Apogenix AG

中国苏州，2024年10月28日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，已顺利通过药品上市许可持有人（MAH）的生产和质量管理体系审核和现场检查，获得由上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》B证。 获得《药品生产许可证》B证标志着北海康成成为了一家具备药品研发、生产和销售的完整功能的生物制药公司；同时，作为生物药分段生产的试点企业，在监管部门的指导和帮助下，成功探索并实践了MAH对生物药分段生产的质量管理体系，为中国生物药分段生产未来的试点工作继续推进做出了我们应有的贡献。 本次B证的获得具有重要里程碑意义，这为后续药物，如治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的CAN103（注射用维拉苷酶β ）的NDA申报以及上市后商业化生产提供了重要前提条件，也是CAN103成为首个在中国本土研发和生产的酶替代疗法的重要环节，必将为北海康成持续释放创新活力与潜力提供广阔空间。 《药品生产许可证》B证的取得说明了北海康成在公司组织架构、人员资质、药物生产和质量管理体系等方面已达到国家法律、法规的要求，完全有能力确保药品生产的质量和稳定性。凭借该许可证，我们具备了提交CAN103新药上市申请（NDA）的资质，CAN103有望成为北海康成在中国商业化的第三个罕见病治疗产品，同时也是首个内部研发的产品。 向上滑动阅览 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症， 比如亨特氏综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。 北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌肉营养不良症和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/ 前瞻性声明：本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 联系我们： 投资者关系： ir@canbridgepharma.com

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 罕见病既是全球共同面临的公共卫生的问题，也是医学的难题。为加强国际间合作，推动更多创新实践成果助力罕见病事业发展，“罕见病多方交流会(IRDCC)会前会 暨全球罕见病研究创新发展学术交流会”在2024年中国罕见病大会期间胜利召开。会上，北海康成副总裁、全球基因治疗研究负责人Jason West博士分享了新一代DMD基因治疗进展。 会上，来自世界卫生组织驻华代表马丁·泰勒；中国罕见病联盟执行理事长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康；北京协和医院院长、中国罕见病联盟副理事长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬发表了热情洋溢的致辞。北京协和医院神经科主任医师王含做了“多系统萎缩疾病自然史研究”报告；国际罕见病研究联盟(IRDiRC)主席Dr.David Pearce分享了“罕见病研究国际合作经验”；国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院神经内科主任医师熊晖讲解了“LAMA2-先天性肌营养不良的诊治进展”；哈佛大学生物化学和分子药理学博士Jason West主讲了“Next-generation approaches to gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy”；解放军总医院神经内科主任医师黄旭升围绕“ALS的诊断和治疗”进行了报告。 北海康成副总裁、全球基因治疗研究负责人 Jason West博士 Jason West博士在分享中表示，杜氏肌营养不良（DMD）是一种X染色体连锁的遗传性神经肌肉罕见病，主要发生于男孩，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。中国约有5万名DMD患者，全球也存在大量未被满足的临床需求。针对该疾病目前尚无有效治疗手段。在基因疗法领域，第一代DMD基因疗法编码的微型抗肌萎缩蛋白 (micro-Dystrophin) 较完整蛋白功能仍有较大差距，在治疗效果方面仍有较多不足。北海康成的下一代双腺相关病毒载体的DMD基因疗法的小鼠试验数据显示，此双载体系统利用专有的RNA组装技术（“StitchR”）进行高保真和高效的反式剪接，同时消除潜在有害的中间产物副作用。该疗法所递送的midi-Dystrophin抗肌萎缩蛋白长度大于目前一代基因疗法的micro-Dystrophin的两倍，并且在蛋白设计上利用人类遗传学数据模拟临床表现较轻的贝克型肌营养不良，从生物学角度上降低了失败风险，使其具备成为best-in-class的潜力。 与会的国内外专家学者、研究机构进行了广泛深入且多元的交流，通过进一步深化国际合作、共享资源、分享经验，加速科研成果的转化和应用。通过全球的共同的努力，有利于更加全面了解罕见病发病机制，尽快制订更具针对性的诊断和治疗方法，造福全球患者。 向上滑动阅览 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症， 比如亨特氏综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。 北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌肉营养不良症和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/ 前瞻性声明：本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 联系我们： 投资者关系： ir@canbridgepharma.com

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 为贯彻落实党的二十届三中全会精神，以人民为中心全面助力“健康中国”建设、健康优先发展战略，推进与新质生产力相适应的罕见病防治保障工作，2024年10月19日，由中国罕见病联盟、全国罕见病诊疗协作网办公室等联合全国60余家机构共同举办的“2024年中国罕见病大会”在北京隆重开幕。 本届大会以“因罕而聚 共护健康”为主题，400余位国内外罕见病政策制定、临床诊疗、药物研发、医药保障、人才培养、患者组织等领域的专家学者和线上线下的数万名罕见病患者、爱心人士与机构共同参会，共议罕见病医药领域新质生产力的激发。 2024年中国罕见病大会开幕式现场 近年来，党和国家高度重视罕见病相关工作，时刻关爱罕见病群体。2024年《政府工作报告》指出，要“加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障”；国务院《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》在深化药品领域改革创新中提出，要加快“罕见病治疗药品”等审评审批；同时，国家多部委在罕见病诊疗体系、药物研发、保障等层面，持续出台一系列支持政策。 今年，国家卫生健康委继续强化罕见病防治基础，进一步拓展全国罕见病诊疗协作网，医院总数由324家增至419家，推动各地罕见病医学中心和区域医疗中心的建设；国家药品监督管理局积极推进罕见病药物研发的引导与监管，截至2024年8月，本年度已有37种罕见病药物获批上市，其中多款境外新药或新适应症在中国实现全球首次获批，国家药监局药审中心发布“关爱计划”，着力支持以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作；国家医疗保障局持续重视罕见病群体的保障，最新版国家医保药品目录内已纳入64种罕见病的112种治疗药品，本目录今年落地实施的第1个月，谈判准入的协议期内37个罕见病用药惠及患者超22万人次。 北京协和医院院长、中国罕见病联盟副理事长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬 北京协和医院院长、中国罕见病联盟副理事长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬代表大会主办方致欢迎辞。她回顾了六年来在国家多部委的指导下，中国罕见病联盟在推动罕见病防治与保障工作上取得的成果。目前第一批和第二批罕见病目录的治疗药物可及性超过60%，研发创新不断取得突破，专业人才队伍持续壮大，诊疗研水平快速提升。她深深感谢各单位、组织和广大罕见病患者对联盟工作的支持，未来将持续探索建立罕见病防治保障的“中国模式”。 全国人大常委会副委员长、农工党中央主席、中国红十字会会长何维 全国人大常委会副委员长、农工党中央主席、中国红十字会会长何维出席会议并讲话，肯定了各部门整体施策、多措并举，和中国罕见病联盟一起全面推进我国罕见病防治与保障事业各项工作，显著提升各级医院罕见病的管理与诊疗水平，推动罕见病创新医药产业的发展，为广大罕见病患者带来实实在在的福祉。同时，他要求各方战略性地统筹推进，加强罕见病基础研究，做好数据的收集，将人工智能与罕见病的防治和科学研究紧密结合；不断推进罕见病药物的研发与生产，优化审批流程，加强监管；不断完善罕见病的医疗保障体系。 中国残疾人联合会原主席张海迪 中国残疾人联合会原主席张海迪致辞中首先表达对罕见病患者和亲人的同情与关怀，鼓励大家充满信心、坚持不懈、克服困难、努力生活。她分享了工作中遇到的罕见病残疾人，观察到他们疾病负担严重。 “我们要更加关爱为医学进步承受痛苦和牺牲的人们，并且尽最大的努力加快罕见病的研究，不再让患者和家庭忍受煎熬。”她总结道。同时她介绍了国家近年来在残疾人保障和康复等方面的政策推动、公众认知提升、残疾预防等工作成果。她强调康复科学技术对罕见病残疾群体走向健康的重要意义。 国家卫生健康委党组成员，国家中医药管理局党组书记、局长余艳红 国家卫生健康委党组成员，国家中医药管理局党组书记、局长余艳红致辞指出，我国罕见病患者绝对数大，国家卫生健康委通过定目录、建网络、成立中国罕见病联盟等方式推动罕见病防治能力不断提升，加快探索罕见病诊疗与保障的中国模式。罕见病防治与妇幼健康紧密结合，出生缺陷防治成为妇幼健康重点任务大力推进，近年来相关指标大幅改善。罕见病防治工作一直是中医药国家政策体系的一部分。近年通过探索中西医科研和临床协作攻关，中医药治疗部分罕见病的优势正在逐渐显现，为渐冻症、肝豆状核变性、重症肌无力、淋巴管肌瘤病等患者群体带来希望。中医药管理局将从政策协同、医防协同、中西医协同、创新协同等方面推进妇幼健康和中医药高质量发展，不断推动提升罕见病防治能力。 国家医疗保障局党组成员、副局长李滔 国家医疗保障局党组成员、副局长李滔致辞总结了国家医疗保障局近年来针对罕见病诊疗开展的一系列工作和成果，包括完善准入程序、推动准入谈判、优化供应保障机制等。仅2023年医保目录就新增15个罕见病用药，填补10个病种用药空白；医保平均为每人次罕见病患者减负5500元左右；完善谈判药品双通道管理机制，建设医保药品云平台，整合药品生产、流通、使用等环节，解决罕见病患者购药信息差问题。站在新中国成立75周年的时点上，国家医疗保障局将通过持续完善罕见病用药准入和支付机制、巩固完善三重制度保障体系、建立探索“1+3+N”多层次医疗保障体系等方式持续推动罕见病患者的医疗保障工作。 中华全国妇女联合会书记处书记宋莉 中华全国妇女联合会书记处书记宋莉致辞中表示，罕见病防治事业中对罕见病儿童、母亲及家庭的关心关爱是不容忽视的重要环节。全国妇联带领所属中国妇女发展基金会和六级妇联组织体系，积极开展罕见病患儿及家庭关爱公益活动，为4100多个血友病、苯丙酮尿症、脊髓性肌萎缩症等罕见病家庭提供了帮扶与关爱；通过开展母亲健康快车全国行，通过多种渠道和形式，帮助20余万患儿家庭获取健康知识和心理援助。她希望患者和家属坚定信心，积极治疗，以顽强的意志和乐观的心态面对疾病；呼吁社会各界爱心人士，慷慨解囊，奉献爱心，用善举汇聚成前行的力量之光，和各方一道共同守护罕见病患者的生命之光。 出席本届大会开幕式的嘉宾还有国家卫生健康委医政司司长焦雅辉，国家卫生健康委药政司司长张锋，国家卫生健康委妇幼健康司司长沈海屏，工业和信息化部消费品工业司副司长王孝洋，首都机场临空经济区管委会副主任王卿，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长易拓新，中国医药创新促进会执行会长、中国罕见病联盟副理事长宋瑞霖，国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员赵琨，中国医院协会副会长毛群安，中国残疾人联合会原康复部主任、中国狮子联会前会长尤红，新华社国内部副主任陈与罕见病相关的医院管理者、诊疗专家、研究学者、患者组织代表、产业代表、媒体共聚大会开幕式现场。 中国罕见病联盟执行理事长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康主持了大会开幕式。 2024年中国罕见病大会紧接着举办了“科学家论坛”和“创新者论坛”，多位院士、领导、罕见病诊疗服务专家共聚一堂，讲述罕见病研究突破性成果，交流罕见病诊治经验，探讨罕见病医药产业新质生产力的激发与广阔发展前景。 “科学家论坛”由张抒扬院长主持，多位嘉宾先后带来了精彩报告。中国工程院院士、国家肾脏疾病临床医学研究中心主任刘志红主讲“加强遗传性肾脏疾病研究 推进精准诊治创新发展”，中国工程院院士、北京大学人民医院血液科主任黄晓军主讲“骨髓移植‘北京方案’在罕见病诊疗中的应用现状与展望”，中国科学院院士、深圳医学科学院院长、深圳湾实验室主任、清华大学讲席教授颜宁主讲“罕见病基础科研到应用转化”。三位院士从各自的科研及诊疗实践出发，分享了国内罕见病基础研究、临床诊疗的最新技术及应用经验，让与会各界嘉宾对罕见病科研及转化的前景倍感信心。 北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，北海康成研发生产的治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的维拉苷酶β是填补国家空白的新质生产力的代表。作为国内首个本土自主研发并即将进入临床应用的戈谢病酶替代疗法药物，其不仅属于一类创新药并可完全替代同类进口产品，而且可实现高效批量生产，是生物医药领域前沿创新技术；同时在全链条研创过程中也积累了完整的研发数据和成本数据，为打通本土罕见病酶替代疗法新药研发商业化闭环提供首个案例，最终惠及多年来渴望得到治疗的众多患者。希望全社会能够鼓励支持本土创新药企业开展更多的自主研发，与更广泛的医疗机构和患者组织合作，共同书写罕见病中国方案。 各位嘉宾一致认为，生物医药产业是国家发展新质生产力的重要方向，而罕见病药物研发、防治、保障水平的提升则可以作为龙头，引领卫生事业和医药产业的发展，需要在党和政府的领导下，医疗、科研、公益、产业等社会各界共同努力，绘制罕见病防治保障体系的宏伟蓝图。 10月19-23日，2024年中国罕见病大会将在线下、线上持续举办，在开幕式、主论坛后，16场分论坛、1场巅峰论道、1场新书发布暨颁奖仪式、8场闭门会、多场大会协办单位罕见病经典病例分享会、6场罕见病病例分享与MDT讨论相继举办。大会带来罕见病主题讲座、演讲等共计数百场，并发布《罕见病诊疗指南（2024年版）》等多部著作，为广大参会人士带来一场学术盛宴。同时，第二届“闰笛杯”全国罕见病科普大赛、首届“生命之光-罕见病病友风采展”现场颁奖，展现罕见病医患群体的不凡风采。 2024年中国罕见病大会开幕式现场 文章来源：中国罕见病联盟（略有修改） 向上滑动阅览 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症， 比如亨特氏综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。 北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌肉营养不良症和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/ 前瞻性声明：本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 联系我们： 投资者关系： ir@canbridgepharma.com