针对NASH，凯思凯迪小分子新药获批临床

2024-06-20

研发

快速通道ASH会议孤儿药临床申请

6月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，凯思凯迪申报的1类新药CS060304片获得临床试验默示许可，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASH）。公开资料显示，CS060304是一种靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的小分子激动剂，此前已经在美国获批临床。

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来源: 医药观澜

NASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD）的晚期形式，是导致肝脏相关死亡的主要原因，患者进展为晚期肝病的风险（包括肝功能丧失和肝癌）也高于一般人群。然而，过去几十年间，针对NASH的药物研发进展一直不顺利，直到今年3月，这类患者才迎来首款获美国FDA批准的疗法，也即Madrigal公司研发的THR-β选择性激动剂resmetirom。

根据凯思凯迪公开资料介绍，CS060304是该公司研发的新型THR-β激动剂，高度特异性富集于肝组织。该产品呈现出积极突出的临床前数据，尤其在NASH小鼠模型中可明显改善NAS评分和纤维化，具有起效剂量低、药效显著且耐受性良好的特点。凯思凯迪成立于2017年，该公司专注于代谢性疾病疾病和炎症等疾病领域，聚焦核受体创新药物的研发和后续商业化。除了CS060304外，该公司首条管线FXR激动剂CS0159已获FDA授予针对NASH的快速通道资格、针对原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格，目前正在中、美同步推进临床2期试验。此外，凯思凯迪还有一款针对NASH的在研产品CS060380也正处于IND阶段。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved June 19，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2]第一款NASH药物即将获FDA审批！凯思凯迪潜在Best-in-Class分子将进入临床试验. Retrieved Mar 13 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/ysx6M2T9qxLaou9Uzevttg

[3]凯思凯迪官网. From http://www.cascadepharm.com/Pipeline/

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