Recordati (Beijing) Pharmaceutical Co., Ltd.

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有13个新药获批上市。其中，NDA批准5个，BLA批准3个，新复方批准1个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 9月23日，Ipsen的Kayfanda®（Odevixibat）在欧盟获批用于治疗6个月或以上患者的Alagille综合征（ALGS）中的胆汁淤积性瘙痒症。Kayfanda是每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运（IBAT）抑制剂，可阻断回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），最终导致肝脏中形成的血清胆汁酸减少。数据表明，Kayfanda组患者从基线到6个月抓挠严重程度有统计学意义和临床意义的改善，治疗结束时血清胆汁酸浓度也显示出统计学上的显着降低。 9月24日，君实生物宣布抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗于近日获得欧盟委员会批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗。研究结果显示，两种适应症疗效显著，安全性良好，能为患者带来更好的生存希望。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有6个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报2个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加3个NDA/BLA申报。 9月25日， IntraBio宣布FDA接受IB1001的新药申请，用于治疗C型尼曼匹克病。IB1001-301试验达到了所有主要和关键次要终点，改善了患者的神经系统体征和症状、功能和生活质量，且该药物耐受性良好。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有5个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药3个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，uniQure NV宣布FDA已授予AMT-191孤儿药资格认定，用于治疗法布里病。AMT-191的I/IIa期临床试验由两个队列组成：6x10的低剂量队列（13GC/kg）和3x10的高剂量队列（14GC/kg），通过一次性静脉输注给药。患者将继续接受常规的酶替代疗法，直到满足戒断标准，并将接受为期24个月的随访。该试验将通过测量溶酶体酶aGLA-A的表达来探索安全性、耐受性和疗效的早期迹象。 9月25日，Elixirgen Therapeutics宣布FDA已授予EXG-34217罕见儿科疾病资格认定（RPDD），用于治疗先天性角化不良和相关端粒生物学疾病（DC/TBD）患者。EXG-34217由自体CD34+造血干细胞（HSC）组成，这些细胞已用于EXG-001离体处理（EXG-001是一种仙台病毒载体）。该公司目前正在辛辛那提儿童医院医疗中心招募患者进行I/II期试验，以评估EXG-34217在端粒生物学疾病患者中的作用。 特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计60条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计12个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为17条：涉及化学药9条，生物药7条，细胞疗法1条。 9月24日，迈英诺医药宣布，其新型皮肤药物MDI-1228_mesylate凝胶获得FDA默示许可，正式进入II期临床试验，适应症为由糖尿病引起的慢性溃疡性病足。临床前的研究显示，MDI-1228通过促进伤口处脂肪干细胞以及肌成纤维细胞的生成来从根本上改善伤口的愈合，有望在临床上给糖尿病足患者带来极大的受益。 9月26日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了B7H3 ADC新药YL201治疗小细胞肺癌的III期临床试验，计划入组438例复发性小细胞肺癌患者，预计2027年底初步完成，主要终点为OS。在2024 ESMO会议上，宜联生物披露了YL201最新临床数据：截至2024年8月9日，在276例存在至少一次基线后肿瘤评估的患者中，ORR为44.6%，DCR为83.7%。YL201在ES-SCLC患者中的ORR为68.1%，mPFS为6.2个月。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（含中国）医药交易时间共计34起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准1个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 9月25日，NMPA官网最新公示，锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片上市申请已获得批准。根据CDE优先审评公示，该药本次获批的适应症为：治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。磷酸奥西卓司他薄膜衣片（Osilodrostat）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂，它可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。 9月25日，海和药物和大化制药共同宣布：双方合作开发的紫杉醇口服溶液获得NMPA批准在中国大陆上市：用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者的治疗。截止2023年2月15日，mOS试验组为9.13个月，紫杉醇口服溶液优于紫杉醇注射液，中位OS延长了2.59个月（HR 0.770, 95.5% CI: 0.635, 0.934, p=0.006）。安全性方面，整体安全耐受。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有32个新药获临床默示许可，涉及52个受理号。其中，化学药22个，治疗用生物制品9个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少8个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有8个新药申报上市，涉及11个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品4个。与上个统计周期相比，本次减少6个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有61个新药申报临床，涉及104个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品33个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加60个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有6个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药3个。与上次统计周期相比，本次增加4个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，CDE官网公示，箕星药业申报的Aficamten片拟纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。临床前研究显示，Aficamten可通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。研究结果表明，Aficamten治疗24周能显著提高运动能力，患者经心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）提高了1.8mL/kg/min。此外，Aficamten的治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，且耐受性良好。 9月25日，CDE官网公示，荣昌生物申报的注射用维迪西妥单抗拟纳入优先审评，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。研究结果显示，经注射用维迪西妥单抗治疗，患者中位RWPFS为5.9个月，ORR为29.6%，其中1例患者获得完全缓解。在曲妥珠单抗耐药和难治性患者中，RC48的中位RWPFS分别为6.5个月和5.6个月。 国内监管机构特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤、感染和神经系统疾病共计3个领域。其中，化学药3条，生物药4条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 9月24日，瑞吉康自主研发的肌萎缩侧索硬化症AAV基因治疗药物RJK002的I期临床试验正式进入临床试验研究全速推进阶段。单臂IIT研究研究显示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低剂量和部分中剂量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治疗后降低患者生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平接近60%。2023年10月，RJK002已获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。 9月27日，2024年CSCO学术年会上，正大天晴口头报告了1类新药库莫西利胶囊在针对内分泌经治的激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌III期临床（TQB3616-III-01）的最新成果：中位无进展生存期（PFS）为16.62个月，客观缓解率（ORR）为40.21%，总生存期（OS）呈获益趋势，其增强的CDK2和CDK4抑制活性可能有助于在临床上克服目前CDK4/6抑制剂的耐药性问题。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 近年来，我中心收到多个地中海贫血基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范该类临床试验设计，我中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻 双抗龙头康方生物，即将打出“下一张王牌” 到目前为止，康方生物称得上2024年港股市场“最靓的仔”之一。 截至9月25日收盘，康方生物今年累计涨幅达到36.75%，总市值高达549.4亿港元。尤其自5月底公布PD-1/VEGF双抗依沃西单抗头对头研究击败K药以来，股价蹭蹭蹭往上涨，期间最高涨幅一度超过120%。 值得一提的是，康方生物在双抗、抗肿瘤领域大放异彩后，其创新故事远未结束，自免管线正蓄势待发，准备续写新的传奇。更多资讯，请阅读原文 百亿级宝剑出鞘？BMS不藏了 一石激起千层浪。 百时美施贵宝（BMS）手里的一把价值百亿美元的锋利宝剑，终于出鞘了：9月26日，KarXT获FDA批准上市，成为数十年来首个获批的全新机制的精神分裂症治疗药物。 KarXT是BMS在2023年12月斥资140亿美元收购Karuna而获得的潜在超级大药，Evaluate预期其2030年销售额有望达到31亿美元。 这对于拳头产品面临专利悬崖、渴求新产品补缺的BMS，无疑将是摆脱困境的一次重大转折。更值一提的是，这还不是BMS未来带给市场的唯一惊喜。更多资讯，请阅读原文 这些国产创新药，即将获批上市 虽然行业仍处于寒冬时期，但创新药企却取得了不错的“成绩单”，中国药企在创新的靶点和机制研究上不断取得新的进展，拓展产品管线，近期，将有哪些创新药获批上市？本文对主要创新药企的产品管线及研发进展进行梳理，从中选择出有望在近阶段获批上市的创新药，与读者分享。 信达生物：玛仕度肽减重、降糖适应症均已递交NDA 2024年H1产品收入实现38.1亿元，同比增长55%，信迪利单抗等主要产品销售表现持续强劲，对收入贡献日益增加。 信达生物的管线储备丰富，截至目前共递交5项新药NDA，包括IBI310（CTLA-4）用于……更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1011创新药周报”，即可下载。

点击蓝字 关注我们 本周热点不少。首先是审评审批方面，国内来看，最值得一提的就是，阿斯利康反义疗法Eplontersen国内申报上市，国外而言，非常值得关注的就是，全球首个c-Met ADC申报上市以及60年来首个全新机制精神分裂症新药获批上市；其次是研发方面，多个药物取得重要进展，其中相当重磅的是，艾伯维87亿美元收购获得的小分子单药治疗帕金森Ⅲ期研究成功；最后是交易及投融资方面，康宁杰瑞HER2双抗ADC授权给石药集团，总交易额超30亿元。 本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为2024.9.23-9.27，包含34条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、9月25日，NMPA官网显示，由韩国大化制药（Daehwa Pharmaceutical）和海和药物联合申报的5.1类新药紫杉醇口服溶液（研发代号为RMX3001）获批上市，用于二线治疗胃癌。RMX3001是基于其脂质自乳化药物递送技术开发而成的紫杉醇口服制剂，2017年9月，海和药物从大化制药获得该产品在中国大陆、中国台湾和中国香港地区，以及泰国的研发、生产、销售权益。 2、9月25日，NMPA官网显示，Recordati中国全资子公司锐康迪医药的磷酸奥唑司他片（曾用名：奥西卓司他）获批上市，用于治疗成人内源性库欣综合征。该产品是一种新型口服皮质醇合成抑制剂，2019年7月，Recordati公司从诺华收购了磷酸奥西卓司他薄膜衣片的全球开发和推广权益。 3、9月27日，NMPA官网显示，赛诺菲的度普利尤单抗注射液新适应症获批，用于治疗血嗜酸性粒细胞升高且控制不佳的慢阻肺病成人患者。度普利尤单抗是美国FDA批准的首个抗IL-4Rα抗体，由赛诺菲和再生元联合开发。2020年6月，度普利尤单抗国内获批上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎。 申请 4、9月23日，CDE官网显示，海思科1类新药HSK21542注射液新适应症申报上市，用于治疗成人维持性血液透析患者的慢性肾脏疾病相关的中度至重度瘙痒。HSK21542是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经获得CDE受理。 5、9月25日，CDE官网显示，强生的埃万妥单抗注射液（皮下注射）申报上市，预测用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。这是一种EGFR/MET双特异性抗体埃万妥单抗与重组人透明质酸酶的皮下给药固定组合。2024年6月，强生向FDA递交该产品生物制品许可申请，用于目前已批准或已提交的所有埃万妥单抗静脉制剂的适应症，患者能够在5分钟完成该皮下制剂的注射。 6、9月25日，CDE官网显示，乐普生物的注射用维贝柯妥塔单抗（MRG003）申报上市，用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。MRG003是一款靶向EGFR的ADC，它由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。 7、9月25日，CDE官网显示，Incyte的磷酸芦可替尼乳膏申报上市，用于治疗白癜风。这是一款JAK1/JAK2选择性抑制剂，已获FDA批准用于12岁及以上非节段型白癜风患者的局部治疗。此前，康哲药业与Incyte达成合作，获得该产品在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区及东南亚十一国的开发、注册及商业化独家许可权利。 8、9月26日，CDE官网显示，信达生物1类新药匹康奇拜单抗注射液申报上市，预测用于治疗中重度斑块状银屑病患者。匹康奇拜单抗为一款重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体，2024年5月，信达生物宣布该产品在在中国中重度斑块状银屑病受试者中开展的Ⅲ期临床研究CLEAR-1研究中达成主要终点和所有关键次要终点。 9、9月26日，CDE官网显示，合源生物的纳基奥仑赛注射液新适应症申报上市，预测用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）。纳基奥仑赛为一款靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液，2023年11月，该产品通过优先审评审批程序附条件获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。 10、9月28日，CDE官网显示，诺华的5.1类化药盐酸伊普可泮胶囊（Iptacopan、LNP023）第4项适应症申报上市，推测为用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。伊普可泮胶囊是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂。2024年4月，伊普可泮在国内获批首个适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 11、9月29日，CDE官网显示，阿斯利康5.1类化药Eplontersen注射液申报上市。Eplontersen注射液是阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals联合开发的每月一次、可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法，2024年12月获美国FDA批准上市，治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。 临床 批准        12、9月23日，CDE官网显示，艾力斯医药的AST2303片（ABK3376片）获批临床，拟用于携带EGFR C797S突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。AST2303片是一款新一代小分子表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），2023年10月，艾力斯与和誉医药达成一项约1.879亿美元的合作，获得该产品在大中华区的研究、开发、制造、使用以及销售的独家许可。 13、9月26日，CDE官网显示，君实生物1类新药WJ47156片获批临床，拟用于治疗晚期恶性肿瘤。WJ47156片是与微境生物医药合作开发的一款靶向组蛋白去乙酰化酶（HDACs）抑制剂，属于表观遗传调控剂类药物。 14、9月26日，CDE官网显示，加科思1类新药JAB-23E73片获批临床，拟用于治疗KRAS基因改变的晚期实体瘤。JAB-23E73即是一款Pan-KRAS抑制剂，该产品可同时抑制活性及非活性状态的KRAS，对HRAS、NRAS无明显抑制。 15、9月26日，CDE官网显示，百济神州1类新药BGB-26808片获批临床，拟联合替雷利珠单抗用于治疗晚期实体瘤。BGB-26808片是一款HPK1抑制剂，此前该药已经在中国启动单药治疗晚期实体瘤患者的Ⅰ期临床研究。 16、9月26日，CDE官网显示，正大天晴1类新药TQH2722注射液获批临床，拟开发治疗过敏性鼻炎。TQH2722是一款靶向IL-4Rα的人源化单抗，其针对特应性皮炎和慢性鼻窦炎伴或不伴鼻息肉适应症已经进入Ⅲ期临床试验阶段。 17、9月29日，CDE官网显示，罗氏1类新药RO7790121注射液获批两项临床，拟开发治疗中度至重度溃疡性结肠炎。RO7790121注射液是一款靶向肿瘤坏死因子样细胞因子1A（TL1A）单抗，为罗氏以超71亿美元收购Telavant公司所得。该产品近期已经在美国启动Ⅲ期临床试验，针对中度至重度溃疡性结肠炎适应症。 优先审评 18、9月23日，CDE官网显示，诺华的盐酸伊普可泮胶囊（Iptacopan）新适应症上市申请拟被纳入优先审评，用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂。2024年4月，伊普可泮胶囊国内获批上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 19、9月23日，CDE官网显示，箕星药业的Aficamten片拟纳入优先审评,拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。Aficamten是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂，2020年7月，箕星药业宣布与Cytokinetics达成独家许可协议，在大中华区开发和商业化Aficamten。 20、9月24日，CDE官网显示，诺华的镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液拟纳入优先审评，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。这是PSMA靶向放射性配体疗法lutetium 177Lu vipivotide tetraxetan，于2022年3月获FDA批准治疗上述前列腺癌患者。 21、9月25日，CDE官网显示，荣昌生物的注射用维迪西妥单抗新适应症拟纳入优先审评，用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。维迪西妥单抗是荣昌生物研发的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）。 突破性疗法 22、9月23日，CDE官网显示，百利药业的注射用BL-B01D1两项适应症拟纳入突破性治疗品种，分别为：既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非小细胞肺癌患者、经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。BL-B01D1是一种基于双特异性拓扑异构酶抑制剂的ADC。 23、9月25日，CDE官网显示，加科思的JAB-21822片拟纳入突破性治疗品种，联合西妥昔单抗注射液拟用于经2线标准治疗（包括奥沙利铂、伊立替康、5-氟尿嘧啶，联合或不联合抗VEGF单抗）失败、KRAS G12C突变阳性的手术无法切除的局部晚期或转移性结直肠癌患者。JAB-21822是一款KRAS G12C抑制剂。2024年8月，艾力斯已经通过一项约9亿元合作，获得该产品及在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化独家协议。 24、9月25日，CDE官网显示，维立志博的注射用LBL-024拟纳入突破性治疗品种，单药治疗既往接受过二线及以上化疗后进展的晚期肺外神经内分泌癌患者。LBL-024是一款可同时靶向PD-L1和4-1BB的四价双特异抗体。在临床研究中，LBL-024对晚期恶性肿瘤患者，特别是接受至少一线化疗失败的肺外神经内分泌癌（EP-NEC）患者显示出良好的安全性和强有力的有效信号。 FDA 上市 申请 25、9月27日，FDA官网显示，艾伯维的Telisotuzumab vedotin（Teliso-V、ABBV-399）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往接受过治疗的c-Met蛋白过表达、表皮生长因子受体（EGFR）野生型晚期/转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药物是c-Met赛道首款递交上市申请的ADC产品，也是艾伯维首款提交BLA的自研ADC产品。 批准 26、9月26日，FDA官网显示，BMS的Cobenfy (xanomeline、trospium chloride复方，KarXT）获批上市。这是60年来首次获批的具有全新机制的治疗精神分裂症的药物。该药是一款复方口服的毒蕈碱类抗精神病药物，由呫诺美林（xanomeline）和曲司氯铵（trospium）组成，其中呫诺美林是M1和M4两种亚型的毒蕈碱乙酰胆碱受体（M-AChR）激动剂，而曲司氯铵则是M-AChR的拮抗剂。 27、9月27日，FDA官网显示，赛诺菲和再生元的度普利尤单抗（dupilumab、商品名：Dupixent）新适应症获批，作为以血嗜酸性粒细胞水平升高为特征的不受控制的慢性阻塞性肺病患者的附加维持治疗，包括已经联合使用吸入性皮质类固醇（ICS）、长效β2受体激动剂（LABA）和长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）的患者。 临床 批准 28、9月24日，FDA官网显示，迈英诺医药旗下子公司瑞英诺医药的MDI-1228_mesylate凝胶获批Ⅱ期临床，用于治疗由糖尿病引起的慢性溃疡性病足。MDI-1228是由迈英诺医药自主研发的适合局部给药的多靶点小分子激酶抑制剂，能够很好的抑制JAK家族的四个亚型以及其他与炎症密切相关的激酶。 29、9月25日，FDA官网显示，阿斯利康的奥希替尼（Tagrisso）获批新适应症，用于治疗在同步或序贯铂类放化疗（CRT）期间或之后疾病没有进展的不可切除的EGFR突变型（外显子19缺失或外显子21 L858R突变）Ⅲ期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。奥希替尼是阿斯利康开发的三代EGFR抑制剂。 研发 临床数据 30、9月23日，智康弘义公布了新一代靶向CDH3的ADC药物BC3195在Ⅰ期临床试验中针对晚期实体瘤的安全性和有效性的最新临床数据。数据显示，BC3195具有可控的安全性和良好的PK特征。该产品在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出显著的抗肿瘤活性，其总体缓解率（ORR）达到36.4%，尤其是对携带EGFR突变的患者ORR达到80%。 31、9月26日，艾伯维宣布，其D1/D5多巴胺受体部分激动剂Tavapadon作为早期帕金森病单一疗法的关键Ⅲ期TEMPO-1研究取得积极结果。结果显示，该研究达到了主要终点，在MDS统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）的第Ⅱ部分和第Ⅲ部分的综合评分中，与安慰剂相比，接受两种剂量的Tavapadon治疗的患者较基线均有统计学意义的降低（改善）。 交易及投融资 32、9月25日，天境生物宣布，已与赛诺菲就尤莱利单抗（uliledlimab）达成合作。赛诺菲将向天境生物支付约3200万欧元(约合2.5亿人民币)的首付款和近期里程碑付款等，潜在总对价最高不超过2.13亿欧元（约合17亿人民币）。同时，赛诺菲将获得在大中华区开发、生产和商业化尤莱利单抗的独家许可权。该产品是一款具有差异化优势的CD73抗体，目前，正在中国开展与特瑞普利单抗联合用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的关键性研究。 33、9月26日，君实生物宣布，其控股子公司君拓生物与吉盛澳玛生物签署合作协议。吉盛澳玛授予君拓生物在大中华区研发、注册、商业化等利用IAMA-001小核酸免疫调节剂鼻用喷雾剂型药物的独占许可权利。君拓生物将向吉盛澳玛支付4,000万元人民币首付款，总交易额约15亿元。 34、9月29日，康宁杰瑞宣布，与石药集团全资附属公司津曼特生物科技订立许可协议，以在中国内地开发、销售、许诺销售及商业化JSKN003用于治疗肿瘤相关适应症。JSKN003是一种靶向HER2双表位ADC，根据许可协议，康宁杰瑞有权收取最高合共人民币30.8亿元的预付款及里程碑付款。 END 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

▎药明康德内容团队编辑 根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息，截至9月28日，本月共计有9款新药*在中国获批上市，其中5款新药为首次获批上市，4款新药获批新适应症。这些新药的获批为白血病、胃癌、非小细胞肺癌、黑色素瘤、慢阻肺病、特应性皮炎，以及库欣综合征等罕见病患者带来新的治疗选择。（*新药定义：NMPA受理号类型为X的药物，不含生物类似药、改良型新药、疫苗以及境外非原研药） 图片来源：123RF 5款新药首次在中国获批  • 大冢制药/武田：泊那替尼片 作用机制：第三代Bcr-Abl激酶抑制剂 适应症：CML和ALL 9月9日，由大冢制药（Otsuka）和武田（Takeda）共同开发的第三代Bcr-Abl激酶抑制剂泊那替尼片在中国获批。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品本次获批的适应症包括：1）对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；3）T315I阳性CML或Ph+ALL。 泊那替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已在一项名为PACE的2期试验中得到验证。根据2018年发表在Blood杂志上的5年的随访研究数据，泊那替尼对于伴TKI耐药和（或）Bcr-Abl T315I突变的各分期CML及Ph+ALL患者均具有良好的长期疗效。尤其对于慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达55%，并且使其82%患者维持至5年随访终点。 复星医药：注射用A型肉毒毒素 作用机制：新一代A型肉毒素 适应症：中度至重度眉间纹 9月9日，由复星医药申报的注射用A型肉毒毒素在中国获批。根据复星医药公告介绍，该产品用于暂时性改善成人因皱眉肌或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹。公开资料显示，这是复星医药超8000万美元引进的一款新一代A型肉毒素产品（代号为RT002），美国FDA已批准其用于治疗成人的中度至重度眉间纹，这款疗法有望只需每年注射两次就可以维持常年除皱。该产品另一项治疗适应症（即治疗成人颈部肌张力障碍）的注册申请也已获NMPA受理，并处于技术审评阶段。 康诺亚：司普奇拜单抗注射液 作用机制：抗IL-4Rα单抗 适应症：特应性皮炎 9月12日，康诺亚1类新药IL-4Rα单抗司普奇拜单抗注射液上市申请获NMPA批准，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。 根据康诺亚新闻稿，在治疗中重度特应性皮炎的3期研究中，治疗第52周时，司普奇拜单抗组和安慰剂转司普奇拜单抗组的EASI-75（湿疹面积和严重程度指数较基线改善至少75%）应答率分别为92.5%和88.7%；EASI-90应答率分别为77.1%和65.6%；IGA评分（研究者整体评分法评分）为0或1分且较基线下降≥2分的应答率分别为67.3%和64.2%。 海和药物：紫杉醇口服溶液 作用机制：口服化疗药物 适应症：二线治疗胃癌 9月25日，海和药物申报的5.1类新药紫杉醇口服溶液上市申请获得批准。这是一款口服紫杉醇制剂，由大化制药和海和药物合作开发，本次获批用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者的治疗。 根据海和药物新闻稿介绍，在中国开展的3期研究证实紫杉醇口服溶液对经一线治疗后的不可手术切除、复发或转移性晚期胃癌疗效明确、安全可控。由盲态独立影像评估委员会（BIRC）评估的中位无进展生存期（mPFS）试验组为3.02个月对比对照组2.89个月，紫杉醇口服溶液不劣于紫杉醇注射液。此外，中位总生存时间（mOS）试验组为9.13个月对比对照组6.54个月，紫杉醇口服溶液优于紫杉醇注射液，中位OS延长了2.59个月。 锐康迪医药：磷酸奥唑司他片 作用机制：口服皮质醇合成抑制剂 适应症：成人内源性库欣综合征 9月25日，锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片上市申请获得批准。根据CDE优先审评公示，该药本次获批的适应症为：治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。奥唑司他片是一种新型口服皮质醇合成抑制剂，同时也是FDA批准的第一种通过阻断11β羟化酶并阻止皮质醇合成来直接解决皮质醇生产过量的药物。 奥唑司他片的疗效和安全性在一项包含137名成人患者的研究中得到评估。在这项为期24周的单臂、开放标签临床试验中，在接受治疗24周之后，接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。随后，71名患者加入了为期8周的随机双盲研究，继续接受奥唑司他片治疗，或者接受安慰剂。在疗程结束时，接受该产品维持治疗的患者中，86%的患者皮质醇水平在正常范围内（vs 30%）。 4款新药在中国获批新适应症  • 圣和药业：甲磺酸瑞厄替尼片 作用机制：第三代EGFR-TKI 适应症：非小细胞肺癌一线治疗 9月9日，圣和药业1类创新药第三代EGFR-TKI甲磺酸瑞厄替尼片新适应症上市申请获得批准，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是甲磺酸瑞厄替尼片继今年6月获批二线适应症后的第二项适应症。 根据圣和药业新闻稿，本次新适应症获批是基于3期临床研究（SHC013-III-01），该研究共纳入246例未经系统性抗NSCLC治疗的EGFR敏感突变阳性局部晚期或转移性NSCLC患者。结果显示，与阳性对照组相比，瑞厄替尼显示出具有统计学和临床意义的PFS获益，瑞厄替尼组和对照组的中位PFS（mPFS）分别为19.3个月和9.8个月。 默沙东：帕博利珠单抗注射液 作用机制：抗PD-1单抗 适应症：黑色素瘤一线治疗 9月14日，默沙东（MSD）抗PD-1单抗帕博利珠单抗（Keytruda）在中国获批新适应证，用于不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗。帕博利珠单抗于2018年在中国获批首个适应证，为用于晚期黑色素瘤二线治疗。本次获批意味着其针对黑色素瘤患者的治疗范围进一步扩大至一线治疗。 与此同时，帕博利珠单抗一线治疗晚期黑色素瘤的3期研究（KEYNOTE-006研究）的10年总生存期（OS）数据近日也披露了数据，并入选今年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会最新突破摘要（LBA）。数据显示，帕博利珠单抗与对照组相比继续显示出改善的OS，患者8年OS率为80.8%。 优时比：比奇珠单抗注射液 作用机制：IL-17A/F抑制剂 9月14日，优时比（UCB）公司申报的比奇珠单抗注射液新适应症上市申请已获得批准。比奇珠单抗（bimekizumab）是一款白介素-17A/F（IL-17A/F）抑制剂。本次是该产品在中国获批的第二项适应症，具体适应症尚未公开。根据优时比公司公开资料，比奇珠单抗于2019年获欧盟委员会首批上市，并于2023年获FDA批准，用于治疗中重度斑块状银屑病。在欧盟，该产品还适用于治疗活动性银屑病关节炎、活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）等。 赛诺菲/再生元：度普利尤单抗 作用机制：抗IL-4Rα抗体 适应症：慢性阻塞性肺疾病 9月27日，赛诺菲（Sanofi）宣布IL-4Rα抗体度普利尤单抗注射液新适应症在中国获批，用于血嗜酸性粒细胞升高且控制不佳的慢性阻塞性肺疾病成人患者。而就在今日（9月28日），FDA也批准了度普利尤单抗治疗这类慢阻肺病患者。 度普利尤单抗（dupilumab）是美国FDA批准的首个抗IL-4Rα抗体，由赛诺菲和再生元（Regeneron）联合开发。根据赛诺菲新闻稿，度普利尤单抗本次在中国获批是基于两项3期临床研究（BOREAS和NOTUS研究）结果，显示了度普利尤单抗显著降低急性加重，改善了肺功能，并提升了与健康相关的生活质量。治疗52周，慢阻肺病患者中重度急性加重年化率分别降低了30%和34%（主要终点）。 期待这些新药早日来到患者身边，为他们带来新的治疗选择。 参考资料： [1]中国国家药监局官网.Retrieved Sep 28，2024, From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwpjfbzs/index.html [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。