Suzhou Otovia Therapeutics Co., Ltd.

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(5.6-5.10） 新药上市申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 司美格鲁肽注射液 华润双鹤药业股份有限公司 2.2 CXHS2600063 司美格鲁肽注射液 华润双鹤药业股份有限公司 2.2 CXHS2600064 佐来曲替尼口崩片 北京诺诚健华医药科技有限公司 2.2;2.4 CXHS2600062 安瑞克芬注射液 海思科医药集团股份有限公司 2.4 CXHS2600065 注射用重组抗EpCAM 和CD3人鼠嵌合双特异性抗体 正大天晴润欣医药(武汉)有限公司 1 CXSS2600078 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSS2600080 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSS2600079 新药临床申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 IG4001肠溶片 苏州点石智药医药科技有限公司 1 CXHL2600547 TB-D004C注射液 深圳市图微安创科技开发有限公司 1 CXHL2600540 TB-D004C注射液 深圳市图微安创科技开发有限公司 1 CXHL2600539 CS0159片 凯思凯迪(上海)医药科技股份有限公司 1 CXHL2600543 QLS1403片 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2600546 QLS1403片 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2600545 QLS1403片 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2600544 注射用莱古比星 上海亲合力生物医药科技股份有限公司 1 CXHL2600536 ASKC189胶囊 江苏奥赛康药业有限公司 1 CXHL2600542 ASKC189胶囊 江苏奥赛康药业有限公司 1 CXHL2600541 TT-00973-MS片 药捷安康(南京)科技股份有限公司 1 CXHL2600533 YC020滴眼液 北京益承启明科技有限公司 1 CXHL2600532 QLS1410片 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2600528 QLS1410片 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2600527 YF087片 益方生物科技(上海)股份有限公司 1 CXHL2600526 QLS1410片 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2600531 QLS1410片 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2600530 1C49B 文韬创新药物研究(北京)股份有限公司 2.2 CXHL2600535 DM1001制剂 复星万邦(江苏)医药集团有限公司 2.2 CXHL2600534 注射用HHK001 珠海市华海康医药科技有限责任公司 2.2 CXHL2600537 CB549 杭州成邦医药科技有限公司 2.2 CXHL2600529 注射用HHK001 珠海市华海康医药科技有限责任公司 2.2;2.4 CXHL2600538 RG003-02注射液 仁景(苏州)生物科技有限公司 1.2 CXSL2600487 重组呼吸道合胞病毒疫苗(CHO细胞) 石药集团巨石生物制药有限公司 1.3 CXSL2600480 Cizutamig注射液 上海坦蒂生物医药科技有限公司 1 CXSL2600489 注射用AX-023 北京安信怀德生物技术有限公司 1 CXSL2600488 SKB575(HBM7575)注射液 和铂医药(上海)有限责任公司 1 CXSL2600486 MWN110注射液 上海民为生物技术有限公司 1 CXSL2600485 注射用IMW-1001 龙启生物制药(杭州)有限公司 1 CXSL2600484 OTOV-102预混注射液 星奥拓维(南京)生物技术有限公司 1 CXSL2600479 IBI3003 信达生物制药(苏州)有限公司 1 CXSL2600478 DR10624 注射液 浙江道尔生物科技有限公司 1 CXSL2600472 DR10624 注射液 浙江道尔生物科技有限公司 1 CXSL2600474 DR10624 注射液 浙江道尔生物科技有限公司 1 CXSL2600473 DR10624 注射液 浙江道尔生物科技有限公司 1 CXSL2600475 注射用3SC001 沈阳三生制药有限责任公司 1 CXSL2600481 SYS6067注射液 石药集团巨石生物制药有限公司 1 CXSL2600483 SQ-23101注射液 沈阳兴齐眼药股份有限公司 1 CXSL2600482 HLX37注射液 上海复宏瑞霖生物技术有限公司 1 CXSL2600467 注射用HLX43 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司 1 CXSL2600468 注射用HBM2001 和铂医药(上海)有限责任公司 1 CXSL2600476 注射用SHR-1501 苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2600470 SHR-2005注射液 上海恒瑞医药有限公司 1 CXSL2600469 注射用HBM2001(皮下注射) 和铂医药(上海)有限责任公司 1 CXSL2600477 KHN921注射液 成都弘基生物科技有限公司 1 CXSL2600466 阿得贝利单抗注射液 上海盛迪医药有限公司 2.2 CXSL2600471 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSL2600465 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSL2600464 仿制药申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 盐酸溴己新口服溶液 安徽环球药业股份有限公司 3 CYHS2601058 西格列汀二甲双胍缓释片 浙江和泽医药科技股份有限公司 3 CYHS2601053 乙酰半胱氨酸注射液 江苏安必生制药有限公司 3 CYHS2601066 注射用硫酸多黏菌素B 湖州亚瑟制药有限公司 3 CYHS2601064 注射用甲磺酸萘莫司他 杭州沐源生物医药科技股份有限公司 3 CYHS2601042 注射用甲磺酸萘莫司他 杭州沐源生物医药科技股份有限公司 3 CYHS2601040 吡拉西坦注射液 江苏福邦药业有限公司 3 CYHS2601035 吡拉西坦注射液 江苏福邦药业有限公司 3 CYHS2601034 生理氯化钠溶液 河北广祥医药科技有限公司 3 CYHS2601054 西格列汀二甲双胍缓释片 石药集团欧意药业有限公司 3 CYHS2601057 地拉罗司颗粒 江西施美药业股份有限公司 3 CYHS2601029 氨溴特罗口服溶液 江西盛翔制药有限公司 3 CYHS2601024 硫酸氨基葡萄糖胶囊 太康海恩药业有限公司 4 CYHS2601068 奈妥匹坦帕洛诺司琼胶囊 正大天晴药业集团股份有限公司 4 CYHS2601065 艾地骨化醇软胶囊 海南斯达制药有限公司 4 CYHS2601063 氧 广钢气体(广州)有限公司 4 CYHS2601062 艾地骨化醇软胶囊 海南斯达制药有限公司 4 CYHS2601061 亚叶酸钙注射液 胜思(广州)制药科技有限公司 4 CYHS2601060 瑞维那新吸入溶液 中曦(福建)药业有限公司 4 CYHS2601059 瑞维那新吸入溶液 成都普什制药有限公司 4 CYHS2601067 丙酸氟替卡松雾化吸入用混悬液 四川健林药业有限责任公司 4 CYHS2601043 盐酸曲唑酮缓释片 中曦(福建)药业有限公司 4 CYHS2601039 盐酸曲唑酮缓释片 中曦(福建)药业有限公司 4 CYHS2601038 孟鲁司特钠片 海南万玮制药有限公司 4 CYHS2601037 注射用醋酸亮丙瑞林微球 浙江圣兆药物科技股份有限公司 4 CYHS2601036 地屈孕酮片 武汉九珑人福药业有限责任公司 4 CYHS2601052 多替诺雷片 杭州和康药业有限公司 4 CYHS2601051 多替诺雷片 杭州和康药业有限公司 4 CYHS2601050 氯吡格雷阿司匹林片 山东诺明康药物研究院有限公司 4 CYHS2601049 苯磺酸美洛加巴林片 广东博卓医药科技有限公司 4 CYHS2601048 苯磺酸美洛加巴林片 广东博卓医药科技有限公司 4 CYHS2601047 达格列净二甲双胍缓释片(I) 国大(吉林)制药集团有限公司 4 CYHS2601046 达格列净二甲双胍缓释片(III) 国大(吉林)制药集团有限公司 4 CYHS2601045 莫匹罗星软膏 海南丰恺思制药有限公司 4 CYHS2601044 达格列净片 乐泰药业有限公司 4 CYHS2601056 达格列净片 乐泰药业有限公司 4 CYHS2601055 艾普拉唑肠溶片 山东药石药业有限公司 4 CYHS2601030 苹果酸奈诺沙星氯化钠注射液 四川美大康佳乐药业有限公司 4 CYHS2601033 注射用盐酸表柔比星 广东星昊药业有限公司 4 CYHS2601041 四烯甲萘醌软胶囊 华夏国药(菏泽)制药有限公司 4 CYHS2601032 噻托溴铵吸入粉雾剂 长风药业股份有限公司 4 CYHS2601031 盐酸氨溴索片 辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2601025 醋酸阿托西班注射液 浙江莎普爱思药业股份有限公司 4 CYHS2601028 醋酸阿托西班注射液 浙江莎普爱思药业股份有限公司 4 CYHS2601027 佩玛贝特片 湖南科伦制药有限公司 4 CYHS2601026 奥美沙坦酯氨氯地平氢氯噻嗪片 安徽佳和药业有限公司 3 CYHL2600057 阿普昔腾坦片 齐鲁制药有限公司 3 CYHL2600058 进口申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 醋酸去氨加压素片 Ferring AG 5.1 JXHS2600051 醋酸去氨加压素片 Ferring AG 5.1 JXHS2600050 阿扎胞苷片 Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG 5.1 JXHS2600053 阿扎胞苷片 Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG 5.1 JXHS2600052 伏昔尼布片 Les Laboratoires Servier 5.1 JXHS2600055 伏昔尼布片 Les Laboratoires Servier 5.1 JXHS2600054 培阿普特玻璃体内注射液 Astellas Pharma US, Inc. 5.1 JXHS2600049 帕博利珠单抗注射液 MSD International Business GmbH 2.2 JXSS2600041 恩扎卢胺软胶囊 Zydus Lifesciences Limited 5.2 JYHS2600011 AZD2265 AstraZeneca AB 1 JXHL2600162 AZD9574 AstraZeneca AB 1 JXHL2600161 AZD9574 AstraZeneca AB 1 JXHL2600160 AZD9574 AstraZeneca AB 1 JXHL2600159 AZD9574 AstraZeneca AB 1 JXHL2600158 LY4337713注射液 Eli Lilly and Company 1 JXHL2600149 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600148 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600147 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600146 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600145 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600144 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600143 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600142 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600141 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600157 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600156 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600155 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600154 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600153 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600152 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600151 Elecoglipron薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600150 玛巴洛沙韦片 Roche Pharma (Schweiz) AG 5.1 JXHL2600140 注射用BMS-986525 Bristol-Myers Squibb Company 1 JXSL2600109 注射用Dapirolizumab Pegol单抗 UCB Biopharma SRL 1 JXSL2600108 注射用替奈普酶 Boehringer Ingelheim International GmbH 2.2 JXSL2600112 德莫奇单抗注射液 GlaxoSmithKline Research & Development Limited 2.2 JXSL2600114 德莫奇单抗注射液 GlaxoSmithKline Research & Development Limited 2.2 JXSL2600113 注射用Belantamab mafodotin GlaxoSmithKline Trading Services Limited 2.2 JXSL2600110 注射用Belantamab mafodotin GlaxoSmithKline Trading Services Limited 3.1 JXSL2600111 中药相关申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 通降颗粒 健民药业集团股份有限公司 1.1 CXZS2600025 芪黄正气颗粒 江苏康缘药业股份有限公司 1.1 CXZL2600040 張其鋒百寳丹胶囊 森林生态农业(聊城)有限公司 1.1 CXZL2600041 注：绿色字体部分为潜在首仿品种； 咸达数据2026年1月每月药讯已出！ 关注“咸达数据”，微信关键词回复 ” 年+月，如202601” 获得最新药迅！ 不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

融资进展 ❖ 星奥拓维 2026年1月，星奥拓维完成总额近亿元人民币新一轮融资。本轮融资由南京市创新投资集团、鼎心资本、南京新港高投等共同投资，并在南京新港生物医药公司的产业招引与支持下，星奥拓维进一步拓展了区域性战略布局。此次融资的完成，标志着资本市场对星奥拓维核心团队、技术平台、产品管线及临床布局的高度认可。 （公司动态丨 星奥拓维获近亿元融资，定义中国耳科基因治疗临床标准，引领产业规范化） 研发进展 ❖ 星济生物 2026年3月，XJ106-1注射液新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。 ❖ 星曜坤泽 （1）2026年1月，星曜坤泽HT-101和HT-102两联临床试验获得FDA批件。 （2）2026年3月，星曜坤泽HT-101和HT-102两药联用干扰素临床试验获得CDE临床批件。 （3）2026年2月星曜坤泽临床1b/2a 阶段性试验数据被APASL接收。 ❖ 博奥明赛 （1）BM230单药I期临床试验在澳洲和中国进行5剂量组爬坡，第6剂量组爬坡进行中；截至目前，该药物表现出良好的安全性。 （2）BM230联合PD-1抑制剂的IND项目获得中国CDE的批准。 ❖ 星核迪赛 2026年一季度，星核迪赛全球首创mRNA肉毒毒素药物DSL201注射液获中国CDE批准，实现中美双报里程碑。 ❖ 星奥拓维2026年一季度， “一项评估OTOV-102预混注射液对OTOF突变耳聋研究参与者进行单侧耳蜗内注射的安全性、耐受性和有效性的研究者发起的临床研究”在星奥拓维合作临床机构启动，并完成患者入组。 其他事项 ❖ 荣誉奖项 （1）2026年3月，星核迪赛创新团队凭借卓越的研发实力与突破性创新成果，从全国众多竞争者中脱颖而出，成功斩获艾伯维创新奖。 （2）2026年3月，星明优健荣获BioChina2025年度“创新突破企业”, 企业创新发展成果获得行业肯定。

科创睿报-生命健康专刊 2026年第32期 【合成生物】 01 青岛农业大学利用合成生物学技术实现光合细菌“吃碳吐金” 4月4日科技日报消息，青岛农业大学生命科学学院李美洁副教授团队对沼泽红假单胞菌进行系统性研究与工程化改造，成功构建了一个以二氧化碳为核心碳源、协同利用甘油和木质素等废弃碳源的“微生物细胞工厂”，在高效率捕捉和固定二氧化碳的同时，可高效合成番茄红素、虾青素、异戊二烯等多种高附加值产物，实现了“吃碳吐金”。相关成果已发表在《绿色化学》《微生物学前沿》等国际学术期刊上。 沼泽红假单胞菌代谢方式极为灵活，既能光合自养固定二氧化碳，又能利用有机废物异养生长，还能在无光条件下通过兼性厌氧代谢维持增殖，环境适应能力极强，是合成生物学固碳底盘的天然优选。研究团队综合运用适应性进化、随机突变、大规模筛选等策略，选育出高固碳效率的菌株，再通过基因编辑、筛选、膜工程、代谢工程、培养条件优化等合成生物学技术，逐步提升菌株的萜烯合成效率，打通从二氧化碳/废弃碳源到高值化合物的完整代谢通路，成功构建起新型光合细菌平台。此外，团队还通过适应性进化获得了耐盐菌株RPAS-11，能在高达4.5%的盐浓度下生长，为利用海水进行开放式发酵、降低生产成本提供了可能。与传统固碳技术相比，沼泽红假单胞菌光合固碳平台生产成本更低、碳源利用范围更广，可同步实现固碳减排与高附加值产物合成，兼具生态效益与经济效益，且菌株抗逆性佳、绿色安全，生态适配范围更广，综合应用价值远超传统固碳模式。 【睿视点】微生物光合固碳技术依托菌体光合作用，高效固定二氧化碳并合成有机物质，实现了从环境污染物向可利用经济资源的转变。然而，当前光合固碳仍存在转化效率不高、不易规模化推广等问题，工业废气固碳利用附加值低、投入产出失衡，严重阻碍了产业化发展进程。此次李美洁团队成功选育出高固碳效率的菌株，实现多种高值化合物的平台化合成，证明“吃碳吐金”在技术和经济上具有可行性。同时，耐盐菌株的突破有望利用海水发酵大幅降低生产成本，为工业尾气资源化利用和农林废弃物高值转化提供了可复制的技术路径。 (研究员 姜雪姣） 【基因和细胞诊疗】 02 山东极智生物参与发布国内首个小麦智能设计育种平台iWheat 4月22日，中国农业科学院作物科学研究所与山东极智生物科技有限公司联合研发的国内首个小麦智能设计育种平台iWheat在北京正式发布。该平台是国内首个实现小麦智能设计育种全流程闭环、整合多维度核心技术与海量数据的综合性平台。 iWheat平台以“人工智能+生物信息学”为支撑，针对小麦育种“周期长、效率低、成本高、资源不共享”等行业难题，构建了系统性解决方案，具备三大核心技术优势。在数据层面，平台整合了3万余份小麦种质基因型、442个功能基因、6000余个功能位点及40余万条表型数据，为每一份小麦种质建立了专属“数字身份证”，实现种质资源的精准溯源与高效管理；在算法层面，平台搭载10余项自主研发的育种算法，使亲本选配精准度达80%、效率提升90%，多模态算法筛选精准度达85%，育种周期从8年压缩至2-3年，大幅提升育种效率；在系统层面，平台打通种质资源管理、智能设计、任务管理三大核心模块，采用可视化一键操作模式，覆盖品种基因型快速“体检”、最优亲本组配、基因组早期选择、快速纯合、品种真实性鉴定等全场景需求，为小麦精准育种提供全链条技术支撑。 【睿视点】当前，全球小麦育种正加速从传统经验育种向智能设计育种4.0时代转型。国际市场上，拜耳、科迪华等跨国种业集团已构建起覆盖全球的智能育种体系。在国内市场，中科院合肥物质院于2025年11月发布的“海霸设施”小麦快速育种商业化服务平台实现春小麦年繁6-7代，将育种周期压缩至2-3年；河北省农林科学院开发的小麦智慧育种系统将育种效率提升50%以上，成功助力抗寒、抗病、高产的小麦新品种“‌冀麦479‌”的培育。青岛已形成良田、良种、良法、良机、良制“五良融合”的绿色增粮模式，成立青岛现代种业联盟，在大白菜、花生、小麦等作物育种领域具有显著优势。“青农1931”等小麦新品种累计推广‌3500多万亩，‌培育出“青农7号”等高产优质品种，建成多个绿色增粮先行区，小麦单产屡创纪录。位于青岛高新区的极智生物致力于数字育种4.0技术的研发，已建立起覆盖种质资源鉴定、基因型检测、功能基因挖掘、智能亲本选配、快速纯合及品种真实性鉴定等育种全流程的技术服务体系，为科研机构、种企等提供全面的研究科技服务和综合解决方案。建议青岛借助极智生物的智慧育种平台优势，深化产学研协同，推动育种企业与极智生物等深入合作，培育本土产业生态，构建从基因测序、智能设计、品种培育到推广应用的全链条小麦智能育种产业集群，打造北方小麦智能育种产业高地。  (研究员 银红梅） 03 上海硅羿科技研发我国首款RNA生物农药“烟草花叶病毒衣壳蛋白核酸干扰素” 4月17日，随着农业农村部农药检定所2026年第3批拟批准登记新农药产品公示结束，我国首款RNA生物农药“烟草花叶病毒衣壳蛋白核酸干扰素”（含母药及悬浮剂）拟获批登记。该农药由硅羿科技（上海）有限公司自主研发，主要用于防治有“烟草癌症”之称的烟草花叶病毒病。 RNA生物农药基于RNA干扰技术原理，通过递送外源基因分子进入害虫或病原体细胞内，沉默或干扰目标生物的靶标基因，阻断特定蛋白的合成，从而抑制其生长或繁殖。硅羿科技研发的该款产品，活性成分为双链RNA，进入植物体后可通过与靶标基因结合，干扰或抑制其表达，阻止相关蛋白的翻译及合成，从而达到对目标病原物的预防或控制。实验数据显示，该RNA农药对病毒的抑制率高达85%，而传统化学农药防治效率则不到60%。这一作用机制有望破解化学农药长期使用带来的抗性难题，并极大降低对非靶标生物及环境的风险，推动植保从“化学防治”向“核酸调控”跨越。 【睿视点】RNA生物农药正处于从“概念验证”到“商业落地”的跨越，拜耳、科迪华、先正达、巴斯夫等全球跨国农业科技公司都在积极布局，形成了激烈的竞争格局。2026年3月23日，农业农村部《核糖核酸（RNA）农药登记资料要求》公开征求意见，我国RNA农药行业的合规化规则制定迈入实质性推进阶段。硅羿科技（上海）、植生优谷（上海）、微沃生物（北京）等企业，以及中国农业科学院植物保护研究所、山西大学、中国农业大学、西南大学、南京农业大学、华中农业大学、浙江大学等高校院所在RNA农药研发领域已取得重要进展。青岛康乔药业、青岛农业大学、山东大学等企业和机构已开展RNA生物农药相关研究。青岛康乔药业集团设有RNA干涉（RNAi）技术实验室，旗下有国家农药定点生产企业和高新技术企业，其博兴研发中心被认定为“省级企业技术中心”。青岛可依托康乔药业，与青岛农业大学、山东大学等机构联合推进RNA生物农药的研发和产业化。 (研究员 李汇简） 04 上海中医药大学联合研究团队开发出具备“现货型”潜力的TIGIT BE-NK细胞治疗产品 4月19日上海中医药大学官网消息，学校中西医结合学院朱诗国研究员团队与上海市生物医药技术研究院黄行许教授团队合作，依托自主创新的AccuBase碱基编辑技术，成功研发出可冻存、高效率、安全性突出的TIGIT BE-NK细胞治疗产品，为“现货型”通用细胞治疗开辟全新技术路线，相关研究成果已发表于国际期刊《Cancer Research》。 研究团队首先利用mbIL21-CD137L-K562滋养细胞体系实现NK细胞的高效扩增（14天内扩增约10000倍），随后采用AccuBase RNP核转染技术对TIGIT基因进行精准编辑。AccuBase碱基编辑技术无需DNA双链断裂，直接对NK细胞表面抑制性受体TIGIT基因完成精准单碱基修饰，阻断TIGIT与肿瘤配体CD155的抑制性结合，同时引导CD155转向结合激活性受体CD226，双向激活NK细胞杀伤功能，破解实体瘤免疫抑制微环境难题。团队通过优化向导RNA序列和核转染参数，最终实现在扩增NK细胞中超过90%的TIGIT敲除效率。DNA测序显示，碱基编辑主要通过引入提前终止密码子使TIGIT受体功能失活，且未检测到明显脱靶突变，安全性得到充分保障。功能实验证实，TIGIT BE-NK细胞在杀伤多种实体瘤和血液肿瘤细胞系时表现出显著增强的脱颗粒能力和细胞因子分泌水平，而且冻存复苏后的TIGIT BE-NK细胞仍保持与新鲜细胞相当的抗肿瘤活性，为“现货型”细胞产品的开发奠定基础。 【睿视点】NK细胞的临床应用长期面临体外扩增难度大、基因改造效率低以及肿瘤免疫抑制微环境等多重挑战。该研究创新性地将碱基编辑技术应用于原代人NK细胞的精准基因改造，通过单个碱基的改变实现了TIGIT基因的功能失活，从而重塑CD155信号转导网络。该研究实现了三大关键跨越：一是高效扩增+超高精度编辑，打通原代NK细胞工业化制备的技术堵点；二是免疫信号重编程，变抑制为激活，显著提升对实体瘤的杀伤效力；三是冻存稳定，真正具备“现货化、通用化”潜力，推动细胞治疗从个体化定制迈向标准化量产。这不仅为TIGIT靶点免疫治疗提供全新策略，更为多靶点编辑“超级NK细胞”的研发奠定技术基础，有望惠及更多实体瘤与难治性肿瘤患者。 (研究员 姜雪姣） 05 美国再生元公司研发的全球首款耳聋基因疗法获批 4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准美国再生元公司研发的基因疗法Otarmeni上市。这是全球首个获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法，适用于由OTOF基因双等位突变引发的重度至极重度感音神经性耳聋。再生元公司宣布该疗法将在美国境内对符合条件的患者免费提供。 该疗法针对的是一种由OTOF基因突变引起的罕见听力障碍。‌OTOF（耳畸蛋白基因）编码的蛋白质称为‌耳畸蛋白‌（otoferlin），这种蛋白在声音信号从耳朵传递到大脑的过程中至关重要，一旦缺失，患者即使能感知声音，也无法将信号传递给大脑，从而表现为“功能性失聪”。Otarmeni疗法以腺相关病毒（AAV）为载体，通过一次性耳蜗内精准注射，将正常功能的OTOF基因递送至患者内耳细胞，恢复负责声音信号传导的Otoferlin蛋白表达，实现生理性听力修复，技术优势在于单次给药、长期有效，无需终身依赖助听器或人工耳蜗。临床试验显示，治疗24周时80%受试者达到“自然听力”标准，48周随访中42%恢复正常听力，可清晰听清耳语，安全性整体可控。 【睿视点】全球先天性耳聋总人数约2600万，60%源于遗传因素，其中OTOF、GJB2、SLC26A4为最高发致聋基因，仅OTOF突变的耳聋患者就达260万。传统遗传性耳聋多采用药物调理、佩戴助听器、人工耳蜗植入及听觉康复训练等方式，仅能放大声音、人工代偿，患者终身依赖设备，不能从根源上根治先天性耳聋。基因治疗可替代或修复导致疾病的缺陷基因，从根源上治疗耳聋，潜在市场规模超千亿美元。全球主流基因治疗路线为AAV载体+耳蜗局部注射+基因替代，其中针对OTOF突变的研究最成熟。美国在研管线丰富，再生元、Akouos等企业布局OTOF、GJB2、TMC1等靶点，其技术成熟度全球领先。我国在耳聋基因治疗领域已跻身全球第一梯队，复旦大学舒易来团队完成全球首例OTOF耳聋基因治疗，累计开展42例临床试验、随访2.5年，成果发表于《柳叶刀》《自然》，为全球最大样本、最长随访研究。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头组织制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识。苏州星奥拓维、佑音医药、辉大基因等企业的多条耳聋基因治疗管线已进入临床阶段。耳聋基因治疗产业突破传统干预模式，开辟了一次性治愈新路径，既填补了临床治疗空白，又带动了基因载体、生物医药等业态升级，也为青岛以罕见病治疗为突破口抢抓基因和细胞诊疗赛道提供了重要借鉴。  (研究员 银红梅） 【创新药】 06 暨南大学联合华为发布“先导化合物成药性优化智能体” 4月18日，暨南大学与华为技术有限公司在第十一届药学领域全国重点实验室发展与交流年会暨第二届粤港澳大湾区创新药物发展论坛上，联合发布“先导化合物成药性优化智能体”。该智能体将大语言模型与多智能体协同决策深度融合，实现了先导化合物成药性优化从人工经验驱动向算法驱动的智能化跃迁，为“AI+创新药物研发”提供了可落地、可扩展的全新范式。 该智能体旨在以AI技术推动原创药物研发，一方面，通过团队自研的细粒度文献解析算法，从海量科学文献中自动提取与成药性相关的关键数据（如分子结构、活性、毒性、溶解性等），建立高质量、结构化的‌成药性优化专属知识库，为后续模型训练和决策提供数据支撑。另一方面，采用‌多智能体系统‌架构，将文献检索、分子设计、性质预测、优化路径生成等环节整合为闭环工作流，各智能体分工协作，协同输出兼具高靶点亲和力与良好ADMET（药物动力学方法，包括药物吸收、分布、代谢、排泄、毒性）特性的优选分子，并提供可解释的优化路径。相较于常规模型多聚焦单一性质预测、缺乏成药性全维度评估与路径规划能力，该智能体打通了从知识获取到模型应用再到工具输出的全链条，综合性能更适配新药临床转化要求。 【睿视点】当前，全球AI制药产业正加速从概念验证向商业化落地跃迁。据艾媒咨询数据，全球AI制药市场规模预计2026年将达到29.9亿美元。成药性优化作为衔接先导化合物分子与临床转化的关键枢纽，已成为AI制药突破转化瓶颈的核心堵点。此次发布的智能体，将大语言模型驱动的多智能体协同决策架构系统性地应用于成药性优化环节，全面打通知识、模型与工具链条，推动研发范式从人工经验试错向AI全流程智能决策转变。这一突破有望显著提升候选分子的临床适配性，大幅降低研发试错成本，带动国内AI制药从单点工具应用迈向体系化、闭环化的智能赋能新阶段。  (研究员 姜雪姣） END 来源/互联网空间 供稿校对/供稿研究员编辑/张由丽 审核/赵娜 往期推荐，直接点击查阅↓ 科创睿报丨2026年第1期 科创睿报丨2026年第3期 科创睿报丨2026年第4期 科创睿报丨2026年第5期 科创睿报丨2026年第8期 科创睿报丨2026年第10期 科创睿报丨2026年第12期 科创睿报丨2026年第13期 科创睿报丨2026年第14期 科创睿报丨2026年第16期 科创睿报丨2026年第17期 科创睿报丨2026年第18期 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