Shenzhen Hongxin Biotechnology Co., Ltd.

▎药明康德内容团队报道 今日，浩博医药宣布完成了3700万美元A轮融资。这是今年以来中国核酸药物研发领域又一笔新增融资。 近年来，投融资市场不断助力核酸领域的医学革命，驱动前沿突破，助力健康未来。根据即刻药数数据库，截至7月15日，2024年中国生物制药领域发生超百起融资事件。其中，至少有15家拥有核酸药物（包括寡核苷酸和mRNA药物）技术或管线的中国新药研发公司迎来融资进展。 核酸药物以独特的特性和优势，在癌症、病毒感染和罕见遗传病等领域展现了巨大前景，近年来全球已经有不少核酸药物获批上市。业内观点指出，基于核酸的治疗已成为继小分子和抗体之后的第三大药物类别。然而这一领域仍然面临包括递送在内的诸多挑战。而行业正在进行各种研究以突破研发瓶颈，以发挥核酸药物的疾病治疗潜力。 本文将梳理这十多家获得投资的中国创新药新锐，看看他们正在致力于解决哪些挑战？他们的研发管线有何特点？以及这些技术和管线有望为哪些患者群体带来改变和希望？ 图片来源：123RF 浩博医药 融资轮次：A轮 7月15日，浩博医药宣布完成3700万美元A轮融资，本轮融资由信达生物主导发起设立的美元基金InnoPinnacle Fund追加领投，元生创投、汉康资本、启明创投、元生资本共同参与。浩博医药联合创始人兼首席执行官（CEO）为程国锋博士。该公司关注于HBV慢性乙肝功能性治愈和针对肝脏疾病的高效靶向治疗，并拓展了对肝脏以外新靶点的靶向小核酸治疗。该公司研发的具有乙肝“功能性治愈“潜力的裸露反义寡核苷酸（ASO）药物AHB-137注射液，近日还被中国NMPA纳入突破性治疗品种。 安天圣施 融资轮次：A轮 7月2日消息，安天圣施宣布完成近亿元A轮融资，由国投创业领投，原股东和瑞创投SCA3产业基金跟投。根据新闻稿，本轮所募资金将用于加速推进针对杜氏肌营养不良、脊髓小脑共济失调、亨廷顿舞蹈症等适应症的产品研发及申请注册临床试验，以及推动多个后续创新管线的产品开发。安天圣施成立于2017年，致力于以RNA加工为靶标研发反义寡核苷酸（ASO）药物，公司创始人华益民博士是ASO药物领域科学家。安天圣施近年来在RNA剪接调控、新型RNA加工等领域已取得突破性进展，并建立了十多个在研产品管线，部分产品已取得良好的临床前数据。 迈科康生物 融资轮次：C轮、C+轮 7月2日，迈科康生物宣布获超3亿元C+轮融资，由IDG资本领投，汉康资本和前海方舟跟投。至此，迈科康生物在2024年半年内已完成了C轮、C+轮系列融资，总额超6亿元人民币。今年2月，该公司宣布完成由深创投独家投资的近3亿元C轮融资。 迈科康生物成立于2016年，由疫苗领域科学家陈德祥博士创立。该公司拥有重组蛋白平台、佐剂技术平台、mRNA技术平台等，在人用疫苗领域针对传染性、过敏性疾病及肿瘤领域布局了多样化的研发管线，包括针对重大传染病的预防性疫苗，以及HPV感染、过敏性疾病、癌症等领域的治疗性疫苗。 时夕生物 融资轮次：天使+轮 6月28日消息，时夕生物宣布完成数千万元天使+轮融资首关，由北京生命园创投、天图投资和雅亿资本联合领投，锡创投、百济神州创新中心跟投，晓池资本持续加注。时夕生物成立于2021年12月，专注于开发创新核酸药物，创始人、首席科学家为张锐教授。 公开信息显示，时夕生物采取的是小核苷酸成药方式的路径，这一路径的特性是具有药效可逆、剂量可调的特点，在治疗非遗传突变导致的各类常见疾病和需要功能改善的各种适应症，比如心血管疾病、神经系统退行性疾病、抗衰老等方面具有广阔的应用前景，同时还具有良好的安全性。 剂泰医药 融资轮次：C轮 6月21日，剂泰医药宣布完成1亿美元C轮融资，由中金资本旗下基金领投，中国太平旗下太平香港保险科创基金跟投。剂泰医药成立于2020年，是一家以AI驱动药物递送和药物发现的创新型生物技术公司，公司联合创始人、首席执行官为赖才达博士。该公司的研发管线涵盖小分子药物和以mRNA为主的核酸药物，重点针对临床需求较大的适应症领域，如肿瘤、中枢神经系统疾病、肝病等。根据新闻稿，该公司进展最快的小分子管线已开展3期临床试验，mRNA免疫治疗管线预计将于今年进入临床。 迦进生物 融资轮次：未知轮 6月15日，迦进生物宣布完成新一轮融资，由张江生命健康产业孵化天使基金（“张科禾苗基金”）I期独家投资。迦进生物专注于药物偶联和递送技术，正在开发抗体-小核酸偶联药物，希望通过核酸药物肝外递送，为神经肌肉疾病患者带来希望。该公司CEO为吴昊博士。迦进生物还开发了入脑多肽-Brainferry平台，有望辅助小核酸药物突破血脑屏障。迦进生物目前主要管线有三款，其中包括两款用于肌肉疾病的抗体-核酸偶联药物（ARC），据悉，这类药物具有更高的siRNA活性和更高的肌肉递送效率。 进化医疗 融资轮次：天使轮 根据微进化（北京）医疗科技有限公司（简称”进化医疗“）官方新闻稿，6月初，伽利略资本宣布完成对该公司的天使轮投资。进化医疗成立于2023年11月，由杜鹏教授领衔，团队创始成员来自清华、北大、中科院等。该公司专注于跨物种基因工程药物研发，项目源于北京大学团队的创新发现——通过植物蛋白修复肿瘤细胞中特异存在的异常miRNA，从而实现广谱抗癌。这项核心技术是通过植物基因的表达系统，介导人体肿瘤细胞中的miRNA修复，从而达到抑制肿瘤生长的目的。 星核迪赛 融资轮次：天使轮 4月30日，星核迪赛宣布完成近亿元天使轮融资，由复星医药旗下复健资本新药创新基金领投，创瑞投资杭实创盈基金参与投资，创始科学家为占昌友教授。星核迪赛成立于2022年6月，由复健资本新药创新基金孵化设立，致力于成为集研发与生产为一体的核酸创新药公司。根据新闻稿，星核迪赛已开发了两款特色LNP递送系统，即高安全性的肝实质细胞靶向的LNP和注射部位特异性表达的LNP，为开发治疗性mRNA药物提供了有力工具。该公司两条管线已启动研究者发起的临床研究（IIT）研究和IND申报准备工作。 赫吉亚生物 融资轮次：A1轮 3月28日，赫吉亚生物（Hygieia ）宣布完成近亿元A1轮融资。本轮融资由天士力资本领投，和达大健康、上海建信资本跟投，现有股东持续加注。赫吉亚生物于2017年进入小核酸药物领域，致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发，管线覆盖乙肝、NASH/MASH、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病以及神经系统疾病等，公司CEO为管涛先生。其中，该公司与复星医药旗下公司星曜坤泽合作研发的siRNA新药已经在开展1期临床，针对慢性乙肝病毒感染。 诺未生物 融资轮次：pre-B+轮 3月30日消息，诺未生物（NEWISH）宣布完成由一村资本领投的数千万元Pre-B+轮融资。诺未生物成立于2014年，专注于肿瘤早期治疗，长期致力于研发增强疫苗T细胞免疫的策略，并联合中国工程院蒋建东院士共建超强靶向激活T细胞免疫策略（STARi）研究平台。根据诺未生物新闻稿，该公司在近三年内已申报3个1类新药并成功获得IND批件。本次融资资金将主要用于其两款核酸类肿瘤疫苗1类新药的临床试验推进和下一代创新产品管线的开发和注册申报。 昆秦生物 融资轮次：未知 2月21日消息，昆秦生物完成数千万元融资，本轮融资由陕西汇科创新投资有限公司（简称陕创投）独家投资。据悉，昆秦生物自成立以来便专注于传统疫苗的升级换代和创新疫苗的研发，公司核心技术来源于中国工程院院士、温州医科大学校长李校堃及其团队。该公司陆续研究开发了四价流感病毒裂解疫苗、人二倍体细胞狂犬疫苗、重组带状疱疹疫苗、通用流感疫苗和重组HPV疫苗等，同时以自身技术优势探索开发mRNA疫苗、新型佐剂疫苗以及新剂型疫苗等。 柯君医药： 融资轮次：B轮 1月31日，柯君医药宣布完成亿元B轮融资。柯君医药成立于2018年，公司创始人兼首席执行官为何公欣博士。该公司致力于创新小分子和核酸药物的研发，并已构建靶向前药技术平台和核酸药物技术平台，正在推进新一代抗血小板药物和多项抗病毒药物管线的临床开发。该公司的CG2021V项目针对慢性乙肝”功能性治愈“适应症，利用创新的mRNA技术并联合siRNA产品，实现对机体的免疫调节作用，达到清除乙肝病毒的效果。 安龙生物 融资轮次：A+轮 1月23日消息，安龙生物宣布完成数千万A+轮融资。安龙生物成立于2019年，致力于利用分子生物学的突破性进展进行基因药物的研发，包括应用基因调控、基因治疗、基因编辑等技术。该公司董事长兼CEO为赵春林博士。根据安龙生物官网介绍，该公司正在开发AAV基因药物和寡核苷酸药物，其中寡核苷酸药物针对疾病领域包括了降血脂、降血压、代谢、HBV等。 虹信生物 融资轮次：Pre-A轮 1月16日，虹信生物宣布完成数千万元Pre-A轮融资，由紫金港资本和弘陶资本联合领投，深天使直投基金和合成资本跟投。虹信生物成立于2021年，是一家聚焦于核酸药物递送和治疗性mRNA创新药物的研发公司，创始人为查高峰博士。据悉，针对核酸药物受限于肝内递送这一研发痛点，虹信生物开发出工程化细胞靶向递送平台（EnC-LNPs）。该平台具备独特的工程化和精准细胞靶向能力，同时保持与传统LNP相似的理化性质和稳定性，且在体外和体内实验中实现了近100%的高效选择性递送。 循曜生物 融资轮次：A轮 1月10日，循曜生物宣布完成近两亿元的A轮融资，由龙磐投资领投、原股东上海生物医药基金追加投资。公开资料显示，循曜生物成立于2021年5月，在上海交通大学医学院的支持下，由刘俊岭教授团队经上海医药集团、上海生物医药基金等共同孵化创立，重点聚焦抗体药物、核酸药物及细胞治疗领域，开发出凝血及纤维化领域创新药物。 期待在资本的助力下，核酸药物能够更好地发挥其治疗潜力。也期待这些生物医药公司可以加快研发进度，早日为广大患者带来新的治疗选择，持续让科学之光照亮健康未来。 参考资料：[1]各公司公开资料及官方新闻稿 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

我记得，年初的时候，虹信生物（MagicRNA）宣布完成了数千万 Pre-A 轮融资，当时内心还小小震动了下。要知道，从去年蔓延到现在的医药寒潮暂时还丝毫看不到衰退的迹象，据我了解，今年有些生物应届生上百份简历发出去，全部石沉大海，没有回音。在这种极为不利的环境下，虹信还能顺利融到钱，那只能说明虹信已经有了让投资人绝对放心的压箱底技术。 作为虹信生物创始人兼首席科学家的查高峰率领团队开发出了一种以 1，2-二脂为核心骨架的新型可离子化氨基脂质 E12CA1A3，其递送效率和安全性均优于已用于临床的 MC3 和 ALC-0315。看了下查老师的背景资料，大概十年前大学毕业后在东阳光干过六年的中试生产，后来为了突破职业天花板，跑回去又读了硕博，走上了学术大道。查老师本身是化学背景出身，在攻读博士期间还得到过诺贝尔化学奖得主 K. B.Sharpless 的指导，可见实力非常出色。 查高峰 2020 年 12 月进入中山大学附属第七医院，搭建自己的团队，研究方向聚焦基因递送载体。同在中山大学附属第七医院的庞俊教授得知查高峰是搞递送载体的，马上邀请他一起合作开发前列腺癌 mRNA 疫苗。这个项目做的很顺利，在荷瘤小鼠体内取得了非常好的肿瘤抑制效果后。思虑过后，查高峰当即决定要创立一家公司， 以核酸递送载体的开发为核心引擎，开发 RNA 创新药物，于是，虹信生物就这样诞生了。 6 月 27 号，OncoImmunology 杂质在线发表了中山大学附属第七医院庞俊教授与查高峰共同合作的文章：Novel mRNA adjuvant ImmunER enhances prostate cancer tumor-associated antigen mRNA therapy via augmenting T cell activity，他们开发了一种免疫佐剂增强型前列腺癌 mRNA 治疗性疫苗，由编码 4 种前列腺肿瘤相关抗原的 Tetra-mRNA 与编码 3 种免疫增强佐剂的 ImmunER-mRNA 构成，采用 A1A3 LNP 作为递送系统，这种联合疗法在小鼠体内可显著增强抗肿瘤效果。 前列腺癌（Prostate cancer，PCa）是一种非常典型的“冷肿瘤”，诱发的免疫反应极其有限，耐受免疫检查点抑制剂（ICI）。庞俊教授采用的思路就是让 DC 细胞将肿瘤相关抗原（TAA）呈递给 T 细胞，主动诱导抗原特异性的细胞毒性 T 淋巴细胞，从而灭掉肿瘤细胞。DC 摄取 TAA mRNA-LNP，在细胞内翻译出 TAA，将 TAA 加工处理后的抗原肽呈递给 T 细胞，以诱导与肿瘤相关的特异性细胞毒性。 他们选择了 4 种在前列腺癌组织中广泛表达的 TAA 抗原：PSMA（前列腺特异性膜抗原）、PSCA（前列腺干细胞抗原）、PAP （前列腺酸性磷酸酶）和 TGM4（转谷氨酰胺酶 4），这些前列腺癌相关的抗原在前列腺以外的组织中很难检测到。DC 的成熟和激活对于抗原呈递和随后的免疫反应至关重要。上述 4 种 TAA mRNA-LNP 及其融合形式 Tetra-mRNA-LNP 分别转染鼠源 BMDC 后，可诱导 DC 细胞的成熟（标记分子 CD80/86 表达上调）和激活（标记分子 CD40/69 表达上调）。用 TAA mRNA-LNP 分别 二次免疫小鼠后，分离脾细胞并用体外培养的 DC 细胞刺激。与对照 DC (PBS) 相比，TAA mRNA-LNP 预处理的 DC 可诱导脾脏分泌更多的 IFN-γ 产生。在荷瘤小鼠模型（ RM-1-PSMA）中，四种 TAA mRNA-LNP 分别均可抑制早期肿瘤的发展和提升存活率，融合抗原 Tetra-mRNA-LNP 治疗效果并未表现出更显著的治疗效果。但是，考虑到肿瘤的异质性，研究人员还是决定选择 Tetra-mRNA-LNP 作为候选疫苗编码的抗原。 另外一方面，考虑到 TAA 是一种非突变的自身抗原，中枢和外周免疫系统耐受 TAA，因此，研究人员就想添加一些佐剂来更好地增强抗肿瘤免疫反应。 CCR7 是 DC 细胞回巢淋巴结的关键分子。它与配体 CCL21 和 CCL19 结合,引导成熟 DC 细胞从外周组织迁移到淋巴结，这一过程是启动适应性免疫应答的关键步骤。T 淋巴细胞的激活需要 T 细胞受体和共刺激信号。DC 细胞表面的 4-1BBL 和 CD40L 分子与 T 细胞表面相应的配体互作，参与 T 细胞的持续激活、增殖、分化和效应功能。 与肿瘤相关抗原不同，对于 B16-OVA 和 TC-1 小鼠肿瘤模型来说，OVA 和人乳头瘤病毒 E7 蛋白即可有效启动免疫反应。在 B16-OVA 模型中，相比注射单独编码 OX40L/4-1BBL/CCR7-mRNA LNP 来说，编码 3 种信号分子融合蛋白的 ImmunER-mRNA LNP 可促进肿瘤抑制效果，更好地改善小鼠存活率。 那 ImmunER-mRNA LNP 增强抗原触发的抗肿瘤免疫反应背后的机制什么呢？研究人员发现，在 B16-OVA 小鼠模型中，相比采用 OVA 单独免疫，ImmunER+OVA 联合免疫小鼠的引流淋巴结中可检测到更高比例的呈递 OVA CD8 表位的 DC 细胞和 CD80+DC 细胞；ImmunER+OVA 联合免疫小鼠的脾脏和肿瘤组织中可检测到更高比例的OVA特异性CD8+T细胞；ImmunER+OVA 联合免疫小鼠的血液中可检测到更高比例的释放 IFN-γ的 CD8+T细胞，同时 OVA 特异性的 IgG2a/IgG1 比值>1.0，表明 Th1 型免疫应答占优势。总体而言，这些数据表明 ImmunER 联合免疫可显著增强 DC 细胞的抗原呈递，并且提升抗原特异性 T 细胞的比例。此外，ImmunER+OVA 联合免疫健康小鼠血清中的中央记忆 T 细胞 (TCM) 和中央效应 T 细胞 (TEM) 的水平是 OVA 组的两倍，说明 ImmunER 还可增强记忆 T 细胞的产生。 不出意外，在前列腺癌荷瘤（RM-1-PSMA）小鼠模型中，Tetra + ImmunER-mRNA LNP 联合疗法可有效抑制前列腺肿瘤生长并延长荷瘤小鼠存活期。联合治疗小鼠肿瘤部位 IFN-γ和 TNF-α增加，并且与 CD8+T细胞数量的增加重合，说明 Tetra + ImmunER 联用可增强效应 D8+T细胞反应。此外，IgG2a/IgG1 也说明Th1型细胞免疫占据主导，表明 Tetra + ImmunER 联用主要通过细胞免疫抑制肿瘤生长。 一般来说，当 DC 上调 4-1BBL 或 OX40L 时，T 细胞也应相应上调 4-1BB 或 OX40。Tetra + ImmunER 联合免疫小鼠肿瘤内的 OX40+CD8+T细胞和 4-1BB+CD8+T细胞比例增强， CD44+CD8+T 细胞比例也升高。在脾脏中，治疗组中 CD8+T细胞释放颗粒酶和穿孔素的能力增强。 这项工作对于 Tetra + ImmunER 联合免疫增强抗肿瘤效果的机制研究做的非常扎实，研究人员对各种 mRNA 处理过的鼠源 BMDC 的表达情况进行转录组分析，发现 Tetra + ImmunER 联用可重塑 BMDC 内许多涉及免疫反应的基因表达，例如，使得 DC 向 cDC1-CCL22 亚群转化（促进 TEM 细胞的上调和耗竭 CD8 T 细胞的减少），并上调 JAK-STAT1 通路，促进 IL-12、TNF-α 等细胞因子的释放，这种级联反应增强了 T 细胞的增殖和活化，从而有效杀死肿瘤细胞。 小结 总之，这项研究说明 Tetra + ImmunER mRNA-LNP 联合疗法在荷瘤小鼠模型中表现良好的抗肿瘤效果，可显著提升小鼠存活率。令人感到意外的是，与编码 4 种不同 TAA 的 mRNA-LNP 单药治疗相比，编码 4 种融合抗原的 Tetra mRNA-LNP 并没有延长荷瘤小鼠的总生存期。这说明，在前列腺癌小鼠模型中，单纯增加 TAA mRNA 的数量并不能有效提升抗肿瘤效果，因此，这项工作又联合使用编码 3 种信号分子融合蛋白的 ImmunER mRNA-LNP，作为免疫佐剂，显著增强抗肿瘤免疫反应。 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

2024年刚好过去一半，生物医药融资领域却仍一如既往的困难，多种因素导致的资本寒冬似乎仍在继续。 但同时，参考过去20年里美国biotech所经历的故事，资本寒冬可不止一次的出现，破而后立是其不变的真理，每次寒冬之后其医药产业往往总能创造新的高度，多家明星企业也诞生于该阶段。 近几年来，中国生物医药产业快速发展，2019年后新药领域的投融资几乎到了疯狂的地步，盛极而衰之下已是必然。不过，恐慌之后，或许中国创新药产业也会如美国当初一般，迎来更长的增长周期、更理性、更和谐的融资局面。 两大变化 融资下行趋势有望恢复 从2019年至今的H1新药融资数据上来看，自2021年融资项目数与融资金额均达到历史最高峰后，两项数据已经连续下降4年，今年更是接近历史最低水平，不得不感慨资本寒冬的持续性。 数据来源：药智数据、公开数据整理 而从细节上看，下降趋势的4年中，各融资阶段对融资金额的影响程度不一，综合分析之下，有两点内容值得重点关注： 1. IPO下降是主要原因：据数据显示，从2021年至2024年上半年的新药领域IPO数量呈直线下滑，继而导致期间总融资金额的梯度下滑，巅峰时期半年时间11家企业融资近180亿元，到如今半年时间仅3家企业融资13.21亿元，差异近10倍。 数据来源：药智数据、公开数据整理 2. 天使/种子轮影响最小：从数据上来看，天使/种子轮对融资金额与项目数下行影响最小，整体呈上下波动变化，2024年H1的融资项目与融资金额相较去年甚至还有小幅度增长，某种程度上，这或许预示着融资格局已率先从天使轮等融资前期阶段开始恢复，未来有望延续至后续阶段。 数据来源：药智数据、公开数据整理 四大维度 2024年融资特点显著 2024年上半年，国内新药领域共计发生投融资事件共121起，累计融资金额达到180.73亿元，虽总体局面上资本寒冬影响仍在继续，但期间融资轮次、融资企业类型、融资药物类型、融资疾病类型方面也发生了些许变化，部分细分领域似乎正在逆风增长。 从融资轮次看，2024年H1阶段新药融资趋势与之前类似，依旧是早期项目更加活跃，除股权融资、战略融资与定增外，天使轮共计完成16项融资，占比14%，总金额达2.97亿元，对比去年同期提升明显；A阶段共计完成48项融资，总金额达35.26亿元、B阶段完成16项融资，总金额达30.25亿元、C阶段完成11项融资，金额达34.73亿元，三阶段对比去年均有所下降。 2023年H1与2024年H1阶段新药融资趋势 时间 2023H1 2024H1 项目 融资项目数 融资总金额 融资项目数 融资总金额 天使及种子轮 10 1.7亿 16 2.97亿 A阶段（PreA至A+） 59 48.79亿 48 35.26亿 B阶段（PreB至B+） 34 44.94亿 16 30.25亿 C阶段（PreC至C+） 18 45.32亿 11 34.73亿 D阶段（PrD至D+） 3 6.6亿 4 15.5亿 E轮 0 0亿 1 7亿 IPO 8 56亿 3 13.2亿 其他 16 49.89亿 11 9.49亿 未公开 15 33亿 14 31.21亿 数据来源：药智数据、公开数据整理 数据来源：药智数据、公开数据整理 从企业类型来看，2024年上半年新药领域融资情况中，生物药仍是目前资本市场最青睐的领域，共计完成60个融资项目，占比近半；小分子、疫苗紧随其后；而CXO、核药、AI医药研发、生物智造等领域也是资本市场重点关注的企业类型。 数据来源：药智数据、公开数据整理 从药物类型看，2024年上半年，小分子靶向抑制剂、细胞疗法、核酸药物、抗体是目前融资最活跃的药物类型，对比去年同期，核酸药物地位提升明显，首次超过抗体类药物，排名第三，足见今年核酸药物在一级资本市场的受欢迎程度；其次，蛋白药物、基因疗法、偶联疗法与多肽等领域的融资热度也不可小觑，虽然数量上或许不及以往，但所占比例提升明显，有望成为未来新药领域的融资黑马，相关企业也有望在资本寒冬中弯道超车。 数据来源：药智数据、公开数据整理 从疾病领域来看，2024年H1，肿瘤方向的新药研究仍是目前最主要的方向，共有53家企业完成融资，与近几年新药在研的方向基本一致；但同时，在肿瘤领域过分集中、同质化严重的情况下，也有越来越多企业选择差异化发展方向，布局神经系统、罕见病系统、代谢与疼痛管理等领域，如专注于神经系统方面的阿尔兹海默症企业在期间就有4家企业完成融资。 数据来源：药智数据、公开数据整理 核酸药物 2024上半年融资最大“关键词” 当核酸药物脱离了罕见病，应用于其他领域后，其想象空间瞬间就被打开。 作为一种从基因转录后、蛋白翻译前进行调控的治疗方法，是完全区别于小分子与抗体治疗的方法，与其相比具有多种优势，如靶向小分子与抗体之外的目标分子、不需要负责的蛋白修饰与CMC开发，生产工艺简单、候选靶点丰富、研发周期短、新药开发成功率高等，在化学修饰与递送系统大范围应用之后，其多种劣势也得以被控制，空间进一步扩大。 短短几年，核酸药就已经成为小分子与抗体之外最重要的存在，2024年行业内多项相关大动作也将其推向了时代风口。 数据来源：药智数据、公开数据整理 据有关数据显示，从2019年至今国内核酸领域共计发生了111次融资事件（非融资企业数），其中2022年达到最高峰值，2023年次之，从2024年上半年数据来看，虽不及前两年融资项目数，但考虑到目前国内主要核酸标的企业的融资进程已接近后期，预计2024全年核酸领域融资水平也与2021年水平相当，仍值得重点关注。 数据来源：药智数据、公开数据整理 其中，绝大多数完成融资的核酸企业都致力于攻克肿瘤、罕见病、代谢性疾病的创新企业，如诺恩基因、虹信生物、安龙生物、昂拓生物等，其中，昂拓生物是该阶段核酸药领域内融资金额最大的企业，期间完成3.55亿元的A轮融资。目前其正在搭建高效的siRNA技术平台和双向调控蛋白表达的ASO技术平台，且已布局多条siRNA和ASO产品管线，成立仅两年就已获得多家知名投资企业的青睐。 小结 很可惜，2024年大概率无法从根本上改变资本寒冬的整体局面，但从数据上来看，部分细分领域所表现出的状态，其所受资本下行趋势影响却明显低于传统领域，比如核酸、抗体、细胞等热点领域。 换言之，这部分企业相对传统小分子靶向药等领域也容易得到资本市场青睐，对于他们而言，或许资本寒冬也并非绝对意义上的坏事，借其完成新一轮弯道超车也并非不可能。 而正如开篇而言，历史上每次寒冬之后，则必定创造出新的高度，哪些细分领域能脱颖而出，又有哪些细分领域注定走向没落，或许今年下半年就能看清？ 来源 | 博药（药智网获取授权转载） 撰稿 | 头孢 责任编辑 | 八角 声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦