7月22日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种,适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良(IRD)患者。公开资料显示,LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物,其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。 公开资料显示,RPE65基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病,患者在婴幼儿期发病,几乎所有患者最终进展为完全失明。这类疾病临床尚无有效治疗方法。 LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型(AAV2)携带正常RPE65基因,能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞,并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白,恢复正常视循环,达到提升视功能的治疗目的。在此前进行的研究者发起的临床研究中,LX101表现出良好的安全性,且已在多位患者中见到视力提高的疗效。
[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网.Retrieved July 22,2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c
[2]【要闻】朗信生物LX101注射液I期临床试验完成首例患者给药. Retrieved July 28,2022, From https://mp.weixin.qq.com/s/iHWqYslzY-N9SsPdEIv8hA