获批！美国FDA通过药物牧场First-in-class ALPK1激酶抑制剂DF-003临床IND，I期临床试验即将启动
2023-07-04
临床申请临床1期
▲8月03-04日 CMC-China大会 · 限时免费扫码报名中注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。药物牧场(Drug Farm)今日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准DF-003研究性新药 (IND) 申请。First-in-class原创新药DF-003是一种口服、强效、高选择性 ALPK1激酶抑制剂。ALPK1与心脏和肾脏疾病有关，而高活突变ALPK1 是导致失明的罕见遗传病 ROSAH 的驱动因素。因此，DF-003有望治疗全球数亿患有心脏病和慢性肾脏疾病的患者，并为ROSAH综合征提供首个精准靶向药物。DF-003是一种高效在研抑制剂，可抑制ALPK1和导致ROSAH患者致病的 ALPK1相关的T237M驱动突变。DF-003在心脏和肾脏动物疾病模型以及 ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著临床前活性。此外，DF-003 具有良好的类药特性，包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险，以及符合人体每日一次给药的半衰期。药物牧场首席医学官Jeysen Yogaratnam博士表示：“今天FDA批准启动的DF-003临床试验，这是我们靶向ALPK1管线中第二个进入人体试验的管线，说明药物牧场具备First-in-class药物研发的超一流实力，以及在First-in-class药物靶点和新药开发方面的创新能力。基于DF-003优秀的效力和选择性，以及穿过血眼屏障的能力，我们相信DF-003将抑制关键靶组织（包括心脏、肾脏和视网膜）中的ALPK1。我们很高兴将我们的First-in-class新药DF-003 推进临床开发，为心脏病、肾病患者和ROSAH综合征患者提供一种极具前途的新疗法。”DF-003相关I期临床试验将很快启动，计划在正常健康志愿者中评估单次和多次递增剂量。相关信息亦可参考www.drug-farm.com获取。版权声明：本文转自药物牧场，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除关于CMC-China 博览会融合产业力量，重构行业未来！本次CMC-China博览会汇聚300+医药及上下游全产业链的企业积极报名参展，数千名专业观众报名参观，展会现场将举办15场专业论坛。充分体现了“医药人办医药展，专业人办专业展”的理念。了解更多：数据看展会丨一文看懂第五届CMC-China制药博览会观众亮点点分享点点赞点在看
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