维亚臻生物技术（苏州）有限公司

· 前言 · 每年的5月4日是国际纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）意识日。这个由欧洲FH基金会发起的特殊日子，旨在唤起公众对HoFH这一罕见而严重疾病的认知，助力HoFH患者获得更有效的治疗。 对于HoFH患者而言，现有治疗主要依赖于低密度脂蛋白受体（LDLR）降低LDL-C。然而，对于LDLR功能缺失或缺陷的患者，即便是采用基础三联疗法（他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂及PCSK9抑制剂）也难以有效实现指南推荐的LDL-C目标值。随着生物制药技术的发展，不依赖LDLR通路的创新药物为患者带来了新的希望。 本文我们就中国HoFH治疗药物的研究进展进行梳理总结，旨在让HoFH病友看到希望——在罕见病治疗的道路上，科学探索的脚步从未停歇。 文章目录： Part1 国内已上市药物 洛美他派（凯西制药） Part2 国内上市审评阶段药物 SHR-1918（恒瑞医药） Part3 国内临床在研药物 VSA003（维亚臻） EDP167（亿腾嘉和） SYH2070（石药集团） NGGT006（西安交大一附院） Part1 已上市药物 洛美他派 药物全称：甲磺酸洛美他派胶囊 作用机制：洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过抑制肝脏细胞与肠道细胞的MTP，阻断LDL-C前体——极低密度脂蛋白（VLDL）与乳糜微粒的合成与分泌，从而减少LDL-C的生成。 引进企业：凯西制药 国内上市时间：2025年7月30日，国家药品监督管理局正式受理了凯西中国提交的甲磺酸洛美他派胶囊的新药上市申请；2026年1月27日，在国内获批上市。 获批适应症：与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。 最新进展：2026年3月3日，美国 FDA 扩大Juxtapid（lomitapide，洛美他派） 适应症，批准用于2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH） 儿童患者，作为低脂饮食、运动及其他降脂疗法的辅助治疗。 治疗 HoFH 重磅药物上市！洛美他派在中国内地获批！ Part2 上市审评阶段药物 SHR-1918 药物全称：SHR-1918注射液 作用机制：SHR-1918是恒瑞医药旗下子公司盛迪医药自主研发的一款ANGPTL3单抗，通过抑制ANGPTL3的活性来降低血清中的甘油三酯（TG）水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 研发企业：恒瑞医药旗下子公司盛迪医药 上市申请受理时间：2026年2月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，恒瑞医药旗下子公司盛迪医药的降脂新药SHR-1918上市申请获受理，用于治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。 国产原研ANGPTL3 单抗 SHR-1918 上市申请获受理，用于治疗12岁及以上的HoFH患者 Part3 临床在研药物 VSA003 Ⅲ期临床 药物名称：VSA003注射液 作用机制：VSA003是一款靶向ANGPTL3的创新siRNA药物，该药物可通过LDLR非依赖性及依赖性双重降脂机制，有效降低HoFH患者LDL-C水平。 研发企业：维亚臻 临床阶段：Ⅲ期。 2025年8月7日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司宣布，其在研1类新药VSA003注射液已完成中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的III期临床试验共46例患者入组，并计划于2026年第一季度完成该临床试验的双盲期终点评价，以支持后续新药注册上市申请。 III期临床结果：尚未公布。 信息来源：维亚臻完成siRNA创新药VSA003在中国纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的III期临床试验患者入组 EDP167 Ⅱ期临床 药物名称：EDP167注射液 作用机制：EDP167靶向肝脏血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），通过精准、持久地沉默肝脏中ANGPTL3的生成，可实现对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平的双重强力降低。 研发企业：亿腾嘉和 临床阶段：II期。 2026年2月7日，亿腾嘉和医药集团有限公司（06998.HK）宣布，旗下小核酸创新药EDP167 临床II期研究成功完成首例受试者给药。 此次开展的是一项针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的多中心、剂量探索、开放标签的试验，旨在评估EDP167在HoFH患者中的疗效和安全性，其主要终点为给药24周后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平相较基线的变化，预计于2026年Q4完成主要终点的评估。 信息来源：亿腾嘉和宣布EDP167 II期临床试验完成首例受试者给药 SYH2070 Ⅰ期临床 药物名称：SYH2070注射液 作用机制：SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。 研发企业：石药集团 临床阶段：Ⅰ期。 根据中国药物临床试验登记与信息公示平台（CTR20254360）登记信息，SYH2070注射液目前处于I期临床试验阶段，研究设计为一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增试验，评价SYH2070注射液在中国健康参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。尚未查询到Ⅰ期临床结果。 信息来源： 药物临床试验登记与信息公示平台（https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml） NGGT006 IIT研究 药物名称：NGGT006 作用机制：NGGT006以腺相关病毒（AAV）为载体，携带肝脏特异性启动子和密码子优化的人LDLR基因，驱动具有正常功能的LDLR蛋白表达，促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除。 研发团队：西安交通大学第一附属医院心血管内科 临床阶段：IIT研究，即研究者发起的研究或试验 研究结果：2026年3月，研究结果发表于《中华心血管病杂志》。 研究按剂量递增流程纳入了3例患者，低、中、高剂量组各1例。3例患者年龄为29~33岁，其中男性2例，基线血清LDL‑C水平为8.95~11.17 mmol/L。 低、中剂量治疗的2例患者未观察到有效的LDL‑C降低。高剂量治疗的患者出现快速、持久的LDL‑C下降，随访64周时其LDL‑C水平从11.17 mmol/L降至0.28 mmol/L，较基线下降97.49%。 整个随访期间所有患者均未发生严重不良事件，治疗期间仅出现肝酶升高和轻度发热等2级及以下的不良事件。 信息来源：临床研究|AAV介导 LDLR 转染治疗纯合子家族性高胆固醇血症的安全性和有效性 END

2026 年，创新药赛道的最强风口已明确 ——小核酸药物，从 1 到 100 全面爆发，在心血管、肾病、乙肝、CNS 等领域掀起治疗范式革命。 从1998年诺贝尔奖的理论突破，到2018年首款siRNA药物的艰难问世，再到如今在心血管、代谢等慢病领域遍地开花，小核酸药物走过了一条漫长而曲折的道路。它曾被誉为“沉默基因的魔术子弹”，也曾因递送系统的瓶颈而一度沉寂。但今天，随着化学修饰与递送技术的不断成熟，这颗“子弹”终于找到了精准射向靶心的轨道。 1 小核酸：创新药下一个超级风口，2026全面爆发 小核酸药物是继小分子、抗体药后的第三代药物，凭借基因层面的作用机制，成为全球创新药中景气度最高的赛道，其爆发并非偶然，而是产业成熟、技术突破、需求升级的三重共振。 产业成熟度拉满：海外小核酸双雄 Alnylam、Arrowhead 2025 年股价分别大涨 75%、275%，印证赛道进入商业化成熟阶段；siRNA 药物平台化属性显著，临床 1 期到 3 期转化率达 66.7%，是靶向药的 6 倍、医药行业整体的 12 倍，研发效率和成功率碾压传统药物。 治疗边界持续突破：小核酸药物不再局限于罕见病，全面向心血管、代谢、乙肝、肾病等千亿级常见慢病拓展，解决传统疗法疗效有限、依从性低、副作用大等核心痛点，迎来治疗范式革命。 中国产业实现弯道超车：肝内/肝外递送技术与海外无明显代际差，化学修饰、合成等核心环节更是中国工程师的优势领域；以瑞博生物为代表的国内企业，已完成从“技术跟跑”到“全球并跑、向外输出”的跨越，契合创新药“海外突破-国内映射-向外输出”的行业发展规律。 对于资本市场而言，2026 年是小核酸产业的催化大年：管线临床数据密集落地、肝外递送技术突破打开新空间、MNC 巨头 BD 合作全面爆发，赛道红利将集中释放。 2 全球市场：从罕见病爆款到慢病引爆，商业化版图成型 截至 2025 年 12 月，全球获批超 20 款小核酸药物，核心特征为siRNA 成为慢病核心驱动力，重磅药物验证市场潜力： 罕见病阶段：Alnylam 为龙头，Patisiran、Vutrisiran 等多款药物上市，构建商业基础；Nusinersen 年销近 18 亿美元，验证小核酸药物商业价值； 慢病突破阶段： 诺华 Inclisiran（高血脂）：年销超 10 亿美元，“一年两针” 颠覆他汀类药物，成为慢病市场标杆； Arrowhead Plozasiran（高甘油三酯血症）：2025 年 11 月 FDA 获批，是首款 SHTG siRNA 药物，巩固慢病布局趋势； 研发管线：心血管代谢领域成热点，靶向 Lp (a)、AGT（高血压）的药物进入后期临床，预计 2026-2027 年首款 Lp (a) 药物获批，开辟百亿市场。 3 中国格局：起步晚、发展快，紧跟全球慢病赛道 中国小核酸药物研发呈双梯队布局、向慢病聚焦的特点，本土企业快速缩短与国际差距： 企业梯队： 第一梯队（创新 Biotech）：瑞博生物（本土拓荒者，管线最丰富）、舶望制药（心血管靶点新锐，与诺华合作肝外递送）、圣因生物（递送平台创新）、圣诺医药； 第二梯队（传统药企）：恒瑞医药、石药集团、信达生物等通过自研 / 合作入局； 企业数量从个位数增至 30-50 家（2025 年）。 研发布局： 技术路径：从 ASO/siRNA 并行，转向siRNA 为核心； 适应症：早期聚焦乙肝（中国特色市场），现快速拓展至高血脂、高血压、NASH、肾病等慢病，罕见病、眼科、肿瘤为辅； 研发进展：多数处于临床前 / I/II 期，维亚臻生物 VSA003（PCSK9 siRNA）进入 III 期（引进模式），瑞博生物、舶望制药多款自研药物推进至 II 期，2025 年成为临床数据关键验证年。 小核酸药物，尤其是 siRNA 技术，历经二十余年磨砺，正从罕见病 “孤儿药” 升级为慢病市场的常规治疗手段，这不仅是技术应用的延伸，更是医疗范式的革命。对于患者，意味着更高效的慢病管理；对于产业，开启了万亿级的生物医药新市场，而中国企业正凭借产业链和本土化优势，成为这一赛道的重要参与者。

点击关注小白学药 小核酸引爆第三次制药革命: 中国拿下44.6亿跨境订单, 从ASO到siRNA全面领跑！ 继小分子、抗体药物之后，制药行业的第三次技术浪潮已然成型 —— 小核酸药物凭借 “靶点无边界、疗效更持久、研发路径直接” 的核心优势，正从根源上改写疾病治疗逻辑。 2025 年全球市场规模已达 71 亿美元，预计 2034 年将飙升至 549 亿美元，十年增长近 8 倍。从海外巨头商业化盈利到国产企业 44.6 亿美元平台出海，小核酸药物正进入 “全球创新 + 中国崛起” 的黄金时代。一、小核酸药物：颠覆传统的 “基因沉默” 利器 小核酸药物是由十几个到几十个核苷酸组成的短链核酸，通过精准结合靶标 mRNA，在基因转录后环节干预蛋白质合成，从源头阻断疾病进展。相较于传统药物，其三大核心优势堪称 “革命性”：靶点覆盖无上限 打破传统药物 “不可成药靶点” 限制，理论上任何已知序列的致病基因均可作为靶点，尤其适配遗传病、慢性病等传统疗法难以攻克的领域；疗效持久给药便捷 无需持续抑制新生蛋白，半衰期可按月计算，给药频次远低于小分子和抗体药物，部分产品实现 “三月一针” 甚至 “一年一针”；研发路径更高效 基于明确基因序列设计，无需解析蛋白质三维结构，大幅缩短研发周期，降低失败风险。 目前行业主流技术路径聚焦两类：反义寡核苷酸（ASO）与小干扰 RNA（siRNA）。ASO 为单链结构，通过 RNase H1 降解或空间位阻调控基因表达；siRNA 为双链结构，依赖 RISC 复合物实现基因沉默，二者临床试验数量占据全球小核酸管线的 80% 以上。化学修饰（磷酸基团、核糖、碱基修饰）与递送系统（GalNAc 偶联、LNP）的技术迭代，则持续破解小核酸药物稳定性差、靶向性不足的行业痛点。二、全球产业格局：巨头领跑，BD 交易掀热潮1. 海外龙头站稳脚跟，商业化进入收获期 全球小核酸产业已形成清晰的竞争格局，海外巨头凭借技术积淀与管线布局占据主导地位：Alnylam 全球 siRNA 龙头，2025 年首次实现盈利，旗下明星产品 Amvuttra（武特里司兰）以 23.14 亿美元销售额成为全球最畅销小核酸药物，GalNAc 递送平台技术成熟，管线覆盖心血管、代谢、神经科学等多领域；Ionis ASO 技术先驱，累计 9 款药物获批上市，2025 年开启自主商业化，核心产品 Tryngolza（奥莱扎生）单季度销售额突破 5000 万美元，LICA 递送平台可实现肝脏、肌肉等多组织靶向；Sarepta 专注杜氏肌营养不良症（DMD）领域，采用 “外显子跳跃 ASO + 基因疗法” 双线布局，三款 ASO 产品与基因疗法 Elevidys 共同支撑营收，2025 年基因疗法收入占比近四成；Arrowhead 凭借 TRiM™平台实现非肝脏组织精准递送，首款商业化产品 Redemplo（普乐司兰）2025 年底获批，其 INHBE/ALK7 靶点减重药物临床数据优异，联合 GLP-1 激动剂可实现减重效果翻倍。2. BD 交易持续火爆，国产技术获全球认可 全球小核酸领域 BD 交易呈爆发式增长，2025 年交易金额达 126.5 亿美元，临床前管线主导交易的同时，临床阶段项目占比持续提升。欧美 Biotech 主导源头创新，大型药企负责后期开发，而中国企业正成为全球 BD 交易的重要参与者： 瑞博生物与 Madrigal 达成 44.6 亿美元全球合作，将自主研发的 RiboGalSTAR™肝靶向平台授权出海，联合开发 6 款 MASH 领域 siRNA 疗法，创下中国小核酸平台授权交易纪录； 舶望制药两度与诺华达成重磅合作，交易总额超 95 亿美元，其心血管领域管线进度全球领先，BW-20829（靶向 lipoprotein (a)）已推进至全球 IIb 期； Arrowhead 与 Sarepta 的 113.75 亿美元合作、前沿生物与 GSK 的 10.03 亿美元授权，印证小核酸领域 “技术平台 + 管线” 的合作模式成为行业主流。三、国产力量崛起：管线密集推进，出海成果斐然 中国小核酸产业已从技术跟跑迈入自主创新阶段，截至 2026 年 2 月，国内临床阶段管线达 89 条，其中 siRNA 占 66 条，靶点与全球高度重叠且集中度更高，乙肝、心血管相关领域为研发重点。国产企业凭借自主技术平台与差异化布局，正快速崛起：1. 技术平台实现突破 瑞博生物的 RiboGalSTAR™肝靶向平台通过两次重磅国际合作验证，递送效率与安全性获全球认可； 中国生物制药通过收购赫吉亚生物，获得全球唯一临床验证的一年一针 siRNA 平台 MVIP，双靶点递送平台 DDP 解决行业技术痛点； 圣因生物的 LEAD™平台覆盖肝内及肝外多组织递送，为免疫介导性疾病、肥胖症等领域药物开发提供支撑。2. 管线研发进入收获期 石药集团 SYH2053（靶向 PCSK9）进入 III 期临床，有望成为首个获批的国产 PCSK9 小核酸药物； 瑞博生物 RBD7022（PCSK9）、恒瑞医药 HRS-5635（HBV）等多款管线推进至 II/III 期，研发进度位居国内第一梯队； 维亚臻生物 VSA003（ANGPTL3）、浩博医药 AHB-137（HBV）等产品在 III 期临床中展现出优异疗效，逐步向商业化逼近。3. 国际化布局成果显著 除瑞博生物、舶望制药的重磅出海交易外，前沿生物、迈威生物等企业也通过授权合作实现管线出海，国产小核酸技术已获得全球药企认可，从 “中国新” 向 “全球新” 加速迈进。四、未来趋势：从肝脏到全身，从单靶到双靶 小核酸药物的发展正呈现三大明确趋势：递送范围拓宽 肝内递送技术（GalNAc 偶联）已成熟，LNP 结构优化、抗体偶联（AOC）等技术推动肝外靶向突破，肌肉、神经、肺部等组织递送成为研发热点；靶点与疗法创新 双靶点 siRNA、小核酸与 GLP-1 激动剂联合疗法等创新形式涌现，减重、代谢相关脂肪性肝炎（MASH）等新兴领域竞争加剧；研发效率提升 数据驱动的临床试验设计与模块化技术平台结合，加速小核酸药物从早期研发到商业化的转化进程，与监管机构加速审批项目形成合力。 从全球首款 ASO 药物 1998 年获批，到如今行业年销售额突破 70 亿美元，小核酸药物用二十余年时间完成了从概念验证到产业爆发的跨越。 海外巨头持续领跑，国产企业强势突围，技术创新与商业化推进双轮驱动，小核酸药物正重塑全球制药产业格局。 未来十年，随着更多药物获批上市、技术壁垒持续突破，这场制药行业的第三次革命，必将为更多难治性疾病患者带来新的治疗希望，也为中国创新药产业开辟全新增长曲线。 #小核酸 #小核酸药物 #ASO #siRNA #小核酸交易 点击关注小白学药 喜欢就点个在看+收藏感恩一路相伴 推荐阅读全球首创+高效低毒! B7-H3/ROR1/CD70 三靶点齐破局, 国产ADC改写肿瘤精准治疗版图519亿美元License-out爆发: ADC、GLP-1等四大赛道突围, 3大模式进阶改写全球化新格局TCE出海到ADC临床, 中国药企如何破局同质化? 德琪、中国生物制药、百利 26.8亿三箭齐发！铜催化C-N偶联+ADC/RDC/ApDC, 2026偶联技术多点开花制药业2035终局: 5大催化剂+4大战略, 药企唯有“AI+陪伴+超智能”才能生存年销12亿美元验证真实力：siRNA进入“双靶+长效”深水区，全景解析技术与商业化ADC告别“毒素内卷”：抗体工程成2026核心，双抗/ADC赛道齐迎“质变”2026 RNAi 赛道必看！6 家核心企业领跑，靶向基因治疗迎来黄金发展期2026 BD潮! 56亿、47亿大单频现，小分子/AI/双抗突围，安进、阿斯利康意欲何为？乐普、百利天恒接连破局: 2026 开年, ADC 赛道捷报刷屏！双抗 + ADC 时代来临！映恩生物 ×BioNTech，2026 冲刺多适应症一周行业速览: FDA终结双试验审批; ADC峰会启幕; 礼来1亿美元押注IL-6单抗十年跃迁全景复盘！政策+需求+资本三驾马车：从跟跑到领跑，未来剑指 3.5 万亿锕-225争夺战打响！放射性配体疗法爆发，巨头押注千亿AD赛道再迎重磅玩家! 1.5 亿融资; 新一代抗体, 递送技术成生物医药创新核心专利悬崖不可怕! 安斯泰来战略+6A法则, 医药品牌不赌爆款赌系统 声明：本公众号所有推文不构成任何投资意见和建议，其中科普性质内容，非医疗建议。转载请注明出处：小白学药公众号。部分内容源于网络公开信息，仅用于交流学习传播知识，侵删。因水平有限，若出现错误，欢迎指出。