I 期主要： · 确定转移性和/或手术不可切除的 GIST 受试者的 IDRX-42 最大耐受剂量 (MTD) 和/或 II 期临床试验推荐剂量和时间表 (RP2DS) 次要： · 评估 IDRX-42 的安全性和耐受性 · 描述 IDRX-42 的药代动力学 (PK) 概况特性 · 评估 IDRX-42 的初步抗肿瘤活性探索性： · 探索潜在的预测性和/或药效学标志物 · 评估 KIT、PDGFRA 和其他相关基因突变等位基因片段的变化及其与临床结局的相关性 Ib 期主要： · 进一步描述 IDRX-42 在转移性和/或手术不可切除的 GIST 受试者中的安全性和耐受性特性 · 评估 IDRX-42 在转移性和/或手术不可切除的 GIST 受试者中的抗肿瘤活性次要： · 进一步评估 IDRX-42 的初步抗肿瘤活性 · 描述 IDRX-42 的药代动力学概况特性探索性： · 探索潜在的预测性和/或药效学标志物 · 评估 KIT、PDGFRA 和其他相关基因突变等位基因片段的变化及其与临床结局的相关性

开始日期-

申办/合作机构

Aptuit (Verona) Srl

[+2]

NL-OMON53904 / RecruitingN/A

A first-in-human (FIH) study of IDRX-42 in participants with metastatic and/or unresectable gastrointestinal stromal tumors (GIST) - StrateGIST 1

开始日期2024-05-27

申办/合作机构

IDRx, Inc.初创企业

NCT05489237 / Recruiting临床1期

A First-in-human (FIH) Study of IDRX-42 in Participants With Metastatic and/or Unresectable Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) [Study ID: StrateGIST 1]

This is the first clinical trial of IDRX-42. The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and preliminary antitumor activity of IDRX-42 in adult participants with advanced (metastatic and/or surgically unresectable) GIST.

开始日期2022-08-01

申办/合作机构

IDRx, Inc.初创企业

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2024-06-01·Journal of Clinical Oncology

StrateGIST 1: A first-in-human (FIH), phase 1 study of IDRX-42 in patients with metastatic gastrointestinal stromal tumors resistant to prior treatment with tyrosine kinase inhibitors (TKIs).

作者: Somaiah, Neeta ; Lydon, Nick ; Serrano, Cesar ; Kim, Sean ; George, Suzanne ; Trent, Jonathan C. ; Demetri, George D. ; Heinrich, Michael C. ; Christo, Jessica ; Reichardt, Peter ; von Mehren, Margaret ; Verweij, Jaap ; Schöffski, Patrick ; Shao, James ; Bauer, Sebastian ; Kadambi, Vivek ; Johnson, Debbie

11501 Background: Resistance to kinase inhibitors in gastrointestinal stromal tumors (GIST) is mainly driven by secondary mutations in KIT, and currently available TKIs fail to inhibit the full spectrum of secondary KIT mutations.IDRX-42 is an oral, potent, and highly selective inhibitor of the KIT tyrosine kinase, active against multiple primary and secondary resistance mutations in KIT-driven GIST. We present data from the ongoing FIH phase (ph) 1 study evaluating IDRX-42 in patients (pts) with metastatic GIST in 2nd or later lines of therapy after failure of imatinib and other drugs. Methods: This ph 1 study evaluates the safety, tolerability, pharmacokinetics, and antitumor activity of oral IDRX-42 in adult pts with KIT-mutant GIST in dose escalation (ph1a) and defines the recommended dose for continued development (ph 1b). Ph 1b comprises 4 cohorts including pts without prior exposure to TKIs (1st line), pts treated with prior imatinib only (2nd line) and later line treatment cohorts. Correlative studies include sequential circulating tumor DNA (ctDNA) analyses and metabolic imaging using 18FDG-PET. Results: As of January 2, 2024, 42 pts received IDRX-42 in the ph 1a portion of the study with median treatment duration of 19+ (range 2-73+) weeks, with 30 pts remaining on treatment as of data cutoff. The median number of prior TKI therapy lines was 4 (range 1-6). Primary driver mutations were in KIT exon (ex) 11 (n = 27), ex 9 (n = 13) and ex 8 (n = 2). To date, five dose levels (120, 240, 400 and 600 mg QD; 400 mg BID) have been deemed safe to continue escalation. MTD has not been reached. A total of 39/42 pts are evaluable for efficacy; 9 achieved objective partial response (PR) per mRECIST (5 confirmed, 4 pending) across all doses studied. Three of 6 patients receiving IDRX-42 as 2nd line therapy have confirmed PRs at 120 mg QD, 400 mg QD, and 400 mg BID respectively. The clinical benefit rate (mRECIST PR or stable disease ≥16 weeks) is 71% overall and 100% in 2nd line. Sequential analyses of ctDNA show reductions across all primary and secondary KITmutations. Treatment-related adverse events (TRAE, CTCAE v5.0) were mainly low grade. The most frequently reported TRAE (≥25%) were gastrointestinal symptoms (diarrhea, nausea, vomiting, decreased appetite, dysgeusia) and fatigue. Eight of 42 pts reported Grade 3/4 TRAEs including gastrointestinal symptoms, fatigue and anemia. Two events qualified as DLT, 1 at 600 mg QD (syncope) and 1 at 400 mg BID (vomiting); after dose reduction both pts continued IDRX-42 for more than 8 and 5 months, respectively. Only two patients discontinued treatment due to TRAEs. Conclusions: IDRX-42 demonstrates promising clinical activity and a favorable safety profile in patients with advanced GIST following resistance to prior TKIs. Dose finding continues, and additional cohorts are ongoing. Clinical trial information: NCT05489237 .

2023-02-01·Journal of Clinical Oncology

Phase 1/1b first-in-human study of IDRX-42, a novel oral tyrosine kinase inhibitor (TKI), in patients with metastatic and/or unresectable gastrointestinal stromal tumors (GISTs).

作者: Lydon, Nick ; Christo, Jessica ; Kadambi, Vivek ; Schöffski, Patrick ; George, Suzanne ; Demetri, George D. ; Johnson, Debbie

TPS483 Background: The majority of GISTs are driven by constitutively activated kinases, either KIT or platelet-derived growth factor-alpha ( PDGFRA), and respond to TKI treatment (eg, imatinib, sunitinib, regorafenib, ripretinib). Most GISTs develop heterogeneous resistance to TKI during treatment, usually driven by secondary mutations in the primary kinase oncogene ( KIT or PDGFRA). Novel therapies are needed to prevent emergence of resistant subclones or to treat TKI-resistant GISTs. IDRX-42 (formerly M4205) is a potent, highly selective, orally administered small-molecule TKI targeting disease-specific oncogenic drivers and a range of clinically relevant resistance mutations of KIT. Nonclinical studies of IDRX-42 have demonstrated robust antitumor activity in patient and cell line-derived GIST xenograft models, including models with relevant KIT mutations and TKI resistance mutations (De Sutter et al AACR 2022). Methods: IDRX-42-001 is a phase 1/1b, first-in-human, open-label, multicenter study to evaluate single-agent IDRX-42 in participants with metastatic and/or surgically unresectable GISTs. Phase 1 dose escalation utilizes a 3+3 design to evaluate safety, tolerability, PK, and preliminary antitumor activity of IDRX-42 to establish the MTD and RP2D. Phase 1b will consist of exploratory cohorts with selected lines of prior therapy to assess the antitumor activity of IDRX-42 and further characterize its safety profile at RP2D. Eligible participants are ≥18 yr old with ECOG PS 0–1, documented pathogenic mutation in KIT or any PDGFRA mutation other than exon 18 mutations, and ≥1 measurable lesion per mRECIST v1.1 by investigator assessment. Phase 1 dose-escalation participants must have documented progression on at least imatinib. For phase 1b exploratory cohorts, cohort 1 participants must have progressed on imatinib only (2nd line); cohort 2 participants must have progressed on imatinib and sunitinib (3rd line) or progressed on imatinib, sunitinib, and an additional agent (ie, regorafenib or ripretinib; 4th line); cohort 3 participants must have progressed on imatinib, sunitinib, regorafenib, and ripretinib (≥5th line). IDRX-42 will be initiated at 120 mg PO QD in 28-d cycles until disease progression, unacceptable toxicity, or other reason. Primary endpoints are to determine the nature, incidence, & severity of IDRX-42 TEAEs and DLTs (phase 1), and to evaluate safety and determine ORR per investigator assessed mRECIST v1.1 (phase 1b). Secondary efficacy endpoints include PK parameters, DoR, PFS, and time to response related to IDRX-42. Exploratory endpoints will evaluate potential predictive and pharmacodynamic markers using ctDNA, as well as changes in KIT, PDGFRA, and other relevant gene mutant allele fractions and their correlation with clinical outcomes. Enrollment is ongoing (NCT05489237). Clinical trial information: NCT05489237 .

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2024-09-28

·药渡

肿瘤学吸金强劲，生物医药领域融资最新动态

作者：布布 2024年，生物医药行业在融资市场上展现出强劲的增长势头，尤其是在癌症治疗、免疫疗法和基因编辑等领域的突破性进展推动下。不少公司纷纷完成了数亿美元级别的融资，吸引了来自全球领先投资机构的关注。这些资金不仅为临床试验和产品开发提供了重要支持，也彰显了资本市场对创新疗法潜力的高度认可。随着新技术如AI辅助药物设计的引入和新兴疗法的快速发展，生物医药行业的融资格局正呈现出前所未有的活力。除此之外，美联储近期公布的降息也极有可能推动生物领域融资活动的活跃。 01 生物医药领域最新融资总览据不完全统计，2024年1-9月，近百家生物医药企业完成超5000万美元融资，涉及肿瘤、自免疾病、眼科等领域。表1显示了2024年8月至9月11日规模在500万美元以上的生物医药企业融资情况。超过1亿美元规模的融资共有9笔，其中Candid获得的3.7亿美元的融资规模排名第一。肿瘤学仍然是这些主要融资的焦点领域。表1. 2024年8-9月生物制药和科技公司主要融资情况。 02 生物医药领域融资趋势图1. 2024年8-9月生物制药和科技公司主要融资分布图（截至9月11日）。从开发方向来看，肿瘤学和免疫学是主要的融资领域，这些领域吸引了大量投资，说明在这些领域有显著的创新和市场需求（图1）。Candid, ArsenalBio, Outpace Bio、Halda Therapeutics、IDRx、Noetik 等公司都在肿瘤学领域获得了较大的融资。肿瘤学开发肿瘤学产品的生物制药和科技公司较容易获得大额融资的原因有多个方面。首先，肿瘤学领域存在着巨大的未满足医疗需求。尽管已有许多治疗方法，但对于许多癌症类型，现有治疗手段仍然不够有效。这种需求缺口使得投资者对能够带来突破性进展的技术和产品特别感兴趣。此外，癌症治疗市场的规模巨大，成功的癌症药物和治疗方法可以带来显著的商业回报。由于市场潜力的巨大，投资者愿意投入大量资金，希望能从中获得丰厚的回报。新兴技术如CAR-T细胞疗法和免疫检查点抑制剂已经在癌症治疗中取得了显著进展，这些技术的创新性和突破性吸引了大量的投资，投资者看到了这些技术可能带来的长期价值。临床试验数据的质量也对融资有重要影响。如果肿瘤学公司的临床试验数据表现良好，可以显著增加投资者对成功商业化的信心，从而吸引更多的资金投入。对于风险投资者和机构投资者而言，癌症治疗领域的投资回报潜力高。如果公司能够成功开发出创新的治疗方案，可能会获得高额的回报，这促使他们愿意在早期阶段投入更多资金。政策支持也是一个重要因素。各国政府和监管机构对癌症研究和治疗提供了较多的支持，包括研究资助、税收优惠和加速审批通道等，这些支持措施为公司吸引投资创造了有利环境。此外，成功的投资案例也会吸引更多的投资者。免疫和炎症疗法在免疫和炎症疾病领域，融资热潮的原因主要有几个方面。自身免疫疾病的治疗突破引起了投资者的关注。自身免疫疾病，如类风湿关节炎、狼疮和多发性硬化症，涉及免疫系统异常地攻击身体自身组织。近年来，针对这些疾病的新型免疫调节剂和生物制剂取得了显著进展。这些突破吸引了大量投资者对免疫和炎症疾病领域的关注。其次，慢性炎症疾病的管理也是一个重要因素。疾病如克罗恩病和溃疡性结肠炎需要长期管理和治疗。新药物的开发，例如靶向炎症通路的新型药物和生物制剂，能够显著改善这些疾病的治疗效果。由于这些慢性疾病的治疗需求和市场潜力，投资者对相关治疗方案的开发表现出浓厚的兴趣。免疫和炎症疾病对全球健康系统造成了重大负担，这些疾病的高发病率和高治疗成本意味着有巨大的市场潜力。解决这些疾病的有效疗法能够显著改善患者的生活质量，同时也具有巨大的商业机会。因此，投资者愿意资助那些有可能开发出突破性疗法的公司。基因疗法基因相关疗法也受到关注，显示出这些新兴技术的潜力和投资者的兴趣（图1）。Borealis Biosciences 和 Tern Therapeutics 分别在 RNA疗法和基因疗法领域获得融资。基因疗法和基因编辑技术近年来取得了显著的科学进展。例如，CRISPR技术的突破性发展使得基因编辑变得更加精准和高效。这些技术的进步使得基因相关疗法能够针对以前难以治疗的疾病，尤其是遗传病和某些类型的癌症。投资者看到了这些技术的巨大潜力，因此愿意投入大量资金。其次，基因相关疗法的市场潜力极大。尽管这些疗法的开发和实施面临许多挑战，但成功的基因疗法能够在医疗领域产生深远的影响。市场对能根治遗传性疾病和某些复杂疾病的疗法充满期待，因此投资者对这一领域充满信心，并愿意进行资金投入。政策支持和监管环境的改善也是一个推动因素。许多国家的监管机构对基因疗法提供了加速审批通道和优惠政策，这为基因相关疗法的开发提供了良好的外部环境。同时，政府和机构也提供了资助和研究支持，这进一步促进了投资的增加。最后，基因疗法领域的技术创新和研发能力不断提高，使得这些疗法在解决一些复杂和罕见疾病方面显示出前所未有的可能性。这种技术创新的潜力使得投资者愿意冒险投入大量资金，以期获得长远的回报。 03 美联储降息对于生物医药领域融资的影响美联储于9月18日实施了备受期待的降息，将利率下调了50个基点。这是自2020年3月疫情开始以来，美联储首次降低利率。尽管新的基准利率为4.75%到5%仍处于高位，但这个政策很有可能刺激生物医药领域内的融资活跃。美联储的降息政策可能对生物医药公司的融资环境产生重要影响，特别是在这些行业中，研发和临床试验通常需要大量资本支持。首先，降息会直接导致借贷成本的降低，这对于依赖资金推动新药开发、临床试验和基础设施建设的生物科技公司来说是显而易见的利好。此外，降息往往带动股市上扬，为生物医药公司提供更有利的股市融资条件。尤其是处于成长期的企业，通过首次公开募股（IPO）或股票增发等方式筹集资金的机会和效率都会提高。美联储降息还可能推动并购活动的增加，特别是在大型制药公司寻求通过并购获得新技术和药物管线的背景下。借贷成本的下降使得大型公司更容易筹集资金进行并购，从而推动生物医药初创公司被收购的机会。这对于初创企业来说，不仅能够为它们带来资金支持，还能提升技术落地和商业化的速度。最后，降息通常也意味着经济环境的相对稳定，这将减少生物医药公司在规划长期研发项目时的经济不确定性。这种环境有助于公司更好地吸引投资者的支持。附录 2024年1-7月超过5000万美元的海外生物医药公司融资：上下滑动查看更多 1. Radionetics Oncology · 时间：2024年1月3日 · 数额：5250万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：放射性肿瘤学小分子药物 2. Human Immunology Biosciences (HI-Bio) · 时间：2024年1月4日 · 数额：9500万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：自免疫单抗药物 3. Moonwalk Biosciences · 时间：2024年1月4日 · 数额：5700万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：遗传疾病 4. Claris Bio · 时间：2024年1月4日 · 数额：5700万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：眼部疾病 5. Lykos Therapeutics · 时间：2024年1月5日 · 数额：1亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：精神疾病 6. Tr1x · 时间：2024年1月17日 · 数额：7500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 7. Ratio Therapeutics · 时间：2024年1月17日 · 数额：5000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学放射性药物 8. Comanche Biopharma · 时间：2024年1月17日 · 数额：7500万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：先兆子痫 9. Accent Therapeutics · 时间：2024年1月23日 · 数额：7500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 10. Calluna Pharma · 时间：2024年1月23日 · 数额：8100万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症与免疫疾病 11. Synnovation Therapeutics · 时间：2024年1月24日 · 数额：1.02亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 12. Eyconis · 时间：2024年1月29日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：眼部疾病 13. COUR Pharmaceuticals · 时间：2024年1月30日 · 数额：1.05亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 14. Basking Biosciences · 时间：2024年1月30日 · 数额：5500万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：血友病 15. Neurona Therapeutics · 时间：2024年2月8日 · 数额：1.2亿美元 · 轮次：E · 主要领域：神经疾病 16. Areteia Therapeutics · 时间：2024年2月13日 · 数额：7500万美元 · 轮次：A轮延伸 · 主要领域：炎症和免疫疾病（哮喘） 17. ProfoundBio · 时间：2024年2月13日 · 数额：1.12亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学ADC药物 18. BioAge Labs · 时间：2024年2月13日 · 数额：1.7亿美元 · 轮次：D轮 · 主要领域：肥胖症 19. Latigo Biotherapeutics · 时间：2024年2月14日 · 数额：1.35亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肥胖症 20. Firefly Bio · 时间：2024年2月15日 · 数额：9400万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学（DAC降解剂-抗体偶联物） 21. Frontier Medicines · 时间：2024年2月22日 · 数额：8000万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 22. Kenai Therapeutics · 时间：2024年2月29日 · 数额：8200万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：神经系统疾病 23. BlossomHill Therapeutics · 时间：2024年2月29日 · 数额：1亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学和自免疫学 24. FogPharma · 时间：2024年3月1日 · 数额：1.45亿美元 · 轮次：E轮 · 主要领域：肿瘤学 25. Nocion Therapeutics · 时间：2024年3月4日 · 数额：6200万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：神经相关疾病 26. Sionna Therapeutics · 时间：2024年3月6日 · 数额：1.82亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：遗传疾病（囊性纤维化） 27. Alumis · 时间：2024年3月6日 · 数额：2.59亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：免疫类疾病 28. Tubulis · 时间：2024年3月14日 · 数额：1.39亿美元 · 轮次：B2轮 · 主要领域：肿瘤医学ADC药物 29. Engrail Therapeutics · 时间：2024年3月19日 · 数额：1.57亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：精神疾病 30. Clasp Therapeutics · 时间：2024年3月20日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 31. Capstan Therapeutics · 时间：2024年3月20日 · 数额：1.75亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：自免疫疾病 32. Mirador Therapeutics · 时间：2024年3月21日 · 数额：4亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 33. Avenzo Therapeutics · 时间：2024年3月26日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：A1轮 · 主要领域：肿瘤学 34. Obsidian Therapeutics · 时间：2024年4月3日 · 数额：1.6亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 35. Diagonal Therapeutics · 时间：2024年4月3日 · 数额：1.28亿美元 · 轮次：N/A · 主要领域：心血管疾病 36. Neurosterix · 时间：2024年4月3日 · 数额：6300万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：神经系统疾病 37. Alterome Therapeutics · 时间：2024年4月3日 · 数额：1.32亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 38. Seaport Therapeutics · 时间：2024年4月9日 · 数额：1亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：精神疾病 39. TORL BioTherapeutics · 时间：2024年4月10日 · 数额：1.58亿美元 · 轮次：B2轮 · 主要领域：肿瘤学 40. Asher Bio · 时间：2024年4月16日 · 数额：5500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学和自免疫 41. BioMetsera · 时间：2024年4月18日 · 数额：2.9亿美元 · 轮次：种子轮/A轮 · 主要领域：肥胖症和代谢类疾病 42. Corner Therapeutics · 时间：2024年4月18日 · 数额：5400万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：癌症、传染病疫苗 43. SynOx Therapeutics · 时间：2024年4月22日 · 数额：7500万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 44. Endeavor BioMedicines · 时间：2024年4月24日 · 数额：1.325亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：皮肤愈合 45. Xaira · 时间：2024年4月24日 · 数额：10亿美元 · 轮次：未知 · 主要领域：AI药物发现 46. Enlaza Therapeutics · 时间：2024年4月30日 · 数额：1亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 47. Delphia Therapeutics · 时间：2024年5月2日 · 数额：6700万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 48. Reunion Neuroscience · 时间：2024年5月2日 · 数额：1.03亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：精神疾病 49. BridgeBio Oncology Therapeutics · 时间：2024年5月2日 · 数额：2亿美元 · 轮次：N/A · 主要领域：肿瘤 50. Prologue Medicines · 时间：2024年5月7日 · 数额：5000万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：肿瘤学、免疫学、代谢疾病 51. Zenas BioPharma · 时间：2024年5月7日 · 数额：2亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：自免疫疾病 52. Aardvark Therapeutics · 时间：2024年5月9日 · 数额：8500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：代谢疾病 53. Attovia Therapeutics · 时间：2024年5月9日 · 数额：1.05亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 54. Bluejay Therapeutics · 时间：2024年5月9日 · 数额：1.82亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：疫苗 55. Ajax Therapeutics · 时间：2024年5月13日 · 数额：9500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 56. Lycia Therapeutics · 时间：2024年5月13日 · 数额：1.066亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 57. Progentos Therapeutics · 时间：2024年5月20日 · 数额：6500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：自免疫疾病 58. AltruBio · 时间：2024年5月21日 · 数额：2.25亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：自免疫疾病 59. Grey Wolf Therapeutics · 时间：2024年5月23日 · 数额：5000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 60. CinRx Pharma · 时间：2024年5月30日 · 数额：7300万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：肥胖症和胃肠道疾病 61. Bright Peak Therapeutics · 时间：2024年6月11日 · 数额：9000万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 62. Alzheon · 时间：2024年6月12日 · 数额：1亿美元 · 轮次：E轮 · 主要领域：神经疾病 63. Santa Ana Bio · 时间：2024年6月13日 · 数额：1.68亿美元 · 轮次：A/B轮 · 主要领域：自免疫疾病 64. InduPro · 时间：2024年6月14日 · 数额：8500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学与自免疫疾病 65. Elion Therapeutics · 时间：2024年6月17日 · 数额：8100万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：真菌感染 66. Iambic Therapeutics · 时间：2024年6月18日 · 数额：5000万美元 · 轮次：B轮延伸 · 主要领域：肿瘤学 67. Marea Therapeutics · 时间：2024年6月18日 · 数额：1.9亿美元 · 轮次：A/B轮 · 主要领域：代谢疾病 68. iOnctura · 时间：2024年6月20日 · 数额：8000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 69. Exsilio Therapeutics · 时间：2024年6月25日 · 数额：8200万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：基因疗法 70. Formation Bio · 时间：2024年6月26日 · 数额：3.72亿美元 · 轮次：D轮 · 主要领域：AI应用 71. Beacon Therapeutics · 时间：2024年7月3日 · 数额：1.7亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：眼部疾病 72. Myricx Bio · 时间：2024年7月8日 · 数额：1.14亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 73. SciRhom GmbH · 时间：2024年7月9日 · 数额：6800万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：自免疫疾病 74. CatalYm · 时间：2024年7月16日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：D轮 · 主要领域：肿瘤学 75. Scorpion Therapeutics · 时间：2024年7月16日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 76. Cardurion Pharmaceuticals · 时间：2024年7月16日 · 数额：2.6亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：心血管疾病 77. NGM Bio · 时间：2024年7月17日 · 数额：1.22亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症 78. GRO Biosciences · 时间：2024年7月19日 · 数额：6000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：代谢类疾病（痛风） 79. Brenig Therapeutics · 时间：2024年7月23日 · 数额：6500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：神经系统疾病 80. Autobahn Therapeutics · 时间：2024年7月24日 · 数额：1亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：神经精神和神经免疫系统疾病 81. Confo Therapeutics · 时间：2024年7月26日 · 数额：6519万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肥胖症和内分泌疾病 82. AIRNA · 时间：2024年7月31日 · 数额：6000万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：遗传疾病近期主要（不完全）中国生物医药行业融资汇总：上下滑动查看更多 · 智核生物：近亿元人民币，C+轮，肿瘤放射性药物 · 德昇济医药：6200万美元， A+轮，肿瘤学 · 昂拓生物：5000万美元， A轮，反义寡核酸药物 · 英派药业：4亿人民币，D+轮，肿瘤学 · 滨会生物：数亿人民币，C轮，溶瘤病毒药物 · 羿尊生物：近亿人民币，A+轮，细胞疗法 · 蓝纳成：3亿人民币，B+轮，放射性药物 · 熙源安健：超亿元人民币，PreA轮，止痛药 · 海博为：近亿元人民币，A+轮，创新药和仿制药 · 盛禾生物：3.92亿港元，IPO，抗体药物 · 炎明生物：数亿元人民币，A+轮，炎症和肿瘤药物 · 普方生物：18亿美元，并购（Genmab），大分子靶向药物 · 乐明药业：近亿元人民币，制剂 · 普康唯新生物：数亿人民币，B+轮，多肽药物 · 晶泰科技：8.96亿港元，IPO，AI药物开发 · 剂泰医药：1亿美元，C轮，AI药物开发 · 上海莱士：125亿人民币，血液制品 · 亚盛医药：7500万美元，肿瘤学 · 拓济医药：超亿元人民币，PreA轮，ADC药物 · 安帝康生物：2亿人民币，A轮，小分子创新药 · 安天圣施：近亿元人民币，A轮，小核酸药物 · 上海百洋制药：8.8亿人民币，并购 · 大睿生物：3500万美元，A+轮，核酸药物 · 宝济药业：数亿元人民币，C轮，创新药 · 天津田边制药：4.88亿人民币，并购 · 耀速科技：1亿人民币，天使轮，药物发现 · 浩博医药：3700万美元，A轮，疫苗、核酸药物 · 溪砾科技：3000万美元，A轮 · 晶核生物：近亿元人民币，A轮，放射性核素 · 康富德药业：1.2亿人民币 · 深圳绿叶制药：16亿人民币，战略融资 · 德默制药：近亿元人民币 · 麦济生物：2亿人民币，B轮，抗体药物 · 博瑞迪生物：2.5亿人民币，动植物分子育种技术研发 · 神济昌华：近亿元人民币，PreA轮，基因疗法 · 衍微科技：1.5亿人民币，A轮 · 智康弘义：数亿元人民币，A+轮，抗体药物 · 洛启生物：2亿人民币，B轮 · 泽安生物医药：2000万美元，A轮，免疫学 · 正序生物：超亿元人民币，A+轮，基因编辑技术 · 水木分子：近亿元人民币，天使轮 · 同源康医药：5.06亿港元，IPO，肿瘤学和免疫学 · 先衍生物：近亿元人民币，核酸药物 · 微元合成：3亿人民币，A轮，合成生物学技术开发 · 小方制药：4.48亿人民币，IPO，外用药物 · 盛世泰科：1亿元人民币，C轮，小分子创新药 · 益诺思生物：6.1亿人民币，IPO，毒理学 · 瑞德生物：1.85亿美元，并购，血液制品 · 分子之心：数亿人民币，A轮，AI 蛋白质设计 · 君合盟：2亿人民币，B+轮 Ref. Masson, G. et al. Fierce Biotech Fundraising Tracker '24: Candid cashes in $370M debut; Superluminal supercharges with $120M series A. Fierce Biotech. 10. 09. 2024. Notable Biopharma Fundraises in August: Powering Promising Treatments. Maven Bio. 09. 09. 2024. Fidler, B. Candid, with $370M, sets out to prove bispecifics’ worth in autoimmune disease. Biopharma Dive. 09. 09. 2024. Fierce Biotech Fundraising Tracker '24: GC Therapeutics raises $65M series A; Nura nudges up series A by $68M. Fierce Biotech. 19. 09. 2024. 药渡媒体商务合作媒体公关 | 新闻&会议发稿张经理：18600036371（微信同号）点击下方“药渡“，关注更多精彩内容免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！👇👇👇

免疫疗法细胞疗法基因疗法

2024-08-13

·药明康德

支持潜在“best-in-class”抗癌疗法开发，新锐完成1.2亿美元B轮融资

IDRx日前宣布完成了超额认购的1.2亿美元B轮融资。该公司计划使用获得的资金支持其主要候选药物IDRX-42正在进行的1/1b期临床试验。IDRX-42是一种强效的口服高选择性KIT抑制剂，用于治疗携带激活性和耐药性KIT突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者。此外，这些资金还将用于支持IDRX-42在二线GIST患者中首个关键性临床试验的启动。在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，IDRx展示了正在进行的1/1b期StrateGIST 1试验的初步数据。这些数据支持IDRX-42在GIST患者中具有“best-in-class”潜力。在所有患者中（中位既往治疗种类为4），IDRX-42达到23%的客观缓解率（ORR），在二线患者中ORR达到43%。这些患者包括KIT蛋白携带ATP结合位点和激活环突变的患者。IDRX-42同时表现出良好的耐受性，适合在一线和二线治疗环境中使用。IDRx目前正在招募1b期试验部分的患者。 GIST是最常见的软组织肉瘤亚型之一。大约80%的病例源于KIT受体酪氨酸激酶功能获得性突变，通过异常信号传导的持续激活推动恶性肿瘤的发展。接受目前标准治疗的患者中约90%会出现KIT耐药性突变。 IDRX-42是一种强效的口服高选择性KIT抑制剂，靶向KIT蛋白的主要激活性和耐药性突变（包括外显子9、11、13和17的变异）。在临床前研究中，IDRX-42在携带KIT外显子9和11突变的GIST人类异种移植模型中展示了优于目前一线治疗药物的抗肿瘤活性。在携带KIT外显子13或17次级耐药突变的异种移植模型中，IDRX-42治疗显示出强效且剂量依赖性抗肿瘤活性，优于二线标准治疗药物。参考资料： [1] IDRx Announces $120 Million Series B Financing to Advance Potential Best-in-class New Treatment for Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST). Retrieved August 7, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240806631982/en 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

ASCO会议临床结果

2024-08-12

·医药观澜

10家创新药公司完成新一轮融资，包括2家中国公司

▎药明康德内容团队报道根据即刻药数数据库，上周（8月5日~8月11日），全球生物制药领域至少10家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资，其中包括2家来自中国的创新生物医药公司。这些获得融资的公司的技术和管线涉及多肽药物、免疫疗法、抗病毒疗法、基因编辑疗法、干细胞疗法等领域。公司：正序生物融资轮次：A+轮融资金额：超亿元人民币 8月8日，正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资，由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。融资资金将用于进一步加速CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内基因治疗管线的临床转化等。正序生物专注于开发新型基因编辑疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等疾病，已布局了多条管线。其中CS-101注射液是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，该产品针对β-地中海贫血症的1期临床试验正在推进。该产品于今年4月在中国获批临床。公司：IDRx 融资轮次：B轮融资金额：1.2亿美元 8月7日，致力开发癌症精准疗法的IDRx公司宣布完成1.2亿美元超额B轮融资。此次融资由RA Capital Management、Commodore Capital和Blackstone Multi-Asset Investing领投，其他新投资者包括Rock Springs Capital和一家总部位于美国的专注于医疗保健的基金。现有投资者包括Andreessen Horowitz（a16z）Bio+Health、Casdin Capital、Nextech Invest、Forge Life Science Partners、联合创始人Nick Lydon博士和战略合作伙伴德国默克（Merck KGaA）等也参与了融资。此轮融资的资金将用于支持IDRx公司主要候选产品IDRx-42的1/1b期胃肠道间质瘤（GIST）临床研究，以及资助该在研产品在二线GIST患者中第一项关键研究的启动。IDRx-42是一种强效、口服、高度选择性的KIT抑制剂，靶向KIT突变GIST患者的所有主要激活和耐药突变类别。早前，美国FDA曾授予IDRX-42快速通道资格，用于治疗伊马替尼治疗后疾病进展或不耐受后的GIST患者。公司：Red Queen Therapeutics 融资轮次：A轮融资金额：5500万美元 8月6日，专注于开发新型抗病毒药物的Red Queen Therapeutics宣布完成Apple Tree Partners（ATP）提供的5500万美元A轮融资，用于其新型抗病毒多肽药物的临床前开发。Red Queen Therapeutics由ATP和医学博士Loren Walensky共同创立，该公司基于一种新型脂肽平台技术开发抗病毒疗法，该技术可阻断病毒-细胞融合，也就是所有包膜病毒进入细胞的方式。该公司正在开发的抗病毒疗法不依赖于免疫系统激活，而是作用于病毒本身，以抑制病毒感染的进展并加速病毒清除。公司：Shinobi Therapeutics 融资轮次：A轮融资金额：5900万美元 8月6日，Shinobi Therapeutics宣布获得日本医疗研究开发机构（AMED）5900万美元的投资，用于支持公司针对GPC3+实体肿瘤的iPS-T细胞疗法项目的开发。此外，其他投资者Yosemite和Mitsubishi UFJ Capital也参与了该公司的投资，目前该公司A轮融资已达1.19亿美元。 Shinobi Therapeutics致力于开发一种新型免疫逃逸型iPS细胞疗法，这种干细胞疗法可以与患者的免疫系统形成协同作用，而不是对抗。该公司的开发策略是对iPSCs进行编辑，使其具高度免疫逃逸性，然后再使用其专有技术使iPSCs进行分化以创建CD8αβ iPS-T细胞。Shinobi目前已经建立多个在研管线，适应症涉及实体瘤、自身免疫性疾病和糖尿病等。公司：NeuroTherapia 融资轮次：B轮融资金额：1230万美元 8月6日，专注于开发神经退行性疾病疗法的NeuroTherapia宣布完成1230万美元B轮融资。B轮融资由Cleveland Clinic（克利夫兰诊所）领投，先前投资者Brain Trust Accelerator Fund II，Dolby Family Ventures和阿尔茨海默氏症药物发现基金会（ADDF）以及新投资者Foundation for a Better World and CRUINT均参与投资。该轮融资的资金将主要用于继续推进其CB2受体激动剂NTRX-07治疗阿尔茨海默病（AD）的临床开发。NTRX-07目前处于2期临床研究阶段。公开信息显示，该产品具有中枢神经系统活性，靶向小胶质细胞上的CB2受体，可显著降低炎症因子的表达，从而导致神经元存活和激活。神经炎症被认为在一系列神经系统疾病中起关键作用，如阿尔茨海默病、神经性疼痛、多发性硬化等。公司：仁远生物融资轮次：种子轮融资金额：数百万元近日业内传来消息，专注于血管修复干细胞治疗的仁远生物完成数百万元种子轮融资，投资方为普禾资本。公开资料显示，仁远生物专注于通过血管修复干细胞技术开发心脑血管疾病治疗产品。该公司采用血管修复干细胞技术，通过参与调节血管新生、损伤血管修复以及疏通血管，有望为心脑血管疾病治疗开辟新途径。仁远生物目前打造了4个在研管线产品，包括VCP01、VCP02、VCP03三款在研药物以及MV3D-01型3D血管芯片在研产品，其中三款在研药物计划于2025年申报IND。公司：Release Therapeutics 融资轮次：种子轮融资金额：330万瑞士法郎 8月6日消息，Release Therapeutics完成330万瑞士法郎的种子轮融资。该公司开发了一种细胞大胶囊技术（cell macroencapsulation technology ），旨在将强效治疗性蛋白输送到人类血脑屏障之外。该公司的技术将这种可植入的大胶囊装置与一种永生化成肌细胞系相结合，该细胞系能够产生多种蛋白质，长期输送到中枢神经系统。这种将生物技术和医疗技术相结合的创新，旨在不进行基因治疗的情况下治疗中枢神经系统的遗传性疾病。 Release Therapeutics的主要项目正在临床前开发，用于治疗异染性白质营养不良（MLD），这是一种罕见遗传性疾病，会导致髓磷脂的逐渐丧失，通常影响幼儿。此次融资是在该公司在异染性脑白质营养不良（MLD）动物模型中首次取得临床前结果之后完成。公司：Amlogenyx 融资轮次：种子轮融资金额：1400万美元近日业内消息，Amlogenyx完成了1400万美元的种子轮融资。此次由GordonMD®Global Investments LP和相关投资者以及Ultragenyx Pharmaceutical领投。该公司由Ultragenyx 分拆而来，正在研究和开发阿尔茨海默病和其他淀粉样蛋白疾病的新型基因疗法。Amlogenyx计划用这笔融资资金来推进其第一款蛋白酶候选产品，这款产品旨在有效分解和降解Aβ42。科学界普遍认为Aβ42是导致阿尔茨海默病发生的关键蛋白质。公司：Nammi Therapeutics 融资轮次：B轮融资金额：3000万美元 8月6日消息，Nammi Therapeutics获得了骨髓瘤投资基金（MIF）100万美元的投资，该投资是3000万美元B轮融资的一部分。这项投资是在该公司主导项目QXL138AM的第一项人体1期研究计划开始之前进行的，该研究针对的是局部晚期不可切除和/或转移性实体瘤和多发性骨髓瘤患者。 Nammi Therapeutics是一家免疫肿瘤学公司。其QXL138AM是一种掩蔽免疫细胞因子（MIC），由与靶向肿瘤细胞表面CD138蛋白的抗体融合的掩蔽干扰素α（IFNa）组成。临床前数据表明，QXL138AM在10多种肿瘤类型中包括多发性骨髓瘤中具有显著抗肿瘤疗效。基于这些，该产品已获得FDA授予多发性骨髓瘤的孤儿药资格。公司：MBX Biosciences 融资轮次：C轮融资金额：6350万美元 8月5日消息，专注于新型肽类药物研发的MBX Biosciences宣布了一项由Deep Track Capital领投的6350万美元的C轮融资，用于支持其正在进行的每周一次MBX-2109治疗甲状旁腺功能减退症的2期临床研究，以及加速推进早期研发管线。新投资者Driehaus Capital Management和T.Rowe Price Associates以及现有投资者Frazier Life Sciences、OrbiMed和Wellington Management等参投。 MBX Biosciences专注于发现和开发新型精确肽疗法，用于内分泌和代谢紊乱治疗。该公司的MBX 2109是一款甲状旁腺激素肽前体药物，已进入甲状旁腺功能减退症的2期临床试验，预计将于2025年三季度获得基线结果。另一款MBX 1416是一款用于减肥后低血糖的候选产品，正在进行1期研究。该公司还拥有肥胖和代谢性疾病的早期候选药物组合，其中长效GLP-1/GIP受体共激动剂前药MBX 4291正在推进IND申报。希望在投资市场的助力下，这些前沿技术和疗法可以早日造福病患。参考资料： [1]各公司官网和公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

基因疗法快速通道临床1期免疫疗法

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