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罕见血液病首创siRNA疗法I期结果积极，挑战武田合作药物
siRNA临床1期临床2期临床结果
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近日，小核酸龙头Silence Therapeutics宣布其用于真性红细胞增多症（PV）的siRNA疗法divesiran（SLN124）I 期研究取得积极结果。预计年底前启动SLN124 II期临床试验。
PV是一种罕见的骨髓增生性肿瘤，其特征是红细胞过量生成，常常导致血细胞比容升高。目前PV标准治疗包括放血治疗（每周1-2次）、低剂量阿司匹林药物治疗。
Divesiran是一款靶向TMPRSS6的siRNA，也是用于PV患者的首创siRNA 疗法。TMPRSS6是铁调素的负调节因子，而铁调素是体内铁代谢的主要调节因子，负责铁的吸收、分布和储存。通过在PV患者中沉默TMPRSS6的表达，divesiran旨在增加肝细胞铁调素的生成和释放，从而限制骨髓中的铁含量，减少依赖铁供应的红细胞过度生成。
在为期 34 周的I期研究中，对24名PV患者进行每6周皮下注射一次 divesiran（3 mg/kg、6 mg/kg 和 9 mg/kg），共注射四剂，在最后一次给药后进行 16 周的随访。
截至2024年3月29日，在16名可评估患者中，8名患者血细胞比容控制良好。截至目前，divesiran的耐受性良好，没有发现重大安全问题。
值得注意的是，今年2月份，武田预付3亿美元，与ProtagonistTherapeutics达成一项全球许可与合作协议，开发并商业化用于PV的可注射铁调素模拟肽rusfertide， 目前该药处于3 期试验阶段，预计数据将于2025年一季度公布。
Rusfertide 2 期研究的随机部分达到了主要终点。3年长期随访数据显示 PV 患者血细胞比容控制持久，放血术使用减少，长期耐受性强，没有新的安全信号。
由此可见，Silence的divesiran将与武田合作的药物rusfertide产生竞争关系。
关于Silence Therapeutics
Silence Therapeutics是一家专注于开发小干扰核酸(siRNA)疗法的生物技术公司，成立于于1994年，总部位于英国。目前市值为8.54亿美元。
目前，Silence正在利用mRNAi GOLD™技术平台，开发治疗遗传病的创新siRNAs疗法，其全资管线目前专注于三个高度未满足临床需求的治疗领域：血液病、心血管疾病和罕见病。
研发管线
参考资料：
https://silence-therapeutics.com/investors/press-releases/press-releases-details/2024/Silence-Therapeutics-Announces-Positive-Results-from-Ongoing-SANRECO-Phase-1-Study-of-Divesiran-in-Polycythemia-Vera-Patients/default.aspx
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