BioVaxys LLC

据药明康德（603259）消息，2026年1月，全球癌症新药研发迎来多项重要进展。多款针对非小细胞肺癌、乳腺癌、胆管癌等适应症的新药向美国FDA递交了上市申请或获得突破性疗法认定。同时，针对皮肤癌、卵巢癌、胰腺癌等疾病的在研疗法也公布了积极的临床试验数据，展现了广泛的治疗前景。多款癌症新药在美国申报上市或获FDA突破性疗法认定2026年1月，多款新药向FDA申报上市。Summit Therapeutics公司宣布，FDA已受理其PD-1/VEGF双抗ivonescimab的上市申请，用于联合化疗治疗EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者，PDUFA日期为2026年11月14日。Elevar Therapeutics公司则递交了口服FGFR2抑制剂lirafugratinib的新药申请，拟用于治疗携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者。此外，多款新药获FDA授予突破性疗法认定：1. Revolution Medicines公司的RAS G12D抑制剂zoldonrasib，用于治疗携带KRAS G12D突变的非小细胞肺癌。2. Cogent Biosciences公司的KIT抑制剂bezuclastinib联合sunitinib，用于治疗既往接受过imatinib治疗的胃肠道间质瘤患者。该公司计划于2026年4月完成相关上市申请递交。3. 礼来公司的FRα靶向ADC疗法sofetabart mipitecan，用于治疗特定的铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。4. 益普生公司的BTN3A靶向单抗IPN60340，与venetoclax和azacitidine联用，用于治疗一线不适合强化治疗的急性髓系白血病。多款新药公布新临床数据，针对皮肤癌、卵巢癌等多款在研疗法公布了新的积极临床数据。Phio Pharmaceuticals公司的siRNA疗法PH-762在治疗皮肤癌的1b期临床试验中，22名完成治疗的患者中，皮肤鳞状细胞癌患者达到10例完全缓解，2例接近完全缓解，2例部分缓解。在卵巢癌领域，BioVaxys Technology公司的多肽疫苗MVP-S联合疗法在1b/2期研究中，客观缓解率为24%，疾病控制率达82%，中位缓解持续时间5.5个月。Corcept Therapeutics公司的GR拮抗剂relacorilant联合化疗的3期试验达到总生存期主要终点，将患者死亡风险降低了35%，中位总生存期延长至16.0个月。该药用于治疗铂耐药卵巢癌的上市申请已获FDA受理，PDUFA日期为2026年7月11日。在胰腺癌方面，Immuneering公司的MEK抑制剂atebimetinib联合化疗一线治疗晚期胰腺癌的2a期试验显示，12个月总生存率达64%。一体化平台赋能各类癌症新药开发药明康德通过一体化、端到端的CRDMO平台，持续支持全球合作伙伴在肿瘤药物研发各阶段的需求，助力加速癌症突破性疗法的研发进程。原文：多款新药向FDA递交上市申请，拟治疗肺癌、乳腺癌等（来源：药明康德）

点击蓝字 关注我们 近期卵巢癌治疗领域取得多项突破。ROSELLA试验显示Relacorilant联合化疗可显著延长铂耐药患者生存期。PESCO研究证实靶向生存素的疫苗联合免疫治疗具有良好前景。VITAL试验显示基于克隆突变的自体免疫疗法在高危患者中有巨大潜力。 ROSELLA试验：Rlacorilant在铂耐药卵巢癌中展现显著总生存期获益[1] III期ROSELLA试验已成功达到其总生存期主要终点，证明在白蛋白结合型紫杉醇化疗基础上加用Relacorilant可显著延长铂耐药卵巢癌患者的生命。该试验为国际性研究，入组381例患者，结果正接受FDA和欧洲药品管理局审评。 核心要点 ROSELLA试验显示，Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇治疗可使死亡风险降低35%，总生存期延长4.1个月（16.0个月 vs 11.9个月）。 该联合疗法还将疾病进展风险降低了30%，达到了无进展生存期主要终点。 Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇的安全性特征与单用白蛋白结合型紫杉醇相当，未增加安全性负担。最常见的报告不良事件是已知的白蛋白结合型紫杉醇毒性：贫血（58%）、中性粒细胞减少症（56%）和恶心（39%）。 Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇有望成为铂耐药卵巢癌的潜在新标准治疗。 ROSELLA试验的主要研究者、宾夕法尼亚州匹兹堡大学医学中心Magee-Womens医院妇科癌症研究主任Alexander B. Olawaiye在新闻稿中表示："Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇化疗，凭借其总生存期获益、耐受性良好的安全性和口服给药方式，有望成为铂耐药卵巢癌患者的新标准治疗方案。重要的是，该方案并不需要任何生物标志物筛选患者。" PESCO研究：验证“生存素（Survivin）”作为卵巢癌免疫治疗靶点的可行性[2] 生存素在卵巢癌中高度表达且与不良预后相关，作为一种肿瘤相关抗原（TAA），是极具潜力的免疫治疗靶点。BioVaxys公司的癌症疫苗maveropepimut-S（MVP-S）通过结合DPX平台和肿瘤抗原生存素在体内生成肿瘤靶向T细胞。PESCO研究是一项研究者发起的、开放标签、非随机的1b/2期试验，共入组了47例复发性上皮性卵巢癌患者。PESCO研究的初步结果显示，MVP-S联合帕博利珠单抗和环磷酰胺在复发性上皮性卵巢癌患者中起效。 核心发现 该联合疗法显示出24%的客观缓解率和82%的疾病控制率。获益在铂敏感患者队列中最为显著，客观缓解率达40%，疾病控制率达90%。 在难治的铂耐药患者中，该疗法实现了16%的客观缓解率，超过了标准单药化疗约11.8%的典型水平。该队列的疾病控制率为54%。 MVP-S疫苗在62%的患者中诱导了生存素特异性免疫反应，其中93%的病例与疾病控制相关。 检测到的最长免疫反应持续了195周，其中1例患者完全缓解持续3年。 MVP-S、帕博利珠单抗和低剂量环磷酰胺联合治疗上皮性卵巢癌，显示出良好且持续的治疗前景和良好的耐受性。其他研究表明，抗PD-1药物能增强MVP-S已诱导的强大抗原特异性细胞毒性免疫反应。这些发现强化了生存素作为卵巢癌免疫治疗可行靶点的地位。 VITAL试验：支持以克隆突变为靶点诱导免疫应答[3] Gemogenovatucel-T 是一种DNA工程化的三重功能免疫疗法，利用患者的自体肿瘤细胞作为完整的肿瘤相关克隆信号来源。II期VITAL试验（NCT02346747）分析表明，该药物在同源重组修复功能正常（HRP）且具有高克隆肿瘤突变负荷（cTMB-H）的高危卵巢癌患者中，带来了统计学显著且临床意义深远的总生存优势。 核心发现 Gemogenovatucel-T在cTMB-H/HRP卵巢癌患者中显著改善了总生存期，中位总生存期为68个月，而安慰剂组为19个月。 该治疗显示出良好的安全性，与安慰剂相比，无显著毒性作用或3级及以上不良事件。 该试验支持以克隆突变为靶点诱导有效的免疫应答 Gemogenovatucel-T在高危卵巢癌患者中显示出显著的生存获益，突显其作为新标准治疗方案的潜力。美国FDA已授予快速通道资格，以加快该药物在cTMB-H/HRP卵巢癌适应症上的开发；计划开展III期研究以验证结果。 （上下滑动可查看） 1. Overall survival primary endpoint met in Corcept’s pivotal phase 3 ROSELLA trial of relacorilant in patients with platinum-resistant ovarian cancer. News release. Corcept Therapeutics. Published January 22, 2026. Accessed January 22, 2026. https://tinyurl.com/44vc59nj 2. BioVaxys reports positive clinical study results from phase 1b/2 PESCO trial of MVP-S with pembrolizumab (Keytruda ™) and low-dose cyclophosphamide for patients with recurrent epithelial ovarian cancer (EOC). News release. Biovaxys. January 20, 2026. January 22, 2026. https://tinyurl.com/bdewrxzj 3. Coleman R, Rocconi R, Monk B, et al. Gemogenovatucel-T advantage in clonal tumor mutation burden-high ovarian cancer. JCO Precis Oncol 10, e2500462(2026)Volume 10doi: 10.1200/PO-25-00462 （来源：《肿瘤瞭望》编辑部） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

编者按：今日（2月4日）是世界癌症日。在新药研发领域，针对各类癌症的新药研发始终是科学界、产业界关注的焦点。例如，在刚刚过去的2026年1月，多款癌症新药管线就迎来新的研发进展，比如双抗疗法、小分子等向美国FDA申报上市，拟治疗非小细胞肺癌、乳腺癌、胆管癌；还有多款新药获FDA突破性疗法认定，或公布积极的临床结果，等等。作为全球医药创新的赋能者，药明康德依托其一体化、端到端的CRDMO平台，持续助力全球合作伙伴加速创新疗法的研发进程，致力于将合作伙伴的更多突破性治疗方案带给癌症患者。 今日（2月4日）是世界癌症日。该疾病日由国际抗癌联盟（UICC）发起，旨在汇聚全球力量，提高公众对癌症的认知，并采取切实行动为患者提供支持。 在新药研发领域，针对各类癌症的新药研发始终是科学界、产业界关注的焦点。除了已经获批上市的新药，全球范围内还有上千条研发管线处于积极的临床研究阶段，涵盖各类新药类型。仅在刚刚过去的2026年1月，就有多款癌症新药管线迎来监管新进展，或披露新的临床研究数据。这些新药涉及小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、siRNA疗法、多肽、癌症疫苗等，适应症包括非小细胞肺癌、乳腺癌、胆管癌、胃肠道间质瘤、卵巢癌、白血病、皮肤癌、胰腺癌等。 图片来源：123RF 多款癌症新药在美国申报上市或获FDA突破性疗法认定 2026年1月，多家公司宣布其在研管线向FDA申报上市，适应症涉及非小细胞肺癌、乳腺癌、胆管癌。 比如：Summit Therapeutics宣布，FDA已受理其为ivonescimab（依沃西）递交的生物制品许可申请，用于与化疗联合治疗EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该申请的PDUFA日期为2026年11月14日。Ivonescimab是一款在研PD-1/VEGF双抗双特异性抗体，最初由康方生物研发，Summit公司已获得其在北美、南美、欧洲、中东、非洲和日本等国家和地区的开发和商业化权益。 再如，Elevar Therapeutics宣布已向FDA递交在研、高选择性的口服FGFR2小分子抑制剂lirafugratinib的新药申请，拟作为二线治疗方案用于携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者。RLY-4008是通过Relay Therapeutics公司专有技术平台对蛋白构象的动态平衡进行详细分析，从而开发出对FGFR2具特异性的抑制剂。其在癌细胞系中表现出FGFR2依赖性的抗癌活性，在缩小肿瘤同时，对其他靶标（包括FGFR家族的其他蛋白）影响极小，具有良好的抗脱靶特性。 Celcuity则宣布FDA已接受其在研广谱PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂gedatolisib的新药申请，用于治疗HR+、HER2-的PIK3CA野生型晚期乳腺癌患者。FDA授予该申请优先审评资格，并预计于2026年7月17日前完成审评。Gedatolisib是一款多靶点抑制剂，可强效靶向全部四种I类PI3K蛋白同工酶以及mTORC1和mTORC2，从而实现对PAM通路的全面阻断。 除了上述进展，还有多款癌症新药获FDA授予突破性疗法认定： Revolution Medicines公司宣布FDA已授予其靶向处于激活状态的RAS G12D（ON）突变体的选择性抑制剂zoldonrasib突破性疗法认定，用于治疗既往接受过抗PD-1/PD-L1治疗及含铂化疗，携带KRAS G12D突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。Zoldonrasib是一种创新的三元复合物抑制剂，它可与环孢素A结合并形成一个复合物，从而选择性识别并抑制处于激活状态、具有致癌性的RAS G12D（ON）突变体； Cogent Biosciences宣布FDA授予其在研小分子bezuclastinib联合sunitinib突破性疗法认定，用于治疗既往接受过imatinib治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者。该公司计划于2026年4月完成该产品向FDA的NDA相关递交工作。Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT基因中关键驱动突变产生的突变蛋白活性； 礼来（Eli Lilly and Company）宣布FDA已授予其在研ADC疗法sofetabart mipitecan（LY4170156）突破性疗法认定，用于治疗特定的铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。Sofetabart mipitecan是一款新型叶酸受体α（FRα）靶向的ADC，采用专有连接子技术，并以exatecan作为有效载荷； 益普生（Ipsen）宣布FDA已授予在研单抗疗法IPN60340突破性疗法认定，与venetoclax和azacitidine（Ven-Aza）联用，用于治疗一线不适合强化治疗的急性髓系白血病（AML）。IPN60340靶向BTN3A，这是一种在多种癌症中广泛表达的关键免疫调节分子，可促进γ9δ2 T细胞对肿瘤细胞的识别和清除。 多款新药公布新临床数据，针对皮肤癌、卵巢癌等 除了上述监管进展，还有多款癌症在研管线公布新的临床数据，显示其临床应用潜力。 比如，Phio Pharmaceuticals公司公布了其siRNA疗法PH-762治疗皮肤癌的1b期临床试验积极结果。PH-762是利用该公司专有的INTASYL基因沉默技术开发的化合物，旨在沉默与各种类型皮肤癌有关编码PD-1的基因。在该研究中，22名皮肤癌患者完成了治疗，并接受了病灶部位的切除手术。20例皮肤鳞状细胞癌患者中，10例达到完全缓解（CR，病灶清除率达100%），2例达到接近CR（病灶清除率超过90%），以及2例部分缓解（PR，病灶清除率超过50%）。 BioVaxys Technology公司宣布其1b/2期临床试验PESCO研究取得积极初步结果，该研究旨在评估其开发的多肽疫苗maveropepimut-S（MVP-S）联合PD-1抑制剂及环磷酰胺在复发性上皮性卵巢癌患者中的安全性和疗效。MVP-S递送来自survivin家族的抗原肽、一种先天免疫激活剂和一种通用的CD4阳性T细胞辅助肽，旨在诱导特异性细胞毒性T细胞反应。该研究共纳入47例患者，所有患者接受至少两年随访。ORR为24%，DCR达82%，中位缓解持续时间为5.5个月。铂敏感患者的表现尤为突出，ORR达40%，DCR达90%。 Corcept Therapeutics宣布其关键性3期临床试验ROSELLA达到总生存期（OS）这一主要终点。该试验评估了其选择性皮质醇调节剂relacorilant联合白蛋白紫杉醇用于治疗铂耐药卵巢癌患者的效果。Relacorilant是一种口服选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，可通过与GR结合而不与机体其他激素受体结合，从而调节皮质醇活性。分析显示，与仅用白蛋白紫杉醇相比，接受relacorilant联合白蛋白紫杉醇患者的死亡风险降低了35%。接受relacorilant治疗患者的中位OS为16.0个月，而单用白蛋白紫杉醇患者的中位OS为11.9个月，两者相差4.1个月。此前，FDA已受理relacorilant用于治疗铂耐药卵巢癌的上市申请，并设定PDUFA日期为2026年7月11日。 Immuneering公司宣布，在一项正在进行的2a期临床试验中，在研MEK抑制剂atebimetinib（IMM-1-104）与改良吉西他滨/白蛋白紫杉醇（mGnP）联用，一线治疗晚期胰腺癌患者获得积极的OS和安全性结果。中位随访时间13.4个月时，atebimetinib组合疗法组的12个月总生存率达64%，标准治疗组在此前的临床试验中这一数值为35%。Atebimetinib是一款深度循环抑制剂（deep cyclic inhibitor，DCI），作用靶点为MEK。大多数疗法以持续抑制信号通路为设计目标，虽然可让肿瘤快速缩小，但迫使肿瘤产生适应性演变并产生耐药性，从而导致疗效不能持久。DCI的设计理念是以肿瘤尚未来得及适应的节奏进行脉冲式抑制，使肿瘤缓慢但持久地缩小。 除了上述新药研发进展，2026年1月，全球范围内癌症新药研发领域还迎来其他各类新进展，包括新锐融资、研发合作方面的进展等等。限于篇幅，此处不再一一列举。期待随着不同疗法模式的兴起，以及产业与学术界的通力合作，2026年会有更多好消息传出，推动癌症治疗的进步，造福更多癌症患者。 一体化平台赋能各类癌症新药开发 长期以来，药明康德都在支持全球合作伙伴从药物研究（R）、开发（D）到商业化生产（M）各个阶段的需求，通过一体化、端到端CRDMO模式，助力合作伙伴推进各类癌症突破性疗法加速研发进程、早日惠及患者。比如，药明康德旗下的生物学业务平台在肿瘤药物研发领域可以支持从靶点发现到体内外药理学、转化研究到临床生物标志物检测的研究需求，加速癌症项目的研究。 展望未来，药明康德将继续依托全球研发基地与生产网络，以一体化、端到端的CRDMO模式，提供高效、灵活的解决方案，持续赋能全球合作伙伴释放创新潜能，加速将科学突破转化成为新药、好药。 参考资料： [1]https://wuxibiology.com/biology-services/oncology-immunology/ 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。