River Vision Development Corp.

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。满足患者需求的新品种甲状腺眼病（thyroid eye disease,TED）是一种与甲状腺功能异常密切相关的眼眶特异性自身免疫性疾病，其发病率在成人眼眶疾病中居于首位，尤其在40至60岁年龄段人群中高发。据估算，甲状腺眼病的年发病率约为16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率介于0.1%至0.3%之间。甲状腺眼病的典型临床表现包括眼球突出、复视、眼睑退缩和眼部疼痛等，严重者可因角膜暴露、视神经压迫等并发症导致视力受损，甚至失明。信达的替妥尤单抗N01注射液近期在中国获批上市，为全球第二款获批的IGF-1R抗体药物。2.1类新药，改良的注射液水针（西林瓶）；该药于2021年12月首次申请临床试验，2022年度在国内启动首个临床试验。药融云数据，www.pharnexcloud.com；改名后为摩熵医药数据本次获批基于一项在甲状腺眼病患者中开展的III期注册临床研究（RESTORE-1）的研究结果。该研究于2024年顺利达成主要研究终点，研究显示：采用替妥尤单抗N01注射液治疗24周时，患者突眼回退≥2mm的应答率高达85.8%，炎症和生活质量也显著改善。药融圈监测显示：本品售价为15311元人民币每盒/每支；已经正式商业上市。相比海外价格便宜不少。命不该绝，命运反转Teprotumumab，原研为Horizon Therapeutics和安进;一款开发的抑制胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的全人源单克隆抗体。采用静脉注射的方式（冻干粉），2024年年销售额18.51亿美元。美国FDA于2020年1月21日批准该款药物用于治疗活动性甲状腺眼病。在2020年首年销售额超过8亿美元。2017年Horizon Therapeutics宣布将以1.45亿美元收购River Vision Development Corp，获得该公司在研眼科产品Teprotumumab。最初由丹麦生物制药公司Genmab于2005年开发（WO2004087756A2），同年罗氏获得该药开发权益(国内专利有CN100453645C)。IGF-1R曾是抗肿瘤药物的热门靶点，异常的IGF-1R信号传导与多种癌症相关。Teprotumumab最初被开发用于治疗实体瘤和血液瘤，包括乳腺癌、霍奇金淋巴瘤与非霍奇金淋巴瘤、非小细胞肺癌、肉瘤等。2009年，罗氏宣布放弃该产品肿瘤适应症的开发。2012年，罗氏拆分旗下业务部门，River Vision Development Corp获得teprotumumab开发权益，用于眼科治疗，并获Horizon资助（用途专利CN115175701A）。(药融圈此前的长文 Horizon Therapeutics出奇制胜：典型美股Biotech发展历程)(巨头药企：Horizon Therapeutics将被优化裁员；本月279亿美元收购完成)加大研发布局药融云数据，www.pharnexcloud.com；改名后为摩熵医药数据显示目前，国内还有多家企业在开发IGF-1R靶点分子，期待更多更快的惠及患者，增强可及性。如：浙江博崤生物（海正前董事长白骅先生创立）、明慧医药、普乐康/双鹭、Zenas/Viridian、金赛药业/长春高新、再鼎医药ZL-1108、橙帆医药、山西纳安生物、乐长制药等等布局。参考：NMPA/CDE；摩熵医药数据pharma.bcpmdata.com（原药融云数据）；FDA/EMA/PMDA；信达生物；https://www.minghuipharma.com/Science；等等。此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐。更多药企信息交流或合作可后台留下名片。植根上海、辐射全球,药融圈作为生物医药产业级战略平台,以"让智慧与人脉无界流动"为使命,构建覆盖药物研发、生产、流通、商业化的全产业链赋能体系。通过智能化云服务、精准资源链接、产业智库与生态社群四大核心引擎,打造中国医药价值流动的基础设施。在全球化与数字化双重浪潮下,药融圈正重新定义医药资源的流通范式--这里不仅是信息与人脉的枢纽站,更是催生产业变革的化学反应器。我们以中国为原点,编织全球医药智慧网络,让每一次精准链接都成为企业跨越式增长的催化剂。点点赞点分享点推荐

欢迎关注凯莱英药闻 2025年2月4日，安进公布了2024 年全年和第四季度财务业绩。全年总收入334 亿美元，同比增长19%；其中Q4总收入91 亿美元，同比增长11%。 纵观全年，公司21 种产品销售额创下历史新高，十种产品实现了至少两位数的销售额增长，包括 Repatha®、TEZSPIRE®、EVENITY®、BLINCYTO® 和 TAVNEOS®。 从Q4来看，TAVNEOS® (+84%)、TEZSPIRE®（+ 67%）、AMJEVITA®/AMGEVITA™（阿达木单抗生物类似物，+ 84%）等产品实现了高两位数销量增长。 2024 年全年，公司创造了 104 亿美元的自由现金流，而 2023 年为 74 亿美元。 Part.1 现有重点药物 1、Repatha® (evolocumab，依洛尤单抗)：是一种靶向人前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin 9型（PCSK9）的人单克隆免疫球蛋白G2（IgG2）。该药物于2015年先后被EMA和FDA获批在欧盟和美国上市，2018年在我国获批上市。2024全年销售额22.22亿美元，同比增长36%；Q4销量6.06 亿美元，同比增长45%。 2、EVENITY® (romosozumab，罗莫佐单抗)：作为一种靶向硬化蛋白（SOST）的人源化抗体，是全球首款抗硬骨抑素产品，已于2019 年在美国、日本及欧盟被批准用于高骨折风险的绝经后女性骨质疏松的治疗。该药物给药方式为每月一次，共计12个月。2024全年销售额15.63亿美元，同比增长 35%；Q4销量4.31亿美元，同比增长36%。 3、Prolia® (denosumab，地舒单抗)：是一种RANKL抑制剂，用于防治骨质疏松症。2024全年销售额43.74亿美元，同比增长 8%；Q4销量12 亿美元，同比增长 5% 。 4、TAVNEOS®（avacopan，阿伐可泮）：是一种选择性补体 5a 受体（C5aR）抑制剂，最初由 ChemoCentryx开发；2022 年 8 月，安进斥资约 37 亿美元收购 ChemoCentryx。该药物是治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关性血管炎(ANCA 相关性血管炎) 的首创药物，已在多国获批，2024年11月，NMPA批准其用于严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关血管炎患者的辅助治疗。2024全年销售额2.83亿美元，同比增长 111%；Q4销量8100 万美元，同比增长84%。 5、TEPEZZA®（teprotumumab）：作为一种胰岛素样生长因子-1 受体抑制剂，是公司通过收购River Vision Development获得，也是美国食品和药物管理局首次批准用于治疗甲状腺眼病（TED）的药物。2024全年销售额19 亿美元，Q4销量4.6 亿美元。 6、KRYSTEXXA® (pegloticase)：作为一种聚乙二醇化尿酸特异性酶，是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的慢性难治性痛风治疗药物。2024全年销售额12 亿美元，Q4销量3.46 亿美元。 7、UPLIZNA® (inebilizumab)：是一款靶向CD19的人源化单克隆抗体，获批用于治疗患有视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的成年人。除此以外，该药物治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）达到3期临床终点。2024全年销售额3.79 亿美元，Q4销量1.01亿美元。 8、TEZSPIRE® (tezepelumab)：是全球唯一一款获批上市的抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）单抗，曾于2021年12月获FDA 批准上市，之后陆续在欧盟、日本被批准用于治疗重度哮喘。2024全年销售额9.72亿美元，同比增长 71%；Q4销量2.96亿美元，同比增长67%。 9、AMJEVITA®/AMGEVITA™：是FDA批准的首个阿达木单抗生物类似药，2024全年销售额7.61亿美元，同比增长 22%；Q4销量2.94 亿美元，同比增长 84%。 10、BLINCYTO®（blinatumomab，贝林妥欧单抗）：是一款靶向CD19/CD3双特异性T细胞接合剂（BiTE），用于治疗复发/难治性B细胞ALL患者，是FDA批准的首款双特异性T细胞接合剂药物。该药物2024全年销售额12.16亿美元，同比增长 41%；Q4销量3.81 亿美元，同比增长58%。 11、IMDELLTRA® (tarlatamab)：作为靶向CD3/DLL3双特异性抗体，于2024年5月获批，是首个也是唯一一个获FDA批准用于治疗广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC) 的双特异性T 细胞接合剂疗法。该药物Q4销量6700 万美元，环比增长 86%。 Part.2 潜力管线药物 1、MariTide（maridebart cafraglutide，AMG 133）：是一种GLP-1R激动剂/GIPR拮抗剂；作为抗体多肽偶联药物，该药物在靶向胃抑制肽受体（GIPR）的单克隆抗体的特定位点上偶联了两个GLP-1类似物，在激活GLP-1受体的同时抑制GIPR，具有“first-in-class”的潜力。与司美格鲁肽和替尔泊肽相比，MariTide给药频率更低，可以每月甚至更长时间间隔给药1次。 研究显示，在没有2型糖尿病的肥胖或超重人群中，MariTide在第52周实现了平均体重减轻约20%，且治疗超过52周后患者的体重可能进一步减轻。此外，该药物在多种剂量下展现出显著且具有临床意义的心脏代谢疾病指标改善，包括血压、甘油三酯和高敏C反应蛋白（hs-CRP），同时未导致游离脂肪酸的显著增加。 2、Olpasiran：是一种小干扰RNA（siRNA）分子，可通过破坏载脂蛋白(a)基因的表达，从而阻止脂蛋白(a)颗粒在肝细胞中的生成。2期OCEAN(a)-DOSE研究显示，每12周一次（共给药4次）使用较高剂量的olpasiran可使Lp(a)水平在治疗第36周时降低超过95%；在末次给药后近一年内，Lp(a)水平仍显著降低约40%-50%。 3、Dazodalibep：是一款CD40L 拮抗剂，是公司以278 亿美元收购Horizon公司获得。研究显示，在中度至高度疾病活动度的干燥症人群中，治疗24 周dazodalibep 组与安慰剂组患者ESSDAI 评分分别降低6.3 和4.1分（p=0.017）；在患者报告症状中重度的人群中，治疗24 周dazodalibep组与安慰剂组患者ESSPI 评分分别降低1.8 分和0.53分（p=0.0002）。 4、Rocatinlimab (AMG 451/KHK4083)：是一款OX40靶向人源单克隆抗体，目前正在开发用于治疗中度至重度特应性皮炎。3期HORIZON研究显示，32.8%的患者在第24周时实现了75%的EASI评分改善，而安慰剂组为13.7%；在这个时间点，接受rocatinlimab治疗的参与者也看到IGA改善的百分比也显著更高。此外，在包括皮肤清除率测量（第16周的vIGA0/1和EASI-75和第24周的EASI-90）、瘙痒数字评定量表、特应性皮炎皮肤疼痛量表、皮肤病学生活质量指数以及手部特应性皮炎和面部特应性皮炎的严重程度评分等所有关键次要终点上达到与安慰剂的统计学显著差异。 5、AMG 104 (AZD8630)：是一款抗胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP) 单克隆抗体，I期试验显示，AZD8630每日一次给药，在评估的剂量下长达 28 天内给药是安全的且耐受性良好。接受高剂量 AZD8630治疗的患者 FeNO 显著降低（与安慰剂相比降低 23%， p =0.037）；这种降低从 7 天开始明显，持续到治疗期结束（28 天）。大多数不良事件是轻微的，A 部分或 B 部分均未发生严重不良事件。PK 在健康和哮喘受试者中呈线性且一致，支持每日一次给药。 6、Xaluritamig：是一款STEAP1/CD3双抗，采用Xencor的XmAb 2+1技术设计，正在开发用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 患者，一期疗效数据显示，PSA50为49%，PSA90为28%。以RECIST评估，高剂量组ORR为41%，DCR为79%。 7、Daxdilimab：是一款靶向ILT7单克隆抗体，可通过消耗树突状细胞阻断各种导致自身免疫疾病组织损伤的炎症循环。 8、Fipaxalparant：是一款溶血磷脂酸 1 型受体 (LPAR1) 拮抗剂，公司开发其用于针对弥漫性皮肤系统性硬化症患者的 2 期研究已完成，未达到主要或次要终点；将停止针对此适应症的进一步开发。 9、AMG 193：是一种甲硫腺苷（MTA）协同蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）抑制剂，优先靶向在MTAP缺失的肿瘤细胞中富集的MTA结合态PRMT5。 10、Bemarituzumab：是一款具备同类最优药物潜力的FGFR2b靶向药物，计划于2025年提交新药上市许可申请，有望成为治疗一线胃癌（GC）的全新标准疗法。 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

近日，FDA在Horizon的畅销抗体药Tepezza (teprotumumab-trbw)说明书上新增了一个安全警告，提示Tepezza治疗可能会导致严重的听力损伤，包括听力丧失，并且在某些情况下可能是永久性的。不久前，Horizon就公布了关键临床试验中，Tepezza听力相关不良事件。数据显示，无论是否接受Tepezza治疗，在甲状腺相关眼病人群中观察到听力下降，尤其是高频听力下降的现象。第二年就卖成重磅炸弹Tepezza是一种胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抑制剂，2020年1月21日获得FDA批准上市，用于治疗甲状腺眼病（TED）。Tepezza可阻断TAO眼病眼眶组织中TSHR和IGF-1R复合物的信号通路，阻止TAO眼病的进展。Tepezza最初Genmab/Roche开发，适应症为肿瘤，之后因业务调整，被Genmab/Roche中止了研发，转而River Vision Development Corporation拿到了授权许可，并进行了眼科疾病的研究。2017年，Horizon又通过收购River Vision获得了Tepezza，并将其成功推向了市场。Tepezza对TED患者的突眼症状效果非常显著，今年4月，Horizon公布了其在慢性甲状腺眼病中的Ⅳ期临床试验结果，主要疗效终点（减少眼球突出）和关键的次要疗效终点（眼球突出反应率）均达到。在第24周，根据预先指定的主要分析方法（意向治疗），接受Tepezza治疗的患者的眼球突出较基线减少了2.41mm。，而安慰剂组0.92mm。并且与安慰剂 (25%) 相比，接受Tepezza治疗的患者的眼球突出 (≥2 mm) 有显著改善 (p = 0.0134)。在预先指定的符合方案分析中，接受Tepezza治疗的患者的眼球突出较基线减少了 2.44mm。，而接受安慰剂的患者则为0.69mm。作为目前唯一一种获得FDA批准TED治疗药物，Tepezza一进入市场就实现大卖，上市首年便实现8亿美元销售额，2021年就成为重磅炸弹，创造了16.6亿美元营收。今年4月，Tepezza还获得了新适应症批准，扩大至用于治疗甲状腺相关眼病的患者。参考出处：https://www.ophthalmologytimes.com/view/data-from-phase-4-clinical-trial-for-teprotumumab-trbw-presented-at-endocrine-society-annual-meeting-reinforces-efficacy-in-patients-diagnosed-with-tedhttps://endpts.com/horizon-adds-severe-hearing-impairment-warning-to-blockbusters-label/https://mp.weixin.qq.com/s/wt1DSMUwjJj3TY_OOHbRhQ本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ ·········点亮在看，传递信息♥