A Phase 2/3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Davunetide for the Treatment of Progressive Supranuclear Palsy
The purpose of the study is to evaluate the safety and efficacy of davunetide for the treatment of Progressive Supranuclear Palsy.
A Phase 2, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Effect on Cognitive Function of AL-108 After 12 Weeks of Intranasal Administration in Subjects With Mild Cognitive Impairment
The purpose of this study is to find out if different doses of Investigational Drug are safe, tolerable, and if they have an effect on Mild Cognitive Impairment (MCI).
A Phase II Study Designed to Evaluate the Safety, Tolerability, and Effect of a Single, Rising Dose of Intravenous AL-208, Followed by a Placebo-Controlled, Double-Blind, Parallel-Group Evaluation of a Single Dose of AL-208, on Mild Cognitive Impairment Following Coronary Artery Bypass Graft Surgery.
The primary objective is to compare mild cognitive impairment in the AL-208 group with the placebo group at 14 + - 3 days after CABG surgery
100 项与 Allon Therapeutics, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Allon Therapeutics, Inc. 相关的专利(医药)
2013-01-01·Dementia and geriatric cognitive disorders4区 · 医学
A Double-Blind, Placebo-Controlled, Ascending-Dose, Randomized Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Effects on Cognition of AL-108 after 12 Weeks of Intranasal Administration in Subjects with Mild Cognitive Impairment
4区 · 医学
Article
作者: Blackwell, Andrew ; Gold, Michael ; Hirman, Joe ; Keith, Julian ; Schmechel, Don ; Morimoto, Bruce H.
Background/Aims: AL-108-211 was a placebo-controlled, ascending-dose study that explored the safety, tolerability and efficacy of 12 weeks of treatment with AL-108 in subjects with amnestic mild cognitive impairment. Methods: A total of 144 subjects were randomized in a 2:1 drug:placebo ratio. Subjects were enrolled into the low-dose group or placebo and then to the high-dose group or placebo. Pooling of the placebo groups yielded 3 groups (approx. 48/group) whose baseline demographics and disease characteristics were well matched. Results: AL-108 was generally safe and well tolerated. Analyses of efficacy data failed to detect a statistically significant difference between the treatment groups on the composite cognitive memory score. Analyses of the individual cognitive tasks identified signals of potential efficacy in 2 tests of memory and attention. Conclusion: These data suggest that AL-108 was generally safe, well tolerated and merits additional investigation as a treatment for Alzheimer's disease.
2009-06-01·IDrugs : the investigational drugs journal
Drug Development for Neurodegenerative Diseases--a marcus evans conference. Expediting drugs to the market for neurodegenerative disease indications through novel translational efforts, regulatory clarity, and sound trial design. 7-8 April 2009, Boston, MA, USA.
Article
作者: Morimoto, Bruce
2007-08-01·Expert opinion on investigational drugs2区 · 医学
Looking for novel ways to treat the hallmarks of Alzheimer's disease
2区 · 医学
Review
作者: Stewart, Alistair J. ; Fox, Anthony ; Gozes, Illana ; Morimoto, Bruce H.
Alzheimer's disease (AD) represents an increasing public health issue as demographic changes and generally improved medical care result in a larger aged population. Although significant advances have been made in the diagnosis and treatment of AD, the unmet medical need remains and few treatment options are available. This review focuses on emerging therapies that aim to treat the underlying causes of the disease rather than the symptoms. Such disease-modifying treatments, focused on the two main hallmarks of the disease (plaques and tangles), include new and old targets which have significant potential in the field and are on the cusp of providing new treatment paradigms within the coming years.
7月24-26日,同写意T20+“中国新药未来之路”大会于苏州金鸡湖凯宾斯基酒店盛大召开。汇聚来自罗氏、百济神州、药明康德、君实生物、辉瑞、诺和诺德、天士力,泽璟等1000余位行业翘楚、新药开拓者,围绕AI制药、跨境BD、生物医药投融资等前沿议题展开深度探讨,直击产业热点和痛点:双抗之后,谁主沉浮?AI如何颠覆制药逻辑?中国供应链如何穿越风暴?中国新药未来之路站在科技前沿,寻找突破力量。25日下午的开幕式暨主旨会议上,一场不直接谈“药”,却处处是“效”的分享,引发广泛关注。FTA集团执行董事、TOP创新区研究院发起人施道红带来题为《以长期主义视角,算好空间账》的主旨分享,提出三个关键,在一众研发、资本话题中被频频点赞。空间,到底是沉没成本,还是企业未来的战略资产?为什么越来越多的企业,反而在实验室和共享空间“间隙中”找到创新的答案?今天的企业落位,需要的只是“办公楼”或“园区”吗?TONACEA01用空间机制提理性效率企业总部平均有34%的面积被浪费,近1/3空间使用频次低于25%,空间缺少激发创新的活力……为什么?因为空间不是“容器”,而是“机制”。如果设计错了空间,不止是浪费,还会扼杀沟通。FTA集团结合理论、调研并实践,提出解决方案:以“艾伦曲线”科学排布团队,提升部门交互效率——因为,创新不会发生在关着门的房间里。TONACEA02用人文“投资”企业创新大英博物馆有多少件藏品?有的人说800多万件,我看到的只有两件:科技和人文。由此,我们反思:为什么真正的大师往往是“双栖人才”?艺术与科学,为何总在历史长河中并肩而行?创新,往往诞生在交叉的缝隙里。艺术激发想象,科学推动实现,企业家则链接现实。三者交汇,便是FTA理解的“创新之源”。我们始终主张:用艺术激发创新。80%的创新,不来自会议室,而源于非正式交流。因此我们特别重视“松弛感”——打造如花园般轻盈、可漫步、可对话的空间,作为触发创意的“无计划场所”。而在创新背后,亦藏着一组沉默数据:72%的创业者曾经历心理健康困境。这不是巧合,而是提醒我们:高密度的脑力工作,亟需“松弛有度”的环境支持。艺术,是空间对科学最温柔的回应。TONACEA03让企业拥有开放的创新网络在传统认知中,产业园区是“装企业的壳子”,是办公、研发和生产的物理空间载体。而在当下的创新经济语境下,我们看到越来越多企业提出:“我不仅需要空间,我更需要加速。”那么,空间之外,怎么找对资源、对接资本、匹配业务?如何构建一个能够真正支持从0到1、从1到100的“创新综合体”?开放式创新成为趋势,封闭研发走向开放协作。在新一代的“生态空间”,大企业寻求突破、初创团队渴望成长……园区是否准备好了承担“平台”的角色,而不只是“物业”?在多家生物医药产业园、500强药企、飞镖孵化器中,我们总结共同点,一个重要的关键词就是“加速”。企业不止需要空间,更需要“加速平台”。它是在回答一个问题——未来的产业空间,究竟该长成什么样?来自:PNP来自:ATLATL创新中心TONACEA041.01的365次方是多少?如果说,一颗新药是科技突破的“核心分子”,那企业的空间,就是让这些分子碰撞、融合、升华的“反应釜”。当资本趋于理性、产业链重塑、创新逻辑重估,生物医药企业比以往任何时候,都更需要一个真正支撑长期价值的“载体”。空间,不再只是物理位置,而是连接人、资源、知识与未来的“策略工具”。也许,是时候重新“算一遍空间账”了。因为改变,从来不是天翻地覆开始,而是一次次精微但准确的调整——1.01的365次方,是37.8。0.99的365次方,是0.03。长期主义,从每一个空间选择开始。关于同写意 同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权 ● 分享庞大新药生态圈资源库;● 同写意活动优享折扣;● 会员专属坐席及专家交流机会;● 同写意活动优先赞助权;● 机构品牌活动策划与全方位推广;● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 (上下滑动查看更多)深势科技 | 新天地药业 | 快舒尔医疗 | 华赛伯曼 | 艾里奥斯 | 药明合联 | 皓元医药 | 希格生科 | 纽瑞特医疗 | 夸克医药 | 石药集团 | 源生生物 | 君赛生物 | 达尔文生物 | 浩博工程 | 怀雅特 | 赛立维 | 科伦博泰 | 赛隽生物 | 安升达/金唯智 | 卡替医疗 | 达科为生物 | 沙利文 | 天广实 | 拜耳 | 楚天科技 | 三生制药 | 三启生物 | 国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨斯丹姆 | 益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物 | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 | 汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 | 晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙(Lonza)丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰(中国)丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本
面临估值下降和融资挑战,像蓝鸟生物这样的上市生物技术公司正选择私有化,以进行重组、减轻监管负担并重新聚焦长期增长。
蓝鸟生物最近决定以不到 3000 万美元的估值出售给私募股权公司,这对一家曾在基因治疗领域突破壁垒的公司来说是一个惊人的结果。但蓝鸟生物并非孤例,最近有几家生物技术公司达成私有化交易以避免破产。
安永(EY)美洲生命科学负责人阿尔达・乌拉尔(Arda Ural)告诉 BioSpace:“私有化可能让生物技术公司有喘息空间,专注于长期发展目标,而无需承受发布季度业绩的即时压力。”
2 月底,蓝鸟生物被私募股权公司凯雷集团(Carlyle Group)和 SK 资本伙伴(SK Capital Partners)以 2900 万美元的现金交易收购。此前,该公司经历了漫长的战略评估过程,并承认其现金不足以支撑到今年第一季度之后。面对现金短缺,蓝鸟生物不得不采取行动。威廉・布莱尔(William Blair)的分析师表示,私有化举措 “可能不可避免”。
根据贝尔德(Baird)高级研究分析师杰克・艾伦(Jack Allen)撰写的投资者报告,董事会承认,如果没有大量资本注入,公司可能面临违约风险。艾伦在接受 BioSpace 采访时表示,蓝鸟生物在此过程中犯了一些错误,特别是在为其昂贵的基因疗法进行国际扩张时摊子铺得过大。
私有化在行业中仍是一种罕见的策略,但对于受公开市场压力困扰的生物技术公司来说,可能是一个可行的选择。商业化障碍,包括定价、报销和制造,因估值下降和融资渠道减少而更加复杂。
三分之一的生物技术公司没有足够的现金维持运营超过一年。
—— 阿尔达・乌拉尔,安永
在裁员并全面评估融资选择后,开发慢性致残疾病基因疗法的 Freeline Therapeutics 于 2024 年初同意出售给私募股权公司和主要股东 Syncona,从而实现私有化。同样,2023 年 10 月,精准肿瘤学平台公司 Genetron Health 宣布通过与新 Genetron 控股有限公司合并实现私有化。该交易于 2024 年 3 月完成,使 Genetron Health 成为全资子公司,旨在增强公司的运营灵活性和长期专注度。
另一家生物技术颠覆者、消费者基因检测公司 23andMe 于 2024 年 8 月透露私有化计划,其首席执行官兼联合创始人安妮・沃西基(Anne Wojcicki)将与私募股权公司 New Mountain Capital 合作收购所有流通股。23andMe 与辉瑞(Pfizer)、罗氏(Roche)等 20 多家制药商建立了合作关系,并与政府和学术研究人员开展合作,目前正考虑在没有公开市场压力的情况下重新调整战略。在 2 月 21 日提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件中,沃西基表示,私有化将使公司能够 “专注于执行长期价值创造计划”。
然而,3 月 3 日,一个特别委员会一致拒绝了沃西基以每股 0.41 美元收购所有流通股的提议 —— 这一价格较她之前的出价下跌了 84%。这一拒绝引发了人们对该公司在保持上市的同时应对财务和战略挑战能力的质疑。
这些行动表明,即使是开创性的生物技术创新者也无法幸免于财务挑战、监管挫折和当前的市场现实。疫情带来的 “甜蜜期”
专家表示,资本市场的紧张局势已导致生物技术公司采取激进行动。乌拉尔表示,如果没有公开上市,公司可以在没有市场麻烦的情况下获得资本。
乌拉尔指出,“2021 年,随着 COVID-19 疫情的爆发,公开市场经历了首次公开募股(IPO)的‘甜蜜期’。” 这波热潮包括许多没有任何临床阶段资产的公司,其中许多现在面临一个关键选择:继续上市并承担不可持续的合规、报告和运营成本,或者私有化并精简投资组合,专注于单一主导资产。
乌拉尔补充说,生物技术领域在估值和融资趋势方面已成为 “双城记”。虽然后期资产对投资者仍然极具吸引力,但早期公司正在苦苦挣扎。“三分之一的生物技术公司没有足够的现金维持运营超过一年,” 乌拉尔说。
在充满挑战的融资环境中,生物技术公司需要保持强大的现金储备才能生存,否则将面临财务困境和可能的倒闭风险。根据乌拉尔的说法,生物技术公司理想情况下应有足够的现金储备覆盖至少 18 个月的运营费用 —— 在当前的财务环境下,这是一个很高的门槛。如果一家公司低于这一阈值,可能会面临 “持续经营” 挑战,即审计师或投资者质疑其在没有额外资金的情况下继续运营的能力。一旦被标记为 “持续经营” 问题,获得新投资者或融资将变得更加困难,从而形成威胁公司生存的恶性循环。
正如蓝鸟生物的衰落所证明的那样,专业生物技术公司目前尤其脆弱。这些公司销售的疗法可能耗资数百万美元,一旦获批,可能需要数年时间才能扩大规模。早期,它们需要大量资本来资助研发和商业化。
再生医学联盟(ARM)全球传播主管斯蒂芬・梅杰斯(Stephen Majors)对私有化策略持怀疑态度,他指出,大多数细胞和基因治疗(CGT)公司资本密集度过高,私有化无法成为一种可扩展的策略。“生物技术,尤其是 CGT,严重依赖外部资本,而私人市场缺乏公开市场的流动性,” 他告诉 BioSpace。
对于 CGT 生物技术公司而言,无论上市与否,商业化挑战都存在。“报销延迟和制造成本是 CGT 公司面临的最大障碍;公司是上市还是私有并不会改变这些基本障碍,” 美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)首席执行官大卫・巴雷特(David Barrett)告诉 BioSpace。更快、更安全
一些专家认为,私营公司可以比在公众股东压力下更高效地做出战略决策。
艾伦说:“公开交易的生物技术公司通常面临展示短期进展的压力,这可能导致优先考虑短期胜利而非长期可持续性。”
另一方面,梅杰斯指出,上市为公开发行和合作提供了更多机会。“它们要么需要财力雄厚的投资者,要么必须依赖与大型制药公司的合作,” 他在谈到私营生物技术公司时表示。
巴雷特的观点是,“任何公司,任何治疗开发者,都必须决定什么最符合其总体目标。” 他指出,ASGCT 作为一个组织的主要目标是看到安全疗法的成功商业化,以便更快地惠及患者。“无论哪种方法能让基因疗法更快、更安全地到达患者手中,我们都认为这是最好的方法。”
乌拉尔对此表示同意。“这是一个需要根据每家公司的具体情况做出的决定。” 然而,他认为,对于某些公司而言,私有化可能是必要的举措。“如果一家生物技术公司缺乏维持上市和遵守法规的资金,私有化可能是他们的最佳选择。”
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“无论是寻找合作伙伴还是授权引进新药,我们的目的都是在武田聚焦的三大核心治疗领域,即肿瘤、神经科学和消化及炎性疾病,解决目前未尽的治疗需求。”艾伦科博士说。
对于全球医药行业而言,2024年充满挑战,而武田却交出了一份漂亮的成绩。
这要归功于公司在研发管线突破、战略合作拓展等方面取得的系列成果,包括其自研罕见病药物Adzynma在欧盟获批,以及用于治疗经治的转移性结直肠癌的新药呋喹替尼在日本商业上市;2023年,武田与和黄医药达成合作,获得该药在中国内地、中国香港及中国澳门以外进一步开发、商业化和生产的全球独家许可;此外,针对发作性睡病I型,武田自研药物oveporexton(TAK-861)在临床IIb期阶段取得了令人鼓舞的数据,也彰显着武田研发的强劲潜力。
这些成果也从侧面印证了武田所坚持的策略,即以自主研发与外部合作来驱动创新。
最近,研发客有幸邀请到武田全球研发首席科学官兼研究负责人艾伦科(Christopher Arendt)博士,和我们深入分享武田如何构建多样化的研发体系,以及其在推动全球医药行业格局中发挥的作用。
艾伦科博士
合作创新,以满足患者未尽需求
“无论是寻找合作伙伴还是授权引进新药,我们的目的都是在武田聚焦的三大核心治疗领域,即肿瘤、神经科学和消化及炎性疾病,解决目前未尽的治疗需求。”艾伦科说。
这个策略,从武田过去一年里与两家生物制药公司达成的协议中就能窥见一斑。
一家是美国公司Keros。其创新的激活素抑制剂elritercept(现为TAK226)可治疗包括骨髓异常增生在内的一些血液肿瘤所引发的贫血。武田在2024年12月初与Keros 签订授权合同,获得进一步开发、生产和商业化elritercept的全球独家许可,并预计在2029年向美国FDA递交新药上市申请。
另一家公司是中国的亚盛医药。武田看中该公司第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂奥雷巴替尼(olverembatinib)。该药已于2021年在中国内地获批治疗慢性髓细胞白血病(CML),目前正在美国开展临床研究。针对该药物,武田于2024年6月与亚盛签署了一份选择权协议,以开发和商业化奥雷巴替尼。值得一提的是,武田虽然已于2017年通过收购Ariad,获得全球首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂Iclusig(ponatinib,普纳替尼),但仍然认为奥雷巴替尼作为更新一代的药物,具备同类最优的潜力。
“武田在血液系统疾病方面拥有极为丰富的专业知识。与亚盛医药的合作能帮助我们更好地为那些受慢性髓细胞白血病等癌症困扰的更广泛的患者群体提供治疗。”艾伦科说。
以上两个案例中的药物在临床上都属于成熟产品。同时,武田也在积极寻找更早期的合作机会。比如在2024年5月,武田携手上海达歌生物共同开发针对肿瘤、神经科学和炎症领域的多个靶点的新型分子胶降解剂。达歌生物的总部位于中国,并在中国和美国均有业务。
“我们与达歌的合作聚焦在临床前阶段。针对已验证的生物学靶点,我们旨在通过前沿的新型模式策略,拓宽创新边界。”艾伦科说。此外,他补充道,武田对此领域感兴趣,也是因为分子胶和PROTACs分子一样能诱导蛋白质降解,且相较于PROTACs分子更小。“在神经科学领域,我们正在寻找小分子药物,因为其体积较小,可开发成口服药物,能够穿过血脑屏障。”他说。
在消化及炎性疾病领域,武田于2023年从美国生物药公司Nimbus收购了酪氨酸激酶2 (TYK2)抑制剂zasocitinib(TAK-279),目前正处于开发阶段。武田计划2024财年末启动该药针对银屑病关节炎的三期临床研究,预计将在2025年获得该药针对银屑病三期试验结果。
加强通用型细胞治疗的研发
武田的早期临床项目也聚焦于细胞治疗等前沿领域。2024年2月,武田将三个早期自体CAR-T疗法的优先级下调,转而专注于同种异体、通用型细胞治疗。2024年11月,武田与Alloy Therapeutics公司达成合作,基于武田的诱导多能干细胞(iPSC)衍生的CAR-T细胞平台和CAR-NK平台,开发同种异体细胞治疗,用于治疗各种实体和血液肿瘤。
“我们决定专注于类似固有免疫细胞的自然杀伤细胞和γδ T细胞,因为这些细胞可以应用于同种异体细胞治疗。”艾伦科说。早在2021年,武田就加速了在该领域的布局,并于当年收购了总部位于伦敦的GammaDelta Therapeutics,加快开发基于γδ T细胞的创新疗法。2022年武田又买下从GammaDelta分拆出来的Adaptate Biotherapeutics, 以获得Adaptate基于抗体的γδ T细胞衔接器平台。
“这两笔收购使武田在同种异体细胞治疗领域占据了领先地位,并大大增强了我们的实力。除了当下已经获批的细胞治疗领域,我们也希望将这些差异化的细胞治疗应用于更广泛的疾病。”艾伦科说。
在承认早期项目研发风险更高的同时,艾伦科也表示,他的团队将通过与内部各科学团队的紧密合作以及基于成果的里程碑来最小化风险。
“我们有能力在早期阶段进行大量的建模和评估工作,以确保能够选择最优的靶点和治疗方案。当我们发现值得探索的方向,我们就会全力以赴。”他表示。
速度质量双卓越的中国创新
武田自1994年进入中国以来,见证了中国制药行业,尤其是研发领域的显著进步。三十多年过去,艾伦科对中国创新的速度和质量印象尤为深刻。
“我认为,中国最令人惊叹的一点就是创新的推进速度,这是无可比拟的,”他说,“基础设施的建设、人才的聚集以及研发项目的进展速度都非常令人瞩目。”
“质量和速度是行业成功的两大关键,而中国在这两方面都具备优势。所以我可以说,放弃中国市场,就等同于放弃机遇。”他接着说,“中国再也不是以前大家认为的只会做me-too或者me-better的那个中国了。”
艾伦科并没有夸大中国公司的研发实力。
麦肯锡的数据显示,中国本土制药公司在2023年初到2024年末共授权了70多个管线项目给海外合作伙伴,这要比2019年初到2020末的总量增加超过一倍。其中,肿瘤领域的资产目前在海外授权上依然占主流,比如近期,在2025年1月13日的摩根大通医疗健康年会上,艾伯维与先声再明宣布,双方就先声再明的在研候选药物SIM0500达成许可选择协议,以推进这种新型的三特异性抗体的研发,帮助解决多发性骨髓瘤患者尚未满足的重大临床需求。SIM0500目前正在中美两国开展针对复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)的临床一期研究。
为了更好地协同中国创新,武田的研发部门不仅积极寻找像达歌生物这样拥有创新资产和创新能力的合作伙伴,同时也与中国本土创新孵化器达成了合作。2024年11月,武田与ATLATL飞镖创新中心(以下简称“ATLATL”)宣布签署合作备忘录,计划在早期开发、新技术应用、创新企业赋能、人才培养及国际交流等领域展开深入合作。作为知名的创新孵化器,ATLATL还为礼来、诺和诺德等跨国药企提供服务。
“我们与ATLATL的合作非常有趣,我把它看作是通向早期创新生态系统的一个入口,”艾伦科说,“这项合作使武田能够接触到灵活的实验室、早期阶段的中国创新者,并支持实验室基础的科学研究。”
“这将帮助武田更好地了解中国的早期创新,也让我们能够参与到中国前沿科学研究的进程当中。”他补充说。
AI助力决策制定
像许多大型制药公司一样,武田在各个业务部门都应用了人工智能。在数据密集型的研究领域,AI往往能发挥其最大的潜力,以辅助决策的制定。
艾伦科指出这些庞大的数据不仅产生于武田内部,也来自武田全球的外部合作伙伴。在将内部的数据与外部数据结合,并将高质量的数据融入决策中的过程中,蕴藏着巨大的机遇。
“选择靶点、设计分子、发现生物标志物……在将新药成功交付患者的过程中,我们需要做出成千上万的决策。如果人工智能能帮助我们更高效、更严谨地做出这些决策,就能大大加快这一过程,及时将有效治疗带给有需要的患者。”他说道。
尽管艾伦科承认当下关于人工智能未来应用的讨论并不完全现实,但他依然对数字化在加速研发中的潜力充满信心。他表示,在TAK-279的开发中,数字化技术就发挥了重要作用。
“AI和其他各种辅助加速研发的工具正被更广泛地应用于我们的药物研发过程中,我们看到了它们在研发领域中的巨大潜力。”他说。
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
总第2348期
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100 项与 Allon Therapeutics, Inc. 相关的药物交易
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