Pharmarise Holdings Corp.

图1：Anthropic展示的Claude设计蛋白质结合剂。来源：Anthropic。 一家实验室收到了一批看起来有些离谱的订单。 15个蛋白质靶点，每个靶点都要从零设计一批全新的“钥匙”。这些钥匙必须在计算机里完成结构设计、序列设计和多轮筛选，之后还要被真正制造出来，放进实验仪器，看看它们能不能抓住对应的靶点。 以往，这是一支蛋白质工程团队需要忙上数周甚至数月的工作。 这一次，坐在电脑前连续干活的不是人。 是Claude。 2026年8月18日，Anthropic公布了第一批湿实验结果：Claude针对15个靶点设计蛋白质结合剂，14个靶点获得成功。1,320个设计里，有354个在实验中确认发生了结合。 参与验货的不是Claude自己，也不只是Anthropic内部团队。Adaptyv Bio和Twist Bioscience分别生产、测试了这些设计。 屏幕里的分子，第一次以这样大的规模走进实验室，并在那里经受现实世界的审判。 “AI会设计药物”的口号已经喊了很多年。这次的数据仍然不等于Claude做出了一款药，却让一条更重要的边界开始松动：通用大模型正在从科研助手，变成可以独立组织复杂实验前流程的研究执行者。 它不只给科学家建议。 它开始替科学家把活干下去。 01一把能插进锁里的钥匙 先把“设计药物”拆开。 人体内大量生物过程，都依赖蛋白质之间的结合。一个蛋白质贴到另一个蛋白质的特定位置，可能打开一条信号通路，也可能把它关掉。 许多现代药物就在做类似的事。它们找到与疾病有关的靶点，紧紧抓住它，阻断、激活或者递送某种东西。 蛋白质结合剂可以被理解成一把为特定锁孔定做的钥匙。问题在于，蛋白质的表面不是规整的金属锁芯，而是一片会弯曲、带电、与水相互作用的三维地形。 图2：蓝色蛋白质结合剂贴合黄色靶蛋白表面的特定位点。来源：Google DeepMind。 序列差一个氨基酸，整把钥匙就可能折错、聚集，或者抓住完全不该抓的东西。 2020年，AlphaFold 2在CASP14中展示了接近实验结构的预测精度。它解决的是“给定一串氨基酸，这个蛋白质大概会折成什么形状”。 2021年，相关论文发表于《Nature》，蛋白质结构预测从漫长实验走向规模化计算。 但看懂一把钥匙，不等于能反过来造出一把钥匙。 2023年的RFdiffusion、2024年的AlphaProteo、之后的BindCraft，把“预测结构”向“生成结构”推进。AlphaProteo曾在7个测试靶点上得到实验确认，在BHRF1上的候选结合成功率达到88%；BindCraft报告的不同任务实验成功率则从10%到100%不等。 图3：AlphaProteo为7种不同靶蛋白生成并通过湿实验验证的结合结构。来源：Google DeepMind。 蛋白质设计已经不是一片荒地。专用模型很强，开源工具也越来越多。 新的麻烦随之出现：一个真实项目并不只需要一个模型。 研究人员要选择结合位点，决定调用哪一种结构生成工具，再做序列设计、共折叠预测、可溶性检查、亲和力排序和多轮优化。不同靶点表面不同，失败方式也不同。工具越多，流程反而越依赖少数懂计算、懂结构又懂生物的专家。 Anthropic在官方文章里给出的时间是：即使有了这些机器学习工具，完整计算流程通常仍需要专家忙上数天，甚至数周。 Claude这次跨过的门槛，就藏在这堆繁琐的工作里。 02把15个靶点交给Claude 研究团队没有让Claude凭空“幻想”一个蛋白质。 它拿到了一份约3万Token的专家提示词、互联网和论文资料、Google Drive等连接器、GPU，以及一组业内已经在使用的结构设计、序列设计和共折叠模型。 Claude扮演的角色更像一名项目负责人兼上机研究员。 它要自己选择靶点上的结合位置，组合PXDesign、RFdiffusion、BoltzGen、ProteinMPNN等专业工具，生成候选结构与序列，再进行多轮计算优化，筛掉可能无法表达、不溶解或结合不稳的方案。 图4：Claude没有取代所有蛋白质模型，而是组合不同结构、序列与优化工具。来源：Anthropic技术报告。 实验分成两种模式。 第一种是“多靶点模式”： Opus 4.8和Mythos Preview分别在同一个会话里同时处理多个靶点，墙上时间48小时，运行专业模型的计算预算最高达到12,500个NVIDIA H100小时。 第二种是“单靶点模式”： Mythos Preview一次只盯住一个靶点，每个会话运行24小时，每个靶点最高使用2,500个H100小时，各会话并行推进。 人类启动任务后，没有再提供科学、技术或操作建议。人做的事情主要是批准网络和代码执行请求、处理会话之外的基础设施问题，以及把最终候选送去实验验证。 Claude负责中间那段最费专家时间的路。 对每个靶点，研究团队要求它交出30个候选结合剂。三个实验分支合计产生1,320个设计，之后由Adaptyv Bio和Twist Bioscience独立进行生产与结合测试。 图5：Twist Bioscience实验室人员进行样本处理。Claude交出的计算候选，最终必须被制造并接受湿实验验证。来源：Twist Bioscience。 这一步很重要。 蛋白质设计论文里最容易膨胀的数字，往往来自计算机自己的评分。模型设计一个结构，再用另一个模型判断它“看起来能结合”，两边可能共享相似偏差。 湿实验不会照顾模型的自尊。 蛋白质能不能表达、能不能正确折叠、能不能在溶液里保持稳定、最后是否真的抓住靶点，都要交给现实回答。 031,320次下注，354次命中 实验结果回来后，Mythos Preview在多靶点模式下的总体命中率是26.7%，Opus 4.8是22.6%。 当Mythos一次只处理一个靶点时，总命中率进一步升到35.1%。 Anthropic依据ProteinBase汇总的口径，把当下常见蛋白质设计项目的命中率写成10%到15%。按这个参照，Claude交出的候选大约把平均命中率提高了一倍。 图6：多靶点与单靶点模式下，各靶点的实验命中率差异很大。来源：Anthropic技术报告。 总体数字只是第一层。 Claude在14个靶点上得到354个确认结合剂，其中至少6个靶点出现了个位数纳摩尔级的高亲和力结合剂。Anthropic把平衡解离常数KD低于10 nM定义为高亲和力——数值越低，通常意味着抓得越紧。 至少4个靶点上，Claude的最佳结果达到或超过此前公开报道的最佳亲和力。 图7：Claude针对VEGF-A、PD-L1、TREM2、Cas9等靶点生成的结合结构。白色为靶点，橙色与绿色为设计出的结合剂。来源：Anthropic。 RBX1是其中一个醒目的例子。 在单靶点模式下，Mythos Preview对RBX1的命中率达到40%；Adaptyv Bio此前比赛参与者的命中率是3.7%。Claude排名最高的候选还超过了那场比赛245个参赛设计中的冠军。 它也设计出了15个含有至少20% β-折叠结构的确认结合剂，覆盖6个靶点。β-折叠要求多条延展的氨基酸链精确对齐，比常见的α螺旋更容易发生错折叠和聚集。 图8：不同设计方法产生的结合剂命中率与亲和力分布。来源：Anthropic技术报告。 数字背后有一个容易被忽视的变化。 过去，研究人员评价的是某一种蛋白质生成模型能不能做好一道题。Claude接受的是一项开放式任务：自己判断题目，挑选工具，发现失败，再改变路线。 专用模型像实验室里的仪器。Claude开始像那个知道何时该换仪器的人。 04最难的靶点，暴露了它的能力，也暴露了边界 TNFα是一种与炎症有关的信号蛋白。阻断它，是阿达木单抗等重要药物的治疗基础。 它也出了名地难设计。 TNFα由多个亚基组成，合适的结合位置位于两个蛋白形成的沟槽里。2024年，Google DeepMind公布AlphaProteo时，7个靶点都拿到了成功结果，唯独第8个TNFα失败了。 Claude这次给出了一个意外结果。 整体能力更强的Mythos Preview没有成功，Opus 4.8却做出了多个TNFα结合剂。其中一些不仅结合人类TNFα，还能结合食蟹猴和小鼠版本。这种跨物种结合对后续动物研究很有价值。 Anthropic也承认，他们不知道为什么Opus在这里成功，而Mythos失败。 图9：Adaptyv Bio与Twist Bioscience对Opus 4.8的TNFα候选进行重复及跨物种测试。来源：Anthropic技术报告。 失败没有消失。 MBP是一种体积大、表面光滑而亲水的细菌蛋白，留给结合剂“下手”的位置很少。Claude为它交出的90个设计，没有一个被确认成功，只有一个出现微弱且可重复的结合信号。 另一个人工设计的β桶蛋白BBF-14也很棘手。Claude做出了3个彼此独立的结合剂，但亲和力只达到亚微摩尔到微摩尔级，离高亲和力仍有距离。 图10：BBF-14只得到中等或较弱结果，MBP的90个设计均未确认成功。来源：Anthropic技术报告。 这些失败让结果更可信，也提醒我们：35.1%不是一把通吃所有蛋白质的万能钥匙。 靶点表面、实验方法、成功定义和候选筛选方式一变，命中率可能相差几十倍。Adaptyv Bio在推出BenchBB基准时专门警告过，行业里的实验条件和“命中”定义并不统一，跨论文比较经常失真。 Claude赢下的是一场很有分量的战役，还没有赢下蛋白质设计这场战争。 05突破发生在模型之间 Claude没有发明RFdiffusion，也没有替代Boltz、ProteinMPNN或实验仪器。 它把这些彼此分散的能力接成了一条能运行的生产线。 这和AI编程过去两年的变化很像。早期模型只补全一段代码；后来的Agent开始读仓库、运行测试、发现报错、修改文件，再把任务推进到完成。 科研正在出现同一条轨迹。 AlphaFold回答“它长什么样”，蛋白质生成模型回答“什么结构可能有用”，研究Agent则要回答“为了让这个项目往前走，下一步该调用什么、验证什么、失败后换哪条路”。 2026年6月，Anthropic把这种工作方式做成了Claude Science。它不是给聊天框换一个科研皮肤，而是把论文数据库、代码环境、远程计算集群和60多种科研技能接到同一个Agent下面。研究人员可以从笔记本进入实验室自己的HPC节点，模型负责准备环境、提交任务、保存代码与中间产物，另一个审查Agent再检查引用、计算和图表是否对应。 图11：Claude Science同时展示研究结果、生成代码、执行记录和审查过程。来源：Anthropic。 单个蛋白质模型提供的是一种能力，Claude Science试图提供的是一张工作台。前者告诉你某把锤子有多强，后者负责判断什么时候该拿锤子、什么时候该换显微镜，以及每一步留下了什么可复现的记录。 科研里最贵的部分，往往不是一次预测，而是数十种工具、数据和判断之间的交接。 Anthropic同一天公布的第二项实验，把这件事说得更明白。 研究人员只给Claude Opus 5两句话，以及一家合同实验室产生的原始核磁共振（NMR）和液相色谱—质谱（LC-MS）文件。Claude分别用23分钟和19分钟处理完两类数据。 图12：Claude从原始NMR信号生成谱图、峰表和氢原子计数。来源：Anthropic。 在NMR任务中，它生成18个峰的表格，标出4个可能连接氮或氧的氢，并建议追加重水实验。合同实验室三天后也做了同一种检查。 Claude第一次判断4个峰都消失了，随后在自检中纠正为只有2个。它的每个峰氢计数与实验室结果相差不超过0.08个氢。 在LC-MS任务中，它面对的是没有公开文档的仪器文件格式。Claude先反推出数据编码，再复现仪器记录的2,664次扫描总量，确认读取无误后才继续分析。最终得到的纯度是96.4%，实验室报告是96.33%。 图13：Claude解析专有LC-MS文件后生成的色谱、质谱与纯度结果。来源：Anthropic。 设计新分子和解读已有分子，看上去是两件事。它们都指向同一种能力：模型开始在陌生工具、原始数据和不完整指令之间维持一条长链条的工作。 科学Agent的价值，不在于每一步都比专用模型强。 它让原本无法自己合作的模型开始合作。 06离一款药，还有很长的路 “15个靶点成功14个”很容易让人误以为，Claude已经交出了14款候选药物。 实际上，研究团队最初选了16个靶点，其中成熟型GDF-8因为聚集和非特异性黏附导致数据无法判断，最终只报告15个靶点。14/15是“至少找到一个确认结合剂”的靶点成功率，不是药物研发成功率。 小型蛋白质结合剂也不是当前最常见的药物形态。即使得到一个抓得很紧的结合剂，后面仍要回答一长串问题：它是否影响了正确的生物通路？会不会误伤其他蛋白？在体内是否稳定？怎样给药？会不会触发免疫反应？剂量和毒性如何？能否规模化制造？ FDA把药物路径划分为发现与开发、临床前研究、临床研究、审评和上市后监测。Claude目前明显加速的是第一段的部分工作。 图14：Claude本次主要加速早期发现与设计，后续仍需跨过临床前、临床、监管审评和上市后监测。根据FDA药物研发流程整理。 从一把能插进锁孔的钥匙，到一把可以安全交给患者的钥匙，中间隔着细胞、动物和人体。 还有三个现实限制不能略过。 第一，这是Anthropic发布的公司技术报告，尚不能等同于同行评议论文。Adaptyv Bio与Twist Bioscience提供了独立湿实验验证，Anthropic也公开了提示词、计算模型和实验数据，但研究设计与叙事仍来自厂商自己。 第二，“最少人工介入”不等于没有人。专家写了约3万Token的设计协议，人类选择了任务与靶点，提供了专业模型、连接器、算力和实验服务，并处理基础设施与样品下单。 第三，这不是一次廉价实验。多靶点会话最高使用12,500个H100小时，单靶点模式每个靶点最高2,500个H100小时。把数周专家时间压进24到48小时，背后是相当可观的计算预算。 速度提升是真的，经济性还需要单独算账。 07AI制药的瓶颈正在搬家 过去十年的AI制药叙事，总在强调算法能生成多少分子。 当候选生成越来越便宜，行业会更快撞上下一个瓶颈：谁来制造、测试、否决这些候选？谁拥有高质量、可比较、能回流到模型里的实验数据？ 1,320个设计最后变成354个确认结合剂，说明计算并没有消灭实验。它让实验变得更重要了。 以后最稀缺的资产，可能不是又一个分子生成模型，而是三样东西：自动化湿实验平台、标准化生物数据，以及让计算与实验不断往返的反馈系统。 图15：Twist Bioscience的真实实验室场景。候选生成越快，制造、测试和数据回流越会成为产业瓶颈。来源：Twist Bioscience。 图16：BenchBB用7种具有不同结构与难度的靶蛋白，推动设计方法在统一实验条件下比较。来源：Adaptyv Bio。 这会改变AI制药公司的竞争方式。 只有模型、没有实验能力的团队，很容易淹没在廉价候选里；拥有机器人实验室和独特数据的团队，会越来越像AI时代的晶圆厂；能够把通用Agent、专业模型和实验平台接起来的公司，才有机会持续降低每一次有效验证的成本。 开发者和创业者可以盯住三个指标，而不是只看发布会上的最高命中率： 1.验证是否独立。 结果是在模型自己的评分器里成立，还是在外部实验室复现？ 2.失败是否回流。 湿实验的负结果能不能自动改变下一轮设计，而不是只挑成功案例展示？ 3.单位有效结果的成本。 算力、专家时间和实验费用加在一起，找到一个可推进候选到底花了多少？ 命中率决定新闻标题，闭环成本决定谁能活下来。 08写在最后 下一次，一名蛋白质工程师面对一个新靶点时，第一步可能不再是打开十几个软件、手工搭建流程。 他会把目标、约束和已有数据交给一个研究Agent，然后等它带回一批真正值得进实验室的候选。 实验室依然要开机。样品依然要合成。失败依然会大量发生。人体也不会因为模型更聪明，就变得更容易预测。 改变的是人的起点。 过去，科学家把大量时间花在让工具运转；以后，他们会把更多时间花在决定该问什么、该相信什么，以及哪个结果值得继续烧钱。 Claude还没有做出一款药。 它已经让药物研发第一次清楚地看见：当AI能把一整套科研工具组织起来，实验不再是计算的附属验证，而会成为这个时代最昂贵、也最诚实的裁判。

近日，Ashlins Pharmaceuticals宣布，其全资子公司Ashlins Ocular Pharmaceuticals与李氏大药厂达成一项独家许可协议，Ashlins获得含有干扰素α-2b活性药物成分（API）的特定药品在大中华区以外市场的开发和商业化权益。李氏大药厂将有资格获得最高3100万美元的首付款、开发款项和商业里程碑付款。 来源 | BUSINESS WIRE Ashlins于2025年成立，致力于挖掘疗效和安全性已经过充分临床验证的老药的新用途。其核心商业逻辑是，尽量剥离新药研发阶段高度不确定的验证风险，把项目整体风险收敛为相对可预判、好管理的药监注册风险与融资兑付风险。 干扰素α-2b是一种重组人Ⅰ型干扰素，最初由先灵葆雅开发，2009年默沙东收购先灵葆雅后获得该药物，在默沙东手中，以商品名Intron A上市销售，年销售额曾超10亿美元，用于多种肿瘤以及乙肝、丙肝等疾病的治疗。 2021年，默沙东分拆Organon独立上市，Organon带走了Intron A在内的一系列成熟老药和慢病普药。后来，新一代抗病毒药物崛起，迅速抢占干扰素的市场。2022年，Organon出于商业原因停止了该药物的生产。由于国内仍有部分肿瘤、慢性乙肝、皮肤科疾病临床场景需要干扰素α-2b，李氏大药厂接手了干扰素α-2b。 Intron A的退市让许多患有罕见病、需要超适应症用药的患者陷入困境，Ashlins创始人兼首席执行官Jennifer Lin正是看中了这背后的机会。 Ashlins目前尚未透露其正在开发干扰素α-2b的具体适应症，但该公司已安排在8月初与FDA进行pre-IND会议。 除了干扰素α-2b项目外，Ashlins还有另一自主研发的候选药物，具体适应症也未披露，但Jennifer Lin在接受Fierce采访时曾提到，Ashlins也在致力于罕见代谢疾病、热带疾病和脱发的治疗。 Ashlins迄今为止仅融资约170万美元，主要来自硅谷的Mythos Ventures。Ashlins计划今年10月继续融资约5000万美元，用于将首个项目推进至FDA批准，并进一步扩充管线。 创立Ashlins之前，Jennifer Lin还曾创立了AUG Therapeutics。AUG于2023年从Avalo Therapeutics获得了三款罕见病候选药物的授权，其中进展最快的一款产品已进入III期临床，用于治疗Ⅱ型白细胞黏附缺陷症。 总第3045期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

点击上方蓝字·关注我们 一则容易被忽略的小交易，藏着一条正在成型的产业路径 一家成立不到一年的美国Biotech，一款被默沙东放弃四年的老药，一家中国药企，以及一位曾在21岁前完成4500万美元授权交易的年轻创业者，共同组成了一笔3100万美元的跨境合作。 2026年7月21日，美国初创公司Ashlins Pharmaceuticals宣布，与香港李氏大药厂（Lee's Pharmaceutical）达成独家许可及供应协议，交易总额最高3100万美元。Ashlins获得干扰素α-2b在中国大陆、香港、澳门和台湾以外市场的开发和商业化权益，并计划围绕新的罕见病适应症推进FDA注册。 放在今天动辄数十亿美元的BD交易中，这笔3100万美元的小交易几乎没有存在感。但如果把交易背后的几个要素拆开来看，你会发现，它几乎浓缩了当前跨境药物开发最值得关注的一种新模式：巨头放弃成熟资产，中国企业提供活性成分，轻资产创业公司负责监管开发和资本运作，最终以新的适应症重新进入全球市场。这不仅是一笔授权交易，更是一套正在被验证的商业模式。 标的解析：一款年销售额从10亿美元跌到不足千万美元的“弃儿” 要理解这笔交易的价值，首先要理解干扰素α-2b这款药的命运。 干扰素α-2b是一种重组人Ⅰ型干扰素，兼具抗病毒和免疫调节作用。它最知名的商品名是 Intron A，最初由先灵葆雅(Schering-Plough）开发，2009年默沙东收购先灵葆雅后接手。在鼎盛时期，以Intron A为代表的干扰素产品年销售额一度超过10亿美元，广泛用于多种肿瘤以及乙肝、丙肝等疾病的治疗。 转折点来自直接抗病毒药物DAA的崛起。凭借更高的治愈率、更短的疗程和更好的耐受性，DAA迅速取代了干扰素方案，干扰素也因此失去了丙肝这一最大的商业市场。与此同时，其流感样症状、疲劳、抑郁、血液学异常等副作用，以及仿制药带来的价格竞争，进一步加速了产品衰落。Intron A的年销售额最终从10亿美元以上一路跌至不足1000万美元。 2022年，默沙东以"商业原因"正式停止生产Intron A全部注射剂型。这里有一个容易被忽视的细节：默沙东退出，并非因为疗效不足，也不是因为安全性问题，而是因为这款产品已经不再符合公司的商业回报预期。它放弃的是一门生意，却留下了一项仍被部分患者和临床医生需要的治疗手段，也为后来者创造了重新开发和商业化的机会。 被忽视的真空：超适应症用药患者的困境，正是创业的起点 默沙东退出后，真正受到影响的，并不是主流患者，而是那些长期依赖干扰素α-2b进行超适应症（off-label）用药的罕见病患者。 Ashlins创始人兼CEO Jennifer Lin表示，正是这批长期缺乏稳定药物供应的患者，构成了公司的创业起点。她的思路十分明确："我们的目标是获得这一活性成分的授权，并推动其针对罕见病适应症获得FDA正式批准。"Ashlins目前尚未公开首个开发适应症。不过，公司将负责该项目的子公司命名为Ashlins Ocular Pharmaceuticals，意味着眼科很可能是其重点布局方向。与此同时，干扰素α-2b在眼科领域，尤其是眼表鳞状上皮瘤（Ocular Surface Squamous Neoplasia，OSSN）的治疗中，已经积累了大量循证医学证据，因此也被业内普遍认为是最值得关注的潜在开发方向之一。 现有研究显示，局部使用干扰素α-2b滴眼液治疗OSSN，可获得80%以上的完全缓解率。一项纳入143例患者、最长随访23年的研究显示，完全缓解率达到80.4%；另一项纳入81例患者、按AJCC分期分析的研究中，各分期患者的完全缓解率均达到90%至100%。这些结果说明，干扰素α-2b在这一疾病上的疗效早已得到长期临床实践和真实世界数据的反复验证，但至今仍缺乏FDA正式批准的适应症。 这也正是Ashlins整套商业模式的核心。Jennifer Lin将其概括为：把医生在超适应症用药过程中积累的真实世界证据，转化为支持FDA正式审批的临床证据。在她看来，许多疗法长期处于"沉睡"状态，并不是因为疗效不足，而是因为缺乏商业化推动和监管路径。一些药物虽然已经在美国以外获批，甚至拥有多年的人体使用经验，却始终未能进入美国市场，而这恰恰为后来者提供了重新开发和价值重塑的机会。 交易结构：一个“轻资产、去风险、快周转”的跨境模板 从交易结构来看，这笔许可协议的设计十分精炼，几乎每一个环节都围绕着降低风险、减少资本投入、加快开发速度展开。 第一，生物学风险已经基本完成验证。 Ashlins获得的并不是一个需要从零开始验证的新分子，而是一种作用机制明确、拥有数十年临床应用历史、疗效和安全性已被真实世界反复验证的成熟活性成分。Jennifer Lin曾这样概括公司的策略："我们追求的是一条去风险化的开发路径，因此这从来不是一个生物学问题，而是一个时间和资本可及性的问题。"这句话几乎概括了整个"老药新用"赛道的底层逻辑：把不可预测的科学风险，转化为可管理的监管风险和融资风险。 第二，供应与开发彻底分工。李氏大药厂负责药物活性成分供应，并保留大中华区权益；Ashlins则负责美国及其他海外市场的临床开发和商业化。李氏大药厂董事总经理Wanee Lee也点明了这一安排背后的商业逻辑：将海外开发交给专注美国市场的团队，既能集中资源投入核心创新管线，又能通过授权合作持续分享项目未来的商业价值。这种模式，本质上是一种资源配置效率的优化。 第三，交易对价高度绑定开发进展。公布的3100万美元交易金额包含首付款、研发里程碑和商业化里程碑，但双方并未披露具体拆分。对于一家累计融资仅约170万美元的初创公司而言，这种以前期现金投入较低、后续收益与开发进度挂钩的交易结构，大幅降低了早期资金压力，也使项目更具可执行性。 第四，监管路径已经率先启动。 Ashlins已获得FDA授予的Pre-IND会议资格，会议预计于今年8月举行。考虑到干扰素α-2b本身拥有长期人体使用经验和成熟的安全性数据，如果未来选择局部眼科给药等风险相对较低的开发路径，其IND推进和后续监管审批的不确定性，有望明显低于传统创新药项目。 操盘手画像：一位把"套利"做成方法论的Thiel学者 任何交易的解读都离不开操盘人。Jennifer Lin的履历，本身就是这笔交易能够成立的重要注脚。 她是Thiel学者（Thiel Fellowship），这是由科技投资人Peter Thiel支持的两年期、25万美元资助项目，鼓励年轻人辍学创业。在创立Ashlins之前，她创办并执掌AUG Therapeutics，一家专注罕见儿科与孤儿病的临床阶段生物技术公司。按她本人的公开表述，她在AUG期间促成了与Avalo Therapeutics的4500万美元合作，并主导了一项3期临床试验，而这一切"都在我21岁之前完成"。那笔从Avalo引进的三个罕见病候选药中，最领先的一个如今已进入白细胞黏附缺陷2型的3期测试。 2026年，在获得Thiel学者身份后，她创立Ashlins，用她自己的话说，是要"重新想象罕见病药物如何被发现、如何被送到需要它们的患者手中"。她提出了一个颇具画面感的概念：有效疗法的"激活密码"，往往写在医生的off-label用药实践里。 在资本层面，她也展示了非传统的路径。Ashlins迄今融资约170万美元，主要来自硅谷的Mythos Ventures。而下一步，她计划在10月融资约5000万美元，用于将首个项目推进至FDA批准并进一步扩充管线。对于这笔融资的底气，她的说法值得中国创业者深思："通过Thiel的网络，加上我已有的一些生命科学人脉，我认为我们有一种独特的资本获取方式，是一些更传统的生物技术从业者所不具备的。" 换句话说，她的核心竞争力不在实验室，而在于对"去风险资产"的识别能力、对监管路径的把握，以及对非传统资本网络的调用能力。 深层解读：这笔交易对中国医药产业意味着什么 这笔交易最值得关注的，并不是Ashlins本身，而是它揭示了一条正在成型的跨境价值链。 第一，中国活性成分的价值正在被重新定价。长期以来，中国企业更多扮演原料药供应商的角色。但这笔交易中，李氏大药厂输出的不只是一个活性成分，而是一套成熟的生产体系、质量体系和已获批产品。Ashlins获得海外开发权益，李氏保留大中华区市场并分享未来收益。这意味着，中国企业出售的不再只是产品，而是可持续创造价值的资产。对于拥有成熟产品和生产能力的中国药企而言，"授权出海、共享长期收益"正在成为一种新的国际化路径。 第二，"老药新用"正在演变为一种可复制的开发模式。Ashlins的策略可以概括为：寻找一个已被长期临床实践验证、却因商业原因被放弃或从未在美国获批的成熟药物，以较低成本获得全球权益，再借助已有的人体安全性数据和FDA监管路径，为新的罕见病适应症完成注册。这一模式真正降低的不是临床开发，而是生物学风险，把研发重点从"证明药物是否安全"转向"证明药物对新适应症是否有效"。中国拥有大量疗效确切、却从未进入全球市场的成熟产品，它们是否同样蕴藏着被重新开发的价值，值得每一家药企重新审视。 第三，巨头放弃的"非核心资产"，正在成为创业公司的机会库。默沙东放弃Intron A，并非因为药物失效，而是因为市场规模已无法匹配其资源投入。对于跨国药企，这只是组合管理中的边缘资产；但对于一家轻资产创业公司，同样的产品却足以支撑融资、估值和一条完整管线。"大公司的鸡肋，小公司的机会"，正在成为全球Biotech越来越常见的价值转移路径。 第四，罕见病创业的竞争核心正在发生变化。Jennifer Lin所说的"这不是生物学问题，而是时间和资本可及性的问题"，实际上揭示了这类项目的底层逻辑。传统Biotech比拼的是科学突破，而这类项目竞争的是监管执行、资本组织和商业化能力。投资人真正需要判断的，不再只是"科学是否成立"，而是"团队是否能够以更快、更低成本完成监管路径，并把成熟资产重新转化为商业价值"。 值得警惕的几个不确定性 当然，这套模式并非没有风险。 其一，首个开发适应症仍未公开。目前关于眼表鳞状上皮瘤（OSSN）的分析，仅基于公司注册信息和公开循证证据作出的合理推断，Ashlins尚未正式披露具体开发方向。 其二，交易金额存在较大弹性。公布的3100万美元为包含首付款、研发及商业化里程碑在内的最高交易金额，双方并未披露具体拆分。交易的实际价值，仍取决于未来临床和商业化进展。 其三，知识产权仍是这类模式最大的挑战。老药新用降低了生物学风险，却无法天然解决专利保护问题。对于成熟活性成分而言，如何通过新剂型、新给药方式、新适应症、制剂工艺以及数据独占期建立新的竞争壁垒，将决定其商业价值能否持续，也是这类项目最容易被忽视的风险。 其四，融资仍存在不确定性。 Ashlins计划于今年10月启动约5000万美元融资，但能否顺利完成，仍取决于资本市场环境及其创始团队的融资能力。在当前全球Biotech融资尚未完全恢复的背景下，这一目标仍有待市场验证。 结语：小交易里的大信号 Ashlins与李氏大药厂的这笔交易，金额不大，却折射出一条正在成型的跨境创新路径：成熟活性成分、全球权益切割、去风险化开发，以及轻资产创业，正在被重新组合成一种新的药物开发模式。对中国医药产业而言，这既是提醒，也是机会。提醒在于，我们手中许多成熟产品，可能正在被海外创业者重新发现、重新定价；机会在于，如果中国企业能够进一步掌握海外权益运营、监管开发和国际商业化能力，就有机会把更多价值留在产业链自身，而不仅仅停留在制造环节。真正值得关注的，并不是Ashlins拿到了一款老药，而是它证明了一件事：当科学风险基本得到验证之后，真正决定项目价值的，往往不再是分子本身，而是监管路径、资本组织和商业化能力。Ashlins用一笔3100万美元的授权交易，展示的并不仅仅是一家初创公司的创业故事，更揭示了一种值得中国Biotech、BD和投资机构重新思考的全球化开发路径。 企业卡片（Company Snapshot） Ashlins Pharmaceuticals Ashlins Pharmaceuticals Ashlins Pharmaceuticals成立于2025年，总部位于美国纽约，是一家专注于罕见病和"老药新用"开发的新锐生物技术公司。公司致力于挖掘已有临床证据但尚未获得FDA正式批准的治疗方案，通过引进成熟活性成分、结合真实世界证据和监管开发，为患者提供新的治疗选择。公司创始人兼CEO Jennifer Lin曾入选Peter Thiel创立的Thiel Fellowship，并在创立Ashlins前参与推动多项罕见病药物合作。2026年，公司获得FDA授予AIS-001项目Pre-IND会议资格，并计划启动约5000万美元融资。 官网：https://ashlinspharma.com Lee's Pharmaceutical 李氏大药厂（Lee's Pharmaceutical） 李氏大药厂成立于1994年，总部位于香港，是一家专注于创新药研发、商业化及国际合作的生物医药企业，在香港联交所主板上市（0950.HK）。公司重点布局肿瘤、眼科、罕见病及中枢神经系统等领域，拥有覆盖研发、生产和商业化的一体化平台，并积极通过License-in、License-out及国际合作推动产品全球化。本次交易中，李氏大药厂向Ashlins授予干扰素α-2b在大中华区以外市场的开发及商业化权益，同时继续负责产品供应。 官网：https://www.leespharm.com 作者：刘玉娥，Lucia，哈佛医学院/波士顿儿童医院博士后，工商管理博士（DBA）、基础医学博士（Ph.D.），NAPPA秘书长，科研与商业双背景，长期关注生物医药投资逻辑、创新药产业趋势与跨境BD机会，致力于推动科学价值向产业与资本转化。公众号"凤凰涅槃之路"创始人。目前正积极寻求美国生命科学领域风险投资全职机会，欢迎相关业内交流。 往期推荐 18亿美元买下一家没有新药的公司，三星到底看中了什么？ 一家濒临清盘的Biotech，如何靠反向并购拿到1.32亿美元重生？ 礼来28亿美元买下一场精神科革命 50万美元买下一款"废药"，OpenAI投的公司在下一盘什么棋？ 【大国医药×时时】第9期：Bio归来 | 写意直播351期 8笔交易、80亿美元：BIO刚结束，这些信号比交易金额更值得关注 细胞治疗赛道全景：谁在赚钱，谁在烧钱，谁在赌未来？ 花了3000美元参加BIO 2026，我后悔吗？ 现场 | 我在圣地亚哥，全球最大生物医药峰会刚刚开幕BIO 2026 第一天报道 AI制药20年：烧掉数百亿美元之后，谁真正赚到了钱？ 渤健最高10亿美元收购RayThera：同一支团队三次创业、三次退出 永远在黎明前：溶瘤病毒七十年沉浮与下一次机会 ADC的进化：从重磅炸弹到技术平台 RDC赛道全景解析：ADC之后，放射性药物正在重写肿瘤治疗 DAC赛道全景解析：当精准递送遇上蛋白降解 AOC赛道全景深度解析：ADC之后，下一个百亿美元治疗模态是谁？ 资本为何重新押注RNA？从RNA Editing到RNA Therapeutics的下一轮竞赛 美国开始审查License Deal：中国创新药出海迎来最大变数？ 罗氏又翻车：这个热门抗炎靶点为何接连失灵？