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罕见血液病
首创siRNA疗法I期结果积极,挑战
武田
合作药物
2024-06-29
·
药事纵横
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。 近日,小核酸龙头
Silence Therapeutics
宣布其用于
真性红细胞增多症(PV)
的siRNA疗法divesiran(SLN124)I 期研究取得积极结果。预计年底前启动
SLN124
II期临床试验。 PV是一种罕见的
骨髓增生性肿瘤
,其特征是红细胞过量生成,常常导致血细胞比容升高。目前PV标准治疗包括放血治疗(每周1-2次)、低剂量
阿司匹林
药物治疗。
Divesiran
是一款靶向
TMPRSS6
的siRNA,也是用于PV患者的首创siRNA 疗法。
TMPRSS6
是铁调素的负调节因子,而铁调素是体内铁代谢的主要调节因子,负责铁的吸收、分布和储存。通过在PV患者中沉默
TMPRSS6
的表达,
divesiran
旨在增加肝细胞铁调素的生成和释放,从而限制骨髓中的铁含量,减少依赖铁供应的红细胞过度生成。 在为期 34 周的I期研究中,对24名PV患者进行每6周皮下注射一次
divesiran
(3 mg/kg、6 mg/kg 和 9 mg/kg),共注射四剂,在最后一次给药后进行 16 周的随访。 截至2024年3月29日,在16名可评估患者中,8名患者血细胞比容控制良好。截至目前,
divesiran
的耐受性良好,没有发现重大安全问题。 值得注意的是,今年2月份,
武田
预付3亿美元,与ProtagonistTherapeutics达成一项全球许可与合作协议,开发并商业化用于PV的可注射铁调素模拟肽rusfertide, 目前该药处于3 期试验阶段,预计数据将于2025年一季度公布。
Rusfertide
2 期研究的随机部分达到了主要终点。3年长期随访数据显示 PV 患者血细胞比容控制持久,放血术使用减少,长期耐受性强,没有新的安全信号。 由此可见,
Silence
的divesiran将与
武田
合作的药物
rusfertide
产生竞争关系。 关于
Silence Therapeutics
Silence Therapeutics
是一家专注于开发小干扰核酸(siRNA)疗法的生物技术公司,成立于于1994年,总部位于英国。目前市值为8.54亿美元。 目前,
Silence
正在利用mRNAi GOLD™技术平台,开发治疗遗传病的创新siRNAs疗法,其全资管线目前专注于三个高度未满足临床需求的治疗领域:
血液病
、
心血管疾病
和罕见病。 研发管线 参考资料: https://silence-therapeutics.com/investors/press-releases/press-releases-details/2024/Silence-Therapeutics-Announces-Positive-Results-from-Ongoing-SANRECO-Phase-1-Study-of-Divesiran-in-Polycythemia-Vera-Patients/default.aspx
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