Base Therapeutics (Shanghai) Ltd.

2026年1月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据不完全统计，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）单月受理新药临床试验申请达13项，另有10项申请获得临床试验默示许可，单月受理与获批总量合计23项。 从药物类型来看，13项受理申请涵盖间充质干细胞、免疫细胞、基因治疗三大方向；获得默示许可的10项临床试验中，多能干细胞产品3项，包括泉生生物、士泽生物和瑞普晨创，分别针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症、帕金森型多系统萎缩及2型糖尿病；间充质干细胞产品4项，分别来自赛隽生物、普华赛尔、茵冠生物和赛亿生物；免疫细胞产品2项，包括金赛生物和石药集团/抗创联；基因治疗产品1项，为佑音医药。 整体来看，2026年首月CGT领域申报与审批保持较高热度，多家企业推动产品进入临床阶段，显示出该领域创新活力与产业化进程的双重提速。 PART.01 受理端（13项） 一 间充质干细胞 1、京东方再生医学 1月4日，京东方再生医学科技有限公司的 “人脐带间充质基质细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501180。 2、拓华医药 1月17日，长春拓华医药有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600094。 二 免疫细胞 1、优恺泽生物 1月5日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的“CT0596 CAR T细胞注射液”的两项新药临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2600003、CXSL2600004，分别用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及原发性浆细胞白血病（pPCL）。 CT0596是基于科济药业THANK-u Plus®平台开发的一款通用型BCMA CAR-T细胞疗法，通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。 2、亘喜生物 1月7日，苏州亘喜生物科技有限公司的“GC012F注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSB2600011。 3、复星凯瑞 1月14日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的“FKC289注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600079，用于治疗复发/难治性原发性轻链型淀粉样变（ALA）。 该疾病是一种与克隆性浆细胞异常增殖相关的罕见病，其发病机制为单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于心脏、肾脏等组织器官，最终导致多器官进行性功能衰竭。 4、贝斯昂科 1月14日，珠海/上海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600014。 5、君赛生物/同赛医疗 1月15日，上海君赛生物药业有限公司/上海同赛医疗科技有限公司的 “GC203 TIL细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600015。 GC203 TIL细胞注射液是全球首款采用非病毒载体基因修饰的肿瘤浸润淋巴细胞疗法，依托君赛生物DeepTIL®细胞富集扩增平台与NovaGMP®基因修饰技术平台，通过非病毒载体介导的基因工程手段，使TIL细胞稳定表达膜结合型IL-7，实现无需清淋、无需IL-2联用的安全高效实体瘤治疗。 三 基因治疗 1、荣瑞医药 1月4日，上海荣瑞医药科技有限公司的“OVV-01注射液（静脉）”“OVV-01注射液”两项临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501187、CXSL2501188。 2、德康明基 1月13日，德康明基医疗科技（上海）有限公司的“VG801”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600074。 3、甘李药业 1月15日，甘李药业股份有限公司的“GLR1062注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600087。 4、鼎新基因 1月28日，上海鼎新基因科技有限公司的“RRG001眼内注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600141。 PART.02 默许端（10项） 一 多能干细胞 1、泉生生物 1月4日，浙江泉生生物科技有限公司的“人前/中脑神经前体细胞注射液（研发代号：ACT121）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500864，用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症。 根据产品已完成的非临床研究结果，ACT121细胞通过脑立体定位移植至脑内后，可通过分化为神经元及星形胶质细胞，以及分泌血管内皮生长因子（VEGF）等途径，修复梗死损伤和改善中风动物模型的功能。 2、士泽生物 1月14日，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司的“XS411细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500882，用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P）。 3、瑞普晨创 1月29日，杭州瑞普晨创科技有限公司的“RGB-5088胰岛细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500945，用于治疗经现有充分治疗后血糖仍无法得到有效控制的2型糖尿病。 之前已获批1型糖尿病临床试验。“自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。 二 间充质干细胞 1、赛隽生物 1月5日，广州赛隽生物科技有限公司的“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500890，用于治疗老年性肌少症。 已累计获得四项临床试验默示许可。其余的三项分别为：慢加急性肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、缺血性脑卒中。 2、普华赛尔 1月5日，普华赛尔生物医疗科技有限公司的“人脐带源间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500887，用于治疗膝骨关节炎。 3、茵冠生物 1月13日，深圳市茵冠生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500915，用于治疗与基础治疗加载治疗无生育需求的早发性卵巢功能不全。 截至目前，已有4款细胞药物临床试验申请获国家药监局受理，其中3款干细胞药物获药物临床试验默示许可。首款“人脐带间充质干细胞注射液”（研发代号：WG103）在北京天坛医院等8家中心开展治疗急性缺血性脑卒中的II期临床研究，Leading PI-王拥军院士，目前II期快速入组中。 4、赛亿生物 1月18日，江苏赛亿生物技术有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液（SY001注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500919，用于治疗糖尿病足溃疡。 SY001注射液，最大亮点在于 “冻存复苏即用型” 的货架属性。不同于传统干细胞产品需要临时制备、运输储存不便的痛点，它可长期冻存，临床使用时直接复苏即可，极大提升了治疗便捷性，完美适配糖尿病足溃疡的紧急治疗需求。 三 免疫细胞 1、金赛生物 1月8日，山东金赛生物科技有限公司的“INS19嵌合抗原受体T细胞注射液（INS19 CAR-T细胞注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500902，用于治疗儿童及青少年复发或难治的CD19阳性的急性淋巴细胞白血病。 据了解，金赛生物是艺妙神州全资子公司。 2、石药集团/抗创联 1月29日，石药集团/北京抗创联生物制药技术研究有限公司的“SYS6055注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500947，用于治疗复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤。 该产品为国内首款获批临床的体内CAR-T产品，通过慢病毒载体在体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，可特异性识别和清除靶细胞，从而达到治疗目的。临床前研究显示，该产品可在体内特异性生成CAR-T细胞，具有显著的抑瘤效果与良好的安全性，并具有成本和时间优势，有望为B淋巴细胞肿瘤患者提供更好的治疗选择。 四 基因治疗 1、佑音医药 1月10日，上海佑音医药生物科技有限公司的“EHT102注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500989，用于治疗OTOF基因突变引起的常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）。 公开资料显示，这是一款基因疗法。DFNB9是由于OTOF基因的突变，导致表达的耳铁蛋白（otoferlin）功能失常，无法正常将声音刺激信号从耳朵传向大脑，从而导致耳聋。 PART.03 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。   随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

1 注射用HDM2024 受理号：CXSL2600084（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：注射用HDM2024 企业名称：杭州中美华东制药有限公司 靶点与机制: ADC 药物，靶点未知 注册分类：1类（创新药）2-3 IBI3027 受理号：CXSL2600083、CXSL2600082（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：IBI3027 企业名称：信达生物制药(苏州)有限公司 靶点与机制：具体靶点未公开 注册分类：3.3类（生物类似药）4-5 艾沙妥昔单抗注射液 受理号：JYSB2600011、JYSB2600010（进口已有国家标准生物制品补充申请） 药品名称：艾沙妥昔单抗注射液 企业名称：Sanofi Winthrop Industrie; Sanofi-Aventis Deutschland GmbH 靶点与机制：靶向CD38的单克隆抗体，由赛诺菲原研。通过与多发性骨髓瘤细胞表面高表达的CD38结合，通过补体依赖的细胞毒作用、抗体依赖的细胞介导的细胞毒作用等机制诱导肿瘤细胞凋亡，用于治疗多发性骨髓瘤。本次为补充申请。 注册分类：无（补充申请）6-8 依柯胰岛素司美格鲁肽注射液 受理号：JXSS2600004、JXSS2600003、JXSS2600002（进口新药生物制品上市申请） 药品名称：依柯胰岛素司美格鲁肽注射液 企业名称：Novo Nordisk A/S; Novo Nordisk A/S; Novo Nordisk (China) Pharmaceuticals Co., Ltd. 靶点与机制：GLP-1R/GIPR/胰岛素受体三重激动剂，诺和诺德开发的创新复方制剂。本次为进口上市申请。 注册分类：2.2类（改良型新药-含有已知活性成份的新剂型、新给药途径、新适应症等）9 可伐利单抗注射液 受理号：JXSL2600003（进口新药生物制品临床申请） 药品名称：可伐利单抗注射液 企业名称：F.Hoffmann-La Roche Ltd; Roche(China) Holding Ltd 靶点与机制：靶向补体蛋白C5单克隆抗体 注册分类：2.2类（改良型新药）10 特立帕肽注射液 受理号：CYSB2600019（国产已有国家标准生物制品补充申请） 药品名称：特立帕肽注射液 企业名称：信立泰(苏州)药业有限公司 靶点与机制：重组人甲状旁腺激素（1-34），信立泰开发的生物类似药。作为骨形成促进剂，通过与骨细胞上的PTH1受体结合，刺激成骨细胞活性，用于治疗骨质疏松症。本次为补充申请。 注册分类：无（补充申请）11-12 流感病毒裂解疫苗 受理号：CYSB2600018、CYSB2600017（国产已有国家标准生物制品补充申请） 药品名称：流感病毒裂解疫苗 企业名称：华兰生物疫苗股份有限公司 靶点与机制：预防用灭活疫苗。含有当年流行的流感病毒株抗原成分，接种后刺激机体产生保护性抗体，用于预防季节性流感。本次为补充申请。 注册分类：原15类（补充申请）13 Pumitamig注射液 受理号：CXSL2600081（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：Pumitamig注射液 企业名称：百时美施贵宝(中国)投资有限公司；百欧恩泰(上海)医药有限公司 靶点与机制：PD-L1 x VEGF 注册分类：1类（创新药）14 FKC289注射液 受理号：CXSL2600079（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：FKC289注射液 企业名称：复星凯瑞(上海)生物科技有限公司 靶点与机制：靶向BCMA和CD19 CAR-T产品 注册分类：1类（创新药）15 RG004注射液 受理号：CXSL2600078（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：RG004注射液 企业名称：仁景(苏州)生物科技有限公司；中国医学科学院医药生物技术研究所 靶点与机制：仁景生物与医科院生物所合作开发的1.2类预防用生物制品 注册分类：1.2类（新型预防用生物制品）16 注射用KHN922 受理号：CXSL2600077（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：注射用KHN922 企业名称：成都康弘生物科技有限公司 靶点与机制：HER3 双载荷ADC 注册分类：1类（创新药）17 SCTB41注射液 受理号：CXSL2600076（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：SCTB41注射液 企业名称：神州细胞工程有限公司 靶点与机制: PD-1 x VEGF x TGF-β 三特异性抗体 注册分类：1类（创新药）18 注射用LY4170156 受理号：CXSL2600075（国产新药生物制品临床申请） 药品名称：注射用LY4170156 企业名称：礼来苏州制药有限公司 靶点与机制：FOLR1 ADC 注册分类：1类（创新药）19 NK510细胞注射液 受理号：CXSB2600014（国产新药生物制品补充申请） 药品名称：NK510细胞注射液 企业名称：珠海贝斯昂科技有限责任公司；上海贝斯昂科生物科技有限公司 靶点与机制：基于NK细胞的免疫细胞疗法，可能经过基因工程改造以增强其靶向肿瘤细胞的能力，用于治疗实体瘤或血液肿瘤。本次为补充申请，可能涉及临床试验方案的变更或新适应症探索。 注册分类：1类（创新药-补充申请)

2026 年 1 月 12 日 医麦客新闻 eMedClub News 2026 年 1 月 9 日下午，由医麦客和司南超级孵化器联合主办的「体内细胞基因疗法：从技术突破到产业转化」线下研讨沙龙在上海市闵行区新骏环路 245 号 D 幢 4F 路演厅成功举办。 众多来自投资机构、创新药企、产业链上下游企业的行业同仁齐聚一堂，围绕技术创新、临床转化、行业痛难点解决等核心议题展开深度交流与思想碰撞，本次会议也为业内资源整合与经验互鉴搭建了高效的沟通平台。 开场致辞 司南生命科技超级孵化器执行总经理童建松作为开场嘉宾致辞，他谈到了尽管细胞治疗在血液肿瘤领域已取得突破性成就，但在攻克实体瘤、提升可及性等方面仍存在瓶颈，而体内细胞基因治疗的兴起为行业带来了全新机遇，其可通过载体直接靶向体内免疫细胞完成改造，有望带来革命性突破。 此次线下研讨沙龙的举办正是为了聚焦行业核心关切，搭建精准对话桥梁，以期实现合作共赢。同时，他向现场嘉宾介绍了上海临港集团旗下司南超级孵化器的核心优势，为企业提供全方位支持，助力优质项目稳步落地。 主题演讲 神曦生物研发副总裁陈昱晨带来了「胶质细胞原位转化为神经元治疗中枢神经系统疾病的基因药物」的主题演讲。据介绍，神曦生物的核心技术是基于陈功教授团队的科研成果，能够运用内源星形胶质细胞原位转分化来，治疗一系列神经损伤和退行性疾病。 基于核心技术，神曦生物的三大领跑管线陆续进入 IIT 临床，涵盖胶质母细胞瘤、脑卒中、阿尔茨海默症等适应症，并展现出了初步的有效性和安全性。其中，NXL-004 治疗胶质母细胞瘤的 IIT 研究已经完成 11 例患者给药，最长生存时间超过 18 个月。陈昱晨博士对管线机制的详细解读及临床数据的分享也为业内探索神经系统疾病的治疗提供了极具价值的新方向。 主题演讲 美纳智信生物 CEO 苏彦景围绕「抗原特异性调节性 T 细胞在自免疾病中的应用」主题展开分享，重点介绍了 IVARTIS™ 体内诱导抗原特异性调节性 T 细胞技术平台——整合了专利保护的特异性纳米递送、抗原呈递、多抗原位点设计、疾病特异性抗原识别四大核心模块，能够实现精准靶向以治疗疾病。 他强调了 Treg 细胞疗法在自身免疫性疾病方向的潜力，并重点介绍了美纳智信生物在 1 型糖尿病和过敏性疾病领域的探索成果，均展现出了广阔的临床转化前景。美纳智信生物依托于「科学驱动市场需求+产业整合+国际合作」的核心策略，加速自身管线研发推进，并期待与业内伙伴开展更广泛的协同合作。 主题演讲 佰炼医药副总裁周晨博士进行了「用于 in vivo CAR-T 的工程化慢病毒改造策略」的主题演讲，为与会者梳理了当前慢病毒 LV in vivo CAR-T 递送技术，详细拆解了 Umoja 与 Interius 的核心策略；关于 IP 布局，他结合创新药的案例，分享了对 Biotech 开发者如何布局以及面对专利问题的建议；总结了 LV-in vivo CAR-T 在体内的脱靶因素，临床前研究与真实人体环境表现或存较大差异。 佰炼医药作为专注于 ATMP 药物的 CDO/CMO 的一站式服务公司，强项在于 CMC 工艺开发和 GMP 生产，周博士分析了相较于 ex vivo 体系，应用于 in vivo 的慢病毒工艺开发的难点和挑战。 针对病毒工艺开发，周博士分享了几个维度的内容：在稳转工具细胞株开发方面，需从宿主细胞选择与代谢工程改造、慢病毒载体系统架构设计、基因组整合策略、稳转细胞系单克隆筛选等多环节推进；在质量研究与放行检测上，需覆盖理化检测、微生物污染物、载体滴度等多类项目，参考行业标准与企业规范建立检测体系；在监管与质控要点方面，其与 ex vivo 体系差异显著，需重点关注病毒载体的全身分布、靶向特异性、生殖毒性等要点，且需满足更长周期的随访要求。 主题演讲 贝斯昂科生物创始人，CEO/CMO 徐天宏进行了「in vivo CAR-T 以及体内肝脏的碱基编辑探索」的主题演讲。他提到贝斯生物自主研发了 LNP 和碱基编辑平台，旨在突破 in vivo CAR-T 存在的递送效率不足、底层专利被垄断、Cas9 等基因编辑工具可能因非特异性切割导致基因突变等瓶颈。其开发的 LNP 在内涵体逃逸率超过 10%，而传统 LNP 的逃逸率通常不到 1%。 基于贝斯昂科的核心技术，其进行了两大方向的布局，其一是 LNP 递送的 in vivo CAR-T，经过探索表明，利用环状 RNA 结合碱基编辑技术能够大幅度提升 CAR-T 的持久性；其二是利用 AccuBase® 基因编辑技术治疗乙肝，能够失活 3 个关键乙肝病毒基因，旨在彻底清除 cccDNA 以实现真正治愈，为乙肝疾病带来革命性的治疗手段。 主题演讲 粒泰生物创始人、CEO 夏云深带来了的演讲主题为「AI 驱动 15000+ 脂质体结构库，打造体内药物递送新平台」。他介绍，粒泰生物是专注脂质体体内递送技术平台公司，拥有 LipidsTech Platform 递送平台，形成了「结构库-AI-管线验证」三位一体的递送技术闭环，提高递送开发效率与成功率。 他指出 LNP 不是「某个疗法的配件」，而是横跨多种疗法的通用接口层，而其靶向性是关键，不同传统的肝脏靶向，粒泰生物已经验证了其 LNP 的肝外靶向（如脾脏），并构建了一系列的专利护城河。在商业模式方面，粒泰生物以体内递送平台为核心，采用 Co-development+License-out 合作模式，实现技术价值的转化与放大。 活动现场 在互动交流环节，现场嘉宾围绕「体内 CGT 技术转化痛点」展开深度探讨，就载体安全性优化、递送系统效率提升、成本控制等行业共性问题交换了宝贵经验，并进行了精准资源对接。活动最后，参会代表共同参观了司南超级孵化器及相关配套设施，进一步拉近了行业伙伴间的合作距离，本次活动亦圆满结束。 尾声 向上滑动阅览 作为生物创新药领域领军的数字化产业服务平台，医麦客长期聚焦细胞治疗、基因治疗、新型抗体药物、干细胞与再生医学、基因编辑、合成生物、核酸药物、外泌体、新型疫苗、新型递送等前沿生物药技术，覆盖生物医药工业用户超 20 万。 本次沙龙的成功举办，是医麦客致力于为行业搭建高效的技术交流、资源整合与经验互鉴平台的一次生动实践。未来，医麦客将与行业伙伴携手共进，助力打破传统疗法局限，推动普惠医疗目标的早日实现。 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~