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A Prospective, Single-center, Open-arm, Single-arm Study of the Safety and Preliminary Efficacy of Single Intravenous Infusion Administration of LY-M001 Injection in the Treatment of Adult Patients With Gaucher Disease Type I

This is a prospective single-center, open, single-arm, single-dose intravenous infusion study to evaluate the safety and initial efficacy, pharmacodynamic characteristics, immunogenicity, biodistribution, and viral shedding of LY-M001 injection.This study mainly includes the main study stage and the long-term follow-up study stage.

开始日期2023-10-30

申办/合作机构

浙江大学

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管线布局

2025年02月04日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

药物发现

4

2

临床前

临床1期

1

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当前项目

药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

LY-M001 ( GBA1 )	I型戈谢病更多	临床1期
LY-M003 ( ATP7B )	肝豆状核变性更多	临床前
LY-N001(Lingyi (Hangzhou) Biotechnology) ( GBA1 )	帕金森病更多	临床前
LY-R001	视网膜疾患更多	药物发现
LY-R002	视网膜疾患更多	药物发现