排名前五的靶点	数量

CDK2(细胞周期蛋白依赖性激酶2)	7
c-Kit(干细胞生长因子受体)	2
HPK1(造血祖细胞激酶1)	2
CDK4(细胞周期蛋白依赖性激酶4)	2
FGFR3(成纤维细胞生长因子受体-3)	1

关联

项与 Blueprint Medicines Corp. 相关的药物

Pralsetinib

普拉替尼

靶点

RET

作用机制

RET抑制剂

在研机构

基石药业 [+5]

原研机构

Blueprint Medicines Corp.

在研适应症

RET突变阳性甲状腺髓样癌 [+5]

非在研适应症

晚期非小细胞肺癌 [+8]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2020-09-04

Avapritinib

阿伐替尼

靶点

PDGFRα x c-Kit

作用机制

PDGFRα抑制剂 [+1]

在研机构

Blueprint Medicines (Netherlands) BV [+3]

原研机构

Blueprint Medicines Corp.

在研适应症

胃肠道间质瘤 [+10]

非在研适应症

晚期恶性实体瘤 [+5]

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2020-01-09

Elenestinib

靶点

c-Kit

作用机制

c-Kit抑制剂

在研机构

Blueprint Medicines Corp.

原研机构

Blueprint Medicines Corp.

在研适应症

髓性系统性肥大细胞增多症

非在研适应症

侵袭性系统性肥大细胞增多症 [+2]

最高研发阶段临床2/3期

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

项与 Blueprint Medicines Corp. 相关的临床试验

NCT07264959

/ RecruitingN/A

An Observational Study in Patients With Indolent Systemic Mastocytosis

This is a Phase 4, non-interventional, observational study to collect detailed data on the clinical characteristics, clinical outcomes and medical management of ISM in real-world settings. The study will describe the demographic and clinical characteristics of ISM participants, including anaphylaxis and bone manifestations in ISM. Quality of life and disease control will be assessed through participant questionnaires. The study will also evaluate real world ISM treatment management, including use of avapritinib.

开始日期2026-04-15

申办/合作机构

Blueprint Medicines Corp.

NCT07388511

/ Completed临床1期

A Phase 1, Open-Label Study to Evaluate the Effect of Elenestinib on the Pharmacokinetics of Midazolam and Combined Oral Contraceptives, Levonorgestrel/Ethinyl Estradiol, in Healthy Adult Female Participants

The main objectives of this study are to determine the effect of elenestinib on the pharmacokinetic parameters (how the drug is absorbed, distributed, and processed by the body) of midazolam, and to determine the effect of elenestinib on the pharmacokinetic parameters of levonorgestrel/ethinyl estradiol, when given as a combined oral contraceptive.
Healthy adult participants will receive midazolam and levonorgestrel/ethinyl estradiol with and without elenestinib and have blood samples taken.

开始日期2026-02-05

申办/合作机构

Blueprint Medicines Corp.

NCT07255638

/ RecruitingN/A

A Prospective Non-Interventional Study to Describe the Effectiveness of Avapritinib (BLU-285), a Selective KIT Mutation-Targeted Tyrosine Kinase Inhibitor, in Patients With Indolent Systemic Mastocytosis and Symptoms That Are Not Adequately Controlled With Symptomatic Treatments in Real-World Settings

This is a non-interventional study assessing the effectiveness of avapritinib (BLU-285) in the management of ISM in real-world settings in Germany. The study also seeks to address the existing data gap in the natural history and management of participants with ISM.
The study is designed to follow each participant up to a maximum of 24 months.

开始日期2025-12-09

申办/合作机构

Blueprint Medicines Corp.

100 项与 Blueprint Medicines Corp. 相关的临床结果

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0 项与 Blueprint Medicines Corp. 相关的专利（医药）

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项与 Blueprint Medicines Corp. 相关的文献（医药）

2026-04-01·World Allergy Organization Journal

Anaphylaxis events in the PIONEER study of avapritinib in indolent systemic mastocytosis

Article

作者: Hartmann, Karin ; Pongdee, Thanai ; Alvarez-Twose, Ivan ; Panse, Jens Peter ; Akin, Cem ; Gotlib, Jason ; Vachhani, Pankit ; Dybedal, Ingunn ; Bidollari, Ilda ; Wortmann, Friederike ; Shaheen, Daniel ; Cerquozzi, Sonia ; Cabeza, Cristina Morales ; Newberry, Kate ; Vadas, Peter ; Yi, Cecilia Arana ; Swarup, Vidushi ; Castells, Mariana

Background:

Patients with indolent systemic mastocytosis (ISM), a clonal mast cell disease primarily driven by the KIT D816V mutation, often have lifelong debilitating symptoms. Anaphylaxis is a common feature of the disease seen in up to half of patients. The effects of KIT D816V-targeted therapy on the incidence of anaphylaxis are unknown.

Methods:

We describe anaphylaxis events occurring in the study population of PIONEER (NCT03731260) during the 12-week screening and/or 24-week treatment period. This study had previously demonstrated the efficacy and safety of the oral, highly selective, KIT D816V inhibitor avapritinib compared with placebo in patients with moderate-to-severe ISM.

Results:

In total, 13/212 (6.1%) patients in PIONEER experienced anaphylaxis during screening or treatment (6 during screening, 5 during treatment, and 2 during both screening and treatment). Baseline demographics, clinical characteristics, and known triggers varied. During the randomized, placebo-controlled treatment period, 4/141 (2.8%) avapritinib-treated patients and 3/71 (4.2%) placebo-treated patients experienced anaphylaxis.

Conclusions:

Larger studies with longer-term follow-up are required to further confirm the effects of avapritinib on anaphylaxis in patients with SM.

2026-02-01·JOURNAL OF THE AMERICAN ACADEMY OF DERMATOLOGY

Avapritinib improves cutaneous involvement in patients with indolent systemic mastocytosis: Results from the randomized, phase 2, interventional PIONEER study

Article

作者: Florell, Scott ; Ogbogu, Princess U ; George, Tracy I ; Broesby-Olsen, Sigurd ; Panse, Jens ; Siebenhaar, Frank ; Barete, Stéphane ; Reiter, Andreas ; Bidollari, Ilda ; Wada, David A ; Gotlib, Jason ; Schafhausen, Philippe ; Álvarez-Twose, Iván ; Dybedal, Ingunn ; Castells, Mariana ; Rafferty, Mark ; Cerquozzi, Sonia ; Shaheen, Daniel ; Akin, Cem ; Sabato, Vito ; DeAngelo, Daniel J ; Hong, Janet ; Livideanu, Cristina Bulai ; Rets, Anton ; Lin, Hui-Min ; Radia, Deepti H ; Van Daele, Paul ; Lampson, Benjamin ; Hartmann, Karin ; Ungerstedt, Johanna ; Ustun, Celalettin

BACKGROUND:

Indolent systemic mastocytosis (ISM), a clonal mast cell disease driven by the KIT D816V mutation, can often cause debilitating dermatologic symptoms.

OBJECTIVE:

Assess improvement of ISM-related skin manifestations after treatment with avapritinib, a highly selective KIT D816V inhibitor, vs placebo in Part 2 of the PIONEER study (NCT03731260).

METHODS:

Patients with moderate to severe ISM received avapritinib 25 mg once daily (n = 141) or placebo (n = 71). Endpoints included skin lesion area and pigmentation at week 24, skin mast cell burden, and change in symptoms.

RESULTS:

Mean percent reduction in lesional surface area was -36.6% with avapritinib vs -1.8% with placebo in the most affected area; 86% vs 0% had improved skin lesion color. Mean percent change in skin mast cell burden decreased with avapritinib (-22.1%) vs placebo (10.1%). Avapritinib vs placebo significantly improved skin symptom domain score (mean change -7.2 vs -2.8; P < .0001), including the individual skin symptoms itching, flushing, and spots. Avapritinib was well tolerated.

LIMITATIONS:

Photography was optional, so analysis population for lesion area and color were smaller (n = 111) than the overall study population (n = 212).

CONCLUSION:

Avapritinib treatment improved dermatologic symptoms, decreased skin lesion size, normalized skin lesion color, and reduced skin mast cell burden in patients with ISM.

2025-11-01·Blood neoplasia

Correlates of organ damage in patients with advanced systemic mastocytosis enrolled in clinical trials of avapritinib

Article

作者: Abuel, Justin ; Shomali, William ; Dimitrijević, Saša ; Fechter, Lenn ; Liang, Emily C ; Langford, Cheryl ; Gotlib, Jason ; Perkins, Cecelia ; Abidi, Parveen ; Shi, Hongliang ; Lu, Rong

Organ damage in patients with advanced systemic mastocytosis (AdvSM) at the time of enrollment in clinical trials of KIT inhibitors has not been well characterized. We describe the spectrum and clinicopathologic correlates of organ damage as defined by World Health Organization (WHO) and modified International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment and European Competence Network on Mastocytosis (mIWG) criteria among patients with AdvSM enrolled in the phase 1 and 2 trials of the KIT D816V inhibitor avapritinib (n = 174; systemic mastocytosis [SM] with an associated hematologic neoplasm [SM-AHN], 68%; aggressive SM and mast cell leukemia [MCL], both 16%). Notably, 47% of patients received previous midostaurin. Patients with SM-AHN had the highest absolute monocyte and eosinophil counts, whereas those with MCL had the highest serum tryptase level, bone marrow (BM) mast cell burden, and spleen/liver volumes. Treatment-naïve patients were more likely to fulfill WHO and mIWG criteria for hepatic organ damage. The presence of tier 1 SRSF2, ASXL1, and/or RUNX1 mutations was associated with older age, shorter interval between diagnosis and enrollment, and fewer number of previous therapies, including midostaurin. AdvSM subtype, the presence and number of additional comutated genes beyond KIT D816V, BM mast cell burden, and KIT D816V variant allele fraction were associated with the presence and/or number of WHO/mIWG organ damage findings. Our study provides a snapshot of the correlates of organ damage in patients enrolled in clinical trials of avapritinib and identifies a key association between molecular profile and burden of organ damage.

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项与 Blueprint Medicines Corp. 相关的新闻（医药）

2026-05-11

·基石药业官微

普拉替尼胶囊本土供应启动！首批地产化产品正式商业化发货

中国苏州，2026年5月11日——基石药业（股票代码：2616.HK），一家专注于肿瘤、免疫与炎症等关键疾病领域药物研发的创新驱动型生物医药企业，今日宣布其高选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊（100 mg）的首批地产化产品已完成生产及放行，并正式启动全国商业化发货。这标志着该创新药的国内供应链自主化迈出关键一步。普拉替尼胶囊首批地产化产品发货现场（左右滑动查看更多）普拉替尼胶囊于2025年底首次获纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》（“国家医保目录”），并自2026年1月1日起生效。受益于国家医保目录准入对患者可及性的显著提升，截至2026年4月，普拉替尼胶囊的终端销售量较去年同期快速增长超430%。基于这一增长趋势，预计2026年全年普拉替尼胶囊销售收入有望超过人民币3亿元。普拉替尼胶囊终端销售量同比增长超430% 杨建新博士基石药业首席执行官、研发总裁及执行董事首批地产化普拉替尼胶囊的顺利发货，是我们生产、质量、注册及供应链等团队严格遵循国际标准、高效协同的成果。通过严谨的技术转移与工艺验证，我们确保了地产化产品与进口产品在质量和疗效上高度可比。随着本土化生产及供应体系的成熟，我们将充分承接国家医保目录落地后释放的临床需求，切实保障药品的可及性与供应稳定性。同时，全链条的本地化将显著优化我们的成本结构，提升盈利韧性与商业化活力。展望未来，基石药业将继续坚守初心，确保高质量药物的稳定供应，惠及更多中国患者。关于普拉替尼胶囊普拉替尼胶囊是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。已获中国国家药监局（NMPA）批准用于一线治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，治疗先前经含铂化疗后的局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者；及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。此外，该药物获香港卫生署批准用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者，并获台湾食品药物管理署（TFDA）批准用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC及晚期或转移性RET融合阳性TC成年患者。美国食品药品监督管理局（FDA）批准其以商品名为GAVRETO®上市销售，适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者;及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者*。 *甲状腺癌适应症基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对该适应症的常规批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。普拉替尼胶囊由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司（已于2025年7月被赛诺菲收购）开发。基石药业拥有普拉替尼胶囊在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的独家开发和商业化权利。2023年11月，基石药业将普拉替尼胶囊在中国大陆区域的独家商业化推广权授予上海艾力斯医药科技股份有限公司。关于基石药业基石药业（香港联交所代码: 2616）成立于2015年底，是一家专注于肿瘤、免疫与炎症等关键疾病领域药物研发的创新驱动型生物医药企业，致力于满足中国和全球患者的殷切医疗需求。截至目前，公司已成功上市4款创新药、获批21项新药上市申请（NDA）以及9项适应症。当前研发管线均衡配置了抗体偶联药物（ADC）、多特异性抗体、以及免疫疗法和精准治疗药物在内的16款候选药物。同时，基石药业拥有一支资深管理团队，“全链条”覆盖临床前探索、临床转化、临床开发、药物生产、商务拓展、商业运营等关键环节。如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。投资者关系: ir@cstonepharma.com 媒体关系:pr@cstonepharma.com 前瞻性声明本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。声明：仅供医疗卫生专业人士交流使用。 Blueprint Medicines及其相关商标为Blueprint Medicines公司所有。GAVRETO®及其相关商标在美国以外地区为Blueprint Medicines公司所有。

2026-05-11

·cstonepharma.com

基石药业启动地产化普拉替尼胶囊全国商业化发货

中国苏州，2026年5月11日——基石药业（股票代码：2616.HK），一家专注于肿瘤、免疫与炎症等关键疾病领域药物研发的创新驱动型生物医药企业，今日宣布其高选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊（100 mg）的首批地产化产品已完成生产及放行，并正式启动全国商业化发货。这标志着该创新药的国内供应链自主化迈出关键一步。普拉替尼胶囊首批地产化产品发货现场普拉替尼胶囊于2025年底首次获纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》（“国家医保目录”），并自2026年1月1日起生效。受益于国家医保目录准入对患者可及性的显著提升，截至2026年4月，普拉替尼胶囊的终端销售量较去年同期快速增长超430%。基于这一增长趋势，预计2026年全年普拉替尼胶囊销售收入有望超过人民币3亿元。普拉替尼胶囊终端销售量同比增长超430% 基石药业首席执行官、研发总裁及执行董事杨建新博士表示：“首批地产化普拉替尼胶囊的顺利发货，是我们生产、质量、注册及供应链等团队严格遵循国际标准、高效协同的成果。通过严谨的技术转移与工艺验证，我们确保了地产化产品与进口产品在质量和疗效上高度可比。随着本土化生产及供应体系的成熟，我们将充分承接国家医保目录落地后释放的临床需求，切实保障药品的可及性与供应稳定性。同时，全链条的本地化将显著优化我们的成本结构，提升盈利韧性与商业化活力。展望未来，基石药业将继续坚守初心，确保高质量药物的稳定供应，惠及更多中国患者。” 关于普拉替尼胶囊普拉替尼胶囊是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。已获中国国家药监局（NMPA）批准用于一线治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，治疗先前经含铂化疗后的局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者；及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。此外，该药物获香港卫生署批准用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者，并获台湾食品药物管理署（TFDA）批准用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC及晚期或转移性RET融合阳性TC成年患者。美国食品药品监督管理局（FDA）批准其以商品名为GAVRETO®上市销售，适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者;及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者*。 *甲状腺癌适应症基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对该适应症的常规批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。普拉替尼胶囊由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司（已于2025年7月被赛诺菲收购）开发。基石药业拥有普拉替尼胶囊在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的独家开发和商业化权利。2023年11月，基石药业将普拉替尼胶囊在中国大陆区域的独家商业化推广权授予上海艾力斯医药科技股份有限公司。关于基石药业基石药业（香港联交所代码: 2616）成立于2015年底，是一家专注于肿瘤、免疫与炎症等关键疾病领域药物研发的创新驱动型生物医药企业，致力于满足中国和全球患者的殷切医疗需求。截至目前，公司已成功上市4款创新药、获批21项新药上市申请（NDA）以及9项适应症。当前研发管线均衡配置了抗体偶联药物（ADC）、多特异性抗体、以及免疫疗法和精准治疗药物在内的16款候选药物。同时，基石药业拥有一支资深管理团队，“全链条”覆盖临床前探索、临床转化、临床开发、药物生产、商务拓展、商业运营等关键环节。如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。投资者关系: ir@cstonepharma.com 媒体关系:pr@cstonepharma.com 前瞻性声明本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。声明：仅供医疗卫生专业人士交流使用。 Blueprint Medicines及其相关商标为Blueprint Medicines公司所有。GAVRETO®及其相关商标在美国以外地区为Blueprint Medicines公司所有。

加速审批申请上市

2026-05-09

·同花顺

全球药企2025年研发投入TOP 15榜单揭晓，默沙东158亿美元领跑

据药明康德（603259）(603259.SH)公众号消息，近日，行业媒体Endpoints News发布了全球生物医药企业研发投入TOP15榜单。　　默沙东(MRK.US)　　默沙东持续通过研发与收购扩展研发管线。今年3月，该公司斥资约67亿美元收购了Terns(TERN.US)Pharmaceuticals，获得治疗慢性髓系白血病的创新疗法。自2019年初以来，默沙东已在癌症领域完成总额约150亿美元的并购。　　尽管肿瘤学仍然占据主导地位，但默沙东也一直扩展其他疾病领域的研发管线。例如，该公司收购了开发抗病毒药物的Cidara Therapeutics和开发慢性阻塞性肺病(COPD)新药的Verona Pharma。　　其口服PCSK9药物enlicitide decanoate近期在3期临床试验中显示出降低低密度脂蛋白胆固醇的积极结果。抗体偶联药物(ADC)sacituzumab tirumotecan正在接受FDA审评。默沙东的KRAS G12C抑制剂calderasib(MK-1084)和治疗炎症性肠病(IBD)的tulisokibart(MK-7240)已经进入3期临床开发阶段。　　罗氏　　罗氏的口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂fenebrutinib近期在治疗原发进展型多发性硬化症(PPMS)的首个大型3期临床试验中获得积极结果。其在研口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)giredestrant正在接受美国FDA的审评，联合everolimus用于治疗成人雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　罗氏的阿尔茨海默病疗法trontinemab目前处于3期临床开发阶段，这是一款新一代抗淀粉样蛋白药物，通过增加药物的脑渗透性，能够更快速清除淀粉样蛋白。　　在肥胖治疗领域，罗氏通过以27亿美元收购Carmot Therapeutics获得CT-388，这是一款GLP-1/GIP受体双重激动剂。罗氏还在与Zealand Pharma合作开发amylin类似物petrelintide。　　阿斯利康(AZN.US)　　阿斯利康研发的COPD药物tozorakimab近期在两项3期研究中获得积极结果，这是一款靶向IL-33的抗体。通过10亿美元收购EsoBiotec获得的体内CAR-T疗法在一组多发性骨髓瘤患者中也获得了令人鼓舞的数据。　　目前，阿斯利康有超过100项3期临床试验正在进行中，在2026年约有20项试验有望获得数据。除了上述疗法，阿斯利康的研发管线还包括口服PCSK9药物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1药物elecoglipron、8款自主研发ADC、放射性配体药物、下一代免疫肿瘤学双特异性抗体、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因疗法以及新的T细胞衔接器平台。　　礼来(LLY.US)　　礼来已经在肥胖治疗领域获得突破，FDA今年批准了口服小分子肥胖疗法orforglipron，商品名为Foundayo。其研发管线中的retatrutide是一款新一代三重激素受体激动剂。该分子可同时激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受体。　　在阿尔茨海默病治疗方面，礼来的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉样蛋白药物，处于后期开发阶段。它有望与当前已上市药物一样清除淀粉样蛋白，但采用自我注射方式有望显著提升患者使用的便利性。　　在收购方面，礼来斥资63亿美元收购Centessa(CNTA.US)Pharmaceuticals及其睡眠障碍药物cleminorexton(ORX750)，该药正在针对发作性睡病和嗜睡症开展2期研究。收购Scorpion Therapeutics获得的PI3Kα抑制剂STX-478加强其肿瘤学产品管线。在体内CAR-T疗法开发方向上，礼来通过收购Kelonia Therapeutics进一步加码。　　强生(JNJ.US)　　强生与Protagonist(PTGX.US)Therapeutics联合开发的口服多肽疗法Icotyde(icotrokinra)已经获得美国FDA批准，用于治疗银屑病。强生以146亿美元收购Intra-Cellular公司获得的Caplyta去年获得FDA批准，作为辅助疗法治疗重度抑郁障碍。　　强生管线中另一款备受关注的药物是JNJ-4804，同时靶向IL-23和TNF。该药目前处于2期临床试验中，正在针对溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和克罗恩病进行开发。　　强生在2025年底达成协议，以30.5亿美元收购Halda Therapeutics。该公司由耶鲁大学的Craig Crews教授创立，其基于调节诱导接近靶向嵌合体平台开发的在研药物有望在多种癌症类型中克服耐药性，同时减少对健康细胞的影响。　　诺华(NVS.US)　　诺华的研发管线中，抗体疗法ianalumab针对B细胞驱动的自身免疫疾病，在干燥综合征和原发免疫性血小板减少症(ITP)中持续获得积极数据。诺华计划于2026年在全球范围内递交ianalumab的上市申请。该公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法pelacarsen旨在选择性降低脂蛋白(a)的水平，3期临床试验数据预计在今年下半年首次公布。　　诺华去年秋天同意以120亿美元收购Avidity Biosciences，获得用于治疗1型强直性肌营养不良症的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的delpacibart braxlosiran，以及治疗杜氏肌营养不良症的delpacibart zotadirsen。　　今年3月，该公司斥资约30亿美元从Synnovation Therapeutics公司获得一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂SNV4818，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌及其他实体瘤。SNV4818设计上旨在避开健康细胞中的野生型PI3Kα，精准靶向癌细胞中的突变版本。这可能降低药物毒性，促进组合疗法的开发。　　辉瑞(PFE.US)　　辉瑞通过收购Metsera获得的减重疗法PF-08653944近期在2b期临床试验中获得积极的顶线结果。这是一款超长效的GLP-1受体激动剂，有望通过每月一次给药实现有效减重。　　在癌症研究方面，辉瑞通过收购Seagen获得多款ADC疗法。其中Padcev与Keytruda联用，在针对适合接受以顺铂为基础的化疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者的3期临床试验中达到主要终点。其他在研ADC疗法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治疗多种实体瘤。　　 GSK GSK公司靶向B7-H4抗原的抗体偶联药物mocertatug rezetecan近期在治疗铂耐药卵巢癌或子宫内膜癌的1b期临床试验中获得积极数据，在铂耐药卵巢癌患者中达到62%的确认客观缓解率(cORR)，在复发或晚期子宫内膜癌患者中的cORR达到67%。GSK表示将直接启动多项3期临床试验。这款ADC来自GSK与翰森制药(03692.HK)(Hansoh Pharma)达成的授权合作。另一款同样来自翰森制药的ADC药物risvutatug rezetecan已获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗广泛期小细胞肺癌。　　 GSK与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen的新药申请已经获得FDA授予的优先审评资格。它具有功能性治愈乙肝的潜力。　　百时美施贵宝　　 Iberdomide和mezigdomide是两款处于后期开发阶段的分子胶靶向蛋白降解剂。美国FDA已经受理iberdomide的新药申请，而mezigdomide在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的3期临床试验SUCCESSOR-2中获得积极结果。这两款药都属于cereblon E3连接酶调节剂(CELMoD)类型，第三款CELMoD药物golcadomide正在针对大B细胞淋巴瘤开展3期研究。　　百时美施贵宝的其他研发项目还包括pumitamig，它是与BioNTech(BNTX.US)合作开发的PD-L1/VEGF-A双特异性抗体。百时美施贵宝以41亿美元收购了RayzeBio公司，获得靶向放射性药物RYZ101。　　艾伯维(ABBV.US)　　在癌症领域，艾伯维的BCMA/CD3双特异性T细胞衔接器etentamig(ABBV-383)于2024年首次进入3期临床试验给药，通过沉默Fc活性，研究人员希望延长该药半衰期，从而将给药间隔拉长至每四周一次。　　该公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA递交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)。　　艾伯维斥资21亿美元收购了专注于开发体内CAR-T疗法的Capstan Therapeutics公司。这一领域正在得到越来越多的关注。　　赛诺菲　　赛诺菲的双特异性纳米抗体lunsekimig近期在针对中重度哮喘患者和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的两项2期临床试验中获得积极结果。Lunsekimig由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)和白细胞介素-13(IL-13)两条炎症信号通路，这两条通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。　　该公司与再生元合作开发的Dupixent持续拓展适应症，2025年新增获批用于慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及慢性自发性荨麻疹等适应症，体现其在2型炎症相关疾病领域持续扩展治疗版图的潜力。　　2025年，赛诺菲完成对Blueprint Medicines的收购，将治疗系统性肥大细胞增多症(SM)的药物Ayvakit纳入罕见病产品管线。　　诺和诺德(NVO.US)　　诺和诺德的CagriSema目前正在接受美国FDA的审评，它是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide(2.4mg)和司美格鲁肽(2.4mg)组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射给药。该公司治疗肥胖症的研发管线中还包括zenagamtide(曾名为amycretin)，这是一款同时作用于GLP-1受体和胰淀素受体的单分子双靶点药物，计划今年以口服和注射两种版本启动3期研究。诺和诺德还拥有UBT251，这是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂。　　诺和诺德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的单克隆抗体。它目前在多项3期临床试验中接受评估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究评估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治疗的效果。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。　　安进(AMGN.US)　　安进公司的肥胖症药物MariTide是一款抗体偶联多肽，将GLP-1受体激动作用与GIP受体拮抗作用相结合。2期临床试验结果显示，它能在肥胖或超重患者中平均将体重减轻约20%。目前，MariTide在多项3期临床试验中接受检验。　　安进开发的siRNA疗法olpasiran在一项2期试验中，可使动脉粥样硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp(a)水平升高患者的Lp(a)浓度降低约92%，且疗效可持续超过一年，该疗法目前已进入3期临床阶段。　　今年年初，安进以8.4亿美元收购英国生物技术公司Dark Blue Therapeutics，获得一款潜在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解剂。这款降解剂能够靶向降解MLLT1和MLLT3，它们在驱动特定急性髓系白血病的发生方面起到重要作用。　　再生元　　再生元公司的基因疗法Otarmeni(lunsotogene parvec，DB-OTO)近日获得美国FDA的批准，用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人感音神经性听力损失患者。　　该公司的siRNA疗法cemdisiran在治疗全身性重症肌无力(gMG)的3期临床试验中获得积极结果，再生元已于今年第一季度向美国FDA递交监管申请。　　在肥胖领域，其GDF8抗体trevogrumab在2期临床试验中可显著降低伴随GLP-1激动剂治疗的瘦体重流失。　　吉利德科学(GILD.US)　　吉利德科学的单片复方制剂bictegravir/lenacapavir的新药申请近日获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年8月27日之前完成审评。　　同时，吉利德利用收购持续扩充研发管线，该公司收购了合作伙伴Arcellx，获得在研CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel。该公司斥资约31.5亿美元收购了Tubulis公司，获得靶向NaPi2b的抗体偶联药物TUB-040，以及靶向5T4的抗体偶联药物TUB-030。吉利德还收购了Ouro Medicines，获得靶向BCMA和CD3的T细胞衔接器gamgertamig。关注同花顺财经（ths518），获取更多机会

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2026年05月25日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

药物发现

临床前

临床申请

临床申请批准

临床2期

临床3期

批准上市

其他

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药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

阿伐替尼 ( PDGFRα x c-Kit )	胃肠道间质瘤更多	批准上市
普拉替尼 ( RET )	RET融合阳性非小细胞肺癌更多	批准上市
Elenestinib ( c-Kit )	髓性系统性肥大细胞增多症更多	临床2/3期
BLU-808 ( c-Kit )	慢性荨麻疹更多	临床2期
BLU-525 ( EGFR C797S )	非小细胞肺癌更多	临床申请