Shanghai Huiyong Pharmaceutical Co., Ltd.

上海生物医药基金投资企业惠永药研宣布完成B轮超亿元融资，本轮融资由多个家族办公室共同投资。 惠永药研成立于2018年5月，专注于改良性新药研发，拥有多个高端制剂关键技术研究平台，研发领域聚焦于抗肿瘤药、镇痛药、心脑血管药和儿童用药，产品涵盖靶向多肽偶联药物、长效注射制剂、纳米晶、纳米胶束、新型吸入制剂、缓控释制剂等各种高端制剂。惠永药研自主开发的纳米胶束技术、靶向多肽偶联药物技术、新型吸入给药技术均属国际领先。目前已有1个一类新药、4个二类新药处于临床阶段，1个仿制药已获得生产批件。 2021年7月惠永药研成立全资子公司——上海惠永制药有限公司，主要承接母公司研发产品的产业化环节。惠永制药占地28亩，总建筑面积30000平方米，拥有一条细胞毒类复杂注射剂生产线、一条激素类复杂注射剂生产线、一个多功能口服固体制剂生产车间。公司入选上海市“张江研发+上海制造”重点企业，获得了市区两级专项支持。 惠永药研创始人兼董事长王浩博士表示：“非常感谢上海生物医药基金及其他老股东对惠永的关心和帮助，也非常感谢本次新进股东对惠永的认可与支持。本轮融资将进一步加强公司在药物制剂领域的研发和产业化能力，希望通过我们的努力，可以在制剂领域让中国掌握自己的核心技术，让更多科研成果变成可以产业化的药品。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

▎药明康德内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，在刚刚结束的1月，有60余款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。按照新注册分类，“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物，这类新药往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们来看看1月份获批临床的1类新药都有哪些？又有望惠及哪些患者？（扫描下方二维码，即可获得“2024年1月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”PDF文件）从药物类别来看，在获批临床的64款1类新药中，有58 %（37款）为化药，42%（27款）为生物药。它们拟开发的适应症涵盖了肿瘤、炎症性疾病、心血管疾病、代谢性疾病、疼痛等多种疾病。其中，抗肿瘤新药数量占比最多，有近50%，主要针对实体瘤（多为晚期），涉及肝癌、非小细胞肺癌、转移性去势抵抗性前列腺癌、晚期不可切除或转移性微卫星高度不稳定型或错配修复缺陷型实体瘤等；少数针对血液瘤（5%），涉及多发性骨髓瘤、髓系白血病等。数据来源：CDE网站，医药观澜制图从药物类型来看，这些1类新药涵盖了新药开发的多种形式，包括小分子靶向疗法、抗体药物、各种偶联药物（XDC）、细胞和基因疗法（CGT）等等。其中，小分子靶向疗法、抗体药物、CGT相关新药数量较多。在小分子靶向疗法中，除了少数激动剂外，绝大多数新药为抑制剂。这些抑制剂针对的靶点包括TYK2、PHD2、KRAS G12C、Nav1.8、CYP11A1等等。其中，有多款新药靶向“合成致死”新靶点，例如先声药业的USP1小分子抑制剂SIM0501、勤浩医药的KIF18A抑制剂GH2616、阿斯利康（AstraZeneca）的靶向MTA和PRMT5复合物的新一代PRMT5抑制剂AZD3470、诺华（Novartis）的潜在“first-in-class”WRN抑制剂HRO761等等。在CGT领域：来自康霖生物、本导基因、中吉智药的几款自体干细胞药物获批临床，拟用于输血依赖型β-地中海贫血；百吉生物的TCR-T疗法BRL03、普众发现的UCAR-T疗法AMT-116、 华夏英泰的STAR-T疗法YTS104和美杰赛尔的PD-1基因编辑T细胞注射液等多款T细胞疗法新药也获批临床，拟用于治疗实体瘤和血液瘤；此外，还有几款AAV基因治疗药物获批临床拟治疗罕见病，如凌意生物的LY-M001注射液拟用于治疗I型或III型戈谢病、至善唯新的ZS805注射液拟用于治疗法布雷病。图片来源：123RF1月也有多款抗体类药物获批临床，拟用于治疗不同类型的适应症。例如，博锐生物与恩沐生物联合开发的创新三特异性抗体BR115、神州细胞CD38单抗SCTC21C、百时美施贵宝的BCMA和CD3双特异性抗体alnuctamab等获批临床，拟用于治疗各种血液瘤和实体瘤；舒泰神的抗 NGF全人源 IgG1 单抗STSA-1001获批临床，拟用于治疗癌痛；赛诺菲的潜在“first-in-class”单抗amlitelimab获批临床，拟用于治疗成年中重度特应性皮炎；神州细胞重组抗 IL-17 单抗SCT650C获批临床，拟用于治疗中至重度斑块状银屑病。此外，还有多款XDC获批临床，包括第一三共/默沙东合作开发的CDH6靶向ADC药物DS-6000a、爱科瑞思的5T4靶向ADC药物ACR246、惠永制药的GRP78靶向PDC药物LN005、星联肽的Nectin-4靶向PDC药物SC-101等。除了上述提到的产品类型，还有许多其它1类新药也于1月获批进入临床，或者获批开展针对新适应症的临床试验。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行，早日造福患者！如果您想了解更多内容，请扫描下方二维码，获取2024年1月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药的PDF文件。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Jan 31，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，在上周，有十余款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。这些新药来自阿斯利康、百时美施贵宝、诺华、华夏英泰、中吉智药等公司，涵盖小分子药物、抗体偶联药物、多肽偶联药物、mRNA疫苗、基因疗法、TIL疗法等多种新分子类型。本文将挑选其中部分新药作介绍，仅供读者参阅（排名不分先后）。截图来源：CDE官网百时美施贵宝：alnuctamab注射液作用机制：BCMA和CD3靶向双特异性T细胞接合器适应症：多发性骨髓瘤Alnuctamab是百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）管线中一款靶向BCMA和CD3的双特异性T细胞接合器（TCE）。这种相互作用旨在通过诱导T细胞活化和促炎性细胞因子以及溶细胞酶的释放来驱动骨髓瘤细胞死亡。Alnuctamab最早由新基（Celgene）公司研发，2019年百时美施贵宝以740亿美元收购新基，从而囊获这款产品。该产品本次获批临床，拟开发用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。华夏英泰：YTS104细胞注射液作用机制：STAR-T细胞疗法适应症：髓系白血病YTS104是华夏英泰自主开发的LILRB4特异性合成性T细胞受体抗原受体（STAR）T细胞治疗产品。LILRB4是一种免疫抑制受体，在单核细胞急性髓系白血病（AML）母细胞（FAB M4和M5 AML亚型）上高度表达，因此可作为单核细胞AML的理想治疗靶点。此外，与当前细胞治疗领域常用的CAR-T技术相比，STAR-T更具有天然T细胞的特性，具有天然双靶点、毒性低、耗竭慢、浸润性强的特点，更有可能实现对实体瘤治疗的突破。该产品本次获批临床针对的适应症为复发/难治髓系白血病。惠永制药：注射用LN005作用机制：GRP78靶向PDC适应症：恶性肿瘤LN005是惠永制药开发的一款多肽偶联药物（PDC），由pH敏感接头结合归巢肽 VAP与阿霉素（DOX）组成，靶向葡萄糖调节蛋白78（GRP78）。研究显示，GRP78在许多肿瘤中高表达，并且与肿瘤细胞的增殖和转移以及耐药性密切相关。LN005本次获批临床针对的适应症为恶性肿瘤。图片来源：123RF百吉生物：BST02注射液作用机制：TIL细胞治疗产品适应症：晚期肝癌BST02是百吉生物研发的一款基于患者自身肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）扩增的T细胞治疗产品。该药采用过继性免疫细胞治疗技术，具有治疗所有类型肝癌的潜力。与传统的TIL药物相比，BST02具有更多的优势，例如作为冻存产品突破了距离的限制、无需高剂量白介素-2辅助用药等。该产品本次获批临床针对的适应症为晚期肝癌（包括肝细胞癌和肝内胆管癌）。阿斯利康：AZD3470薄膜衣片作用机制：新一代PRMT5抑制剂适应症：实体瘤AZD3470是阿斯利康（AstraZeneca）开发的一款特异性靶向甲基硫代腺苷（MTA）和蛋白质精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）复合物的新一代PRMT5抑制剂。研究表明，PRMT5在多种癌症中过度表达，包括膀胱癌、三阴性乳腺癌、以及淋巴瘤和髓系血液癌症等。PRMT5还被发现可与甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）、代谢酶蛋氨酸腺苷基转移酶2α（MAT2A）等多个基因突变构成“合成致死”搭档。该产品本次获批临床，拟开发用于MTAP缺陷型晚期/转移性实体瘤。远大医药：ARC01注射液作用机制：mRNA治疗性肿瘤疫苗适应症：HPV-16阳性实体瘤ARC01是远大医药附属公司奥罗生物开发的一款mRNA治疗性肿瘤疫苗，通过脂质体纳米颗粒（LNP）递送技术，将编码人类乳头瘤病毒16型（HPV-16）中E6和E7抗原的mRNA转染自体细胞并翻译出相应的抗原，在TriMix免疫佐剂共同作用下刺激机体产生特异性的体液免疫和细胞免疫，最终达到抗肿瘤的效果。该产品本次获批临床，拟开发用于复发和转移性HPV-16阳性实体瘤。图片来源：123RF 诺华：HRO761作用机制：WRN抑制剂适应症：微卫星高度不稳定型或错配修复缺陷型实体瘤HRO761是诺华（Novartis）在研的一款靶向Werner综合征RecQ解旋酶（WRN）的口服药物。WRN是近年来发现的“合成致死”新靶点，对微卫星高度不稳定型（MSI-H）肿瘤具有“合成致死”作用。MSI-H是由于修复DNA错配的基因出现变异，导致在DNA中出现异常重复核苷酸序列。WRN是一种具有解旋酶和核酸外切酶活性的多功能酶，在维持基因组稳定性的各种细胞过程中发挥重要作用。该产品本次获批临床，拟开发用于晚期不可切除或转移性MSI-H或错配修复缺陷型实体瘤。中吉智药：GMCN-508B自体造血干祖细胞注射液作用机制：LVV基因疗法适应症：输血依赖型β-地中海贫血GMCN-508B是中吉智药研发的一款慢病毒载体（LVV）基因疗法。对于输血依赖型的β-地中海贫血患者，目前有效的治疗方法为异基因造血干细胞移植和基因治疗。GMCN-508B主要是利用LVV转导系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗输血依赖型β-地中海贫血的目的。该产品本次获批临床，拟开发用于输血依赖型β-地中海贫血。爱科瑞思：注射用ACR246作用机制：5T4靶向ADC适应症：晚期实体瘤ADC2154是爱科瑞思研发的一款针对肿瘤起始细胞（TIC）的抗体偶联药物（ADC），靶向高表达于多种实体瘤的5T4。ADC2154结构采用全新结构的拓扑异构酶抑制剂为载荷和全新释放机制的连接子，具有循环系统稳定、靶向肿瘤组织和胞内释放的特点。该产品在本次获批临床，拟开发用于晚期实体瘤，包括但不限于食管癌、结直肠癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、卵巢癌、宫颈癌、胰腺癌、肾癌、乳腺癌。除了上述产品，还有其它1类新药获批临床试验。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些在研疗法后续进展顺利，早日惠及患者。聚焦前沿，群星璀璨！JPM大会期间于旧金山举行的“2024药明康德全球论坛”上，数千名行业人士齐聚现场，30多位行业领袖带来独家洞见。为了更多行业同仁能够跨越时空观看精彩内容，北京时间2月1日10:00-14:30，我们将提供“2024药明康德全球论坛”限时免费线上回放。产业大咖为何对2024年保持乐观？GLP-1激动剂的火热给我们带来了哪些启示？在癌症和更广泛的疾病领域，新兴疗法将如何重塑治疗格局？还有哪些技术和方向可能在新一年里迎来爆发？欢迎扫描结尾二维码查看完整议程并注册预约观看！▲本次论坛面向全球观众免费开放，长按识别上方二维码，即可申请观看。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Jan 27，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。