Shanghai Helioson Pharmaceutical Co., Ltd.

本周（6月15日-6月21日）中国药物临床试验登记平台共公示 70 个新增临床试验项目。本周重点关注：艾博生物全球首个带状疱疹mRNA疫苗挺进III期、罗氏新一代血友病双抗NXT007启动国际多中心III期、联邦生物/诺和诺德三靶点GLP-1激动剂UBT251减重III期、百利EGFR×HER3双抗ADC连开两项关键研究、恒瑞MASH新药HRS-4729推进II期。📊 本周总览 指标 数值 本周新增项目总数 70 I期 19 II期 9 III期 10 其他（含BE/生物等效性） 32 国际多中心试验 5 累计目标入组 25,044人 创新药占比 约60%🔥 本周看点🔥 冻干带状疱疹mRNA疫苗 | CTR20262350 | 6月15日 📦 药物核心信息 药物名称：冻干带状疱疹mRNA疫苗（项目代号：ABO1108） 研发药企：苏州艾博生物科技有限公司 药物类型：mRNA疫苗（创新生物制品） 靶点/机制：编码水痘-带状疱疹病毒（VZV）糖蛋白E（gE）抗原的mRNA，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，诱导机体产生抗gE特异性抗体和T细胞免疫应答，预防带状疱疹的发生 📖 机制来源：药企官方披露（艾博生物公告，2026年6月）；mRNA疫苗药理学共识 适应症：预防水痘-带状疱疹病毒引起的带状疱疹 试验阶段：III期 🎯 试验设计要点 试验分类：保护效力、安全性和免疫原性 设计类型：随机、双盲、安慰剂对照、平行分组 目标入组：18,000人（国内） 范围：国内试验 接种方案：2剂（间隔60天） 💡 关注理由：艾博生物自主研发的冻干带状疱疹mRNA疫苗成为全球首个进入III期临床的同类别疫苗，入组规模高达18,000人。目前国内重组蛋白带状疱疹疫苗赛道已有绿竹生物、迈科康生物、怡道生物、瑞科生物等多家企业申报上市，但mRNA路线尚无产品获批。ABO1108基于艾博自主研发的蛋白结构设计和碱基修饰技术平台，采用冻干剂型解决mRNA热稳定性难题。若III期数据积极，将不仅填补国内mRNA带疱疫苗空白，更有望在全球mRNA疫苗竞争中占据重要位置。 📖 背景来源：药企官方公告（艾博生物，2026年6月17日）；动脉网vbdata.cn报道🔥 RO7589655注射液（NXT007） | CTR20262338 | 6月15日 📦 药物核心信息 药物名称：RO7589655（NXT007） 研发药企：F. Hoffmann-La Roche Ltd / 中外制药（Chugai） 药物类型：新一代双特异性抗体（生物制品） 靶点/机制：模仿凝血因子VIII（FVIII）功能的双特异性抗体，同时结合凝血因子IXa和凝血因子X，桥接凝血级联反应。NXT007是在艾美赛珠单抗（emicizumab/Hemlibra®）基础上通过结构优化开发的下一代分子，旨在进一步改善止血功能并降低血栓风险 📖 机制来源：ebiotrade.com（2025年11月临床前研究报道）；pharmacodia.com药物数据库 适应症：A型血友病（伴或不伴FVIII抑制物） 试验阶段：III期（国际多中心） 🎯 试验设计要点 试验分类：安全性和有效性；药代动力学/药效动力学 设计类型：随机、开放、平行分组 目标入组：国内待定，国际待定 范围：国际多中心试验 对照方案：头对头对比艾美赛珠单抗（舒友立乐®） 给药方式：皮下注射，每月一次（自动注射器） 💡 关注理由：罗氏正式在中国启动NXT007的III期国际多中心临床试验（ZEBRHA系列），与已上市的艾美赛珠单抗进行头对头比较。艾美赛珠单抗是目前A型血友病非因子替代疗法的标杆，但部分患者仍有突破性出血。NXT007通过分子工程优化，在临床前模型中展示出更强的止血活性和更宽的治疗窗。罗氏已在2026年2月于ClinicalTrials.gov注册了两项全球III期研究，此次在中国登记同步推进，标志中国血友病患者有望获得与国际同步的下一代疗法。 📖 背景来源：雪球报道（2026年2月18日，罗氏ClinicalTrials.gov注册信息）；pharmacodia.com药物数据库🔥 UBT251注射液 | CTR20262251 | 6月15日 📦 药物核心信息 药物名称：UBT251注射液 研发药企：联邦生物科技（珠海横琴）有限公司 / 诺和诺德联合开发 药物类型：多靶点代谢疾病创新药（化学药物） 靶点/机制：GLP-1R/GIPR/GCGR三重受体激动剂。通过同时激活胰高血糖素样肽-1（GLP-1）、葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素（GCG）三条通路，协同调节食欲、能量消耗和糖脂代谢，实现减重效果 📖 机制来源：药企官方披露（联邦制药公告，2025年9月；诺和诺德联合公告，2026年2月） 适应症：超重/肥胖 试验阶段：III期（UNISHAPE-1研究） 🎯 试验设计要点 试验分类：安全性和有效性 设计类型：随机、双盲、安慰剂对照、平行分组 目标入组：国内（登记人暂未填写） 范围：国内试验 主要终点：52周体重较基线变化 💡 关注理由：UBT251是全球进展最快的国产GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂之一，其II期减重数据显示24周体重下降19.7%，效果媲美国际同类领先分子。2025年3月，诺和诺德以最高20亿美元的交易总额获得UBT251的海外权益，足见跨国药企对其前景的认可。此次III期UNISHAPE-1研究启动，标志着该药正式进入上市前关键阶段。在司美格鲁肽中国减重适应症已获批的背景下，三靶点机制能否实现差异化优势，值得持续关注。 📖 背景来源：联邦制药公告（2026年2月24日II期结果公布）；诺和诺德中国官网联合公告；雪球报道（2026年6月19日）🔥 注射用BL-B01D1 | CTR20262305 | 6月17日 📦 药物核心信息 药物名称：注射用BL-B01D1（iza-bren） 研发药企：四川百利药业有限责任公司 药物类型：全球首创EGFR×HER3双特异性抗体偶联药物（双抗ADC，生物制品） 靶点/机制：同时靶向表皮生长因子受体（EGFR）和人表皮生长因子受体3（HER3）的双特异性抗体，通过可裂解连接子偶联拓扑异构酶I抑制剂类细胞毒payload。双靶点设计可覆盖更广泛的肿瘤异质性，降低单一靶点耐药风险 📖 机制来源：药企官方公告（百利天恒，2025-2026年多份公告）；CDE受理公示 适应症：经治内分泌治疗失败的HR+/HER2-局部晚期/复发/转移性乳腺癌 试验阶段：III期 🎯 试验设计要点 试验分类：安全性和有效性 设计类型：随机、开放、平行分组 目标入组：446人（国内） 范围：国内试验 对照方案：对比医生选择的化疗方案 💡 关注理由：BL-B01D1是全球首个且目前唯一进入III期临床的EGFR×HER3双抗ADC，堪称中国创新药的标杆性分子。6月14日，该药三阴乳腺癌（TNBC）适应症的上市申请已获CDE受理，此前鼻咽癌和食管鳞癌两项适应症也已提交NDA并获优先审评。本周百利同时在HR+/HER2-乳腺癌（446人III期，CTR20262305）和EGFR突变可切除NSCLC围手术期（II/III期，CTR20262327，联合奥希替尼）布局两个关键研究，显示出该分子广泛的抗肿瘤潜力和多适应症开发策略。随着首个适应症即将获批，BL-B01D1有望成为中国ADC出海的又一重磅代表。 📖 背景来源：百利天恒公告（2026年6月14日TNBC NDA受理）；CDE官网公示🔥 HRS-4729注射液 | CTR20262382 | 6月17日 📦 药物核心信息 药物名称：HRS-4729注射液 研发药企：福建盛迪医药 / 北京拓界生物医药 / 江苏恒瑞医药 药物类型：1类创新药（化学药物） 靶点/机制：GLP-1R/GIPR/GCGR三重受体激动剂。通过激活GLP-1R抑制食欲、延缓胃排空；激活GIPR增强胰岛素分泌、改善脂质代谢；激活GCGR促进能量消耗和脂肪分解。三重机制协同改善肝脏脂肪变性、炎症和纤维化 📖 机制来源：恒瑞医药官方公告（2025年9月12日）；同花顺财经报道 适应症：代谢相关脂肪性肝炎（MASH） 试验阶段：II期 🎯 试验设计要点 试验分类：安全性和有效性 设计类型：随机、双盲、安慰剂平行对照 目标入组：160人（国内） 范围：国内试验 联合方案：HRS-4729注射液联合HRS9531注射液 💡 关注理由：MASH（原NASH）是当前全球研发热度极高的代谢疾病赛道，但至今全球仅有一款药物（resmetirom/Rezdiffra™）获FDA加速批准，中国尚无MASH新药上市。恒瑞HRS-4729采用正在减重领域大放异彩的GLP-1/GIP/GCG三靶点策略切入MASH，是全球少数将三靶点激动剂推进至肝病领域的尝试。研究设计别具匠心——采用主方案（master protocol），同时评估HRS-4729和HRS9531（另一款恒瑞GLP-1/GIP双靶激动剂）在MASH中的疗效，一次试验回答两个分子的价值。恒瑞在代谢赛道的多管线、多靶点矩阵布局已渐成规模。 📖 背景来源：恒瑞医药公告（2026年3月HRS-4729 MASH适应症获批临床）；同花顺财经报道📋 本周全部新增项目一览6月15日（周一）— 22个项目 注册号 药物名称 研发药企 适应症 阶段 分类 CTR20262364 乌帕替尼缓释片 黑龙江福和制药 特应性皮炎/RA等 BE 生物等效性 CTR20262361 注射用DEC003M 杭州多禧生物 晚期前列腺癌 I期 安全性 CTR20262357 JMKX000197注射液 浙江杭煜制药 恶性胸腔积液 II期 安全性和有效性 CTR20262355 DR10624注射液 浙江道尔生物 重度高甘油三酯血症 III期 安全性和有效性 CTR20262351 昂丹司琼口溶膜 合肥华方医药 化疗/放疗止吐 BE 生物等效性 CTR20262350冻干带状疱疹mRNA疫苗苏州艾博生物 带状疱疹预防III期 保护效力/免疫原性 CTR20262347 BL0175注射液 上海弼领生物 HR+/HER2-乳腺癌 II期 安全性和有效性 CTR20262346 D3S-003片 德昇济医药 KRAS G12D实体瘤 I期 安全性/有效性 CTR20262345 脐带血巨核细胞注射液 苏州血霁生物 再障血小板减少症 I期 安全性和有效性 CTR20262340 达格列净二甲双胍缓释片 郑州韩都药业 2型糖尿病 BE 生物等效性 CTR20262338RO7589655（NXT007）罗氏/中外制药 A型血友病III期 安全性/有效性/PK CTR20262330 BBM-C101注射液 上海勉亦生物 HPV相关宫颈HSIL I/IIa 安全性和有效性 CTR20262325 JAB-8263片 北京加科思 类风湿关节炎 II期 安全性和有效性 CTR20262323 巴瑞替尼片 山东良福制药 类风湿关节炎/斑秃 BE 生物等效性 CTR20262321 对乙酰氨基酚布洛芬片 浙江贝得药业 轻中度疼痛 BE 生物等效性 CTR20262316 双氯芬酸钠肠溶片 中美天津史克 疼痛/炎症 BE 生物等效性 CTR20262315 FCZR 博济医药 耳真菌病 I期 PK/PD CTR20262310 巴瑞替尼片 陕西天宇制药 类风湿关节炎/斑秃 BE 生物等效性 CTR20262308 SYS6026注射液 石药集团巨石生物 HPV相关实体瘤 II期 安全性和有效性 CTR20262264 沙库巴曲缬沙坦钠片 成都亚中生物制药 慢性心力衰竭 BE 生物等效性 CTR20262257 阴道用四联乳杆菌活菌胶囊 四川厌氧生物 细菌性阴道病 III期 安全性和有效性 CTR20262251UBT251注射液联邦生物科技 超重/肥胖III期 安全性和有效性6月16日（周二）— 14个项目 注册号 药物名称 研发药企 适应症 阶段 分类 CTR20262377 乌帕替尼缓释片 华润双鹤利民药业 特应性皮炎/RA等 BE 生物等效性 CTR20262375 苯磺酸美洛加巴林片 山东新时代药业 糖尿病神经病理性疼痛 BE 生物等效性 CTR20262372 注射用QLF4113 齐鲁制药 晚期前列腺癌 I期 安全性和有效性 CTR20262365 西格列他钠二甲双胍缓释片 深圳微芯生物 2型糖尿病 I期 生物等效性 CTR20262363注射用SAR446523赛诺菲 复发/难治多发性骨髓瘤 I期 安全性和有效性 CTR20262360 氯氮平口腔崩解片 湖南洞庭药业 难治性精神分裂症 BE 生物等效性 CTR20262353 达格列净二甲双胍缓释片(I) 河北山姆士药业 2型糖尿病 BE 生物等效性 CTR20262348 雌二醇/雌二醇地屈孕酮片 新疆特丰药业 围绝经期综合征 BE 生物等效性 CTR20262343 注射用SHR-5421 苏州盛迪亚（恒瑞） 多发性骨髓瘤 I期 安全性/有效性/PK CTR20262342BNT326BioNTech/宜联生物 晚期实体瘤 I/II期 安全性和有效性 CTR20262334 布地奈德肠溶胶囊 四川聚凯生物 IgA肾病 BE 生物等效性 CTR20262333 头孢氨苄片 哈药集团 细菌感染 BE 生物等效性 CTR20262327注射用BL-B01D1百利药业 EGFR突变NSCLC围手术期 II/III期 安全性和有效性 CTR20262320 酮洛芬贴剂 内蒙古白医制药 疼痛/炎症 BE 生物等效性6月17日（周三）— 26个项目 注册号 药物名称 研发药企 适应症 阶段 分类 CTR20262385 布美他尼片 福建海西新药 水肿/心力衰竭 BE 生物等效性 CTR20262382HRS-4729注射液恒瑞/福建盛迪 MASHII期 安全性和有效性 CTR20262371 HRS-1893片 山东盛迪（恒瑞） 肥厚型心肌病 I期 物质平衡研究 CTR20262369 SYH2095片 杭州英创/石药集团 晚期恶性肿瘤 I期 安全性和有效性 CTR20262359 苯磺酸美洛加巴林片 重庆科瑞制药 糖尿病神经病理性疼痛 BE 生物等效性 CTR20262352 多替诺雷片 华润双鹤利民药业 痛风高尿酸血症 BE 生物等效性 CTR20262349 TBA片 广东固麦迪/博济医药 耐药肺结核 I期 安全性 CTR20262344 布洛芬混悬液 江西施美药业 感冒/发热 BE 生物等效性 CTR20262341泰它西普注射液荣昌生物/Vor 全身型重症肌无力III期 安全性和有效性 CTR20262339 泊沙康唑肠溶片 上海宣泰医药 甲真菌病 III期 安全性和有效性 CTR20262331 注射用MT1002 陕西麦科奥特 血液透析抗凝 II期 安全性和有效性 CTR20262313 帕拉米韦吸入溶液 朗天医药 甲型/乙型流感 I期 PK/PD CTR20262312 LBM801 上海博赛美/利康瑞 膝骨关节炎 I期 安全性 CTR20262305注射用BL-B01D1四川百利药业 HR+/HER2-乳腺癌III期 安全性和有效性 CTR20262303 甲磺酸沙非胺片 常州四药 帕金森病 BE 生物等效性 CTR20262295 Empasiprubart注射液 百时益（PPD） 多灶性运动神经病 I期 PK/PD CTR20262289 磷酸奥司他韦颗粒 浙江诺得药业 流感 BE 生物等效性 CTR20262278 非奈利酮片 新乡常乐制药 2型糖尿病相关CKD BE 生物等效性 CTR20262274 注射用SSGJ-705 沈阳三生制药 HER2表达实体瘤 II期 安全性和有效性 CTR20262270 HP-002片 上海超阳药业 B细胞淋巴瘤 I/II期 安全性和有效性 CTR20262265 ZD2202（长效罗哌卡因） 浙江智达药业 术后镇痛 I期 安全性 CTR20262259 LN016缓释凝胶 上海惠永制药 术后镇痛 II期 安全性和有效性 CTR20262252 对乙酰氨基酚缓释片 广州绿十字制药 感冒/疼痛 BE 生物等效性 CTR20262230注射用DN022150江西科睿药业 KRAS G12D胰腺癌III期 安全性和有效性 CTR20262223 CPU-YL01注射液 创源生命/中国药科大学 慢性乙型肝炎 I期 安全性和有效性 CTR20262014 CMCY2304口崩片 杭州中美华东 动脉硬化/血栓 BE 生物等效性6月18日（周四）— 8个项目 注册号 药物名称 研发药企 适应症 阶段 分类 CTR20262412 瑞卢戈利片 杭州康恩贝制药 晚期前列腺癌 III期 安全性和有效性 CTR20262395 甲泼尼龙片 天津信谊津津药业 内分泌疾病 BE 生物等效性 CTR20262388 LT-010391片 领泰生物医药 KRAS G12D晚期实体瘤 I/II期 安全性和有效性 CTR20262383 ZB-001干混悬剂 致本医药/中科院上海药物所 单纯性淋病 I期 安全性和耐受性 CTR20262381 TXA-070片 武汉科福/苏州合美嘉 中重度黄褐斑 I期 安全性 CTR20262379 SCTB41注射液 神州细胞工程 晚期实体瘤 Ib/II期 安全性和有效性 CTR20262370 非奈利酮片 多多药业 2型糖尿病相关CKD BE 生物等效性 CTR20262358 TQB2930注射液 正大天晴南京顺欣 HER2+结直肠癌 II期 安全性和有效性📈 本周统计分析按试验阶段分布 阶段 数量 占比 I期 19 27.1% II期 9 12.9% III期 10 14.3% 其他（含BE/一致性评价等） 32 45.7% 注：生物等效性试验（BE）28项，占全部的40%，反映了仿制药一致性评价持续推进。按试验分类分布 分类 数量 占比 生物等效性试验/生物利用度试验 28 40.0% 安全性和有效性 27 38.6% 其他（含物质平衡、PK/PD等） 10 14.3% 安全性 5 7.1%按治疗领域分布 治疗领域 数量 占比 代表性项目 肿瘤 21 30.0% BL-B01D1、DN022150、SAR446523、SYS6026 内分泌/代谢 12 17.1% UBT251、HRS-4729、DR10624、多款降糖BE 疼痛/镇痛 8 11.4% ZD2202、LN016、多款解热镇痛BE 感染/呼吸 7 10.0% TBA（耐药肺结核）、ZB-001（淋病）、奥司他韦 神经系统 5 7.1% 泰它西普（重症肌无力）、沙非胺（帕金森） 自身免疫 5 7.1% JAB-8263、巴瑞替尼、乌帕替尼 心血管/血液 5 7.1% NXT007（血友病）、HRS-1893（肥厚型心肌病） 其他 7 10.0% 带状疱疹疫苗、骨关节炎、慢性乙肝等活跃企业 TOP 5 排名 企业 项目数 代表项目 1 恒瑞医药体系 3 HRS-4729（MASH）、HRS-1893（心肌病）、SHR-5421（骨髓瘤） 2 百利药业 2 BL-B01D1（乳腺癌III期、NSCLC围手术期II/III期） 3 石药集团 2 SYH2095（实体瘤I期）、SYS6026（HPV实体瘤II期） 4 华润双鹤利民 2 乌帕替尼BE、多替诺雷BE 4 罗氏 1 NXT007（血友病A，国际多中心III期） 4 艾博生物 1 带状疱疹mRNA疫苗（III期，18,000人）🔮 本周趋势总结1. 研发热点：代谢疾病与mRNA疫苗成双引擎 本周最突出的研发热点集中在两大方向。代谢疾病赛道持续升温：联邦生物UBT251（三靶点GLP-1减重III期）、恒瑞HRS-4729（三靶点GLP-1 MASH II期）、道尔生物DR10624（三靶点高甘油三酯III期）三家中国药企在同周启动了三靶点激动剂的临床研究，标志着"GLP-1 Plus"策略——即超越单一GLP-1靶点向GIP和GCGR延伸——已经从概念走向了规模化开发。 mRNA技术应用版图扩展：艾博生物启动全球首个带状疱疹mRNA疫苗III期，入组18,000人展现了中国mRNA企业在新冠之后的第二增长曲线。此外，肿瘤领域对KRAS G12D这一"不可成药"靶点的攻坚也值得关注——本周有DN022150（胰腺癌III期）、D3S-003（德昇济，国际多中心I期）、LT-010391（领泰生物，I/II期）三个G12D项目同时登记，预示着该赛道即将进入竞争密集期。2. 企业动态：恒瑞多管线矩阵、Biotech亮点频出 内资企业中，恒瑞医药体系最为活跃，横跨MASH（HRS-4729）、心血管（HRS-1893心肌病物质平衡）、血液肿瘤（SHR-5421多发性骨髓瘤）三大治疗领域，展现了大型药企的平台化研发能力。百利药业以一款BL-B01D1双抗ADC同时推进乳腺癌III期和NSCLC围手术期两项研究，该分子已有三项适应症提交NDA，距离首个获批仅一步之遥。 跨国药企方面，罗氏的NXT007血友病III期和赛诺菲的GPRC5D靶向SAR446523多发性骨髓瘤I期均在中国开设了国际多中心研究站点。BioNTech与宜联生物合作的BNT326（靶点未披露的ADC）也以726人的国际多中心规模亮相，继续强化其在中国肿瘤领域的布局。3. 创新程度：六成为创新药，仿制药BE仍占大头 本周70个新增项目中，创新药及创新生物制品（含I-III期安全有效性研究）约42项，占比约60%；生物等效性试验28项，占比40%。创新药中，First-in-class/Best-in-class潜力的项目包括：BL-B01D1（全球首个EGFR×HER3双抗ADC）、NXT007（下一代FVIIIa模拟双抗）、带状疱疹mRNA疫苗（全球首个III期）、SAR446523（ADCC增强型GPRC5D单抗）。KRAS G12D赛道三个项目同时推进I-III期，显示中国在攻克"不可成药"靶点方面正加速追赶全球前沿。4. 国际参与：5项国际多中心，中国站角色提升 本周共有5项国际多中心试验在中国开设研究站点：罗氏NXT007（血友病）、赛诺菲SAR446523（骨髓瘤）、BioNTech BNT326（实体瘤）、荣昌泰它西普（重症肌无力）、德昇济D3S-003（KRAS G12D）。值得注意的是，泰它西普是由中国药企（荣昌生物）主导的全球III期研究（国际入组180人），而D3S-003也是由中国Biotech（德昇济）在中美同步开展的First-in-human研究。中国从"参与方"向"主导方"的角色转变正在多个项目中体现。 文献参考: [1]中国药物临床试验登记与信息公示平台 (chinadrugtrials.org.cn) [2]药物信息（机制/靶点/研发背景）来源见文中各项目标注，综合自药品说明书、已发表文献、药企官方信息及公开药理学数据  [3]本文编辑：加佳 免责申明：本微信文章中的信息旨在传递前沿信息，无意向您做任何产品的推广，仅供一般参考之用，不可直接作为诊疗建议或诊疗决策内容，若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导，新药共助不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

随着技术的迭代升级和机制研究的不断深入，自免药物迎来新一波浪潮。一方面，新靶点、新疗法的持续探索将推动了自免疾病治疗理念的根本性变革——从“广谱抑制”向“精准靶向”乃至“免疫重塑”的范式转移。另一方面，BD出海事件更是推波助澜——仅在2025年，自免领域就催生了累计超过150亿美元的授权合作与并购交易，全球制药界对自免疾病的关注度呈现爆发式增长。 正是在这一关键节点，召开自免专项会议显得尤为重要。触界生物将于2026年7月2-3日在上海淳大万丽酒店召开《第二届自免药物创新开发及应用大会》，会议只聚焦自身免疫疾病，从抗体药物、细胞与基因疗法、新型小分子药物、临床转化等多个角度展开讨论，诚邀业内专家出席交流，共促自免药物新发展！ 会议名称 第二届自免药物创新开发及应用大会(AIDC2026) 会议时间 2026.7.2-3(周四&周五) 会议地点 上海淳大万丽酒店4F宴会厅(浦东新区迎春路 719号) - 滑动查看更多介绍 - 抗体药物的进化与超越 7 月 2 日 上午 09:00 To Address Unmet Medical Needs by Developing Specific or Tri-specific Antibody Drugs 朱向阳，华奥泰生物，总经理 09:25 种属交叉的 CD3 纳米抗体 -Fapon TCE 平台及应用 芦迪，菲鹏制药，研发 VP 09:50 新型抗体药物的研发及其在自免疾病中的应用（拟） 陆筠月，高诚生物，中国区负责人 10:15 席位已锁定 百普赛斯 10:40 茶歇&商务交流 11:00 炎症自免抗体药物研发的浪潮、差异化（拟） 郭崇天，脉金生物，非临床研发负责人 11:25 席位已锁定 陶维红，溪长生物，首席执行官 11:50 圆桌讨论  不同类型自免药物的优劣对比与联用创新 1. 小分子药物、抗体、细胞治疗不同类型的药物在疗效起效速度、作用机制、安全性（如感染、肿瘤风险）以及给药便利性 / 成本方面各有何显著优势与局限？ 2. 不同机制的药物各有优劣，药物联用的理论基础是什么？是否能实现“1+1＞2”？其目标是追求“协同增效”还是“互补覆盖”以克服耐药？联用方案是否会导致安全性风险的叠加？如何监测和管理这些风险？ 12:30 午餐&休息时刻 细胞与基因疗法的“降维打击” 7 月2 日 下午 14:00 脐带血来源 NK 细胞的技术开发及在自免领域的临床应用 朱亚青，荣谷生物，首席运营官 14:25 B 细胞耗竭疗法治疗自身免疫性疾病的进展与展望 姜丽翠，博生吉生物，通用型细胞药物研发负责人 14:50 利用 Harbour Mice 平台及诺纳生物全流程一体化服务解决双多抗开发中的关键问题 尹景雯 , 诺纳生物，研发总监 15:15 FOXP3+ 调节性 T 细胞与个体化免疫疗法 李斌，上海市免疫学研究所，科研副所长 & 资深 PI 15:40 茶歇&商务交流 16:00 CAR-Treg 自身免疫性疾病适应症的立项选择以及临床开发 夏珏妤，毕诺济生物，临床开发副总裁 16:25 自身免疫性疾病的新进展及临床前评价策略 黄春健，精诚智研，高级总监 16:50 mRNA 技术治疗自身免疫性疾病进展 刘伟为，阿法纳生物，副总经理 17:15 重塑免疫稳态：全新靶点 Treg 疗法在自免疾病的突破探索 刘峰，博迪贺康，首席运营官 17:40 圆桌讨论 自免药物的临床转化与应用 1. 在自免领域，如何利用生物标志物、疾病分型模型和先进的临床前模型（如人源化动物模型）来验证新靶点的成药性，并预测其在特定患者亚群中的疗效与安全性？当前转化研究面临的最大瓶颈是什么？ 2. 面对自免疾病病程长、异质性大的特点，传统的临床试验设计往往耗时耗力。如何创新试验设计（如适应性设计、篮子 / 伞式试验、主方案设计）以加速药物开发？ 18:20 首天会议结束 新型小分子药物——从“广谱抑制”到“精准调控” 7 月 3 日 上午 09:00 Development of Oral PROTAC Drug for Inflammatory Bowel Disease 金建平，优济普世，联合创始人 09:25 免疫代谢与自免疾病新药研发 许柯，默达生物，创始人 & CEO 09:50 针对外周自免症病的高选择性 TYK2/JAK1 假激酶 (JH2) 结构域抑制剂 WD-890 王能辉，文达医药，董事长 10:15 Targeting Neurogenic Inflammation for Inflammatory Skin Diseases 寿建勇，轶诺药业，创始人 &CSO 10:40 茶歇&商务交流 11:00 基于新型靶点开发治疗自身免疫性疾病的小分子创新药（拟） 范国煌，艾美斐生物，董事长 &CEO 11:25 蛋白降解新机制自免药物的研发 杨小宝，标新生物，董事长 & CEO 11:50 下一代自免小分子的靶点选择策略（拟） 张齐，璞诺智药，副总裁，商务拓展 & 运营负责人 11:30 午餐&休息时刻 从机制到临床——转化医学与生物标志物 7 月 3 日 下午 14:00 自免药物从早期研发到临床突破——实战经验与策略思考（拟） 吴诸丽，宜明昂科，首席医学官 14:25 PROTACs: From Clinical Advances to Future Directions 郭勇，多域生物，首席医学官 & 资深副总裁 14:50 EP4 拮抗剂 KF-0210：重塑骨关节炎治疗格局 王晓梅，凯复医药，临床开发副总裁 15:15 针对自免药物的临床试验设计及运营实战 杨彬，和黄医药，临床运营高级副总裁 15:40 生物标志物在临床研究病人筛选中的应用（拟） 博锐生物 16:05 会议结束 赞助/参展/演讲火热招募中！ 自免药物相关公司 ROVI RoyaltyPharma R-PHARM Sandoz Sanofi Santa Ana Bio Santhera Pharmaceuticals SBI Biotech Schering-Plough Schrödinger Sebela Pharmaceuticals Servier Shionogi Sorriso Pharmaceuticals Soterios Pharma SPH Project BiocadLimited SSP Stada Arzneimittel AG SteinCares Strides Pharma Sun Pharmaceutical Sunovion Pharmaceuticals Surrozen Switzerland Serono Pharma Schweiz Taro Pharmaceutical Telavant Tetherex Pharmaceuticals Teva TG Therapeutics Theravance Throne Biotechnologies TopasTherapeutics GmbH UCB Uitra Pharma（UPL） Union Therapeutics Upstream Bio Vanda Pharmaceuticals Vant Vedanta Biosciences Ventus Therapeutics Ventyx Biosciences Vera Therapeutics Verona Pharma Vertex Pharmaceuticals Vianex vTv Therapeutics Windward Bio Wyeth Xencor Xoma Zenas BioPharma ZuraBio ZylaLife Sciences 艾博生物 艾美斐生物 爱科诺生物 爱思迈生物 爱信智耀 安博泰克 安立玺荣 安源医药 岸迈生物 昂科免疫 奥倍生物 百奥泰生物 百济神州 百暨基因 百明信康 百缮药业 邦耀生物 宝船生物 宝济药业 必贝特医药 毕诺济生物 标新生物 伯汇生物 博安生物 博奥信生物 泰恩康 博迪贺康 博锐生物 博生吉生物 超阳药业 乘典生物 创胜医药 创响生物 丹码生物 德琪医药 迪哲医药 东阳光药业 多域生物 恩沐生物 恩瑞恺诺 范德里希 费米子 复宏汉霖 复星凯瑞 高诚生物 高光制药 国药集团 国药中生生物 海湃泰克 海思科 海正药业 翰森制药 瀚辰星泰 杭煜制药 豪森药业 合一生技 合源生物 和铂医药 和博医药 和黄医药 和美药业 和其瑞医药 和正医药 恒瑞医药 恒翼生物 衡泰生物 弘益药业 宏成医药（倍特旗下） 华奥泰生物 华博生物 华东医药 华健未来 华纳药厂 华夏英泰 华毅乐健 汇伦生物 惠和生物 基石药业 集萃崛创 剂泰医药 济煜医药 嘉和生物 嘉越医药 健艾仕生物 健康元 金华康恩贝 津曼特生物 精准生物 君实生物 开拓药业 凯复医药 凯思凯迪 凯屹医药 凯因科技 康方生物 康乃德生物 康诺亚生物 康朴生物 康缘药业 康源久远 康哲药业 柯菲平 科辉智药 科伦药业 科望医药 科兴制药 科越医药 莱芒生物 徕特康生物 蓝图生物 朗来科技 朗睿生物 礼邦医药 礼来 丽珠医药 励缔医药 联邦生物 联合生物 凌科药业 领诺医药 领泰生物 龙启生物 隆耀生物 麓鹏制药 罗欣药业 洛启生物 迈博药业 迈晋生物 迈诺威医药 迈威生物 迈英诺医药 麦济生物 麦肯锡 美悦生物 美志医药 明慧医药 明济生物 默达生物 诺博特生物 诺诚健华 湃鸿生物 普莱医药 普祺医药 普瑞金生物 普元生物 齐鲁制药 启函生物 启林生物 启愈生物 启元生物 强生创新中心 轻胜谦远 清辉联诺 曲欣生物 荃信生物 泉港药业 荣昌生物 荣谷生物 融捷康生物 瑞博生物 瑞顺生物 睿跃生物 偌妥生物 赛尔欣生物 赛金生物 赛特明强 | 赛特医药 赛途生命 三生国健 森朗生物 上海和博药物 上海交联 上海医药 上药帛康生物 上药信谊 上御生物 尚德药缘 尚健生物 神州细胞 生诺医药 盛禾生物 诗健生物 石药集团 世之源生物 舒泰神 曙方医药 双多医药 双鹭药业 斯迈旭生物 松鹤免疫 苏州沪云 苏州隆博泰 索智生物 拓领博泰 泰德制药 泰尔康生物 天辰生物 天广实生物 天境生物 万邦德制药集团 威凯尔医药 微芯生物 维健医药 维瑾柏鳌 维立志博 伟德杰生物 卫光生物 文达医药 我武生物 武田制药 西比曼生物 先声药业 小路生物 新时代药业 鑫康合生物 信达生物 星尘生物 兴盟生物 驯鹿生物 雅科生物 炎明生物 药捷安康 药明巨诺 烨辉医药 壹瑞医药 宜明凯尔 以慈生物 以岭药业 亿诺药业 亿腾医药 艺妙神州 轶诺药业 羿科医药 益方生物 益科思特 翊石医药 英诺湖医药 英矽智能 映恩生物 永泰生物 优卡迪生物 优锐医药 祐儿医药 祐森健恒 远大九和药业 云顶新耀 再鼎医药 再极医药 泽安生物 泽德曼医药 泽璟制药 长森药业 正大海丰 正大天晴 知易生物 知原药业 智康弘义 智翔金泰 智翔医药 中国抗体制药 中天生技集团 众格生物 上下滑动，查看更多 点击“阅读原文”立即报名参会！

ADC 的热度还没退去，新的战场已经被巨头点燃。 前几天，强生宣布以 10 亿美元现金收购 Firefly Bio，又一次将降解剂-抗体偶联物（DAC）这一潜力赛道推向了台前。 DAC 又被称为「下一代 ADC」，近年来交易热度持续走高，早在强生之前，百时美施贵宝（BMS）、罗氏等巨头已经重金押注，国内百济神州、恒瑞医药、宜联生物等药企亦在抢滩入局。 尤为值得一提的是，目前全球绝大多数 DAC 在研管线尚处于临床前阶段，但仍备受追捧。DAC 药物究竟藏着什么魔力？ 为何备受追捧？ Insight 数据库显示，截至目前，全球 DAC 领域交易并购数量已经超过 10 笔，累计总金额超过 100 亿美元。 比如，强生近日以 10 亿美金收购 Firsfly，获得了新型 DAC 平台。今年 4 月，罗氏与 C4 Therapeutics 达成了一项合作协议，共同推进 DAC 疗法的研究，潜在交易总额高达 10 亿美元。更早之前，BMS 以总额 1.8 亿美元引进 Orum Therapeutics 的 CD33 抗体偶联 GSPT1 降解剂项目 ORM-6151。 此外，押注 DAC 赛道的药企，还有默沙东、Seagen（被辉瑞收购）、安斯泰来、Ubix Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals 等。 值得一提的是，我国已经达成了首个 DAC 出海交易：今年 1 月，和正医药与一家美国生物技术公司建立 DAC 药物的全球合作伙伴关系。根据协议约定，和正医药将保留合作 DAC 药物的大中华区权益，并将获得首付款，里程碑付款，销售提成和可能的再许可收益。 不过，相较于活跃的交易状态，当前 DAC 领域整体研发格局表现出极其明显的早期特征。 Insight 数据库显示，目前全球共有 70 多条 DAC 在研管线（仅统计积极状态产品），仅有 1 款新药进入临床 I 期阶段，这意味着 DAC 正处于从实验室向临床转化的关键窗口期。 可即便如此，DAC 药物仍然备受追捧，原因在于：DAC 是一种全新的抗体偶联技术，将单克隆抗体的靶向特异性与靶向蛋白降解剂（PROTAC 或分子胶）的降解能力相结合，兼具 ADC 和 PROTAC 的双重优势。 DAC 融合了抗体的精准递送能力与蛋白降解剂的独特作用机制：通过抗体的「精准导航」实现组织和细胞的靶向递送，再利用降解剂的胞内「催化清除」机制，直接降解致病靶蛋白，从而突破传统「不可成药」靶点的限制，实现从抑制到清除的疗效跃升和安全性提高。 归纳来看，DAC 具有几大核心优势： 相较 PROTAC 分子，可改善递送效率、提升病灶暴露量，降低脱靶效应； 相较传统小分子药物，可克服耐药性、提升靶标敏感性，兼具更优选择性与安全性； 相较抗体，以蛋白降解替代靶点阻断实现机制突破，药效更强、靶点范围更广，治疗精准性更高。 基于上述种种因素，DAC 赛道成为了全球药企抢占新技术高地的新焦点。 尚处于起步阶段 作为靶蛋白降解（TPD）技术与 ADC 技术的创新性融合产物，DAC 与 ADC、PROTAC 有着异曲同工之处。 DAC 与 ADC 最主要的差别在于载荷选择上，ADC 药物的载荷（payload）一般为微管抑制剂、DNA 损伤剂、拓扑酶抑制剂，而 DAC 则是将分子胶或 PROTAC 等靶向蛋白降解剂作为载荷，从而赋予载荷靶向性。 从设计逻辑看，DAC 是将靶向蛋白降解剂作为效应载荷，通过可裂解或不可裂解连接子，精准偶联至靶向肿瘤特异性抗原的抗体上，构建「抗体靶向-连接子递送-降解剂起效」的三元精准治疗体系。 BMS 从 Orum 引进的 ORM-6151（BMS-986497），是首款抗 CD33 抗体激活的 GSPT1 降解剂，采用 CD33 靶向的单抗 OR000283 通过 β-葡萄糖醛酸酶可降解连接子与 GSPT1 蛋白降解剂 SMol006 偶联而成，正在开展治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的 I 期临床研究。 Orum 是 DAC 领域的先驱，除 ORM-6151 外，还基于其专有的 TPD² 平台开发了其他 GSPT1 降解剂，包括靶向 CD123（IL3RA）、治疗小细胞肺癌（SCLC）的 ORM-1023 等。 ORUM 研发管线 来源：公司官网 在靶点布局方面，GSPT1 是目前 DAC 领域最热门的靶点，相关管线达到 12 条，这通常与分子胶降解剂作为载荷的开发策略相关；其次是 HER2（8 条）和 CD33（6 条）。此外，IKZF1、IKZF3 及 PSMA 等靶点也均有 4 条管线布局。可见，DAC 药物主要针对实体瘤和血液肿瘤。 来源：丁香园 Insight 数据库 罗氏正在积极进军 DAC 领域，除了与 C4 Therapeutics 合作开发治疗肿瘤的 DAC 药物，旗下基因泰克还拥有针对乳腺癌、胃癌的临床前 DAC 管线，覆盖靶点 HER2、B7-H4。 精准肿瘤药企 Prelude Therapeutics 已布局 4 条 DAC 管线，设计靶点涵盖 CALR、PSMA、STEAP1。其核心优势在于开发了用于下一代 DAC 的新型降解剂有效载荷——高效的 SMARCA2/4 和 CDK9 降解剂，与不同抗体偶联后可优化功效、耐受性及可开发性。临床前数据显示，在异种移植模型中，与传统的细胞毒性 ADC 进行头对头比较时，采用 Prelude 降解剂载荷的新一代 DAC 有望实现显著更优的体内疗效和耐受性。 不过，DAC 的发展也并非一帆风顺。 例如，专注于 TPD 技术的分子胶初创公司 F5 Therapeutics，虽然布局了 4 款 DAC 药物，但由于受到资本寒冬和行业周期性调整的影响，不仅没能将这些管线推进到体内研究阶段，反而倒闭了。 国产研发曙光初现 探索前沿领域的不只有外资药企，不少国内药企同样闻风而动。 根据 Insight 数据库，目前国内 DAC 管线数量已超过 30 条，几乎占据全球半壁江山，其中百济神州、宜联生物各有 4 条管线，并列领先；苑东生物控股子公司超阳药业、康朴生物和恒瑞医药则各有 3 条管线布局。 来源：丁香园 Insight 数据库 从靶点布局看，国产 DAC 管线的靶点选择较为多样，覆盖 B7-H3、CD33、CD38、CD123（IL3RA）、HER2、GPC3 等，绝大多数管线针对肿瘤适应症，小部分布局自身免疫性疾病。 值得注意的是，和正医药虽然只开发了一款 DAC 药物，却拿下了中国生物医药企业在这一前沿医药领域的首笔海外合作交易。 和正医药的 HDZ-C123A 通过蛋白酶裂解 linker 将靶向 CD123 的人源化 IgG1 与载荷 GSPT1 降解剂 CDG0501 偶联，DAR 值为 8。2024 年 ASH 披露的临床前数据显示，在表达 CD123 的细胞系中，HDZ-C123A 具备 pM 级的增殖抑制活性，在 Mylotarg 耐药细胞系与原代样本中仍然有效，且体内药效优越。 CD123 是一种细胞表面蛋白，在多种血液系统恶性肿瘤中过度表达，包括 AML 和 MDS，而在正常造血干细胞中表达受限。HDZ-C123A 的适应症为 AML，目前尚处于早期研发阶段。 另外，亚虹医药子公司 Baylink Biosciences 也布局了一款靶向 CD123、以 GSPT1 降解剂为载荷的 DAC 药物 BLB-201，正在开展治疗 AML 的临床前研究。无论是体外实验还是 CDX AML 模型中，BLB-201 单药疗效均优于 CD33 靶向 GSPT1 DAC 对照药物。 石药集团巨石生物的 CD38 靶向 ADC-2419，通过组织蛋白酶可切割连接子，把强效 IKZF1/3 降解剂 P5 与抗 CD38 单抗偶联而成，目前处于临床前研究阶段。 体外实验显示，在 NCI-H929 异种移植模型中，单次 1 mg/kg 剂量的 ADC-2419 即可实现肿瘤完全消退，疗效优于同剂量的亲本 CD38 抗体；在 PBMC 人源化小鼠模型中，ADC-2419 疗效进一步提升，且始终显著优于 CD38 抗体。 无独有偶，上海超阳药业也布局了一款靶向 CD38、以 IKZF1/3 降解剂为载荷的 DAC 药物 DAC-002，与石药集团 ADC-2419 展开正面竞争。 在 MM-H929 肿瘤异种移植模型中，单次静脉注射 2 mg/kg 的 DAC-002 即可促进肿瘤消退，15 天时肿瘤生长抑制率达 73%，疗效优于达雷妥尤单抗（6 mg/kg，静脉注射，单次）联合 CY001-80（0.01 mg/kg，口服，每日 1 次，连续 14 天）的联合疗法。 达雷妥尤单抗是全球首个获批的 CD38 单抗，更是 MM 领域的「超级大药」，2025 年销售额高达 143.51 亿美元，贡献了强生肿瘤业务的「半壁江山」。这无疑给 ADC-2419 和 DAC-002 带来了巨大的想象空间。    结语 DAC 正成为全球药企竞逐的新赛道。但我们也应当看到，DAC 正处于从实验室向临床转化的关键窗口期，仍有许多技术挑战需要攻克。 未来首批临床数据的读出，将决定 DAC 能否真正兑现其下一代 ADC 的承诺。 参考资料： 1. 各家公司的财报、公告、官微 2. Insight 数据库 3.《医药生物行业抗体偶联药物 ADC 产业投资框架：「精准化疗」引爆千亿市场，中国创新引领全球浪潮-251121》，爱建证券 4. 开源证券、国金证券、华创证券、方正证券 推荐阅读：国产新药出海，变了 编辑：月牙 封面来源：站酷海洛 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。