冲刺获批！山东药企拿下罕见病药首仿！

2023-07-03

上市批准

据6月29日NMPA发布的一批药品批准证明文件显示，鲁南制药集团山东新时代药业有限公司的盐酸沙丙蝶呤片获批上市（商品名：海普益），斩获该品种国内首仿。此前，国内仅拜马林制药BioMarin International Limited持有的原研制剂-盐酸沙丙蝶呤片（科望）上市，目前其注册证已过期，鲁南制药为国内独家获批上市厂家。

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来源: 药通社

盐酸沙丙蝶呤片是目前治疗高苯丙氨酸血症这一罕见病的唯一药物，适用于对本品治疗有反应的四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA）。该药物原研于2007年由美国食品药品监督管理局批准上市，2011年获得中国国家市场监督管理总局（原中国食品药品监督管理局）的上市批准，该药物30片装售价大概7480元。2022年，该药物院内销售额约900万元。

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来源: 药通社

全国医院销售数据库2021年，北京将其纳入药物报销范围，终身报销60%。去年，拜马林制药宣布，其盐酸沙丙蝶呤片将退出中国市场，原因系国外已有仿制药上市，带来了患者市场的大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值已不大。据药融云数据，原研的盐酸沙丙蝶呤片最新一次再注册为2018年获得批准，有限期至2023年3月21日。此次鲁南制药为盐酸沙丙蝶呤片国内独家获批上市厂家。

疾病概览

2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，高苯丙氨酸血症被收录其中。这是一种基因突变或遗传疾病，患儿无法正常代谢苯丙氨酸，如食用普通食物，体内将大量累积，进而产生高苯丙氨酸血症症状，因此也被称作“不食人间烟火的孩子”。血液中高浓度苯丙氨酸会对中枢神经系统造成不可逆损伤，使患者产生智力低下、自闭症、癫痫、运动障碍等临床症状。如果该病得不到及时治疗，会对患者中枢神经系统造成严重的损伤。

2023年国谈启动，它会进医保吗？

罕见病药退出市场，不罕见，如此前的意大利外企东沛制药的塞奈吉明滴眼液（欧适维）、百傲万里制药的黏多糖贮积症IVA型特效药唯铭赞（Vimizim，依洛硫酸酯酶α）等。退出市场的原因，除了患者数量有限，也于价格有关。百傲万里制药就称“尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”

而罕见药进入医保，也不罕见。2022年国家医保药品目录调整，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。据国家医保局最新公告，2023年国家医保药品目录调整工作即将启动，明日（2023年7月1日）起开始申报。若盐酸沙丙蝶呤片能“药有所保”，一方面可以提高药物可及性，极大降低患者的负担，提高用药率；另一方面也能加快市场供给，减轻药企和经销商的销售压力。

鲁南药业是否会进行盐酸沙丙蝶呤片的申报，又是否会顺利纳入医保？我们拭目以待。