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100 项与 南京卡提医学科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 南京卡提医学科技有限公司 相关的专利(医药)
1、爱思唯尔《未来医生白皮书(2023)》: 超半数中国受访医生认为未来2到3年内生成式AI将广泛应用于临床9月26日获悉,爱思唯尔正式发布《未来医生白皮书(2023)》,旨在洞悉全球医疗健康生态演化的最新趋势,并在生成式人工智能产品和平台迅速崛起的背景下,探索全球医护人员对医疗健康领域中新机会和新挑战的态度。报告发现,近半数医护人员期待在未来利用创新技术来支持临床决策,进一步肯定了推动医疗健康技术变革的必要性。2、AI器官芯片公司“逸芯”完成数千万天使轮融资近日,AI器官芯片公司广州逸芯生命科学有限公司宣布,完成由芯航资本领投的数千万天使轮融资。据介绍,逸芯打造了全球首个全流程的市场化、标准化和智能化器官芯片研发平台,正在积极推动器官芯片在精准医学、创新药开发、疾病建模和再生医学等领域的应用。3、瑞奥生物完成数千万新一轮融资,开发无靶向疗法癌症的靶向治疗近日,瑞奥生物完成数千万元人民币的Pre-A轮融资。本轮融资由东方嘉富和西湖光子共同领投,得时资本和西湖科创投跟投。本轮融资将主要用于首选化合物的临床前研究和临床申报以及管线扩展。4、卡提医学:MSLN CAR-T新药获得临床批件2023年9月26日,南京卡提医学科技有限公司(卡提医学)细胞治疗产品(KT032细胞注射液)的临床试验申请获国家药品监督管理局(NMPA)默示许可,适应症为:间皮素阳性的晚期卵巢癌(受理号:CXSL2300444)。该产品采用并联信号设计,引导T细胞的柔性激活。柔性激活的CAR-T细胞在抵抗肿瘤微环境,以及分化驱动的持久性上具有鲜明特色,取得了独特的抗癌功效。5、国家自然科学基金委发布“治疗性免疫细胞抗肿瘤的原创性研究”原创探索计划项目指南2023年9月27日获悉,国家自然科学基金委员会医学科学部现发布2023年度指南引导类原创探索计划项目“治疗性免疫细胞抗肿瘤的原创性研究”项目指南。该项目通过发现和鉴定治疗性免疫细胞的关键靶点,或通过干细胞定向分化、体内递送与小分子干预等手段进行免疫细胞重编程,改善免疫细胞的分化与发育,突破通用型免疫细胞关键技术,增强免疫细胞的抗肿瘤效能及功能持久性和安全性。
CAR-T细胞疗法是一种基于免疫治疗的新型治疗方法,它利用重组DNA技术将人工合成的抗体结合到T细胞表面,使T细胞能够识别和攻击肿瘤细胞。CAR-T细胞疗法是一种个性化治疗方法,需要从患者中采集T细胞,进行基因改造后再注入患者体内。CAR-T细胞疗法的发展经历了多年的研究和临床试验,近年来取得了令人瞩目的成果。今年截止至7月26日,共有18种CAR-T药物向CDE递交IND申请,详情如下:HY004细胞注射液双靶点CAR-T细胞治疗产品(HY004细胞注射液),是一种靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞注射液(CAR-T),是在体外利用慢病毒载体对患者自身T细胞进行基因修饰后而制备的细胞制剂,具有独特设计的 LOOP CAR结构,可以直接识别靶细胞表面CD19和CD22分子,能够同时靶向双抗原,靶向杀伤效果更强,并通过减少肿瘤细胞的抗原逃逸而减少疾病复发和保持疗效持久。合源生物COMPANY合源生物创立于2018年6月,是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业,深度合作国家一流院所与临床研究中心,构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系,专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化,致力于打造全球领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。公司管线CT041自体CAR-T细胞注射液CT041自体CAR-T细胞注射液是国际上首个针对Claudin18.2的CAR-T细胞疗法。Claudin18.2(CLDN18.2)是Claudin蛋白质家族的一员,位于细胞膜表面,正常情况下仅低水平表达于胃粘膜分化上皮细胞,但在病理状态下,Claudin18.2在多种肿瘤中有的表达显著上调,包括80%的胃肠道腺瘤、60%的胰腺肿瘤。此外,CLDN 18.2活化还可见于食管癌、卵巢癌和肺腺癌中,因此是具有潜力治疗癌症的热门靶点。CT041,一种靶向Claudin18.2(CLDN18.2)蛋白的自体CAR-T细胞候选产品,已获得国家药品监督管理局的IND批准用于CLDN18.2表达阳性的胰腺癌术后辅助治疗。科济药业COMPANY科济药业是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司,主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。科济药业的核心技术包括基因组学、蛋白质组学、生物信息学和化学合成等方面,同时公司还拥有先进的药物研发和生产能力。目前,公司正在进行多个临床研究项目,其中包括针对多种癌症类型的治疗方案。公司管线靶向BCMA-CD19的安全型嵌合抗原受体T细胞注射液今年3月,湖南思为康医药有限公司的“靶向BCMA-CD19的安全型嵌合抗原受体T细胞注射液”IND获受理。据CDE官网公示,今年5月30日该药物获得临床试验默示许可,适应症为复发、难治性多发性骨髓瘤,后续将通过完成一期、二期、三期临床实验实现产品上市,力争推出湖南第一款CAR T细胞治疗上市产品。思为康医药COMPANY湖南思为康医药有限公司(以下简称思为康)成立于2018年6月,以“造福更多白血病和恶性肿瘤患者”为使命,是一家致力于细胞免疫治疗的高科技企业,尤其是在嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)方面的开发及临床治疗应用。公司自2018年12月开始与国内多家大型三甲医院血液科合作开展复发难治性白血病的CAR-T 治疗临床研究,已有数十例接受治疗的患者成功治愈出院。思为康将在血液肿瘤及实体瘤的细胞免疫治疗上不遗余力地加大投入,将时刻站在生物医学技术研究领域的前沿,用最先进的生物技术和产品解除病患痛苦、提高患者生命质量、造福社会,努力在未来几年里成为国内细胞免疫治疗领域里的领跑者。公司目前暂未披露管线。CBG002 CAR-T细胞注射液2023年3月7日,康佰裕生物的CBG002 CAR-T细胞注射液的IND已经获得受理。专利显示,该BCMA CAR-T可能为人CD8先导肽、BCMA scFv、人CD8铰链跨膜区、人4-1BB胞内区、人CD3ζ胞内区、P2A肽、人CD27所组成的四代BCMA,最大特色是实现4-1BB和CD27两种共刺激信号通路的非偶联式激活。且CBG002 CAR-T细胞注射液是使用全球首创临床级规模化生产精纯逆转录病毒制备的,适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。且CDE官网公示,此药于今年5月30日获得临床默示许可。康佰裕生物COMPANY康佰裕是由海内外知名科学家联合创办的集研发、生产和销售于一体的高科技生物医药创新企业,其核心团队由多名国际知名的医学科学家组成;公司通过引入全球领先的肿瘤免疫精准治疗技术平台,致力于推动新一代肿瘤免疫精准治疗技术的临床应用转化,创建具有全球影响力的、创新的、抗肿瘤免疫精准治疗的生物科技公司。 公司管线BD001细胞注射液3月22日,由宾德生物提交的"BD001细胞注射液"临床试验申请获得受理,但目前暂没有关于BD001细胞注射液这款药物的靶点及适应症官方信息披露。关注公众号细胞基因研究圈,我们将密切关注该药的后续研发成果。宾德生物COMPANY宾德生物集团(BindeBio)成立于2015年,深圳宾德生物技术有限公司为控股公司。宾德生物得到深圳市政府的大力支持,与中科院及全国多家权威医院建立了广泛的深度合作,是以免疫细胞治疗癌症为主要业务的生物科技集团公司。宾德生物以国际上领先的CAR-T和TCR-T免疫细胞技术为基础,致力于免疫疗法的研发和上市。公司管线SENL101自体T细胞注射液SENL101自体T细胞注射液(简称“SENL101”)针对CD7阳性T细胞起源的血液淋巴系统恶性疾病开发的 CAR-T产品,CD7阳性的恶性肿瘤大多属于高侵袭性淋巴瘤或者白血病,病程进展快,预后差,大部分患者化疗缓解后短期内就发生复发。根据2022 ASH公布的数据,在复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤(R/R T-ALL/LBL)患者中,中位随访时间为206(45-574)天,在第28天,95.8%(46/48)患者的骨髓/外周血(BM/PB)实现了最小残留病灶(MRD)阴性的完全缓解(CR)。53名患者的18个月总生存(OS)率和无事件生存(EFS)率分别为75.0%和53.1%。此药已于六月获得临床试验默示许可。森朗生物COMPANY河北森朗生物科技有限公司成立于2016年,是专注于创新型免疫细胞治疗药物研发、应用的高科技生物医药企业。公司目前已拥有5000㎡参照国际标准建设的研发生产基地,甄选组合了国际一流的CAR-T研发、生产、检测设备,已建成一站式自主基因细胞药物研发和产业化平台、纳米抗体开发和筛选平台,掌握规模化质粒制备、慢病毒载体制备、原代免疫细胞制备等核心技术,是中国北方最大的全产业链CAR-T研发生产转化平台;公司主导产品“CAR-T细胞免疫治疗恶性肿瘤I 类新药”,拥有多项自主知识产权,在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤治疗上产生了令人惊艳的治疗结果。公司管线抗CD30嵌合抗原受体自体T细胞注射液4月10日,明慧基因的抗CD30嵌合抗原受体自体T细胞注射液的临床试验申请获CDE受理。CD30又称TNFRSF8,是位于激活的淋巴细胞上的一种膜蛋白受体,是肿瘤坏死因子受体超家族的一员,主要表达于霍奇金淋巴瘤、间变大细胞淋巴瘤等难治性疾病中,在正常细胞和组织表面表达非常低甚至不表达。目前,CD30-ADC已经改变了CD30阳性肿瘤的治疗现状,期待CD30 CAR-T在淋巴瘤治疗中的表现。明慧(南京)基因COMPANY明慧(南京)基因生物技术有限公司(以下简称“明慧基因”)成立于2021年,是一家专注于全球领先靶点的创新型生物医药公司,由国内外著名学府的博士团队及经验丰富的管理团队组成,致力于开发治疗肿瘤疾病、罕见病、免疫疾病和神经性疾病等领域的细胞治疗和基因治疗药物,具备丰富的新药研发经验。明慧基因凭借成熟的AAV、慢病毒载体基因治疗技术平台,建立了丰富的产品管线,包含CAR-T细胞治疗管线、PID基因新药管线、RP基因新药管线。其中霍奇金淋巴瘤CAR-T (ICAR30)项目的研发工作已经完成,并积累了10余例的临床研究数据,临床前动物试验已经完成初步试验,后面的动物试验正在进行中,预计9月份能够召开IND的第一次会议,有望从本质上治疗霍奇金淋巴瘤疾病,实现肿瘤治疗的可负担性、可及性和普及性,为患者带来新的曙光。未来我们将建立AAV重组疫苗(含抗新冠疫苗及其他)以及其他AAV载体单基因遗传疾病(如针对脊肌肉萎缩症的AAV载体基因治疗药物)的药物研发中心。公司管线该公司目前披露的暂时只有抗CD30嵌合抗原受体自体T细胞注射液这一款药物,已进入临床申请阶段。IM83嵌合抗原受体T细胞注射液(IM83 CAR-T细胞注射液)IM83 CAR-T细胞注射液于今年4月申请IND,并于6月底获得临床试验默示许可,这是艺妙神州获批的第4个CAR-T细胞药物临床批件,也是第一个用于治疗实体肿瘤的CAR-T细胞药物临床批件。作为艺妙神州新一代实体肿瘤CAR-T细胞产品,IM83在针对肝癌免疫抑制性强和CAR-T扩增能力弱的问题上,采用了全新的CAR分子设计,显著提高了CAR-T细胞在体内抑瘤的持续性,使其能更有效和持久地与肿瘤细胞战斗。在研究者发起的临床研究中,该产品展现出了积极的有效性和良好的安全性,被证实能够有效杀伤靶点阳性的肝癌细胞。艺妙神州COMPANY艺妙神州成立于2015年,总部位于北京,以“让癌症不再是绝症”为使命,致力于将创新的基因细胞药物技术应用于恶性肿瘤治疗。公司拥有一站式自主基因细胞药物研发和产业化平台,掌握规模化质粒制备、慢病毒载体制备、原代免疫细胞制备等核心技术,荣获全国颠覆性技术创新大赛总决赛最高奖优胜奖,获批国家药监局4项CAR-T药物临床试验批准通知书和北京首张基因细胞药物《药品生产许可证》,研发管线覆盖淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液肿瘤和肝癌、结直肠癌、胃癌、胰腺癌等实体肿瘤,已成为国内自主基因细胞药物领域的引领性创新平台。公司管线抗人CD70 T细胞注射液2023年4月19日,恒润达生自主研发的抗人CD70 T细胞注射液(代号:HR010,适应症:晚期/转移性肾癌)正式获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理,紧接着在7月12日获得注册临床默示许可。作为国内首个获IND受理的CD70 单靶点CAR-T细胞治疗药物,标志着恒润达生在实体瘤CAR-T治疗研究上获得了重大突破。CD70是肿瘤坏死因子超家族成员之一,在多种恶性肿瘤尤其是肾癌中表达量高且阳性检出率高,成为治疗肾癌的兼具有效性和安全性的潜力靶点,目前全球有三款CD70 CAR-T细胞治疗产品获得IND批准进入注册临床以探索实体瘤的治疗。HR010是公司自主研发的一款靶向CD70的CAR-T细胞治疗产品。公司通过纳米抗体库筛选的全新CD70抗体序列,优化并验证了HR010的CAR结构和功能。HR010已在动物模型上显示出显著药效,达到完全清除肿瘤的效果,当体内肿瘤细胞被清除的小鼠被再次接种同样的肿瘤细胞后,肿瘤细胞的增殖继续被抑制,揭示HR010可在小鼠体内形成免疫记忆。恒润达声COMPANY恒润达生是一家专注于突破性免疫细胞治疗药物研发与生产的创新生物医药公司,主要聚焦恶性血液病和实体肿瘤等治疗领域。公司以CAR-T产品自主研发为先导,同步布局CAR-NK等国际前沿技术,形成了从早期研发到成熟临床试验阶段的产品管线布局,兼具梯次丰富性和技术前瞻性,是拥有4个1类创新型生物制品(CAR-T细胞治疗产品)注册临床批件且同时推进的创新医药企业。公司管线靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液2023年5月6日,上海邦耀生物的两款名为“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”(研发代号分别为:BRL-301、BRL-301A)产品的临床试验申请(IND),正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的受理。邦耀生物的两款CD19 UCAR-T产品是基于自主研发的通用型细胞平台(TyUCell®)开发的全新一代UCAR-T产品,主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞,有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD风险,在保障细胞产品安全性和有效性的基础上,真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。两款产品适应症分别针对B细胞恶性肿瘤、自身免疫系统疾病,其中BRL-301A也是全球首个针对自身免疫疾病的UCAR-T产品。上海邦耀生物COMPANY上海邦耀生物科技有限公司依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”,过去7年已产生100多项专利成果,有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验,2个项目已获批IND,正式进入注册临床试验阶段,还有多个项目进入IND申报阶段。其中,基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果,具有全球领先性,并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台。公司管线靶向GPRC5D嵌合抗原受体自体T细胞注射液GPRC5D 是 G 蛋白偶联受体家族 C 组 5 成员 D,属于一种孤儿受体,为 7 次跨膜蛋白,在多发性骨髓瘤细胞中特异性高表达,几乎不在正常组织上表达。GPRC5D 在 CD138+ 细胞上与 BCMA 呈独立表达。原启生物的靶向GPRC5D嵌合抗原受体自体T细胞注射液(OriCAR-017)根据公布的数据,在剂量递升的Ⅰ期临床中,结果显示:在疗效方面,OriCAR-017治疗的客观缓解率(ORR)为100%,完全缓解/严格意义的完全缓解(CR/sCR)率为60%。既往接受过抗BCMA CAR-T治疗的5例患者可进行疗效评估,2例达到sCR,2例达到VGPR,1例达到PR。在安全性方面,未出现剂量限制性毒性。最常见的治疗期间出现的不良事件(TEAE)为中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、淋巴细胞减少症和贫血。未报告神经系统毒性。所有患者均出现细胞因子释放综合征(CRS),有9例等级为1级,1例等级为2级。原启生物科技(上海)COMPANY原启生物成立于2015年,立足开拓创新,为全球未被满足的临床需求开发效价可及的药物,致力成为全球领先的肿瘤免疫治疗新药的创制者。原启生物斥资构建了协同增效的创新型产品研发技术平台,聚焦全球肝癌、卵巢癌、胃癌、宫颈癌、非小细胞肺癌等未被满足的临床治疗需求,开发创新型、有临床价值的细胞药物和双抗是原启生物的长期发展战略。公司管线自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液百暨基因自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)注射液临床试验申请(IND)已获受理。百暨基因自主研发的Anti-CLL1 CAR-T注射液用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病,其具有三个优势:一是抗体具有高特异性、高亲和力;二是持久、高效的癌细胞杀伤能力。三是安全性良好,具有可成药性。该注射液不仅提高了CAR-T的靶向性,而且在治疗疾病的同时不会对造血系统、免疫系统造成严重破坏。该药物已获得临床默示许可。广州百暨基因COMPANY广州百暨基因科技有限公司成立于2015年,为七喜集团控股子公司。公司在广州科学城建立了符合GMP规范的慢病毒和CAR-T的生产车间,研发生产设备价值超过3000万元,满足新药I期临床试验的条件。公司已就新一代 CAR-T 细胞治疗产品的结构序列、制备方法等核心技术申请了32项专利,其中PCT专利6项,授权发明专利10余项,建立了强大的知识产权壁垒。公司多项自主创新产品进入临床试验,已着手申报IND。其中针对AML的自体CAR-T产品在多中心IIT研究的10余例患者中表现出优秀的疗效和安全性;基于γδT的通用型细胞治疗产品解决了扩增和感染的难题,在动物实验中与自体CD19 CAR-T疗效相当。实体瘤方面,公司针对皮肤肿瘤和消化道肿瘤的CAR-T产品已经着手开展IIT研究。公司管线HD CD19 CAR-T细胞CD19 CAR-T细胞注射液就是华道生物研发管线的第一个产品,针对的靶点是CD19抗原。其治疗原理利用患者自身免疫细胞T细胞进行遗传修饰,靶向癌细胞表面上的称为CD19的分子。临床研究表明,经过HD CD19 CAR-T治疗的病人其回输的T细胞在体内能够长时间维持,并具有国外同类药物相当的治疗效果。华道(上海)生物医药COMPANY华道生物成立于2017年9月,专注于血液瘤和实体瘤自体CAR-T细胞治疗产品开发以及细胞免疫治疗产业全产业链自主创新。2019年10月,其首个细胞药物品种CD19-CART细胞获国家CDE批准开展临床试验。此外,还有多款CAR-T产品正在研发中。华道生物CAR-T细胞制品生产全产业链生产体系,涵盖工程菌发酵、质粒纯化、病毒包装、病毒纯化、T细胞获得、T细胞转染和T细胞扩增收获冷冻等全部相关工艺,已完成符合GMP标准的CAR慢病毒载体工程化生产体系的开发,正在进一步完善自主知识产权的CAR-T细胞制备工程化制备体系的开发。公司管线该公司目前披露的暂时只有HD CD19 CAR-T细胞注射液这一款药物。KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液今年五月,科棋药业递交的“KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液”IND申请受理。对于今年的这款新药,科棋目前还没有披露太多相关消息。此前,科棋药业研发的针对BCMA + CD19靶点的血液瘤CAR-T药物已进入二期临床,而去年递交IND申请的针对TM4SF1的实体瘤CAR-T药物也已受理,那么今年的新药是否会带来新的靶点呢?让我们拭目以待科棋药业COMPANY科棋药业是科医联创的全资子公司,主要针对CAR-T细胞免疫疗法的研发与临床应用。公司团队自2013年涉足精准免疫疗法领域,建立了完整的从抗体筛选到CAR-T制备的研究和生产平台,重点发展国际领先的原创性的治疗产品。目前已获得授权发明专利3项,美国授权发明专利2项,另申请中国发明专利1项。公司管线KT032细胞注射液KT032细胞注射液是南京卡提开发的一款基于DAP-CAR平台技术的新型多链CAR-T,适应症为晚期卵巢癌。卡提医学研发的DAP-CAR平台为T细胞提供天然免疫受体信号。该受体设计将识别功能区与激活功能区进行拆分,能够让T细胞在耦合激活和解耦静息状态中进行转换,维持T细胞在实体瘤肿瘤微环境中的CAR表达水平,避免CAR-T细胞耗竭和失能,从而使CAR-T发挥出更好的抗实体瘤疗效。南京卡提医学COMPANY南京卡提医学科技有限公司是一家处于临床阶段的新药研发公司。公司致力于治疗恶性实体肿瘤的新型CAR-T细胞药物的研发。依托公司先进的免疫受体库技术平台,卡提医学已成功开发多条针对恶性实体肿瘤的CAR-T一类新药研发管线,包括抵御肿瘤微环境的DAP-CAR-T、促持久抗耗竭的分泌型CAR-T、低成本快速生产制造的VIVO CAR、重定向TCR信号的TCR-T、双表位双靶向CAR-T,已申报国内外专利数三十八件,授权专利四件。公司管线MC-1-50细胞制剂MC-1-50是基于PrimeCARTM平台开发的一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法。临床前的研究显示,该候选产品较常规制备方案生产的产品显示出更高的疗效,更低的毒副作用,和更持久的体内保护效能。重庆精准生物的PrimeCARTM平台是为解决CAR-T高副反应和高费用两大痛点而开发的新一代细胞制备工艺。该平台可以在48小时内产生CAR-T细胞,并配合严密的质控体系,能够实现患者7天内完成细胞输注,减少患者等待时间,同时极大提高生产效率、降低生产成本。此外,利用该平台生产的细胞具有较高的TNative细胞比例,可以在极少量的输注剂量下发挥治疗效果,以提升安全性。重庆精准生物COMPANY重庆精准生物技术有限公司(以下简称公司)成立于2016年,公司以细胞治疗技术为切入点,主营基因与细胞药物开发应用,目前已成为国内CAR-T/NK领域头部企业。公司作为硬核科技创新型企业,掌握细胞领域关键技术,申请发明专利122项,并在发达国家和地区进行了专利布局;公司实施推进了白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、肠胃癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、胰腺癌等10余项CAR-T产品研发管线,获得三个CAR-T细胞一类生物新药、六项适应症的默示许可,注册临床正在顺利推进并取得了优异的临床数据,针对儿童白血病的CAR-T今年有望成为国内首款新药上市,同时公司实现了CAR-T治疗肾癌、结直肠癌、胃癌等实体瘤技术的全国首家获批注册临床,全球领先推进药物注册临床。公司管线来源:CDE官网、各公司官网推荐阅读:50款细胞治疗IND申请受理!2023上半年成绩斐然END
药物研发进展
1.阿斯利康IL-5Rα单抗benralizumab上市申报获NMPA受理
6月29日,阿斯利康本瑞利珠单抗(benralizumab)注射液上市申请获国家药监局受理。Benralizumab是一款IL-5Rα单抗,可直接与嗜酸性粒细胞上的IL-5受体α结合,并吸引自然杀伤细胞通过细胞凋亡(程序性细胞死亡)诱导嗜酸性粒细胞快速且几乎完全耗尽。2017年11月,benralizumab首次在美国获批上市,商品名为Fasenra,用于12岁及以上的重症嗜酸性粒细胞性哮喘患者的附加维持治疗。嗜酸性粒细胞性哮喘是哮喘的一种亚型,人类认识它已经超过100年,它通常成年发病,且往往症状严重,难以控制,甚至对高剂量激素也反应不佳。嗜酸性哮喘影响整个呼吸道,从鼻窦到远端气道。嗜酸性粒细胞性哮喘患者经常合并鼻息肉和慢性鼻窦炎。2019年10月,FDA批准了患者可自行注射的预填充一次性自动注射笔(FASENRA Pen™)。Benralizumab最初由协和麒麟开发,2006年12月,MedImmune与其达成协议,获得benralizumab在美国、欧洲和其它国家的商业化权益。2007年4月,阿斯利康以156亿美元收购MedImmune,将其管线中的45款在研产品收入囊中。2016年10月,阿斯利康扩大benralizumab的商业化权益至日本。2019年3月,阿斯利康与协和麒麟达成新的许可协议,获得benralizumab在亚洲地区的开发和商业化权益以及全球商业化权益。除了获FDA、EMA等监管机构批准用于治疗嗜酸性粒细胞性哮喘外,benralizumab还被开发用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉、变应性肉芽肿性血管炎等疾病。
2.首款!CellTrans糖尿病同种异体胰岛细胞疗法疗法获FDA批准
6月29日,美国FDA宣布,批准CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra上市,用于治疗1型糖尿病。新闻稿指出,这是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法,用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育,仍然由于严重低血糖的反复发作,无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病,患者免疫系统攻击生成胰岛素的胰岛细胞,导致胰岛素缺失。患者需要接受终生护理,包括通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素。1型糖尿病患者还需要每天进行几次血糖检查,以指导其糖尿病的管理。有些患者在使用胰岛素时很难在预防高血糖的同时防止低血糖的发生。他们可能无法觉察到自己的血糖正在下降,因此没有机会自我治疗,防止血糖的进一步下降,这使选择胰岛素用药剂量更为困难。Lantidra为这些患者提供了一种潜在的治疗选择。Lantidra的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛β细胞分泌胰岛素。在一些1型糖尿病患者中,这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素,因此患者不再需要接受胰岛素注射来控制其血糖水平。Lantidra通过肝门静脉单次输注给药,根据患者对初始剂量的应答,可额外输注Lantidra。最常见的不良反应包括恶心、疲乏、贫血、腹泻和腹痛。大多数受试者发生了至少1起与肝门静脉输注Lantidra流程和使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物相关的严重不良反应。一些严重不良反应需要停用免疫抑制药物,从而导致胰岛细胞功能丧失。在评估Lantidra对每例患者的获益和风险时,应考虑这些不良事件。
3.一年长高10厘米!FDA批准辉瑞&OPKO Health长效生长激素Ngenla
6月29日,辉瑞(Pfizer)公司和OPKO Health联合宣布,FDA已经批准只需每周皮下注射一次的长效人类生长激素类似物Ngenla(somatrogon)上市,用于治疗3岁以上因为内源性生长激素分泌不足导致生长缓慢的儿科患者。儿童生长激素缺乏症(GHD)因为脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小,而且还经历代谢异常。儿童GHD治疗的首要目标是儿童期使身高正常化、及时达到青春期和正常的青春期生长。几十年来,儿童GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人类生长激素(hGH),以改善生长和代谢。对于护理者和患者来说,每日注射的治疗负担很高,这会导致依从性差,降低整体治疗结果。Somatrogon是利用OPKO专有的C末端肽段(C-terminal peptide,CTP)长效技术构成的一个新分子实体。Somatrogon在一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素(HCG)β亚基的CTP拷贝,使其半衰期得以延长。2014年,辉瑞与OPKO达成合作,共同开发somatrogon。这一批准得到随机、开放标签,含活性对照的3期临床试验结果的支持。在这项临床试验中,somatrogon与每日注射一次的生长激素相比,达到非劣效性标准。在接受治疗12个月时,Ngenla组的年身高增长速度为10.12厘米/年,活性对照组为9.78厘米/年。
4.盐野义/亿腾医药血小板生成素受体激动剂芦曲泊帕片在华获批上市
6月29日,亿腾医药宣布旗下芦曲泊帕片获国家药监局批准上市,适应症为适用于计划接受手术(含诊断性操作)的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。芦曲泊帕(Lusutrombopag)是一种口服的、小分子的人血小板生成素受体激动剂,可促进内源性血小板生成,已被批准在美国、欧盟和日本上市,作为常规药物在临床使用。2019年6月,盐野义与亿腾医药达成合作,亿腾医药获得芦曲泊帕在中国大陆、香港和澳门地区的独家授权引进许可,而盐野义向亿腾医药生产供应该产品,并在协议签订后获得首付款,以及上市销售后的里程碑付款。此次获批上市主要基于一项亿腾在中国开展的III期临床研究,数据结果显示与既往海外开展的III期研究(PLUS 1和PLUS 2研究)有效性和安全性结果一致。中国III期研究的主要疗效终点和关键的次要终点均与芦曲泊帕在日本和全球开展的两项注册III期研究结果相似,且安全性方面较既往研究无新的非预期AE发生。血小板减少症是慢性肝病(CLD) 的常见并发症,可由多种机理引起,包括脾隔离症和血小板生成素减少。有证据表明,伴有血小板减少症的CLD患者每年的医疗费用是不伴有血小板减少症的CLD患者的三倍多。血小板减少症特别是严重血小板减少症可能会加重程序性或创伤性出血,此外,它还可能使常规诊断过程和患者护理显著复杂化,例如肝活检和肝硬化患者的医学指征或选择性手术治疗延迟或取消。
5.南京正大天晴首仿芦比前列酮软胶囊获批,治疗便秘
6月29日,南京正大天晴旗下芦比前列酮软胶囊获国家药品监督管理局(NMPA)批准,拿下国内首仿。鲁比前列酮(即芦比前列酮)为一种促分泌药物,作用于肠道上皮的2型氯离子通道,通过促进肠液的分泌和加快肠道的转运来改善便秘症状。由于该药物不影响钠/钾离子通道,不会改变血浆中钠和钾的浓度。促分泌剂芦比前列酮则通过激活肠上皮细胞顶部质膜上的 CIC-2通道,使细胞向肠腔内分泌Cl-、水及其他电解质,从而增加肠腔内液体量并扩张肠腔、促胃肠运动、加快结肠传输最终产生通便效果。与其他缓泻剂相比,鲁比前列酮不仅具有很好的便秘治疗效果,而且长期应用耐药性发生率低,同时还具有剂量小的优点。鲁比前列酮在国外应用已经超过10年,在国外获批的适应证包括慢性特发性便秘和便秘型肠易激综合征。国外上市前临床试验结果表明,鲁比前列酮在改善便秘症状、促进排便,及改善患者腹胀、腹痛和全身不适症状方面均优于对照组。
6.先声药业脑卒中先必新舌下片申报上市
6月28日,先声药业宣布,其与宁丹新药合作开发的先必新舌下片(依达拉奉右莰醇舌下片)的新药上市申请(NDA)获国家药监局(NMPA)受理,用于改善急性缺血性脑卒中(AIS)所致的神经症状、日常活动能力和神经功能障碍。脑卒中是全球第二大死亡原因和致残的主要原因,其救治疗效具有高度的时间依赖性:静脉溶栓治疗需要在发病4.5小时内进行,血管内治疗需要在发病6-24小时内进行。2020年7月,先必新(依达拉奉右莰醇注射用浓溶液)获批上市,通过中枢抗炎、抗自由基等多靶点作用机制保护脑细胞,显著改善AIS患者功能预后,减少患者致残率,并将脑卒中治疗时间窗延长至48小时。为进一步让卒中患者获得更加及时、充分的治疗,先声药业开发了舌下给药的创新固体制剂先必新舌下片。经舌下黏膜吸收后,先必新舌下片所含的依达拉奉和右莰醇两种活性成分可在崩解后迅速释放,通过静脉丛吸收进入血液,避免通过消化道吸收产生的首过效应。由于创新的给药方式,患者可在卒中发生后第一时间用药,及时保护脑细胞,出院后也可便捷居家用药,增加了卒中治疗方式的灵活性,获得更早救治、更足疗程。先必新舌下片治疗AIS的III期临床研究数据显示:相对于安慰剂,先必新舌下片显著改善AIS患者治疗后神经功能恢复及独立生活能力,达到预期疗效终点,安全性良好。研究结果未来预计在学术期刊或会议上予以公布。中华医学会神经病学分会主任委员、首都医科大学附属北京天坛医院王拥军教授表示,如果先必新舌下片在国内成功获批上市,并在国际上得到进一步临床验证,它将是全球第一个将脑细胞保护推向居家治疗的药物,为脑保护治疗开辟新的时代。
7.齐鲁制药首款创新药伊鲁阿克获批上市
6月28日,药监局官网显示,齐鲁制药1类创新药伊鲁阿克片获批上市,用于治疗既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的ALK突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。伊鲁阿克是齐鲁制药首个获批上市的创新药。伊鲁阿克(研发代号为WX-0593)是一款由齐鲁自主研发的新型ALK/ROS1抑制剂,可以抑制不同融合类型的野生型以及ALK抑制剂耐药突变的ALK激酶活性,同时可有效抑制不同融合类型ROS1激酶的活性。研究显示,WX-0593在ALK阳性或ROS1阳性NSCLC中具有抗肿瘤活性,安全性可接受,180mg之内的剂量方案都有非常好的药代动力学参数和安全性。此前齐鲁公开了一项单臂、多中心的II期临床研究,旨在评估伊鲁阿克用于既往接受过克唑替尼治疗的ALK突变阳性晚期非小细胞肺癌的疗效与安全性。该试验共纳入146例患者,中位随访时间为9.3个月;90例患者有脑转移,其中41例有可测量的颅内病灶,20例患者既往接受过脑部放疗;56例患者既往接受过化疗。该试验的主要终点是独立评审委员会(IRC)根据RECIST v1.1评估的客观缓解率(ORR);次要终点包括疾病控制率(DCR)、缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)、疾病进展时间(TTP)和安全性。结果显示,由IRC评估的伊鲁阿克治疗组的ORR为67.8%,DCR为96.6%。由研究者评估的伊鲁阿克治疗组的ORR为61.6%,DCR为94.5%,中位DoR为13.1个月,中位PFS/TTP为14.4个月,18个月总生存率为81.9%。
8.穿越血脑屏障,阿尔茨海默病创新口服疗法最新临床结果发布
6月29日,Cognition Therapeutics公司公布了其在研阿尔茨海默病疗法CT1812的2期临床试验顶线结果。研究结果显示,CT1812达到安全性和耐受性的主要终点,并且量化脑电图(qEEG)检测显示对大脑活动产生积极影响。CT1812是一种旨在穿越血脑屏障的口服小分子,能够选择性地结合σ-2受体复合物。σ-2受体复合物参与了一些关键的细胞过程,例如膜运输和自噬的调节,这些过程会因与可溶性β淀粉样蛋白(Aβ)寡聚体、氧化应激和其他应激源的毒性相互作用而受损。CT1812有望通过影响Aβ寡聚体与神经突触上受体的结合,加速其从受体上清除的速度,从而保护神经突触免受Aβ寡聚体触发的神经毒性级联反应,改善阿尔茨海默病患者的认知能力。此前的研究显示,阿尔茨海默病患者大脑活动的变化可以通过qEEG和其它评估大脑连接性的检测来测量。阿尔茨海默病患者的大脑脑波表现为处于α和β频段的快速脑波比重下降,而处于θ和δ频段的慢速脑波比重上升。这一临床试验的顶线qEEG数据显示,接受CT1812治疗4周的轻中度阿尔茨海默病患者的脑波中θ频段的慢速脑波比重出现下降的趋势,同时伴随着处于α频段的快速脑波比重上升。这意味着大脑通讯和交换信息的能力可能因为接受CT1812治疗而获得改善。安全性方面,CT1812表现出良好的耐受性,所有不良事件均为轻度或中度,没有不良事件导致研究中止或死亡。
9.潜在治愈帕金森病?创新干细胞疗法积极临床结果公布
6月29日,拜耳(Bayer)以及旗下BlueRock Therapeutics联合公布其在研干细胞疗法bemdaneprocel(BRT-DA01)在治疗帕金森病患者的1期临床试验积极结果。分析显示,试验中患者对bemdaneprocel均耐受良好。此外,对试验次要终点的评估证明干细胞移植的可行性,并显示细胞脑内植入和存活达1年的证据。基于此积极数据,公司计划启动2期试验,并预计在2024年上半年开始招募病患。帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍,影响全球超过1000万人。它是由大脑中的神经细胞损伤引起的,导致大脑中多巴胺水平下降,多巴胺是一种参与记忆或运动等过程的神经递质。这种病通常开始表现为单手震颤,其他症状包括肌肉僵硬、痉挛和运动障碍(面部、手臂、腿部或躯干的不自主扭曲运动)。常用多巴胺替代品减轻疾病症状,如左旋多巴(levodopa),但随着疾病进展,其作用减弱。通过针对疾病的根源,细胞和基因治疗旨在超越缓解症状的治疗模式。Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法,由多能干细胞衍生、可产生多巴胺的神经元组成,可通过手术植入帕金森病患者的大脑。当这些细胞被移植后,它们有可能重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络,借此恢复患者的运动和非运动功能。所公布1期试验的主要目标是评估bemdaneprocel移植后一年的的安全性和耐受性。试验次要目标是评估移植一年和两年后,移植细胞的存活效果,并在第二年时持续评估疗法的安全性、耐受性与移植的可行性。分析显示,bemdaneprocel在一年内对所有12位患者的耐受性良好,没有发现重大安全问题。对次要终点的评估显示移植的可行性,以及细胞存活和移植成功的证据。详细的1期试验数据将在2023年帕金森病和运动障碍国际大会上公布。
10.卡提医学的间皮素靶向CAR-T申报临床
6月29日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,南京卡提医学科技有限公司申报的“KT032细胞注射液”临床试验申请,已经获得受理。KT032是一款靶向间皮素(mesothelin)的CAR-T产品,被开发用于治疗卵巢癌、胰腺癌和间皮瘤等实体瘤。KT032是卡提医学首款向CDE申报临床的实体瘤治疗产品,也是申报临床的第三款间皮素CAR-T细胞治疗产品。此前,卡提医学曾报道一例接受间皮素CAR-T的卵巢癌患者的治疗情况——CAR-T细胞在体内得到了理想的增殖,成功管理CRS;在之后的随访中,患者腹水消退、转移灶缩小、肿瘤标志物明显下降。随访3月余,病情持续改善,患者恢复生活自理状态。卡提医学由CAR-T免疫治疗的先行者Carl June团队核心人员王恩秀博士回国创办的创新型细胞药物公司,致力于治疗恶性实体肿瘤的新型CAR-T细胞药物的研发,已申报国内外专利数三十八件,授权专利3件。自2017年成立以来,卡提医学一直致力于治疗恶性实体肿瘤的新型CAR-T细胞药物的研发,以自主创新嵌合抗原受体的免疫细胞(CAR-T)的研发及应用为研发方向,在CAR设计、安全性评价、药学研究、药效评估、制备工艺与过程控制、质量研究与质量控制、临床研究与应用等关键环节掌握关键技术,特别是在新一代实体瘤CAR-T研发应用中处于领先地位,重点解决复发、难治实体肿瘤的临床治疗问题。
行业资讯
2.4亿元!誉衡药业转让誉衡生物股权
6月28日,哈尔滨誉衡药业股份有限公司发布公告。拟将持有的参股公司广州誉衡生物科技有限公司42.12%股权以人民币2.40亿元的交易价格出售给青岛普晟普利企业管理中心(有限合伙);本次交易完成后,誉衡药业将不再持有誉衡生物股权。誉衡生物整体估值约5.7亿元人民币,相比于誉衡生物累计获得8.5亿元增资,此次股权转让大亏损。拟将上述款项用于偿还部分银行贷款、发展主营业务、布局研发及产品引进/提升等工作。公告中还提到,誉衡生物截止2023年3月31日持有的现金及现金等价物为人民币0.28亿元,公司长期亏损,累计亏损为人民币8.17亿元;2022年度、2023年1月至3月净利润分别亏损人民币5.89亿元、人民币0.50亿元,经营活动产生的现金流量净额分别为人民币-2.19亿元、人民币-0.59亿元;截止至财务报表批准报出日,公司剩余现金及现金等价物为人民币0.17亿元。这些情况表明存在可能导致对誉衡生物持续经营能力产生重大疑虑的重大不确定性。广州誉衡生物科技有限公司成立于 2016年3月23日,是誉衡药业(股票代码:002437.Sz)与药明康德(股票代码:603259.SH/2359.HK)双方达成生物医药战略合作背景下,由誉衡药业、博裕资本、通和航承资本及拾玉资本等共同投资的一家集研发、生产及销售为一体的生物制药公司。誉衡生物主营賽帕利单抗注射液(PD-1)产品。
100 项与 南京卡提医学科技有限公司 相关的药物交易
100 项与 南京卡提医学科技有限公司 相关的转化医学