Suzhou Otovia Therapeutics Co., Ltd.

一位CVC掌门人眼中的中国创新药进化论。 撰文丨柴妍、黄思宇 “中国创新药追赶全球第一的路，我认为最多只走了20%。” 这是复星全球合伙人、复星总裁高级助理、复健资本联席CEO、新药基金总经理、创新药“华山奖”评审专家崔志平的研判。“抗体偶联药物（ADC）、T细胞衔接器（TCE）、小干扰RNA（siRNA）等既有技术赛道仍有内在的迭代潜力。ADC新型毒素的开发、双抗ADC的迭代都会产生新一轮机会。TCE正在向实体瘤和自免疾病不断开拓。siRNA领域亦然，从罕见病迈入慢病领域，将打开难以估量的新空间。这些都是留给中国创新药的机会。”他在接受“药创新”专访时说。 2025年，中国创新药BD出海授权呈现爆发式增长。全年交易总金额达到1357亿美元，同比增长161%；中国总交易金额全球占比已经达到49%，首次超越美国（27%）。这些数字意味着中国创新药从“跟随者”向“引领者”角色转变的历史性跨越——不再只是海外技术的接收方，而是以自主研发的创新资产，赢得全球顶级药企真金白银的认可。 2026年，创新药一级市场何时迎来“爆发式”复苏？如何更好地把握BD时机？中国创新药追赶“全球第一”的进阶过程中，有哪些新的投资机会？作为CVC（企业风险投资）标杆机构的掌舵人，崔志平向“药创新”阐述了他的判断与思考。 复星全球合伙人、复星总裁高级助理、复健资本联席CEO、新药基金总经理、创新药“华山奖”评审专家崔志平 做投资，“旋律”和“舞步”缺一不可 “做投资，不但对Alpha要有深刻认识，对Beta也要有敏锐感知。”崔志平开门见山。 在他的框架里，Alpha代表的是价值发现——选择有价值的公司和赛道，这是投资的“旋律”；而Beta则是周期把握——什么时候进，什么时候退，这是投资的“舞步”。“我们团队经历过多轮资本周期，对这些理解非常深刻。”对于2026年的创新药行业趋势，崔志平的判断是：基本面依然强劲，快速发展势头仍将保持。 去年中国创新药资本市场的驱动力主要是BD交易，体现了中国的创新竞争力。但也有说法认为中国创新药行业“工程师红利已过”“没有提升空间”，而他并不认同：“即使是目前竞争激烈的ADC领域，未来也可以做双抗ADC，双payload ADC，还可以开发新毒素……中国的工程师红利还可以持续发挥作用。” TCE也是如此。“T细胞上的CD3就像一匹骏马，指挥得好可以大杀四方，但如果没把住这个‘马头’，就可能发生细胞因子风暴（CRS）等免疫反应，此前开发失败的部分TCE也是这个原因，因此TCE也有很大的优化空间。”崔志平分析道。 “基因治疗和细胞治疗更是‘蓝海刚刚打开’。小核酸如果能做到‘指哪打哪’，尤其是肝外靶向，那会是不得了的突破。不久的将来，我们很有可能在中国资本市场看到基因治疗和细胞治疗公司的上市潮，这一波一波的技术红利会持续释放。”崔志平预测。 从疾病领域看，慢病领域有庞大的未满足治疗需求，国内开发抗体药物的创新药企也在逐渐从肿瘤转向自免、内分泌代谢等慢性病，亦可视为未来国内创新药市场的增长动能。 2025年7月，中国生物制药宣布收购礼新，是中国创新药企收/并购史上的里程碑事件。崔志平认为，本土“大药企”成长到一定阶段需要补充管线，而本土Biotech的竞争力也在提升，将成为潜在的收/并购对象。 与此同时，在政策、行业竞争等的影响下，大批中成药和仿制药企业正尝试转型做创新药，并设立创新药研发基金。崔志平分析，对其中一些规模较大的企业而言，由于初期缺乏研发经验，直接购买可以降低风险，由此满足对创新药管线的需求。 基于此，他对2026年的创新药一级市场保持乐观，并给出了清晰的逻辑推演——去年港股创新药公司上市后，很多偏财务型的基石投资者在半年锁定期结束后会陆续退出，而这些钱又会返回来投基金。因此，创新药一级市场从今年下半年开始预计会迎来更为强劲的复苏。 早期管线BD未必要接受“低价”命运 在市场一片繁荣的背景下，也暗含BD“卖青苗”的隐忧，BD交易的时机与定价成为业界讨论的焦点。一边是“有BD就涨”的市场热情，另一边是“BD过早、金额偏低”的质疑声音。崔志平给出了他的框架性思考：BD的最优时机，需要结合企业发展阶段和管线供需关系来通盘考量。 崔志平用一个直白的比喻阐述他的观点：“就像你养了很多孩子，如果家里缺钱就只能早点把孩子嫁出去；如果不缺钱完全可以让孩子读完哈佛再嫁，身价更高。BD的时机很多时候要看公司的资金状况。” 其次还要看买方的需求。买家有不同类型，有的追求First-in-Class早期管线，有的买家更保守，要看到POC数据才敢下手——因此，他们购买的管线阶段是完全不同的。 对于首付款比例，崔志平援引了一个令人警醒的数据：国际上早期管线BD首付款占总金额的比例一般是15%至20%，但2024年至2025年，中国BD交易的平均首付款比例普遍偏低，甚至有些已处于II期临床阶段的产品首付款仅占BD总金额的5%至6%。“这反映出市场竞争加剧，”他直言，“供方多了，价格自然下来。” 但这并不意味着早期管线就必须接受“低价”的命运，临床数据仍是撬动BD金额的关键杠杆。“能把疗效门槛抬得很高，后继者很难超越，这才是好品种，卖出的都是好价钱。”崔志平直截了当地指出。 复星医药开发的口服小分子GLP-1R激动剂（YP05002）就是典型例子，这款仅处于海外I期临床的管线，以20.85亿美元的最高交易总金额授权给辉瑞，创下中国创新药出海早期阶段交易总金额纪录，正是因为其分子设计优势，以及在临床前研究中显示出优异的药代动力学特性和减重效果。 在BD策略上，崔志平提出了一个颇具复健资本特色的框架：海外做BD，国内做IPO或被收/并购。“海外买家倾向于完整买断产品权益，国内则适合通过IPO或被收/并购来退出，”他解释说，“两者组合起来，就是我们基金的退出策略。” 这套策略背后，是以复健资本独特的CVC（企业风险投资）模式做支撑。复健资本新药创新基金由复星医药于2020年8月设立，首期规模15亿元。与纯财务型基金截然不同，复健资本采用控股孵化模式——从0到1主导企业建立，先确定技术赛道战略，再寻找科学家、组建团队。 “我们不是参股型基金，是控股孵化，”崔志平强调，“苦活、累活、难搞的活，都是我们自己干。从研发到管理，从融资到BD，我们是全流程参与的。”他用“全能选手”来描述这套模式的核心竞争力：“我们的团队既懂技术，又懂管理和资本市场。单靠某一技术赛道的一时领先，只是偶然的成功。只有全面的综合能力，才是可持续的成功，也是我们的‘护城河’所在。” 目前，复健资本已孵化包括星曜坤泽、星奥拓维、星明优健、星赛瑞真、星魅生物在内的10个前沿技术企业，涵盖基因疗法、核酸类药物、干细胞、小型化偶联药物等领域。在管线进展上，已有多个项目取得标志性突破： 星曜坤泽聚焦肝病治疗，其自主研发的HT-101是一款靶向乙肝表面抗原（HBsAg）的siRNA创新药，旨在实现乙肝患者“功能性治愈”，填补现有疗法需终身服药且无法治愈的巨大临床空白。管线Ib期临床数据已足够亮眼——单药仅两针，高剂量组患者HBsAg即持续下降超3个数量级，部分患者实现清除；而与中和抗体HT-102联合治疗的数据更令人振奋：第24周联合治疗组HBsAg总转阴率达79%，其中高剂量组在第20周即有90%患者实现HBsAg清除，刷新乙肝“功能性治愈”疗效纪录。 复健资本孵化的另一家基因治疗公司星奥拓维，主攻OTOF、GJB2等基因缺陷导致的先天性听力损失，其代表性管线OTOV-101（双载体AAV递送基因疗法）已在临床试验中恢复多例患者听力，并已获得美国FDA孤儿药认定。礼来至今已三次引进听力损失基因疗法，预示该领域蕴含较大BD机会。 复健资本旗下的星明优健在2025年10月宣布，将基于光遗传学技术开发的创新眼科基因疗法UGX202授权给英国公司AviadoBio，潜在适应症包括视网膜色素变性、晚期干性年龄相关黄斑病变等，交易最高总金额超4亿美元，标志着中国眼科基因疗法首次以License-out形式出海。 星赛瑞真是复健资本旗下再生医学的先锋，手握细胞治疗的“万能钥匙”，正在向糖尿病“功能性治愈”发起终极冲锋。公司深耕诱导多能干细胞（iPSC）疗法，重新定义了糖尿病治疗标准——不再只是控制血糖，而是重建患者的血糖自主调控能力，有望让患者告别胰岛素针头。崔志平对这条管线充满信心，并将其描述为“刚刚打开细胞再生领域的蓝海。” 此外，复健资本还孵化了星魅生物，它是医美赛道的“隐形冠军”。核心产品RZL-012瞄准的是医美市场最大的空白、影响超千万人群的“颜值杀手”——双下巴（颏下脂肪堆积）。2024年8月，星魅生物与轻医美龙头中科康美达成战略投资合作，成为复健资本新药基金首个实现部分退出的孵化项目。 复健资本所孵化的项目群，正遵循前沿生命科学技术领域的系统性布局思路，秉持深度赋能的孵化理念，不断将这一模式转化为实际成果。它已超越了单纯投资基金的范畴，正成为中国下一代生物技术创新的关键策源地。 “全球第一”之路如何进阶？ 崔志平认为，中国创新药要追赶全球第一，这条路目前只走了20%。在这道阻且长的征途中，如果始终依赖工程师红利的单一优势，迟早要面临发展瓶颈。未来靠什么进阶？崔志平给出了三个方向：前沿技术的突破、尚待开拓的蓝海疾病市场、在AI制药竞赛中抢占先机。 首先是前沿技术突破，细胞与基因治疗（CGT）是崔志平较为看好的技术赛道。早在2014年，崔志平就意识到衣壳（基因治疗载体的蛋白质外壳）工程化是这一领域的核心壁垒，改造成功的衣壳在保护基因治疗药物、降低免疫原性、递送靶向性等方面均具有优势。正是基于这一战略判断，星明优健和星奥拓维两家基因治疗公司自成立之初就将自研衣壳能力作为建设方向。 “CGT领域的技术红利还未充分释放。”崔志平指出，CGT的终极价值是实现一次给药、终身获益——神经系统疾病、内分泌代谢疾病、衰老等相关疾病，都有望通过基因层面的干预实现根本性治疗。 其次，疾病谱的演变正催生出新的蓝海市场。崔志平注意到，过去十年，国内大量创新药公司聚焦肿瘤和自身免疫两大赛道，但随着多种肿瘤的5年生存期延长，癌症逐步向慢病属性转化。“创新药的下一个爆发窗口将向代谢疾病、心血管疾病、CNS（中枢神经系统）等大慢病领域迁移。”他预判道。而当前抗体类药物的用途已经从肿瘤延伸到减肥等代谢领域，也正印证着这一趋势。 第三个重大变量是AI与制药的融合。“真正最具有颠覆性的还是AI制药，这是未来中美创新药之争的关键变量，谁抢得先机，谁就可能拥有后续多年的领先优势。如果我们在AI制药的竞争中落后，前进的步伐就会慢很多。”崔志平特别强调道。 他指出，AI在制药领域的价值演变会有两个维度：第一个是提升效率。把几个月的实验室任务压缩到几周内，把几年的临床试验周期持续压缩；第二个是药物发现。不是对药物简单改进，而是利用AI生成人类难以发现的、全新骨架的分子。“做人类做不了的事，颠覆医药研发的范式。”他充满期待地说道。 中国创新药的时代序章已经翻开，驱动这场变革的正是像复健资本这样的参与者——既有对前沿科学的敏锐判断，又有陪伴企业穿越周期的耐心与能力。从HT-101的乙肝“功能性治愈”突破，到开创眼科基因疗法出海的先河，复健资本的每一个孵化成果，都在推动着中国创新药行业的整体跃升。未来，随着基因治疗、细胞治疗等技术突破次第涌来，复健资本所深耕领域的爆发，将不是巧合，而是前瞻布局的必然回报。 END 作者简介 往期精彩内容 诺和诺德全球首创新药在华获批；罗氏公布amylin减重临床数据 当“重磅炸弹”哑火：Rocatinlimab叫停背后，特应性皮炎赛道的危与机 新一代偏向型GLP-1药物减重获批！埃诺格鲁肽带来肥胖治疗新方案

点击蓝字 关注我们～ 一季度刚过半，咱们的药企往外授权（License-out）的总金额直接干到332.8亿美元。 这是全球顶级药厂在用真金白银给“中国研发”的效率和创意投票。 消息面 据不完全统计，2026年1月，生物创新药领域（不含单抗、小分子抑制剂等）共发生17起融资事件，总额近40亿元，其中亿元及以上融资达11起。资本明显流向高技术壁垒、解决全球性临床难题的领域。 三大趋势 细胞治 9家企业斩获融资，成为最热门赛道。免疫细胞治疗向实体瘤突破（如原启生物的CAR-T），iPSC衍生细胞治疗成新热点（如士泽生物）。 基因治疗 瑞博生物在港交所成功上市，成为“港股小核酸第一股”，募集资金超18亿港元，公开发售超100倍认购，彰显市场对核酸药物的高度认可。AAV基因治疗领域，安龙生物与星奥拓维均获近亿元融资，临床数据亮眼。 颠覆性技术 信华生物获6100万美元融资，其逻辑门控T细胞结合剂前药可实现肿瘤微环境选择性激活；弼领生物完成超2亿元B轮融资，深耕纳米偶联药物及精准递送；希格生科凭借“类器官+AI”平台获得8000万元融资，首条管线已进入临床阶段。 绿能研究梳理了10家热门公司，供研究参考 长春高新 生长激素绝对龙头，核心产品国内市占率常年焊死在榜首。手握多款自研创新生物药，研发管线完整，是生物创新药赛道的老牌实力派。 三生国健 国内抗体创新药先行者，2月13日刚获批上市1类生物创新药安沐奇塔单抗（用于银屑病），成为公司又一业绩增长点。成熟的抗体研发平台支撑多款临床阶段药物。 百利天恒 全球双抗/多抗赛道黑马，多款全球首创新药进入国际多中心临床。与BMS的84亿美元合作，精准踩中自主研发与出海的风口。 恒瑞医药 创新药综合龙头老大哥，研发投入常年行业第一。2月又有两款新药被纳入突破性治疗品种，分别瞄准HER2突变肺癌和KRAS G12D突变胰腺癌，硬骨头一个一个啃。 华东医药 创新药+医美双轮驱动，创新药重点布局降糖、减重、肿瘤等热门赛道。通过自主研发和BD合作，深度参与创新药国际化浪潮。 复星医药 全球化布局的全产业链玩家，自主研发+全球合作双轮驱动。多款自研创新药实现海外授权，在全球多地布局研发中心，是创新药出海的核心实力派。 华海药业 创新药+制剂出海先锋，国内最早实现制剂出海欧美。近年来加速布局创新药，多款自研新药进入临床阶段。 药明康德 创新药CXO全产业链龙头，赛道“卖水人”天花板。全球Top20药企全是客户，国内90%以上创新药企业与其合作，赛道越火它越稳。 瑞博生物 小核酸领域领军者，1月港股IPO募资超18亿港元，获超100倍认购。其小核酸药物平台针对多种难治性疾病，临床管线持续推进。 原启生物 细胞治疗领域黑马，靶向GPC3的CAR-T药物Ori-C101即将开展关键II期临床，有望成为全球首款肝癌CAR-T疗法。1月斩获超亿元融资，资本用脚投票。 瑞博生物港股IPO 1月，瑞博生物成功登陆港交所，成为“小核酸第一股”，募资超18亿港元。这不仅为小核酸赛道注入强心剂，也标志着中国在RNA疗法领域开始与国际巨头同台竞技。 原启生物CAR-T临床在即 原启生物靶向GPC3的自体CAR-T药物Ori-C101，用于治疗晚期肝细胞癌，即将开展关键II期临床试验。若成功，将成为全球首款获批上市的肝癌CAR-T药物。 百利天恒双抗ADC出海 百利天恒的全球首创EGFR/HER3双抗ADC药物BL-B01D1，去年已与BMS达成84亿美元合作。2月，公司股东大会通过延长H股上市决议，国际化步伐再加速。 2026年才刚开头，BD首付款已经超过去年单季度最高水平。 从“引进来”到“走出去”，从仿制到原创，从代工到技术平台输出。 未来几年，具备“全球新”分子和技术平台输出能力的公司，或将主导创新药的新格局。 那些手里有硬核技术、临床数据扎实、国际化路径清晰的企业，大概率不会错。 AI 眼镜 ：最新10家热门公司 玻纤（电子布）：最新7家热门公司 电力设备+出海红利：最新10家热门公司 AI应用：Seedance火了！最新10家热门公司 春晚四大机器人“军团”亮相，核心零部件供应商都有谁？ 声明：本文绝不构成任何投资建议、引导或承诺，仅供学术研讨，市场有风险，投资决策需建立在理性独立思考之上，图片、数据来源公开信息，如有侵权联系删除。

2026年1月下旬，强生发布2025年全年财报时，一个数字悄悄改写了历史—— 18.87亿美元。 这是CAR-T药物Carvykti（西达基奥仑赛）2025年的全球销售额，同比增长近96%。从2022年约0.55亿美元的蹒跚起步，到2023年的5亿美元，再到2024年的9.63亿美元，一路冲到2025年的18.87亿美元——这款由南京传奇生物研发、与强生联合商业化的CAR-T产品，用四年时间完成了一次教科书级别的爆发式增长。 在制药行业，年销售额超过10亿美元的药物被称为"重磅炸弹"（Blockbuster）。Carvykti，这个来自中国的细胞疗法，如今已经不只是穿越了那道门槛，而是直接踹开了它。一粒种子，埋在2017年的ASCO 故事要从2017年说起。 那年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，传奇生物展示了一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤的CAR-T疗法早期数据——25位接受治疗超过一年的患者，客观缓解率（ORR）达到了惊人的96%。这个数字，在当时骨髓瘤领域几乎是不可想象的。 会场内，强生的BD团队盯着这份数据久久没有离开。 几个月后，双方签订合作协议，强生向传奇生物支付3.5亿美元首付款——这是当时中国药企对外授权合作的最高首付款纪录。彼时很多人还在怀疑：这不过是一时冲动，毕竟CAR-T的制造成本高、生产周期长、商业化之路充满变数。 但结果证明，那一次押注是正确的。从爬坡到飞奔：Carvykti的加速轨迹 Carvykti的增长曲线，几乎完美呈现了一款突破性药物走向成熟的规律。 2022年获批上市后，受制于产能瓶颈，销售额增长较为有限。真正的拐点出现在2024年——随着传奇生物比利时Obelisc工厂进入商业化生产、多个生产基地陆续投产，产能瓶颈逐步打开。与此同时，2024年4月FDA批准Carvykti用于多发性骨髓瘤二线治疗，这一适应症拓展直接打开了远比末线更大的患者群体。 进入2025年，Carvykti的增长几乎没有停歇：一季度3.69亿美元（同比+135%），二季度4.39亿美元，三季度5.24亿美元（同比+83%，创单季历史新高），全年收官于18.87亿美元。 美国市场是最大贡献来源，仅三季度美国销售额就从上年同期的2.58亿美元跃升至3.96亿美元，增幅超过53%。欧洲、日本等市场也在持续放量，全球化格局逐步成型。 此前传奇生物CEO黄颖曾公开表示，Carvykti的峰值销售额预期为50亿美元。以当前的增速来看，这个数字不再像天方夜谭。这个赛道，资本用钱投票 Carvykti的成功，只是整个细胞治疗赛道迎来春天的缩影。 2026年1月，仅一个月时间，中国创新药领域（不含单抗、小分子抑制剂）共发生17起融资事件，总额近40亿元，其中亿元以上融资11起。而在这场融资盛宴中，细胞治疗是绝对的主角——9家细胞治疗企业斩获融资，成为当月最热门的细分赛道。 资金流向颇为耐人寻味： 免疫细胞治疗，尤其是挑战实体瘤的方向，正在成为新的竞技场。原启生物靶向GPC3用于晚期肝细胞癌的自体CAR-T药物Ori-C101即将开展关键Ⅱ期临床试验，有望成为全球首款针对肝细胞癌获批的CAR-T产品。TCR-T、iNKT等新型细胞疗法也在同期获得资本追捧。 iPSC衍生细胞治疗成为另一个热点。作为"通用型细胞"的潜在来源，iPSC技术有望解决自体CAR-T定制成本高、异体CAR-T排斥风险大的核心矛盾，当月就有5家涉及iPSC相关技术的企业获得融资。 基因治疗领域同样亮眼。瑞博生物在港交所上市，成为"港股小核酸第一股"，公开发售获超100倍认购；星奥拓维的OTOF基因治疗让一名先天性耳聋患者听力恢复至接近自然水平的临床数据，让市场对该技术路径充满期待。 这些数字的背后，是资本对"技术冠军"的系统性押注——关键临床难题的独家技术、可迭代的底层平台、具有全球原创潜力的路径，才是吸引耐心资本入场的核心。喜与忧：一个产业的两面镜子 然而，站在繁荣的旁边，也有一些令人清醒的数字。 药明巨诺2024年全年营收1.58亿元，同比下滑9%，净亏损高达5.9亿元。账上现金7.57亿元，若亏损态势延续，其弹药储备不过两年。 科济药业旗下CAR-T产品赛恺泽2024年销售额为3943万元，而公司同年净亏损扩大至7.98亿元。 国产CAR-T已连续多年无缘国家医保目录，价格高企（国内产品定价多在99万至129万元/针之间）让绝大多数患者只能望而却步。 天价与亏损并存，这是当前中国CAR-T行业最真实的写照。产品卖得越多，亏得可能越多——高额的研发投入、复杂的个性化制造成本、受限的支付渠道，构成了一道似乎难以突破的商业化困局。 反观Carvykti，它得以成功的核心逻辑之一，恰恰在于将主战场锁定在美国和欧洲。在美国，Carvykti定价高达46.5万美元（约合334万元人民币）一针，商业保险、医保体系的覆盖使其能够以天价撑起庞大的销售规模。传奇生物至今未在国内公布西达基奥仑赛的定价，其全球商业化的主要支点始终在海外。 这给国内CAR-T企业提出了一个无法回避的问题：如果没有出海的能力，仅依靠国内市场，路在何方？最令人兴奋的信号：实体瘤的那道门 如果说血液瘤是CAR-T的起点，那么实体瘤就是这个领域等待已久的"圣杯"。 科济药业的舒瑞基奥仑赛（satri-cel），一款靶向CLDN18.2的自体CAR-T，专为晚期胃癌患者设计，在2025年公布了令行业振奋的Ⅱ期临床数据：在实际用药人群中，患者中位生存期达到8.61个月，死亡风险较对照组降低40%。相关数据发表于《柳叶刀》，并在2025年ASCO大会亮相。 而原启生物针对肝细胞癌的自体CAR-T，也正处于走向关键临床的前夜。 CAR-T治疗实体瘤面临的挑战是有目共睹的，如何让细胞成功浸润到肿瘤微环境？如何在免疫抑制的沙漠中存活并发挥杀伤力？这些难题困扰了研究者多年。但正是这些沿途的障碍，构成了最高的技术壁垒，也因此将那些真正破局者的价值抬到前所未有的高度。 如果实体瘤CAR-T能够成功商业化，其市场规模将远超血液肿瘤。全球每年胃癌新增患者110万例，中国独占44%。按目前CAR-T的定价区间来估算，潜在市场空间高达数百亿美元。这不是遥远的想象，而是实实在在正在发生的竞争。写在最后：旅程刚刚开始 "天马行空"式的想象力，往往是行业变革的起点。 CAR-T从一个实验室概念，到第一款产品获批，全球只有约4.2万人接受过这种治疗。但这个赛道正在以肉眼可见的速度成熟，技术迭代在加速，产能瓶颈在打开，资本在持续涌入，监管在逐步完善，连一度被视为不可能的实体瘤方向，也开始出现曙光。 18.87亿美元只是一个里程碑，不是终点。 对于身处这个行业的人而言，前路充满不确定性，商业化的压力、支付端的困局、技术迭代的风险，一样都不会少。但细胞治疗赛道之所以令人着迷，正是因为它不仅仅是一门生意，它每向前一步，就意味着一些本来无药可医的患者，多了一次存活的可能。 这场旅程，值得跋山涉水。 附录： 1.全球主要 CAR-T 药物数据汇总（单位：亿美元） 产品名称 Kymriah Yescarta Tecartus Breyanzi Abecma Carvykti Aucatzyl 企业 诺华 吉利德 吉利德 百时美施贵宝(BMS) 百时美施贵宝(BMS) 强生 / 传奇 Autolu Therapeutics 靶点 CD19 CD19 CD19 CD19 BCMA BCMA CD19 FDA 批准上市日期 2017/8/30 2017/10/18 2020/7/24 2021/2/5 2021/3/26 2022/2/28 2024/11/11 2025 年销售额 3.81 14.95 3.44 13.58 4.27 18.87 0.75 2024 年销售额 4.43 15.70 4.03 7.47 4.06 9.63 - 2023 年销售额 5.08 14.98 3.70 3.64 4.72 5 - 2022 年销售额 5.36 11.6 2.99 1.82 3.88 1.34 - 2021 年销售额 5.87 6.95 1.76 0.87 1.64 - - 2020 年销售额 4.74 5.63 0.44 - - - - 2019 年销售额 2.78 4.56 - - - - - 2018 年销售额 0.76 2.64 - - - - - 2017 年销售额 0.06 0.07 - - - - - 2.2026年1月国内CGT行业融资汇总 企业 核心技术 融资轮次 金额 瑞博生物 小核酸（siRNA）药物研究与开发 IPO 超 18 亿港元 原启生物 肿瘤 CAR-T 药物（自体、分泌型及 in vivo CAR-T）研发 C 轮 7000 万美元 信华生物 新一代智能大分子药（逻辑门控、掩蔽型 TCE 前药等）研发 - 6100 万美元 士泽生物 开发临床级、异体通用、“现货型” iPSC 衍生细胞药（CNS 疾病） B/B+、C1 轮 4 亿元 强领生物 新型纳米偶联药物及精准纳米递送技术研发 B 轮 超 2 亿元 新景智源 实体肿瘤 TCR-T 免疫细胞治疗药物开发 B 轮 逾 2 亿元 基因启明 专注于 iNKT 细胞系列治疗产品研发 - 超亿元 慧心医谷 专注于神经系统疾病细胞治疗药物（iNSC-DAP）研发 A 轮 超亿元 安龙生物 专注于基因治疗及核酸药物研发 B + 轮 近亿元 星亢生物 专注于干细胞与再生医学前沿，打造突破性胰岛细胞疗法 Pre-A 轮 近亿元 奥典维拓 以耳聋基因疗法为突破口，逐步向再生医疗和药械联用拓展 - 近亿元 希格生物 “类器官 + AI” 新药研发 A 轮 8000 万 血霁生物 体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗 B1 轮股权追加 数千万元 动力微官 聚焦 “干细胞 + 工程支架”，开发基于 3D 生物支架的功能性 “微器官” 产品 天使轮 数千万元 譬如生物 聚焦前列腺癌，开发 mRNA 药物、多肽药物及新型基因编辑技术疗法 天使轮 数千万元 奥纳再生医学 基因编辑排异移植 天使轮 数千万元 国科明耀 宠物干细胞药物研发、iPSC - 类胰岛细胞治疗重度糖尿病 天使轮 - 3.西达基奥仑赛（Carvykti）说明书 (1). 适应症和用法 西达基奥仑赛是一种靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）的基因修饰自体 T 细胞免疫疗法（CAR-T）。用于治疗： 复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。 患者需经过四种或更多种既往疗法，且包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。(2). 剂量和用法 给药方式： 仅限自体使用，仅供静脉注射。 输注前准备： 需使用环磷酰胺和氟达拉滨进行淋巴清除。 术前使用对乙酰氨基酚和 H1 抗组胺药。 严禁使用去白细胞过滤器。 避免预防性使用全身皮质类固醇。 确认托珠单抗（tocilizumab）可用以应对细胞因子释放综合征。 推荐剂量： 基于嵌合抗原受体（CAR）阳性活 T 细胞数量，范围为 0.5–1.0×10⁶/kg（每公斤体重），最大剂量为 1×10⁸ 活细胞。(3). 剂型和强度 本品为用于静脉输注的细胞悬液。 每个输液袋中含有 0.5–1.0×10⁶ CAR 阳性活 T 细胞/kg 体重。(4). 禁忌症 无。(5). 警告和注意事项 血细胞减少： 输注后可能出现 3 级及以上血细胞减少（如中性粒细胞减少），且可能反复出现。 感染： 需严密监测感染迹象。 血丙种球蛋白过少： 监测并考虑免疫球蛋白替代治疗。 继发性恶性肿瘤： 已有报告出现继发性血液系统恶性肿瘤（如 MDS、AML）。 操作影响： 接受治疗后 至少 8 周内 应避免驾驶或操作重型机械。(6). 不良反应 最常见非实验室不良反应（>20%）： 发热、细胞因子释放综合征 (CRS)、低丙种球蛋白血症、低 hypotension（低血压）、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染（来源不明）、咳嗽、脑病等。 最常见实验室异常（≥50%）： 血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血、转氨酶升高和低白蛋白血症。