Oncocross Co., Ltd.

近几年，AI技术在创新医药领域的应用可谓是热火朝天。国内AI制药初创企业如雨后春笋般拔地而起，上百家公司汇入这一轮AI变革浪潮；此外，老牌药企、互联网巨头也纷纷涉足AI制药赛道，AI+创新药展现出了前所未有的发展势头。2022年以来，中国生物医药产业经历了资本“寒冬”，虽然去年ChatGPT又让AI制药领域重新站上了风口，但逐渐回归理性后的工业界和投资界开始重新审视未来AI药物研发的发展之路，特别是进入临床监管阶段后，如何借助AI技术走通药物研发全流程仍然是各方关注的一个焦点。相比热闹非凡的AI药物及靶点发现赛道，目前全球AI临床赛道已发展到哪个阶段？为何国内产业链中主打“AI+临床”的公司相对较少？对于“最贵”的临床试验环节，AI技术目前能做哪些赋能？未来有望实现怎样的突破？近日，在由张江集团、张江AI新药研发联盟及医药魔方共同主办的《新革命、新动力、新机遇– AI技术智领创新药产业未来》闭门会上，医药魔方Pro有幸就这些话题采访到了埃格林医药创始人、董事长杜涛博士，深入探讨了AI+临床背后的逻辑、突破口及未来潜力。埃格林医药是国内最早进入AI临床领域的公司之一，依托自主开发的AI算法平台，成立不到5年已有5款候选药物获美国FDA的临床批件，最快的项目已经进入III期临床。“从全球来看，AI临床这一赛道已经初具规模。现在全世界有几十家从事AI临床服务的公司，且很多跨国药企都对AI临床设计公司进行了直接投资。从数据来看，从2021年起，美国每年利用AI技术设计的临床试验已经超过三位数。因此，我相信，AI进入临床这一成本高昂的领域是一种必然，未来这一赛道也必将成为投资热点及产业重要阵地。”杜涛博士说道。杜涛，埃格林医药创始人，董事长；国家级特聘专家，协和医科大学客座教授；加拿大麦吉尔大学病理学博士，哈佛大学医学院博士后；前美国HPC 医药顾问有限公司创始人/CEO （HPC 已于2019 年被收购），曾任美国联合健保集团中国区首席代表，临床注册部总监，前香港和记黄埔医药公司临床和注册部高级总监；前美国FDA 高级审评官员（7年），FDA专家学会前任理事长。医药魔方Pro：埃格林是如何发展成为一家AI药企的？杜涛博士：埃格林医药是以多位FDA前审评官员为联合创始人所组成的一家创新药企，其中，也包括很多中美两国的医药工业专家，构成了公司的管理体系。公司于2019年9月成立，而我们接触到 AI与医药相关的信息是在2020年夏天，也就是在公司成立半年多以后。当时一个偶然的机会，我们发现罗氏、辉瑞和默沙东都有一两百人的AI团队，为此我们做了深度的研究，理解了AI在医药产业从分子发现到临床试验的整个过程中的意义。所以，我们决定开始在自己的药物开发过程中使用AI。使用AI的好处，除了降低成本、缩短周期，最重要的是提高医药研发的成功率。我们最初是打算请提供AI技术服务的公司协助我们做开发，为此，我们接触了欧美的几家 AI制药企业。但是之后我们发现，这些公司提供不了我们所需要的服务，所以我们决定自建AI团队，使用自研的AI平台进行自有管线的开发。当时用AI开发第一个候选药物用了近两年时间才获得FDA批准直接进入II期临床。在此之后，第二个药物的开发仅用了半年，在这个过程中我们充分体会到AI确实是一个很有效的工具。我们的AI团队在初始阶段其实也是包括AI科学家、化学家以及其他方面的人员，但是经历了过去三年多的磨练，我们决定把AI应用侧重于临床阶段。医药魔方Pro：什么原因促使埃格林选择了AI临床这一方向？杜涛博士：目前在中国的AI创新药企业的主要方向多集中在分子和靶点方面，从事AI临床应用的公司非常少。2023年疫情结束之后，中国的第一次DIA会议上， FDA两个部门的负责人都公布了在美国FDA AI临床方面的数据。从2021年开始，美国用AI设计的临床试验实际上已经超过三位数，2023年大概已经接近200个临床试验，这让我们更加坚定当初选择AI临床这条路是正确的。而当时之所以选择这条路，也是由于我们有国外的办公室，因此获得了很多海外的相关信息，了解到国外至少有几十家使用AI技术做临床的公司。目前，在欧洲、美国、韩国、日本都有使用AI提供临床服务的公司。此外，近几年很多跨国药企都对AI临床设计公司进行了直接投资。由此可见，AI在临床上的使用实际上是被大药企所十分重视的。医药魔方Pro：AI在临床环节有哪些应用场景？杜涛博士：目前，埃格林的AI临床主要侧重应用在基于疾病表型和基因信息所做出的临床适应症选择，临床终点优化，以及合格受试者确定。其实AI技术在临床中能起的作用非常大，小到一个老药的新适应症选择，或是一个两药联用的选择，AI技术都能够提供非常重要的协助作用。另外在临床执行方面，AI技术可以帮助药企寻找哪些医院有更多更符合入组要求的病人，并发挥临床监测作用。这些应用通过对大量的数据进行分析和归纳，从而对人们的决策起到支持作用。而单纯靠人力进行处理的话，其结果很难做到完善。除了埃格林侧重的几个临床应用场景，其实在海外AI临床也有其他应用场景，比如数字孪生技术，可以模拟临床记录，根据标准护理全面模拟临床结果，从而做到较少的患者数量下实现更高的成功率（如美国的Unlearn AI）；此外，还包括在临床研发中利用真实世界数据（RWD）的分析来评估试验的可行性及优化试验方案，从而加速临床的进程（如美国的Concert AI）。AI临床在国外也是非常被看好的投资热点，现在全世界有几十家从事AI临床服务的公司，其中，位于芝加哥的Tempus是一家未上市的公司，但是其估值已经达到了80多亿美金。所以，我们可以看到，AI进入临床这一成本高昂的领域已经成为一种必然，而且正在变得越来越重要。我曾认为，国际大药企具有几十年的数据积累，那么临床部分完全可以靠自己的数据来做，但实际上很多的大药企都使用外部的AI临床服务。更值得注意的是，一些跨国药企（如礼来、强生、默沙东），不仅与AI临床公司签订服务合同，同时也进行直接的投资。因此，总体来看，AI临床赛道在国外实际上处于高速发展的状态。我相信，未来，国内也会有更多的企业参与到AI临床这一领域。医药魔方Pro：布局AI临床领域，必备的条件有哪些？能否分享一些经验？杜涛博士：进行临床试验前，必须有一个获得监管部门认可的临床方案，获得监管部门的同意，才可以确认试验方案的正确性并开始执行。因此，国外做AI临床应用的公司，一般来讲，要么创业者本身就是医生（如韩国的Oncocross），要么会拥有一个不太小的医学团队（如以色列的Cytoreason，通过团队的临床医学和生物学专家构建人体计算模型，可以从组织和细胞层面对人类疾病进行模拟）。埃格林之所以在AI临床方向高速发展，很大程度上得益于我们拥有一个集临床医学、AI科学和注册法规人员于一体的复合型研发团队，要想在AI临床领域获得成功，这三个要素缺一不可。未来，AI在临床阶段的应用将趋于规范化，对于法规、监管流程的理解和关键环节的有效把控，才能使AI作为研发工具的效果得到最大化发挥，从而提高药物研发和获批的成功率。医药魔方Pro新靶点 新技术 新疗法商务合作：13502093012媒体合作：15895423126Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

▎药明康德内容团队编辑今年11月份，全球范围内有众多医药公司获得融资，这些公司的融资资金将会推动创新医药技术的发展。据创鉴汇不完全统计，11月全球范围内共有65家生物医药领域公司获得融资，融资总额超140亿元。其中，值得关注的数据包括：细胞基因疗法公司仍受关注：所有融资事件中，14家公司开发细胞基因疗法，占比22%。本月两家完成IPO上市的公司分别为CAR-T细胞疗法研发公司CARGO Therapeutics与基因疗法研发公司LEXEO Therapeutics。多家AI医药公司获融资：11月共7家融资公司为人工智能药物研发公司，其中5家来自美国，2家来自韩国。这些公司旨在利用人工智能帮助肿瘤及神经系统等疾病领域患者更快获得靶向药物。过亿融资事件占比提升：11月披露金额融资事件数为58起，融资额过亿事件共32起，占比为55%，高于10月占比（43%）。欧洲多家获融资公司关注神经疾病领域药物开发：20家获融资的欧洲公司中，8家开发药物领域涉及神经疾病领域，包括神经退行性疾病基因疗法研发公司VectorY Therapeutics、神经肌肉疾病小分子疗法研发公司NMD Pharma以及脑部疾病精准疗法研发公司Kynexis Therapeutics等。#   舶望制药完成3亿元A+轮融资11月1日，舶望制药宣布完成3亿元A+轮融资。舶望制药是一家siRNA药物研发公司，致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。公司在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外组织靶向递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验，已经建立起完整的核酸药物开发平台。据悉，本轮融资将用于进一步推进4个临床管线的全球开发、多个临床前候选药物分子（PCC）的发现、修饰技术平台和肝外递送技术平台的迭代升级，以及完善公司的专业团队建设。#  尧唐生物完成超亿元A+轮融资11月30日，尧唐生物宣布完成超亿元人民币A+轮融资，自去年8月完成超亿元人民币A轮融资后，该公司再次斩获超亿元融资。至此，尧唐生物A轮系列融资近3亿元。尧唐生物专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术，通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化，对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进，致力于开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。目前，尧唐生物首个体内基因编辑药物管线YOLT-201已经完成毒理药理研究，已经于近期向中国国家药监局（NMPA）递交了YOLT-201的IND申报文件，有望开启基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的注册临床试验。#   质肽生物完成近2亿元B+轮融资11月27日，质肽生物宣布完成近2亿元人民币B+轮融资。据悉，本轮融资募集资金将主要用于推动质肽生物创新药和生物类似药相关管线的临床试验进度。质肽生物成立于2018年，专注于依托大肠杆菌技术平台开发重组蛋白质药物。据新闻稿介绍，该公司产品管线已达10条以上，围绕GLP-1靶点在代谢病领域中的适应症进行研发。其中，该公司研发的新型超长效GLP-1受体激动剂ZT002已在澳洲完成针对成人2型糖尿病血糖控制适应症的1期临床研究，并已经在中国获得成人2型糖尿病血糖控制、成人肥胖或者超重患者的减重治疗以及阿尔茨海默病三大适应症的临床许可。ZT002为GLP-1类似物分子，通过分子设计优化拥有较长的半衰期，有望实现每月仅需注射1次，可极大降低给药频次，有效提高患者的依从性，减轻患者因频繁注射带来的痛苦。#   瀚微生物完成超亿元Pre-A轮融资11月20日消息，瀚微生物宣布完成超亿元Pre-A轮融资。瀚微生物专注肠脑轴活体微生物及代谢产物药物研发，此轮融资将主要用于该公司加速药物管线临床试验和推动早期研发项目开发。瀚微生物成立于2021年，创始人朱书教授现为中国科学技术大学教授、合肥综合性科学中心大健康研究院副院长。长期以来，朱书教授致力于研究肠道微生物的免疫识别、免疫调控以及微生物创新疗法，并在Cell、Nature、Science发表多篇原创性论文。据悉，为搭建起活体微生物的药物研发，瀚微生物建立从分离培养、功能筛选、机制研究到应用的微生物产业化全体系，自建15000+菌种库，包括健康人肠道菌群、特殊人群肠道菌群、食品目录菌菌库、数十种菌种基因编辑等。结合功能筛选与机制研究，团队通过发现新功能分子、新靶点和新环路机制，明确效应分子，加速推进药物管线进程。该公司已建立基于微生物及代谢产物，针对免疫和神经调控功能的多元化药物管线，其中针对抑郁症和自身免疫疾病在内的3个药物已进入研究者发起的临床研究（IIT）阶段，预计明年将陆续取得临床有效性数据。#   CARGO Therapeutics登陆纳斯达克11月9日消息，CARGO Therapeutics宣布登陆纳斯达克，本次公开发行总收益约为2.813亿美元。今年3月，CARGO Therapeutics完成2亿美元A轮融资，高额度融资同样引人注目。CARGO Therapeutics致力于研发新型嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，旨在克服获批细胞疗法的局限性，包括疗效持久性有限、安全性和供应不可靠等问题。该公司先导候选项目CRG-022是一种自体CD22 CAR-T细胞疗法，将在对靶向CD19 CAR-T细胞疗法产生耐药的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中进行2期临床试验。此外，公司正在利用其专有的细胞工程平台技术，开发一系列包含多个转基因疗法的项目管线，旨在增强CAR-T细胞持久性和向肿瘤病灶的迁移能力，并帮助抵御肿瘤耐药性和T细胞耗竭。CARGO Therapeutics创始人为Crystal Mackall博士，她是斯坦福大学儿科学和医学教授、斯坦福癌症细胞治疗中心主任。Mackall博士被业内知名媒体Endpoints推选为2023年生物医学领域20位杰出女性（Women in Biopharma 23）之一，同时将作为嘉宾参与2024药明康德全球论坛。#   Lexeo Therapeutics成功登录纳斯达克11月3日，Lexeo Therapeutics宣布将通过IPO募集约1亿美元。Lexeo Therapeutics是一家处于临床阶段的基因药物公司，致力于通过应用开创性科学技术从根本上改变遗传性心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的治疗方式。目前，Lexeo公司已有两款产品处于临床开发阶段。LX2006是一种候选基因疗法，旨在递送功能性FXN基因，用于治疗弗里德希氏共济失调心肌病——这是弗里德希氏共济失调患者最常见的死亡原因。Lexeo公司旗下另一款处于临床阶段的疗法是LX1001，这是一种候选基因疗法，通过递送APOE2基因以治疗APOE4基因纯合型阿尔茨海默病患者。#   VectorY完成1.29亿欧元A轮融资11月13日，VectorY Therapeutics宣布完成1.29亿欧元A轮融资。VectorY Therapeutics于2020年成立于荷兰。该公司旨在开发利用载体表达的抗体疗法，用于治疗神经退行性疾病。获得的资金将用于支持主打项目VTx-002的临床开发。这是一款通过靶向TDP-43治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的在研基因疗法。该公司的技术平台将精准治疗性抗体的潜力与一次性基于AAV载体的递送技术结合起来，将治疗性抗体递送到中枢神经系统中，治疗ALS、亨廷顿病等神经退行性疾病。#   NMD Pharma获7500万欧元B轮融资11月15日，NMD Pharma宣布已在B轮融资中筹集到7500万欧元（约合8000万美元）。NMD Pharma于2015年从丹麦奥胡斯大学（Aarhus University）分拆成立，是一家致力于为神经肌肉疾病患者开发新型改良疗法的临床阶段生物技术公司，其主要产品NMD670是一款ClC-1抑制剂，旨在增强神经肌肉传导，以期恢复一系列罕见神经肌肉疾病的肌肉功能。目前，该药物正在针对重症肌无力和脊髓性肌萎缩症的2期临床研究中进行测试。此外，另一款ClC-1抑制剂NMD1343也进入1期临床研究阶段，用于罕见性神经肌肉疾病的治疗。#   Oncocross完成145亿韩元Pre-IPO轮融资11月13日，Oncocross宣布完成145亿韩元Pre-IPO轮融资。Oncocross是一家人工智能药物研发公司。Oncocross的药物发现平台称为RAPTOR AI，利用基于转录组数据的AI平台发现创新疗法，已有药物的新适应症，以及新药物组合的适应症。公司目前主要跟进管线是一种老年肌少症候选药物“OC514”，以及一种再灌注损伤抑制剂候选药物“OJP3101”。据悉，本轮融资将用于助力公司额外的管线开发和人工智能药物筛选平台的研发运营。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

Accelerates a new drug development for sarcopenia through its unique AI platform SEOUL, South Korea--(BUSINESS WIRE)-- Oncocross, a Seoul-based AI drug discovery and development biotech, announced the completion of phase 1 global clinical trial of OC514, a treatment targeting sarcopenia and other rare muscular diseases. Phase 1 was conducted in Australia. Sarcopenia, a syndrome characterized by progressive and generalized loss of skeletal muscle mass and strength that is often accompanied by age-related issues and cancers, was coded as a specific disease by the CDC and WHO in 2016. Although there are no approved drugs in the market yet, the sarcopenia-related healthcare market is gradually expanding including food supplements. Oncocross is developing OC514 as a drug-drug combination product designed to prevent or treat sarcopenia using Oncocross’ proprietary AI platform RAPTOR AI™. The study was conducted as a randomized, double-blind, dose-ranging, placebo-controlled to evaluate the safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamic effects of OC514 in 28 healthy volunteers. Oncocross announced that it had demonstrated the objective safety and pharmacokinetic pro OC514 through the safety evaluation and the analysis of pharmacokinetic parameters according to the doses in this clinical trial. In addition, the company stated that by successfully completing phase 1 clinical trial in Australia, they established the foundation for evaluating the efficacy and safety of OC514 targeting diseases accompanied by muscle diseases such as sarcopenia. Dr. Yirang Kim, CEO of Oncocross, mentioned, “I believe we have taken a step closer to developing a treatment for sarcopenia, which is a major obstacle not only for the elderly but also for cancer patients,” adding “We will start preparing for the pre-IND with the US FDA for phase 2 clinical trial in multi-sites including the US. This will accelerate our efforts to develop a new drug to address the significant medical unmet needs associated with sarcopenia.”