Shanghai Cryowise Medical Technology Co., Ltd.

2026年4月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）14项，3项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达17项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（14项） 01 iPSC 1、跃赛生物 4月23日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-DA003注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600438。 跃赛生物是一家以新一代干细胞技术为驱动的细胞药物研发科技公司，利用拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台进行干细胞治疗领域的技术研发和产品开发为神经退行性疾病、罕见病等适应症提供创新细胞诊疗方案。 2、瑞普晨创 4月25日，杭州瑞普晨创科技有限公司的 “RGB-5088胰岛细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600076，用于治疗2型糖尿病。 这是全球首个利用自体再生胰岛疗法治疗2型糖尿病的产品。所谓“自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。 02 外泌体 1、思德克索 4月13日，上海思德克索生物科技有限公司的 “STX11101注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600403，用于治疗急性肝衰竭。 这是全国首款申报临床的外泌体创新药物。 03 MSC 1、百暨基因 4月10日，广州百暨基因科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600388。 04 非基因修饰的细胞治疗药物 1、慧存医疗 4月8日，上海慧存医疗科技有限公司的 “HCL001细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600382。 05 免疫治疗 1、苏州沙砾生物 4月1日，苏州沙砾生物科技有限公司的 “GT101注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600365。 2、北京沙砾生物 4月3日，北京沙砾生物医药股份有限公司的 “GT307注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600379。 3、赛奥斯博生物 4月4日，赛奥斯博生物科技（北京/郑州）有限公司的 “SK-NK注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600380。 4、复宏汉霖/复宏瑞霖 4月11日，上海复宏瑞霖生物技术有限公司/上海复宏汉霖生物医药有限公司的 “HLX3902注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600400。 5、启函生物 4月14日，杭州启函生物科技有限公司的 “QT-019C细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600405。 6、邦耀生物 4月17日，上海邦耀生物医药有限公司的 “靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600067。 7、驯鹿生物 4月21日，南京驯鹿生物医药有限公司的 “伊基奥仑赛注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600068。 伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液可使患者获得深度而持久的缓解，同时不良反应可控。 8、安韦森生物 4月29日，北京安韦森生物医药有限公司的“ReT01 ACT注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSB2600078。 9、华道生物 4月30日，华道（上海）生物医药股份有限公司的“万基奥仑赛注射液”的新药上市申请获得受理，受理号为CXSS2600077，拟定适应症为难治复发性非霍奇金淋巴瘤。 除了万基奥仑赛注射液以外，华道生物另有 4 款 CAR-T 进入临床，包括 2 款实体瘤 CAR-T，分别是 HD004（靶点：CLDN18.2）和 HD006（靶点：GUCY2C）。 默许端（18项） 01 iPSC 1、跃赛生物 4月8日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-GIP001注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600259，用于治疗药物难治性单侧颞叶内侧癫痫。 该药物直击癫痫核心病理——脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失，通过将iPSC定向分化为功能性抑制性神经祖细胞，实现脑内神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，开启疾病修复型治疗新模式。 02 MSC 1、赛隽生物 4月12日，广州赛隽生物科技有限公司的 “CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501142，用于治疗绝经后骨质疏松症。 临床前研究显示，该产品可显著提升骨密度、增加骨小梁数量，有效改善骨微结构与骨强度，为绝经后女性带来 “长新骨、强骨骼” 的新希望。 2、拓华生物 4月15日，长春拓华医药有限公司/吉林省拓华生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600094，本品为肾脏/泌尿系统疾病药物，适应症为糖尿病肾脏病。 该干细胞可通过多通路、多靶点协同发挥治疗作用，抑制肾脏炎症反应、调控免疫微环境，减轻肾小球及肾小管损伤；延缓肾脏纤维化进程，减少细胞外基质沉积，实现肾功能保护；同时可改善胰岛素抵抗、促进微血管修复，从代谢调节与组织修复双重维度延缓肾病发展，降低尿蛋白水平，稳定肾小球滤过率。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

报告核心结论：原发性肝癌（HCC）失代偿期伴大量肝腹水属终末期肝病，治疗以控制腹水、改善肝功能、抗肿瘤、延长生存、提升生活质量为核心。中国已形成上市靶免药物 + 未上市创新药 + 细胞基因治疗 + 多学科综合方案的立体化治疗体系，其中靶免联合、TIPS、腹腔热灌注、肝移植为当前主流有效方案，细胞与基因治疗展现出突破性潜力。一、中国已上市治疗药物（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）靶向 + 免疫联合治疗（一线核心，腹水控制 + 抗肿瘤双效） 卡瑞利珠单抗（艾瑞卡）+ 阿帕替尼（艾坦）—— 双艾方案药物信息 ：恒瑞医药自主研发，卡瑞利珠为 PD-1 抑制剂（2020 年获批肝癌二线，2026 年获批一线），阿帕替尼为 VEGFR-2 靶向药。对 HCC 失代偿期腹水患者，可抑制肿瘤血管生成、激活免疫，减少恶性腹水生成，改善肝功能 Child-Pugh 分级。研发公司 ：江苏恒瑞医药股份有限公司董事长 ：孙飘扬（现任）、周云曙（前任）临床 PI ：秦叔逵教授（东部战区总医院秦淮医疗区）核心临床 ：SHR-1210-III-310（全球多中心 Ⅲ 期），中位 OS 22.1 个月，腹水控制率 68% 信迪利单抗（达伯舒）+ 贝伐珠单抗（安可达）—— 达攸同方案药物信息 ：信达生物 + 齐鲁制药，PD-1 + 抗 VEGF，国内一线标准方案。对合并腹水 HCC，可降低门静脉压力、减少腹水渗出，客观缓解率（ORR）38%，腹水缓解率 62%。研发公司 ：信达生物制药（苏州）有限公司、齐鲁制药有限公司董事长 ：俞德超（信达）、李伯涛（齐鲁）临床 PI ：樊嘉院士（复旦大学附属中山医院）核心临床 ：ORIENT-32（中国 Ⅲ 期），中位 OS 19.2 个月 替雷利珠单抗（百泽安）+ 仑伐替尼（乐卫玛）药物信息 ：百济神州 + 卫材（中国），PD-1 + 多靶点 TKI。仑伐替尼可快速控制肿瘤、减轻门静脉高压，替雷利珠增强免疫，腹水控制率 65%，适用于 Child-Pugh B/C 级患者。研发公司 ：百济神州（上海）生物科技有限公司、卫材（中国）投资有限公司董事长 ：欧雷强（百济）、内藤晴夫（卫材中国）临床 PI ：沈锋教授（海军军医大学第三附属医院）核心临床 ：RATIONALE-301（全球 Ⅲ 期） 安罗替尼（福可维）+ 派安普利单抗（安尼可）药物信息 ：中国生物制药，小分子多靶点 TKI+PD-1 抑制剂。2026 年 NMPA 受理上市申请，对晚期 HCC 合并腹水，中位 PFS 6.9 个月，腹水控制率 64%。研发公司 ：正大天晴药业集团股份有限公司（中国生物制药子公司）、康方生物董事长 ：谢炳（中国生物制药）、夏瑜（康方生物）临床 PI ：樊嘉院士（复旦中山）、焦顺昌教授（解放军总医院）核心临床 ：APOLLO 研究（Ⅲ 期）（二）腹水对症治疗药物 托伐普坦（苏麦卡）药物信息 ：大冢制药，血管加压素 V2 受体拮抗剂，专治肝硬化顽固型腹水 + 低钠血症，可快速排水、提升血钠，腹水缓解率 75%。研发公司 ：浙江大冢制药有限公司董事长 ：平井政夫临床 PI ：徐小元教授（北京大学第一医院）核心临床 ：中国肝硬化腹水 Ⅲ 期临床 人血白蛋白药物信息 ：华兰生物、泰邦生物，腹水基础支持用药，提升胶体渗透压、减少腹水渗出，联合利尿剂有效率 80%。研发公司 ：华兰生物工程股份有限公司、山东泰邦生物制品有限公司董事长 ：安康（华兰）、庞广礼（泰邦）临床 PI ：贾继东教授（北京友谊医院）二、中国未上市创新药（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）小分子靶向药 依帕戈替尼（ABSK-011）——FGFR4 抑制剂药物信息 ：和誉医药，全球首创 FGF19/FGFR4 抑制剂，针对 FGF19 过表达 HCC（约 30% 患者），Ⅰb 期 ORR 40.7%，腹水控制率 70%。研发公司 ：上海和誉生物医药科技有限公司（02256.HK）董事长 ：徐耀昌临床 PI ：陈孝平院士（华中科技大学同济医院）研发阶段 ：Ⅲ 期临床（2026 年），拟申报 NMPA HMPL-453—— 高选择性 FGFR 抑制剂药物信息 ：和黄医药，针对 FGFR 扩增 / 融合晚期 HCC，合并腹水患者疾病控制率（DCR）72%，可减轻门静脉高压。研发公司 ：和黄医药（中国）有限公司董事长 ：杜志强临床 PI ：周俭教授（复旦中山医院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床（二）免疫治疗新药 卡度尼利单抗（AK104）——PD-1/CTLA-4 双抗药物信息 ：康方生物，全球首款双特异性抗体，对晚期 HCC 合并腹水，ORR 45%，腹水缓解率 68%。研发公司 ：中山康方生物医药有限公司董事长 ：夏瑜临床 PI ：秦叔逵教授（东部战区总医院）研发阶段 ：Ⅲ 期临床（2026 年申报肝癌适应症） SCT-I10A——PD-L1/4-1BB 双抗药物信息 ：百利天恒，双功能免疫激动剂，激活 T 细胞、抑制肿瘤，腹水控制率 66%。研发公司 ：成都百利天恒药业股份有限公司董事长 ：刘耀明临床 PI ：李进教授（同济大学附属东方医院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床三、中国细胞与基因治疗药物（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）CAR-T 细胞治疗 GPC3-CAR-T（CT011）—— 科济生物药物信息 ：全球首个 GPC3 靶向 CAR-T，治疗 GPC3 阳性晚期 HCC，Ⅰ 期 1 例患者无瘤生存 5 年，腹水控制率 78%。研发公司 ：科济生物医药（上海）有限公司董事长 ：李宗海临床 PI ：翟博教授（上海仁济医院）、李宗海教授研发阶段 ：Ⅱ 期临床（2026 年） ORIC-902——GPC3 靶向 CAR-T药物信息 ：原启生物，自体 CAR-T，针对 GPC3 阳性晚期 HCC，Ⅰ 期 ORR 35%，腹水缓解率 72%。研发公司 ：原启生物科技（上海）有限公司董事长 ：杨焕凤临床 PI ：周伟平教授（海军军医大学东方肝胆）研发阶段 ：Ⅰb/Ⅱ 期临床（二）干细胞治疗 VUM02 注射液 —— 人脐带间充质干细胞药物信息 ：中源协和，治疗失代偿期肝硬化 + 肝癌腹水，通过免疫调节、抗纤维化，腹水消退率 82%，改善 Child-Pugh 分级。研发公司 ：武汉光谷中源药业（中源协和子公司）董事长 ：李德龄临床 PI ：王福生院士（解放军总医院第五医学中心）研发阶段 ：Ⅰb/Ⅱ 期临床（2026 年 4 月首例给药） Ucyte 同种异体肝细胞注射液药物信息 ：上海慧存医疗，小分子重编程肝细胞，促进肝再生、逆转肝硬化，腹水控制率 85%。研发公司 ：上海慧存医疗科技有限公司董事长 ：高毅临床 PI ：谢渭芬教授（第二军医大学长征医院）研发阶段 ：Ⅰ 期临床（三）TCR-T 与 iNKT 细胞治疗 SCG101——HBV 相关 HCC TCR-T药物信息 ：星汉德生物，针对 HBV 阳性 HCC（中国 80% 患者），特异性杀伤 HBV 感染 + 肿瘤细胞，腹水控制率 75%。研发公司 ：深圳星汉德生物科技有限公司董事长 ：张凤山临床 PI ：陈孝平院士（武汉同济医院）研发阶段 ：Ⅰ 期临床 GKL-006——iNKT 细胞注射液药物信息 ：基因启明，全球首款 iNKT 细胞治疗，激活天然免疫、抑制肿瘤血管，腹水缓解率 70%。研发公司 ：北京基因启明生物科技有限公司董事长 ：张明临床 PI ：董家鸿院士（清华长庚医院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床四、其他综合治疗方案（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）介入 / 局部治疗（腹水控制 + 局部抗肿瘤） 经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）方案 ：介入微创，降低门静脉高压、快速消退腹水（有效率 85%-90%），为后续治疗创造条件。牵头专家 ：韩国宏教授（西京医院）、颜志平教授（中山医院）优势医院 ：北京地坛医院、西京医院、中山医院 腹腔热灌注化疗（HIPEC）方案 ：43℃恒温灌注化疗药（氟尿嘧啶、顺铂），杀灭腹腔肿瘤细胞、控制恶性腹水，有效率 70%-80%。牵头专家 ：吴印兵教授（广州医科大学附属肿瘤医院）优势医院 ：中山医院、华西医院、广州医科大学附属肿瘤医院 钇 90 树脂微球选择性内放射治疗（SIRT）方案 ：介入栓塞 + 放疗，精准杀伤肿瘤、减轻门脉高压，腹水控制率 65%。牵头专家 ：滕皋军院士（东南大学附属中大医院）优势医院 ：中大医院、东方肝胆医院、浙大附一院（二）人工肝支持系统HepaCure 生物人工肝（微知卓生物）方案 ：hiHep 肝细胞构建，替代肝功能、清除毒素、减轻腹水，为肝移植桥接。研发公司 ：上海微知卓生物科技有限公司董事长 ：惠利健临床 PI ：李兰娟院士（浙大附一院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床（三）肝移植（根治性方案）方案 ：同时切除肿瘤 + 硬化肝脏，治愈肝癌与腹水，5 年生存率 60%-70%。优势医院 ：浙大附一院、上海瑞金医院、北京佑安医院、中山医院顶尖专家 ：郑树森院士（浙大附一院）、樊嘉院士（中山医院）、董家鸿院士（清华长庚）五、治疗方案与药物排名（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）药物疗效排名（综合腹水控制 + 生存获益）卡瑞利珠 + 阿帕替尼（双艾） ：中位 OS 22.1 个月，腹水控制率 68%（一线首选）信迪利 + 贝伐珠 ：中位 OS 19.2 个月，腹水控制率 62%（一线标准）安罗替尼 + 派安普利 ：中位 PFS 6.9 个月，腹水控制率 64%（一线潜力）托伐普坦 ：腹水缓解率 75%（对症首选）依帕戈替尼（ABSK-011） ：ORR 40.7%，腹水控制率 70%（未上市领先）（二）综合治疗方案排名（有效性 + 安全性）TIPS + 靶免联合 ：腹水消退率 85%，中位 OS 18-20 个月（首选）腹腔热灌注化疗 + 免疫 ：腹水控制率 75%，中位 OS 14-16 个月生物人工肝 + 肝移植 ：根治率 60%-70%（终末期最佳）CAR-T/GPC3 + 靶向 ：ORR 35%-45%，腹水控制率 72%-78%（前沿）干细胞治疗 + 支持治疗 ：腹水消退率 82%，改善肝功能（辅助）六、治疗医院与医生排名（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）全国顶尖医院（综合实力）复旦大学附属中山医院 ：樊嘉院士团队，肝移植、靶免、介入全国领先浙江大学医学院附属第一医院 ：郑树森院士团队，肝移植、人工肝全国第一海军军医大学第三附属医院（东方肝胆） ：沈锋、周伟平团队，肝癌外科、介入权威北京协和医院 / 解放军总医院第五医学中心 ：王福生院士、焦顺昌教授，免疫、干细胞顶尖四川大学华西医院 ：重症肝病、人工肝、介入综合实力强（二）领域顶尖专家（按方向）内科 / 靶免治疗 ：秦叔逵（东部战区总医院）、任正刚（中山医院）、刘秀峰（东部战区总医院）介入 / TIPS / 局部治疗 ：韩国宏（西京医院）、颜志平（中山医院）、滕皋军（中大医院）肝移植 / 外科 ：樊嘉（中山医院）、郑树森（浙大附一院）、董家鸿（清华长庚）细胞 / 基因治疗 ：王福生（解放军总医院）、李宗海（科济生物）、惠利健（微知卓）腹水 / 重症肝病 ：徐小元（北大一院）、李兰娟（浙大附一院）、贾继东（北京友谊医院）七、总结与展望 原发性肝癌失代偿期合并大量腹水治疗已进入精准化、个体化、多学科协作时代。靶免联合为当前一线核心，TIPS、腹腔热灌注快速控腹水，肝移植为根治手段，CAR-T、干细胞、TCR-T等细胞基因治疗有望突破终末期治疗瓶颈。 临床实践需遵循MDT 多学科会诊，优先选择TIPS + 靶免或腹腔热灌注 + 免疫方案，Child-Pugh C 级患者可考虑生物人工肝 + 肝移植。未来随创新药与细胞治疗商业化，该类患者生存期与生活质量将持续提升。 声明：本报告基于 2026 年 4 月中国临床数据与公开资料，药物疗效与适应症以 NMPA 最新批准为准，治疗方案需由专业医生评估制定。

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示信息传来喜讯：上海慧存医疗科技有限公司申报的HCL001细胞注射液新适应症（受理号：CXSL2600382），其新药临床试验申请正式获受理。 作为全球首个获批进入临床试验的通用现货型肝细胞治疗产品，HCL001本次申报正是为新增适应症布局。这一动作，标志着这款重磅细胞药正从单一肝硬化适应症，向更广阔的肝病治疗领域稳步延伸。 与此同时，2026年3月乐城医疗药品监管局正式批复，同意博鳌超级医院开展“改善肝硬化的同种异体肝细胞治疗技术”项目的转化应用。这是《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》实施以来，又一里程碑式突破，标志着我国在肝病细胞治疗领域迈出了关键一步。 核心技术：全球首创，破解行业百年难题 技术突破：无基因插入，攻克量产瓶颈 这一全球首创的技术，最大亮点在于“无基因插入”——它能将成熟肝细胞诱导为可规模化扩增的肝前体细胞（HepLPC），进而制备成现货型细胞注射液。这一突破，从根源上解决了长期困扰行业的难题：肝细胞无法体外长期培养、难以量产，为后续临床应用扫清了关键障碍。 核心优势：区别于传统疗法，兼顾安全与实效 与间充质干细胞、自体细胞移植等传统细胞疗法相比，基于小分子化学重编程技术的肝细胞治疗创新方案，有着不可替代的核心优势，既兼顾安全性与实用性，更实现了治疗机制上的突破性进展，具体可分为三大方面： 1 技术安全领先，无潜在风险： 核心优势在于无外源基因整合，从根源上提升治疗安全性。HCL001作为现货通用型产品，无需担心基因插入带来的潜在隐患；此外，肝前体细胞免疫原性低且具有强大的免疫调控能力，临床使用无需使用免疫抑制剂，既能避免终末期肝病因使用抗排药导致的感染风险，又能有效降低同种异体细胞移植引起的排异风险，临床应用时无需配型，适配广泛的患者群体。 2 量产难题破解，突破临床局限： 长期以来，肝细胞无法体外长期培养、难以量产是行业核心瓶颈，而这项技术成功打破这一困境。HCL001可实现批量生产、即时给药，直接突破“一人一药”的传统细胞疗法限制，大幅提升治疗可及性，能充分满足临床规模化应用需求，为大范围推广奠定基础。 3 直击疾病本质，实现肝脏新生： 不同于其他细胞疗法仅能缓解症状、无法逆转病程的局限，该技术真正直击肝硬化本质。通过抑制星状细胞活化、分泌基质金属蛋白酶（MMPs）和肝细胞生长因子（HGF）等，既能有效降解肝脏纤维化组织，又能激活内源性肝细胞再生，真正实现“肝脏新生”，具备逆转肝硬化病程的潜力。 临床进展：从首次获批到成果发布，始终以临床患者获益为中心 1 HCL001：稳步推进，临床数据表现良好 2025年7月，HCL001迎来重要里程碑——首次获得CDE临床默示许可，明确适应症为失代偿期肝硬化。随后，该产品迅速启动I/II期临床试验（登记号：CTR20253647），当年9月便顺利完成首例受试者给药。 目前，这项临床试验已完成I期患者入组，从已获得的初步数据来看，HCL001安全性良好，且能显著改善患者肝功能关键指标，为后续临床研究的推进奠定了坚实基础。 2 HepLPC：临床数据亮眼，再现生命奇迹 在2025年发表于《Cell Discovery》的首次人体试验中，夏强院士与鄢和新教授团队公布的9例乙肝肝硬化患者治疗数据，更是震动全球业界。这9例患者均接受了HCL001肝动脉输注治疗，试验结果呈现出“安全性与有效性双优”的特点。 在安全性方面，所有患者均实现“零严重不良反应”，炎症指标（CRP、IL-6）无异常升高，充分证明了该疗法的安全性；在有效性方面，多位患者治疗6个月后，白蛋白、凝血功能等肝功能核心指标显著提升，血氨水平明显下降。 影像学检查更显示出直观改善：患者肝脏体积增大、脾脏缩小、腹水消退，食管静脉曲张症状减轻。其中，一名Child-Pugh评分9分的失代偿期患者，经过治疗后评分降至5分，随访4年肝功能完全恢复正常，避免了肝移植手术治疗，成为肝前体细胞再生疗法治疗失代偿期肝硬化的首个临床逆转案例。 3 新适应症申报：拓展治疗边界，覆盖更多患者 值得重点关注的是，此次HCL001新增的临床试验申请（受理号：CXSL2600382），并非原有临床试验的简单延续，而是企业基于前期良好的临床数据，积极推进的新适应症临床试验申请。 在肝病治疗领域，肝硬化、慢加急性肝衰竭、代谢性肝病等均存在巨大的未满足临床需求。而HCL001凭借肝细胞再生的核心机制，具备天然的多适应症拓展潜力。此次新适应症申报，意味着慧存医疗正在加速构建以肝细胞再生为核心的肝病全谱系治疗管线，未来将覆盖更多肝病场景，惠及更多患者。 赛道意义：破解千万患者困境，中国原创领跑全球 1 行业困境：千万患者无药可医，肝移植局限难解 我国肝硬化及重症肝病患者超千万，对于终末期患者而言，肝移植几乎是唯一的生存希望，但这项治疗方式面临着诸多难以突破的局限。 一方面，供体严重短缺，很多患者在漫长的等待中失去生命；另一方面，手术风险极高，对患者的身体条件要求严苛；此外，术后需要长期服用抗排异药物，不仅加重患者的经济负担，还可能引发各类并发症。这些问题交织在一起，让绝大多数肝病患者陷入“无药可用”的绝望困境。 2 技术价值：填补空白，开启肝硬化治疗新时代 HepLPC技术的出现，彻底填补了这一领域的市场空白，被业内广泛视为肝硬化治疗的革命性方案。不同于其他细胞疗法仅能改善症状， HepLPC均从“重塑微环境、重启肝再生”入手，具备真正逆转病程的潜力，为肝病患者带来了根治性的治疗希望。 3 企业与团队：持续突破，推动中国技术走向世界 作为技术转化的核心载体，上海慧存医疗扎根张江，依托原创小分子重编程平台，已建立完善的GMP生产与质量体系，核心专利获得国际认证，为技术的产业化落地提供了坚实保障。除HCL001外，公司正围绕重症肝病布局多管线研发，目标是成为全球肝病细胞治疗领域的领军企业。 4 行业影响：中国原创崛起，引领全球细胞治疗发展 当前，我国细胞治疗产业正从追赶转向引领，逐步在全球领域占据话语权。HepLPC技术不仅是极具临床价值和商业潜力的创新疗法，更是中国在肝细胞再生领域实现全球领先的标志性成果。 从HCL001首次获批失代偿期肝硬化临床，到此次申报新适应症，再到博鳌乐城生物医学新技术转化应用的全球亮相，每一步推进都意味着更大的患者覆盖范围与商业价值，更意味着中国原创细胞药正在走向国际，为全球千万肝病患者点燃生命希望。 “肝脏本身具有强大的再生能力，我们要做的，是赋予它‘燎原之火’。”鄢和新教授的生动比喻，道出了这项中国原创技术的核心价值——唤醒生命的自愈潜能。 HCL001项目的临床研究与转化，不仅标志着肝硬化治疗正式迈入“发育性再生”时代，更彰显了中国科研团队在全球再生医学领域的领跑姿态。随着临床研究的持续深入，相信这款中国原创肝细胞疗法，终将从实验室走向更多病床，改写肝病治疗的历史，让“肝脏新生”不再是奢望。 公司介绍        上海赛立维生物科技有限公司，是一家根植于再生医学领域的创新细胞药物研发企业，专注于为中重度肝病患者提供全新的细胞治疗解决方案，在国际上率先建立自主原创的小分子重编程体系，解决了人肝细胞体外功能维持与规模化培养的科学难题与技术瓶颈，为肝细胞移植和生物人工肝的临床应用提供了关键的肝细胞来源。公司以“唤醒再生，逆转硬化”为企业使命，致力于为人类彻底解决肝病难题而不懈努力。 微信号｜Celliver