A Phase 3, Open Label, Single Arm Study to Evaluate Efficacy, Safety and Tolerability of Aficamten in Adult Japanese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Researchers are looking for a better way to treat Japanese people who have symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (symptomatic oHCM).
Obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) is a type of heart disease where the heart muscles become thicker than normal due to over contraction. This thickening makes it harder than normal due to over contraction. This thickening makes it harder for the heart to pump blood out to the rest of the body. In symptomatic oHCM people with the condition experience symptoms like shortness of breath, chest pain, fainting, high blood pressure and irregular heartbeats.
The study treatment aficamten, also called BAY3723113, is under development to treat symptomatic oHCM. It aims to reduce the activity of cardiac myosin, a protein that helps heart muscles to contract, and thereby preventing over contraction and muscle thickening.
Although treatment options are available for symptomatic oHCM, there is still need for other treatment options that help target the root cause of the condition. In this study, researchers want to understand about the effects and long-term safety of aficamten in Japanese people with symptomatic oHCM.
The main purpose of the study is to learn how well aficamten works in Japanese with symptomatic oCHM.
For this, the researchers will check how participant's heart blood flow changes after 6 months of treatment. They do this by measuring the pressure needed for blood to leave the heart using a test called the left ventricular outflow tract (LVOT) gradient and a special breathing technique called Valsava maneuver.
Researchers will also look for:
* the number of participants who will have at least 1 level improvement on a scale doctors use to assess the effect of heart problems on daily activities after 3 and 6 months of treatment
* the change in the impact of heart problems on participant's daily lives based on their feedback on a questionnaire called Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire - Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) after 3 and 6 months of treatment.
This study will have 2 treatment periods: main treatment period and long-term treatment period. During the main treatment period, participants will take aficamten tablets once daily by mouth for up to 6 months. After completing this period, the participants who can join the long-term treatment period will continue taking aficamten until the drug becomes commercially available in Japan or the study ends.
Each participant will be in the study as long as they benefit from the treatment.
Participants will visit the study site:
* once before the treatment starts
* 9 times with a gap of 2 to 4 weeks between the visits during treatment under the main treatment period, and in the long-term treatment period, participants will visit almost every 3 months until the treatment ends.
* then 2 more times with a gap of 1 month between the visits after the treatment ends.
During the study, the study doctors and their team will:
* check participant's health by performing tests such as blood and urine tests, and checking heart health using an electrocardiogram (ECG) and echocardiogram (ECHO)
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events are they having
An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Study doctors keep track of all adverse events, irrespective if they think it is related or not to the study treatment. In addition, the participants will be asked to complete a questionnaire on quality of life at certain time points during the study.
If the participant benefits from the treatment, treatment with aficamten after the end of the study might be possible.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

Bayer AG

NCT06412666

/ Recruiting临床2/3期

A Phase 2/3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled and Open-Label Extension Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten in a Pediatric Population With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety and PK of aficamten in a pediatric population with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM).

开始日期2024-05-29

申办/合作机构

Cytokinetics, Inc.

NCT06116968

/ Completed临床3期

An Open-Label Study of Aficamten for Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

This is an open-label extension study of China cohort in the phase 3 study (CY 6031) of aficamten for the treatment of obstructive HCM (oHCM) to collect long-term safety and tolerability data, including assessments of cardiac function and steady-state Pharmacokinetics (PK) during chronic dosing with aficamten.

开始日期2023-11-14

申办/合作机构

箕星药业科技（上海）有限公司

100 项与阿夫凯泰相关的临床结果

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100 项与阿夫凯泰相关的专利（医药）

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项与阿夫凯泰相关的文献（医药）

2026-01-01·JOURNAL OF THE AMERICAN COLLEGE OF CARDIOLOGY

Aficamten and the Future of Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Management

作者: Saberi, Sara

2026-01-01·Circulation-Heart Failure

Effect of Aficamten in Women Compared With Men With Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy in SEQUOIA-HCM

Article

作者: Saberi, Sara ; Hegde, Sheila M. ; Maimaiti, Reziwanguli ; Wohltman, Amy ; Abraham, Theodore P. ; Claggett, Brian L. ; Malik, Fady I. ; Owens, Anjali T. ; Makuvire, Tracy T. ; Coats, Caroline J. ; Barriales-Villa, Roberto ; Heitner, Stephen B. ; Solomon, Scott D. ; Meder, Benjamin ; Olivotto, Iacopo ; Kupfer, Stuart ; Pabon, Maria A. ; Maron, Martin S. ; Jacoby, Daniel L. ; Nassif, Michael E. ; Masri, Ahmad ; Wang, Xiaowen

BACKGROUND::

Women with obstructive hypertrophic cardiomyopathy often present with a greater burden of disease and worse prognosis. Whether there are sex-related differences in response to aficamten is unknown.

METHODS::

We performed a prespecified subgroup analysis of sex differences in the double-blind, randomized-controlled SEQUOIA-HCM trial (Safety, Efficacy and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM) of aficamten versus placebo in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Baseline characteristics were compared using the t test for continuous variables and the χ 2 test for categorical variables. Prespecified primary (change in peak oxygen uptake) and secondary end points from baseline to end of treatment (week 24) were analyzed using linear regression models, adjusted for baseline values, β-blocker use, and exercise mode.

RESULTS::

Of the 282 participants, women (n=115) were older (64 years in women versus 56 years in men) and had lower Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score, higher NT-proBNP (N-terminal pro-B-type natriuretic peptide) levels, and lower peak oxygen uptake at baseline. Women had smaller left ventricular chamber sizes, higher E/e’ ratios, and higher left ventricular outflow tract gradients. At 24 weeks, there was a significant treatment-related increase in peak oxygen uptake in women (+1.5 [+0.7 to +2.4]) and men (+2.0 [+0.9 to +3.0]). Both women and men had significant treatment-related decreases in left ventricular outflow tract gradients at rest and with Valsalva, with no sex-by-treatment interaction at week 24 ( Pinteraction ≥0.13). There was a significant improvement in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score in women (11 [6–15]) and men (6 [2–9]; Pinteraction =0.08). Women had a greater reduction in lateral E/e’ ratio ( Pinteraction =0.01). The geometric mean proportional reduction in NT-proBNP was similar in women and men ( Pinteraction =0.10).

CONCLUSIONS::

Women enrolled in SEQUOIA-HCM were older with worse baseline health status, higher NT-proBNP, and higher left ventricular outflow tract gradients compared with men. Despite these differences, both men and women derived significant benefits in the primary and secondary end points following treatment with aficamten.

2026-01-01·JACC-Basic to Translational Science

Myosin Modulator Aficamten Inhibits Force by Altering Myosin’s Biochemical Activity Without Changing Thick Filament Structure

Article

作者: Asencio, Anthony ; Tanner, Bertrand C W ; Irving, Thomas C ; Pilagov, Matvey ; Ma, Weikang ; Mandrycky, Christian ; Kooiker, Kristina B ; Mohran, Saffie ; Regnier, Michael ; Jiang, Siyao ; Flint, Galina ; Mahoney-Schaefer, Max ; Turner, Kyrah L ; Moussavi-Harami, Farid ; Naim, Ateeqa ; McMillen, Timothy S ; Kad, Neil M ; Zhao, Jing

We investigated the effects of aficamten on cardiac muscle structure, biochemical activity, and contractile function. Aficamten does not structurally sequester myosin heads along the thick filament. It inhibits ATPase activity by decreasing myosin ATPase cycling kinetics, with the emergence of a super slow biochemical nucleotide turnover. This results in decreased force and calcium sensitivity without altering cross-bridge cycling. Our myofibril mechanical assay showed inhibition of force with accelerated relaxation. In engineered heart tissues, while mavacamten and aficamten inhibit cardiac twitch forces, mavacamten reduces the activation kinetics while both accelerate relaxation.

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项与阿夫凯泰相关的新闻（医药）

2026-01-24

·BD随笔

2026年第三周“药”闻：消息数量没有上周多，但有几个重磅！

2026年第三周，医药界继续给我们带来好消息，笔者关注到的数量没有上周多，但是有几个重磅，我们一起回顾一下：融资并购方面： 2026年1月22日，邦顺制药港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。目前估值近24亿，这个公司是从华东医药拆分出来的。核心产品包括已经报NDA的贝泽昔替尼和处在临床三期的CX1440。还有其它6个产品自临床前或者报IND阶段。分子形态有常规小分子，也有目前比较热闹的分子胶。 1月22日，苏州赛纳思完成超亿元人民币A轮融资。赛纳思核心产品“室间隔射频消融系统”已进入国家创新医疗器械特别审查程序，并获得FDA突破性器械认定，临床价值获权威认可。该产品采用的PHASE术，融合成熟起搏电极与冷盐水消融技术，实现经皮、精准、微创的室间隔心肌消融，为全球约1500万梗阻性肥厚型心肌病患者提供替代外科手术与酒精消融的创新选择。这个适应症去年12月下旬有一款药“阿夫凯泰Aficamten”在中国上市，一周以后也得到美国FDA的批准。这一周，默沙东正就收购生物科技公司Revolution展开深入谈判，交易作价可能高达280亿至320亿美元。这个消息在前几周也陆陆续续有一些消息，这个消息对于国内做KRAS领域的Biotech是利好，如国内劲方医药、加科思，海博为，嘉越，阿诺等。这场堪比辉瑞收购Seagen的超级并购传闻，如果成功可能是今年甚至是最近几年最大的收购案了，这也无疑印证了KRAS作为PD-1之后最大癌症靶点的黄金地位。 1月22日，专注于重组肉毒毒素研发的浙江德进生物医药科技有限公司宣布完成数千万元A轮融资。本轮融资由弘晖基金领投，资金将主要用于推进公司核心产品——基于合成生物学平台开发的重组肉毒毒素的临床研究、产业化基地建设及国际化战略布局。肉毒毒素注射已成为医美注射领域最大的细分市场，占据全球医美注射治疗比例的51.5%（ISAPS数据），是抗衰领域的刚性需求与入门级项目。德进生物的核心产品目前已进入II期临床阶段，有望为市场提供新一代肉毒毒素解决方案。 1月22日，箕星药业宣布成功完成D1轮融资，筹集了高达2.87亿美元（20亿元人民币）。这是近期以来创新药领域最大的融资之一（另外一笔是济煜）。这笔融资主要用于推进其口服GLP-1候选药物CX11的III期临床试验。2024年箕星从闻泰医药获得了 CX11 在中国以外地区的权益。这个融资事件，从侧面也可以看出市场对于减重领域的期待或者说是看好，同时也可以反映出资本市场对这样商业模式（出海）的认可。同样在1月22号，CNS领域也有好消息。得益于生物标志物、脑图谱和人工智能的进步，即使在代价高昂的挫折中，对神经和中枢神经系统创新的投资也未见放缓迹象。在最近举行的摩根大通医疗保健会议间隙接受采访的风险投资机构表示，2026年，神经科学和中枢神经系统（CNS）领域将受到大量投资关注。过去的一年MNC在CNS领域也有大量布局：2025年中枢神经系统（CNS）领域产生了大量交易：强生公司用146亿美元收购Intra-Cellular Therapies；赛诺菲以4.7亿美元收购Vigil Neuroscience，该公司正在开发一种阿尔茨海默病疗法；罗氏与Manifold Bio合作，支付合作开发费用5500万美元，开发多种用于治疗神经系统疾病的下一代脑穿梭疗法。 1月22号，美国食品药品监督管理局（FDA）将于2月1日开始接受其PreCheck试点项目的申请，此举旨在推进一项旨在加强美国国内药品供应链的倡议。Pre-Check这一举措早在2025年8月就提出讨论，得到美国药企的认可，本质上是为了提升审评的效率也促进医药制造业回归，在前面有文章做过分析，后期这一方案的落地对于美国本土医药制造业回归到底有多大利好，将持续关注。医药上市： 1月23号，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准华辉安健生物科技有限公司申报的立贝韦塔单抗注射液（商品名：华优诺）上市，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染成年患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。过去的一周新药新闻让人兴奋，整理这些新闻的过程都让人开心！

临床3期并购IPO临床2期申请上市

2026-01-23

·药明康德

2026年上半年值得关注的10项临床试验

近日，行业媒体BioPharma Dive发布专题报道，从众多在研项目中选出10项有望在2026年上半年公布结果的重要临床试验。这些试验聚焦肥胖症、传染病、罕见病等多个治疗领域。本文将结合该文章及公开资料，与读者分享这些值得关注的临床试验。若您想阅读完整报告，可点击文末“阅读原文/Read More”。药物名称：Retatrutide 公司：礼来（Eli Lilly and Company）临床试验：TRIUMPH-1、TRIUMPH-2、TRIUMPH-3 Retatrutide是一款潜在“first-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）、胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和胰高血糖素（glucagon）受体靶向三重激动剂。2025年12月公布的3期临床试验TRIUMPH-4的结果显示，在无糖尿病、但患有肥胖或超重并合并膝骨关节炎的成年患者中，retatrutide可平均降低体重最多达28.7%。在2026年中，名为TRIUMPH-1、TRIUMPH-2和TRIUMPH-3的3项关键性临床试验将获得结果。第一项针对肥胖人群，第二项针对肥胖合并糖尿病患者，第三项则针对肥胖且已确诊心血管疾病的人群。这三项试验合计入组超过5000名受试者。这些试验结果将进一步确认retatrutide治疗肥胖和心血管代谢疾病方面的潜力。药物名称：CD388 公司：默沙东（MSD）、Cidara Therapeutics 临床试验：ANCHOR 最初由Cidara Therapeutics开发的CD388由小分子神经氨酸酶抑制剂与专有的人源抗体Fc片段稳定偶联而成，旨在预防甲型和乙型流感。在2b期临床试验中，CD388在最高剂量下表现出76%的流感预防效力，而传统流感疫苗的平均预防效力通常为40%左右。去年11月，默沙东收购了Cidara公司，获得这款长效预防性疗法。CD388目前正在后期临床试验ANCHOR中接受评估，计划入组约6000名受试者。Cidara表示试验已达到入组目标，并计划在2026年第一季度开展期中分析。药物名称：RGX-202 公司：REGENXBIO 临床试验：AFFINITY DUCHENNE RGX-202是一种表达微抗肌萎缩蛋白（microdystrophin）的基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能和预后。RGX-202的独特之处在于编码的微抗肌萎缩蛋白中包含了关键的C末端（CT）结构域，在临床前研究中，CT结构域已被证明可保护肌肉免受收缩引起的压力并改善其自我修复能力。去年5月公布的1/2期临床试验数据显示，接受剂量水平2的RGX-202治疗的患者在治疗后第9个月与第12个月均展现出持续的功能改善，表现优于外部自然病程对照组。该公司预计在今年年初公布临床试验3期部分的结果。药物名称：Pelacarsen 公司：诺华（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals 临床试验：Lp（a）HORIZON 反义寡核苷酸疗法pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），它是影响全球多达20%人群的心血管疾病的独立遗传风险因素。Lp（a）水平是由基因所决定，不受生活方式改变影响，因此患者无法通过改善饮食或增加体力活动来充分控制其Lp（a）水平。在此前的临床试验中，pelacarsen已被证明能将Lp（a）水平降低约80%。 Lp（a）HORIZON试验是一项大规模的全球性3期临床试验，用于评估pelacarsen降低重大心血管事件风险的效果。这项试验于2019年末启动，已入组超过8000名受试者，将在很大程度上回答降低Lp（a）是否能够减少心肌梗死和卒中等重大心血管事件。这项研究采用事件驱动设计，这意味着必须积累到一定数量的心血管事件后，研究人员才能评估pelacarsen是否具有心血管获益。药物名称：Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）公司：Intellia Therapeutics 临床试验：HAELO Lonvo-z是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向血浆前激肽释放酶（KLKB1）基因，使该基因失活以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管性水肿（HAE）的发作。此前发布的2期临床试验数据显示，单次输注lonvo-z可使患者平均每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。 Intellia公司预计将在2026年的年中公布全球关键性3期临床试验HAELO的顶线结果，如果结果积极，计划在2026年下半年递交lonvo-z的生物制品许可申请（BLA）。药物名称：Povetacicept 公司：Vertex Pharmaceuticals 临床试验：RAINIER Povetacicept是一种高效B细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）的双重拮抗剂。BAFF与APRIL细胞因子因其在B细胞（特别是抗体分泌细胞）、T细胞和先天免疫细胞的激活、分化和/或生存中所扮演的角色，在多种自身免疫性疾病的发病机制中发挥关键作用。 2025年11月公布的试验结果显示，povetacicept在治疗肾病的早期临床研究中表现亮眼。48周数据显示，IgA肾病（IgAN）患者蛋白尿较基线下降64%，原发性膜性肾病（pMN）患者蛋白尿较基线下降82%，且两种疾病的估算肾小球滤过率（eGFR）均保持稳定。今年年初，使用povetacicept治疗IgAN患者的3期临床试验RAINIER将进行一次期中分析，如果结果积极，可能支持Vertex公司通过加速批准通道递交povetacicept的上市申请。药物名称：SRP-1001，SRP-1003 公司：Sarepta Therapeutics、Arrowhead Pharmaceuticals 临床试验：NCT06131983、NCT06138743 Sarepta Therapeutics公司在2024年与Arrowhead Pharmaceuticals达成研发合作，获得一系列siRNA疗法的研发权益，这些疗法针对肌肉、中枢神经系统和肺部疾病，其中4款已进入临床开发阶段。其中，SRP-1001用于治疗面肩肱型肌营养不良症（facioscapulohumeral muscular dystrophy）。另一款在研疗法SRP-1003则用于治疗一种肌强直性营养不良症（myotonic dystrophy）。Sarepta与Arrowhead预计将在今年年初公布两项临床试验的初步结果，展示药物的安全性以及其按预期发挥作用的潜力。 SRP-1001旨在降低骨骼肌中异常蛋白DUX4的产生。而SRP-1003的目标则是沉默来源于突变DMPK基因的有毒mRNA。药物名称：COMP360 公司：Compass Pathways 临床试验：COMP005、COMP006 COMP360是Compass Pathways公司开发的一种基于裸盖菇素（psilocybin）的专有制剂。去年6月，该公司表示，COMP360已在一项名为COMP005的后期临床研究中达到主要终点。与安慰剂相比，单次给药可在试验进行6周时显著降低难治性抑郁症患者的症状。该公司预计，在2026年头几个月内，Compass Pathways不仅将获得COMP005的26周随访数据，还将公布第二项3期试验的初步结果。该试验入组速度快于预期，名为COMP006，共招募了585名治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression）患者。药物名称：Myqorzo（aficamten）公司：Cytokinetics 临床试验：ACACIA-HCM Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它通过直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。在临床前模型中，Myqorzo通过结合心肌肌球蛋白上一个独特的选择性变构位点来降低心肌收缩力。它在2025年获得FDA批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。今年第二季度，Cytokinetics预计公布ACACIA-HCM的临床试验结果。该试验正在约500名非梗阻型HCM患者中评估Myqorzo的疗效，重点考察其在72周后是否能够显著改善峰值摄氧量（peak oxygen consumption），以及提升心脏健康评估量表的评分。如果试验结果积极，有望扩展Myqorzo用于治疗的患者群体。参考资料： [1] 10 clinical trials to watch in the first half of 2026. Retrieved January 23, 2026, from https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2026/808255/ 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床3期并购寡核苷酸临床2期疫苗

2026-01-23

·靶点周知

JPM2026复盘｜赛诺菲：政策迷雾下的管线攻坚与中国机遇，2026-2027关键里程碑浮出水面

若您长期关注创新药企动态，或需深度解析特定企业的管线价值、发展逻辑与投资潜力，欢迎私信交流，我们将为您精准拆解核心信息、预判行业趋势。在2026年摩根大通医疗健康大会（JPM2026）上，赛诺菲（Sanofi）的表现堪称“在挑战中谋突破”——一边应对美国疫苗政策调整、新药审批遇阻等外部压力，一边通过管线深耕、战略收购与中国市场加码，构建自免、神经、疫苗三大核心赛道的增长韧性。本文将从核心产品临床价值与商业前景、管线布局竞争力、2026-2027关键里程碑及中国市场战略落地四大维度，复盘赛诺菲的当前实力与未来潜力。核心产品：临床价值夯实增长基石，商业潜力穿越市场波动赛诺菲的核心产品矩阵兼具“压舱石”与“新引擎”，覆盖自免、疫苗、罕见病等关键领域，临床价值聚焦“解决未满足需求”，商业表现受政策影响但长期增长逻辑清晰。1. 度普利尤单抗（自免/呼吸领域）：“超级单品”持续拓界作为全球首个靶向IL-4Rα的生物制剂，度普利尤单抗的临床价值在于覆盖2型炎症性疾病全场景——从特应性皮炎、哮喘，到慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP），再到2025年新增的慢性自发性荨麻疹（CSU）、大疱性类天疱疮（BP），甚至拓展至慢性阻塞性肺疾病（COPD）（2023年BOREAS等3期试验证实减少急性加重）。商业前景上，该药2023年全球销售额已超100亿欧元，占赛诺菲总营收超1/3，且仍保持低双位数年复合增长（2023-2030E）。尽管活性成分专利2031年到期，但新适应症（如COPD、过敏性真菌性鼻窦炎AFRS）的持续获批，将进一步延长增长周期。2. 呼吸道合胞病毒（RSV）预防抗体：全球增长与美国政策博弈这款用于婴幼儿RSV预防的抗体，临床价值已通过随机对照试验与真实世界研究验证——显著降低婴幼儿RSV相关住院率与感染率。商业表现呈现“全球分化”：2025年第三季度，其在全球其他地区销售额同比激增228%，但美国市场因CDC政策调整（仅推荐高危儿童接种）同比下滑25%。不过，赛诺菲通过收购Vicebio获得的“分子钳”技术平台，正推进RSV+人偏肺病毒（hMPV）双价疫苗研发，未来有望覆盖成人市场，打开新增长空间。3. fitusiran（血友病A/B）与rilzabrutinib（ITP）：罕见病领域新增长点 fitusiran：全球首个RNAi抗凝血酶疗法，2025年3月获批用于血友病A/B的预防治疗，临床价值在于长效预防（减少注射频率），商业前景瞄准血友病治疗的“长效化”趋势。 rilzabrutinib：首个用于免疫性血小板减少症（ITP）的BTK抑制剂，2025年已获美国批准，正接受欧盟、日本、中国审查；临床价值是“安全口服”，避免传统疗法的副作用，商业潜力还延伸至IgG4相关疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）等罕见病，2026年将启动多项3期试验。管线价值：多领域“Best-in-Class”布局，自免、神经、疫苗成核心战场赛诺菲的管线策略聚焦“差异化创新”，通过内部研发与外部收购（2025年收购Blueprint、Dynavax、Vicebio等），构建覆盖自免、神经、疫苗、罕见病的多元化管线，多个资产具备“管线-in-a-product”潜力。 1. 自免领域：从“单靶点突破”到“多通路协同” amlitelimab（OX40L单抗）：针对特应性皮炎（AD）的3期试验（COAST 1）已达主要终点，临床价值是“低频给药”（每12周一次），减少患者负担；尽管在哮喘2期试验中高剂量组未达主要终点，但AD适应症仍有望2026年上市，峰值销售潜力曾被视为超50亿欧元。 duvakitug（TL1A单抗）：在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的2b期试验中展现“Best-in-Class”潜力，临床价值是同时抑制炎症与纤维化，弥补现有TNF抑制剂的不足；2026年将启动3期试验，瞄准IBD蓝海市场。口服TNFR1抑制剂（SAR441566）：选择性阻断TNFR1信号，避免影响TNFR2的保护功能，2025年在类风湿关节炎（RA）和银屑病的2期试验中显示 nominal efficacy，2025年将发布关键2b期数据，有望成为“口服替代生物制剂”的核心选项。2. 神经领域：MS管线攻坚，兼顾安全性与疗效 tolebrutinib（BTK抑制剂）：在继发性进展型多发性硬化症（SPMS）的3期试验中，实现31%延缓6个月确认残疾进展（CDP），但因肝毒性问题，FDA于2026年初驳回其非复发性SPMS（nrSPMS）上市申请；赛诺菲计划通过“加强肝功能监测”应对，2026年H1将迎来SPMS的欧美监管决策，若获批将填补nrSPMS无获批疗法的空白。 frexalimab（CD40L单抗）：采用“非淋巴细胞耗竭”机制，在复发型MS（RMS）的2期试验中实现89%新病灶减少，2026年推进3期试验，2027年有望读出数据，瞄准高 efficacy且安全的MS治疗需求。3. 疫苗领域：收购补短板，剑指成人疫苗市场通过2025年收购Dynavax，赛诺菲获得两大关键资产：成人乙肝疫苗：两剂次方案（Heplisav-B），2024年销售额2.68亿美元（+26%），临床价值是提高接种依从性，避开美国婴儿乙肝疫苗政策调整的影响。带状疱疹候选疫苗（Z-1018）：1/2期试验显示免疫原性不劣于GSK的Shingrix，且耐受性更优（全身不良反应发生率27.5% vs 63.2%），2026年将推进后期临床，有望挑战数十亿美元的带状疱疹疫苗市场。2026-2027关键里程碑：监管与临床密集兑现，决定增长成色赛诺菲未来两年的里程碑高度集中在“监管审批”与“核心管线临床读数”，直接影响短期增长与长期管线价值。 2026年（H1为主）：监管大年，多款新药待上市监管决策：tolebrutinib（SPMS，欧美H1）、Wayrilz（rilzabrutinib，EU、JP、CN）、amlitelimab（AD）、Dupixent（AFRS美国H1，BP的EU、JP、CN）、Sarclisa（皮下注射剂型，US、EU、JP）。临床进展：duvakitug（IBD 3期启动）、frexalimab（MS 3期推进）、Z-1018（带状疱疹疫苗2期）。2027年：临床读数关键年，管线潜力验证 3期数据：frexalimab（RMS）、riliprubart（慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病CIDP）、Z-1018（带状疱疹疫苗3期）。上市申请：efdoralprin alfa（α-1抗胰蛋白酶缺乏症AATD，美国H2）、venglustat（戈谢病3型GD3、法布里病）。中国市场：从“同步研发”到“全球首发”，成战略核心支点赛诺菲中国在施旺的领导下，已从“产品引入”转向“深度参与全球研发”，2025年的表现尤为亮眼，成为全球创新的重要节点。创新药落地“中国速度”：2025年在华获批7款创新药，2020-2025累计获批34款，超额完成“引入25款”的目标；近3年引入21款，且实现“全球同步注册递交”——例如心血管领域的阿夫凯泰片（第二代心肌肌球蛋白抑制剂）用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），实现“中国全球首发”，早于欧美；普乐司兰钠注射液（APOC3 RNAi）获批用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），破解中国FCS“无药可控”困局。研发与合作深耕本土：聚焦“健康中国2030”四大慢病（心血管、代谢、呼吸、肿瘤）及免疫、罕见病领域，2025年获26项临床试验批准；外部合作上，与中国AI药企Earendil（华深制药子公司）合作开发自免双抗（TL1A×α4β7、TL1A×IL-23），引进Arrowhead中国子公司Visirna的plozasiran（APOC3 RNAi）大中华区权益，加速本土创新布局。可及性与数字化并举：通过四大在华生产基地保障供应，深度参与医保谈判与带量采购；与京东健康、腾讯等合作构建“患者服务闭环”，兼顾“用得上”与“用得好”。免责声明：本文仅基于公开资料进行专业分析，不构成任何用药建议或投资推荐，具体用药请遵医嘱；若涉及内容侵权，请联系删除。原始报告获取：本文为概览性分析，如需赛诺菲R&D Day、年报等原始报告，欢迎关注本公众号后留言获取。检索词：#赛诺菲#JPM2026#创新药企管线#自免药物#疫苗研发#中国创新药核心结论速览：赛诺菲以度普利尤单抗、RSV疫苗为短期增长压舱石，fitusiran、rilzabrutinib等新获批药物为补充；管线聚焦自免（duvakitug、amlitelimab）、神经（tolebrutinib、frexalimab）、疫苗（Z-1018），多资产具Best-in-Class潜力； 2026年H1为监管关键期，2027年临床数据决定管线成色；中国市场实现“全球同步+首发”，成创新与商业化核心支点。

100 项与阿夫凯泰相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
梗阻性肥厚型心肌病	中国	Cytokinetics, Inc.	2025-12-16

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	美国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	中国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	日本	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	阿根廷	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	澳大利亚	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	巴西	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	加拿大	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	丹麦	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	法国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30
非梗阻性肥厚型心肌病	临床3期	德国	Cytokinetics, Inc.	2023-08-30

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06412666 \| NCT05186818 (CEDAR-HCM, Pubmed \| Circ Heart Fail)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	65	Aficamten	憲願壓醖壓選鬱顧夢憲(鬱製遞窪廠膚齋構壓窪) = 製夢積鬱艱淵餘簾餘積獵艱製顧範鑰鬱壓齋鏇 (糧網蓋築餘壓艱遞鬱淵 )	积极	2025-12-05
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten 5 to 20 mg	遞餘襯齋範遞範鹽構醖(襯顧壓範醖簾積餘鹹選) = 願襯壓夢鬱遞淵淵遞選範淵簾壓廠範餘觸壓壓 (遞膚築鏇膚選廠壓鹹蓋 ) 更多	积极	2025-12-01
				Metoprolol 50 to 200 mg	-
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	膚糧繭網積積廠網窪蓋(齋夢顧鬱積窪窪製鑰壓) = 鑰鏇糧選簾夢鏇築醖遞製繭顧淵夢獵選壓鏇鏇 (簾鹹糧範構顧糧繭糧蓋 ) 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol	膚糧繭網積積廠網窪蓋(齋夢顧鬱積窪窪製鑰壓) = 鹹願鹽築選廠窪餘廠選製繭顧淵夢獵選壓鏇鏇 (簾鹹糧範構顧糧繭糧蓋 ) 更多
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	窪構窪廠蓋鹽鹹鏇鹹鬱(鏇鑰製窪鹽選獵築積觸): Difference = 7.8 (95.0% CI, 3.3 ~ 12.3), P-Value = < 0.001 更多	积极	2025-11-01
				Metoprolol
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Company_Website) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	-	Aficamten	簾壓顧襯襯淵範鹹醖獵(製淵繭蓋築膚構糧範遞) = 構繭範窪糧願衊繭醖廠願製獵醖淵鬱範選範築 (夢選壓夢鏇選糧願鹽艱 ) 更多	优效	2025-09-29
				Metoprolol	-
NCT04848506 (FOREST-HCM, Company_Website) 人工标引	临床2/3期	非梗阻性肥厚型心肌病	34	Aficamten (post-REDWOOD-HCM Cohort 4)	鹹膚膚鹹餘艱餘築鹽壓(鬱鑰遞醖鹽鹽範鑰壓製) = 簾選淵醖積積積餘鏇範蓋築餘夢鹹窪膚鑰獵鑰 (觸觸顧鹽淵齋簾網鑰衊 ) 更多	积极	2025-09-29
NCT05767346 (MAPLE-HCM, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	175	Aficamten	簾鑰網鬱鏇夢鬱憲遞鹹(製淵觸獵遞簾選廠憲鹹) = 膚築顧艱餘築糧壓衊蓋夢襯願構蓋廠憲鹹網遞 (繭襯齋齋齋憲膚製壓鏇, 0.5 ~ 1.7)	优效	2025-09-11
				Metoprolol	簾鑰網鬱鏇夢鬱憲遞鹹(製淵觸獵遞簾選廠憲鹹) = 製憲簾廠蓋繭網簾築膚夢襯願構蓋廠憲鹹網遞 (繭襯齋齋齋憲膚製壓鏇, -1.7 ~ -0.8)
NCT04848506 (FOREST-HCM, Pubmed \| JACC Heart Fail)	临床2/3期	梗阻性肥厚型心肌病	213	Aficamten 5 mg	醖構築醖窪膚製淵觸齋(顧蓋鹹衊醖夢製醖蓋廠) = 2 (4.3%) asymptomatic and transient instances of left ventricular ejection fraction <50% (range: 47%-49%), neither resulting in drug discontinuation 糧壓淵廠獵廠鹽顧觸願 (憲淵憲淵膚鹹糧鏇憲壓 ) 更多	积极	2025-08-01
				Aficamten ≤20 mg
NCT05767346 (MAPLE-HCM, GlobeNewswire \| NEWS) 人工标引	临床3期	梗阻性肥厚型心肌病	-	Aficamten	餘積網獵淵鹽廠顧淵廠(壓鏇壓衊顧顧鹹廠觸網) = MAPLE-HCM met its primary endpoint, demonstrating a statistically significant improvement in peak oxygen uptake (pVO2) from baseline to Week 24 for aficamten compared to metoprolol. 繭淵觸築製衊遞範鬱蓋 (餘淵齋觸觸夢網淵鬱衊 ) 达到	积极	2025-05-13
				Metoprolol
NCT05186818 (SEQUOIA-HCM, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	肥大型心肌病	-	Aficamten	襯構範鑰製醖醖製窪醖(鏇膚獵鬱憲齋憲憲窪遞) = 糧醖壓鹽觸觸艱艱獵憲網鹹簾積廠範顧鏇淵鏇 (鬱淵齋獵蓋簾膚窪膚糧, 3.1) 更多	积极	2024-11-16
				Placebo	襯構範鑰製醖醖製窪醖(鏇膚獵鬱憲齋憲憲窪遞) = 鑰糧築齋觸繭襯鹽齋蓋網鹹簾積廠範顧鏇淵鏇 (鬱淵齋獵蓋簾膚窪膚糧, 2.7) 更多