Beijing Hanyou Pharmaceutical Technology Co., Ltd

前言： 2022年11月1日起，行政相对人可登录网上办事大厅的法定代表人空间查看电子证照，按照法人空间内相关提示自行打印。 今日（12月10日），NMPA官网发布药品批准证明文件待领取信息发布（共计68个）：48个品规新获批准（4个化药5.1类、2个治疗用生物制品3.1类、8个化药3类、31个化药4类、3个化药5.2类）、3个新增适应症获批。 我们一起看看都是哪些品规获批吧！ （1）多替诺雷片（化药5.1类，卫材） 该药是新型尿酸盐重吸收抑制剂，其适应症为痛风伴高尿酸血症。 （2）小儿法罗培南钠颗粒（化药4类，济川药业） 首仿+视同过评。公开资料显示，小儿法罗培南钠颗粒适用于对法罗培南敏感的儿童，用于治疗多种感染性疾病，如浅表皮肤及皮肤组织感染、深层皮肤及皮肤组织感染、淋巴管炎、淋巴结炎、慢性皮肤化脓性疾病等。 （3）伐莫洛龙口服混悬液（化药5.1类，曙方（上海）医药科技有限公司） 该药是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，此前已经在美国、欧盟和英国作为孤儿药获批，用于治疗DMD。该产品本次在中国获批的适应症为：用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。 （4）注射用替朗妥昔单抗（治疗用生物制品3.1类，瓴路药业） 公开资料显示，这是一款靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），瓴路药业与ADC Therapeutics成立的合资公司瓴路爱迪思拥有该药在大中华区和新加坡的权益。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为：治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。 替朗妥昔单抗是一种靶向CD19的ADC，它与表达CD19的肿瘤细胞结合时会被细胞内化，随后释放吡咯并苯二氮杂䓬二聚体（PBD）细胞毒素。PBD与DNA小沟结合，形成强效的细胞毒性DNA链间交联，导致DNA复制停滞，阻断细胞周期从而导致肿瘤细胞死亡。而因PBD交联引起的DNA修复机制微小且易于隐藏，因此并不会改变DNA的结构。最终，泰朗妥昔单抗能够使细胞周期阻滞从而导致肿瘤细胞死亡。 2021年4月，替朗妥昔单抗获美国FDA加速批准，用于治疗至少接受过2线及以上系统治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成年患者，包括非特定类型的DLBCL、低分化淋巴瘤转化的DLBCL和高级别B细胞淋巴瘤。2022年12月，该产品又获得欧洲药品管理局（EMA）的附条件批准。

2月18日，CDE官网显示，曙方（上海）医药科技有限公司申报的Vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。 据公开信息显示，Vamorolone是糖皮质激素受体（GR）部分激动剂，属于解离型抗炎药，在引发抗炎症效果的同时，具有一定潜力避免传统类固醇所带来的副作用。 2022年1月，曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就Vamorolone达成独家授权协议，获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益，协议总金额达1.24亿美元。 2023年7月，Vamorolone被CDE纳入突破性治疗，适应症为2岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者；同年10月，Vamorolone用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）的适应症再被纳入突破性治疗。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

关注并星标CPHI制药在线       2023年，生物医药投资潮虽然与往年比有所回落，但也没有想象中“寒冷”。过去一年，在中国生物医药投资领域，礼来亚洲基金、君联资本、阿斯利康中金投资数量位列前三。资本寒冬下，它们逆势加仓背后有什么规律可循？       礼来亚洲基金礼来亚洲基金起始于礼来制药的风险投资部门，2011年成为独立运作的投资管理公司。在中国创新药行业中，礼来亚洲基金是出现频率最高的投资机构之一。       2023年，礼来亚洲基金在中国投资了9家制药企业，分别为凌科药业、炎明生物、英派药业、罕友医药、嵩岳生物、朗来科技、礼邦医药、先为达生物和典晶生物。       凌科药业成立于2018年，公司致力于肿瘤、免疫和炎症等疾病领域创新药物的研发，通过自身研究开发、海外大药企技术授权引进以及合作开发三个渠道，开发定位于全球及国内领先的新药项目。       凌科药业在PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）领域有先发优势和技术壁垒。PROTAC由三部分组成，包括用于结合目标蛋白的配体、用于募集E3连接酶的另一个配体和有助于将目标蛋白锚定到E3泛素连接酶以促进其泛素化和随后的蛋白酶体降解的接头。其具体过程为：PROTAC分子能够将E3泛素连接酶募集到靶点蛋白附近，为靶点蛋白打上泛素"标签"。这些打上泛素"标签"的蛋白将被送入蛋白酶体进行降解，因此PROTAC分子能够特异性地促进致病蛋白的降解。凌科药业的PROTAC药物研发走在国内相关公司前列。       炎明生物成立于2020年，公司致力于开发治疗炎症和肿瘤革命性创新药物。研发管线聚焦于天然免疫和细胞焦亡领域，开展了多个小分子和基因调节的全球首创新药研发项目。其中先天免疫激动剂在2023年进入临床阶段，细胞焦亡抑制剂即将确定临床候选化合物，预计2024年进入临床阶段。       英派药业致力于研发具有自主知识产权的靶向抗癌创新药，专注于合成致死作用机制。公司以DNA损伤修复通路（DDR）自主研发产品为基础，构建了全球生物医药公司中覆盖面最广的DDR产品组合之一，并且正在逐步拓展到更多的全新的合成致死靶点。       公司管线包括PARP抑制剂、WEE1抑制剂、ATR抑制剂、PARP1选择性抑制剂以及多个其他DDR靶点抑制剂。       罕友医药是一家孤儿药及罕见病药物研发商，聚焦晚期临床阶段和商业化阶段的罕见病药物开发，致力于为千万中国罕见病患者提供可负担的、安全和有效的治疗方案，促进罕见病患者的生命健康和生活质量。       君联资本君联资本成立于2001年，是国内知名的早期风险投资及成长期私募股权投资的基金管理公司。20多年来，君联资本一直坚定投资科技创新。在医疗健康领域，其所投企业包括康龙化成、药明康德、药明生物、信达生物、诺辉健康等等。       2023年，在生物医药领域，君联资本在国内投资了4家CXO：蓬勃生物、鼎泰药研、行诚生物、博瑞策生物；3家创新药公司：臻愈生物、安济盛生物、凌泰氪生物。       这里着重介绍下臻愈生物。该公司主要聚焦于下一代通用型细胞治疗产品研发，拥有新型通用型治疗性细胞疫苗与in vivo CAR-T两大平台技术。公司研发的第一个项目管线已开展IIT临床研究，针对已经过多线治疗且免疫检查点抑制剂耐药的晚期肿瘤患者，取得了优异的临床治疗效果，其疾病控制率（DCR）高达75%，客观缓解率（ORR）为37.5%，其中完全缓解（CR）的患者持续时间已超过一年。       In vivo CAR-T是国际公认的下一代细胞治疗产品，国内外都处于早期探索阶段。臻愈生物的在研产品非常有希望实现CAR-T细胞疗法的新突破，并对实体肿瘤也有显著疗效。       安济盛生物主要专注于骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的全球首 创新药研发。凌泰氪生物主要专注于以lncRNA为基础的创新型核酸药物研究开发。目前，凌泰氪生物已经构建了具有完全知识产权的核酸药物稳定平台和肝外靶向递送平台，研究数据证明其在递送效率、安全性及使用剂量、器官靶向性等方面均优于传统核酸递送载体。       阿斯利康中金阿斯利康中金成立于2019年，由阿斯利康与中金资本联合成立，也是阿斯利康在全球募集的第一个、规模最大的医疗健康产业基金，主要致力于汇聚产融资源，为企业及投资伙伴提供从研发到商业化的双向赋能，共同助力中国医疗健康产业创新发展。       据不完全统计，2023年，阿斯利康中金在中国投资了两家生物医药公司：睿跃生物、珂阑医药。       睿跃生物主要聚焦蛋白降解剂（PROTAC）新药研发。自成立后，公司采用两条腿走路，一个是进行PROTAC药物的开发。另一个是基于E3泛素连接酶配体的开发对uSMITE™技术平台做深入拓展和优化。这一平台可以将药物设计范式扩展到功能性抑制位点之外，从而能够针对 "不可成药"的蛋白质进行选择性破坏。       睿跃生物的CG001419是公司自主开发的全球首 创高选择性强效口服靶向蛋白降解剂，用于治疗携带NTRK基因异常的包括肺癌在内的泛癌肿的成人实体瘤患者，目前已经启动I/II期临床试验人体给药。       珂阑医药主要聚焦真正的FIC疾病新型靶标，以疾病生物学、药物化学及临床转化医学为基础，开展针对代谢性疾病（高脂血症、肥胖症、糖尿病、动脉粥样硬化症以及NASH等）和肿瘤等重大疾病的创新型医药研发工作。目前，珂阑医药已经建立起丰富的研发管线，多个项目聚集原研创新的FIC靶点。       医药创新需要科学家、企业家、产业和资本等多方的共同努力来推动。目前，产业投资人更注重确定性，青睐有收入、有利润、有增速的企业。从以上投资公司可以看出，虽然寒冬下基金出手谨慎，但对于真正具有创新性的项目来说，投资机构还是愿意拿出诚意合作的。希望这些成功融资案例能够为生物医药行业带来更正向的推动作用。       主要参考资料：       1、《瞄准肿瘤创新药，「凌科药业」获5000万美元B轮融资，礼来亚洲领投》，36氪，2021-08-28.       2、阿斯利康中金医疗产业基金官微.【智药研习社课程预告】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~