclusion, myosin inhibitors improve functional status, quality of life, and hemodynamics in HCM with an acceptable safety profile. Mavacamten generally demonstrates more robust benefits, while aficamten appears to have a more favorable safety profile. Additional trials directly comparing these agents are warranted to better clarify relative efficacy and safety.

2026-03-24·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

Emerging treatments in hypertrophic cardiomyopathy: a focus on cardiac myosin inhibitors

Review

作者: Shah, Stuti ; Desai, Milind Y. ; Abusafia, Mohammed ; Keen, Susan

INTRODUCTION:

Hypertrophic cardiomyopathy (HCM) is commonly driven by sarcomeric hypercontractility and may cause dynamic left ventricular outflow tract obstruction (LVOTO). Conventional therapies reduce symptoms and hemodynamics but do not directly target sarcomeric force generation.

AREAS COVERED:

We reviewed translational and clinical evidence for cardiac myosin inhibitors (CMIs), which shift myosin toward energy-conserving relaxed states - disordered relaxed (DRX) 'on' and super-relaxed (SRX) 'off,' to reduce excessive cross-bridge cycling. A structured search of PubMed/MEDLINE, Embase, and ClinicalTrials.gov (January 2000-December 2025) was performed using terms related to HCM, mavacamten, aficamten, cardiac myosin inhibition, and major trial names. We summarize pivotal data in obstructive HCM for mavacamten and aficamten, discuss safety/monitoring and drug-drug interactions, and outline emerging investigational sarcomere modulators. Evidence in nonobstructive HCM is reviewed, including recent neutral phase 3 results and ongoing trials.

EXPERT OPINION:

CMIs establish a mechanism-based paradigm in obstructive HCM with consistent improvements in gradients and health status in randomized trials. Their future impact will depend on long-term outcomes, real-world implementation (monitoring, interactions, access), and identifying nonobstructive phenotypes most likely to benefit.

2026-03-01·JOURNAL OF THE AMERICAN COLLEGE OF CARDIOLOGY

Aficamten in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Article

作者: Costabel, Juan Pablo ; Claggett, Brian L ; Kulac, Ian J ; de Barros Correia, Edileide ; Bilen, Ozlem ; Schulze, P Christian ; Wohltman, Amy ; Solomon, Scott D ; Peña-Peña, Maria Luisa ; Reant, Patricia ; Lakdawala, Neal K ; Garcia-Pavia, Pablo ; Heitner, Stephen B ; Lewis, Gregory D ; Kupfer, Stuart ; Mann, Amy ; Malik, Fady I ; Poulsen, Steen H ; Masri, Ahmad ; Hegde, Sheila M ; Burroughs, Melissa ; Sohn, Regina ; Barriales-Villa, Roberto ; Berhane, Indrias ; Fifer, Michael A ; Maron, Martin S ; Nassif, Michael E ; Merkely, Bela ; Nair, Ajith ; Elliott, Perry ; Wang, Andrew ; Jacoby, Daniel L ; Dybro, Anne

BACKGROUND:

For >60 years, beta-blockers have been first-line therapy for symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM), although limited data support this recommendation. The MAPLE-HCM trial showed greater improvement in exercise capacity and secondary endpoints for aficamten monotherapy vs metoprolol monotherapy.

OBJECTIVES:

The purpose of this study was to evaluate the effects of aficamten vs metoprolol across multiple clinically relevant and patient-centric measures of disease burden in oHCM.

METHODS:

Patients with oHCM and left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G) ≥30 mm Hg at rest and/or ≥50 mm Hg with Valsalva were randomly assigned to aficamten (n = 88) or metoprolol (n = 87). Dose titration was based on vital signs and echocardiograms. Assessment of clinical response by treatment arm was based on improvement in multiple parameters reflecting oHCM disease burden: LVOT-G <30 mm Hg at rest and <50 mm Hg with Valsalva; ≥1 class improvement in NYHA functional class and/or ≥10-point improvement in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Clinical Summary Score (KCCQ-CSS); ≥50% reduction in N-terminal pro-B-type natriuretic peptide; ≥1.0 mL/kg/min increase in peak oxygen consumption (pVO₂); and ≥10% reduction in left atrial volume index. Clinical response was classified by number of efficacy outcomes achieved: nonresponder (none), limited (1 or 2), positive (3 or 4), or complete (all 5).

RESULTS:

Baseline characteristics were similar for both treatment groups. For the overall cohort, mean age was 58 ± 13.2 years; 73 (42%) were women, 103 (70%) were in NYHA functional class II and 52 (30%) in class III, mean pVO₂ was 19.9 ± 5.1 mL/kg/min, and mean KCCQ-CSS score was 66 ± 16. At 24 weeks, aficamten treatment was associated with greater benefits in all efficacy outcome measures, with numbers needed to treat ranging from 1.5 to 5.0 relative to metoprolol treatment. Patients treated with aficamten were more likely to be either positive or complete responders compared with patients treated with metoprolol (78% vs 3%, respectively; P < 0.001).

CONCLUSIONS:

In patients with symptomatic oHCM, aficamten monotherapy led to superior and rapid treatment benefits across several clinically relevant outcome measures of disease burden compared with metoprolol. These observations support the emerging role of aficamten as monotherapy for oHCM. (Phase 3 Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Metoprolol Succinate in Adults With Symptomatic oHCM [MAPLE-HCM]; NCT05767346).

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项与阿夫凯泰相关的新闻（医药）

2026-05-13

·格药致剂

2025年药品审评报告出炉：76个创新药获批，罕见病、儿童用药加速上市！

2026年5月，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《2025年度药品审评报告》。报告显示，2025年药审中心受理各类注册申请20149件，同比增长3.00%；审结19375件，同比增长6.11%。全年批准上市1类创新药76个品种，其中新机制新靶点药物11个，均创历史新高。 01 受理与审结：量质齐升 2025年，药品注册申请申报量持续增长。药审中心全年受理各类注册申请20149件，其中药品制剂注册申请18448件，同比增长5.56%。从技术审评类注册申请看，全年受理16130件，同比增长5.30%。其中：审结方面，全年审结各类药品注册申请19375件，同比增长6.11%。其中技术审评类注册申请15408件，同比增长10.75%。 02 创新药批准：76个品种创历史新高 2025年，药审中心批准上市1类创新药76个品种，这是历年来创新药批准数量最多的一年。在这些创新药中： 26个品种（34.2%）通过优先审评审批程序批准上市。 15个品种（19.7%）附条件批准上市。 15个品种（19.7%）在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。从治疗领域看，抗肿瘤药物仍是创新药的主力军。以化学药品为例，审评通过的251件NDA中，抗肿瘤药物占34.66%，精神障碍疾病药物占11.16%，内分泌系统疾病药物占9.96%。值得一提的是，2025年批准的创新药中包含了11个新机制新靶点药物，标志着我国创新药研发正在向"全球新"迈进。 03 加快上市程序：突破性治疗、附条件批准、优先审评突破性治疗药物程序 2025年，共收到突破性治疗药物程序申请424件，同意纳入101件（89项适应症），占申请数量的23.82%，较2024年增加10.99%。自2020年《药品注册管理办法》实施以来，累计纳入突破性治疗药物程序395件（335项适应症），排名前三的分别为抗肿瘤药物、抗感染药物及神经系统疾病药物。附条件批准程序 2025年共有38件药品注册申请（24项适应症）附条件批准上市，其中21项适应症为首次批准上市，3项适应症为已上市药品增加适应症。同时，2025年有13项附条件批准的适应症完成确证性研究，转为常规批准。优先审评审批程序 2025年共纳入优先审评审批注册申请133件（92个品种），同比增加7.26%；按照优先审评审批程序批准124件注册申请（82个品种）上市，同比增加12.73%。自2020年以来，共有629件药品注册申请纳入优先审评审批程序，抗肿瘤药物数量最多，占比41.97%。 04 罕见病用药：48个品种加快上市 2025年，全年批准罕见病用药48个品种（未包括化学药品4类仿制药），其中12个品种（24.5%）通过优先审评审批程序加快上市。典型品种包括：阿夫凯泰片：用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者。芦沃美替尼片：用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症及I型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤。那米司特片：用于治疗特发性肺纤维化和进展性肺纤维化。注射用维拉苷酶β：用于I型和III型戈谢病患者的长期酶替代治疗。 05 儿童用药：138个品种满足儿科临床需求 2025年，全年批准儿童用药138个品种，包含98个上市许可申请，其中25个品种（18.1%）通过优先审评审批程序加快上市；另批准40个品种扩展儿童适应症。值得注意的是，2025年批准了艾米迈托赛注射液和普基奥仑赛注射液两款细胞治疗产品，分别用于急性移植物抗宿主病和急性B淋巴细胞白血病的儿童患者治疗。此外，武汉生物制品研究所的口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗获批上市，用于预防轮状病毒血清型G1、G2、G3、G4、G8、G9引起的婴幼儿急性胃肠炎。 06 境外已上市境内未上市药品：80个品种惠及国内患者 2025年，全年批准境外已上市境内未上市的药品（化学药品5.1类、治疗用生物制品3.1类和预防用生物制品3.1类）80个品种，其中57个为首次批准上市，23个为已上市药品增加适应症。值得关注的品种包括：替利珠单抗注射液：用于8岁及以上儿童和成人1型糖尿病2期患者，延缓向1型糖尿病3期进展。九价人乳头瘤病毒疫苗：新增16~26岁男性接种适应症。镥[177Lu]特昔维匹肽注射液：用于PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌。 07 监管体系完善：指导原则与ICH接轨 2025年，药审中心全年共发布技术指导原则49项，累计发布指导原则超过600项。重点领域包括：细胞与基因治疗：发布《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性与技术要求》。疫苗评价体系：发布《疫苗佐剂非临床研究技术指导原则》《预防用mRNA疫苗非临床研究技术指导原则》等。中药审评体系：发布《中药复方制剂新药研发人用经验收集整理技术指导原则》《中药改良型新药研究技术指导原则》。在国际协调方面，2025年5月，国家药监局成功当选ICH监管活动医学词典（MedDRA）指导委员会成员，任期3年。截至2025年底，国家药监局已采纳实施73个ICH指导原则。 08 沟通交流与培训：服务产业发展 2025年，药审中心共接收沟通交流会议申请5181件，办理4705件，为1783家企业的4049个品种提供了沟通交流服务，其中召开面对面会议/电话会议824个，同比增加19.25%。药审云课堂全年共举办12期，开展授课56讲，共计13万余人在线观看。课程内容涵盖审评业务管理、新药临床研发技术考虑、中药/化学药/生物制品审评常见共性问题等。此外，药审中心分别赴河北、江西、湖北、陕西等地开展药品注册技术系列培训班4场，近3000余人参训。 09 2025年重点工作回顾报告还回顾了2025年的多项重点工作：简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批：1月发布相关公告，进一步支持港澳中医药事业发展。扩大eCTD实施范围：自1月27日起，更多注册申请类型可按照eCTD进行申报。 2025年版《中国药典》颁布：3月25日，国家药监局、国家卫生健康委颁布2025年版《中华人民共和国药典》，自10月1日起施行。儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）：5月29日发布，旨在提高儿童抗肿瘤药物的研发效率。优化创新药临床试验审评审批：9月发布公告，对符合条件的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批。境外已上市药品获批前商业规模批次产品进口：9月发布公告，支持创新药品和急需药品尽早用于临床。区域分中心建设：9月，京津冀分中心、华中分中心、西南分中心挂牌成立。结语与展望 2025年，我国药品审评审批工作取得了显著成效：创新药批准数量创历史新高、加快上市程序更加完善、罕见病和儿童用药可及性持续提升、监管体系与国际进一步接轨。报告指出，2026年是"十五五"规划开局之年，药审中心将重点推进以下工作：推动药品试验数据保护制度落地实施。落实"提前介入、一企一策、全程指导、研审联动"要求。稳步开展仿制药上市申请前置服务改革试点。推进eCTD全面实施。探索人工智能辅助审评。持续推动药品审评技术要求与ICH规则协调一致。数据来源：国家药品监督管理局药品审评中心《2025年度药品审评报告》 2025年度药品审评报告

2026-05-12

·药增长

四笔交易，总金额超过240亿美元

一、并购交易：四笔大额交易，买方逻辑完全不同 #ARCHIMED 11亿美元收购Esperion，买的是现金流和心血管管线 5月1日，生物制药公司Esperion与医疗保健投资公司ARCHIMED管理的基金达成最终协议。总股权价值约11亿美元。 Esperion做什么？专注将新药推向市场，提供对抗心血管疾病风险的独特方案。公司去年营收4.03亿美元。主力产品是Nexletol和Nexlizet，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。这两个药都已经上市，有稳定的现金流。 ARCHIMED是什么来头？一家专注于医疗健康的私募股权基金，管理资产超过100亿欧元。他们之前投过很多medtech和biotech项目，但这次是直接收购一家上市公司的控制权。买方逻辑很清楚：Esperion的产品已经上市，有收入和现金流。ARCHIMED可以用自己的运营经验，帮Esperion扩大销售，或者把产品推到更多市场。对Esperion来说，被收购比独立运营更有利。心血管药物的市场推广需要大量投入，作为独立公司很难跟Pfizer、Amgen这些巨头竞争。交易预计2026年第三季度完成。 **来源：** https://www.zyzhan.com/news/detail/99132.html #Danher 99亿美元收购Masimo，买的是患者监护技术 5月1日，Masimo股东正式投票通过与Danher的合并协议。 Danher将以每股180美元现金收购Masimo全部已发行普通股，交易总企业价值约99亿美元（约676亿元人民币）。 Masimo做什么？主营血氧监测及患者监护技术。他们的产品在医院ICU、手术室里很常见。核心技术是无创血氧监测，不用扎针取血，就能连续监测患者的血氧饱和度。 Danher是什么公司？全球知名的医疗科技公司，业务覆盖诊断、生命科学、生物技术等领域。旗下已经有Beckman Coulter、Leica Biosystems、Cepheid等品牌。这次收购完成后，Masimo将作为独立运营公司纳入Danher诊断业务板块，跟现有品牌协同运营。买方逻辑：Danher在诊断领域已经有很全的产品线，但患者监护技术是短板。Masimo的血氧监测技术，可以跟Danher的体外诊断、分子诊断产品形成互补。对Masimo来说，被Danher收购后，可以借助Danher的全球销售网络，把产品推到更多国家和地区。这笔交易，是2026年以来医疗科技领域最大的并购案之一。 **来源：** https://www.zyzhan.com/news/detail/99157.html #LEO Pharma收购Replay，买的是罕见病基因治疗技术 4月30日，LEO Pharma宣布收购Replay公司。 Replay是一家专注于罕见遗传性皮肤病基因治疗的公司。根据协议，Replay的股权持有人将获得5000万美元的预付款，以及里程碑式的付款和分层的个位数特许权使用费。具体的里程碑付款总额，公告里没提。 LEO Pharma是什么公司？丹麦的药企，专注皮肤病领域，在全球有超过100年的皮肤病治疗经验。他们的产品覆盖银屑病、特应性皮炎、皮肤癌等。买方逻辑：LEO Pharma在皮肤病领域有深厚的临床和商业化经验，但基因治疗是新技术。通过收购Replay，LEO可以快速进入基因治疗领域，布局罕见遗传性皮肤病的未来疗法。对Replay来说，被LEO Pharma收购，意味着它的技术可以找到临床应用的市场路径。罕见病的市场规模不大，但需要高度专业的医学和推广能力。这笔交易金额不大，但战略意义很明显。 **来源：** https://www.zyzhan.com/news/detail/99132.html #Chiesi Group 19亿美元收购KalVista，买的是口服罕见病药物 4月29日，意大利药企Chiesi Group与KalVista Pharmaceuticals宣布签署收购协议。 Chiesi将以每股27美元、总价约19亿美元收购KalVista全部流通股。交易预计2026年第三季度完成交割。 KalVista做什么？专注开发治疗遗传性血管性水肿（HAE）的口服药物。 HAE是一种罕见的遗传病，患者会出现反复发作的皮下组织水肿，严重时可致命。目前的标准治疗是静脉注射或皮下注射的C1酯酶抑制剂。KalVista在做的是口服剂型，患者可以在家自己吃，不需要去医院打针。买方逻辑：Chiesi在罕见病领域有布局，但HAE这个细分人群，之前没有口服药。如果KalVista的药获批，Chiesi就是第一个有口服HAE药物的公司。对KalVista来说，被收购比自己商业化更有利。罕见病的销售需要高度专业的团队，Chiesi在欧洲和全球有很多现成的渠道。 19亿美元，对于一个还在临床阶段的biotech来说，是不错的退出。来源：https://www.zyzhan.com/news/detail/99132.html #Sun Pharma 117.5亿美元收购Organon，2026年迄今最大药企并购搜索结果中提到，Sun Pharma以117.5亿美元收购Organon，成为2026年迄今最大药企并购。 Organon是什么公司？2021年从Merck & Co.分拆出来，专注女性健康、生物类似药和成熟药物。产品包括避孕药物、激素替代疗法、生物类似药等。 Sun Pharma是什么公司？印度最大的药企，主营仿制药和特种药物，在全球150多个国家有业务。买方逻辑：Sun Pharma在仿制药领域很强，但品牌药和女性健康是短板。Organon的产品线，可以帮Sun Pharma进入品牌药市场，尤其是女性健康这个细分领域。对Organon来说，被Sun Pharma收购，可以获得更多的资源支持。作为独立公司，Organon的研发投入有限。Sun Pharma的现金流，可以支持Organon推进更多管线。这笔交易如果完成，会是印度药企史上最大的海外并购之一。来源：https://www.mffb.com.cn/news/show-593772.html 二、中国biotech出海：licensing交易持续升温 #2026年licensing交易创纪录，三分之一支出涉及中国源头药物搜索结果中提到，2026年中国biotech的licensing交易持续升温。 Jefferies的数据显示，全球药企在licensing上的支出，有三分之一涉及从中国引进的药物。这个比例，三年前还不到10%。原因不难理解。中国政府过去十年大力投资biotech，催生了一批能跟波士顿、旧金山媲美的biotech hub。成本更低、监管更灵活，让中国biotech的管线推进速度往往比美国同行快。最热门的靶点是双特异/三特异抗体，最大的治疗领域是肿瘤和自身免疫。今年已经宣布的几笔大交易，包括GSK从SiranBio引进一款寡核苷酸药物（cardiometabolic方向），里程碑最高约10亿美元；UCB从Candid手里买的双抗平台，也是从中国biotech授权引进的。这个趋势，只会加速。对美国biotech来说，这意味着竞争。对中国biotech来说，这是最好的时代。来源：https://www.biopharmadive.com/news/china-biotech-drug-licensing-deals-pipeline/758283/ 三、FDA监管动态：GLP-1复方制剂监管新政 #FDA在GLP-1复方制剂监管与临床数据实时审查上推出新政搜索结果中提到，FDA在GLP-1复方制剂监管与临床数据实时审查上推出新政。具体的政策内容，搜索结果里没有详细说明。但这个信号值得关注。 GLP-1药物（如Novo Nordisk的Ozempic、Wegovy，Eli Lilly的Mounjaro、Zepbound）现在是全球最热的药物类别。各大药企都在做GLP-1与其他药物的复方制剂，希望能有更好的疗效或更少的副作用。 FDA如果推出新的监管政策，可能会影响这些复方制剂的审批速度和要求。对biotech来说，监管政策的变化，往往意味着机会或风险。如果FDA要求更多的临床数据，那么复方制剂的开发成本会上升。如果FDA开通了快速审批通道，那么抢先申报的公司会占便宜。这个新政的具体内容，还需要等FDA的官方公告。来源：https://www.mffb.com.cn/news/show-593772.html 四、IPO市场：2026年前四个月已有11家biotech上市 #Odyssey成功IPO，募资2.79亿美元，是2026年迄今最成功的biotech IPO之一 Odyssey Therapeutics在5月8日完成IPO，发行1550万股，定价18美元，募资2.79亿美元。还顺带做了一笔私募配售，又拿了2500万美元。加起来3.04亿美元。这家公司去年就尝试过IPO，后来撤了。CEO Gary Glick在去年6月给SEC的文件里写得很直白："现在上市不符合Odyssey的最佳利益。" 那时候biotech IPO市场确实冷。2025年全年只有11家药企上市，是2018年以来最低。但今年不一样了。包括Odyssey在内，2026年已经有11家biotech上市，其中9家募资超过2.5亿美元。这个强度，是2021年以来没出现过的。 Odyssey的赛道是自身免疫，targeting "innate immune system"（先天免疫系统）。他们认为，现在的自身免疫药大多靶向"adaptive"免疫，有根本性的局限。先天的这条路，如果跑通了，天花板很高。领头项目OD-001靶向RIPK2，目前在II期，单药治疗溃疡性结肠炎。Odyssey计划今年晚些时候跟Takeda的Entyvio做联合试验。管线里还有5个项目，针对特应性皮炎、慢阻肺等，但都还没进人体试验。说白了，这是一家"故事很大、数据还早"的公司。投资者愿意给2.79亿美元，说明市场对免疫赛道的热情回来了。来源：https://www.biopharmadive.com/news/odyssey-ipo-price-biotech-gary-glick-immune-drugs/819465/ 五、临床数据：Cytokinetics的Myqorzo在非梗阻性HCM中成功 #Myqorzo在非梗阻性肥厚型心肌病（non-obstructive HCM）的III期结果阳性 Cytokinetics本周公布了Myqorzo（aficamten）在"非梗阻性"肥厚型心肌病（non-obstructive HCM）的III期结果。两个主要终点都达到了。一个是峰值摄氧量（peak VO2），Myqorzo组增加了0.64 ml/kg/min，安慰剂组反而降了0.03。另一个是衡量心脏症状的KCCQ评分，Myqorzo组比安慰剂组多改善了约3个点（11点 vs 8点）。数据不算炸裂，但足够有统计学意义。关键在哪？ Bristol Myers的Camzyos（mavacamten）去年在非梗阻性HCM的III期里失败了。当时有研究者在媒体上说，非梗阻性和梗阻性HCM可能是"两种完全不同的疾病"。 Cytokinetics用数据证明：不一定。 Myqorzo和Camzyos都是心肌肌球蛋白抑制剂，机制类似，但Myqorzo的剂量范围更宽，药代动力学特性也不同。Stifel分析师James Condulis去年就写过：Camzyos "不是干这个活的正确工具"。现在看来，他说对了。非梗阻性HCM约占所有HCM患者的三分之一。Camzyos在这个人群里没成药，Myqorzo如果获批，就是唯一的选择。 Leerink分析师Roanna Ruiz之前估计，如果Myqorzo在梗阻性和非梗阻性两个人群都获批，峰值销售额可能超过每年50亿美元。这个数字听着夸张，但要考虑：Camzyos 2025年的销售额已经突破了10亿美元。Myqorzo如果比别人多覆盖三分之一的患者，再加上一些市场份额，50亿不是完全没可能。当然，也有风险。Myqorzo组有27名患者出现了左心室射血分数下降超过50%的情况，安慰剂组只有1名。这个副作用跟药物机制相关——心肌收缩力减弱，有时会把心脏"压"得太厉害。 3%的患者因此中断治疗。不算严重，但需要监测。 Cytokinetics说会跟FDA讨论申报时间。如果顺利，明年可能获批。来源：https://www.biopharmadive.com/news/cytokinetics-aficamten-acacia-results-non-obstructive-hypertrophic-cardiomyopathy/819266/ 并购市场真的很热。四笔交易，总金额超过240亿美元。买方逻辑各不相同：ARCHIMED买现金流，Danher买技术平台，LEO Pharma买罕见病基因治疗，Chiesi买口服罕见病药物。说明大药企和PE都在积极寻找目标，只要价格合理、战略匹配，就敢出手。中国biotech的全球影响力，还在上升。三分之一的licensing支出涉及中国源头药物。这个比例还会涨。对投资者来说，这意味着需要同时关注太平洋两岸的管线。 IPO窗口真的开了。Odyssey的超募，不是个例。2026年前四个月的IPO募资规模，已经超过了2023-2025年的大部分年份。如果市场维持这个热度，下半年会有更多biotech冲上市。心肌肌球蛋白抑制剂的竞赛，Cytokinetics暂时领先。Bristol Myers的Camzyos在非梗阻性HCM折戟，Myqorzo如果率先获批，会在这个细分人群里独占几年。但Myqorzo的副作用数据需要持续关注。 FDA的监管政策，依然值得密切关注。GLP-1复方制剂的监管新政，可能会影响一大波在研药物。对biotech来说，监管政策的变化，往往意味着机会或风险。以上内容整理自公开渠道，不构成投资建议。

2026-05-12

·药研苑

恒瑞创新药非梗阻性肥厚型心肌病2期试验中取得积极结果

药品营销避坑”试读：药品导入期管理视频课（试听）药品生命周期管理（案例）药品立项需要注意什么（案例） 2026年5月11日，恒瑞医药合作伙伴Braveheart Bio宣布HRS-1893（BHB-1893）在治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）2期临床试验中取得积极结果。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，共纳入84名有症状的nHCM成年患者。研究结果显示，相对于安慰剂，HRS-1893高剂量组KCCQ-CSS（堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分）提高5.5分。HRS-1893高剂量组KCCQ-CSS提高≥20分的比例为52%，而安慰剂组为21%。HRS-1893滴定至60mg每日两次患者的pVO2（峰值氧摄取量）提高2.1 mL/kg/min，而安慰剂组提高0.9 mL/kg/min。HRS-1893高剂量组pVO2提高≥1.5 mL/kg/min的比例为55%。在超声心动图指标上，HRS-1893高剂量组室间隔和左室侧壁的e'值（反映早期心肌舒张速度）趋于正常；左心房容积指数较基线下降了7.1 mL/m²，而安慰剂组基本无变化，显示HRS-1893高剂量组左心房压力负荷过重趋于正常；HRS-1893高剂量组左心室质量指数下降17.4 g/m²，而安慰剂组增加3.2 g/m²，HRS-1893高剂量组左心室室壁厚度减少3.3毫米，而安慰剂组为0.1毫米，说明HRS-1893高剂量组左心室发生结构性逆向重塑。在心脏生物标志物方面，HRS-1893组NT-proBNP几何平均值减少68%–69%，心肌肌钙蛋白Ⅰ几何平均值减少了55%–60%，与安慰剂组相比p均<0.0001。在安全性方面，HRS-1893组治疗期间不良事件（TEAE）的严重程度为轻至中度，无严重不良事件，无患者因HRS-1893导致中止或永久停药。4名患者（7%）发生LVEF（左室射血分数）短暂性降至46%–49%，在降低剂量后LVEF恢复至50%以上。 HRS-1893为Myosin（肌球蛋白）选择性抑制剂，由恒瑞医药开发。Myosin通过与肌动蛋白相互作用，水解ATP，将化学能转化为机械能。Myosin选择性抑制剂，能够抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，使心肌收缩性能正常化，减少左心室肥厚并改善舒张期顺应性。目前国内已批准Myosin选择性抑制剂阿夫凯泰（Aficamten）用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。肥厚型心肌病（HCM）主要由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，根据血流动力学特点可分为梗阻性HCM和非梗阻性HCM。HRS-1893的用于梗阻性肥厚型心肌病2期临床试验中也已取得积极结果。 2025年Braveheart Bio与恒瑞医药签订协议，以6500万美元预付款，最高10.13亿美元开发和商业化里程碑付款，以及按净销售额计算的特许权使用费的形式，获得HRS-1893（BHB-1893）在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区之外区域的开发和商业化权利。推荐指数：★★★ 推荐原因：Myosin选择性抑制剂有望替代β受体阻滞剂成为HCM的一线治疗药物。目前该领域的品种较少，竞争有限，HRS-1893临床研究进展顺利。相关阅读：畅溪制药申请上市布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂（Ⅳ）胶囊型抗胶质瘤新药，施维雅伏昔尼布片申请国内上市急性髓系白血病首选维持治疗方案，施贵宝申请阿扎胞苷片上市降脂药独家剂型，万泰元匹伐他汀钙口崩片获批科伦博泰芦康沙妥珠申请联合帕博利珠一线治疗晚期非小细胞肺癌金赛药业长效抗痛风炎急性发作药物伏欣奇拜单抗注射液获批针对恶性腹水，正大天晴CD3/EpCAM双特异性抗体申请上市黄斑变性地图样萎缩新药，安斯泰来培阿普特申请上市首家，科笛外用局部麻药醉利多卡因丁卡因乳膏获批正大天晴库莫西利获批一线治疗局部晚期或转移性乳腺癌首仿成功，青峰抗癌药物CDK4/6抑制剂阿贝西利片获批上市独家抗癫痫药物，青峰医药布立西坦注射液获批上市首家，苑东生物改良型止痛新药氨酚羟考酮缓释片获批减重19.3%，博瑞公布GLP-1/GIP双激动剂BGM0504三期数据 3期试验强生古塞奇尤单抗显著改善克罗恩病肛瘘相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

100 项与阿夫凯泰相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
梗阻性肥厚型心肌病	中国	Cytokinetics, Inc.	2025-12-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	美国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	中国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	日本	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	阿根廷	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	澳大利亚	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	巴西	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	加拿大	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	丹麦	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	法国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	德国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05186818 (SEQUOIA-HCM, CTgov)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	282	Aficamten (Aficamten up to 20 mg)	壓觸醖夢築願襯鑰糧鏇(觸艱廠齋遞淵壓衊膚積) = 遞製蓋構壓糧構蓋壓膚顧壓構選糧鏇夢蓋糧遞 (製顧觸夢築衊衊糧衊鏇, 0.25) 更多	-	2026-03-03
				Placebo to match aficamten (Placebo to Match Aficamten)	壓觸醖夢築願襯鑰糧鏇(觸艱廠齋遞淵壓衊膚積) = 壓鑰淵網顧選糧獵觸鬱顧壓構選糧鏇夢蓋糧遞 (製顧觸夢築衊衊糧衊鏇, 0.25) 更多
NCT04219826 (REDWOOD-HCM Cohort 4 \| REDWOOD-HCM, CTgov)	临床2期	肥大型心肌病	96	CK-3773274 (Cohort 1 (oHCM) - Aficamten)	糧衊簾鹹構構襯鬱餘糧 = 觸築蓋蓋衊選衊艱憲簾壓鏇鹽窪願壓淵築鹹蓋 (齋壓願鹽壓淵鹽顧襯窪, 艱選糧鏇遞餘膚積憲遞 ~ 顧築醖範壓構顧衊鑰窪) 更多	-	2026-02-24
				CK-3773274 (Cohort 2 (oHCM) - Aficamten)	糧衊簾鹹構構襯鬱餘糧 = 衊鑰鹽餘衊鬱願窪遞顧壓鏇鹽窪願壓淵築鹹蓋 (齋壓願鹽壓淵鹽顧襯窪, 淵製繭鬱餘範繭範範築 ~ 襯構廠鏇選糧衊憲遞鑰) 更多
NCT06412666 \| NCT05186818 (CEDAR-HCM, Pubmed \| Circ Heart Fail)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	65	Aficamten	蓋窪築襯網醖鑰構鹽遞(願艱築網鏇餘積憲製廠) = 構鬱壓積鏇餘繭構糧醖鏇鑰壓製構窪鏇淵窪鑰 (淵襯鏇淵範鹽鬱夢繭鑰 )	积极	2025-12-05
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten 5 to 20 mg	獵簾艱糧簾鹽觸網構糧(獵獵選憲願觸艱衊願衊) = 齋餘獵網鹽築餘願構鬱蓋艱鏇廠網範膚積糧膚 (遞鏇鹽齋構鏇顧艱夢鹽 ) 更多	积极	2025-12-01
				Metoprolol 50 to 200 mg	-
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	憲鏇蓋簾鹹窪鏇築醖簾(構範夢顧觸衊獵遞壓壓): Difference = 7.8 (95.0% CI, 3.3 ~ 12.3), P-Value = < 0.001 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	糧蓋蓋遞範齋淵網構選(選壓憲廠鹹構鹹製選壓) = 膚選壓艱鑰構餘廠窪衊衊鑰鏇廠鑰繭淵範範網 (廠遞鏇繭遞蓋齋淵願壓 ) 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol	糧蓋蓋遞範齋淵網構選(選壓憲廠鹹構鹹製選壓) = 繭衊廠遞衊繭淵簾艱繭衊鑰鏇廠鑰繭淵範範網 (廠遞鏇繭遞蓋齋淵願壓 ) 更多
NCT04848506 (FOREST-HCM, Company_Website) 人工标引	临床2/3期	非梗阻性肥厚型心肌病	34	Aficamten (post-REDWOOD-HCM Cohort 4)	衊觸鑰襯壓壓範範醖遞(獵製顧膚繭鹽願窪蓋窪) = 蓋範膚積築淵鏇選醖構鹹衊齋網選鏇繭糧餘築 (遞願鹹壓繭範鏇鬱齋襯 ) 更多	积极	2025-09-29
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Company_Website) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	-	Aficamten	網齋餘範範獵顧觸構窪(齋醖鹹獵鏇網廠襯鹽製) = 簾簾鑰觸繭範網鹹夢窪遞艱壓製構鹽觸繭簾鑰 (鑰廠壓網鹹觸顧鹹構糧 ) 更多	优效	2025-09-29
				Metoprolol	-
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	遞鏇繭簾襯製廠選範鹽(築蓋觸構範積築鏇觸構) = 鏇構膚醖齋鹹鏇壓蓋簾鬱網衊憲鹹窪鑰繭夢遞 (襯艱顧鬱鹹憲憲醖膚餘, 0.5 ~ 1.7)	优效	2025-09-11
				Metoprolol	遞鏇繭簾襯製廠選範鹽(築蓋觸構範積築鏇觸構) = 廠廠餘獵繭鬱廠膚鹽蓋鬱網衊憲鹹窪鑰繭夢遞 (襯艱顧鬱鹹憲憲醖膚餘, -1.7 ~ -0.8)
NCT04848506 (FOREST-HCM, Pubmed \| JACC Heart Fail)	临床2/3期	梗阻性肥厚型心肌病	213	Aficamten 5 mg	獵製廠願鑰鑰鏇衊顧鹽(齋憲願醖願壓鹹衊衊製) = 2 (4.3%) asymptomatic and transient instances of left ventricular ejection fraction <50% (range: 47%-49%), neither resulting in drug discontinuation 範齋顧鹽壓鏇遞積艱範 (糧淵衊鹽範簾膚構鹽製 ) 更多	积极	2025-08-01
				Aficamten ≤20 mg