Ever Cell Biomedical Technology Co., Ltd.

2026年8月修订版 · 患者参考博鳌乐城肿瘤生物疗法患者指南 截至2026年7月，乐城先行区已获批58项生物医学新技术。本文按疗法分类，梳理17项肿瘤方向已落地项目，逐项标注研发企业、核心临床数据、落地医院、价格和取材方式，帮你一次性看清"谁做的、治什么、效果如何、在哪做、多少钱"。 本版修订：逐项补齐研发企业与核心临床数据，含蓝马LM103、朗谷Neo-DCAct、赛德特Tcm、壹加PD1-T 🏥乐城为何能用上这些疗法 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是国务院批准的全国唯一"医疗特区"，拥有四条核心政策通道： 1. 专项立法。2025年2月实施的《博鳌乐城生物医学新技术促进规定》，从法律层面明确了干细胞、免疫细胞、基因治疗的临床转化和收费规则。内地普通医院只能免费做临床研究，乐城可以合规收费开展。 2. 特许准入。海外已完成II期临床或已获批的细胞/基因疗法，经乐城监管审评即可落地，不用等国内漫长的新药注册周期。进口试剂耗材零关税，审批流程压缩约90%。 3. 真实世界数据闭环。患者在乐城治疗产生的数据，可直接作为未来产品国内上市申报的依据。 4. 商业保险衔接。乐城全球特药险年保费不到一百元，可覆盖50万-100万元特许药械费用，部分城市惠民保也可报销。 数据来源：医乐·乐城58项新技术完整清单；海南省气候治疗和康养协会·58项清单 💉DC疫苗：教免疫系统认出癌细胞5项 树突状细胞（DC）是免疫系统的"侦察兵"。科学家把患者自身的DC提取出来，在体外让它"认识"肿瘤抗原，再回输体内，相当于给免疫系统发了一张"癌细胞通缉令"。DC疫苗最大的优势是激活特异性免疫、副作用极小，尤其适合术后防复发和与PD-1联合增效。 ① 个性化mRNA-DC肿瘤疫苗（LK101）立康生命科技 华西乐城医院 · 中国首个FDA IND批准的个性化肿瘤疫苗 LK101是目前乐城最受关注的肿瘤疫苗项目。它通过AI深度学习，一天内完成患者肿瘤新抗原靶点预测，一条mRNA承载30+种新抗原，体外转染DC后回输。2025年4月完成乐城首例，12月纳入第二批CGT获批清单。治疗采用"4+3"模式——4针基础免疫每周1针，3针加强免疫每3周1针，制备周期约2.5个月。 100% 肝癌术后五年生存率 37.5% NSCLC一线联合ORR（标准方案约10%） 6.7月 晚期黑色素瘤中位疾病控制 真实案例：88岁广泛期小细胞肺癌，一线化疗进展后联合卢比替定+精准放疗+LK101，PET-CT达到完全缓解。I期安全性数据显示未出现III级以上药物相关不良反应，所有患者均检测到免疫反应激活。 落地医院华西乐城医院 价格15万/针 · 全程约105万（7针） 治疗模式"4+3"模式 制备周期约2.5个月 适应症肝癌、NSCLC、黑色素瘤、胰腺癌、结直肠癌等 来源：医乐·华西乐城18项技术；立康生命科技公开资料 ② 德国LANEX-DC自体树突状细胞疫苗LANEX Bioscience（德国） 博鳌超级医院 · 2020年德国获批 · 欧洲临床应用经验丰富 LANEX-DC是第二代自体DC肿瘤疫苗，使用"完整抗原谱"动态追踪肿瘤变异，不像单靶点疫苗容易因肿瘤突变而失效。2026年1月在博鳌超级医院正式获批，主要针对胰腺癌和结直肠癌。2026年5月发表的134例晚期胰腺癌临床数据是迄今最大规模的DC疫苗胰腺癌临床研究之一。 95.5% 134例晚期胰腺癌疾病控制率 13.5月 多次回输患者中位OS（单药化疗5.6月） 83% 胰腺癌术后2年总生存率 术后辅助数据同样亮眼：28例胰腺癌术后患者2年无复发生存率64%、2年总生存率83%；16例胃肠道癌术后5年DFS 62.5%、5年OS 67.5%。134例中无严重不良反应，仅轻微短暂低热。结直肠癌3次38万，胰腺癌5次。 落地医院博鳌超级医院 价格19.4万/针（结直肠癌3次38万，胰腺癌5次） 适应症胰腺癌、结直肠癌 安全性134例无严重不良反应 来源：LANEX-DC 2026年5月胰腺癌临床数据发表；医乐·58项清单 ③ EBV相关血液肿瘤DC疫苗技术合作方待确认（瑞金海南医院申报） 瑞金海南医院 · 针对EB病毒阳性淋巴瘤 这款DC疫苗专门针对EB病毒（EBV）相关的血液肿瘤，负载EBV抗原肽激活特异性T细胞免疫。无基因修饰，安全性可控。适用于EBV阳性的淋巴瘤等患者。需注意与下文WGc-043（mRNA路线）和CR101（通用型细胞疫苗路线）区分——三者虽都针对EBV，但技术路线完全不同。 落地医院瑞金海南医院 价格12.6万/次 适应症EBV相关血液肿瘤 取材外周血 来源：医乐·58项清单 ④ 个体化新抗原特异性DC细胞激活治疗技术（Neo-DCAct）朗谷生物 × 四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室（魏于全院士/丁振宇教授团队） 华西乐城医院 · 高通量测序+AI智能算法筛选专属新抗原 · 多肽负载自体DC Neo-DCAct依托华西医院生物治疗全国重点实验室与朗谷生物合作，通过高通量肿瘤测序与AI智能算法精准筛选每位患者专属肿瘤新抗原，合成个体化新抗原多肽后负载患者自体树突状细胞，回输后特异性激活抗肿瘤T细胞、建立长效免疫记忆。覆盖肺癌、食管鳞癌、胃腺癌、结直肠癌、肝癌、宫颈癌、胰腺癌7大实体瘤，适配术后辅助、局部晚期不可手术、晚期标准治疗后维持治疗三个阶段。与LK101的mRNA-DC路线不同，Neo-DCAct采用多肽负载路线，制备流程和定价更亲民。 魏于全院士、丁振宇教授团队过去十余年开展多项多中心临床研究，验证了个体化新抗原特异性DC治疗在肺癌、肝癌、食管鳞癌等实体瘤中的安全性和抗肿瘤获益。其中一项晚期不可切除食管鳞癌随机对照研究（NCT03951558，卡瑞利珠单抗联合DC疫苗 vs 卡瑞利珠单抗单药）已在Signal Transduction and Targeted Therapy发表，显示联合组显著改善PFS和OS。 落地医院华西乐城医院 价格6万/剂 · 8-10剂 适应症肺癌/食管鳞癌/胃腺癌/结直肠癌/肝癌/宫颈癌/胰腺癌 取材肿瘤组织测序+外周血DC培养 治疗阶段术后辅助/局部晚期/晚期维持 来源：华西乐城医院Neo-DCAct官方展板（魏于全院士/丁振宇教授团队）；医乐·58项清单；Signal Transduct Target Ther 2024（NCT03951558） ⑤ 胰腺癌术后个体化新抗原mRNA多肽辅助治疗树兰（博鳌）医院（技术合作方待确认） 树兰（博鳌）医院 · 术后防复发专项 这是一款专门针对胰腺癌根治术后患者设计的新抗原多肽疫苗，目的是清除术后微小残留病灶、降低复发风险。胰腺癌术后复发率极高，这款疫苗相当于术后的"免疫清扫"。 落地医院树兰（博鳌）医院 价格8.5万/次 适应症胰腺癌根治性切除术后辅助 取材肿瘤组织测序 来源：医乐·58项清单 🛡️NK细胞：免疫系统的"巡逻兵"1项 NK（自然杀伤）细胞是人体先天免疫系统的第一道防线，不需要提前"认识"癌细胞就能直接发动攻击。乐城的NK疗法为自体来源——从患者自己的血液中提取NK细胞，体外激活扩增后回输。安全性好、无排异反应，适合作为手术/放化疗后的辅助治疗和维持治疗。 ① 自体NK细胞辅助治疗实体瘤多家医院可开展（华西/树兰/梅赛尔等） 全国首个覆盖8种实体瘤的NK辅助疗法 · 4.98万起/针 这是乐城覆盖最广、价格最亲民的细胞疗法之一。NK细胞通过IL-2/IL-15体外活化扩增，细胞毒性可提升1-8.5倍，静脉回输无创无痛。可与手术、放化疗、靶向药、PD-1联合使用。华西乐城数据显示，晚期肝癌疾病控制率81.8%、中位OS达41.6个月（传统治疗仅10-12个月）；NSCLC联合PD-1的2年生存率58.3%（PD-1单药仅16.7%）。 41.6月 晚期肝癌中位OS（传统10-12月） 58.3% NSCLC联合PD-1两年生存率 >80% 术后复发风险降低 活化态与静息态NK差异显著：活化后穿孔素增加5倍以上、颗粒酶B增加近3倍，单受体即可触发有效攻击，杀伤力提升1-8.5倍。IL-2+IL-15培养扩增可达1000倍，细胞毒性维持率超90%。 落地医院华西/树兰/梅赛尔等多家 价格4.98万-7万/针 · 3-6针/疗程 疗程费用华西约29.88万（6针） 适应症肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、胰腺癌、乳腺癌、宫颈癌、卵巢癌 来源：医乐·华西乐城18项；华西乐城医院NK细胞临床数据 ⚔️TIL细胞：从肿瘤里杀出来的"精锐部队"3项 TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）是已经浸润到肿瘤组织内部的T细胞——它们天然具有识别癌细胞的能力，只是在肿瘤微环境中被"抑制"了。科学家把这些细胞取出、体外扩增到数十亿级别后回输，相当于把一支被压制的精锐部队解救出来、扩编成军团再送回战场。乐城目前有三条TIL路线，取材方式、价格和数据成熟度各不相同。 ① ScTIL超级循环TIL自体免疫细胞北京卡替医疗技术有限公司（CHINEO） 博鳌超级医院 · 仅需2-4ml外周血 · 实体瘤+血液瘤双覆盖 ScTIL（Supercirculating TIL）是中国原创的第四代TIL技术，核心突破是不用手术切肿瘤组织，仅需2-4ml外周血即可分离PD-1⁺循环T细胞（cTIL）。这些细胞的TCR克隆组成与肿瘤浸润T细胞高度相似，杀伤能力毫不逊色。ScTIL通过慢病毒转染实现"三合一"基因修饰：增强受体（把PD-L1抑制信号逆转为激活信号）+ CD19-CAR（利用体内B细胞持续刺激实现体内扩增），无需化疗清淋和大剂量IL-2。 18.3月 晚期胆道癌mOS（低B细胞组仅3.2月，提升5倍） 100% 中剂量组6周疾病控制率（Cell Reports Medicine） 1例CR 9例IV期实体瘤中1例完全缓解维持6.7月 胆道癌I期数据（北京协和赵海涛团队，Cell Reports Medicine 2025）：10例标准治疗失败的晚期胆道癌患者，基线B细胞正常组mOS 18.3个月，远超一线GC化疗的11.7个月和GC+PD-1的12.7个月。无CRS、无自身免疫毒性，最新一代"静脉到静脉"周期已缩短至2天。 9例IV期实体瘤数据（郑州大学一附院，Cancer Immunology Research 2026）：覆盖肺癌、肠癌、乳腺癌等8种癌种，1例黑色素瘤CR维持6.7个月，3例SD，无严重副作用。这是全球首次用外周血类TIL+基因修饰治疗实体瘤并获得明确临床获益。 落地医院博鳌超级医院（北戴河智先医院双获批） 价格29.7万/次 取材外周血2-4ml，无需手术 制备周期5-10天（最新代2天） 适应症实体瘤+血液瘤+淋巴瘤 来源：澎湃新闻·ScTIL胆道癌突破；华夏肿瘤康复网·ScTIL顶刊数据；医乐·58项清单 ② 自体TIL治疗肺癌、黑色素瘤（GC101/诺吉仑赛）上海君赛生物股份有限公司（Juncell Therapeutics） 华西乐城医院 · ASCO 2026 LBA口头报告 · 全球首款无需清淋/IL-2的天然TIL 华西乐城7.99万/次的TIL项目，技术来源为上海君赛生物的GC101（Nolgileucel，诺吉仑赛）。GC101是全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的自体天然TIL细胞新药，采用君赛自主研发的DeepTIL™平台，在低浓度IL-2+无饲养层体系中扩增，保留更高比例效应记忆T细胞，回输后可在体内自发二次扩增。2026年2月获中国首张TIL疗法药品生产许可证。 42.0% ORR（化疗对照组仅6.1%），MIZAR-003 II期 4.3月 中位PFS（化疗组1.6月），HR=0.43，风险降57% >4年 IV期子宫内膜癌CR患者无瘤生存超4年 MIZAR-003注册性II期（北大肿瘤医院郭军教授牵头，ASCO 2026 LBA口头报告）：入组全部为PD-1治疗失败的晚期黑色素瘤患者，中位既往2线，肢端/黏膜型占81.8%（中国患者主流亚型，比欧美皮肤型更难治），89.9%远处转移。GC101组ORR 42.0% vs 化疗6.1%，mPFS 4.3 vs 1.6个月，进展/死亡风险降低57%（P=0.0002）。部分PR患者进一步转化为CR。 安全性显著优于国际同类产品：无治疗相关死亡（对比Amtagvi历史7.5%），无超30天持续3级以上血细胞减少（对比45.5%），血小板/红细胞输注率低于5%（对比逾70%），中位血液学恢复仅8天。典型案例包括：胰腺癌复发肝转移患者回输后6周病灶从10cm缩至3cm，肝转移消失，正常生活39个月；肢端黑色素瘤双肺转移患者靶病灶缩小31.9%达PR。 除乐城自费渠道外，GC101正在全国25家中心开展黑色素瘤II期临床试验（符合条件可免费入组），计划2026年向NMPA提交BLA，有望成为中国首个上市TIL疗法。另有GC203基因修饰TIL（非病毒载体，针对卵巢癌/胰腺癌）处于I期。 落地医院华西乐城医院 价格7.99万/次 取材需手术/活检肿瘤组织 适应症肺癌、黑色素瘤（临床试验覆盖宫颈癌、卵巢癌、胰腺癌等） 来源：中华网·TIL疗法四十年；君赛生物官网；腾讯新闻·GC101数据解读 ③ 实体瘤TIL细胞治疗（LM103）苏州蓝马医疗技术有限公司（Suzhou Blue Horse Medical Technology） 博鳌壹生健康医院 · ASCO 2026 I期数据 · 多癌种TIL 壹生健康医院6.5万/次的TIL项目，技术来源为苏州蓝马医疗的LM103自体肿瘤浸润淋巴细胞注射液。LM103对初始肿瘤体积小或穿刺来源组织的患者具有独特制备优势，已在晚期黑色素瘤、宫颈癌、肺癌、头颈鳞癌等多癌种完成I期临床，目前正在全国多中心开展II期注册研究（NCT05366478系列）。治疗采用标准TIL流程：环磷酰胺+氟达拉滨清淋预处理→单次TIL回输→IL-2支持扩增。 45.5% 晚期黑色素瘤I期ORR（DCR 81.8%，mPFS 4.97月） 60%/50% 肢端型/黏膜型黑色素瘤ORR（中国患者主流亚型） 18月CR IV期肢端黑色素瘤四线后单次回输，PET/CT完全缓解维持18月 ASCO 2026 I期数据（NCT05366478，南开大学第一附属医院/天津市肿瘤医院等）：12例标准治疗失败的晚期黑色素瘤、宫颈癌、肺癌、头颈鳞癌患者，ORR 33.3%（1例CR+3例PR），DCR 75%（9/12）。输注TIL在外周血持续存在，TCR测序显示应答者出现动态克隆重塑。转录组分析发现ASS1和CEP20为与疗效负相关的基因，CRISPR敲除后可增强TIL记忆表型和杀瘤能力，为下一代基因增强型TIL奠定基础。 典型案例：60岁男性IV期肢端黑色素瘤，四线治疗（含PD-1单抗）后进展，接受LM103单次回输后靶病灶缩小56.25%，18个月PET/CT显示靶病灶放射性浓聚完全消失、非靶病灶不可见，达完全缓解。宫颈癌案例中，2例多线治疗后转移患者TIL单药分别PR（12周缩小33%）和SD，不良反应轻微可控。 落地医院博鳌壹生健康医院 价格6.5万/次 取材手术/活检肿瘤组织（对小体积/穿刺样本有制备优势） 适应症黑色素瘤、宫颈癌、肺癌、头颈鳞癌等实体瘤 来源：ASCO 2026·LM103 I期数据；智慧芽·LM103药物档案；医乐·58项清单 🦠溶瘤病毒：以毒攻毒的"智能导弹"3项 溶瘤病毒是一类经过基因改造、能选择性感染并裂解癌细胞的病毒。裂解后释放肿瘤抗原，激活全身免疫反应（"体内疫苗效应"）。乐城目前有三款溶瘤病毒获批，其中M1病毒更是源自海南岛的中国原创新药，也是清单内最便宜的肿瘤疗法。 ① 溶瘤病毒M1（VRT106）广州威溶特医药科技有限公司（颜光美教授团队） 树兰（博鳌）医院 · 1964年发现于海南岛 · 清单内最便宜肿瘤疗法 M1病毒与海南有着特殊渊源——1964年在海南岛保亭县的蚊虫中首次被分离，中山大学颜光美教授团队历经近20年研究将其开发为全球首款基于甲病毒M1骨架的溶瘤病毒产品。它通过MXRA8（病毒受体）/ZAP（抗病毒蛋白）"双重开关"选择性杀伤肿瘤细胞，静脉注射全身给药（不需要瘤内注射），冻干粉针2-8℃保存无需深低温冷链。2026年在乐城正式落地，已完成首例患者用药。 70% 晚期肝癌三联方案ORR（NCT04665362） 90% 肝癌靶病灶控制率 8.9月 中位PFS，部分生存超4年 晚期肝癌研究入组患者76.9%肿瘤直径≥10cm伴血管侵犯和AFP≥400ng/mL（多重高风险），VRT106+卡瑞利珠单抗+阿帕替尼三联方案靶病灶控制率90%、ORR 70%、DCR 80%。三阴性乳腺癌数据同样积极：多器官转移且≥3线失败患者靶病灶控制率100%、ORR 50%。VRT106已在中日两国获批临床试验，II/III期正在推进，另在复发性胶质母细胞瘤和弥漫性中线胶质瘤开展II期。 落地医院树兰（博鳌）医院 价格2950元/支 · 9支/疗程约2.65万 给药方式静脉注射（全身给药） 适应症局部晚期/转移性肝癌、三阴性乳腺癌 来源：南方都市报·M1落地乐城；医乐·58项清单 ② 重组人IL-2溶瘤病毒注射液华西乐城医院（技术合作方待确认） 华西乐城医院 · 携带IL-2基因 · 针对软组织肉瘤 这款溶瘤病毒携带IL-2（白细胞介素-2）基因，在裂解肿瘤细胞的同时局部释放IL-2，进一步激活NK细胞和T细胞免疫反应。专门针对软组织肉瘤——这类肿瘤传统治疗手段有限、复发率高。 落地医院华西乐城医院 价格6.4万/疗程 适应症软组织肉瘤 来源：医乐·58项清单 ③ 溶瘤病毒治疗晚期实体瘤树兰（博鳌）医院（技术合作方待确认） 树兰（博鳌）医院 · 泛实体瘤适应症 树兰医院同时还有一款面向泛实体瘤的溶瘤病毒技术，适应症范围更广，具体适用瘤种需面诊评估。 落地医院树兰（博鳌）医院 价格5万/次 适应症晚期实体瘤（需面诊评估） 来源：医乐·58项清单 🔬其他免疫细胞疗法5项 ① CR101通用型抗EB病毒细胞疫苗成都臻愈生物医药科技有限公司（杨寒朔教授团队，华西医院转化） 华西乐城医院/博鳌国际医院/颖奕国际 · 乐城最平价肿瘤免疫疗法 · FDA孤儿药认证 CR101全称"通用型主动免疫细胞治疗产品"，技术路线与CAR-T或常规TCR-T有本质区别——不在体外改造患者T细胞，而是通过皮下注射直接在体内激活免疫系统。依托mRNA-LNP递送的TCR-T in vivo平台，利用B细胞抗原呈递功能，精准激发患者自身EBV特异性T细胞应答。作为"货架型"通用产品即取即用，无需个体化制备等待期。2025年4月获FDA孤儿药资格认定（鼻咽癌），是中国通用型主动免疫细胞治疗领域首个获此认证的产品。2025年8月落地华西乐城医院。 83.3% 多线失败晚期患者DCR（NCT05707910） >3年 CR患者最长无瘤生存 0例 ≥3级严重不良反应 IIT研究（NCT05707910）纳入的均为多线治疗失败、全身转移且PD-1耐药的晚期肿瘤患者，DCR达83.3%，其中部分患者达CR，CR患者已生存超过3年。落地乐城后所治疗患者均实现EBV-DNA快速转阴。仅观察到1-2级不良反应（注射部位反应、短暂发热），无任何≥3级副反应。CR101适用于鼻咽癌、霍奇金淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤及部分EBV相关胃癌等。完整5针疗程8万元。 落地医院华西乐城/博鳌国际/颖奕 价格1.6万/针 · 5针8万/疗程 给药方式皮下注射（通用型现货） 适应症EBV相关鼻咽癌、淋巴瘤等 来源：细胞说·CR101深度报道；新浪财经·臻愈生物融资；成都前沿医学中心·FDA孤儿药认证 ② WGc-043 EBV mRNA肿瘤疫苗成都威斯津生物医药科技有限公司（魏于全院士/宋相容研究员团队） 华西乐城医院 · 全球首个中美双报IND的EBV mRNA疫苗 WGc-043是全球首个在中美两国同步申报临床并率先进入临床应用的EBV阳性肿瘤mRNA治疗疫苗。与CR101的体内激活路线不同，WGc-043通过自主知识产权的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，将编码EBV关键抗原（LMP2等）的mRNA递送入人体细胞，指导细胞合成抗原并激活EBV特异性CD8⁺ T细胞，实现"病毒清除+肿瘤杀伤"双重作用。2026年5月正式落地华西乐城医院。 66.7% 鼻咽癌DCR（12例IIT，JCO 2024） 50% r/r ENKTL联合PD-1的CR率（ASCO 2026） 91.7% 患者血浆EBV DNA水平下降 鼻咽癌IIT（NCT05714748，JCO 2024）：12例EBV阳性复发/转移性鼻咽癌，2例PR、5例SD、DCR 66.7%，8/12（66.7%）产生强特异性免疫应答，仅1-2级AE（发热4/12最常见）。 NK/T细胞淋巴瘤数据（ESMO 2024 + ASCO 2026）：7例r/r NKTCL单药ORR 42.86%、DCR 57.14%；联合替雷利珠单抗治疗4例r/r ENKTL，2例CR且至2026年1月仍持续CR状态，仅1级AE。 落地医院华西乐城医院 价格2.2万/次 · 10次疗程（22万） 给药方式肌肉注射 适应症EBV相关鼻咽癌、NK/T细胞淋巴瘤等 来源：JCO 2024·WGc-043鼻咽癌IIT；ASCO 2026·WGc-043+PD-1；网易·WGc-043落地乐城 ③ 肝细胞癌中央记忆淋巴细胞治疗技术（Tcm）赛德特生物（CYTOCRAFT） 华西乐城医院 · 面向实体瘤术后防复发的非基因修饰自体中央记忆性T细胞 · 已获6项发明专利 中央记忆T细胞（Tcm，表型CD8⁺CD45RA⁻CCR7⁺CD62L⁺）是一类具有强增殖与自我更新能力的记忆T细胞亚群，接受抗原刺激后可快速扩增分化为效应T细胞，同时部分保留记忆表型，在体内长期存活可达10年，高表达CCR7和CD62L使其能主动归巢至淋巴组织，兼具即时杀伤与长期防复发双重功效。赛德特生物依托自主专利培养基与核心工艺，已获6项发明专利，是国内第三个获批IND的免疫细胞治疗产品，I期临床已完成并显示良好安全性与初步疗效，II期方案推进中。 24月+ 52例II期研究肝癌术后中位无复发生存（对照组仅9.5个月） 10年 Tcm体内可长期存活，维持免疫记忆储备 6项 已获发明专利，国内第三个获批IND的免疫细胞产品 52例II期临床研究：Tcm+TACE联合组肝癌术后患者的无复发生存期中位数从TACE单独治疗的9.5个月显著延长至24个月以上，24个月生存曲线显示联合组复发风险明显降低。I期临床ADR分系统分析显示，各项不良反应发生率低且可控，技术达到临床应用安全规范。 落地医院华西乐城医院 价格12万/次 适应症肝细胞癌（实体瘤术后防复发） 取材外周血（非基因修饰自体细胞） 技术特点强增殖/安全佳/长期存活/高效归巢/双重功效 来源：赛德特生物（CYTOCRAFT）肝细胞癌中央记忆淋巴细胞治疗技术官方展板；医乐·58项清单；Tcm抗肿瘤免疫学术文献 ④ 肝癌术后RAK细胞辅助治疗普华赛尔生物医疗科技有限公司 瑞金海南医院 · 肝癌根治术后防复发 · II期临床数据扎实 RAK细胞（Retronectin-Activated Killer cells，重组人纤维蛋白片段激活的杀伤细胞）是CIK细胞的升级版，在体外经抗CD3单抗+Retronectin+IL-2等多种因子激活扩增后回输。用于肝癌外科根治性切除术后的辅助治疗，降低复发风险。2022年11月获NMPA II期临床试验默示许可（CTR20231914）。 79% 1年无复发生存率（高危HCC术后） 68% 3年无复发生存率 HR 0.31 复发风险降低69%（P=0.017） II期临床数据（Int J Surg 2025;111:4422-4433）：单中心单臂开放标签II期试验，19例高危HCC患者根治术后每季度回输1×10¹⁰个RAK细胞，共3周期。中位随访51个月（最长63个月），1年RFS 79%、3年RFS 68%，中位RFS尚未达到，而匹配对照组仅13.2个月（HR 0.31, P=0.017）。无导致退出的严重治疗相关AE，仅轻微注射部位反应和短暂疲劳。机制研究显示治疗后CD8⁺T细胞高效扩增并长期维持，肿瘤组织中细胞毒性T细胞浸润增加，DC-M1巨噬细胞协同作用得以维持。 落地医院瑞金海南医院 价格4.5万/次 适应症肝细胞癌根治术后高危复发 取材外周血 来源：Int J Surg 2025·RAK II期数据；医乐·58项清单；普华赛尔公开资料 ⑤ 自体PD1-T细胞联合化疗治疗晚期结直肠癌壹加细胞治疗集团（中山大学夏建川教授团队，国家发明专利） 华西乐城医院 · Nature子刊III期数据 · pMMR"冷肿瘤"也能获益 PD1-T细胞是夏建川教授团队2018年获国家发明专利的技术，将自体DC-CIK细胞与低剂量帕博利珠单抗（抗PD-1）在体外直接孵育，获得"功能增强型T细胞"。与单纯PD-1抑制剂不同，它通过体外扩增"预先激活"的T细胞，解决晚期患者内源性T细胞数量不足、活性低下的难题，且PD-1抗体随T细胞直达肿瘤局部，避免全身给药的免疫相关不良反应。这不是基因编辑技术，而是体外抗体激活的细胞产品。 14.8月 中位PFS（对照组9.9月），疾病进展风险降38% 66.6% ORR（对照组35%），含2例CR 13.4月 中位DOR（对照组7.0月），疗效更持久 III期临床（NCT0395154，Signal Transduction and Targeted Therapy 2024，IF=40）：多中心开放标签随机对照研究，入组202例未经治疗的转移性结直肠癌患者，免疫治疗组100例接受XELOX+贝伐珠单抗+PD1-T，对照组102例仅XELOX+贝伐珠单抗，每21天1周期最多6周期，后卡培他滨+贝伐维持。中位随访19.5个月，免疫治疗组中位PFS 14.8个月 vs 对照组9.9个月，中位OS未达到 vs 对照组25.6个月，DOR 13.4 vs 7.0个月。3级及以上AE免疫组20.0% vs 对照组23.5%，无毒性相关死亡。 关键意义：该研究中87.6%患者未接受过辅助化疗，且无论RAS/BRAF突变状态及MMR状态，疗效一致——意味着占结直肠癌患者大多数、传统上对免疫治疗不敏感的pMMR（错配修复完整）"冷肿瘤"患者也能从PD1-T获益。这是夏建川团队作为首席科学家承担的2018年国家重点研发计划项目（2018YFC1313400）的转化成果，技术已在肾透明细胞癌、肝癌、胰腺癌等多种实体瘤中验证安全有效。 落地医院华西乐城医院 价格3万/次 · 8次疗程（24万） 适应症晚期结直肠癌（一线联合XELOX+贝伐） 取材外周血（体外抗体激活，非基因编辑） 输注量每周期1.2×10¹⁰个，每患者6.1×10¹⁰个 来源：Signal Transduct Target Ther 2024 III期数据；凤凰网·PD1-T技术临床转化；投资界·壹加PD1-T III期结果 📊快速对比总表 博鳌乐城已落地肿瘤生物疗法一览（2026年8月修订版，共17项）疗法研发企业落地医院主要适应症参考价格取材方式LK101 mRNA-DC疫苗 立康生命科技 华西乐城 肝癌、NSCLC、黑色素瘤、胰腺癌等15万/针，全程约105万 外周血+肿瘤组织测序LANEX-DC德国DC疫苗 LANEX Bioscience 博鳌超级医院 胰腺癌、结直肠癌19.4万/针 外周血EBV-DC疫苗 待确认 瑞金海南 EBV相关血液肿瘤12.6万/次 外周血个性化新抗原DC疫苗（Neo-DCAct） 朗谷生物×华西（魏于全/丁振宇团队） 华西乐城 肺癌/食管鳞癌/胃腺癌/结直肠癌/肝癌/宫颈癌/胰腺癌6万/剂，8-10剂 肿瘤组织测序+外周血DC胰腺癌术后新抗原多肽 安达生物 树兰博鳌 胰腺癌术后辅助8.5万/次 肿瘤组织测序自体NK细胞 多院可开展 华西/树兰/梅赛尔 8种实体瘤辅助治疗4.98-7万/针 外周血单采ScTIL超级TIL 北京卡替医疗（CHINEO） 博鳌超级医院 实体瘤+血液瘤+淋巴瘤29.7万/次 外周血2-4ml自体TIL（GC101） 上海君赛生物 华西乐城 肺癌、黑色素瘤7.99万/次 肿瘤组织实体瘤TIL（LM103） 苏州蓝马医疗 壹生健康 黑色素瘤、宫颈癌、肺癌、头颈鳞癌等6.5万/次 肿瘤组织溶瘤病毒M1（VRT106） 广州威溶特医药 树兰博鳌 肝癌、三阴性乳腺癌2950元/支，约2.65万/疗程 现货静脉输注IL-2溶瘤病毒 待确认 华西乐城 软组织肉瘤6.4万/疗程 现货溶瘤病毒（泛实体瘤） 待确认 树兰博鳌 晚期实体瘤4.5万/次 现货CR101抗EBV细胞疫苗 成都臻愈生物 华西/博鳌国际/颖奕 EBV相关鼻咽癌、淋巴瘤1.6万/针，5针8万 现货皮下注射WGc-043 EBV mRNA疫苗 成都威斯津生物 华西乐城 EBV相关鼻咽癌、NKTCL2.2万/次，10次22万 现货肌肉注射肝癌中央记忆T（Tcm） 赛德特生物（CYTOCRAFT） 华西乐城 肝细胞癌术后防复发12万/次 外周血RAK细胞（肝癌术后） 普华赛尔 瑞金海南 肝癌术后辅助4.5万/次 外周血PD1-T细胞+化疗 壹加细胞治疗集团（夏建川团队） 华西乐城 晚期结直肠癌一线3万/次，8次24万 外周血（体外抗体激活） 价格为公开备案参考价，不含住院、检查、配套用药等费用，实际以医院面诊评估为准。研发企业信息来源于医院官方展板、企业公开资料及已发表学术文献；EBV-DC疫苗、胰腺癌术后多肽、两款溶瘤病毒的技术提供方未在公开资料中明确标注，建议就诊时向医院确认。清单来源：医乐·58项清单、海南省气候治疗和康养协会。 🧭怎么选：按病情分层 没有一种疗法是万能的。根据你目前的病情阶段和身体状况，可以参考以下方向初步了解，但最终方案必须由医生面诊评估后决定。 🌱 术后防复发 / 维持治疗 手术切除后，体内可能残留微小病灶。这个阶段的目标是"清扫余孽、防止复发"，适合安全性好、能建立长期免疫记忆的疗法： • 肝癌术后：中央记忆T细胞Tcm（12万/次）、RAK细胞（4.5万/次，1年RFS 79%）、NK细胞（4.98万起/针）、LK101 DC疫苗• 胰腺癌术后：LANEX-DC（19.4万/针，2年OS 83%）、新抗原多肽（8.5万/次）• 泛癌种术后：NK细胞辅助（4.98万起/针）、个性化新抗原疫苗（6万/剂）• 结直肠癌：LANEX-DC、PD1-T+化疗（晚期一线） 🔥 晚期 / 多线治疗后 / 进展期 当标准治疗效果有限时，需要更强力的组合方案。这个阶段更看重大数据支撑和联合增效： • 晚期肝癌：溶瘤病毒M1联合靶免（ORR 70%，2.65万/疗程最便宜）、NK细胞（中位OS 41.6月）• 晚期胰腺癌：LANEX-DC多次回输（mOS 13.5月，DCR 95.5%）• 晚期黑色素瘤：GC101/君赛TIL（ORR 42%，7.99万/次）、ScTIL（CR病例，29.7万/次）、LK101（中位DCR 6.7月）• 晚期NSCLC：LK101联合化疗+PD-1（DCR 100%）、NK+PD-1（2年OS 58.3%）• 晚期胆道癌：ScTIL（mOS 18.3月，超一线标准治疗）• 晚期结直肠癌：PD1-T+XELOX+贝伐珠单抗（III期ORR 66.6%，mPFS 14.8月，pMMR冷肿瘤同样获益）• EBV相关鼻咽癌/淋巴瘤：CR101（DCR 83.3%，1.6万/针）、WGc-043（联合PD-1 CR率50%）• 晚期/多病种/体弱无法手术：ScTIL（仅需2-4ml外周血，5-10天制备，覆盖最广） 💰 预算有限 / 入门尝试 不是所有前沿疗法都动辄数十万。乐城有几款价格亲民的选项： • 溶瘤病毒M1：2950元/支，单疗程约2.65万——乐城最便宜的肿瘤疗法• CR101抗EBV：1.6万/针，5针8万——DCR 83.3%，EBV相关肿瘤首选• NK细胞：4.98万/针，3针约15万——安全性最好，适合辅助/维持• RAK细胞：4.5万/次——肝癌术后辅助，II期数据扎实• 壹生TIL：6.5万/次——TIL类最低价• 新抗原多肽疫苗：6万/剂——个性化疫苗入门价• PD1-T细胞：3万/次——III期数据扎实的功能增强型T细胞，结直肠癌一线 💡 联合治疗是趋势。越来越多临床数据表明，生物疗法与PD-1抑制剂、化疗、靶向药联合使用效果更好。比如NK+PD-1（2年OS 58.3%）、M1+靶免（ORR 70%）、WGc-043+PD-1（CR率50%）、DC疫苗+化疗，都产生了1+1>2的效果。 💡 临床试验也是一条路。君赛GC101正在全国25家中心开展黑色素瘤II期临床（符合条件免费用药），WGc-043在多家中心招募EBV阳性淋巴瘤患者。如果不符合乐城自费条件或想减轻经济负担，可以关注临床试验招募。 💡 乐城全球特药险值得买。年保费不到100元，可覆盖50万-100万元特许药械。部分城市惠民保也可报销。 ⚠️ 重要提示 1. 本文所有项目均为博鳌乐城先行区备案的生物医学新技术临床转化项目，不等同于国家药监局已上市药品，技术仍处在临床转化验证阶段，存在个体疗效差异与潜在风险。 2. 并非所有患者都适合。所有项目需要先到院完成全面医学评估，由专家判断是否符合入组条件，评估不通过无法开展治疗。 3. 价格为公开备案参考价，不含住院、检查、配套用药、交通住宿等其他费用，实际收费以医院最新公示为准。 4. 本文研发企业信息来源于乐城58项清单、医院官方展板、企业公开资料及已发表学术文献。极少数项目（如EBV-DC疫苗、胰腺癌术后多肽、两款溶瘤病毒）的技术提供方在公开资料中未明确标注，建议就诊时直接向医院确认。 5. 本文仅为信息归纳，不构成诊疗建议。具体治疗方案请咨询乐城各入驻医院专业医生。 6. 外地患者可在本地完成术前全套检查评估，赴琼仅需完成治疗操作，术后可返回属地随访，减少异地就医时间和经济成本。 本文修订于2026年8月22日 · 数据基于乐城先行区2026年7月公布的58项生物医学新技术清单 来源：医乐 · 海南省气候治疗和康养协会 · 华西乐城18项 · 各企业公开资料及学术文献

从实验室到药房 中国MSC干细胞药物管线全景与BD机遇 首款获批一年· 20+在研管线 · 7+适应症布局 · BD合作窗口已开   细胞治疗BD前沿观察 | 2026年7月 本文数据来源：NMPA/CDE官方公告、企业公开信息、行业研究报告 编者按   2025年1月，铂生生物"艾米迈托赛注射液"获批，中国干细胞药物实现"零的突破"。一年半过去，国内MSC赛道已进入管线爆发期——至少7款进入III期临床、数十款在II期/I期推进，适应症从膝骨关节炎到肝硬化、从脑卒中到自身免疫病全面铺开。产业化窗口已开，BD合作正当其时。 ────────────────────────────────────────01 全球MSC药物格局：从"零星获批"到"监管破冰" 如果你对干细胞药物的印象还停留在"实验室概念"，三件事可以帮你刷新认知。第一件：FDA批准首款MSC药物 2024年12月18日，FDA批准Mesoblast公司的Ryoncil（remestemcel-L）上市，用于儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这款产品的前身Prochymal早在2012年就已在加拿大获批，但在美国两度被FDA因potency检测策略问题拒之门外。从首次申请到最终获批，走了整整12年。Ryoncil也成为美国首款获批的间充质干细胞疗法。第二件：中国首款干细胞药物问世 仅半个月后，2025年1月2日，国家药监局附条件批准铂生生物的艾米迈托赛注射液（睿铂生）上市，同样用于激素治疗失败的aGVHD。这是中国首款按药品审批路径获批的干细胞治疗药物——走通了"IND→III期临床→NDA→获批"的完整药品申报路径。第三件：日本附条件批准首批iPSC药物 2026年2月，日本厚生劳动省批准Amchepry（帕金森病）和ReHeart（缺血性心肌病心衰）附条件限时上市。虽然iPSC与MSC在技术路线上不同，但监管破冰的示范效应为整个干细胞药物行业注入了强心针。 三件事传递了一个明确信号：MSC药物的监管路径已经走通。全球监管部门不再问"MSC能不能成药"，而是在问"怎么把MSC做出好药"。 ▼ 全球MSC药物关键审批里程碑 02 中国MSC管线全景：谁在领跑？适应症争霸战已打响 截至2026年7月，国内MSC药物研发格局可以归纳为三个梯队： 第一梯队：已获批 / 已报产   企业 药品 细胞来源 适应症 阶段 铂生生物 艾米迈托赛注射液（睿铂生） 脐带MSC 激素治疗失败的aGVHD ★ 已获批（2025.1） 睿源生物 RY_SW01细胞注射液 脐带MSC 弥漫型系统性硬化症 NDA已受理（纳入优先审评） 爱萨尔生物 IxCellhUC-MSC-O 脐带MSC 膝骨关节炎 III期完成NDA推进中 睿源生物的RY_SW01已被纳入突破性治疗品种及优先审评，同时针对2型糖尿病肾病、活动性狼疮肾炎的临床研究也已启动，是难得的多适应症布局选手。爱萨尔生物则已在2026年3月率先拿到全国首张干细胞《药品生产许可证》（沪20260315），其KOA产品在海南博鳌乐城已实现3.6万元/次的合规收费治疗，为后续商业化定价和市场准入提供了关键参考。 第二梯队：III期/II期临床推进中   企业 药品 细胞来源 适应症 阶段 BD亮点 思比曼生物 洛它阿托赛(AlloJoin) 脂肪MSC 膝骨关节炎 III期 已与复星凯瑞达成中国区商业化合作 爱萨尔生物 IxCellhUC-MSC-S 脐带MSC 缺血性脑卒中 II期 单次静注360天运动功能评分 爱萨尔生物 IxCellhUC-MSC-P 脐带MSC 特发性肺纤维化（推测） IND受理 全封闭自动化工艺三管线齐发 赛隽生物 CG-BM1 骨髓MSC 脑卒中/肝衰竭/ARDS/肌少症 II期(部分) 累计5项IND全球首个肌少症IND 赛莱拉 人脐带MSC注射液 脐带MSC 膝骨关节炎 II期 多中心120例北京协和+中山大学 博品生物 人源脂肪MSC注射液 脂肪MSC 膝骨关节炎/糖尿病ED/POI II期/IND 三管线并行B+A级GMP平台 第三梯队：I期 / IND新获批   中源协和（脐带MSC 11适应症布局），佰鸿干细胞（脐带MSC，类风湿关节炎I期已启动，新适应症IND已受理）、千石生物（脐带MSC，靶向肝病/神经系统/自免）、毅行医药（脐带MSC，膝骨关节炎）、普华赛尔（脐带MSC，膝骨关节炎）等新锐力量正在快速加入。适应症热力图 梳理管线后，几个趋势值得关注： ▎ 膝骨关节炎（KOA）——最拥挤的赛道，也是最确定的赛道。 爱萨尔、思比曼、赛莱拉、汉密顿、博品、毅行、普华赛尔……至少7家企业扎堆布局。但市场容量足够大（中国KOA患者超1亿），赌的是"谁先获批、谁的工艺成本更低、谁更快铺渠道"。思比曼率先与复星凯瑞达成商业化合作，已经给行业打了样——对于有上市冲刺能力的KOA项目，BD先行是务实策略。 ▎ 神经系统——差异化蓝海。 爱萨尔以缺血性脑卒中切入，赛隽生物同步布局。相比KOA的拥挤，脑卒中MSC疗法的竞争密度明显更低，适合寻求差异化标的的BD买家。 ▎ 肝病与自身免疫——刚需、重兵入局。 赛隽生物在慢加急性肝衰竭（ACLF）已进入II期，千石生物大概率指向失代偿期肝硬化。睿源生物更是在自免领域（系统性硬化症、狼疮肾炎、糖尿病肾病）三适应症齐发。 ▎ 新兴适应症——占位窗口正在打开。 赛隽生物的老年性肌少症是全球首个该适应症的干细胞IND；博品生物的早发性卵巢功能不全、糖尿病ED也属于极早期、极稀缺的赛道布局。 ▼ 中国MSC药物企业布局适应症热力图  03 MSC的产业化窗口：BD为什么现在该动手？ 第一，监管路径彻底走通   铂生生物的睿铂生从IND到获批，验证了MSC药物在中国的完整药品审批路径。2026年5月1日施行的国务院818号令（《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》）确立了"IND批药为主、技术备案为辅"的双轨制框架。不确定性正在加速消除。 第二，商业化有了对价锚点   爱萨尔在海南博鳌3.6万元/次（膝骨关节炎），已批产品定价体系逐步清晰。思比曼 × 复星凯瑞的合作也表明，MSC药物的商业化路径不需要从头自建——找对BD合作伙伴，可以大幅加速市场进入。 第三，工艺壁垒已成竞争分水岭   爱萨尔的全封闭自动化工艺、赛隽生物依托达安基因的规模化能力、博品生物的B+A级GMP平台——MSC的竞争已从前端的"拿了IND"向后端的"能不能稳定、低成本、规模化地生产"延伸。对于有生产和渠道优势的BD买方来说，前端管线资产的价值正在放大。 第四，日本市场的窗口信号   JCR Pharmaceuticals的Temcell是亚洲最早批出的MSC药物之一，日本对MSC监管路径有先行经验。对关注日本市场的BD从业者而言，中国创新MSC管线出海日本（或与日本企业合作），是一个值得研究的战略选项。 ▼ MSC药物产业化五要素  04 冷思考：三个不能回避的问题 第一，同质化风险。 KOA赛道7+企业扎堆，最终获批的能有多少？如果适应症、细胞来源、生产工艺都趋同，差异化从哪里来？"卖管线"不是目的，"卖差异化价值"才是。 第二，工艺成本是隐形门槛。 细胞是"活药物"，批次一致性、冷链供应链、终端配送——每一环都是成本。爱萨尔在海南3.6万元/次的定价能否在正式上市后维持？这是所有MSC药企在做BD估值时必须面对的问题。 第三，前车之鉴不容忽视。 武田/TiGenix的Alofisel（脂肪MSC，克罗恩病瘘管）2018年获EMA批准，但因后续III期试验未达疗效终点，于2024年12月被EMA撤回上市许可。获批不等于成功，上市不等于安全。 ────────────────────────────────────────05 结语：MSC赛道的BD窗口期已经打开 如果说2024—2025年是MSC药物的"概念验证期"，那么2026年起，这个赛道正式进入了"管线兑现期"。 对于BD从业者而言，当前正是出手的关键窗口——监管路径已走通（中国首款获批、FDA首款获批、818号令落地），商业化对价已有参考（3.6万/次KOA、思比曼×复星凯瑞合作），而管线差异化正在形成（从拥挤的KOA到稀缺的脑卒中/肝病/肌少症）。等到更多产品获批上市，优质标的的溢价空间将迅速收窄。 从骨髓到脐带、从膝关节到肝脏到大脑——MSC药物的治疗版图正在扩张。下一个标杆交易，或许就在眼前。 数据与声明   本文数据截至2026年7月。引用来源包括：NMPA/CDE官方公告、FDA/EMA/PMDA官方信息、企业公开披露、《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》《Nature Biotechnology》等学术期刊、BCC Research/LP Information等行业报告。 内容仅供行业研究与BD策略参考，不构成投资建议或医疗建议。 ──────────────────────────────────────── 如果这篇文章对你有帮助，欢迎分享给更多行业伙伴。  关注本号，持续追踪细胞治疗BD前沿动态。  有交流需求留言私聊，敬请期待。

关乎生物医学未来的想法（一）一、前言学术期刊《科学》（Science）联合学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）于2026年7月23日刊发调查文章披露一宗疑似违规基因编辑人体试验导致一名6岁女孩死亡的案件。上海交通大学医学院于2026年7月26日在官网发布情况说明，针对近日网络上关于该院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，该院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。对该事件的报道也频频提到刚于2026年5月1日起正式施行《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称生物医学新技术管理条例）。对生物医学的发展而言，职业道德伦理、行业政策规范和国家法律法规是三个从弱到强的约束和规制体系，一般而言违反前二者称之为违规，而违反国家法律法规称之为违法。国家法律法规是强制性的底线和红线，是建立前两者认同感、权威感的根基。生物医学新技术管理条例的实施，能不能弥补漏洞，从而遏止悲剧重演？或许是时候借该事件为契机（以下称基因编辑治疗事件），全社会、全行业都来剖析原有监管体系的缺陷和漏洞，再梳理新的监管体系问题，最终给出有针对性的意见和建议。不能因噎废食，从而盲目限制和禁止生物医学研究，这完全不符合产业和患者的利益；但是，也不应该重蹈覆辙，再次发生类似个案，危及职业伦理、产业信誉和患者利益。二、前车之鉴基因编辑治疗事件至少可以从以下几个方面进行分析：（一）2025年时的基因治疗监管机制：充满矛盾的双轨制。目前从媒体报道看，该事件和涉事医疗机构开展研究者发起的临床研究项目有关，目前从媒体已知介入的行政部门是上海市杨浦区卫生健康委员会。治疗方法简而言之就是将携带基因编辑工具的病毒注入患者体内，在体内完成对基因的修复。这种“携带基因编辑工具的病毒”原则上应视为基因治疗产品（生物制剂）进行管理。国家药监局也审批过基因治疗制剂，例如2025年4月10日批准上市的波哌达可基注射液，属于重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。但是，卫健行政部门作为医疗机构的主管部门，很早介入该领域。2015年，对非以注册药品为目标的干细胞临床研究监管问题，卫健牵头，会同药监部门制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，模糊了两个部门监管职能的同时，还进一步模糊了细胞治疗产品的属性，创造了双轨制，即所谓细胞治疗产品既有医疗技术属性，又有药品属性。这种监管思路本来是经不起推敲的。经过体外操作的干细胞制剂用于临床研究一定具有诊断、治疗等特定医学目的，所谓非以注册药品为目标，只是这种研究与实现其市场化之间存在无法直接逾越的距离，非以注册药品为目标的临床研究完全可以认为是一种药品的探索性试验，从而一并按药品临床试验监管。而且，未经批准注册的化学药根本不存在非以注册药品为目标的临床研究，一律接受按药品研究监管。但当时药监部门妥协了，接受了卫健部门的制度性安排。由国家卫健委制定的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（2024年）规定研究者发起的体细胞临床研究等参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》管理，将这种所谓非以注册药品为目标的“双轨制”拓展到生物制剂领域，让生物制剂都具有医疗技术属性。无论如何，从《干细胞临床研究管理办法（试行）》开始，细胞和基因治疗产品就此有了“双轨制”的特色道路，卫健部门获得主导权和定义权。当所有化学药的临床试验都受到药监部门的严格监管时，生物制剂找到了一个避开药监部门监管的突破口。这是基因编辑治疗事件得以发生的根源。（二）极不透明的监管模式。基因编辑治疗事件发生后，无论涉事者家属还是公众，都无法知道该研究的更多信息，因为在医学研究登记备案信息系统（官网），看不到已登记医学研究的目录，更无查询、查看详情功能。在该网站公示信息栏目，只有四则《关于部分科研失信行为的公开通报》（第一批到第四批）。十分讽刺的是，《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》明确规定，完成信息上传的临床研究有关信息，通过系统或国家卫生健康委明确的平台向社会公开，接受同行和社会监督。而通过药物临床试验登记与信息公示平台的高级检索，在临床参加机构输入“上海交通大学医学院附属新华医院”可以检索到340条记录。和药监监管体系相比，卫健的监管非常不透明。而且，《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》同样明确规定，省级卫生健康行政部门应当依托系统加强辖区内临床研究的监测、评估、分析，实施监督管理。跨省域开展的临床研究的监督管理，由牵头医疗卫生机构所在地省级卫生健康行政部门牵头实施，参与医疗卫生机构所在地省级卫生健康行政部门配合实施。也就是应当回应上交医学院基因编辑治疗事件并积极介入调查的，应当是上海市卫健委，而不是其下属一个区的卫健委。《干细胞临床研究管理办法（试行）》明确规定了省级干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会应当对行政区域内机构开展的干细胞临床研究项目建立从立项审查、备案到过程管理、报告审议等全过程督导、检查制度。如果基因编辑治疗参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》管理，是否有关部门应该回应对该研究的全过程督导、检查落实情况？此刻，会发现这种嵌套规定中有不太好解释的问题。一是何谓“参照”？因为《干细胞临床研究管理办法（试行）》是卫健和药监两个部门联合发文的，药监是有法定监管职权和相应监管职责的。现在要求所有体细胞临床研究都参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》管理，药监部门同意吗？还是仅执行相应程序，实际监管主体只有卫健部门？二是“体细胞临床研究等”中的“等”，包括了什么？载体为病毒的基因治疗包含在内吗？不是行内人，无法考究。正是由于信息极其不对称，患者才无从判断研究人员提供的信息的可靠程度，以及该研究所涉各方的具体背景可以向哪些部门进行咨询，到底全国还有多少类似研究正在进行。从报道看，患方只能任由医方摆布，甚至可以说丧失普通诊疗过程的应有权利，对诊疗方案及其执行知情不充分，没有受尊重的决策参与过程。这是基因编辑治疗事件得以发生的医患信息差问题。（三）利益关系、责任边界和救济渠道的黑洞。基因编辑治疗事件是双方责任，还是多方责任？细胞和基因治疗研究很少仅仅是一个医疗机构内部科研团队和技术平台可以支撑，而且细胞和基因治疗产品都具有潜在的市场效益。该事件中的基因编辑器、病毒载体、将基因编辑器和病毒载体进行组合等等，研究团队是采取合作关系，还是仅购买相应原料和服务？合作方或者相应产品供应方是否了解其产品的使用用途？如果是药物临床试验，可以在药物临床试验登记与信息公示平台查询到申请人，例如由“普华赛尔生物医疗科技有限公司/ 中国医学科学院肿瘤医院”申请的“自体 RAK 细胞注射液在二线治疗失败的晚期肾癌患者中疗效和安全性的Ⅱ期临床研究”，显然二者对于该项研究而言是共同责任主体。基因编辑治疗事件的资金流向从媒体报道看也比较复杂，这更牵扯出临床研究的利益关系网。很难相信该科研团队仅追求纯粹的科研成果，是否这里面也有实实在在的现实利益输送？媒体报道，父母在患者交流群里辗转打听到上海交大医学院松江研究院仇子龙团队做神经发育基因编辑，而且也确实只要主动联系就获得回应。有关方面有没有从这个方向入手调查，到底该团队、相应基因编辑关联企业做了多少没有公开的研究，涉及多少患者，以及多少资金？如果这些研究脱离了监管体系，甚至是私下完成，又该如何定性？目前看，患方无法获得足够救济，因为患者只和研究团队的个别人有联系，无法将法律救济延伸到关联企业的连带责任。即使从民事法律救济角度，当然追究关联企业可能更容易实现其经济利益，即企业的赔偿能力更高，更惧怕舆论风险和监管风险。这是基因编辑治疗事件得以发生的经济利益问题。（四）如何追究行政法方面的责任。据报道，2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。在信用上海官网查询行政处罚公示信息，对上海交通大学医学院附属新华医院的行政处罚信息仅有2个，一个2025年8月15日作出处罚决定（杨第2220250215号），违法事实公示非常详实，似乎与该事件无关；另一个2026年1月20日作出处罚决定（杨第2220260003号），违法事实为“医疗卫生机构医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”，处以“警告、罚款人民币贰万伍仟元整”。按照公示要求，至少1年内的行政处罚信息不应该被提前取下。到底卫健行政部门是否曾经对该事件所涉违法行为进行过处罚，暂未可知。作为医疗卫生领域的基本法《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》仅对医疗卫生人员违法行为明确包括“在开展医学研究或提供医疗卫生服务过程中未按照规定履行告知义务或者违反医学伦理规范”（但未有具体处罚种类、幅度的规定），不作为一项独立的医疗卫生机构的法律责任。只能将医学研究违反医学伦理规范，解释为“医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”，才能针对医疗卫生机构有对应罚则（最高5万元罚款）。另有《医疗纠纷预防和处理条例》规定了“医疗机构将未通过技术评估和伦理审查的医疗新技术应用于临床”的罚则（最高10万元罚款，对责任人最高可以吊销执业证书）。作为部门规章的《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》（2016年）仅对“医疗卫生机构未按照规定设立伦理委员会擅自开展涉及人的生物医学研究的”规定由罚款，最高罚3万，而且必须是先予责令限期整改，逾期不改的才能罚款。对于“研究项目或者研究方案未获得伦理委员会审查批准擅自开展项目研究工作的”等行为均只能予以通报批评和警告，其惩戒力度相对可能造成的生命健康安全风险而言，完全不能匹配。据报道，该事件中的研究有立项，有经过伦理审查，又造成患者死亡，后果严重，显然既不能适用《医疗纠纷预防和处理条例》，又不能适用《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》仅做通报批评和警告，也就只能解释为“医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”予以处罚了。三、灰色产业基因编辑治疗事件只是一个爆发点，在细胞和基因治疗领域，已经形成一个规模巨大的灰色产业。（一）地方利益。生物医药产业是未来的经济新高地。地方政府有极强动力争取先拔头筹，但往往只顾利益，不顾科学规律和法治精神。《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》作为地方性法规，法律效力不弱于国家部门规章，但低于法律和行政法规。荒谬的是《海南省人大常委会教科文卫工作委员会关于〈海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（草案）〉的审查意见》居然写着“需要特别说明的是，关于生物医学新技术转化应用（包含收费等情形）不存在法律障碍，但目前国家卫健委相关规章规定生物医学新技术只可进行临床研究，尚不能开展转化应用”，因此只需要完成地方立法即可跳过国家卫健委相关规章规定。而且，现实中完成了地方立法。地方立法完全不考虑细胞和基因治疗与药品监管之间的关系，直接无视细胞和基因治疗产品已经有成熟的药品准入体系和研究申报体系。他们只顾地区所谓“生物医学新技术”占领新高地，而漠视可能产生的严重后果。远不止海南如此，更有地方立法都没有的。根据《南方都市报》报道，“依托与广州市第一人民医院南沙医院的紧密协作，霖南基因快速完成了从技术研发到临床救治的转化。截至发稿，在南沙接受KL003治疗并顺利出院的患者已累计达50例，治疗规模与疗效均位居全球前列，吸引了海内外众多患者前来咨询就诊。这一成果，不仅为全球地中海贫血遗传病患者点亮生命曙光，更充分彰显了广州在CGT（细胞与基因治疗）领域顶尖的临床转化实力。”那么KL003到底是什么？在该报道中是这么说明的“这款尚未获批上市的原创新药，能在南沙快速实现临床转化、落地见效，得益于国家赋予南沙的先行先试政策优势，以及南沙为生物医药产业打造的创新生态。近年来，南沙依托国家三部委《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，先后推出限制类细胞移植治疗技术临床应用专项举措、“生物医药九条”等重磅政策，为CGT产业发展扫清障碍。”查询药物临床试验登记与信息公示平台可知KL003注射液只是一款开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验的药品。为什么一款正在进行临床试验药品可以堂而皇之地变成“生物医学技术”就直接可以应用于临床并进行收费？目前KL003注射液的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果以及是否获批继续开展III期临床试验，尚未可知。难道国家药品监管程序成了细胞与基因治疗产业发展障碍，而地方反而成功建立了具有更权威、更科学高效的对生物制剂的有效性和安全性的评估体系？（二）非法活动网络曾经曝光的医生揭肿瘤治疗黑幕事件，一位名叫张煜的北医三院肿瘤内科医生在知乎发布动态称，上海某三甲医院普外科医生陆某蓄意诱导治疗，实际上就是将肿瘤患者介绍给上海某生物工程有限公司，由该公司制备所谓免疫细胞并回输患者实施所谓免疫细胞治疗。媒体也报道了医生陆某和上述生物工程有限公司实际控制人有其他研究项目合作关系。只要上网查，这种打着细胞和基因治疗旗号的所谓生物公司层出不穷，甚至在某些地区形成聚集产业。从美容、抗衰老，到各种恶性肿瘤医治，通过虚假宣传引诱消费者、患者，再以一针几万元以上的价格组合不同疗程，获取非法暴利。有些案件由于公安机关的介入调查，最终以诈骗罪定罪处罚，例如江苏省南京市中级人民法院《刑事裁定书》（(2021)苏01刑终133号）和北京市第一中级人民法院《刑事裁定书》（（2020）京01刑终222号）均公开相关案情和审判结果。其中在北京的案件中，被告人上述和辩护理由也提出“北京多赢时代科技有限公司（以下简称多赢公司）的免疫细胞回输技术未被主管部门禁止，对癌症患者、亚健康人群均有效用，对本案两位被害人没有造成财产损失。”但北京市第一中级人民法院驳回其上述，维持原判。更多案例仅受到了卫健行政部门的行政处罚。肿瘤治疗黑幕事件中，上海市卫健委对涉案生物工程有限公司以未取得医疗机构执业许可证擅自执业没收违法所得15万元，罚款人民币150万元。即使舆论发酵到如此程度，公开报道中也并未提及药监部门介入调查处置。如果该生物工程有限公司不直接与患者产生关联关系，而是由一个子公司设置一个诊所直接接受患者钱款，则可能仅处罚诊所且罚款额度更低，目前可以在网上搜到的卫健行政处罚案例，绝大多数认定为违反了《医疗机构管理条例》关于诊疗活动超出登记或者备案范围的规定，除了没收违法所得，最高罚款10万元和吊销《医疗机构执业许可证》。这种大医院医生为细胞治疗企业引流的事件并非个例，很难查实其利益关系。而卫健部门的行政处罚力度对于一个客户动辄十万以上的暴利收益而言，很难建立法律震慑力。四、问题症结（待续）