Translate Bio, Inc.

Benitec Biopharma Inc.（简称Benitec）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型基因药物，致力于为慢性疾病和危及生命的疾病提供一次性治愈方案。Benitec起源于澳大利亚，于1995年在澳大利亚成立（最初名为Benitec Limited），曾在澳大利亚证券交易所（ASX）上市交易。 公司于2019年11月22日在特拉华州注册成立Benitec Biopharma Inc.，并于2020年4月15日完成从澳大利亚到美国的重新注册，总部加州，并在纳斯达克（NASDAQ: BNTC）上市交易。 Benitec的核心技术是DNA导向的RNA干扰（ddRNAi），专有的"沉默与替代"（Silence and Replace）平台结合了RNA干扰（RNAi）与基因治疗的优势。 作用机制：通过AAV载体递送DNA模板，在体内产生短发夹RNA（shRNA），加工成siRNA实现致病基因的长期沉默。 双重功能：同时递送正常野生型基因，替代缺陷基因的功能。 核心优势：单次给药即可实现持续、持久的基因沉默，避免患者长期重复用药。 Benitec已将ddRNAi平台技术授权给多家生物制药公司，用于开发HIV/AIDS（已进入临床试验）、视网膜色素变性、亨廷顿病。Benitec的主要研发管线和相应在中国的专利布局情况如下。 （一）BB-301（眼咽型肌营养不良症）管线 BB-301管线的适应症是眼咽型肌营养不良症（OPMD），OPMD是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，BB-301管线目前处于1b/2a期临床试验进行中。 2025年11月公布的中期数据显示，第一组6名患者达到100%应答率，第二组首例患者已于2025年第四季度完成治疗，BB-301已获得FDA快速通道资格（Fast Track Designation）和孤儿药资格。 BB-301采用新型AAV9衣壳载体，同时递送密码子优化的PABPN1基因和两个靶向突变体的siRNA，实现"沉默致病基因+替代正常基因"的协同效应。 Benitec在中国布局了相应的专利，授权专利CN109219659B（专利到期日2037-04-13）和CN110382698B（专利到期日2037-12-14）涉及用于治疗OPMD的试剂及其用途，通过靶向PABPN1 mRNA的RNAi试剂和编码shmiR的DNA序列，抑制OPMD中突变型PABPN1蛋白的表达，解决了OPMD缺乏治疗手段的问题，实现了对该疾病症状的缓解和疾病进展的延缓。 授权权利要求保护DNA介导的RNA干扰(ddRNAi)构建体、组合物以及用于OPMD的制药用途。此外，还有专利申请CN112867511A涉及用于治疗眼咽肌营养不良(OPMD)的方法，目前已视为撤回失效。 （二）BB-103（慢性乙型肝炎）管线 BB-103管线的适应症是慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，开发阶段是临床前研究，技术机制采用RNAi基因沉默剂。 Benitec在中国布局了相应的专利/申请，其中授权专利CN103370415B涉及HBV治疗，但目前已未缴年费失效。 专利申请CN107683336A涉及用于治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染的试剂及其用途，通过靶向HBV基因组的RNAi试剂，利用长度为至少17个核苷酸的效应子序列和补体序列的RNA，抑制HBV基因表达，解决了现有疗法效果不佳的问题，实现了对HBV感染的有效抑制。该专利申请目前处于审查中。 （三）其他临床前及早期管线 TT-034（丙型肝炎）管线曾进入临床试验阶段，患者未出现严重不良事件，肝活检证实siRNA在肝细胞中的低水平表达。 Benitec布局了平台技术授权有效专利CN111183224B（专利到期日2038-08-30），涉及通过在AAV的磷脂酶结构域及侧接区内进行氨基酸取代，解决了昆虫细胞中产生的AAV功能性低的问题，特别是提高了不同于血清型2的AAV的核内体逃离活性，实现了更高效的病毒传播。 此外，Benitec还布局了涉及年龄相关性黄斑变性治疗的CN105143450A、用于RNAi试剂同时递送的多启动子表达盒的CN103060324B等，但可能是因为相应的研发管线暂停等原因，上述专利已失效。 综上，Benitec的技术平台具备创新性，临床数据令人鼓舞，目前处于价值验证的关键窗口期。若BB-301关键试验成功并获批，公司市值有望从当前的4-5亿美元提升至10亿美元以上，而Benitec在中国的专利布局将在未来起到助力和加持作用。 注释： 1. 检索日期截至：2026年1月29日； 2. 包含审查中的专利（未来有可能驳回、撤回或缩小保护）； 3. 不包含已经申请但未公开的专利（未来将持续更新）； 需更详细的分析（尽调、FTO等），请联系我们。 往期推荐： 加拿大核酸药物公司介绍3：LNP技术源头公司Arbutus在中国的专利布局 加拿大核酸药物公司介绍2：LNP递送研发公司NanoVation在中国的专利布局 加拿大核酸药物公司介绍1：中国公司投资的Replicor研发管线及在中国的专利布局 远大医药投资的欧洲mRNA疗法领先公司eTheRNA研发管线及在中国的专利布局 欧洲基因治疗先驱公司Genethon研发管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍5：欧洲领先ASO研发公司Secarna研发管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍4：RNA碱基编辑前沿公司ProQR Therapeutics研发管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍3：全球第一家saRNA公司MiNA Therapeutics研究管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍2：Silence Therapeutics研发进展及在中国的专利布局 欧洲核酸药物领先公司Ethris研发进展及在中国的专利布局 曾经的mRNA领域“三巨头”之一CureVac公司在中国的专利布局-2 曾经的mRNA领域“三巨头”之一CureVac公司在中国的专利布局-1 mRNA疗法公司Translate Bio公司在中国的专利布局-2 mRNA疗法公司Translate Bio公司在中国的专利布局-1 罕见病RNA药物权威公司Sarepta研发产品介绍及在中国的专利布局-2 罕见病RNA药物权威公司Sarepta研发产品介绍及在中国的专利布局-1 siRNA领军企业Arrowhead公司研发介绍及在中国的专利布局-3 siRNA领军企业Arrowhead公司研发介绍及在中国的专利布局-2 siRNA领军企业Arrowhead公司研发介绍及在中国的专利布局-1 ASO核酸药物先驱Ionis公司在中国的专利布局-3（附专利清单） ASO核酸药物先驱Ionis公司在中国的专利布局-2（附专利清单） ASO核酸药物先驱Ionis公司在中国的专利布局-1（附专利清单） RNAi疗法领军企业Alnylam公司在中国的专利布局-3（附专利清单） RNAi疗法领军企业Alnylam公司在中国的专利布局-2（附专利清单） RNAi疗法领军企业Alnylam公司在中国的专利布局-1（附专利清单） 环状RNA癌症疫苗的开发状况（二）及中国专利布局（截至2025.7.16） 环状RNA癌症疫苗的开发状况（一）及中国专利布局（截至2025.7.10） 环状RNA在癌症预后中的研究进展及中国专利布局（截至2025.6.30） 环状RNA作为癌症诊断标志物的应用进展及中国专利布局（截至2025.6.22） mRNA癌症疫苗未来潜力及中国专利布局（二）（截至2025.6.10） mRNA癌症疫苗研究进展及中国专利布局（一）（截至2025.6.10） mRNA用于癌症预后的研究进展及中国专利布局（截至2025.6.3） mRNA用于癌症诊断的研究进展及中国专利布局（截至2025.5.27） 寨卡病毒和登革热病毒mRNA疫苗国内外研究进展及中国专利清单（截至2025.5.21） 核酸适配体(Aptamer)用于癌症治疗研究进展和专利布局（截至2025.5.11） 核酸适配体(Aptamer)用于癌症检测研究进展和专利布局（截至2025.5.6） 核酸适配体(Aptamer)用于眼部靶向治疗研究进展和专利布局（截至2025.4.26） 小激活RNA (saRNA)癌症治疗研究进展！附完整中国专利清单（截至2025.4.22） 猴痘病毒mRNA疫苗开发进展！附完整中国专利清单（截至2025.4.13） 狂犬病mRNA疫苗开发进展及完整中国专利清单（截至2025.4.6） 小核酸疗法治疗眼病前景广阔，附专利清单（截至2025.4.1） 小核酸疗法治疗肥胖，将助力“体重管理年”行动！附专利清单（截至2025.3.15） 阿尔茨海默症小核酸药物研究状况及专利清单（截至2025.2.24） 中国乙肝siRNA药物研究进展显著！附完整专利清单（截至2025.2.17） 中国ANGPTL3 siRNA相关专利清单（截至2025.2.9） 中国APOC3 siRNA相关专利清单（截至2025.2.5） 中国AGT siRNA相关专利清单（截止2025.1.26） 中国PCSK9 siRNA相关专利清单（截止2025.1.19） 中国流感病毒mRNA疫苗相关专利清单（截止2025.1.12） 中国呼吸道合胞病毒mRNA疫苗相关专利清单（截止2025.1.5） 中国带状疱疹病毒mRNA疫苗相关专利清单（截止2024.12.28）

Sanofi’s spokesperson denied to Fierce that the political climate had played a role in its own flu vaccine decision.\n Two and a half years after Sanofi unveiled to investors a revamped strategy to create an mRNA seasonal flu vaccine, Fierce Biotech has learned that the French pharma has put this pipeline on ice.The company disclosed in its full-year 2025 earnings documents (PDF) this morning that it was scrapping a phase 1-stage mRNA flu vaccine. But, rather than an isolated portfolio decision, the Paris-based drugmaker explained to Fierce that this signals a wider strategic shift.“Sanofi has deprioritized its mRNA-based seasonal flu vaccine program and does not anticipate launching an mRNA-based seasonal flu product in the near term,” a spokesperson told Fierce.The company was keen to stress that it “remains fully committed to mRNA technology as a key part of our multi-platform vaccine development strategy.” In fact, Sanofi continues to work on a phase 1/2 study of its mRNA vaccine for an H5 flu pandemic, with the pharma describing preliminary data as “very encouraging.”Still, it marks a far cry from June 2023, when Sanofi announced it was working on a new generation of mRNA flu vaccines, including bringing five different lipids into clinical trials. That step change was itself caused by the realization that its hemagglutinin-based mRNA vaccine candidate performed well against influenza strain A but struggled against strain B—a common problem for first-generation mRNA flu vaccines.At the time, Thomas Triomphe, Sanofi’s head of vaccines, told investors: “We believe we have the solution, but we are not going to share that.” By that point, Sanofi already had a big stake in the modality, courtesy of its $3.2 billion acquisition of mRNA-focused Translate Bio in 2021, as well as funneling billions more into a highly publicized mRNA strategy.While a seasonal mRNA flu vaccine from Sanofi remains out of reach for now, the company was keen to stress to Fierce this morning that its broader influenza strategy remains on track.“We are focusing on our highly successful high-dose vaccine and our recombinant protein vaccine to deliver protection beyond flu, providing protection not only against flu infection but also flu’s severe complications,” a spokesperson said.They pointed to Fluzone High-Dose and Flublok, approved flu vaccines that are both continuing to demonstrate strong protection rates against severe outcomes when compared to rival shots on the market. The company\'s influenza and COVID-19 vaccine franchise generated 2.3 billion euros ($2.75 billion) last year, Sanofi reported Thursday, a 6% decline from 2024 amid a well-documented dip in U.S. immunization rates. While Moderna executives told Fierce last year that the U.S. government’s shifting stance to both mRNA and vaccines had been a factor in the company’s reemphasis on its cancer portfolio, Sanofi’s spokesperson denied to Fierce that the political climate had played a role in its own flu vaccine decision.Sanofi CEO Paul Hudson didn’t reference mRNA flu vaccines directly on a call with journalists this morning, but he did stress in general terms that whether it\'s vaccines or any other modality, “we don\'t make clinical decisions based on politics or sentiment in the now.”However, the CEO acknowledged the broader impact of the changing stance of the U.S. government to vaccines.“You\'ve seen some of the complexity around the change in leadership in healthcare in the United States,” Hudson said. “We\'re not complaining, we just recognize that the vaccine coverage rates will have dipped a little because of the debates that are happening in the public.”But, despite this dip in usage rates, Sanofi—which markets Fluzone and respiratory syncytial virus shot Beyfortus—gained market share last year, said Hudson.The CEO also pointed out that the company continued to add to its vaccine business, notably with the $2.2 billion acquisition of Dynavax Technologies last month.

三、10强企业研发历程与市场表现 （一）欧美传统龙头企业3. 葛兰素史克（GSK）：佐剂技术壁垒与多品类均衡布局 研发历程：1996-2005年为“业务整合与技术沉淀期”，1998年葛兰素与史克必成合并，整合双方疫苗业务，依托史克必成的灭活疫苗技术，布局乙肝、流感、百日咳疫苗，其中乙肝疫苗Engerix-B全球累计接种超10亿剂。2006-2015年为“佐剂技术突破与品类聚焦期”，GSK深耕疫苗佐剂技术，推出AS04、AS01等核心佐剂，显著提升疫苗免疫原性与保护时长；2017年推出全球首款重组带状疱疹疫苗Shingrix（与默克产品同名，技术路线不同），凭借佐剂优势，保护率达90%以上，与默克形成差异化竞争；同时发力HPV疫苗佐剂升级，推出二价HPV疫苗Cervarix，在欧洲、亚洲市场占据一定份额。2016-2025年为“业务收缩与新技术发力期”，剥离非核心消费品业务，聚焦疫苗与生物药，加大mRNA疫苗研发投入，2024年与 CureVac 合作研发的新冠mRNA疫苗获批上市；同时拓展非洲、东南亚新兴市场，针对性布局疟疾、霍乱等传染病疫苗。 市场表现：疫苗业务营收从1996年42亿美元增长至2025年253亿美元，占总营收比重提升至40%，2025年全球疫苗市场份额达15%。流感疫苗全球市占率超22%，连续多年位居全球第一；Shingrix年销售额超72亿美元，佐剂技术带来的高毛利成为核心盈利点。核心优势在于佐剂技术壁垒——全球仅GSK、辉瑞等少数企业掌握成熟佐剂技术，且佐剂专利保护期长，形成天然竞争屏障；同时多品类均衡布局，避免过度依赖单一产品，抗风险能力强。4. 赛诺菲（Sanofi）：儿童疫苗优势与技术路线调整 研发历程：1996-2005年为“业务整合与儿童疫苗布局期”，2004年以520亿欧元并购安万特，整合其疫苗业务线，获得流感、脊髓灰质炎、狂犬疫苗核心技术，确立在儿童疫苗领域的优势，彼时儿童疫苗营收占比达60%以上。2006-2015年为“品类拓展期”，与法国巴斯德研究所深度合作，强化基础研发，拓展肺炎球菌、脑膜炎球菌疫苗管线，2010年推出肺炎球菌10价疫苗Synflorix，在新兴市场快速铺开；同时布局成人疫苗，推出流感四价疫苗，填补成人疫苗短板。2016-2025年为“技术路线纠偏期”，新冠疫情初期依赖灭活疫苗技术，研发进展缓慢，错失市场机遇；2021年后转向mRNA技术，与Translate Bio合作研发mRNA疫苗，同时加大罕见病疫苗布局，推出针对庞贝病的疫苗，弥补技术路线误判带来的损失。 市场表现：疫苗业务营收从1996年35亿美元增长至2025年222亿美元，占总营收比重稳定在25%左右，2025年全球疫苗市场份额达12%，较2020年（15%）略有下滑。流感疫苗全球市占率超18%，狂犬疫苗在亚洲、非洲新兴市场市占率超40%，儿童疫苗在全球低收入国家市占率达28%。核心竞争力在于儿童疫苗渠道与新兴市场基础——深耕全球儿童免疫计划，与WHO合作紧密，在新兴市场拥有成熟的配送与接种网络，但受技术路线误判影响，近年增长势头弱于辉瑞、GSK。5. 强生（Johnson & Johnson）：多元化生态与病毒载体技术优势 研发历程：1996-2005年为“疫苗递送技术深耕期”，聚焦疫苗递送系统研发，布局乙肝、水痘疫苗，推出乙肝疫苗Recombivax HB，凭借长效递送技术，接种次数从3次减少至2次，提升接种便利性。2006-2015年为“病毒载体技术突破期”，发力腺病毒载体技术，拓展艾滋病、埃博拉疫苗管线，2019年推出埃博拉疫苗Ervebo，成为全球首款获批的埃博拉疫苗；同时构建“疫苗+药物+器械”协同生态，依托集团医院渠道，快速推进疫苗临床与上市。2016-2025年为“新技术落地期”，凭借腺病毒载体技术推出新冠疫苗Janssen，无需冷链运输，适配新兴市场需求；同时推进带状疱疹、HPV疫苗研发，强化肿瘤疫苗管线，2024年推出针对肺癌的治疗性疫苗，进入肿瘤疫苗细分赛道。 市场表现：疫苗业务营收从1996年25亿美元增长至2025年182亿美元，占总营收比重15%左右（集团业务多元化，医药、器械业务占比更高）。新冠疫苗累计销售额超155亿美元，埃博拉疫苗在非洲市场累计接种超5000万剂，艾滋病疫苗临床进展领先行业，处于Ⅲ期临床阶段。全球市场份额2025年达8%，核心优势在于技术平台多元化（腺病毒载体、重组蛋白）及集团资源协同能力——依托医院渠道与品牌影响力，疫苗临床招募与市场推广效率高于同行。6. 阿斯利康（AstraZeneca）：技术合作与新兴品类快速切入 研发历程：1996-2005年为“疫苗业务起步期”，相较于其他欧美龙头，阿斯利康疫苗业务起步较晚，聚焦呼吸道疫苗与流感疫苗，2004年推出流感疫苗Fluarix，依托欧洲渠道快速打开市场。2006-2015年为“并购升级与技术合作期”，2015年并购英国疫苗企业MedImmune，补充病毒载体技术与呼吸道疫苗管线；与牛津大学建立长期合作关系，共同推进病毒载体疫苗研发，为后续新冠疫苗布局奠定基础。2016-2025年为“快速崛起期”，依托腺病毒载体技术，与牛津大学合作研发的新冠疫苗Vaxzevria获批上市，累计供应超20亿剂，主要覆盖新兴市场；同时加大肿瘤疫苗、呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗研发，2023年推出RSV疫苗Beyfortus，上市首年销售额突破35亿美元，快速占据RSV疫苗市场。 市场表现：疫苗业务营收从2006年不足10亿美元增长至2025年163亿美元，占总营收比重提升至20%，成为集团核心增长引擎。新冠疫苗累计销售额超205亿美元，RSV疫苗2025年销售额达42亿美元，肺炎球菌疫苗在欧洲市场市占率超18%。全球市场份额2025年达7%，核心竞争力在于技术合作能力与新兴品类快速切入能力——通过与高校合作缩短研发周期，精准布局RSV等蓝海品类，实现后发赶超。 注：本文分6段发表。温馨提示：本公众号推出“大势前瞻”、“长河探望”、“江山如画”、“商业世界的探索”、“安全&对抗经济”5个付费合集，这5个合集既独立成集，又浑然一体，为您的商业经营和交易体系赋能，是助您商业帝国或投资交易事业取得持续成功的思想营养；目前采用类似年费制；欢迎订阅。本公众号同时推出“商业经营&交易必读”、“商业经营&金融交易进化必读”两个一次付费即可永久阅读的付费合集，这两个合集可为您的商业经营或交易事业思想体系构建提供系统性基础铺垫，欢迎订阅。