Visirna Therapeutics, Inc.

▲8月03-04日 CMC-China大会 · 限时免费扫码报名中注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。（中国上海，2023 年 7 月 25 日）维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研1类新药 VSA001注射液（以下简称 VSA001）在中南大学湘雅二医院顺利完成 III 期临床试验首例患者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床试（CTR20231418），旨在中国家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome,FCS）成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。VSA001 是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰 RNA（siRNA）药物，通过显著且持久地沉默载脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 来降低 APOC3 蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清甘油三酯（triglyceride, TG）和富含 TG 的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL），以及其脂解后残粒脂蛋白水平的作用。该临床试验组长单位的主要研究者李勇教授（复旦大学附属华山医院心血管内科）表示：“FCS是一种危及患者生命的罕见病，主要表现为极重度升高的甘油三酯水平和餐后重度腹痛及皮肤黄色瘤等，并可由此引起包括急性胰腺炎在内的多种严重并发疾病。常规降脂治疗不能满足该疾病患者的治疗需求，全球范围内尚缺少安全有效的药物治疗选择，且中国尚无针对FCS的在研及获批药物。很荣幸作为VSA001的主要研究者牵头该产品在中国的首项III期临床试验。感谢彭道泉教授（中南大学湘雅二医院心血管内科）及团队顺利完成VSA001中国 III 期临床试验的首例FCS患者给药。同时也非常期待在各位临床研究参与者和维亚臻团队的共同努力下，为中国FCS患者带来首款针对该疾病的小核酸药物。”“顺利启动VSA001中国 III 期临床试验并完成首例FCS患者给药，是维亚臻临床研发工作的重要里程碑，体现了维亚臻团队高效的执行力和致力于推动中国小核酸药物领域发展的决心。”维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“该产品是APOC3同类靶点下首个进入国内 III 期临床试验阶段的小核酸药物，维亚臻将继续与国内研究机构及临床专家合作，快速推进VSA001在中国的 III 期临床试验。我们也期待未来通过其他国际多中心临床试验，不断拓展VSA001的治疗潜力，使更多中国血脂异常患者从小核酸药物的独特治疗优势中获益。”关于维亚臻维亚臻是一家立足于中国，放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造从研发、生产到商业化全面能力的生物医药企业。成立于2022年，维亚臻与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) 建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小干扰核酸（siRNA）药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的高效化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的多方位整合，形成从早期研发、临床研发、到本地化生产及商业化的全产业链布局。关于家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重的极罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突变引起.FCS 通常导致空腹TG水平极度升高（880 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和肝脂肪变性等。目前尚没有安全性和有效性均可靠的有效治疗药物。版权声明：本文转自Visirna维亚臻，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除关于CMC-China 博览会融合产业力量，重构行业未来！本次CMC-China博览会汇聚300+医药及上下游全产业链的企业积极报名参展，数千名专业观众报名参观，展会现场将举办15场专业论坛。充分体现了“医药人办医药展，专业人办专业展”的理念。了解更多：一文看最全议程！8月3-4日：2023第五届中国国际生物&化学制药博览会点分享点点赞点在看

（中国上海，2023 年 7 月 25 日）维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研1类新药 VSA001注射液（以下简称 VSA001）在中南大学湘雅二医院顺利完成 III 期临床试验首例患者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床试（CTR20231418），旨在中国家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome,FCS）成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。VSA001 是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰 RNA（siRNA）药物，通过显著且持久地沉默载脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 来降低 APOC3 蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清甘油三酯（triglyceride, TG）和富含 TG 的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL），以及其脂解后残粒脂蛋白水平的作用。该临床试验组长单位的主要研究者李勇教授（复旦大学附属华山医院心血管内科）表示：“FCS是一种危及患者生命的罕见病，主要表现为极重度升高的甘油三酯水平和餐后重度腹痛及皮肤黄色瘤等，并可由此引起包括急性胰腺炎在内的多种严重并发疾病。常规降脂治疗不能满足该疾病患者的治疗需求，全球范围内尚缺少安全有效的药物治疗选择，且中国尚无针对FCS的在研及获批药物。很荣幸作为VSA001的主要研究者牵头该产品在中国的首项III期临床试验。感谢彭道泉教授（中南大学湘雅二医院心血管内科）及团队顺利完成VSA001中国 III 期临床试验的首例FCS患者给药。同时也非常期待在各位临床研究参与者和维亚臻团队的共同努力下，为中国FCS患者带来首款针对该疾病的小核酸药物。”“顺利启动VSA001中国 III 期临床试验并完成首例FCS患者给药，是维亚臻临床研发工作的重要里程碑，体现了维亚臻团队高效的执行力和致力于推动中国小核酸药物领域发展的决心。”维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“该产品是APOC3同类靶点下首个进入国内 III 期临床试验阶段的小核酸药物，维亚臻将继续与国内研究机构及临床专家合作，快速推进VSA001在中国的 III 期临床试验。我们也期待未来通过其他国际多中心临床试验，不断拓展VSA001的治疗潜力，使更多中国血脂异常患者从小核酸药物的独特治疗优势中获益。”关于维亚臻维亚臻是一家立足于中国，放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造从研发、生产到商业化全面能力的生物医药企业。成立于2022年，维亚臻与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) 建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小干扰核酸（siRNA）药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的高效化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的多方位整合，形成从早期研发、临床研发、到本地化生产及商业化的全产业链布局。更多信息请访问www. visirna.com关于家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重的极罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突变引起.FCS 通常导致空腹TG水平极度升高（880 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和肝脂肪变性等。目前尚没有安全性和有效性均可靠的有效治疗药物。

在生物医药行业的发展进步中，创新药新锐公司扮演着重要的角色。公开资料显示，在过去的一年，又涌现出了一批创新药研发公司，他们希望通过自己的所长和所专注的领域，给患者带来创新疗法。本文中，我们节选了11家在2022年刚成立的创新药研发公司，看看它们的研究领域都有哪些？ 昂拓生物 公司创始人兼CEO：Xuehai Liang博士 昂拓生物（Arnatar Therapeutics）是一家基于反义核酸技术的药物开发企业。该公司创始团队包括在反义核酸药物领域的资深专家Xuehai Liang博士、药物开发资深专家Yanfeng Wang博士，以及在RNA Biology、药物靶点和小核酸合成领域具有多年经验的团队。其中，Xuehai Liang博士为该公司创始人兼首席执行官（CEO），Yanfeng Wang博士为公司创始人兼首席运营官。 根据昂拓生物新闻稿，该公司希望利用独有的技术平台，根据疾病发生的机理，通过下调或上调基因的表达，开发用于治疗肝靶向和肝外靶向的代谢类常见病以及严重罕见病的核酸药物。2022年9月，昂拓生物宣布完成近亿元种子轮投资，由杏泽资本独家领投。本轮募集资金将主要用于建设其独有的反义核酸双向调控技术平台，并推进多个创新药物的早期研发。 迦进生物 公司创始人兼CEO：吴昊博士 迦进生物主要从事小核酸偶联药物研发，专注于以偶联方式实现小核酸的肝外递送，该公司首个产品已完成临床前候选化合物（PCC）筛选。2022年11月，迦进生物宣布已成功完成数千万元人民币的天使轮融资，由经纬创投与峰瑞资本联合领投。 根据迦进生物创始人兼CEO吴昊博士在早前新闻稿中的介绍，小核酸偶联药物结合了小核酸的靶点特异性和抗体等大分子药物的组织特异性两大优点，同时可以规避传统抗体偶联药物（ADC）因为毒素的偶然释放带来的风险。未来，迦进生物将以罕见病、肿瘤、中枢神经系统疾病等为首要研究方向，而该公司的首个产品将聚焦单基因遗传病。 纽欧申医药 公司创始人兼CEO：申华琼博士 纽欧申医药（NeuShen Therapeutics）聚焦中枢神经系统（CNS）创新药开发，并拥有腺病毒相关病毒（AAV）基因治疗和小分子药物治疗创新双平台。该公司创始人兼CEO为申华琼博士。2022年9月，纽欧申医药宣布完成约2000万美元Pre-A轮融资。本轮融资由龙磐资本牵头，融资资金将用于支持专业团队的搭建，以及加速中美两地CNS自主研究平台搭建和创新药物开发。 爱信智耀 公司创始人兼CEO：张清博士 爱信智耀主要基于其计算生物学平台对来自病人的多组学数据进行深入分析，找到驱动疾病进展的新机制和药物靶点，并研发创新药物。基于对疾病生物学的深度理解，爱信智耀致力于研发针对免疫性疾病和肿瘤的创新药。公开资料显示，爱信智耀的创始人兼CEO为张清博士，他在利用计算从事小分子和抗体药物设计、靶点发现和验证等方面拥有丰富经验；该公司联合创始人兼首席技术官为丁尧博士，他有超过10年的抗体研发经验。 2022年9月，爱信智耀宣布完成数千万元天使轮融资，由启明创投领投，三一创新投资和华桐资本跟投。根据爱信智耀新闻稿，该公司将搭建新一代计算生物、实验生物和抗体研发的综合技术平台，通过深度学习等AI技术系统地分析病人的多组学大数据，发现导致疾病进展的关键细胞类型和细胞内外信号通路，并选择有潜力解决重大临床需求的新靶点研发创新药。 盛睿泽华 公司创始人：邓立盛博士 盛睿泽华以小分子药物研发及独有药物开发技术平台化为目标，公司创始人为邓立盛博士。依托其团队打造的独特的创新药物开发平台，盛睿泽华希望加速创新药早期发现及研发，特别是分子胶药物的早期筛选。2022年7月，盛睿泽华宣布完成数千万元天使轮融资，由凯泰资本独家投资。本次募集资金将主要用于支持该公司现有产品管线研发、自有药物开发技术平台化等。 夏同生物 公司创始人兼CEO：郭莹博士 夏同生物致力于利用诱导多能干细胞（iPSCs）技术治疗脱髓鞘疾病。该公司创始人兼CEO为郭莹博士，她在神经脱髓鞘疾病药物及干细胞治疗领域有11年研究经验。公司联合创始人为中山大学深圳药学院院长邓文斌教授，他是世界上较早进行细胞治疗脱髓鞘疾病应用研究的科学家之一。 神经脱髓鞘疾病是一组以神经系统髓鞘破坏、崩解和脱失为主要表现的疾病，包括脊髓损伤、多发性硬化、格林-巴利综合征、视神经脊髓炎等。根据夏同生物新闻稿，该公司将主要研发特色神经系统相关干细胞药物，用iPSCs技术治疗脱髓鞘疾病。2022年12月，夏同生物宣布完成数千万人民币天使轮融资，本轮融资由丹麓资本独家投资。 星奥拓维 公司首席科学家：柴人杰教授 星奥拓维由复健新药基金孵化设立，是一家专注于内耳听力损伤等相关疾病的创新药公司。该公司首席科学家为东南大学柴人杰教授，他在神经元和内耳毛细胞的再生和保护研究领域具有丰富的经验。2022年1月，星奥拓维宣布完成5500万人民币的种子轮融资，本轮由复星医药旗下复健资本新药创新基金投资。 公开资料显示，目前中国耳聋患者仍存在巨大的未满足医疗需求，临床上还没有任何一款耳聋防护和治疗的特效药物。针对耳聋，目前临床上最有效的治疗方法是助听器和人工耳蜗，但是这两种治疗方法都有一定程度的局限性。星奥拓维希望以双AAV基因递送、基因编辑和类器官三大平台，针对感音神经性耳聋开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物。 星核迪赛 公司首席科学家：占昌友博士 星核迪赛致力于mRNA药物脂质纳米递送系统文库的构建，以及开发针对具有重大临床需求的mRNA药物。该公司首席科学家为占昌友博士，他在脂质纳米药物递送系统领域有丰富的经验。2022年8月，星核迪赛宣布获得天使轮融资，本轮融资由复健资本新药创新基金投资。 根据其投资方复健资本新药创新基金发布的新闻稿，未来三年，星核迪赛将从新型脂质材料、纳米递送系统、微流控设备三个方面形成技术突破，并将加快完成脂质纳米递送系统文库的构建，实现肝、脾、肺和脑等器官的高效、安全靶向递送。借助该公司开发的肝靶向递送系统，星核迪赛将针对多种肝罕见病开发mRNA药物。 奥礼生物 公司创始人兼CEO：窦浏博士 奥礼生物专注生物药口服递送技术和产业工艺研究，公司核心团队深耕胃肠道药物制剂领域多年，专注口服大分子药物制剂的研究与产业化。该公司创始人兼CEO为窦浏博士。根据奥礼生物新闻稿介绍，大分子药物（如多肽和单抗药物）在临床中往往只能通过注射方式给药，因此有诸如全身药物暴露安全风险、患者接受治疗的场所限制、注射引起的患者依从性差等痛点。而通过口服递送吸收的方式可以解决上述难题。 自成立以来，奥礼生物已初步完成口服递送技术平台搭建，建立数个口服多肽药物管线。此外，奥礼生物研发团队还分别与深圳清华大学研究院、广东省小分子创新药中心建立研究合作，共同成立研发中心。2022年12月，奥礼生物宣布完成千万级天使轮融资。本轮融资由同创伟业领衔，力合创投、广东省小分子创新药中心等跟投，融资资金将主要用于推进现有的口服多肽药物管线和加速构建生物药口服递送技术平台。 天石同达 天石同达致力于基于精准分型平台HDPM研发自身免疫性疾病创新药。根据天石同达新闻稿，目前自身免疫性疾病治疗药物仍基于传统研发模式，药物研发成功率低。天石同达基于精准分型技术开发出自身免疫性疾病精准分型平台HDPM，有望显著提高药物的研发成功率。 2022年7月，天石同达医药宣布完成1.4亿元天使轮融资，由医疗基金ETP致和道康与丹麓资本联合投资，凯信远达战略投资。此次融资将用于加速天石同达在研产品PAT-A001申报中美临床试验，并进一步拓展精准分型平台HDPM的应用，开发更多自免疾病和炎症疾病的新型疗法。其中，PAT-A001是天石同达引进的一款全人源单克隆抗体，可识别CD38蛋白独特的抗原表位，天石同达拥有其在自免疾病领域与炎症疾病领域的全球独家权益。在1期临床试验中，PAT-A001已显示出良好安全性。 Visirna Therapeutics 2022年4月，Arrowhead Pharmaceuticals宣布其已与维梧资本（Vivo Capital）成立一家合资公司——Visirna Therapeutics，新公司的总部将设在上海。维梧资本的附属基金向Visirna公司提供了6000万美元的初始资金，并将利用其在大中华区的资源支持合资公司。同时，Visirna公司将获得在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）开发和商业化Arrowhead公司4种在研RNAi药物治疗心脏代谢疾病的独家权利。 公开资料显示，Arrowhead公司开发的药物可以通过抑制致病基因来治疗顽固性疾病。RNA干扰（RNAi）是一种存在于活细胞中的机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead公司开发的RNAi疗法利用了这种基因沉默的自然途径。使用广泛的RNA化学组合和高效的传递模式，该公司开发的疗法可触发RNA干扰机制，诱导快速、深入和持久的靶向基因敲除。 除了上述公司，还有一些新锐也于2022年宣布成立，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些创新药新锐公司扬帆起航之后，可以取得很多的研究进展，早日将创新疗法推向市场，造福病患。 参考资料 [1]Arrowhead Pharmaceuticals and Vivo Capital Launch Joint Venture Aimed at Greater China Market.Retrieved Apr 25 2022, fromhttps://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-pharmaceuticals-and-vivo-capital-launch-joint-venture [2]爱信智耀完成数千万元天使轮融资，寻找新靶点研发创新药Retrieved Sep 19 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/ia1tHgR8x2SDjnU5mjRz1Q [3]杏泽资本完成对昂拓生物的近亿元种子轮投资，助力反义核酸药物开发. Retrieved Sep 19 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/DF02HEk3AwLjxhEYP0WoYg [4]奥礼生物 正式启航！Retrieved Nov 30 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/U6dGBEzhWA78yV-6GzsJXw [5]奥礼生物完成千万级天使轮融资. Retrieved Dec 06 2022, fromhttps://mp.weixin.qq.com/s?__biz=Mzg5NTg2NzgzNA==&mid=2247483682&idx=1&sn=3e56f9899c7bb81017804b9cbac8cac7&chksm=c0088ff7f77f06e1e97c20d276cc2a0f7c4c19353144eadabb06829f904c349be2921a529ff5&sessionid=0&scene=126&clicktime=1670380578&enterid=1670380578&subscene=10000&ascene=3&fasttmpl_type=0&fasttmpl_fullversion=6448500-zh_CN-zip&fasttmpl_flag=0&realreporttime=1670380578684&devicetype=android-29&version=28001e55&nettype=3gnet&lang=zh_CN&exportkey=n_ChQIAhIQU1zyqDVGMk124L2D%2Bks%2BcxLcAQIE97dBBAEAAAAAANGrJJ3a [6]迦进生物完成数千万元天使轮融资. Retrieved Nov 10 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/ZObJCbjSmLLwL_YpOHcmcg [7]纽欧申医药完成约2000万美金Pre-A轮融资. Retrieved Sep 29 2022, from https://www.neushen.com/news_detail_0929_CN.html [8]天石同达完成1.4亿元天使轮融资. Retrieved July 7 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/LcdZ18WkhX5i9j8CckmwdA [9]夏同生物完成数千万元天使轮融资：国内首家专注神经脱髓鞘疾病的干细胞治疗公司.Retrieved Dec 8， 2022. Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/Jb7BLobTan-AmyZV8Xvr3w [10]星奥拓维（Otovia Therapeutics）获种子轮融资. Retrieved Jan 28， 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/d-dlpxU3Unvjii2yVkOfSg [11]星核迪赛(DSci Laboratory)获天使轮融资. Retrieved Aug 11， 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/IFcMGjTiWBu4sVB7cbveZw [12]盛睿泽华完成数千万元天使轮融资，致力于药物“早期发现+快速开发”独有技术平台化. Retrieved July 30 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/eO0RtI8vtlZm5oOfPaZT3A