MediBeacon, Inc.

10 月 24 日晚间，华东医药发布 2024 年第三季度业绩报告。报告显示，2024 年 1-9 月，公司合计实现营业收入 314.78 亿元，同比增长 3.56%；实现归母净利润 25.62 亿元，同比增长 17.05%，实现扣非归母净利润 24.82 亿元，同比增长 14.90%。 其中 2024 年第三季度公司延续了上半年的良好增长趋势，合计实现营业收入 105.13 亿元，同比增长 5.03%；实现归母净利润 8.66 亿元，同比增长 14.71 %，扣非归母净利润 8.57 亿元，同比增长 16.93%。 医药工业研发创新动能强劲，后续产品蓄势待发 2024 年 1-9 月，华东医药医药工业板块整体经营继续保持稳健向好趋势，实现营业收入 99.41 亿元（含 CSO 业务），同比增长 10.53%，实现归母净利润 21.40 亿元，同比增长 14.49%；其中第三季度实现营业收入 32.43 亿元（含 CSO 业务），同比增长 10.32%，实现归母净利润 7.55 亿元，同比增长 20.44%。 华东医药持续加码创新研发，2024 年 1-9 月公司医药工业研发投入（不含股权投资）16.07 亿元，其中直接研发支出 11.49 亿元，同比增长 12.41%，直接研发支出占医药工业营收比例为 11.69%。 在丰富的产品管线中，华东医药多款创新产品有望进入商业化成果密集落地阶段。2024 年 3 月，华东医药独家商业化的 CAR-T 产品泽沃基奥仑赛注射液获批上市。预计 2024 年 Q4 至 2025 年，华东医药还有乌司奴单抗注射液、索米妥昔单抗注射液、注射用利纳西普（ARCALYST®）、塞纳帕利胶囊、迈华替尼片以及与美国 MediBeacon 公司合作研发的肾小球滤过率动态监测系统等多个产品有望陆续获批上市，为公司长期发展持续赋能。 华东医药与荃信生物合作的乌司奴单抗生物类似药 HDM3001（QX001S）用于治疗斑块状银屑病的中国上市许可申请目前处于综合审评过程中，有望于 2024 年年内获批。 华东医药引进的全球首创 ADC 新药索米妥昔单抗注射液（ELAHERE®）为一款针对叶酸受体α靶点的全球首创（first-in-class）ADC 药物，是全球唯一一款上市的铂耐药复发性卵巢癌治疗药物。2023 年 10 月，ELAHERE®在中国的上市许可申请获受理，有望于今年年内获批。2024 年 4 月，该产品获批加入国际多中心 PSOC（铂敏感卵巢癌）III 期临床研究推进该产品的卵巢癌前线治疗，支持将 ELAHERE®作为卵巢癌的联合用药。 此外，公司自免产品注射用利纳西普（ARCALYST®）也有望在年内获批。截至目前，国家药品监督管理局（NMPA）已受理 ARCALYST®用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）及用于治疗复发性心包炎（RP）的上市许可申请。上述两项适应症在国内均为罕见病，且均已被纳入优先审评品种名单。 多年来，华东医药自身研发实力不断得以夯实，在持续的研发创新下，华东医药在抗肿瘤、内分泌和自身免疫三大核心治疗领域均已有全球首创新药（first-in-class）布局，并形成了 GLP-1、ADC、外用制剂三大特色研发矩阵，构筑差异化优势，三季度自主研发进展频频。 围绕 GLP-1 靶点，华东医药已构筑了包括口服、注射剂在内的长效及多靶点全球创新药和生物类似药相结合的全方位和差异化的产品管线： 该公司自主研发的口服小分子 GLP-1 受体激动剂 HDM1002，已完成用于超重或肥胖人群的体重管理适应症Ⅱ期临床研究全部入组，预计于 2024 年 Q4 获得顶线结果；同时已完成糖尿病适应症 II 期临床研究首例受试者入组。 另一款自主研发的 GLP-1R/GIPR 双靶点长效多肽类激动剂 HDM1005，目前正在中国开展的 Ia 期、Ib 期临床试验进展顺利，预计于 2024 年 Q4 获得 Ia 期临床研究报告、Ib 期 (第一部分) 临床试验的顶线结果，并计划于 2025 年初启动 II 期临床试验。 此外，2024 年 9 月底，华东医药司美格鲁肽注射液体重管理适应症中国 IND 获批。目前华东医药司美格鲁肽注射液糖尿病适应症已完成 III 期临床研究全部受试者入组，预计 2024 年 Q4 获得主要终点数据并递交 pre-BLA 沟通。 华东医药肿瘤领域通过自主创新研发聚焦 ADC，不断夯实产品管线。华东医药首个自主研发 ADC 项目 HDM2005 用于治疗晚期恶性肿瘤，目前在第三个剂量爬坡给药阶段。华东医药首个自主研发的小分子抗肿瘤药物 HDM2006 片中国 IND 申请于 2024 年 10 月获得批准，用于治疗晚期实体瘤。此外，公司引进的创新 ADC 产品 HDM2027（HDP-101）的中国 IND 申请已于 2024 年 10 月获批，用于治疗 B 细胞成熟抗原（BCMA）阳性克隆性血液学疾病。 在自免领域，华东医药引进产品创新外用制剂 0.15% 罗氟司特乳膏（ZORYVE®）和 0.3% 罗氟司特乳膏（ZORYVE®）用于特应性皮炎、斑块状银屑病 2 项适应症的中国 IND 申请已于 2024 年 9 月获得批准。 全球医美版图持续扩张，逐步实现高端产品全面布局 2024 年前三季度，华东医药医美也继续保持稳健增长，合计实现营业收入 19.09 亿元（剔除内部抵消因素），同比增长 1.90%。其中，国内医美全资子公司欣可丽美学积极开拓国内市场，2024 年 1-9 月实现营业收入 9.09 亿元，同比增长 10.31%，盈利能力不断提升，持续对公司整体业绩增长带来积极贡献。 据介绍，华东医药医美业务秉承「全球化运营布局，双循环经营发展」战略，聚焦全球医美高端市场。全球范围内已拥有「微创+无创」医美国际化高端产品 40 款，其中海内外已上市产品达二十余款，在研全球创新产品十余款，产品组合覆盖改善眉间纹、面部及身体填充、埋线、皮肤管理、身体塑形、脱毛、私密修复等非手术类主流医美领域，已形成综合化产品集群。 在注射填充针剂领域，华东医药旗下已经拥有多款重要产品，包括 MaiLi 系列玻尿酸、Ellansé®伊妍仕、Lanluma®V 型及 X 型再生针剂、肉毒素产品 ATGC-110 及 YY001 等。在该领域，华东医药已实现再生类、玻尿酸、肉毒素三大品类的全覆盖，每个品类均已形成两个以上差异化产品管线，构建全面部多维度美学产品体系，为广大求美者提供更专业、安全、高效及全面的综合解决方案。其中，新型高端含利多卡因注射用透明质酸钠填充剂 MaiLi Extreme 的注册申请于 2024 年 4 月获得国家药监局器审中心受理，有望于 2025 年在国内获批上市。 在能量源设备领域，华东医药已实现了能量源医美器械产品种类全布局，基本实现能量源器械主流技术覆盖，提供优质、经济高效的无创及微创解决方案，产品应用范围覆盖抗衰老、身体及面部塑形等领域。2024 年 9 月，强脉冲光射频治疗仪 V20 获批上市，是华东医药继冷冻美白产品 Glacial Spa®酷雪®和射频抗衰产品 Reaction®芮艾瑅®之后，第三款在国内上市的能量源医美器械产品。此外，公司还积极推进生美设备 Préime DermaFacial 在国内上市的各项工作，以持续丰富的产品矩阵，继续全方位为求美者提供卓越体验和服务。 三季报显示，华东医药海外核心医美市场注册工作正在全面提速，MaiLi 系列产品于 2024 年 6 月获得新加坡批准上市，并于 7 月 30 日举行新品发布会。注射用皮肤填充产品 KIO015 目前处于欧盟 CE 认证技术审评阶段，预计 2025 年获得欧盟 CE 认证。公司目前已将全部注射剂管线，包括再生材料（Ellansé®，Lanluma®）、玻尿酸填充剂（MaiLi，Perfectha®）和埋线产品（Silhouette Soft®、Silhouette Instalift®）等在中东地区十余个主要市场进行了注册和上市，EBD 核心产品 Cooltech、 Elysion 及 Primelase 系列的注册也在积极推进中，主要市场的进度已过半。Ellansé® S 型美国已获批开展临床，临床试验计划于今年第四季度开始入组。同时，公司启动了玻尿酸填充剂 MaiLi 在美国的注册工作，其他注射类产品如 KIO015 等也在积极筹备注册与临床试验。 华东医药表示，随着核心产品管线在海外重点市场的逐步上市，有望进一步提升品牌效应及核心竞争力，为华东医药在海外医美市场的增长提供持续新动能，实现国际医美业务的不断发展。同时公司将加快国际高端医美产品的国内市场落地，持续丰富产品矩阵，迎接华东医药医美新增长时代的到来。 此外，在工业微生物板块，2024 年前三季度华东医药的国际市场拓展不断取得积极进展，整体销售趋势持续向好，2024 年 1-9 月合计实现销售收入 4.43 亿元，同比增长 30.17%，随着后续海外市场的持续拓展及合作客户数量的不断增多，工业微生物板块整体有望继续保持较快增长。 华东医药在 2024 年前三季度的业绩表现中展现出持续的创新活力。不仅在医药工业、医美、医药商业及工业微生物四大核心板块上实现了均衡发展，更通过持续优化业务结构与引入前沿产品，进一步巩固了其市场领先地位。 展望未来，华东医药将继续秉承创新、务实、高效的企业精神，推动创新药的研发进程，并不断优化产品结构，提升产品质量和市场竞争力。同时，华东医药也将继续关注市场动态和行业趋势，积极拓展新的业务领域和增长点，为实现公司的中长期发展目标奠定坚实基础。 封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

来源：药渡撰文：醉清风     编辑：哦呼滚滚长江东逝水，浪花淘尽英雄。在时代发展的浪潮中，有些公司厚积薄发，一鸣惊人，恒瑞医药早早押注创新药赛道，成为如今的“创新药一哥”；有些公司审时度势，顺应趋势，华东医药、信立泰等公司尽管在早期集采中核心产品丢标，但及时适应市场变化，积极转型，开启了业绩第二增长曲线。转型——是创新药公司在最近几年经常提及的关键词，在竞争高度激烈的市场中，参与者想要存活下来就要积极思变，变之则通。即使是久经市场考验的Big Pharma，也会经历行业周期变化，不同公司采取不同的策略去应对周期波动，战略本质是要穿越周期，成为一家具有核心竞争力的创新药公司。从不同视角去观察这些公司，可以发现公司的转型战略都有核心主线，虽然转型没有统一的标准答案，先行者却可以给予后来者积极的示范效应——遇到困境，绝对不能放弃。让我们把目光聚焦到国内知名的Big Pharma，探究公司转型之路背后的奥秘。PART.01 / 仿创结合（1）恒瑞医药恒瑞医药筚路蓝缕，从当初的一家地方制药厂成长为如今的创新药一哥，如鱼饮水，冷暖自知。早期的恒瑞医药也靠仿制药起家，在抗肿瘤、麻醉剂、造影剂三大领域均有所建树，建立起了强大的仿制药产品矩阵。依靠仿制药业务赚得公司的第一桶金后，公司的实控人孙飘扬总居安思危，早早转型创新药赛道，在原有的疾病领域上开展纵深战略，拓宽到自免、心血管、消化道、代谢等领域。同时灵活运用Fast follow和First in class两种策略，在已经验证并且有相关产品上市的靶点上利用自身的研发优势和资金优势快速跟随，抢占国内市场。同时，恒瑞医药也积极布局First in class，多款在研药物会在未来迎来收获期，在经历集采带来的阵痛期后，恒瑞医药的创新药业务已经成为公司发展的中流砥柱。图1.恒瑞医药已上市创新药（资料来源：国海证券）在研发投入上，恒瑞医药向来不吝惜，仿制药时期的恒瑞医药，是“销售导向型”的公司；创新药时期的恒瑞医药，在保留强大的商业化能力同时，也逐步过渡到了“创新导向型”阶段。图2.国内代表性仿创转型公司研发投入比较（资料来源：国海证券）（2）丽珠集团时代的变革向来不等人，战略上的正确选择往往大于战术上的无效努力，国内多家仿创结合转型的公司中，丽珠集团是一个不折不扣的战略家，每次站在行业变革的重要时点上，丽珠集团总能做出正确的选择。无论是在仿制药、创新药的品种选择上，还是在相关适应症的布局上，丽珠集团都选择了一条在当时看来颇为不易，事后看来无比正确的道路。作为一家经营时长超过30年的“老企业”，丽珠集团一步一个脚印，历经数次变革，最终成为国内创新药企业的中流砥柱，向着500亿的总市值目标逐步迈进。图3.丽珠集团发展史（资料来源：开源证券）丽珠集团选择了产品集群“广而不泛”、“精而不乏”的路线，深耕化学药领域，不拘泥于创新药分子结构的创新，不盲目追求First in class，通过制剂创新和改良型新药的方式构建了自己强大的护城河，这种创新模式也可以给不少创新药企业提供思路。图4.丽珠集团代表性产品（资料来源：公司官网）（3）信立泰信立泰在经历2019年泰嘉集采丢标后，积极调整策略，将王牌产品的重心从泰嘉逐渐转移到信立坦，同时大力推进创新管线的进度。公司的创新药管线布局可概括为“中长短期结合，引进与自研互为补充”。短期，从满足临床需求出发，关注成药性强的产品，快速研发获得批准，补充创新产品线，其中代表是S086、恩那度司他以及复格列汀；中长期，专注于更前沿、更先进的技术和靶点药物，如SAL007（JK07）、SAL008（JK08）。经过多年不懈努力，公司即将进入密集的产品收获期：2023年恩那度司他、复格列汀和SAL0107有望获批；2024年S086（高血压适应症）、SAL0108将上市；2025年S086（心衰适应症）、特立帕肽长效预计获批。为持续发展增强产品储备的厚度。图5.信立泰发展史（资料来源：德邦证券）（4）海思科作为曾经的仿制药王者，海思科吃尽了仿制药的红利，拥有覆盖肠外营养、肿瘤止吐、肝胆消化、抗生素、心脑血管等多个领域的四十余款仿制药，包括多款“首仿”或“独仿”。集采之后，充分运用me better策略，在原有强势领域麻醉继续深耕，环泊酚在国内上市后，未来有望打开国际市场；HSK-7653为两周给药一次的长效DPP-4抑制剂，于2023年1月申报NDA；HSK-16149是普瑞巴林me-better药物，“糖尿病周围神经痛”适应症已于2022年10月申报NDA，“带状疱疹后神经痛”处于临床Ⅲ期阶段，“辅助镇痛”临床Ⅱ期顺利推进中；HSK-21542为kappa受体部分激动剂，术后镇痛和尿毒症瘙痒适应症2023年10月申报NDA；BTK-ProtacHSK29116国内处于一期临床，即将在美国进入Ⅰ期临床。BD方面，公司与美国Aquestive达成关于治疗渐冻症的利鲁唑口腔膜产品的合作，负责该产品在中国的注册和商业化，2023年5月申报NDA，全面开启仿创升级的新时代。图6.海思科发展史（资料来源：德邦证券）PART.02 / 原料药制剂一体化   华海药业作为中国知名原料药之都，台州盛产原料药龙头企业，作为国内药企出海先行者，华海药业的原料药销售业务覆盖全球106个国家和地区，并较早即在美国市场实现规模化制剂销售。在经历2018年的“缬沙坦事件”后，公司痛定思痛，持续深耕医药制造主业，原料药+仿制药+创新药共同推进，在研发、生产、销售上均积累了独特的经验和优势。图7.华海药业发展史（资料来源：招商证券）公司起家于原料药业务，在抗高血压、中枢神经类两大领域建立强大的技术壁垒，同时积极布局新品种，紧盯2022-2027年专利即将过期的产品，在全球规范市场注册加速，目前已在美国注册80+个品种，欧洲注册50+个品种，未来有望开拓更多出海增量空间。在FDA禁令解除后，华海药业近年来获批ANDA数量加速增加，未来在良好的销售渠道支撑下，随着新老品种放量，国外制剂有望迎来盈利拐点。国内制剂品种数快速增加，部分集采产品续标降价不利因素逐渐出清，新产品继续拥抱集采红利。公司预计2024年国内制剂文号数量达134个（2023年预计为99个）。公司亦推动销售渠道裂变战略，构建多元化销售结构，全面推进市场下沉，国内制剂有望开拓更多市场。在原料药和制剂强大的技术平台支持下，华海药业积极布局生物药、小分子新药等领域，华海药业成功孵化子公司华奥泰，其技术平台涵盖单抗、双抗、融合蛋白及ADC等药物。目前在研项目20余个，其中12个项目已进入临床阶段（III期临床1个，II期临床4个，I期临床7个）。小分子创新药方面，公司聚焦心脑血管、精神神经、肿瘤、免疫代谢等领域。2023年7月，公司以8600万元的总金额将凝血酶抑制剂HHT-120在大中华区的权益转让给丽珠医药。图8.华奥泰研发管线（资料来源：招商证券）PART.03 / License in模式（1）华东医药作为老牌Pharma，华东医药成名于90年代末、21世纪初，秉承着老董事长李邦良的“要么唯一，要么第一”精神，围绕医药工业和医药商业两大核心业务，华东医药依靠核心大单品迅速在国内医药界站稳跟脚，成为一股不容小觑的势力。在经历2018年的“4+7”之后，公司稳步推进创新转型，建立起以中美华东为核心的创新研发生态版图。公司通过自主开发、外部引进、项目合作等方式在肿瘤、代谢和自免三大领域进行布局。图9.华东医药创新药业务板块（资料来源：天风证券）华东医药有多款产品来自于外部引进/合作研发——代谢领域：利鲁平®（来源于九源基因）率先获批肥胖/超重适应症，抢占先发优势公司在内分泌领域围绕GLP-1R靶点进行创新管线布局，已于2023年3月获NMPA批准上市，随后在2023年7月获批肥胖或超重适应症，成为国内首个获批的GLP-1减肥药。肿瘤领域：引进ImmunoGen的卵巢癌ADC药物索米妥昔单抗注射液的国内上市申请已获受理；引进科济药业CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液、英派药业PARP1/2抑制剂塞纳帕利的中国大陆市场推广权益，进一步丰富肿瘤领域创新产品管线。自免领域：与荃信生物合作研发HDM3001，斑块状银屑病适应症已提交国内BLA申请；自Kiniksa引进Arcalyst，用于冷吡啉相关的周期性综合征的国内BLA已纳入优先审评；自Provention引进HDM3002，系统性红斑狼疮适应症已进入Ⅱ期临床。在外用制剂领域，公司新引进罗氟司特外用制剂（乳膏剂ZORYVE®和泡沫剂ARQ-154）、Wynzora乳膏，进一步丰富创新产品管线。在药械组合领域，公司与MediBeacon联合开发的“肾小球滤过率动态监测系统”已处于审评阶段。图10.华东医药BD历程（资料来源：天风证券）（2）先声药业作为同处于江苏的老牌Big Pharma，先声药业走上了和恒瑞医药截然不同的发展方向。依靠多年研发积累，恒瑞医药的药物研发团队在国内首屈一指；相对来说先声药业由于当年收购延申生物出现重大战略失误，公司在创新转型上被迫摁下暂停键。多年后，先声药业依靠强大的BD选品实力，重新杀入了Big Pharma第一梯队的竞争队列。先声药业目前深耕三大领域，极具差异化。公司在肿瘤、中枢神经和自身免疫三大疾病治疗领域深耕多年，形成差异化布局，其布局思路为临床需求&创新&更高效。图11.先声药业创新药布局思路（资料来源：浙商证券）作为BD高手，先声药业针对早期（临床前/I期）管线产品，主张深刻理解疾病生物学机制，考虑其是否能与自研管线PK，风险和代价是否可控，以及能获得的权益范围；针对后期（II期/III期/NDA）管线产品，则更关注标的产品是否与公司专注的疾病领域协同、竞争身位是否靠前，以及是否具备差异化优势和高商业价值（峰值＞15亿）。这些策略在先声药业的产品管线布局中有所体现。整体来看，该公司引进的产品与自研新药深度整合，形成协同打法。当然，BD交易并非简单地摘取果实。药企在开展BD合作时，不仅要具备精准长远的眼光，还要有适合创新药成长和商业化的体系。华东医药和先声药业作为老牌药企，具有底蕴深厚、资源丰富等优势，可以充分发挥研发+生产+商业化全产业价值链体系的潜力，快速推进产品上市，后期的商业化，才是这两家公司真正能发挥出全部实力的地方。PART.04 / 资源重组，聚焦创新（1）科伦药业/科伦博泰作为曾经的大输液龙头，科伦药业在历经大输液包装升级、限抗、环保&GMP标准提升、一致性评价&集采、创新药市场化改革等一系列洗礼后，成功转型为多元化创新公司。在公司发展史上，度过了三个关键期——大输液产品升级期（2003年可立袋推出到2012年限塑令执行）、川宁建设期（2010年川宁成立到2018年满产盈利）、创新药研发投入期（2013年科伦研究院一期投入使用到2022年8月与默沙东达成创新药独家许可合作）。科伦药业从大输液起家，奠定了坚实的发展基础，同时积极走出“舒适圈”，开辟新战场，押注两大热门赛道——ADC（科伦博泰）、合成生物学（川宁生物），取得了令市场惊艳的成绩。2023年7月，科伦药业分拆ADC创新药子公司科伦博泰于香港联交所主板上市，科伦博泰开启了自己独立的资本市场之路。科伦博泰目前拥有ADC、大分子及小分子的技术平台，目前核心管线包括SKB264(TROP2 ADC)、A166(HER2 ADC)、SKB315(CLDN18.2 ADC)等。2017至2020年，公司先后获得A167(PD-L1)、A166(HER2ADC)、SKB264(TROP2 ADC等IND批准。2019年开始启动A167(PD-L1)用于治疗复发或转移性鼻癌(RM-NPC)的关键二期临床试验，并于2021年11月向 NMPA递交NDA。此外,公司于2020年获得NMPA的IND批准，启动SKB264(TROP2 ADC)用于治疗晚期实体瘤的全球一/二期临床试验。2021年，公司在国内开展 A166(HER2 ADC)治疗HER2+乳腺癌的关键性二期试验。2022年公司与默沙东达成三项研发许可及授权协议,开发九项ADC产品,包括SKB264(TROP2ADC)、SKB315(CLDN18.2 ADC)，以及七项临床前 ADC资产，总对价超过100亿美元。尽管在2023年科伦博泰的ADC产品被默沙东退货，其开创的ADC产品BD浪潮依然载入史册。2023年12月，核心产品SKB264(TROP2 ADC)的新药上市申请已获国家药监局受理，用于单药治疗局部晚期或转移性三阴乳腺癌(TNBC)，有望成为首个获批上市的国产TROP2 ADC。图12.科伦博泰发展历史（资料来源：申万宏源）（2）石药集团/新诺威作为老牌制药企业的石药集团，在港股一直遭受市场估值偏低的困扰，通过一系列资本运作，注入优质资产巨石生物，石药创新（新诺威）成为承载老牌药企石药集团转型创新药的希望。目前，石药集团拥有在研小分子创新药40余项，22项处于临床研究阶段，其中4项处于III期/注册临床阶段；在研大分子创新药40余项，18项处于临床研究阶段，其中7项注册临床，如果这些产品转移到石药创新，新诺威在A股市场估值将会继续提升。巨石生物主攻肿瘤、罕见病等领域，产品管线涵盖乳腺癌、宫颈癌、胃癌、银屑病等具有市场前景的治疗领域。截至目前，巨石生物拥有在研项目20余个，其中mRNA疫苗产品1款已经在中国纳入紧急使用，还有8款产品在国内开展不同阶段临床试验或正在申报上市，其中处于申报上市阶段的产品2款，处于临床II/III期阶段的产品3款，处于临床I期阶段的产品3款。巨石生物的PD-1恩朗苏拜单抗和奥马珠单抗已处于上市申报阶段，预计将于2024年上市。图13.巨石生物在研产品情况（资料来源：新诺威公告）对于巨石生物而言，创新药研发需要巨额的研发投入，2021-2023年前7个月，研发费用分别达到2.7亿元、6.3亿元及3.4亿元。同时，由于新冠疫苗无法贡献较大收入，其余管线还在研发阶段，巨石生物正处于亏损不断扩大阶段，净利润分别为-2.92亿元、-4.38亿元、-3.35亿元。加入新诺威后，新诺威强大的盈利能力能够弥补创新药研发的部分资金缺口，A股平台也能为后续融资提供便利。此外，巨石生物也能借助新诺威全国性的销售网络，将技术成果快速转化为实际收益。科伦药业/科伦博泰和石药集团/新诺威都是Big Pharma巧妙利用资本市场游戏规则，借助资本撬动创新药研发所需资金，助力子公司发展同时提升母公司在资本市场估值，取得了一箭双雕的作用，在不是“割韭菜”的前提下，母公司分拆优质资产独立上市，是一个不错的选择。PART.05 / 结语寒冬已至，行业出清和玩家洗牌已经在所难免，作为饱经沧桑的Big Pharma，活下去不是难题，如何活得更好才是大家需要深层次思考的问题，下一个五年，又会有新的竞争格局变化，让我们拭目以待。参考文献国海医药 | 恒瑞医药(600276.SH)深度报告：创新药持续兑现，经营步入新周期向阳而生，继往开来——颈部创新药企业的转身之路.同写意华海药业深度报告：医药制造龙头企业，深耕出海+国内迎成长.招商证券华东医药——医药工业厚积薄发，创新管线进入收获期.天风证券先声药业：被低估的差异化高成长 Biopharma.浙商证券科伦博泰: 国内ADC领域先行者, 核心产品有望走向国际市场.申万宏源*声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！点击下方“药渡“，关注更多精彩内容【药企裁员风波继续】四月汇总全球药企收入排行TOP20出炉，谁是你心中的No.1？（下）广种薄收与直捣黄龙，肿瘤学产品开发的“太极生两仪”点击蓝字 关注我们

2024年第一季度，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，共34个创新药首次提交上市申请（NDA/BLA），其中涵盖化学药物17种，抗体药物5种，疫苗2种，多肽药物1种，生长激素类生物制品2种，中成药7种。这些潜力药物有望于未来一段时间在国内获批并影响整个市场格局。化学药物1、TheracosBio：贝格列净片作用机制：SGLT2抑制剂适应症：II型糖尿病贝格列净（bexagliflozin）是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂，于2022年12月首次获批用于治疗猫糖尿病，于2023年1月获FDA批准用于人2型糖尿病患者的血糖控制。公司评估了bexagliflozin作为单一疗法与二甲双胍联合，以及与格列美脲和西格列汀相比，作为二甲双胍附加疗法的疗效和安全性。结果表明，与安慰剂相比，bexagliflozin治疗可显着降低血红蛋白A1c。观察到bexagliflozin的疗效不劣于格列美脲（滴定至最大剂量6mg）和西格列汀每天一次100mg。报告的最常见不良反应是女性生殖器真菌感染、尿路感染和排尿增加。2、和黄医药：醋酸索乐匹尼布片作用机制：Syk抑制剂适应症：原发免疫性血小板减少症索乐匹尼布是一种开发用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。ESLIM-01是一项索乐匹尼布在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入188名既往接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症患者。2023年8月，和黄医药宣布该研究成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善，包括总体应答率和安全性在内的所有次要终点。3、卫材：多替诺雷片作用机制：URAT1选择性抑制剂适应症：高尿酸血症和痛风多替诺雷（Dotinurad）是一款促尿酸排泄药，通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平；作为一种URAT1选择性抑制剂，多替诺雷有效抑制肾近端小管URAT1而不影响尿酸排泄因子ABCG2和OAT1/3的功能，相比非选择性URAT1抑制剂降血尿酸的效率更高。此前，该药物已经于2020年在日本上市，用于治疗高尿酸血症和痛风。本次NDA根据在中国开展了一项旨在评估多替诺雷和非布司他治疗痛风疗效的3期临床研究该研究纳入451例痛风患者，随机分为多替诺雷 4mg组和非布司他 40mg组，主要研究终点是治疗24周血尿酸水平≤ 6.0 mg/dL的患者百分比。此前，在日本开展的一项3期临床研究结果显示，多替诺雷 4mg治疗伴或不伴痛风的高尿酸血症患者，58周血尿酸水平≤6mg的患者比例为100%，长期使用对肾功能无明显影响，对肝功能无临床相关影响。4、科笛生物：非那雄胺喷雾剂作用机制：SRD5A2抑制剂适应症：雄激素性脱发非那雄胺喷雾剂（CU-40102）是特异性Ⅱ型5α-还原酶竞争抑制剂，通过抑制头皮中睾酮转化为双氢睾酮，可治疗男性患者的雄激素性脱发；它是全球首个亦是唯一一个获批用于雄激素性脱发治疗的外用非那雄胺产品，也是中国首个申报上市的外用非那雄胺产品。与口服非那雄胺不同，CU-40102的外用制剂便于患者将药物直接精确地涂抹在头皮表面，在用药部位保持高浓度，减少药物的全身暴露，从而可减少口服药常会引起的副作用。该药物在中国注册性临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验，评估了该产品对中国成年男性雄激素性脱发患者的疗效及安全性。该临床试验共入组270名中国成年男性雄激素性脱发受试者。受试者在24周的持续治疗期内每天在头皮局部外用给药一次。该临床试验结果显示，在疗效方面，受试者在治疗24周后，CU-40102组受试者的顶部秃发目标区域内的总毛发计数及终毛计数改善均显著优于安慰剂组，差异具有统计学意义（P<0.05），达到主要终点指标和主要的次要终点指标，且疗效从第12周起开始展现。此外，基于研究者评估的顶部毛发评分的有效率，24周治疗后CU-40102组显著优于安慰剂组，且差异具有统计学意义。在安全性方面，CU-40102受试者对给药部位局部耐受性良好，与安慰剂组不良事件的总体发生率相似，没有发生严重不良事件(TESAE)，及没有导致死亡的不良事件(TEAE)。5、强生：甲磺酸兰泽替尼片作用机制：EGFR T790M抑制剂适应症：非小细胞肺癌兰泽替尼（lazertinib）是第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TK），该药物最早由Yuhan（柳韩洋行）研发，韩国之外的权益已转让给美国强生旗下的杨森制药。Lazertinib在具有激活EGFR突变、T790M突变和中枢神经系统（CNS）疾病的非小细胞肺癌患者中具有强活性。2021年1月18日，韩国食品药品管理局（MFDS）批准Lazertinib用于既往接受过EGFR-TKI治疗的EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。在一项全球性双盲试验，随机分配有EGFR-TKI一线治疗资格的初治、EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者接受拉泽替尼（n=196）或吉非替尼（n=197）治疗。主要终点是研究者根据RECIST 1.1标准评估的无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、反应持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）和安全性。数据截至2022年7月29日，拉泽替尼治疗组 VS 吉非替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）为20.6个月 VS 9.7个月（HR为0.45；95%，置信区间：0.34-0.58；P< .001）。总体客观缓解率（ORR）为76.0% VS 76.1%。其中，大部分是部分缓解（PR），分别有2例和1例患者经历了完全缓解（CR）；此外，拉泽替尼治疗组 VS 吉非替尼治疗组的中位反应持续时间（DOR）为19.4个月 VS 8.3个月；疾病控制率（DCR）均为93.9%。在数据截止时，总生存期（OS）数据尚不成熟；然而，估计18个月的OS率为80.3% VS 72.4%，24个月的OS率为66.4% VS 58.4%。该试验的安全性数据显示，在拉泽替尼治疗组中，见的任何级别治疗相关不良反应包括：感觉异常（39%）、皮疹（36%）、瘙痒（27%）、甲沟炎（18%）和皮肤干燥（15%）；在吉非替尼治疗组中，常见的任何级别治疗相关不良反应包括：腹泻（39%）、皮疹（37%）、丙氨酸转氨酶升高（30%）和天冬氨酸转氨酶升高（26%）。6、东阳光：焦谷氨酸荣格列净胶囊作用机制：SGLT2抑制剂适应症：II型糖尿病荣格列净是一种SGLT2 抑制剂，用于 2 型糖尿病的治疗，其可通过减少肾脏葡萄糖重吸收、降低肾糖阈，从而增加尿糖排泄，降低血糖。目前国内已上市的SGLT2抑制剂包括恩格列净片、达格列净片、卡格列净片、艾托格列净片、脯氨酸恒格列净片等。针对糖尿病领域，东阳光药已有4款小分子创新药处于获批临床及以上阶段，包括焦谷氨酸荣格列净胶囊、HEC88473注射液、HEC73077片、HEC192334片。7、卫材：莱博雷生片作用机制：食欲素受体拮抗剂适应症：失眠莱博雷生（lemborexant，商品名：DAYVIGO）是一款双重食欲素受体拮抗剂，通过竞争性结合两种食欲素受体亚型（OX1R和OX2R），抑制食欲素神经传递，调节睡眠-觉醒节律。目前，莱博雷生已在已在日本、美国和中国香港等地获批。该药物的获批是基于两个关键3期临床研究（SUNRISE 1和SUNRISE 2）的结果。SUNRISE 1研究为期一个月，受试者为符合精神疾病诊断与统计手册-第5版（DSM-5）失眠障碍诊断标准的55岁及以上成年女性、65岁及以上成年男性。SUNRISE 2是一项为期6个月的临床研究，研究受试者为18岁及以上符合DSM-5失眠障碍诊断标准的患者。两项研究的分析均表明，莱博雷生不会导致反跳性失眠，亦没有证据显示停药后会产生戒断效应，这表明服药达一年不会产生躯体依赖。8、华东医药：瑞美吡嗪注射液作用机制：——适应症：肾脏疾病瑞美吡嗪注射液及肾小球滤过率动态监测系统（简称“动态监测系统”）最初由美国 MediBeacon开发，华东医药于 2019 年获得 MediBeacon 公司全部产品（含后续开发新产品）在中国大陆、香港、台湾、新加坡、马来西亚在内的 25 个亚洲国家或地区的独家商业化权利。MediBeacon为全球首创医疗器械产品，可通过无创监测外源性示踪剂发出的荧光随时间的变化，实现实时、动态、连续的床旁 GFR 监测，突破了现有 GFR 检测方法的时间和空间限制。瑞美吡嗪注射液作为荧光示踪剂与动态监测系统配合使用，以测量肾功能受损或正常患者的肾小球滤过率。9、征祥医药：玛赛洛沙韦片作用机制：PA核酸内切酶抑制剂适应症：单纯性流感玛赛洛沙韦（ZX-7101A）是新一代聚合酶酸性蛋白（PA）核酸内切酶抑制剂，具有广谱抗流感病毒的特性。2023年8月，征祥医药宣布已与济川药业达成独家合作协议，双方将围绕用于治疗或预防流感的玛赛洛沙韦片开展从产品研发、注册、生产、推广、到渠道管理及商业销售的全流程合作。在本次合作中，济川药业全资子公司将向征祥医药支付不超过人民币1.2亿元的推广权益对价，并拟以自有资金6000万元向征祥医药进行股权投资。本次申报上市是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照2/3期无缝衔接的适应性试验，旨在评估玛赛洛沙韦对比安慰剂在成人无并发症的单纯性流感受试者中的安全性和有效性。结果显示，研究达到主要疗效终点，玛赛洛沙韦给药组“所有流感症状缓解时间” 较对照组显著缩短，具有统计学差异；流感病毒（RNA）转阴时间、流感病毒（滴度）转阴时间以及发热缓解时间等次要终点指标也较对照组有显著缩短，具有统计学差异；安全性方面，玛赛洛沙韦的安全耐受性优异，给药组不良反应发生率与对照组相当，无明显的胃肠道不良反应。10、Syneos/益普生：Odevixibat胶囊(微丸)作用机制：IBAT抑制剂适应症：肝内胆汁淤积症Odevixibat（奥维昔巴特）是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，是美国FDA和欧盟EMA批准的第一个用于治疗胆汁淤积症(PFIC)的药物，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。该药物以每日一次以胶囊形式服用，可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度；此外，该产品只在小肠局部起作用，从而减少了药物的全身暴露。PFIC是一组常染色体隐性遗传性疾病；因基因突变导致胆汁排泌障碍，发生肝内胆汁淤积，最终可发展为肝衰竭。该药物的全球3期临床研究结果显示：与安慰剂相比，odevixibat奥维昔巴特显著降低了胆汁酸（SBA，p=0.003）、显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004），腹泻率仅为个位数。此外，来自PEDFIC-2（开放标签3期扩展研究）的长期数据显示，在治疗长达48周的患者中，血清胆汁酸（sBA）持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞，且odevixibat的耐受性良好。11、Santhera/曙方：Vamorolone口服混悬液作用机制：glucocorticoid类似物适应症：杜氏肌营养不良Vamorolone是非泼尼松龙衍生物的类固醇药物，是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。2022年1月，曙方医药获得vamorolone在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）开发和商业化权益， 用于 DMD 及其他罕见病适应症。12、默沙东：贝组替凡片作用机制：HIF-2α抑制剂适应症：晚期肾细胞癌贝组替凡（belzutifan）是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，HIF-2α是透明细胞肾细胞癌(ccRCC)中经常积累的转录因子，导致参与癌变的基因组成性激活。2023年12月，FDA批准belzutifan（商品名：Welireg）用于治疗程序性死亡受体1(PD1)或程序性死亡配体1 (PD-L1)抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF TKI)后的晚期肾细胞癌(RCC)患者。该上市获批是基于一项开放标签，随机试验LITESPARK-005试验，这些患者在接受抗PD-1/PD-L1和VEGF靶向疗法治疗后病情进展，接受贝组替凡120mg每日一次,或依维莫司10 mg每日口服一次。结构显示：在贝组替凡组中，观察到的总缓解率（ORR）为22.7%，而依维莫司组为3.5%。在18个月时，贝组替凡和依维莫司的总生存率（OS）分别为55.2% 和50.6%。接受贝组替凡治疗的患者中有3.5%出现完全缓解，而接受依维莫司治疗的患者则没有出现完全缓解。两组的中位缓解时间相似，分别为3.7个月和3.8个月，但贝组替凡的中位缓解持续时间更长，为19.5个月，而依维莫司为13.7个月。抗体1、辉瑞：Elranatamab注射液作用机制：靶向BCMA/CD3双抗适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤Elranatamab (PF-06863135)是一种靶向BCMA和CD3双特异性抗体，2023年8月获美国FDA加速批准用于RRMM。Elranatamab对BCMA和CD3的结合亲和力得到了优化，使T细胞介导的抗骨髓瘤活性更强。皮下注射的目的则是允许使用比静脉注射更高的剂量，而不会增加不良事件。此前，Elranatamab获美FDA批准是基于II期临床试验MagnetisMM-3的积极结果：（1）试验队列A（n=123）的数据显示，在接受Elranatamab作为首次BCMA靶向治疗的重度预处理的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中产生了有临床意义的反应。（2）在既往接受过4线或更多治疗线数的患者（n=97）中，总体客观缓解率（ORR）为58%，大约82%的患者保持了至少9个月的持续缓解。（3）队列B（n=64）的数据显示，在63例接受了至少4条既往治疗方案的患者中，ORR为33%，大约84%的患者保持了至少9个月的持续缓解。根据2023 EHA公布的长期疗效数据，客观缓解率为61%，35.0%的患者达到了完全缓解（CR）或更好（≥CR），56.1%的患者达到了非常好的部分缓解（VGPR）或更好。当中位随访时间为14.7个月时，中位缓解持续时间（DOR）、总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）尚未达到。对于有反应的患者，约72%的患者在15个月时持续缓解。在安全性方面，常见的不良事件包括：感染、细胞因子释放综合征（CRS）、贫血和中性粒细胞减少。2、强生：塔奎妥单抗注射液作用机制：靶向CD3/GPRC5D双抗适应症：血液肿瘤塔奎妥单抗（Talquetamab）是一种CD3/GPRC5D双特异性T细胞结合抗体，可与T细胞表面的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞、非恶性浆细胞和健康组织（如皮肤和舌头角质化组织中的上皮细胞）表面表达的G蛋白偶联受体C类5成员D （GPRC5D）结合；也就是说，塔奎妥单抗通过吸引T细胞来靶向表达GPRC5D的血液癌细胞。该药物根据病人的体重来给药的，这使得临床医生能够针对患者定制剂量，提高药物的有效性和安全性。2023年8月，塔奎妥单抗获FDA加速批准，用于既往接受过至少4种以上前期疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者的治疗。上述获批是基于MonumenTAL-1的1/2期临床研究的积极结果，研究结果显示，接受皮下注射0.8mg/kg（每两周一次）剂量塔奎妥单抗治疗的患者客观缓解率为73.6%，58%的患者得到了非常好的部分缓解，33%的患者得到完全缓解；接受剂量0.4 mg/kg（每周一次）治疗的患者客观缓解率为73.0%，57%患者得到了非常好的部分缓解，35%的患者得到完全缓解。3、第一三共/阿斯利康：注射用德达博妥单抗作用机制：靶向TROP2 ADC适应症：乳腺癌德达博妥单抗(datopotamab deruxtecan，Dato-DXd)采用第一三共独有的DXd-ADC技术设计，抗体部分由人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体（与Sapporo Medical University合作开发）通过可裂解四肽连接子与多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷（一种依喜替康衍生物，DXd）连接组成。本次新药上市许可申请是基于关键性III期临床研究TROPION-Breast 01的数据，用于治疗既往在不可切除或转移性疾病阶段接受过系统治疗的激素体（HR）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）的不可切除或转移性乳腺癌成人患者。结果显示：在主要终点无进展生存期（PFS）方面，经盲态独立中心影像（BICR）评估，与研究者所选化疗(ICC)相比，德达博妥单抗用于内分泌经治的HR阳性、HER2阴性（IHC0, IHC1+或IHC2+/IHC-）转移性乳腺癌患者，可将疾病进展或死亡风险显著降低37%。在安全性方面，药物整体安全性良好，未发现新的安全性问题，德达博妥单抗组3级或以上治疗相关不良事件的发生率为21%，仅为化疗组的一半（化疗组为45%）。4、强生：古塞奇尤单抗注射液作用机制：IL-23单抗适应症：自身免疫性疾病古塞奇尤单抗是全球首个获批的白介素23（IL-23）抑制剂，可通过与IL-23的p19亚基结合，可以靶向阻断IL-23这种在自身免疫性疾病中起到关键性作用的细胞因子。古塞奇尤单抗已先后在美国和中国获批中重度斑块状银屑病成人患者，目前其也积极拓展其他适应症，在其他国家已获批多个适应症，包括掌跖脓疱病、银屑病关节炎等。本次申报的静脉注射剂是一种改良的制剂类型。5、先声药业：注射用苏维西塔单抗作用机制：VEGF单抗适应症：实体瘤苏维西塔单抗（suvemcitug，曾用名：赛伐珠单抗）是新一代重组人源化抗血管内皮生长因子（VEGF）单克隆抗体, 是先声药业与美国Apexigen公司合作开发的创新药，在分子结构设计上，苏维西塔单抗采用更高特异性和亲和力的兔抗。临床前研究数据表明，在多个肿瘤模型中，同剂量下苏维西塔单抗比贝伐珠单抗表现出更优抑瘤效果和相似毒性；而在临床试验设计中，苏维西塔单抗剂量仅为贝伐珠单抗的1/7，意味着若临床试验能够成功，苏维西塔单抗相较贝伐珠单抗可能具有疗效和成本双重优势。2024年1月，公司宣布苏维西塔单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗，用于含铂化疗方案治疗失败的复发性上皮卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的Ⅲ期临床试验（SCORES研究）已达到主要研究终点。SCORES研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，结果显示：（1）研究达到基于盲态独立影像评估委员会(BIRC)依据RECIST 1.1 标准评估的PFS研究主要终点。对比安慰剂联合化疗组，苏维西塔单抗组PFS显示出具有统计学意义和临床意义的改善，且在所有亚组均显示出PFS临床获益的一致性。研究者评估的试验组PFS获益与BIRC评估获益相当；（2）关键次要终点OS的数据尚未成熟，但苏维西塔单抗组显示出获益的趋势。（3）安全性方面，药物安全性可控，未发现新的安全性信号。多肽信达生物：玛仕度肽注射液作用机制：GLP-1R/GCGR双重激动剂适应症：减重、降糖玛仕度肽（IBI362）是一款胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂，除了GLP-1R激动剂具有的促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重等作用外，还可能通过GCGR的激活具有增加能量消耗和改善肝脏脂肪代谢等效应，预计可以改善葡萄糖耐量并减重。该药物开发的6mg/9mg剂型针对不同体重人群的减重需求，具备成为BIC的国内“重磅炸弹”的潜质，在减重、代谢获益“六项全能”。作为一种胃泌酸调节素创新化合物（OXM3），玛仕度肽利用脂肪酰基侧链延长作用时间，允许每周给药一次。2023年12月，信达生物启动了针对玛仕度肽的III期临床试验，用于在经单纯饮食运动干预伴/不伴二甲双胍单药治疗血糖、体重控制不佳的中国早期2 型糖尿病合并肥胖受试者中，评估IBI362 和司美格鲁肽的疗效和安全性。目前，玛仕度肽在中国超重或肥胖（GLORY-1和GLORY-2）受试者和2型糖尿病（DREAMS-1和DREAMS-2）受试者中的四项III期注册研究正在进行中。2024年1月，公司宣布GLORY-1达成主要终点和所有关键次要终点，研究入组610例受试者，随机分配至玛仕度肽 4 mg组、玛仕度肽 6 mg组或安慰剂组，双盲治疗48周。研究结果显示，（1）玛仕度肽 4 mg和6 mg组受试者治疗32周后体重相对基线的百分比变化，以及体重相对基线下降≥5%的受试者比例均显著优于安慰剂组；第48周时，玛仕度肽组的减重疗效较32周进一步提升，两个主要研究终点均顺利达成。（2）此外，该研究所有关键次要终点均顺利达成，包括与安慰剂相比，玛仕度肽组体重相对基线下降≥10%和≥15%的受试者比例、以及腰围、收缩压、甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、血尿酸和丙氨酸氨基转移酶水平相对基线的变化；玛仕度肽对以上体重和心血管代谢指标的改善均显著优于安慰剂。（3）双盲治疗期内，玛仕度肽整体安全性良好，安全性特征与玛仕度肽的既往临床研究一致，未发现新的安全性信号。生长激素类1、特宝生物：怡培生长激素注射液作用机制：——适应症：儿童生长激素缺乏症1月11日，特宝生物的怡培生长激素注射液的的上市申请获CDE受理。怡培生长激素（YPEG-rhGH）采用40kD Y型分支聚乙二醇（YPEG）分子对人生长激素（rhGH）进行单分子修饰，优选高生物学活性、非N-末端位点为主的修饰组分，在保证疗效的同时，旨在降低给药剂量，获得更佳的长期药物安全性。II/III期研究显示，儿童生长激素缺乏症（GHD）患者接受12周的治疗后，使用怡培生长激素100、120、140μg/kg/周组和重组人生长激素35μg/kg/天组（对照组）的身高增长速度分别为7.07、10.39、12.27厘米/年和11.58厘米/年。2、维昇/ Ascendis：注射用隆培促生长素作用机制：长效生长激素类似物适应症：儿童生长激素缺乏症3月8日，维昇/ Ascendis的注射用隆培促生长素的上市许可申请（BLA）获CDE受理。隆培促生长素是首个在美国及欧洲获批上市的长效生长激素，用于治疗儿童生长激素缺乏症，在大中华区以外的全球临床开发由Ascendis Pharma负责。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物，每周一次给药后，隆培促生长素可以实现在体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素，其释放出的生长激素与人体分泌的内源性生长激素结构一致，且生物活性、作用机制和生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同，确保了隆培促生长素的安全性及有效性。2022年11月，维昇药业首次对外公布了隆培促生长素针对中国生长激素缺乏症（GHD）儿童患者开展的3期关键临床试验的主要研究数据。研究结果表明，隆培促生长素或生长激素日制剂治疗52周后，年化生长速率（AHV）分别为10.66厘米/年和9.75厘米/年（组间差异0.91，95%置信区间：0.37~1.45，p=0.0010)，达成研究主要终点，即隆培促生长素非劣于生长激素日制剂。此外，根据预设的统计检验，主要终点的分析结果也证实隆培促生长素优于生长激素日制剂。多个预设的敏感性分析证实了结果的稳健性。安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。封面图来源：pixabay版权声明/免责声明本文为授权转载文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn点击阅读原文，了解更多！