Juvena Therapeutics, Inc.

作者：左耳前 言  全球TOP10 MNC的AI棋局：谁在定义未来药物研发新范式？在医药研发领域，一场静悄悄却势不可挡的技术革命正在酝酿。过去，创新药物的诞生动辄耗时十年、投入数十亿美元，但如今，AI 的崛起正悄然重构这一流程。生成式AI、靶点挖掘算法、大模型药物生成平台……这些原本只属于科技圈的“关键词”，正在快速渗透进全球最头部的药企战略版图。现如今，TOP10的制药巨头，正联手 OpenAI、Isomorphic Labs、Insilico Medicine、Generate Biomedicines 等人工智能科技新星，在AI驱动药物发现、临床试验优化等关键环节布局下一代研发引擎。这不仅是一场关于技术的升级，更是一场关于“药物未来范式”的博弈——谁先落子，谁就有机会定义规则。本文将解析全球TOP10药企的AI合作图谱与战略路径，看看谁真正走在了变革的前沿，谁还在观望徘徊？01Johnson & Johnson（强生）  强生与AI公司的合作主要聚焦于新药研发。2016年11月，强生与BenevolentAI达成合作，将部分处于实验阶段的小分子化合物交由后者用于新药研发。BenevolentAI的技术平台 JACS（Judgment Augmented Cognition System，判断增强认知系统）基于人工智能技术，能够从海量信息中提取可用于药物研发的知识，提出新的科学假设，从而加速新药开发流程。图源：Cell2018年，《Cell Chemical Biology》杂志发表论文指出，强生旗下的 Janssen 公司已探索出一种利用人工智能加速药物研发的新方法。通过机器学习技术，计算机系统能够执行以往需要人类智能才能完成的任务，这一进展对药物研发具有重要意义。2019年，AI药物设计公司Iktos宣布与强生旗下 Janssen 公司展开合作，在小分子药物发现项目中应用其虚拟药物设计技术。Iktos成立于2016年，总部位于法国巴黎，拥有约60名员工，是全球唯一一家提供具有内置合成可及性的生成模型以助力药物发现的公司。2019年7月，Celsius Therapeutics 宣布与 Janssen 合作，利用其单细胞基因组学和机器学习平台，参与 Janssen 关于 golimumab（Simponi）和guselkumab（Tremfya）治疗溃疡性结肠炎患者的 VEGA 研究，旨在寻找治疗反应的预测性生物标志物。Celsius 的单细胞 RNA 测序技术可逐个检测细胞的基因表达，通过机器学习分析大规模复杂数据集，识别与疾病相关的特定细胞及异常基因簇。该方法有望突破传统基因组测序的限制，为自身免疫病和癌症的靶向治疗带来新的突破。图源：Nosis Biosciences2025年3月，Nosis Biosciences 宣布与强生达成战略合作。Nosis 是一家致力于针对高难度细胞类型开发 RNA 药物的 AI 生物技术公司。本次合作把强生在药物发现和临床开发方面的专业优势，与 Nosis 的Connexa™ 平台（一个由 AI 驱动的药物设计与递送平台）相结合，旨在实现肝外靶向治疗，覆盖多种与慢性疾病相关的复杂细胞类型。02Roche（罗氏）  罗氏对人工智能的探索始于2016年，早于ChatGPT问世，便打造了自有语言模型——RocheGPT。该模型可分析科学文章、医疗报告及临床试验结果，自动提取与疗法和患者相关的结构化数据，为罗氏的研发与临床决策提供了实际支持。罗氏公司部署了自己的ChatGPT来保护其数据。图源：agefi2018年5月，罗氏与AI医疗公司Owkin展开合作，旨在加快药物的发现、开发与临床试验进程。2019年12月，罗氏又与临床试验AI公司Sensyne Health建立合作关系，聚焦于特定疾病人群的识别与招募，并评估、整理匿名化患者数据与电子病历信息，为临床试验设计提供精准支持。2020年7月，罗氏旗下公司基因泰克（Genentech）与AI新药研发公司Reverie Labs达成多靶点合作协议。双方将运用Reverie的AI平台进行下一代激酶抑制剂的虚拟筛选，加速药物发现流程。同年10月，基因泰克再次与AI公司 Genesis Therapeutics 达成多目标合作。罗氏计划借助Genesis在图神经网络与药物发现领域的技术优势，针对多个疾病领域开发创新药物候选物。此外，2020年，罗氏还与 Dyno Therapeutics 签署合作许可协议，借助其CapsidMa平台为罗氏产品管线开发新一代腺相关病毒（AAV）载体，用于中枢神经系统疾病与肝脏导向的基因治疗。2021年12月，基因泰克与数字驱动药物发现平台 Recursion 合作，通过Recursion的AI操作系统，在神经科学和肿瘤适应症等关键领域更快速地识别新靶点与潜在候选药物。同年，罗氏基因泰克还收购了AI初创企业 Prescient Design。该公司专注于机器学习与生成式蛋白质设计，罗氏此举意在加速抗体的识别、优化与设计进程，推动抗体疗法更快进入临床试验阶段。03Merck（默沙东）  默沙东是最早布局人工智能药物研发的制药巨头之一。早在2012年，默沙东便与美国AI制药公司 Numerate 达成合作，围绕心血管疾病靶点展开研究。2018年6月，默沙东与云势软件建立合作，计划使用新一代AI驱动的新药发现引擎GeniusMED，在80个化合物中筛选潜在的新适应症。GeniusMED系统集成了与药物、疾病、基因、蛋白质等相关的多源数据，构建了一个大规模综合性药物研发知识库。2020年，默沙东中国与亚马逊云科技展开合作，依托其基础设施和服务，构建安全、稳定、可拓展的云端环境，完成核心业务系统与数据平台的整体上云迁移。通过亚马逊云的高性能计算（HPC）服务，默沙东可开展肿瘤基因组学分析，助力靶点发现，提升新药研发效率，并为个性化精准治疗提供支持。图源：ScienceDirect2022年7月，人工智能咳嗽检测技术公司Hyfe与默沙东达成合作协议，将其AI驱动的咳嗽追踪技术应用于默沙东的消费者疾病教育中。Hyfe是AI咳嗽识别与分类领域的全球领先者，其技术可识别咳嗽模式及其临床关联，有望提升疾病的识别与干预效率。2024年，默沙东宣布与 Variational AI 建立合作，应用其 Enki 技术平台共同开发小分子药物。Enki平台基于生成式AI技术，可根据药企提供的目标产品概况（TPP），在数天内生成具有多样性、选择性及可合成性的先导化合物结构，从而快速进入化合物优化阶段。04Pfizer（辉瑞）  辉瑞在数字化转型上行动积极，早在2016年便携手 IBM，借助 Watson 的机器学习能力开展新药靶点识别、组合疗法研究与患者筛选策略。2018年，辉瑞任命 Lidia Fonseca 为首席数字官，全面负责“加速提升公司数字能力”的战略。同年，辉瑞与晶泰科技（XtalPi）签订战略研发合作协议，通过量子物理与人工智能技术构建小分子药物模拟平台。辉瑞的新冠口服药 Paxlovid 即受益于晶泰的 AI 预测算法：仅用 6 周便确定优势晶型，而传统流程往往需耗时数月。2020年，辉瑞与初创公司 Saama Technologies 合作，利用 AI 深挖临床试验数据，加速药物上市进程。2022年1月，辉瑞与数字疗法公司 Alex Therapeutics 联手，向患者提供经临床验证、个性化的数字治疗方案。同年6月，辉瑞与真实世界数据公司 Truveta 合作，实时获取 5000 万+ 患者完整电子病历，用于安全性信号监测；12月又启动Machine Learning Research Hub，大规模招聘计算人才，意在引领生物制药的下一波创新。与此同时，辉瑞还分别与Adapsyn、晶泰科技、Atomwise、CytoReason等 AI 制药公司合作，覆盖靶点发现、小分子设计、免疫疾病模型和抗体药研发等多个环节。2023年，辉瑞继续扩张 AI 版图：与以色列理工学院、Tempus、智化科技、Google Cloud 等机构开展合作，进一步探索 AI 在药物研发、临床试验与患者服务中的应用。图源：Science2024年4月，辉瑞与奥地利科学院分子医学研究中心（CeMM）的科学家在《Science》杂志发表突破性成果：在大规模测定数百种小分子与数千种人类蛋白质结合活性的同时，开发出一款 AI 模型，可预测小分子在活细胞中与蛋白质的相互作用，为药物发现开辟了新路径。05AbbVie（艾伯维）  艾伯维对AI的探索起步较早，重点聚焦于药物依从性、语言模型构建、抗体药研发及AI驱动药物发现平台。2016年1月，艾伯维与人工智能医疗公司AiCure合作，使用AI技术改善精神分裂症患者的药物依从性。通过AiCure提供的移动SaaS平台，利用人脸和图像识别算法，患者用智能手机记录吞药过程，由AI验证患者是否按时服药。短短半年内，该举措将依从性从50%显著提高至90%。2022年5月，在生物医学自然语言处理（NLP）领域，艾伯维联合AI芯片公司Cerebras Systems 实现突破。借助Cerebras CS-2 计算系统，在构建其机器翻译服务Abbelfish所需的大规模语言模型中，艾伯维实现了较传统GPU系统高达128倍的性能提升，同时能耗仅为1/3，显著提高了AI训练效率。图源：Pharmaceutical Technology2023年12月，艾伯维与BigHat Biosciences 达成研究合作，结合BigHat的AI/ML平台 Milliner™ 与艾伯维在肿瘤学和神经科学方面的专业积累，共同开发下一代治疗性抗体药物。2024年，艾伯维宣布以 2.125亿美元收购AI制药公司Landos Biopharma。该公司成立于2017年，拥有基于AI的整合式药物发现平台 LANCE，专注于免疫与代谢疾病新靶点的识别。此次收购，艾伯维获得基于 LANCE 平台研发的首创性小分子候选药物，用于治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD），强化其在免疫疾病领域的研发管线。06AstraZeneca（阿斯利康）  阿斯利康自 2017 年起便开始与新一代 AI 与数据驱动型公司合作试水 AI 制药。2019 年，公司提出以数字、数据和人工智能驱动的“未来医疗”战略，同时进行组织架构调整，成立数据科学与 AI 部门，自此频繁与 AI 制药企业携手：与BenevolentAI、Gatehouse Bio 等公司共同开发新药和新靶点。采用 AI 先驱 Schrödinger 的软件，提升自动化化合物合成效率。2016–2020 年间，公司产品开发成功率达 31%，高于行业平均；2021 年投资者大会上，执行副总裁 Mene Pangalos 透露 50% 的小分子项目已运用 AI 方法，研发效率提升 70%。2023 年6 月，阿斯利康与Cardiff University 联合研究：利用 AI 创造可精准靶向患病细胞的微观颗粒，评估 siRNA 与小分子疗法对纳米颗粒递送机制的影响；结合先进图像分析和机器学习，确定提升递送效率的具体机制，凸显 AI 在高效纳米疗法设计中的核心作用。此外，阿斯利康亦积极布局 AI 诊断和疾病管理，加强精准医学与慢病管理生态。图源：Absci2023 年12 月4 日，阿斯利康和Absci展开合作：生成式 AI 抗体发现公司Absci Corporation 与阿斯利康合作，针对一个肿瘤靶点设计抗体。此次合作将Absci的 Integrated Drug Creation™ 平台与阿斯利康在肿瘤领域的深厚经验结合，旨在加速新的癌症治疗候选药物的发现。07Bayer（拜耳）  2018年以来，拜耳旗下企业风险投资部门Leaps by Bayer多次投资了包括Cellino Biotech、Recursion在内的人工智能企业，积极布局AI制药领域。2020年，拜耳宣布与AI药物筛选企业Exscientia开展合作，聚焦心血管疾病与肿瘤药物研发。Exscientia的平台结合大数据与深度学习技术，能够基于现有研发数据自动生成数百万种与特定靶点相关的小分子化合物，并按药效、选择性、ADME等标准高效筛选。这一AI驱动的“设计—合成—测试”闭环，大幅提升了药物研发的效率和成功率。2023年11月9日，拜耳与Recursion宣布将研究合作重点升级为精准肿瘤学。此次合作将整合拜耳的小分子化合物库、生物学和药物化学专业知识，以及Recursion专为药物发现构建的人工智能平台，聚焦肿瘤领域的精准治疗研发。2024年，拜耳与谷歌云宣布开展合作，联合开发人工智能解决方案，旨在利用生成式AI工具加速放射学应用程序的开发与部署。诺奖得主本亚·巴鲁克曾预言："21世纪的医学突破，将诞生于生物学家与算法工程师握手的瞬间。"拜耳与Google Cloud的合作项目，正在将这种预言转化为现实——他们开发的AI模型成功预测了3种抗肿瘤候选药物的代谢途径，使研发效率提升40%。2025年，随着DeepSeek的火爆，拜耳认为人工智能（AI）将为生物医疗领域带来巨大机遇，有助于业内人士在未来几年进一步深化对生物学的理解。今年3月，拜耳在中国的首个创新中心——拜耳·亦庄开放创新中心，在北京经济技术开发区正式启动，标志着拜耳在中国创新生态布局迈出关键一步，也彰显了其在本土持续深耕的决心与信心。08Novartis（诺华）  诺华一直以创新药和并购著称，取得了显著的商业成就。同时，数字化创新也是诺华重点探索的方向之一。2017年6月，诺华与IBM Watson Health达成合作，利用人工智能技术改进乳腺癌治疗方案。在此之前，诺华还与Cota Healthcare达成了类似合作，探索AI在癌症治疗方案优化中的应用。2019年，诺华与微软合作共建AI创新实验室，作为其AI与数据科学战略的核心组成部分。该实验室旨在全面提升诺华从药物研究到商业化阶段的人工智能能力，重点应用包括生成化学、图像分割与分析等方向，着力解决生命科学领域中的复杂计算难题。然而，在此后的几年中，诺华在AI领域的公开进展较为有限。图源：Molecular Pharmaceutics2024年8月，晶泰科技固态研发团队与诺华科学家团队携手合作，利用分子动力学模拟技术，开发了衡量活性药物成分（API）与聚合物之间的相互作用强度的算法并开发了特定的描述符，运用机器学习模型来预测模板结晶的结果。研究结果表明，基于分子动力学模拟的相互作用描述符在预测聚合物模板对结晶过程促进效果方面展现出了高度的准确性（准确率可高达 92%），这为精确控制药物结晶过程提供了全新的思路和方法。这项合作所获研究成果已发表于期刊《Molecule Pharmaceutics》。同年9月，诺华与Generate Biomedicines达成一项高达10亿美元的合作协议，聚焦AI驱动的蛋白质药物开发。该合作基于Generate自主研发的生成式AI平台The Generate Platform，通过分析大规模生物医学数据，识别具有潜在治疗价值的蛋白靶点。诺华的研发团队将基于这些靶点开展药物的设计、合成与测试的全过程，人工智能将在整个流程中持续赋能，显著提升药物研发效率与精准度。09Bristol-Myers Squibb（百时美施贵宝）  2018年，生物技术公司Sirenas宣布与百时美施贵宝达成多靶点研究合作协议。根据协议，百时美施贵宝将应用Sirenas的专有药物发现平台ATLANTIS，筛选用于解决高挑战治疗靶点的候选药物。Sirenas是一家专注于利用计算方法从全球微生物组中发掘治疗药物的生物技术公司。2021年8月，百时美施贵宝宣布采用由Exscientia公司开发的一种免疫调节候选药物。Exscientia是一家以人工智能驱动制药技术的公司，已设计出三种处于I期临床试验阶段的药物。图源：businesswire2024年2月13日，VantAI与百时美施贵宝达成合作，利用生成式AI技术加速分子胶的发现。此次合作结合了VantAI在几何深度学习方面的技术优势与百时美施贵宝在靶向蛋白降解剂开发方面的丰富经验。同年12月，AI Proteins公司宣布与百时美施贵宝达成研究合作与选择权协议，探索基于微蛋白质的新型疗法的发现与开发。AI Proteins成立于2021年，专注于通过计算蛋白质设计构建具有特定功能和结构的治疗性微蛋白质分子。10Eli Lilly（礼来）  2018年9月18日，礼来中国与微软中国在上海达成战略合作，基于礼来在医疗健康领域的市场地位与行业洞察，以及其在数字化创新方面的前瞻性探索，结合微软在人工智能、云计算服务及生态系统方面的优势，双方将在中国开展服务、技术、市场等方面的广泛合作，共同打造“人工智能+医疗健康”的新生态。2022年5月，人工智能公司Genesis Therapeutics与礼来达成合作，利用Genesis的AI药物发现平台开发多达五个靶点的新型疗法。根据协议，Genesis与礼来的科学家将联合使用该平台，围绕三个靶点推进潜在“first-in-class”和“best-in-class”候选药物的开发。2023年，晶泰科技宣布与礼来签署一项AI小分子新药发现合作协议，聚焦某一未披露的创新靶点，由晶泰科技通过其专有的小分子药物发现平台ID4Inno™推进首创新药研发，填补临床未满足的治疗需求。2024年6月25日，礼来与OpenAI宣布建立合作，旨在探索克服抗生素耐药性（AMR）的新方法。生成式人工智能为加速新型抗菌药物发现、以及定制开发抗耐药病原体的专用技术，提供了全新机遇。2024年9月，礼来与Genetic Leap达成合作，利用Genetic Leap的RNA靶向人工智能平台，为礼来选定的靶点开发寡核苷酸类药物。10月9日，AI制药公司Insitro宣布与礼来签署三项战略协议，双方将合作推进治疗代谢性疾病的潜在新药，包括代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）。2025年6月11日，礼来与Juvena Therapeutics达成一项总额超6.5亿美元的合作协议，双方将联合开发和商业化多款增肌药物。Juvena的核心平台JuvNET为AI驱动，可识别在保持肌肉质量方面表现出色个体的干细胞分泌蛋白，从而筛选肌肉靶向候选药物。截止目前，Juvena已通过该平台在多种代谢疾病和器官系统中鉴定出50多种分泌蛋白，并开发了多个管线项目，包括肌肉再生内分泌疗法JUV-161。综上，AI正在深刻重塑全球制药行业的技术路径、研发模式和竞争格局。从传统药企到数字驱动的创新引擎，跨界融合正成为时代主旋律。未来，AI将在药物发现与开发领域从“辅助加速”迈向“智能主导”——真正实现“算法驱动”新药研发的全闭环。谁能在关键瓶颈处持续创新，谁便有机会定义下一个制药时代的游戏规则。欢迎大家加入BioPlus微信交流群，共同探讨。BioPlus微信交流群申请入群申请联系人 ：Lisa邮箱：lisa.li@bp-bioplus.com电话：18662346610（同微信）入群申请，请先添加Lisa微信，并分享名片入群画像 ：Biotech/药厂研发/BD、投资机构、临床医生等入群福利：不定时行业资料包分享参考文献[1  1. Simm J, Klambauer G, Arany A, et al. Cell Chem Biol. 2018;25(5):611-618.e3. doi:10.1016/j.chembiol.2018.01.015[2  2. Offensperger F, Tin G, Duran-Frigola M, et al. Science. 2024;384(6694):eadk5864. doi:10.1126/science.adk5864[3  3. Meltzer EO, Zeiger RS, Dicpinigaitis P, et al. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021;9(11):4037-4044.e2. doi:10.1016/j.jaip.2021.07.022[4   4. Bellucci MA, Yuan L, Woollam GR, et al. Mol Pharm. 2024;21(9):4576-4588. doi:10.1021/acs.molpharmaceut.4c00491拓展阅读BioPlus-海外寻找资产系列：1.AACR复盘：9家CDH17-ADC数据对比2.自免小众靶点APRIL，正在悄悄火起来了！3. STEAP1，会成为ADC与TCE的下一个爆款靶点么？BioPlus国际大会跟踪系列：1. 2025 ASCO：ADC、双抗/多抗，有哪些看点？（附一览表）2. 2025 AACR 双抗与ADC有哪些看点？3. 小细胞肺癌领域，下一步将如何“破局”，ADC or TCE？4. ELCC 讨论：NSCLC的ADCs最新进展5. 未来ADC发展方向：新靶点，新载荷，双靶点/双表位...6. 2025 ASCO 重点项目临床数据：有哪些精彩看点？7. 2025 ASCO 重点项目临床数据（二）BioPlus靶点/管线研究系列：1. “待爆”：CDH17 ADC项目大比拼，谁将脱颖而出?2. PD-1激动剂在自免疾病项目数据盘点：失败项目的“坑”与启示3. 上临床就能卖？DLL3 ADC这么好卖？4. 胰腺癌三大热门靶点：CLDN18.2、EGFR、RAS5. TSLP/SCF双抗，下一个自免待爆靶点组合？6. GPC3靶点临床屡败，TCE能改写格局么？7. 亮相AACR，曾被临床终止的ADC靶点Ly6E，能否卷土重来？8. 最高18.45亿美元！赛诺菲为何重金买了两款TL1A双抗？9. 2025 Q1：BMS、Sanofi和Roche管线调整，哪些项目被砍？10. 现场！2025AACR：KRAS抑制剂的百花齐放11. IL-17小分子抑制剂，能否杀出重围？12.全球首款：华东医药申报MUC17 ADC药物13.荨麻疹 first-in-class双抗提交临床试验申请BioPlus技术平台深入剖析系列：1. TCE 免疫共刺激信号之选：CD2，一颗冉冉升起的新星2. BD爆发前夜！6家TCE Probody技术平台深度盘点3. TCE Probody：Amgen携重磅技术“破局“，改写行业格局？4. 有人放弃，有人前行！自免TCE全球管线大盘点5. Immunocore将TCR疗法照进现实，向自免疾病迈进6. B细胞清除免疫重置：SLE等疾病长效缓解终成现实！7. 国内50家CD3平台序列来源汇总8. CD28共刺激最终章？ZW209 DLL3/CD3/CD28 三抗剑指 Amgen9. TCE 结构之争落幕：行业用行动给出 “标准答案”10. CD3 VHH猴交叉：重要吗？11.Genentech创新前沿：口服VHH抗体，靶向IL-23R12.AbbVie专利公开：靶向PSMA/STEAP1 双抗ADCBioPlus人物专访：1. 专访肖亮：卖青苗不一定是坏事，这是中国Biotech长成参天大树的必经之路2. 专访王刚，恺佧生物这些年的“出海”之旅？

近期，美国FDA宣布，暂停涉及将活细胞及其他生物材料送往中国和其他国家进行基因工程操作的临床试验。FDA在公告中表示采取这一行动的原因是，越来越多的证据表明一些研究未能告知参与者在试验期间收集的 DNA 等生物材料将如何处理。特别是，美国食品及药物管理局声称，患者未被告知其样本的 “国际转移和操纵”，可能导致 “美国人的安全基因数据被外国行为者滥用”。监管机构将中国列为敌对政府之一，但没有点名其他被视为敌对的国家。目前还不清楚这一变化会影响哪些临床试验。FDA局长Marty Makary在声明中将问题归咎于拜登政府此前对出口管控的“豁免政策”。他称，尽管2024年12月美国曾出台新规，将“敏感数据”的跨境输出限制在特定“关注国家”，但2025年4月生效的豁免条款允许相关企业照常将生物材料出境，即便这些公司部分由中国政府控制或投资。这一“漏洞”让监管机构警觉：不仅是国家安全风险，更可能侵害受试者的知情同意权与伦理边界。接下来，FDA表示将审查所有涉及跨境传输生物样本的临床试验项目，并要求申办方提供充分的受试者知情同意与伦理合规证明。FDA还将联合国家卫生研究院（NIH），确保联邦资助的科研项目不被此类操作所影响。与此同时，美国生物医药行业正日益成为国家安全焦点：《Fierce Pharma》同日报道称，美国卫生与公众服务部（HHS）可能正暂停向与“某些外资背景”有关的生物科技公司拨款。如Juvena Therapeutics公司CEO透露，其Phase 2申请被拒的原因正是因为背后存在中国投资。今年4月，美国商务部也正式启动对医药产品进口的国家安全调查，重点聚焦进口药物对本土供应链的潜在威胁。针对药品的调查涵盖所有药品进口，包括成品仿制药和原研药，以及用于生产这些药品的成分。结语：从生物材料出境到外资参与生物科技融资，美国对生命科学领域的监管思路，正快速从“行业合规”转向“国家安全”。从行业监管到国家安全，美国对生命科学的审查正全面升级。中国药企在跨境临床、CDMO服务、跨境样本处理等方面或将面临更严格审查与限制。参考资料1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/sanofi-signs-545m-eur-deal-explore-formations-jaksyk-inhibitor-new-indication2.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-halts-new-clinical-trials-export-americans-cells-foreign-labs-hostile-countries-genetic3.https://www.federalregister.gov/public-inspection/2025-06587/national-security-investigation-of-imports-of-pharmaceuticals-and-pharmaceutical-ingredients.End声明：本公众号所有发文章(包括原创及转载文章)系出于传递更多信息之目的，且注明来源和作者。本公众号欢迎分享朋友圈或大群，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载/商务/投稿 | 联系微信15618157102（sum_Gmi）商务合作稿件征集点击了解详情往期回顾1港股创新药走出至暗时刻2License-out潮来袭：谁是下一个出海爆款?32025 ASCO热点速递 | 信达、荣昌、科伦集体登场!（附ADC/双/多抗最新进展一览表）

2025年6月11日，医药巨头礼来公司与生物科技新锐Juvena Therapeutics达成了一项里程碑式的协议，该合作包含一笔预付款和超过6.5亿美元的里程碑付款。礼来将与Juvena携手深化肌肉健康领域的研发，旨在发掘能有效增强肌肉的突破性药物。这一合作的背后，是全球对肌肉健康日益增长的关注，尤其是在当下GLP-1减肥药物风靡，但可能导致瘦体重流失的背景下，肌肉健康的重要性愈发凸显，因为瘦体重流失可能影响身体机能，增加老年人跌倒和骨折的风险。礼来此次选择与Juvena合作，正是看中了后者在创新药物发现方面的独特优势。Juvena Therapeutics拥有一项名为JuvNET的专有平台，这个平台融合了人工智能AI和干细胞分泌蛋白组学，能够系统地绘制干细胞分泌蛋白的治疗潜力。JuvNET平台通过结合将分泌蛋白映射到特定疾病表型的复合数据库、以及计算机模拟和体外人体细胞筛选等能力，以前所未有的方式加速了新药的发现进程。礼来公司对这个平台寄予厚望，认为它能够发现有益于肥胖患者的分子。根据协议，礼来获得针对多个靶点的主要候选药物的独家许可，并将在Juvena达到特定里程碑后，决定是否推进某个项目；一旦礼来决定推进，其团队将负责所有后续的研发和商业化。其实，JuvNET平台已经展现出其强大的实力。JUV-161，作为通过JuvNET发现的领先疗法，已于2025年5月19日正式启动了首次人体临床试验。JUV-161是一种首创的肌肉再生生物制剂，被设计为一种融合蛋白，通过其促肌生成、调节胰岛素抵抗和抗炎的特性来增强肌肉再生。它是一种旨在治疗肌强直性肌营养不良1型（DM1）和肌肉减少症的肌肉再生内分泌疗法。JUV-161在2024年获得了美国FDA的孤儿药认定，用于治疗DM1，而目前DM1尚无FDA批准的治疗方法，全球约有360万人患有此病，存在巨大的未满足医疗需求。JUV-161作为一种天然的内分泌蛋白疗法，有望恢复病变肌肉中的关键蛋白信号，使其恢复到年轻健康水平，从而恢复肌肉健康并最终改善患者的生活质量。JUV-161的作用机制独特，它被视为“肌肉的胰岛素”，能够调节肌肉再生和新陈代谢，增强整体肌肉健康。这种融合蛋白在多种临床前疾病模型中，包括肌营养不良症以及由衰老、肥胖、糖尿病和炎症引起的肌肉减少症模型中，展现出恢复肌纤维形成、对抗肌肉萎缩、增强肌肉力量和耐力以及改善肌肉代谢的独特能力。其主要作用机制是通过激活和恢复AKT信号通路，该通路调节细胞存活、生长和代谢，常在肌肉萎缩性疾病和自然衰老过程中失调。礼来此次与Juvena的合作，无疑将进一步丰富其在肌肉健康领域的现有管线。礼来在2023年以高达19.2亿美元的价格收购了Versanis Bio，从而获得了bimagrumab。bimagrumab是一种通过阻断受体来刺激骨骼肌生长的抗体。礼来预计今年将公布bimagrumab与诺和诺德的GLP-1药物司美格鲁肽（semaglutide）联合使用的II期临床数据。此外，礼来也启动了bimagrumab与自家GLP-1/GIP药物tirzepatide联合使用的II期临床试验。礼来希望肌肉增强药物能够带来额外的体重减轻或对瘦体重保留带来真正的功能性益处。肌肉保存正成为肥胖治疗领域的一个潜在利基市场。面对礼来和诺和诺德等市场领导者的强势地位，罗氏和再生元等其他公司也通过收购相关资产来与其现有的肌肉药物候选物进行配对。例如，罗氏斥资27亿美元收购了Carmot Therapeutics以获得肥胖分子，而再生元则支付了8000万美元从翰森制药购买了一种GLP-1/GIP受体激动剂。推文用于传递知识，如因版权等有疑问，请于本文刊发30日内联系医药速览。原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。有问题可发邮件至yong_wang@pku.edu.cn获取更多信息。©2021 医药速览 保留所有权利往期链接“小小疫苗”养成记 | 医药公司管线盘点 人人学懂免疫学| 人人学懂免疫学（语音版）综述文章解读 | 文献略读 | 医学科普|医药前沿笔记PROTAC技术| 抗体药物| 抗体药物偶联-ADC核酸疫苗 | CAR技术| 化学生物学温馨提示医药速览公众号目前已经有近12个交流群（好学，有趣且奔波于医药圈人才聚集于此）。进群加作者微信（yiyaoxueshu666）或者扫描公众号二维码添加作者，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。简单操作即可星标⭐️医药速览，第一时间收到我们的推送①点击标题下方“医药速览”  ②至右上角“...”  ③点击“设为星标