Aficamten

▎药明康德内容团队编辑 上海高度重视生物医药科技创新和产业发展，加快打造全球生物医药研发经济和产业化高地。2024上半年，至少86家中国创新药公司完成了新一轮融资，上海公司包揽了其中的1/4以上。据不完全统计，上半年23家上海创新药公司获融资，已披露融资总额超33.5亿元。值得关注的亮点包括： 亿元或以上融资事件数超六成：在已披露金额的16起融资事件中，10起为亿元或以上的大额融资，潜在最高融资金额来自箕星药业完成的1.62亿美元D轮融资。 细胞与基因疗法（CGT）为热门研发方向：至少7家公司正在推进细胞与基因疗法研发，占到总数的三分之一以上，如先博生物、跃赛生物、恒瑞源正、篆码生物等。此外，抗体偶联药物、双特异性抗体、核酸药物也受到了较多关注，均有至少3-4家公司正在开发。 抗肿瘤持续受到关注：超60%的公司布局了抗肿瘤药物研发，如德昇济医药、辐联科技等；罕见病、血液系统疾病也受到了较为广泛的关注，均有约三成的公司正在推进相关领域的管线开发。 近两年成立新锐公司崭露头角：5家获融资公司成立于2022年以后，包括星核迪赛、星联肽、篆码生物、迦进生物、灵识质源，细胞与基因疗法、偶联药物是这些公司看重的研发方向，均有两家公司涉及。 箕星药业：心血管疾病及眼科等新药研发公司 1月6日消息，箕星药业（JIXING）宣布完成1.62亿美元D轮融资，由拜耳（Bayer）、RTW投资公司分别以3500万美元和1.27亿美元对其进行股权投资。通过此次合作，拜耳将获得箕星药业在心血管和眼科领域产品线商业化权益的优先谈判权。 箕星药业是一家总部位于上海的生物医药公司，由RTW公司于2019年投资创立，致力于通过开发和商业化独特创新的治疗药物，应对心血管和眼科等疾病领域尚未满足的医疗需求。 ▲箕星药业心血管研发管线（图片来源：公司官网） 据官网介绍，箕星药业目前有9个临床后期阶段在研产品和1个临床前阶段在研产品，主要聚焦心血管、眼科两个板块。其中，进展较快的aficamten是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。3月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已批准aficamten的一项中国3期临床试验申请，针对的适应症为用于治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者。据新闻稿，本次获批的研究是该药在中国开展的第四个3期临床试验项目。在眼科板块进展较快的伐尼克兰鼻喷雾剂是一种高选择性的胆碱能受体激动剂，经美国FDA批准用于治疗干眼的症状和体征。 德昇济医药：肿瘤免疫疾病创新药研发公司 4月8日，德昇济医药宣布完成6200万美元A+轮融资。本轮融资资金将用于加速德昇济医药产品管线在临床前和临床阶段的开发，特别是推动首款产品D3S-001的全球临床试验。 德昇济医药成立于2020年，在上海设有办公地点，是一家面向全球、临床阶段的生物技术公司，专注于肿瘤及免疫精准治疗药物的研发及商业化。该公司充分利用对临床的洞察和生物标志物策略来指导药物发现和开发，旨在为患者创造临床意义重大的创新疗法。 ▲德昇济医药研发管线（图片来源：公司官网） 德昇济医药已经建立了多条肿瘤项目药物管线，这些项目都具有“first-in-class"或“best-in-class”的潜力，并携带靶向免疫通路或肿瘤驱动突变的基础特性。其中进展较快的D3S-001是新一代小分子KRAS G12C抑制剂。目前，D3S-001正在进行全球2期临床开发，适应症包括非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺癌。 辐联科技：放射性药物开发公司 1月4日，辐联科技（Full-Life Technologies）宣布完成4730万美元的B轮股权融资。本轮融资资金将用于帮助公司快速推进其放射性药物管线的开发和药物生产能力的建设，并优化其专有发现平台UniRDC。该平台旨在加速及流程化放射性偶联药物的发现过程。 辐联科技是一家成立于2021年的放射性治疗公司，中国办事处位于上海自贸区，致力于打造拥有放射性药物研发、生产和商业化的全产业链核药公司以造福全球患者，并计划通过针对未来治疗方法的创新研究来解决目前影响放射性药物研发的核心问题。 ▲辐联科技研发管线（图片来源：公司官网） 5月30日，辐联科技宣布其PSMA靶向放射性药物225Ac-FL-020已获得美国FDA新药临床试验（IND）的批准，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。225Ac-FL-020是创新型下一代PSMA放射配体疗法的候选药物，其靶向载体FL-020运用了辐联科技专有的Clear-X连接子技术研发而成，该技术能显著增强药物在肿瘤部位的摄取效率，同时确保快速的全身清除。此外，6月11日，辐联科技在2024年SNMMI（核医学和分子影像学会）年会上以口头报告形式公布了其NTSR1靶向放射性核素偶联药物（RDC）项目FL-091的临床前数据研究成果。这一放射性配体载体展现出了良好的生物分布特性和优异的抗肿瘤活性。 先博生物：细胞疗法研发公司 3月11日消息，先博生物宣布完成2亿元人民币A+轮融资。 先博生物成立于2019年，中国总部位于上海浦东新区，是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。以血液瘤和实体瘤临床需求为目标，该公司专注于开发创新型免疫细胞疗法，目前的研发领域涵盖CAR-NK细胞疗法、多靶向CAR-T细胞疗法，以及通过合作布局基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品。 ▲先博生物研发管线（图片来源：公司官网） 据先博生物公开资料，该公司首个通用型CAR-NK产品管线SNC103已经在研究者发起的临床研究（IIT）阶段取得了积极结果，并于今年2月在中国获批临床，拟开发治疗中重度难治性系统性红斑狼疮。SNC103是一款靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液。另一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法SNC109也已经在中国获批临床，并被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。这款CAR-T产品细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。 跃赛生物：多能干细胞药物研发公司 4月3日，跃赛生物宣布完成超亿元A轮融资。此次融资资金将用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程，进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设。 跃赛生物于2021年成立于上海，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，其在研管线覆盖了帕金森病和其他神经退行性疾病。近年来，跃赛生物取得了重大进展，预计在2024年完成IND临床试验申请，并计划于2025年初开始试验入组。该公司的多项研发成果已发表于Nature Methods、Cell Stem Cell等国际权威学术期刊。 ▲跃赛生物研发管线（图片来源：公司官网） 根据跃赛生物官网资料，该公司现已拥有5条研发管线，其中进展较快的UX-DA001针对帕金森病。跃赛生物将干细胞技术与SISBAR谱系示踪技术及HiDAP神经元分化技术相结合，将iPSC分化为中脑多巴胺能神经前体细胞，用以补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元。临床前研究显示，DA001产品能有效改善PD模型动物运动障碍，增加纹状体多巴胺浓度，并且移植细胞可与宿主产生稳定的功能性连接。 熙源安健：止痛药研发公司 4月23日，熙源安健宣布完成超亿元Pre-A和Pre-A+融资。本轮所融资金将用于其产品管线在临床前和临床阶段的开发，特别是加速其自主研发并进入临床的CGRP类小分子药物BR005项目的临床试验进度。 熙源安健成立于2021年，官网地址位于上海，专注于开发针对严重慢性疼痛病症的创新型、高特异性的镇痛疗法，尤其重视解决头面部疼痛、肌肉骨骼疼痛和神经性疼痛等临床长期未满足需求。该公司的愿景是为全球众多饱受慢痛折磨的患者提供安全、有效、便捷的疼痛管理解决方案。 ▲熙源安健研发管线（图片来源：公司官网） 熙源安健目前已有两款药物进入临床阶段。其中，BR005是一款小分子CGRP受体拮抗剂，已经在中国获批临床，拟用于治疗成人有先兆或无先兆急性偏头痛，目前1期临床研究已完成首例受试者入组。另一款在研产品BR01T为一款TrkA抗体，拟开发用于治疗慢性下腰痛。该产品此前已经在美国完成1期临床研究首例患者的给药，针对慢性下腰痛患者。 星核迪赛：mRNA药物开发公司 4月30日，星核迪赛宣布完成近亿元天使轮融资。本轮融资将用于DSL101和DSL201等核心管线的持续推进、继续开发新型脂质化合物及LNP递送系统，进一步拓展核酸药物管线布局等。 星核迪赛成立于2022年，官网地址位于上海浦东新区，由复健资本新药创新基金孵化设立，主要聚焦药物递送系统研发和重大临床需求mRNA药物的开发，致力于成为集研发与生产为一体的核酸创新药公司。 ▲星核迪赛研发管线（图片来源：公司官网） 星核迪赛创始科学家占昌友教授表示，星核迪赛团队拥有丰富的LNP等复杂制剂药物开发和项目管理经验，支撑在研管线的迅速推进。公司在成立不到两年的时间，已经开发出多种特色的LNP递送系统和可电离脂质候选化合物，完成多条管线的立项，其中DSL101和DSL201两条管线目前已启动研究者发起的临床研究（IIT）研究和IND申报准备工作。 星联肽：蛋白偶联药物研发公司 1月，星联肽宣布完成9000万元Pre-A轮融资。本轮融资资金将用于：多肽偶联药物SC-101和SC-102的临床试验研究；纳米抗体偶联药物自研平台的搭建及相关产品的开发；星联肽团队的完善和公司的日常运营。 星联肽成立于2022年2月，官网地址位于上海浦东新区，致力于开发新型小型化偶联药物，包括多肽偶联药物（PDC）和纳米抗体偶联药物（NDC）。通过采用合作开发和自主研发相结合的模式，该公司已建立了具有差异化特点的研发管线，目前已启动5款候选药物的开发。 星联肽的首款产品SC-101是靶向Nectin-4的PDC，由高表达的hNectin-4蛋白的多肽和微管蛋白抑制剂经连接子偶联而成，2024年2月已完成患者首例给药。该公司开发的另一款PDC产品SC-102已于2023年底提交了Pre-IND申请。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., June 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Inc. (Nasdaq: CYTK) today announced that the first participants have been dosed in a Phase 1 study evaluating the pharmacokinetics, safety and tolerability of aficamten in healthy Japanese and Caucasian participants. “We are conducting this Phase 1 bridging study to characterize the pharmacokinetics of aficamten in healthy Japanese adults and to gather evidence that we believe will be required for potential approval in Japan,” said Fady I. Malik, M.D., Ph.D., Cytokinetics’ Executive Vice President of Research & Development. “In parallel, we are continuing to execute on our later-stage global clinical development program for aficamten alongside preparing regulatory submissions in the U.S. and Europe which we expect to submit this year.” Phase 1 Clinical Trial Design The primary objective of this Phase 1 double-blind, randomized, placebo-controlled study is to evaluate the pharmacokinetics of aficamten following administration of single ascending doses and multiple doses in 70 healthy Japanese and Caucasian participants. The secondary objective is to evaluate the safety and tolerability of aficamten in healthy Japanese and Caucasian participants. The study will enroll four cohorts including three single-ascending cohorts and one multiple dose cohort. Cohorts 1, 2 and 3 will enroll 10 Japanese participants and 10 Caucasian participants each, randomized on an 8:2 basis to receive single-ascending doses of aficamten (5 mg, 10 mg and 20 mg, respectively) or placebo. Enrollment of Cohort 2 and Cohort 3 will commence upon evaluation of the safety of the preceding Cohort. Following the completion of the single ascending dose cohorts, Cohort 4 will enroll 10 healthy Japanese participants randomized on an 8:2 basis to receive single doses of aficamten (5 mg) or placebo, once daily for 14 days. About Aficamten Aficamten is an investigational selective, small molecule cardiac myosin inhibitor discovered following an extensive chemical optimization program that was conducted with careful attention to therapeutic index and pharmacokinetic properties and as may translate into next-in-class potential in clinical development. Aficamten was designed to reduce the number of active actin-myosin cross bridges during each cardiac cycle and consequently suppress the myocardial hypercontractility that is associated with hypertrophic cardiomyopathy (HCM). In preclinical models, aficamten reduced myocardial contractility by binding directly to cardiac myosin at a distinct and selective allosteric binding site, thereby preventing myosin from entering a force producing state. The development program for aficamten is assessing its potential as a treatment that improves exercise capacity and relieves symptoms in patients with HCM as well as its potential long-term effects on cardiac structure and function. Aficamten was evaluated in SEQUOIA-HCM (Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM), a positive pivotal Phase 3 clinical trial in patients with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (HCM). Aficamten received Breakthrough Therapy Designation for the treatment of symptomatic obstructive HCM from the U.S. Food & Drug Administration (FDA) as well as the National Medical Products Administration (NMPA) in China. Cytokinetics expects to submit a New Drug Application (NDA) to the FDA in Q3 2024 and a Marketing Authorization Application (MAA) to the European Medicines Agency (EMA) in Q4 2024. Aficamten is also currently being evaluated in MAPLE-HCM, a Phase 3 clinical trial of aficamten as monotherapy compared to metoprolol as monotherapy in patients with obstructive HCM, ACACIA-HCM, a Phase 3 clinical trial of aficamten in patients with non-obstructive HCM, and CEDAR-HCM, a clinical trial of aficamten in a pediatric population with obstructive HCM, and FOREST-HCM, an open-label extension clinical study of aficamten in patients with HCM. About Cytokinetics Cytokinetics is a late-stage, specialty cardiovascular biopharmaceutical company focused on discovering, developing and commercializing first-in-class muscle activators and next-in-class muscle inhibitors as potential treatments for debilitating diseases in which cardiac muscle performance is compromised. As a leader in muscle biology and the mechanics of muscle performance, the company is developing small molecule drug candidates specifically engineered to impact myocardial muscle function and contractility. Cytokinetics is preparing regulatory submissions for aficamten, its next-in-class cardiac myosin inhibitor, following positive results from SEQUOIA-HCM, the pivotal Phase 3 clinical trial in obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Cytokinetics is also developing omecamtiv mecarbil, a cardiac muscle activator, in patients with heart failure. Additionally, Cytokinetics is developing CK-586, a cardiac myosin inhibitor with a mechanism of action distinct from aficamten, for the potential treatment of HFpEF, and CK-136, a cardiac troponin activator for the potential treatment HFrEF and other types of heart failure, such as right ventricular failure resulting from impaired cardiac contractility. Cytokinetics continues its longstanding history of pioneering innovation in muscle biology and related pharmacology focused to diseases of muscle dysfunction and conditions of muscle weakness. For additional information about Cytokinetics, visit and follow us on X, LinkedIn, Facebook and YouTube. Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements for purposes of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 (the “Act”). Cytokinetics disclaims any intent or obligation to update these forward-looking statements and claims the protection of the Act’s Safe Harbor for forward-looking statements. Examples of such statements include, but are not limited to, statements express or implied relating to the properties or potential benefits of aficamten or any of our other drug candidates, our ability to new drug application for aficamten with FDA in third quarter 2024, our ability to marketing authorization application for aficamten with EMA in the fourth quarter 2024, our ability to obtain regulatory approval for aficamten for the treatment of obstructive hypertrophic cardiomyopathy or any other indication from FDA or any other regulatory body in the United States or abroad, and the labeling or post-marketing obligations that may be required by FDA or any other regulatory body in the United States or abroad as a condition to regulatory approval. Such statements are based on management’s current expectations, but actual results may differ materially due to various risks and uncertainties, including, but not limited to the risks related to Cytokinetics’ business outlines in Cytokinetics’ filings with the Securities and Exchange Commission. Forward-looking statements are not guarantees of future performance, and Cytokinetics’ actual results of operations, financial condition and liquidity, and the development of the industry in which it operates, may differ materially from the forward-looking statements contained in this press release. Any forward-looking statements that Cytokinetics makes in this press release speak only as of the date of this press release. Cytokinetics assumes no obligation to update its forward-looking statements whether as a result of new information, future events or otherwise, after the date of this press release. Contact: Cytokinetics Diane Weiser Senior Vice President, Corporate Affairs (415) 290-7757