Juvena Therapeutics, Inc.

近日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）发布“2026年最具创新力生物技术公司”榜单，20家聚焦前沿技术的生物技术公司入选。从跨物种器官移植到人工智能（AI）辅助药物研发，从多癌种早筛到多组学技术平台建设，入选企业代表了当今生物医药领域多个核心赛道的创新加速度。生物技术正持续向临床转化与产业化深入发展，逐步成为推动医疗创新的重要力量。值得关注的是，我国创新药企业英矽智能和舶望制药跻身榜单，彰显了中国生物制药在全球舞台上的竞争力。1.eGenesis：推动异种器官移植向临床验证迈进eGenesis是一家专注于基因编辑与异种器官移植的生物技术公司，致力于通过对供体动物进行多基因改造，以降低人体免疫排斥反应并提升器官相容性。近年来，eGenesis将基因修饰猪器官推进至临床研究阶段，并取得了阶段性进展。根据公开信息，其移植的基因改造猪肾在一名患者体内维持功能达271天，期间无需透析，为该领域提供了具有参考价值的数据；另一例患者在2025年6月接受移植后，目前仍无需透析干预。此外，该公司已获得美国食品药品管理局（FDA）批准开展扩大规模的临床试验，以进一步评估该技术的安全性与有效性。2.Exact Sciences：推动多癌种早筛技术走向更广泛人群Exact Sciences是一家专注于无创癌症筛查与早期检测技术开发的分子诊断公司。2014年8月，其结直肠癌居家筛查产品Cologuard获得美国FDA批准上市，成为无创早筛领域的标杆产品。2025年11月，Exact Sciences推出自主开发的多癌种早筛血液检测产品Cancerguard。该产品以实验室开发检测形式上市，通过分析与癌症相关的蛋白质及基因表达变化，可在单次采血中识别超过50种癌症类型及其亚型，包括部分通常在晚期才被发现的癌症。为提升检测的可及性，Exact Sciences还与Quest Diagnostics公司合作，设置超过7000个采血点提供相关服务，并支持移动采血模式。3.英矽智能（Insilico Medicine）：将AI应用于小分子药物设计的临床验证英矽智能是一家致力于利用AI技术进行小分子药物发现与设计的生物技术公司。2025年，英矽智能公布了核心在研管线Rentosertib的Ⅱa期临床试验结果。结果显示，在特发性肺纤维化患者中，接受Rentosertib治疗（尤其是较高剂量）的患者肺功能呈现稳定或轻度改善趋势，且整体安全性良好。同年，该公司另一款由AI设计的炎症性肠病候选药物ISM5411在两项Ⅰ期临床试验中取得积极的初步结果。此外，其针对间皮瘤及其他实体瘤，以及针对MTAP缺失型晚期实体瘤的两款候选药物，也已相继完成Ⅰ期临床试验首例患者给药，管线布局呈现快速推进态势。4.Juvena Therapeutics：探索在减重过程中维持肌肉健康的创新路径Juvena Therapeutics是一家致力于利用AI平台开发促进肌肉再生创新疗法的生物技术公司。其首个由AI发现的候选药物JUV-161是一种内分泌型肌肉再生疗法，旨在通过恢复肌肉组织中关键蛋白信号通路至更接近健康状态，从而改善肌肉功能。2025年5月，Juvena Therapeutics启动了JUV-161用于治疗1型肌强直性肌营养不良的Ⅰ期临床试验。与此同时，该公司亦在探索该疗法在更广泛肌肉健康管理领域的应用潜力，例如针对减重过程中可能出现的肌肉流失问题。5.Enveda Therapeutics：挖掘天然化学空间以推动新药开发尽管当前约有一半的口服药物源自天然分子，但由于从复杂天然体系中分离、鉴定和表征活性成分，过程耗时长且成本较高，绝大多数天然化学空间仍未被系统性探索。如何提高天然产物研究的效率，成为拓展药物发现来源的重要方向。Enveda Therapeutics致力于通过整合高通量质谱分析与算法解析能力，加速天然分子的发现与药物开发。2025年，Enveda Therapeutics研发进程提速，多款候选药物相继进入临床试验阶段。其中，核心管线ENV-294是一款口服抗炎候选药物，正在开展针对特应性皮炎和哮喘的Ⅱ期临床试验。此外，该公司在2025年12月完成了一款每日给药1次、用于肥胖及肌肉保护的口服疗法Ⅰ期临床试验首例患者给药；同月，其宣布候选药物ENV-6946即将开展用于治疗炎症性肠病的Ⅰ期临床试验。在平台建设方面，Enveda Therapeutics已分析约400种植物来源样本，并计划在今年底扩展至约1.2万种，以构建更大规模的化学数据库。6.Replicate Bioscience：探索自我复制RNA技术在疫苗与代谢疾病中的应用潜力Replicate Bioscience专注于开发基于自我复制RNA（srRNA）的治疗与疫苗平台。其核心技术利用可自我扩增的RNA载体，使细胞在较低输入剂量下产生更高水平的治疗性蛋白表达，同时具备编码多种突变体或抗原的能力，可拓展至肿瘤免疫、自身免疫性疾病，以及疫苗等多个领域。2025年2月，Replicate Bioscience公布了核心候选产品RBI-4000（用于狂犬病预防的srRNA疫苗）的Ⅱ期临床试验结果。数据显示，该疫苗在较低剂量水平下即可诱导保护性免疫反应，其剂量需求低于目前已报道的其他mRNA或srRNA狂犬病疫苗。7.Strand Therapeutics：通过可编程mRNA实现肿瘤选择性免疫激活在肿瘤免疫治疗中，如何在增强抗肿瘤免疫反应的同时尽量减少对正常组织的影响，一直是药物开发的重要挑战。Strand Therapeutics旗下srRNA平台开发的分子具有特殊设计，使药物能够在特定细胞中被激活。基于此设计，mRNA可在肿瘤细胞中表达免疫激活蛋白，而在健康细胞中保持“关闭”状态，从而实现对蛋白表达的空间、时间及剂量的更精细控制。Strand Therapeutics核心候选药物STX-001采用肿瘤内注射方式递送mRNA，可诱导细胞表达白细胞介素-12（IL-12），以增强抗肿瘤免疫应答。2025年，其公布的Ⅰ期临床试验数据显示，该疗法在部分实体瘤（包括黑色素瘤）患者中作为单药治疗已观察到抗肿瘤活性，一些对既往治疗不再应答的患者也出现了肿瘤消退的情况。此外，由于IL-12主要在肿瘤局部产生，该疗法相较于传统系统性给药方式显示出更好的耐受性。在管线拓展方面，该公司正在推进下一代候选药物STX-003，旨在验证静脉给药后，mRNA仅在肿瘤组织中被激活的可行性，从而将适应证拓展至肺癌等难以直接注射治疗的肿瘤类型。8.Cellino Biotech：推动细胞与组织生产向自动化与规模化演进Cellino Biotech致力于构建自动化与模块化生物制造平台，以提高诱导多能干细胞（iPSC）生产的效率与一致性。其核心系统Nebula可在封闭、无菌的培养环境中完成细胞培养，并结合成像设备、AI算法及激光技术，对细胞生长状态和密度进行持续监测与调控。2025年2月，Cellino Biotech与美国顶尖医疗集团Mass General Brigham达成合作，计划在医疗机构建设iPSC生产平台，旨在实现个体化细胞与组织工程疗法的现场制备。在产业合作方面，该公司与Matricelf公司携手推进脊髓损伤适应证相关的细胞疗法开发，并与Karis Bio公司开展合作，探索针对心血管疾病的再生医学治疗路径。9.Faeth Therapeutics：通过代谢干预策略探索子宫内膜癌治疗新路径Faeth Therapeutics聚焦肿瘤代谢调控领域，致力于开发差异化创新疗法。其核心在研产品Piktor采用“双靶点抑制”策略，通过联合两种抑制肿瘤生长的机制，协同干预肿瘤生长及能量代谢的关键通路。该公司所针对的核心通路，在子宫内膜癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等多种实体瘤中存在广泛突变，而以往单一药物干预往往难以获得持久疗效。值得关注的是，Piktor联合化疗药物紫杉醇在治疗子宫内膜癌的Ⅰb期临床研究中取得突破性数据：患者总缓解率达到80%，中位无进展生存期为11个月，相较于单纯化疗历史数据（约3至4个月）有所延长。目前，该疗法已进入Ⅱ期临床试验患者招募阶段。10.Orca Bio：提升精准细胞免疫疗法的可及性与一致性Orca Bio是一家专注于罕见病基因治疗的生物制药公司。其核心产品Orca-T通过对供体细胞进行精细分选与组合，构建了由高纯度调节性T细胞、造血干细胞，以及常规T细胞组成的细胞治疗产品。该策略旨在减少导致移植物抗宿主病（GVHD）的致病性T细胞，同时保留足够的免疫效应细胞，从而清除患者体内残留的恶性细胞。此外，Orca-T创新性地采用单药免疫抑制方案替代传统的多药联合，有望降低多重用药引发的毒性风险。今年3月，其公布的一项Ⅲ期临床研究结果显示，相较于传统移植方案，Orca-T将无慢性GVHD患者在1年内的生存比例提高了1倍。11.Epicrispr Biotechnologies：探索通过表观遗传调控实现神经肌肉疾病治疗Epicrispr Biotechnologies是一家专注于表观遗传编辑技术的生物技术公司。其研发平台通过调控基因表达水平（激活或抑制），而非直接切割DNA，从而提供一种潜在更安全且作用持久的治疗策略。Epicrispr Biotechnologies核心在研疗法EPI-321聚焦面肩肱型肌营养不良症，目前处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。今年1月，该公司公布了首批完成研究的3名患者的临床试验数据：患者在多项肌力及功能评估指标上均有改善，整体表现优于外部对照队列的历史数据。12.Vivodyne：在临床前阶段提供更接近人体反应的数据模型Vivodyne致力于通过自动化实验平台，利用处于不同疾病状态的人体组织模型，对研发过程中的药物反应进行更接近真实生理环境的评估，进而提升新药研发效率与成功率。Vivodyne构建的“生物数据中心”整合了机器人系统，可同时培养、给药并分析超过1万个独立的人体组织样本。这些组织样本能够在数周内持续进行代谢活动、产生免疫反应，并表现出组织层面的动态变化，使研究人员能够实时追踪疾病进展、药物相关毒性的发生机制，以及耐药性的形成。例如，该平台可评估心脏组织在药物积累下发生心律失常的过程，或解析肿瘤如何通过血管生成与免疫细胞浸润来影响治疗效果。2025年12月，该公司与葛兰素史克在《Cell Stem Cell》期刊上联合发表研究成果，证实其骨髓组织模型可在临床前阶段识别与剂量相关的毒性信号。13.Opus Genetics：探索通过基因疗法恢复先天性失明患者视力Opus Genetics致力于开发用于恢复和保护视力的创新疗法。2025年4月，Opus Genetics公布了针对5型先天性黑蒙症（LCA5）的单次给药基因疗法OPGx-LCA5的Ⅰ/Ⅱ期临床试验首批儿童患者数据。数据显示，在接受单眼视网膜下给药后，多数患者在锥体细胞介导的视觉功能、视力、视网膜敏感性，以及功能性导航能力等方面均展现出具有临床意义的改善。2025年5月，该公司进一步公布了成人患者的12个月随访数据，证实视力改善具有持续性。基于这些数据，该疗法获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定。2025年8月，该公司另一款基因疗法OPGx-BEST1获美国FDA许可开展临床试验，该疗法基于腺相关病毒技术，靶向由BEST1基因突变引起的黄斑营养不良。14.Gilgamesh Pharmaceuticals：探索更可控的致幻类药物治疗路径Gilgamesh Pharmaceuticals致力于开发针对罕见神经退行性疾病和罕见病的创新疗法。其核心候选药物Bretisilocin是一种合成色胺类致幻剂，药物分子在结构上与短效DMT（N，N-二甲基色胺）和长效裸盖菇素（psilocybin）同属一类。通过化学结构优化，该药物的精神活性持续时间被控制在60至90分钟。Ⅱ期临床试验数据显示，接受Bretisilocin静脉注射给药的重度抑郁症患者在30天内的缓解率达到94%。2025年8月，艾伯维以总额最高12亿美元的价格获得该药物的全球开发与商业化权利。此外，该公司正在推进另一款候选药物GM-3009的临床进展，拟用于治疗阿片类物质使用障碍、创伤后应激障碍及创伤性脑损伤。15.Element Biosciences：推动多组学测序向一体化与简化发展近年来，测序技术正拓展至单细胞多组学研究，以更细致地解析不同细胞类型和群体中的分子表达差异。这一趋势对测序工具提出了更高要求，即在保证数据质量的同时，实现多维度信息的整合与流程简化。Element Biosciences专注于开发颠覆性的DNA测序和多组学技术，其于2024年推出的AVITI24 5D多组学系统，可实现多组学整合分析。该系统能够在单次运行下同时获取DNA、RNA、蛋白质及细胞结构等多维信息，并支持空间分辨和单细胞层面的数据采集，从而为复杂生物过程研究提供更全面的数据基础。该系统还引入了“样本输入即可获得结果”的流程优化技术，无需传统文库制备步骤，研究人员可直接加载样本并启动测序，有助于降低操作复杂性并提高效率。16.舶望制药（Argo Biopharma）：推动创新药走向全球合作舞台舶望制药专注于开发用于心血管、代谢性疾病及罕见病的下一代RNA干扰（RNAi）疗法。2025年9月，该公司宣布与诺华达成一项战略合作协议，双方将共同开发多项心血管疾病治疗产品，其中包含靶向ANGPTL3蛋白表达的RNAi疗法。根据协议，诺华将获得相关疗法的全球独家开发与商业化权利；舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并获得潜在的里程碑、期权付款，以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在交易价值高达52亿美元。舶望制药表示，其RNA技术平台有望支持部分适应证实现每年一次给药的治疗方案。17.Absci：推动AI设计抗体药物进入临床试验阶段Absci致力于通过整合湿实验数据与生成式AI平台，从头设计新型抗体和生物制品。2025年5月，Absci宣布其由AI设计的抗体药物ABS-101完成Ⅰ期临床试验首例患者给药，用于治疗炎症性肠病。同年11月公布的中期试验数据显示，该候选药物具有良好的安全性特征，并表现出较第一代抗炎药物更长的半衰期。此外，该公司正在推进另一款候选药物ABS-201的研发，这是一种具有同类首创（First-in-Class）潜力的脱发治疗方案，已于2025年12月完成Ⅰ/Ⅱa期临床试验首例患者给药。Absci正计划进一步探索该药物在子宫内膜异位症等适应证中的应用。18.Thermo Fisher Scientific：以新一代测序与多组学平台支持科研与临床应用随着精准医疗的发展，肿瘤分子分型和大规模组学研究对高通量、高效率检测技术的需求持续提升。如何在缩短检测周期的同时提高数据覆盖度与临床可用性，成为相关技术平台发展的重要方向。Thermo Fisher Scientific在肿瘤诊断与大规模组学研究领域取得多项进展。2025年7月，其基于新一代测序平台Ion Torrent Genexus Dx开发的Oncomine Dx Express Test获得美国FDA批准上市，可作为肺癌药物Zegf r ovy的伴随诊断工具，并用于肿瘤分子特征分析。19.Basecamp Research：扩展蛋白序列数据库以支持新型生物分子设计Basecamp Research致力于构建大规模生物数据资源，并推动其在药物研发中的应用。2025年，该公司将超过100万种此前未被记录的物种纳入其专有数据库BaseData，使该数据库成为一个涵盖逾100亿条独特蛋白序列的数据集。该数据集以样品来源符合伦理规范和全球多样性为特点，可为后续模型训练提供基础。在技术开发方面，Basecamp Research与英伟达合作构建了名为EDEN的进化型AI模型，并基于此推出AI-Programmable Gene Insertion平台，旨在解决CRISPR技术在基因插入方面的局限。20.Manifold Bio：通过蛋白“条形码”技术提升药物体内分布研究效率Manifold Bio致力于通过蛋白“条形码”技术优化体内药物分布研究。其核心技术平台M-Code基于哈佛大学George Church实验室开发的研究工具，可利用惰性肽序列作为“标签”，对不同治疗性蛋白进行标记，从而追踪其在动物体内各组织中的分布情况。这种方法可提供较传统细胞模型更具生理相关性的递送与分布信息。M-Code平台支持同时标记100种以上蛋白，并可一次性注入实验动物体内。之后，可通过专有的酶学方法将肽“条形码”转化为DNA序列，并结合新一代测序技术，对不同蛋白在体内的行为进行并行解析。这种高通量读出方式有助于快速筛选表现较优的候选分子，并将相关数据反馈至公司的AI平台。 （药明康德供稿）本文来自【中国医药报】，仅代表作者观点。全国党媒信息公共平台提供信息发布及传播服务。

硅谷技术与商业模式创新报告：AI革命的底层支撑与新价值链一、清洁能源：从卖设备到卖长期服务 在AI算力需求爆发式增长的驱动下，硅谷清洁能源领域的商业模式正在发生根本性的重塑。传统的设备销售或能源采购模式已难以满足科技公司对电力可靠性、独立性和碳排放目标的极致要求。创新的核心转向与算力基础设施深度耦合、提供长期稳定价值的服务合同，企业从短期设备供应商，转变为与客户风险共担、收益共享的长期服务运营商。1. Bloom Energy：从燃料电池设备商到“氢能即服务”（HaaS）运营商 Bloom Energy是美国专注于固体氧化物燃料电池（SOFC）技术的公司。其商业模式已完成颠覆性转型，从销售燃料电池设备转向提供“氢能即服务”。在这一模式下，客户（如数据中心运营商）无需承担高昂的初始设备投资，而是签订5至20年的长期服务合同，根据实际的能源使用量付费。模式核心：Bloom Energy负责设备的安装、运营、维护和燃料供应，确保为客户提供持续可靠的清洁电力。公司将自身收入结构从一次性销售收入，转变为长期、稳定、可预测的服务收入流。数据支撑：截至2024年，其服务收入占总收入比例已超过60%，并积累了高达90亿美元的服务订单积压，为未来收入提供了极强的可见性和持续性。应用场景：这一模式高度契合对电力质量与可靠性要求严苛的AI数据中心。例如，Bloom Energy与英特尔合作运营美国西海岸最大的氢能数据中心，并为甲骨文（Oracle） 的AI云基础设施部署氢燃料电池。2025年，公司还与全球资产管理巨头Brookfield达成50亿美元战略合作，计划为其全球人工智能工厂部署燃料电池技术。2. 科技巨头的“核能即服务”与深度技术耦合 面对AI数据中心巨大且稳定的基载电力需求，谷歌、亚马逊、微软等硅谷巨头正积极推动下一代核能——小型模块化反应堆（SMR）的商业化。其创新不仅在于采购核能，更在于通过投资与合作，将核电深度整合入自身的技术架构，创造“核云一体化”的新模式。亚马逊的“核云一体化”：在弗吉尼亚州建设的SMR电站中，亚马逊创新地将反应堆控制系统与其AWS云平台直接连接。通过机器学习算法，实时优化核燃料效率，并实现“负荷跟随”——即核电输出能快速响应数据中心算力需求的波动。这打破了传统核电只能稳定基荷运行的局限，使其成为可调度的专属“原子心脏”。微软的“长期协议+”：微软不仅与Constellation Energy签订20年购电协议以重启三里岛核电站，锁定长期电力供应，还试点购买“原子能绿证”，探索核电在碳信用市场的额外价值，实现了物理电力与环保属性的双重锁定。产业模式演进：SMR的模块化、工厂化生产特性（如TerraPower的“核能乐高”模式），使得核能产业本身也向更灵活、可快速部署的 “能源即服务” 模式演进，更贴合科技公司敏捷、可扩展的基础设施需求。3. ECL：提供“离网算力”的极端垂直整合服务 初创公司ECL代表了另一种极致的商业模式创新：提供完全脱离电网的氢动力数据中心整体解决方案。模式核心：ECL并非销售单独的氢燃料电池或氢气，而是交付一个集成了储氢罐、燃料电池堆栈和计算服务器的完整、零排放的集装箱式算力单元。客户价值：客户购买的是 “离网算力”本身，ECL负责所有能源基础设施的部署、燃料补给和运营维护。该模式彻底解决了数据中心对传统电网的依赖和电网扩容缓慢的瓶颈，保证了电力的绝对可靠性和地理位置的灵活性。同时，通过回收燃料电池的副产品（水与热）用于冷却，显著减少了数据中心的总用水量。4. 谷歌：“清洁过渡电价”——以新模式重塑采购规则 谷歌的创新不仅限于自身用电，还试图通过设计新的市场机制，影响和塑造整个能源产业的供给结构。模式核心：谷歌与公用事业公司合作，提出 “清洁过渡电价” 模型。这是一种创新的电价结构，旨在激励大型能源用户（如科技公司）投资于地热能、先进核能、长时电网储能等资本密集型、但能提供24/7无碳电力的新兴技术。规则重塑：该模式改变了科技公司作为被动电价接受者的角色，使其成为推动电网侧清洁能源技术创新和产能建设的主动力量。如果得到广泛采用，将能显著刺激全天候无碳能源的供给，为整个行业迈向可持续发展提供可靠的电力解决方案。 总结而言，硅谷清洁能源领域的商业模式创新，核心围绕 “服务化”、“一体化”和“规则重塑” 三大主轴展开。企业通过长期服务合同（如HaaS） 将客户的一次性资本支出转化为自身的经常性收入；通过深度技术耦合（如核云一体） 将能源供应内化为算力基础设施不可分割的一部分；通过提供完整解决方案（如离网数据中心） 或设计新的市场机制（如清洁过渡电价），从根本上改变了能源采购的博弈规则。这些创新共同指向一个未来：清洁能源将与数字经济的基础设施——算力，进行更深度的绑定与共同演进。二、生物科技：AI 全流程渗透、激进抗衰老、基因编辑复杂应用 承接清洁能源领域揭示的“服务化、一体化、规则重塑”商业逻辑，硅谷生物科技正经历一场更为深刻的技术与商业模式共振。AI不再仅是辅助工具，而是重构研发范式的核心驱动力；抗衰老从实验室课题演变为资本押注的激进赛道；基因编辑则从治疗单基因病迈向重塑器官、农业乃至生命起点的复杂应用。以下是基于具体案例的商业化路径剖析。🤖 AI全流程渗透：从“加速器”到“新基建” AI正在深度重构生物医药的研发价值链，其商业模式创新体现在将算法能力转化为可订阅、可闭环的平台服务。AI制药平台的临床验证与服务化订阅：以英矽智能（Insilico Medicine） 为例，其AI设计的IPF候选药物 rentosertib在2a期临床中验证功效，证明了AI管线从虚拟走向现实的可行性。这不仅提升了自身估值（2025年底完成IPO），其AI平台“Pharma.AI”本身已成为可对外授权的资产，公司与礼来达成1亿美元的研发合作，开启了“AI平台即研发服务（PaaS）”的商业模式。同样，Juvena Therapeutics与礼来超6.5亿美元的合作，也彰显了大型药企为AI发现的再生疗法管线支付巨额预付款的意愿，这是对AI平台产出能力的长期价值认购。开源基础模型重塑行业生态与规则：Boltz PBC的开源生物分子基础大模型（如性能比肩AlphaFold 3的Boltz-1、预测速度快千倍的Boltz-2）和Blank Bio的RNA基础大模型，正在扮演类似“生物计算的操作系统”角色。它们通过开源降低行业门槛，吸引辉瑞、赛诺菲、葛兰素史克等巨头成为其定制化服务或生态合作伙伴。这种模式类似清洁能源中的“规则重塑”，通过提供底层标准工具，引导行业数据格式与研发流程向其靠拢，从而在生态中占据枢纽地位。“全栈式”AI原生药企的垂直整合：Manas AI这类公司直接以AI大模型（其神经符号科学基础大模型）为核心组建研发管线，并与Schrödinger等计算化学公司战略合作，构建从靶点发现到分子设计的内部闭环。这标志着一种极端垂直整合的商业模式：将AI算力、算法与生物实验深度耦合，打造高壁垒的“AI-生物”一体化研发工厂，其产出是高度差异化的知识产权资产包。⏳ 激进抗衰老：从“研究”到“可订阅的干预方案” 硅谷资本正将抗衰老技术包装为面向未来的“健康即服务”，其商业模式核心在于锁定超长期的生命周期价值。“抗衰老即服务”的订阅制雏形：以Altos Labs（获贝佐斯等30亿美元注资）、Retro Biosciences（获奥特曼1.8亿美元投资）为代表，它们虽处临床前阶段，但其巨额融资隐含的商业模式想象是：一旦技术（如细胞重编程）在人体验证成功，可能通过提供周期性干预方案（如定期注射或基因治疗），将用户转化为终身订阅客户。这与Bloom Energy的“氢能即服务”长期合同逻辑同构，旨在将一次性治疗转化为持续现金流。技术多样化与垂直整合方案：该领域技术路径多元，各自对应不同的服务模式。Life Biosciences的ER-100（部分重编程技术）已获FDA许可进入青光眼临床试验，探索按疗程收费的基因治疗服务。Until Labs攻克器官“可逆冷冻保存”，其终极目标可能是提供“器官/组织银行”的低温存储与租赁服务。NeuroAge Therapeutics的AI大脑重编程平台，则试图提供基于脑龄检测的个性化认知健康管理方案。这些公司共同描绘了未来“抗衰老”市场的细分服务图景。混合模式与监管挑战：Celljevity（虽为荷兰公司，但技术受硅谷关注）通过小分子化合物将皮肤细胞重编程为“Prometheus细胞”后回输，并声称已在多地治疗上千名患者。这种介于正式药物和医疗技术之间的模式，凸显了激进抗衰老领域在商业模式上面临的监管模糊性，也提示了未来可能出现绕开传统药监长周期审批的“直接面向消费者（DTC）”服务模式，这本身即是一种对现有医疗规则的“重塑”。🧬 基因编辑复杂应用：从“治疗”到“系统性解决方案” 基因编辑技术正跳出疾病治疗的范畴，应用于更复杂的场景，催生了与之匹配的新兴商业模式。异种器官移植的“器官供应即服务”：eGenesis通过对猪进行多基因编辑，实现其肾脏在人体内长期存活（达271天），并获FDA批准扩大临床试验。其商业模式清晰指向未来的“可移植器官供应平台”。患者或医保系统可能无需购买编辑技术本身，而是为获取一个匹配、可用的器官支付费用，这本质上是一种生命维持关键物资的B2B2C供应链服务。调控元件设计提升疗法安全性：Origin专注设计调控DNA“开关”，其AI模型Axis旨在让治疗基因精准表达。其商业价值在于作为赋能平台，通过授权其设计平台或序列，帮助其他细胞与基因治疗公司提升产品安全性与疗效，从而降低研发失败风险，收取技术授权费或联合开发分成。拓展至农业与生殖健康的服务化：在农业领域，Intrinsyx Bio与先正达合作，利用内生菌制剂帮助作物固氮，其商业模式是向农场主提供可实现减肥增效的微生物制剂及配套农事服务。在生殖健康领域，Orchid提供胚胎全基因组筛查服务（据称埃隆·马斯克曾使用），其商业模式是向有需求的父母提供高精度、可评估多基因风险的生育健康咨询服务与检测产品，切入高端消费医疗市场。 总结而言，硅谷生物科技的创新浪潮正沿着三条主线，将前沿技术转化为可持续的商业模式：AI全流程渗透通过平台化、开源化构建新的研发基础设施与生态规则；激进抗衰老旨在创造超长期的健康订阅服务，锁定个体生命周期价值；基因编辑复杂应用则从器官供应、农业增效到生育选择，开辟了多个全新的解决方案式服务市场。三者共同推动生物科技从“产品研发”向“生物即服务（BaaS）”的范式演进，其底层逻辑与清洁能源的转型共振——即通过技术深度绑定、服务长期化、主动定义新市场规则，来捕获指数级增长的数据价值与生命科学未来。三、人工智能：专用芯片、推理优先、具身智能开源 前两章揭示了清洁能源与生物科技正同步演进为“长期服务化”模式，其核心驱动力与最终服务对象，正是爆发式增长的AI算力需求与智能体应用。本章聚焦于人工智能技术本身，其在硬件、架构与应用层的创新，同样遵循着“服务化、一体化、规则重塑”的内在商业逻辑，致力于将智能转化为可预测、可交付、可定义标准的服务。1. 专用芯片：从硬件销售到“推理算力即服务” AI算力需求的指数级增长，尤其是对低延迟、高吞吐推理场景的迫切需求，正推动芯片商业模式发生根本转变。企业不再满足于购买通用 GPU，而是寻求与算力性能深度绑定的长期、稳定服务。 Cerebras Systems 的商业模式演进是典型案例。其推出的第三代晶圆级引擎 WSE-3，凭借单片集成4万亿晶体管和125 PFLOPS算力，专为破解AI训练的“内存墙”而生。但真正的颠覆在于其商业落地形式：2026年，Cerebras与 OpenAI 签署了价值超 100亿美元 的多年合作协议，为其提供高速推理算力。同时，它与 AWS 合作，将基于WSE-3的 CS-3系统 部署在 Amazon Bedrock 云平台中。这意味着客户无需购买和维护天价的专用硬件，而是通过云服务按需获取顶尖的推理算力。这种模式与Bloom Energy的“氢能即服务”（HaaS）异曲同工——客户为“可靠输出的智能”付费，供应商承担底层复杂系统的运营与迭代责任。 特斯拉 的 TeraFab晶圆厂计划 则代表了另一种深度垂直整合的“一体化”路径。为了确保其自动驾驶系统FSD和人形机器人Optimus的核心竞争力与供应安全，特斯拉宣布自建超大型晶圆厂，旨在打造专属AI芯片。这类似于亚马逊建设专属SMR电站的“核云一体化”逻辑，将最关键的基础设施（电力/算力）与核心产品（数据中心/智能体）进行闭环耦合，以实现极致性能优化与供应链自主。2. 推理优先：架构与场景的深度耦合 随着AI从训练转向大规模部署，推理成为价值实现的关键环节。“推理优先”不止是芯片设计理念，更是将计算能力与具体应用场景进行深度耦合的系统性工程。 芯片层面，英伟达 在2026年发布了首款 “推理优先”的Feynman芯片架构，采用先进制程并引入光通信技术，专为具备长期记忆与复杂推理能力的AI智能体设计。这标志着行业领军者将战略重心从通用的训练能力，转向为下一代智能应用定制基础设施。 在模型与系统层面，蚂蚁灵波（Robbyant） 开源的通用世界模型 LingBot-World，能够支持长达 10分钟 的物理一致性实时交互生成，并将推理延迟压缩至 1秒以内。这种针对实时、长周期物理交互的极致优化，与亚马逊SMR实现“负荷跟随”数据中心算力波动的目标一致，都是通过技术架构创新，将计算能力（电力/智能）无缝、低延迟地嵌入到动态变化的实际业务场景中。 地瓜机器人 发布的具身智能大算力开发平台 S600，采用“大小脑协同”架构，在单颗SoC上实现了“感知-决策-控制”的闭环，解决了外接MCU带来的延迟痛点。这为机器人厂商提供了高集成、低延迟的端侧推理解决方案，是“推理优先”理念在终端硬件上的具体体现，推动了推理能力与机器人本体的深度一体化。3. 具身智能开源：重塑生态的“操作系统” 如同生物科技领域通过 Boltz-1/2、Blank Bio RNA模型等开源基础模型降低研发门槛、建立行业标准一样，具身智能领域正通过关键技术栈的开源，加速整个行业从实验室demo走向规模化应用，并在此过程中定义新的规则。 英伟达 开源全球首个人形机器人基础模型 GR00T N1，采用受人类认知启发的双系统架构，使机器人能理解自然语言并执行复杂任务。其 DRIVE Alpamayo 1 模型也成为Hugging Face平台下载量最高的机器人模型之一。这种将最底层、最通用的能力开源，极大地降低了机器人研发的初始技术门槛，吸引大量开发者在其基础上进行垂直应用开发，从而快速构建起以英伟达技术为“操作系统”的庞大生态。 蚂蚁灵波 的行动更为彻底，它开源了基于2万小时真机数据训练的完整技术栈：视觉-语言-动作模型 LingBot-VLA、深度视觉模型 LingBot-Depth 以及世界模型 LingBot-World。这相当于为行业提供了从“眼睛”（感知）到“大脑”（决策与预测）再到“手”（动作）的一整套开源解决方案。此举直接针对具身智能从仿真迁移到真实世界的核心痛点，通过提供经过真机验证的高鲁棒性模型，试图定义真实世界机器人操作的技术标准与数据规范，加速整个产业的实用化进程。 与此同时，月之暗面 开源的高性能万亿参数模型 Kimi K2.5，虽然不专属于具身智能，但其引入的 “Agent Swarm” 集群功能，可自主编排多达100个智能体并行协作，为构建复杂、协同的具身智能系统提供了上层架构灵感。这预示着未来的智能服务可能由多个异构智能体协同提供，进一步复杂化了“智能即服务”的内涵。 总结：AI服务化的商业闭环人工智能领域的创新，正形成一个清晰的商业闭环：专用芯片（如Cerebras）提供“推理算力即服务”的底层能力，推理优先架构（如Feynman、LingBot-World、S600）将这种算力与具体智能场景深度耦合、一体化交付，而具身智能开源（如GR00T、蚂蚁灵波全家桶）则通过建立广泛生态和事实标准，重塑行业规则与价值链分配。最终，如特斯拉将Optimus置于火星探索的宏大场景中所示，这些技术进步共同指向一个未来：智能，将作为一种可规划、可订阅、与物理世界深度互动的核心服务，被重新定义与交付。四、Web3 企业服务：所有权经济、混合架构、一站式链改 在硅谷，AI驱动的实体硬件正以前所未有的深度与物理世界耦合，而在平行的数字维度，一场关于价值与所有权的架构重构也在同步发生。硅谷的Web3企业服务创新，正将区块链从早期狂热的金融实验场，演变为重塑商业协作和用户关系的底层基础设施，其演进路径清晰地映射了此份报告贯穿的三条主线：它正在成为可供企业订阅的长期服务、提供公私链与合规工具打包的一体化解决方案，并通过开源协议与社区治理重塑产业规则。🔄 服务化：从“工具售卖”到“链改即服务”的订阅经济 与Bloom Energy将氢能设备转化为长期服务合同相似，头部Web3基础设施公司已将其核心能力打包为可预测的、持续的服务收入流，降低了企业的采纳门槛。ConsenSys的以太坊全栈服务：作为以太坊生态的核心构建者，它提供了从用户入口（MetaMask钱包）、开发者工具（Infura节点服务、Truffle开发框架）到企业级区块链咨询的完整闭环。企业不再需要自行组建昂贵的区块链团队或搭建节点，而是通过订阅其Infura等API服务，按需调用以太坊网络能力，将复杂的链上交互转化为简单的云端服务调用。Chainlink的预言机网络服务：其去中心化预言机网络已成为DeFi、保险等领域的标准配置。任何希望其智能合约获取链外价格数据、事件结果的DApp或企业，都需向Chainlink网络支付数据查询费用。这本质上是一种关键数据桥梁即服务，确保了链上应用的可靠运行。“玛特宇宙”类综合性服务商：它们更进一步，为企业提供“一站式链改”套餐。其商业模式包括为企业搭建元宇宙SaaS系统、提供整体技术解决方案，并收取NFT上链及交易手续费，同时提供涵盖品牌策划、传播及项目落地陪跑的全套战略咨询服务。这彻底将Web3转型从一次性技术采购，转变为涵盖技术、运营和战略的长期陪跑服务。🧩 一体化：公私链混合与科技巨头的“云链一体”架构 如同亚马逊将SMR核电站与AWS云平台直连实现“核云一体”，Web3服务商正为企业打造混合型区块链架构，而传统科技巨头则开始将Web3能力深度集成至其现有云服务中，形成新的融合态势。中心化效率与去中心化信任的混合：纯粹的去中心化往往难以满足复杂商业场景对性能、合规和用户体验的要求。因此，像ConsenSys这样的公司，既提供中心化公司背书的、稳定可靠的开发者工具和咨询服务，其产品（如MetaMask）又植根于去中心化的以太坊生态，形成 “可信任中心化服务+去中心化协议底层”的实用主义混合模式。科技巨头的“Web3云服务”：谷歌云、亚马逊AWS等硅谷巨头已深度介入，提供托管的区块链节点引擎等服务。企业可以在熟悉的云平台上，像部署普通数据库一样轻松部署和管理区块链节点，将Web3能力无缝嵌入现有IT架构。这标志着Web3基础设施正被吸收并重构为传统云服务的一个标准化模块，加速了其企业级采纳。⚖️ 规则重塑：用户数据主权、DAO治理与开源标准 此领域的规则重塑更为根本，它试图在数字世界重新定义价值所有权和协作范式。所有权经济：从“数据被提取”到“数据可收益”：初创公司Bluwhale是这一范式的典型代表。它索引了超过2.7亿个钱包地址，构建AI分析平台。企业可以付费向符合特定链上行为画像的用户发送精准信息，而用户通过授权自己的匿名数据获得收益。这颠覆了Web 2.0的中心化数据剥削模型，建立了一个用户主导、隐私优先的数据价值交换市场，实现了真正的数据自我主权和货币化。DAO治理重塑组织与金融规则：以“汇融资本”等概念为代表的新型平台，试图将基金资产管理与DAO（去中心化自治组织）治理结合。通过智能合约实现资金的安全、透明管理，并通过社区投票参与投资决策与利益分配。这挑战了传统风投的封闭合伙制，探索了一种社区共治、利益共享的新型金融协作规则。开源协议成为事实标准：如同英伟达GR00T模型通过开源定义机器人操作系统标准，The Graph的去中心化数据索引协议、Chainlink的预言机网络，都通过提供开源、可靠的基础服务，成为了各自领域开发者默认采用的“协议层标准”，从而在底层塑造了整个生态的数据流动和价值交互规则。 商业闭环的形成：硅谷的Web3企业服务，正围绕 “所有权激励（用户/社区）- 混合技术服务（基础设施/咨询）- 协议层标准锁定” 构建闭环。它为企业提供了一条低风险的数字化跃迁路径：通过订阅式服务快速获得Web3能力；采用混合架构平衡创新与合规；最终，通过融入以用户所有权和开源协议为核心的新规则体系，在下一代互联网的价值分配中占据先机。这不仅是一项技术采购，更是对生产关系和商业逻辑的深度重构。

今日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）揭晓了“2026年最具创新力的生物技术公司”（The Most Innovative Biotech Companies of 2026）榜单。从跨物种器官移植到人工智能辅助药物研发，从多癌种早筛到多组学技术平台建设，今年入选企业呈现出多个技术方向的持续推进：一方面，部分企业将创新疗法推进至临床阶段，并取得初步进展；另一方面，新型检测工具和研究平台也逐步进入实际应用场景，为后续研发提供支持。在此背景下，生物技术正持续向临床转化与产业化深化发展，逐步成为推动医疗创新的重要力量。欲了解该榜单更多内容，可点击文末“阅读原文/Read more”前往《快公司》官网。 图片来源：123RF eGenesis：推动异种器官移植向临床验证迈进 终末期器官衰竭患者长期面临供体短缺的问题，肾脏等关键器官的等待名单持续增长。传统器官移植受限于供体来源与免疫排斥风险，如何通过替代性来源扩大可用器官供给，一直是移植医学的重要探索方向。 eGenesis是一家专注于基因编辑与异种器官移植的生物技术公司，致力于通过对供体动物进行多基因改造，降低免疫排斥并提升器官相容性。公司近年来将基因修饰猪器官推进至临床研究阶段，并取得了阶段性进展。根据公开信息，其移植的基因改造猪肾在一名患者体内维持功能达271天，期间无需透析，为该领域提供了具有参考价值的数据；另一例患者在2025年6月接受移植后，目前仍维持无透析状态。此外，公司已获得美国FDA批准开展扩大规模的临床试验，进一步评估该技术的安全性与有效性。 Exact Sciences：推动多癌种早筛技术走向更广泛人群 癌症早期筛查对于提高患者生存率具有重要意义，但传统筛查方式往往局限于单一癌种，且依赖侵入性检测或复杂流程，影响了普及程度。如何通过更便捷、覆盖更广的检测手段提升早筛可及性，成为近年来精准诊断领域的重要发展方向。 Exact Sciences是一家专注于无创癌症筛查与早期检测技术开发的分子诊断公司。公司推出的结直肠癌居家筛查产品Cologuard自2014年上市以来，已完成超过1600万例检测。2025年11月，公司发布了其自主开发的多癌种早筛血液检测产品Cancerguard。该检测以实验室开发检测（LDT）形式推出，通过分析与癌症相关的蛋白质及基因表达变化，可在一次采血中识别超过50种癌症类型及其亚型，包括部分通常在晚期才被发现的癌症。为提升检测的可及性，Exact Sciences与Quest Diagnostics合作，设置超过7000个采血点提供相关服务，并支持移动采血模式。去年11月，公司宣布将被雅培（Abbott）收购，显示出业界对其技术平台及商业化能力的认可。 英矽智能（Insilico Medicine）：将人工智能应用于小分子药物设计的临床验证 Insilico Medicine成立于2014年，是一家致力于利用人工智能进行小分子药物发现与设计的生物技术公司。2025年，公司公布了其核心在研药物rentosertib的2a期临床试验结果。研究结果显示，在特发性肺纤维化（IPF）患者中，接受rentosertib治疗（尤其是较高剂量）的患者总体上表现为肺功能稳定或轻度改善，而非通常观察到的功能下降，同时具有良好的安全性特征。同年，公司另一款AI设计的炎症性肠病候选药物ISM5411在两项1期临床试验中取得积极的初步结果。此外，针对间皮瘤及其他实体瘤，以及针对MTAP缺失型晚期实体瘤的两款候选药物也已在1期临床中完成首例患者给药，显示出其管线的持续推进。 此外，Insilico Medicine于2025年11月宣布与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项1亿美元的研究与授权合作，以支持其AI驱动药物研发能力的进一步应用。融资方面，公司在3月完成1.23亿美元E轮融资，并于12月30日完成IPO，募资约2.92亿美元。 Juvena Therapeutics：探索在减重过程中维持肌肉健康的创新路径 在以GLP-1为代表的减重疗法快速发展的背景下，体重下降过程中伴随的肌肉流失问题逐渐受到关注。如何在减少脂肪的同时尽可能保留甚至改善肌肉质量，成为代谢疾病与相关治疗领域亟需解决的关键问题之一。 Juvena Therapeutics是一家致力于利用人工智能平台开发促进肌肉再生创新疗法的生物技术公司。其首个AI发现的候选药物JUV-161是一种内分泌型肌肉再生疗法，旨在通过恢复肌肉组织中关键蛋白信号通路至更接近健康状态，从而改善肌肉功能。2025年5月，Juvena启动了JUV-161用于治疗1型肌强直性肌营养不良（DM1）的1期临床试验。与此同时，公司也在探索该疗法在更广泛肌肉健康管理中的应用潜力，包括应对减重过程中可能出现的肌肉流失问题。在合作方面，Juvena于2025年6月与礼来达成一项潜在总额超过6.5亿美元的合作协议，双方将利用其AI筛选平台开发改善肌肉健康与身体组成的候选疗法。 Enveda Therapeutics：挖掘天然化学空间以推动新药开发 尽管当前约一半的口服药物源自天然分子，但由于从复杂天然体系中分离、鉴定和表征活性成分过程耗时且成本较高，绝大多数天然化学空间仍未被系统性探索。如何提高天然产物研究的效率，成为拓展药物发现来源的重要方向。Enveda Therapeutics致力于通过整合高通量质谱分析与算法解析能力，加速天然分子的发现与药物开发。公司利用先进质谱技术对复杂样本进行分析，并结合算法对数据进行解读，从而在更大规模上识别具有潜在药用价值的天然化合物，推动“天然药库”的系统性开发。 在研发进展方面，Enveda于2025年推动多款候选药物进入临床阶段。其中，核心管线ENV-294是一款口服抗炎候选药物，正在开展特应性皮炎和哮喘的治疗研究，目前已进入2期临床。此外，公司在2025年12月完成了一项针对肥胖及肌肉保护的每日一次口服疗法的1期试验首例患者给药；同月，美国FDA还批准了ENV-6946的一项1期临床试验申请，用于治疗炎症性肠病。上述候选药物均来源于植物样本中的天然分子。 在平台建设方面，公司目前已分析约400种植物来源样本，并计划在2026年底前扩展至约1.2万种，以构建更大规模的化学数据库。融资方面，Enveda于2025年2月完成1.5亿美元C轮融资，其中包括赛诺菲（Sanofi）约2000万美元的战略投资；同年9月，公司完成超过10亿美元D轮融资。 Replicate Bioscience：探索自我复制RNA技术在疫苗与代谢疾病中的应用潜力 在mRNA技术快速发展的背景下，如何在降低剂量的同时延长蛋白表达时间、提升疗效，是当前核酸药物研发面临的重要课题之一。自我复制RNA（self-replicating RNA，srRNA）因其能够在细胞内实现有限时间的自我扩增，逐渐成为下一代RNA疗法的重要探索方向。 Replicate Bioscience专注于开发基于srRNA的治疗与疫苗平台。其核心技术利用可自我扩增的RNA载体，使细胞在较低输入剂量下产生更高水平的治疗性蛋白表达，同时具备编码多种突变体或抗原的能力，可拓展至肿瘤免疫、疫苗及自身免疫疾病等多个领域。公司于2025年2月公布其核心候选产品RBI-4000（用于狂犬病预防的srRNA疫苗）的2期临床试验结果。数据显示，该疫苗在较低剂量水平下即可诱导保护性免疫反应，其剂量需求低于目前已报道的其他mRNA或其他srRNA狂犬病疫苗。 在合作方面，Replicate于2025年8月与诺和诺德（Novo Nordisk）达成一项多年期研究合作协议，后者将利用其srRNA平台开发针对肥胖、2型糖尿病及其他心血管代谢疾病的创新疗法。根据协议，公司将获得研发资金支持，并有资格获得最高约5.5亿美元的里程碑及相关付款。此外，2026年1月，盖茨基金会（Gates Foundation）向公司提供700万美元资助，用于推进针对疟疾和艾滋病的候选疗法开发。 Strand Therapeutics：通过可编程mRNA实现肿瘤选择性免疫激活 在肿瘤免疫治疗中，如何在增强抗肿瘤免疫反应的同时尽量减少对正常组织的影响，一直是药物开发的重要挑战。传统免疫激活策略往往缺乏空间和剂量上的精准控制，可能带来系统性副作用。Strand Therapeutics旗下srRNA平台所开发的分子具有特殊设计，使药物能够在特定细胞中被激活。基于此设计，mRNA可在肿瘤细胞中表达免疫激活蛋白，而在健康细胞中保持“关闭”状态，从而实现对蛋白表达的空间、时间及剂量的更精细控制。 公司的核心候选药物STX-001采用肿瘤内注射方式递送mRNA，诱导细胞表达白细胞介素-12（IL-12），以增强抗肿瘤免疫应答。2025年公布的1期临床试验数据显示，该疗法在部分实体瘤患者（包括黑色素瘤）中作为单药治疗已观察到抗肿瘤活性，一些对既往治疗不再应答的患者出现了肿瘤消退的情况。由于IL-12主要在肿瘤局部产生，该疗法相较于传统系统性给药方式显示出更好的耐受性。 在管线拓展方面，公司正在推进下一代候选药物STX-003，旨在验证通过静脉给药后，mRNA仅在肿瘤组织中被激活的可行性，从而拓展至肺癌等难以直接注射的肿瘤类型。该项目预计于近期进入人体临床试验。融资方面，Strand于2025年8月完成1.53亿美元融资。 Cellino Biotech：推动细胞与组织生产向自动化与规模化演进 细胞疗法在多种慢性退行性疾病中展现出广泛应用潜力，但以患者自身细胞为基础的自体干细胞疗法在生产过程中仍面临复杂、耗时且高度依赖专业人员的挑战。如何提升细胞制造的标准化程度与可扩展性，成为该领域产业化发展的关键问题。Cellino Biotech致力于通过自动化与模块化生物制造平台，提高诱导多能干细胞（iPSC）生产的效率与一致性。其核心系统Nebula在封闭、无菌的培养环境中进行细胞生长，并结合成像设备、人工智能算法及激光技术，对细胞生长状态和密度进行持续监测与调控，从而实现更为精准和可重复的生产过程。 公司于2025年2月与Mass General Brigham达成合作，计划建设在医院的iPSC生产平台，实现个体化细胞与组织工程疗法的现场制备。在产业合作方面，公司还与Matricelf合作推进脊髓损伤相关的细胞疗法开发，并与Karis Bio开展合作，探索针对心血管疾病的再生医学治疗路径。 Faeth Therapeutics：通过代谢干预策略探索子宫内膜癌治疗新路径 肿瘤代谢异常是多种癌症发生和进展的重要基础，但针对肿瘤“能量供给”的治疗策略在临床中仍面临疗效持续性不足等挑战。如何通过多维度干预肿瘤代谢网络，提高治疗应答并延长获益时间，是相关研究持续关注的方向。Faeth Therapeutics专注于通过调控肿瘤代谢开发创新疗法。其核心在研产品Piktor采用“双靶点抑制”策略，联合两种抑制肿瘤生长的机制，协同干预肿瘤生长及能量利用的关键通路。该通路在多种实体瘤中存在广泛突变，包括子宫内膜癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而以往单一药物干预往往难以获得持久疗效。 Piktor联合化疗药物紫杉醇用于治疗子宫内膜癌的1b期临床研究显示，总缓解率达到80%，中位无进展生存期（PFS）为11个月，相较于单纯化疗历史数据（约3至4个月）有所延长。目前，该疗法已进入2期临床试验的患者招募阶段。除肿瘤领域外，公司在代谢性疾病方向亦有所布局。其针对罕见儿科疾病1型酪氨酸血症的项目预计于近期进入1期临床试验。融资方面，Faeth于2025年10月完成2500万美元融资，累计融资额达到9200万美元。 Orca Bio：提升精准细胞免疫疗法的可及性与一致性 对于多发性骨髓瘤、白血病等血液肿瘤患者而言，同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）仍是重要的治疗手段之一，但移植后发生慢性移植物抗宿主病（GVHD）的风险较高，可能进一步导致器官损伤，限制了疗效的长期获益。如何在保留抗肿瘤免疫效应的同时降低GVHD风险，是该领域持续探索的核心问题。 Orca Bio的主打产品Orca-T通过对供体细胞进行精细分选与组合，构建由高纯度调节性T细胞、造血干细胞以及常规T细胞组成的细胞治疗产品。该策略旨在减少驱动GVHD的T细胞，同时保留足够的免疫效应细胞，从而清除患者体内残留的恶性细胞。Orca-T还结合了一种新的患者预处理方法，仅需使用一种免疫抑制药物，而非传统的多药联合方案，有望降低相关毒性风险。2026年3月公布的一项3期临床研究结果显示，在多种血液肿瘤患者中，与传统移植相比，Orca-T将患者在一年内无慢性GVHD生存的比例提高了一倍。目前，该疗法的FDA审批决定预计将在4月初公布。融资方面，Orca Bio于2025年12月完成由Lightspeed Venture Partners领投的F轮融资。 Epicrispr Biotechnologies：探索通过表观遗传调控实现神经肌肉疾病治疗 针对由基因异常引发的疾病，传统基因编辑方法多依赖对DNA进行切割与修复，这在一定程度上带来安全性与长期影响的不确定性。如何在不改变基因序列的前提下调控基因表达，成为近年来新一代基因调控技术的重要发展方向。Epicrispr Biotechnologies是一家专注于表观遗传编辑技术的生物技术公司，其平台通过调控基因表达水平（激活或抑制），而非直接切割DNA，从而提供一种潜在更安全且作用持久的治疗策略。 公司主打在研疗法EPI-321开发用于治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD），该疗法在2025年4月获批开展1/2期临床试验。根据《快公司》报道，这是首个针对神经肌肉疾病的表观遗传编辑疗法临床试验。2026年1月，公司公布了首批完成研究的3名患者数据。在这些受试者中，多项肌力及功能指标均观察到改善，整体表现优于外部对照队列的历史数据。截至目前，研究中尚未报告严重不良事件。融资方面，Epicrispr于2025年3月完成6800万美元B轮融资。 Vivodyne：在临床前阶段提供更接近人体反应的数据模型 Vivodyne致力于通过自动化实验平台，利用处于不同健康或疾病状态的人体组织模型，对研发过程中的药物反应进行更接近真实生理环境的评估，进而潜在提升研发效率与成功率。公司构建的“生物数据中心”整合了机器人系统，可在实验室环境中同时培养、给药并分析超过1万个独立的人体组织样本。这些组织样本能够在数周内持续进行代谢活动、产生免疫反应，并表现出组织层面的动态变化，使研究人员能够观察疾病进展以及药物相关毒性或耐药性的形成。例如，可评估心脏组织在药物积累下发生心律失常的过程，或肿瘤如何通过血管生成与免疫细胞浸润来影响治疗效果。 在应用方面，目前已有多家大型医药公司在Vivodyne平台开展实验研究。2025年12月，公司与GSK在Cell Stem Cell期刊发表研究结果，显示其骨髓模型可在临床前阶段识别与剂量相关的毒性信号。融资方面，Vivodyne于同年5月完成4000万美元融资，由Khosla Ventures等机构参与。 Opus Genetics：探索通过基因疗法恢复先天性失明患者视力 Opus Genetics是一家由患者创立的生物技术公司，致力于开发用于恢复和保护视力的创新疗法。2025年4月，公司公布了一项针对5型Leber先天性黑蒙（LCA5）的单次给药基因疗法1/2期临床试验的首批儿童数据。该疾病是一种罕见遗传性眼病，通常在出生或生命最初几个月出现，发病率约为每4万名新生儿中1例。临床结果显示，在接受单眼视网膜下给药后，多数患者在锥体细胞介导的视觉功能、视力、视网膜敏感性以及功能性导航能力等方面均出现具有临床意义的改善。2025年5月，公司进一步公布了成人患者的12个月随访数据，结果显示视力改善具有持续性。基于这些数据，该疗法获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定。 在管线拓展方面，2025年8月，该公司另一款基因疗法OPGx-BEST1获美国FDA许可开展临床试验，该疗法基于腺相关病毒（AAV）技术，靶向由BEST1基因突变引起的黄斑营养不良。此外，公司还报告其用于治疗老花眼的滴眼液VEGA-3在3期临床试验中取得积极结果。 Gilgamesh Pharmaceuticals：探索更可控的迷幻类药物治疗路径 迷幻类药物在抑郁症、创伤后应激障碍（PTSD）及物质使用障碍等精神疾病治疗中展现出潜在价值，但其作用时间长、体验不可预测性以及强烈的致幻效应，给临床应用与监管审批带来挑战。如何在保留疗效的同时提高可控性，是该领域发展的关键问题。 Gilgamesh Pharmaceuticals的主打候选药物bretisilocin是一种合成色胺类迷幻药。该分子在结构上与短效DMT和长效裸盖菇素（psilocybin）同属一类，通过化学结构优化，其精神活性持续时间被控制在约60至90分钟之间，同时在提升抗抑郁相关神经可塑性的基础上，降低了传统迷幻药所伴随的强烈致幻体验。在2期临床试验中，接受静脉给药的重度抑郁症患者在30天内的缓解率达到94%。2025年8月，艾伯维（AbbVie）以总额约12亿美元获得该药物的全球开发与商业化权利。 在管线方面，公司还在推进GM-3009，这是一种受ibogaine启发设计的候选药物，拟用于治疗阿片类物质使用障碍、PTSD及创伤性脑损伤。此外，2026年1月，公司公布其NMDA受体拮抗剂blixeprodil的2a期临床试验初步结果，该药物在中重度抑郁症患者中显示出起效迅速且具有一定持续性的抗抑郁效果。 Element Biosciences：推动多组学测序向一体化与简化发展 近年来，测序技术正拓展至单细胞多组学研究，以更细致地解析不同细胞类型和群体中的分子表达差异。这一趋势对测序工具提出了更高要求，即在保证数据质量的同时，实现多维度信息的整合与流程简化。 Element Biosciences于2024年推出AVITI24 5D多组学系统，这是目前可实现多组学整合分析的系统之一。该平台能够在一次运行中同时获取DNA、RNA、蛋白质及细胞结构等多维信息，并支持空间分辨和单细胞层面的数据采集，从而为复杂生物过程研究提供更全面的数据基础。该系统还引入了“样本输入即可获得结果”的流程优化，无需传统文库制备步骤，研究人员可直接加载样本并启动测序，有助于降低操作复杂性并提高效率。Element的测序系统已被超过300篇同行评议论文引用，显示出其在学术研究、临床及生物医药领域的应用进展。此外，公司还与SOPHiA Genetics、Twist Bioscience及Qiagen等机构开展合作，推动多组学技术的进一步应用与发展。 舶望制药（Argo Biopharma）：推动创新药走向全球合作舞台 舶望制药是一家成立于2021年的临床阶段生物技术公司，专注于开发用于心血管、代谢性疾病及罕见病的下一代RNA干扰（RNAi）疗法。公司由舒东旭（Dongxu Shu）博士和邵鹏程（Patrick Shao）博士共同创立，两位创始人此前曾在Arrowhead Pharmaceuticals公司从事siRNA递送平台相关研究。 Argo于2025年9月宣布与诺华（Novartis）围绕多项心血管siRNA管线达成一项最高总额可达52亿美元的合作协议，其中包含靶向ANGPTL3蛋白表达的RNAi疗法。ANGPTL3与心血管及代谢性疾病密切相关。根据协议，诺华将获得相关疗法的全球独家开发与商业化权利。公司表示，其RNA技术平台有望支持部分适应症实现每年一次给药的治疗方案。 Absci：推动AI设计抗体药物进入临床阶段 Absci是一家致力于通过整合湿实验数据与生成式人工智能平台，从头设计新型抗体和生物制品的生物科技公司。公司表示，该一体化平台有望在缩短开发周期的同时，提高候选分子的成功概率。Absci于2025年5月宣布其AI设计的抗体药物ABS-101已完成1期临床试验首例患者给药，用于治疗炎症性肠病。同年11月公布的中期数据显示，该候选药物具有良好的安全性特征，并表现出较第一代抗炎药物更长的半衰期。Absci同时正在推进另一款候选药物ABS-201，这是一种潜在“first-in-class”脱发治疗方案。公司于2025年12月启动其1/2a期临床试验首例患者给药，并计划进一步探索该药物在子宫内膜异位症等适应症中的应用。 在商业合作方面，公司于2025年8月扩大了与西班牙公司Almirall的合作，利用其AI平台开发皮肤疾病相关疗法；9月，公司宣布与Oracle Cloud Infrastructure及Advanced Micro Devices开展合作，以整合AI算力资源，支持大规模分子动力学模拟并加速生物制品设计流程。 Thermo Fisher Scientific：以新一代测序与多组学平台支持科研与临床应用 随着精准医疗的发展，肿瘤分子分型和大规模组学研究对高通量、高效率检测技术的需求持续提升。如何在缩短检测周期的同时提高数据覆盖度与临床可用性，成为相关技术平台发展的重要方向。Thermo Fisher Scientific在肿瘤诊断与大规模组学研究领域取得多项进展。去年7月，其基于Ion Torrent Genexus Dx平台的Oncomine Dx Express Test获得美国FDA批准，可作为肺癌药物Zegfrovy的伴随诊断工具，并用于肿瘤分子特征分析。 Basecamp Research：扩展蛋白序列数据库以支持新型生物分子设计 Basecamp Research致力于构建大规模生物数据资源并推动其在药物研发中的应用。2025年，公司将超过100万种此前未被记录的物种纳入其专有数据库BaseData，使其成为一个涵盖逾100亿条独特蛋白序列的数据集，规模约为现有公共数据库总量的10倍。公司表示，该数据集以样品来源符合伦理规范和全球多样性为特点，为后续模型训练提供基础。 在技术开发方面，Basecamp与英伟达（NVIDIA）合作构建名为EDEN的进化型人工智能模型，并基于此推出AI-Programmable Gene Insertion平台。该平台旨在解决CRISPR技术在基因插入方面的局限，例如通常只能实现较小规模编辑且需对DNA造成切割。公司展示了利用AI设计能够在特定位点实现大规模基因插入的酶分子能力。在实验室研究中，该平台在针对特定疾病靶点设计基因插入酶时实现了100%的成功率。此外，同一模型还被用于辅助设计新型抗菌肽，在实验验证中达到97%的成功率，其中部分候选分子对多重耐药菌表现出活性。在合作方面，公司已与多家生物医药企业和学术机构开展合作，并在工业生物化学领域推进十余项试点项目，部分项目预计将进一步发展为商业化合作。 Manifold Bio：通过蛋白“条形码”技术提升药物体内分布研究效率 在药物研发过程中，理解候选分子在体内的分布与行为对于评估疗效与安全性至关重要。然而，传统方法往往依赖单一分子逐一测试，不仅效率有限，也增加了动物实验的使用数量。如何在减少实验资源投入的同时获取更丰富的数据，成为该领域的重要探索方向。 Manifold Bio致力于通过蛋白条形码技术优化体内药物分布研究。其M-Code平台基于哈佛大学George Church教授实验室开发的技术，利用惰性肽序列作为“标签”，对不同治疗性蛋白进行标记，从而追踪其在动物体内各组织中的分布情况。这种方法可提供较传统细胞模型更具生理相关性的递送与分布信息。该平台支持同时标记多达100种以上蛋白，并可一次性注入实验动物体内。随后，通过专有酶学方法将肽“条形码”转化为DNA序列，并结合新一代测序技术，对不同蛋白在体内的行为进行并行解析。这种高通量读出方式有助于快速筛选表现较优的候选分子，并将相关数据反馈至公司的人工智能平台，用于进一步优化设计。 在合作方面，公司已与包括罗氏（Roche）在内的多家医药公司建立合作关系。2025年11月，双方宣布开展合作，开发能够跨越血脑屏障递送神经系统治疗药物的工程化蛋白，该合作总额最高可达20亿美元。 参考资料： [1] The most innovative biotech companies of 2026. Retrieved March 24, 2026 from https://www.fastcompany.com/91497087/biotech-most-innovative-companies-2026 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新