Suzhou Otovia Therapeutics Co., Ltd.

科创睿报-生命健康专刊 2026年第32期 【合成生物】 01 青岛农业大学利用合成生物学技术实现光合细菌“吃碳吐金” 4月4日科技日报消息，青岛农业大学生命科学学院李美洁副教授团队对沼泽红假单胞菌进行系统性研究与工程化改造，成功构建了一个以二氧化碳为核心碳源、协同利用甘油和木质素等废弃碳源的“微生物细胞工厂”，在高效率捕捉和固定二氧化碳的同时，可高效合成番茄红素、虾青素、异戊二烯等多种高附加值产物，实现了“吃碳吐金”。相关成果已发表在《绿色化学》《微生物学前沿》等国际学术期刊上。 沼泽红假单胞菌代谢方式极为灵活，既能光合自养固定二氧化碳，又能利用有机废物异养生长，还能在无光条件下通过兼性厌氧代谢维持增殖，环境适应能力极强，是合成生物学固碳底盘的天然优选。研究团队综合运用适应性进化、随机突变、大规模筛选等策略，选育出高固碳效率的菌株，再通过基因编辑、筛选、膜工程、代谢工程、培养条件优化等合成生物学技术，逐步提升菌株的萜烯合成效率，打通从二氧化碳/废弃碳源到高值化合物的完整代谢通路，成功构建起新型光合细菌平台。此外，团队还通过适应性进化获得了耐盐菌株RPAS-11，能在高达4.5%的盐浓度下生长，为利用海水进行开放式发酵、降低生产成本提供了可能。与传统固碳技术相比，沼泽红假单胞菌光合固碳平台生产成本更低、碳源利用范围更广，可同步实现固碳减排与高附加值产物合成，兼具生态效益与经济效益，且菌株抗逆性佳、绿色安全，生态适配范围更广，综合应用价值远超传统固碳模式。 【睿视点】微生物光合固碳技术依托菌体光合作用，高效固定二氧化碳并合成有机物质，实现了从环境污染物向可利用经济资源的转变。然而，当前光合固碳仍存在转化效率不高、不易规模化推广等问题，工业废气固碳利用附加值低、投入产出失衡，严重阻碍了产业化发展进程。此次李美洁团队成功选育出高固碳效率的菌株，实现多种高值化合物的平台化合成，证明“吃碳吐金”在技术和经济上具有可行性。同时，耐盐菌株的突破有望利用海水发酵大幅降低生产成本，为工业尾气资源化利用和农林废弃物高值转化提供了可复制的技术路径。 (研究员 姜雪姣） 【基因和细胞诊疗】 02 山东极智生物参与发布国内首个小麦智能设计育种平台iWheat 4月22日，中国农业科学院作物科学研究所与山东极智生物科技有限公司联合研发的国内首个小麦智能设计育种平台iWheat在北京正式发布。该平台是国内首个实现小麦智能设计育种全流程闭环、整合多维度核心技术与海量数据的综合性平台。 iWheat平台以“人工智能+生物信息学”为支撑，针对小麦育种“周期长、效率低、成本高、资源不共享”等行业难题，构建了系统性解决方案，具备三大核心技术优势。在数据层面，平台整合了3万余份小麦种质基因型、442个功能基因、6000余个功能位点及40余万条表型数据，为每一份小麦种质建立了专属“数字身份证”，实现种质资源的精准溯源与高效管理；在算法层面，平台搭载10余项自主研发的育种算法，使亲本选配精准度达80%、效率提升90%，多模态算法筛选精准度达85%，育种周期从8年压缩至2-3年，大幅提升育种效率；在系统层面，平台打通种质资源管理、智能设计、任务管理三大核心模块，采用可视化一键操作模式，覆盖品种基因型快速“体检”、最优亲本组配、基因组早期选择、快速纯合、品种真实性鉴定等全场景需求，为小麦精准育种提供全链条技术支撑。 【睿视点】当前，全球小麦育种正加速从传统经验育种向智能设计育种4.0时代转型。国际市场上，拜耳、科迪华等跨国种业集团已构建起覆盖全球的智能育种体系。在国内市场，中科院合肥物质院于2025年11月发布的“海霸设施”小麦快速育种商业化服务平台实现春小麦年繁6-7代，将育种周期压缩至2-3年；河北省农林科学院开发的小麦智慧育种系统将育种效率提升50%以上，成功助力抗寒、抗病、高产的小麦新品种“‌冀麦479‌”的培育。青岛已形成良田、良种、良法、良机、良制“五良融合”的绿色增粮模式，成立青岛现代种业联盟，在大白菜、花生、小麦等作物育种领域具有显著优势。“青农1931”等小麦新品种累计推广‌3500多万亩，‌培育出“青农7号”等高产优质品种，建成多个绿色增粮先行区，小麦单产屡创纪录。位于青岛高新区的极智生物致力于数字育种4.0技术的研发，已建立起覆盖种质资源鉴定、基因型检测、功能基因挖掘、智能亲本选配、快速纯合及品种真实性鉴定等育种全流程的技术服务体系，为科研机构、种企等提供全面的研究科技服务和综合解决方案。建议青岛借助极智生物的智慧育种平台优势，深化产学研协同，推动育种企业与极智生物等深入合作，培育本土产业生态，构建从基因测序、智能设计、品种培育到推广应用的全链条小麦智能育种产业集群，打造北方小麦智能育种产业高地。  (研究员 银红梅） 03 上海硅羿科技研发我国首款RNA生物农药“烟草花叶病毒衣壳蛋白核酸干扰素” 4月17日，随着农业农村部农药检定所2026年第3批拟批准登记新农药产品公示结束，我国首款RNA生物农药“烟草花叶病毒衣壳蛋白核酸干扰素”（含母药及悬浮剂）拟获批登记。该农药由硅羿科技（上海）有限公司自主研发，主要用于防治有“烟草癌症”之称的烟草花叶病毒病。 RNA生物农药基于RNA干扰技术原理，通过递送外源基因分子进入害虫或病原体细胞内，沉默或干扰目标生物的靶标基因，阻断特定蛋白的合成，从而抑制其生长或繁殖。硅羿科技研发的该款产品，活性成分为双链RNA，进入植物体后可通过与靶标基因结合，干扰或抑制其表达，阻止相关蛋白的翻译及合成，从而达到对目标病原物的预防或控制。实验数据显示，该RNA农药对病毒的抑制率高达85%，而传统化学农药防治效率则不到60%。这一作用机制有望破解化学农药长期使用带来的抗性难题，并极大降低对非靶标生物及环境的风险，推动植保从“化学防治”向“核酸调控”跨越。 【睿视点】RNA生物农药正处于从“概念验证”到“商业落地”的跨越，拜耳、科迪华、先正达、巴斯夫等全球跨国农业科技公司都在积极布局，形成了激烈的竞争格局。2026年3月23日，农业农村部《核糖核酸（RNA）农药登记资料要求》公开征求意见，我国RNA农药行业的合规化规则制定迈入实质性推进阶段。硅羿科技（上海）、植生优谷（上海）、微沃生物（北京）等企业，以及中国农业科学院植物保护研究所、山西大学、中国农业大学、西南大学、南京农业大学、华中农业大学、浙江大学等高校院所在RNA农药研发领域已取得重要进展。青岛康乔药业、青岛农业大学、山东大学等企业和机构已开展RNA生物农药相关研究。青岛康乔药业集团设有RNA干涉（RNAi）技术实验室，旗下有国家农药定点生产企业和高新技术企业，其博兴研发中心被认定为“省级企业技术中心”。青岛可依托康乔药业，与青岛农业大学、山东大学等机构联合推进RNA生物农药的研发和产业化。 (研究员 李汇简） 04 上海中医药大学联合研究团队开发出具备“现货型”潜力的TIGIT BE-NK细胞治疗产品 4月19日上海中医药大学官网消息，学校中西医结合学院朱诗国研究员团队与上海市生物医药技术研究院黄行许教授团队合作，依托自主创新的AccuBase碱基编辑技术，成功研发出可冻存、高效率、安全性突出的TIGIT BE-NK细胞治疗产品，为“现货型”通用细胞治疗开辟全新技术路线，相关研究成果已发表于国际期刊《Cancer Research》。 研究团队首先利用mbIL21-CD137L-K562滋养细胞体系实现NK细胞的高效扩增（14天内扩增约10000倍），随后采用AccuBase RNP核转染技术对TIGIT基因进行精准编辑。AccuBase碱基编辑技术无需DNA双链断裂，直接对NK细胞表面抑制性受体TIGIT基因完成精准单碱基修饰，阻断TIGIT与肿瘤配体CD155的抑制性结合，同时引导CD155转向结合激活性受体CD226，双向激活NK细胞杀伤功能，破解实体瘤免疫抑制微环境难题。团队通过优化向导RNA序列和核转染参数，最终实现在扩增NK细胞中超过90%的TIGIT敲除效率。DNA测序显示，碱基编辑主要通过引入提前终止密码子使TIGIT受体功能失活，且未检测到明显脱靶突变，安全性得到充分保障。功能实验证实，TIGIT BE-NK细胞在杀伤多种实体瘤和血液肿瘤细胞系时表现出显著增强的脱颗粒能力和细胞因子分泌水平，而且冻存复苏后的TIGIT BE-NK细胞仍保持与新鲜细胞相当的抗肿瘤活性，为“现货型”细胞产品的开发奠定基础。 【睿视点】NK细胞的临床应用长期面临体外扩增难度大、基因改造效率低以及肿瘤免疫抑制微环境等多重挑战。该研究创新性地将碱基编辑技术应用于原代人NK细胞的精准基因改造，通过单个碱基的改变实现了TIGIT基因的功能失活，从而重塑CD155信号转导网络。该研究实现了三大关键跨越：一是高效扩增+超高精度编辑，打通原代NK细胞工业化制备的技术堵点；二是免疫信号重编程，变抑制为激活，显著提升对实体瘤的杀伤效力；三是冻存稳定，真正具备“现货化、通用化”潜力，推动细胞治疗从个体化定制迈向标准化量产。这不仅为TIGIT靶点免疫治疗提供全新策略，更为多靶点编辑“超级NK细胞”的研发奠定技术基础，有望惠及更多实体瘤与难治性肿瘤患者。 (研究员 姜雪姣） 05 美国再生元公司研发的全球首款耳聋基因疗法获批 4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准美国再生元公司研发的基因疗法Otarmeni上市。这是全球首个获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法，适用于由OTOF基因双等位突变引发的重度至极重度感音神经性耳聋。再生元公司宣布该疗法将在美国境内对符合条件的患者免费提供。 该疗法针对的是一种由OTOF基因突变引起的罕见听力障碍。‌OTOF（耳畸蛋白基因）编码的蛋白质称为‌耳畸蛋白‌（otoferlin），这种蛋白在声音信号从耳朵传递到大脑的过程中至关重要，一旦缺失，患者即使能感知声音，也无法将信号传递给大脑，从而表现为“功能性失聪”。Otarmeni疗法以腺相关病毒（AAV）为载体，通过一次性耳蜗内精准注射，将正常功能的OTOF基因递送至患者内耳细胞，恢复负责声音信号传导的Otoferlin蛋白表达，实现生理性听力修复，技术优势在于单次给药、长期有效，无需终身依赖助听器或人工耳蜗。临床试验显示，治疗24周时80%受试者达到“自然听力”标准，48周随访中42%恢复正常听力，可清晰听清耳语，安全性整体可控。 【睿视点】全球先天性耳聋总人数约2600万，60%源于遗传因素，其中OTOF、GJB2、SLC26A4为最高发致聋基因，仅OTOF突变的耳聋患者就达260万。传统遗传性耳聋多采用药物调理、佩戴助听器、人工耳蜗植入及听觉康复训练等方式，仅能放大声音、人工代偿，患者终身依赖设备，不能从根源上根治先天性耳聋。基因治疗可替代或修复导致疾病的缺陷基因，从根源上治疗耳聋，潜在市场规模超千亿美元。全球主流基因治疗路线为AAV载体+耳蜗局部注射+基因替代，其中针对OTOF突变的研究最成熟。美国在研管线丰富，再生元、Akouos等企业布局OTOF、GJB2、TMC1等靶点，其技术成熟度全球领先。我国在耳聋基因治疗领域已跻身全球第一梯队，复旦大学舒易来团队完成全球首例OTOF耳聋基因治疗，累计开展42例临床试验、随访2.5年，成果发表于《柳叶刀》《自然》，为全球最大样本、最长随访研究。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头组织制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识。苏州星奥拓维、佑音医药、辉大基因等企业的多条耳聋基因治疗管线已进入临床阶段。耳聋基因治疗产业突破传统干预模式，开辟了一次性治愈新路径，既填补了临床治疗空白，又带动了基因载体、生物医药等业态升级，也为青岛以罕见病治疗为突破口抢抓基因和细胞诊疗赛道提供了重要借鉴。  (研究员 银红梅） 【创新药】 06 暨南大学联合华为发布“先导化合物成药性优化智能体” 4月18日，暨南大学与华为技术有限公司在第十一届药学领域全国重点实验室发展与交流年会暨第二届粤港澳大湾区创新药物发展论坛上，联合发布“先导化合物成药性优化智能体”。该智能体将大语言模型与多智能体协同决策深度融合，实现了先导化合物成药性优化从人工经验驱动向算法驱动的智能化跃迁，为“AI+创新药物研发”提供了可落地、可扩展的全新范式。 该智能体旨在以AI技术推动原创药物研发，一方面，通过团队自研的细粒度文献解析算法，从海量科学文献中自动提取与成药性相关的关键数据（如分子结构、活性、毒性、溶解性等），建立高质量、结构化的‌成药性优化专属知识库，为后续模型训练和决策提供数据支撑。另一方面，采用‌多智能体系统‌架构，将文献检索、分子设计、性质预测、优化路径生成等环节整合为闭环工作流，各智能体分工协作，协同输出兼具高靶点亲和力与良好ADMET（药物动力学方法，包括药物吸收、分布、代谢、排泄、毒性）特性的优选分子，并提供可解释的优化路径。相较于常规模型多聚焦单一性质预测、缺乏成药性全维度评估与路径规划能力，该智能体打通了从知识获取到模型应用再到工具输出的全链条，综合性能更适配新药临床转化要求。 【睿视点】当前，全球AI制药产业正加速从概念验证向商业化落地跃迁。据艾媒咨询数据，全球AI制药市场规模预计2026年将达到29.9亿美元。成药性优化作为衔接先导化合物分子与临床转化的关键枢纽，已成为AI制药突破转化瓶颈的核心堵点。此次发布的智能体，将大语言模型驱动的多智能体协同决策架构系统性地应用于成药性优化环节，全面打通知识、模型与工具链条，推动研发范式从人工经验试错向AI全流程智能决策转变。这一突破有望显著提升候选分子的临床适配性，大幅降低研发试错成本，带动国内AI制药从单点工具应用迈向体系化、闭环化的智能赋能新阶段。  (研究员 姜雪姣） END 来源/互联网空间 供稿校对/供稿研究员编辑/张由丽 审核/赵娜 往期推荐，直接点击查阅↓ 科创睿报丨2026年第1期 科创睿报丨2026年第3期 科创睿报丨2026年第4期 科创睿报丨2026年第5期 科创睿报丨2026年第8期 科创睿报丨2026年第10期 科创睿报丨2026年第12期 科创睿报丨2026年第13期 科创睿报丨2026年第14期 科创睿报丨2026年第16期 科创睿报丨2026年第17期 科创睿报丨2026年第18期 科创睿报丨2026年第19期 科创睿报丨2026年第21期 科创睿报丨2026年第22期 科创睿报丨2026年第23期 科创睿报丨2026年第24期 科创睿报丨2026年第25期 科创睿报丨2026年第27期 科创睿报丨2026年第28期 科创睿报丨2026年第29期 科创睿报丨2026年第30期 青岛市科学技术信息研究院 青岛市科学技术发展战略研究院 青岛市科学技术信息研究院（青岛市科学技术发展战略研究院）隶属于青岛市科技局，围绕战略性新兴产业和未来产业，重点开展技术和产业情报、技术路线、招引图谱等方面研究。

2026 年 4 月 23 日，再生元宣布，FDA 已加速批准其基因疗法 Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）上市，是 FDA 局长国家优先审评券项目（CNPV）下批准的首个基因治疗产品，也是第二个获批的新分子实体。Otarmeni 是一种基于 AAV 的基因治疗产品，是首个也是目前唯一用于 OTOF 相关听力损失的体内基因治疗产品，Regeneron 将在美国免费提供该治疗。 FDA 批准首个用于治疗遗传性耳聋的基因疗法 by TiPLab 木桃 FDA 的批准基于关键性 CHORD 试验的结果。在 CHORD 试验中，24周时80%的受试者听力得到显著改善，达到或超过了研究终点；48周时42%的受试者听力恢复正常，能够听到耳语。 Otarmeni（曾用名 DB-OTO）获准用于治疗因 OTOF 基因双等位基因突变而导致的重度或极重度听力损失的儿童和成人。再生元此前通过收购Decibel获得。 OTOF 基因编码 otoferlin，能够在耳蜗内毛细胞中表达。耳蜗是内耳中充满液体的结构，能够将声波引起的机械振动转化为电信号，并通过听神经传递至大脑。Otoferlin 在信号转导过程中发挥关键作用，而这一过程会产生声音感知所需的神经冲动。迄今为止，唯一可用的治疗方法是人工耳蜗植入。 由于 OTOF 基因过大，无法包装到 AAV 载体中，Otarmeni 采用 dual AAV1 vector 系统递送 OTOF 的两个 cDNA 片段，在内耳细胞中通过 hybrid 方式重组为全长 OTOF variant 5 表达盒。其表达由工程化 Myo15 毛细胞特异性启动子驱动，主要在内毛细胞中产生功能性 otoferlin。 2026 年初，礼来与 Seamless Therapeutics 达成 11.2 亿美元的协议，利用 Seamless Therapeutics 的位点特异性重组酶基因编辑平台来纠正导致遗传性耳聋的基因突变。还有多家公司和研究机构也在临床阶段推进类似的 AAV 基因治疗，包括礼来旗下的 Akouos、法国的 Sensorion 以及上海的星奥拓维和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（舒易来和李华伟团队）。这些疗法与 Otarmeni 的主要区别在于 AAV 衣壳的选择和递送方式。 可能相关专利家族： US11660353B2、PCT/US2020/017257、PCT/US2020/058265：编码OTOF的双AAV载体，限定其组成元件或具体序列。 PCT/US2019/029366、PCT/US2020/017292：Myosin 15 启动子。 PCT/US2022/017058、PCT/US2024/016218：治疗用途或给药方案。 * 以上文字仅为促进讨论与交流，不构成法律意见或咨询建议。 © 作为一家专业服务公司，TiPLab坚持原创的系统的研究，注重系统性知识积累与专业影响力。欢迎读者个人分享转发，各专业平台媒体如需转载请联系TiPLab获得授权。  TiPLab提供基于研究的核心知识产权服务 FTO：技术商业化实施的侵权风险防范 TiPLab通过对细分技术领域内核心技术和重要专利的长期研究，结合自身在数据检索和分析方面的专长，致力于帮助客户深入了解、积极应对潜在的专利侵权风险。 Due Diligence：商业活动中的知识产权尽职调查 在企业许可交易、融资、并购、上市等过程中，TiPLab帮助企业和投资方了解目标技术/产品的专利保护强度及产品商业化过程中潜在的专利侵权风险，从而为商业谈判和决策提供支持依据。 Patenting：全球范围内高价值专利资产的创设 TiPLab熟知全球主要国家和地区的法律实践和细分领域内的前沿技术进展情况，通过前瞻性的专利布局策略，帮助客户通过创设有价值的专利资产而获取、保持和巩固独特的竞争优势。

2026 年 4 月 25 日 医麦客新闻 eMedClub News 4 月 23 日，再生元（Regeneron）宣布，美国 FDA 加速批准其基因疗法 Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）上市，适用于经基因检测确诊 OTOF 基因双等位基因突变、外毛细胞功能完好、同侧耳朵未植入人工耳蜗的儿童及成人患者，这类患者存在由该基因突变引发的重度至极重度、以及极重度感音神经性听力损失（任意频率听力阈值＞90 分贝）。 值得一提的是，Otarmeni 是全球首款获批上市的针对遗传性耳聋基因疗法，有望改变该疾病的治疗格局。这也是 FDA 专员国家优先审查代金券（CNPV）试点计划批准的首个基因疗法。 Otarmeni 利用了双 AAV 载体递送策略，分别包装不同的 OTOF 基因序列，其能够在靶细胞内通过特定机制重新形成完整的 OTOF 基因，以产生功能性耳铁蛋白。并且，该产品由专属的细胞特异性 Myo15 启动子调控，可确保 OTOF 基因仅在内耳毛细胞中发挥作用。其给药操作与人工耳蜗植入手术类似，便捷易于推广，旨在为因 OTOF 基因变异引发先天性极重度听力损失的患者，提供持久、生理性的听觉功能。 Otarmeni 此次获批是基于关键性 CHORD 试验结果，该研究纳入 20 名参与者，分别进行单侧给药和双侧给药。结果显示： 24 周时，80%（16/20）的受试者经 PTA 评估达到听力改善标准（≤70 分贝听力水平），另有 1 例受试者在第 48 周时达到该标准，这意味着患者具备自然听觉，通常无需人工耳蜗植入； 24 周时，70%（14/20）的受试者在 ABR 评估中达到≤90 分贝阈值； 对随访至 48 周的患者而言，所有既往应答者仍然保持应答，42%（5/12）达到正常听力水平，可听见耳语声（≤25 分贝听力水平）； 在安全性方面，与 Otarmeni 相关的最常见不良反应（≥5%）包括中耳炎、呕吐、恶心、眩晕、手术疼痛、步态障碍和眼球震颤，整体安全性较好。 据再生元官网披露，将向美国境内所有符合临床适应症的患者免费提供 Otarmeni，但手术、住院、诊疗等配套医疗费用不在免费范围内，需由患者及保险机构自行承担。另外，再生元将豁免未来强制性药价管控政策，同时享受为期三年的关税减免，作为对等承诺，再生元未来将在美国投入超 90 亿美元，用于生产基地与研发基础设施建设。 按照美国基因疗法定价情况，Otarmeni 极有可能也在百万定价行列，但再生元却免费提供，其本质是采取「药物免费、配套收费」方式，用定价权换政策豁免 + 产业红利 + 行业话语权，对基因疗法行业是一次范式级冲击，重塑 「高价孤药」的商业逻辑与监管博弈规则，是基因疗法商业化进程中的里程碑事件。 4家布局耳聋基因疗法的企业进展 再生元的 Otarmeni 率先在 OTOF 基因突变遗传性耳聋领域「出线」，拉开了该疾病基因治疗时代的序幕。在全球范围内，多家药企已经在该领域布局，并形成了梯队式的研发格局。 Sensorion Sensorion 开发了一款双载体 AAV 基因疗法 SENS-501，目前官网进展显示正处于 II 期临床研究阶段。 2025 年 7 月，Sensorion 公布了 SENS-501 治疗 OTOF 基因突变相关先天性耳聋的 I/II 期临床试验的更新数据：试验分为 2 个剂量队列，每个队列 3 名患者。 首队列中一名 11 月龄的患者在接受治疗 3 个月后，显示出早期听力改善迹象：听性脑干反应出现阳性反应，最佳频率达 70dB；纯音测听显示出言语频率范围内听力水平改善；婴幼儿有意义听觉整合量表（IT-MAIS）评分提高 16 分（较基线相对改善 145%），通过评估，患儿已达到与年龄相符的预期听觉发育里程碑。 星奥拓维 2025 年 7 月，星奥拓维首席科学家柴人杰教授团队与合作者在国际顶级医学期刊 Nature Medicine 发表题为 AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial 的论文，报道了 OTOF 基因疗法在跨年龄 DFNB9 耳聋患者中的多中心临床试验结果，并揭示 5-8 岁为可能为最佳干预窗口期。 今年 1 月，星奥拓维完成总额近亿元人民币新一轮融资，资金将重点用于加速 OTOF 管线的自主产权布局、注册临床实施和商业化进程。该公司管线的先导产品已经通过研究者发起临床试验（IIT）充分验证其安全性及有效性： 11 例 OTOF 基因缺陷引起的先天性耳聋患者接受治疗后听力功能获得明确改善，并恢复至接近自然听力水平。该研究覆盖患者年龄范围为全球同类研究中最广，且术后最长随访时间已超过 2.5 年，持续验证治疗效果的稳定性与持久性，符合基因治疗在耳科领域「一针治愈、长期有效」的预期。 鼎新基因 鼎新基因是国内率先采用 AAV 双载体递送技术的基因治疗公司之一，其与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作推进的 RRG-003（AAV1-hOTOF）是一款针对 OTOF 基因的双 AAV 内耳基因疗法，采用了基因补偿的方式，通过局部微创给药将 RRG-003 递送到耳蜗内，补偿缺陷的耳畸蛋白。 其公布的临床研究结果显示：6 名接受 RRG-003 治疗的患儿中，5 名患儿获得明显的听力及言语功能改善。 玮美基因 玮美基因由上海科技大学孵化，依托自主原创 AAVMeta 精准靶向平台，突破传统 AAV 载体递送效率低、靶向性差的行业瓶颈，已获多项发明专利授权，开发出一系列器官特异性新型载体。 据玮美基因披露，其自主知识产权新型 AAV 注射液，在遗传性耳聋临床研究中实现低剂量、高疗效，攻克内耳药物递送世界难题，临床疗效达国际先进水平。 责任编辑丨浔 校对丨浔 参考资料： 1.企业官网及公开资料 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 推荐 1 4 月 28 日 19:00-20:00 生物工艺开发视角下的细胞计数结果评价方法 推荐 2 4 月 29 日 15:00-16:00 外泌体作为新型递送系统在 RNAi 药物领域的技术应用 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~