Technoderma Medicines, Inc.

近 20 年来，生命科学和生物技术领域取得了飞速发展，基因编辑、合成生物学、 脑科学、干细胞、生物信息存储、生物育种等前沿科学技术不断涌现。这些技术 不仅深刻改变了人类对生命本质及其运行规律的认识，还推动了新药开发、个性化医疗。此外，人工智能的应用加速了行业创新，使得基因测序和基因编辑技术得以广泛应用，促进了精准医学和合成生物学的发展。生物经济时代，生命科学领域的原创性技术不断涌现，为未来社会带来了巨大的潜力和机遇。生物医药是上海市重点发展的三大先导产业之一，当前正处于换挡提质时期。为进一步打造全球生物医药重大战略产业高地。而宝山区是上海市合成生物产业布局最早的区域，生物医药，尤其是合成生物学也被认为是未来健康产业的主攻方向之一， 将推动在创新药研发、微生物菌株试验等领域实现更大突破。 路演信息 路演主题：Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） 主办单位：“科创中国”生物医药产业科技服务团                 临港南桥科技城                 佰傲谷BioValley 路演时间：2024 年 10 月 17 日 下午 路演地点：上海市 · 临港南桥科技城 11 号楼 2F 扫码报名 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 确认投资人 陈宇涛 上海生物医药基金 高级投资经理 陈宇涛博士有在生物医药和健康产业多个国家、多个领域、多个职能的从业经历。在加入上海生物医药基金之前，他曾就职于赛诺菲（中国和加拿大）、Theranos（美国）和碧迪（美国）。 陈宇涛博士拥有美国杜克大学生物学博士学位，加拿大多伦多大学工商管理硕士（MBA）学位，以及北京大学生物科学学士学位。 屈集平 临港司南基金 投资副总裁 屈集平，中国药科大学硕士，上海交通大学安泰经管学院MBA，现任司南园科基金投资副总裁。 曾先后就职于广药集团、和记黄埔医药，从事研发、生产、市场等领域工作多年，具有丰富生物医药行业产业经验。2016年起从事生物医药行业股权投资，曾主导投资或孵化爱萨尔生物、澳斯康生物、辰光医疗、特科罗生物、泌码生物、纽伦捷生物、标新生物等生物医药企业。2022年起作为创始团队成员共同创立司南园科基金并担任投资负责人，司南园科基金围绕早期高校或科研院所成果转化，打造“孵化+服务+投资”闭环模式，分享创新企业成长红利，重点关注精准医疗、创新药、医疗器械各细分赛道创新科技的孵化与投资。 徐 聪 礼来亚洲基金 董事总经理 徐聪博士拥有超过10年在肿瘤学临床前研究及医学事务的工作经验。现任礼来亚洲基金董事总经理；在此之前，他曾任礼来医学总监，曾领导各种肿瘤新药的开发及运营，包括阿贝西利（abemaciclib，一种CDK4/6抑制剂）。曾主导投资项目包括：博雅辑因, 艾力斯, 迪哲医药, Mirati, Cullinan, 宜明昂科等。 杨骏晟 赋远投资 执行董事   复旦大学临床医学博士学位，曾任华山医院骨科医生，济峰资本高级分析师，现任赋远投资执行董事。 钟 靖 国投创业 投资总监   加州大学全奖博士，芝加哥大学最高奖学金EMBA，北卡大学硕士，武汉大学本科保送中国科学院大学研究生。曾任华大基因投资总监，国科嘉和执行董事，迪康药业高管。百华协会会员，健康中国五十人论坛青年理事，美中药协会员，美国病毒学会获奖会员，美国科学促进会年会科学评审，中国创新创业大赛评委，英文学术期刊编委。 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 活动日程 13:30-13:40 主办方致辞 13:40-14:00 项目一：细胞外蛋白酶解疗法：新型口服肠道吸收蛋白酶 通络酶生物科技（筹） 14:00-14:20 项目二：组织特异性靶向LNP药物递送平台 汉信生物 14:20-14:40 项目三：基于创新纳米抗体技术的新药开发 武汉班科生物技术有限公司 14:40-15:00 项目四：基于 Crispr 的病原核酸快速检测技术 江苏为真生物医药技术股份有限公司 15:00-15:20 项目五：AI驱动的免疫关键蛋白降解调节剂的研发 CMATE Bioscience 对3、4类药，宁波市和宁海县两级补助总共可达850万 支持器械研发创新 对二类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助390万元 对三类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助1010万元 15:20-15:40 项目六：重组人源胞外基质蛋白产业化 菏山堂（苏州）生命科技有限公司 15:40-16:00 项目七：创新型补胶法防治骨质疏松——关注骨健康 古医堂中医研发团队 对3、4类药，宁波市和宁海县两级补助总共可达850万 支持器械研发创新 对二类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助390万元 对三类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助1010万元 16:00-16:20 项目八：基于细胞衰老的底层机制研发逆转自体干细胞衰老的CGT药物 上海复壮生物科技有限公司 16:20-16:40 项目九：基于核酸适配体人工智能平台在体外诊断与新药设计应用 艾伯特生物医药有限公司（拟注册江苏常州） 16:40-17:00 项目十：利用SSRH–mAb技术制备单克隆抗体及其产业化 标诚科技（海宁）有限公司 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 路演项目 *请上下滑动查看十大路演精彩介绍 01 细胞外蛋白酶解疗法：新型口服肠道吸收蛋白酶 1.分子来源：从特殊菌株中发酵纯化出新型蛋白酶。 2.作用机制：通过口服肠道吸收+老靶点+新分子类型的非占位作用机制，水解纤维蛋白、胶原蛋白、免疫复合物和淀粉样蛋白等病理聚集物，用于治疗血栓性疾病、纤维化疾病、自身免疫病和淀粉样变病。 3.颠覆性创新点：解决了人体细胞外的血栓、纤维化、免疫复合物和淀粉样蛋白等聚集物深度交联后，难以被内源蛋白酶和大多数外源蛋白酶水解的病理难题。 4.探索试药发现：对肺水肿(白肺）、慢性便秘、白塞病、慢性肝炎肝纤维化、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、股骨头坏死的疗效，远优于现有一线药物。 5.产品优势：全球首创新药，全球无竞品，多适应症，大适应症，可专利，口服便利，高效无毒，潜在超级重磅炸弹。 6.创始人和团队：施忠辉个人研发，拥有商业秘密，技术已贯通，已用于60多个志愿患者试药。 7.融资需求：种子轮融资1亿元人民币，用于临床前研发和全球专利布局，出让股权10%；完成融资后再招商落地、注册公司和组建团队。 02 组织特异性靶向LNP药物递送平台 我们团队成立于2024年4月，团队成员主要来自清华大学，武汉大学，四川大学，宾夕法尼亚大学、哥伦比亚大学等国内外知名院校，以及来自礼来，罗氏/基因泰克，拜耳等知名企业。项目团队核心成员前期与2023年诺贝尔奖得主Drew Weissman教授合作开发多种创新的可电离脂质，相较市场当前递送技术，可增强递送效率5-10倍，还激发更强的对抗多种新冠病毒变种的能力。 我们打造领先的基于脂质纳米粒（LNP）技术的药物递送平台。旨在突破专利壁垒、肝外靶向递送难和递送效率低等“卡脖子”技术。构建高通量、低成本合成可降解分支类脂质（DB-lipidoids）的策略。自主开发的AID-lipid助力肺、脾的精准靶向mRNA递送。可降解、无毒的LNP高效递送系统。 前期相关研究内容已发表在nature chemistry等期刊。已入选2024年第一批苏州市工业园区创业领军人才项目。目前汉信生物现已突破技术瓶颈，研发了新一代可电离脂质，正在筛选中，递送效率可增强10-100倍，并能去到脾等其他脏器。引入AI实现高通量的筛选。已跟多家企业展开合作，订单交付中。 03 基于创新纳米抗体技术的新药与抗病毒相关产品开发 公司自主研发了新型纳米抗体研发平台，致力于抗病毒防治药物、针对病毒引起的肿瘤以及其它抗肿瘤相关创新药开发。目前公司已获得湖北省高新技术企业认证，拥有授权和受理国家发明专利10项；2022年完成了超千万元的天使轮融资，同时获得“光谷瞪羚”企业称号。 呼吸道合胞病毒（RSV）每年造成3000多万人感染，主要患者为婴幼儿、老年人及免疫低下人群，可出现重症肺炎并导致死亡。针对RSV，缺乏有效的治疗性药物。本项目通过C-型纳米抗体平台筛选到一株针对RSV的中和性C-型纳米抗体Cm1，在动物体内预防（滴鼻）和治疗性（雾化吸入）给药，肺部病毒滴度均显著降低。已完成构建高表达Cm1的稳转酵母菌株，后续计划申报并获得临床试验批件。 04 基于 Crispr 的病原核酸快速检测技术 继PCR、NGS后，CRISPR被誉为“新一代分子诊断平台”。迥异于PCR和NGS的实验室操作技术，基于CRISPR-恒温扩增技术可实现核酸现场快检和核酸自测。从实践来说，CRISPR诊断技术面临诸多产业化“瓶颈”，包括高稳定性/高活性的关键原料酶及反应蛋白、恒温扩增和CRIPSR反应体系的常温储存（>1年）、一步法反应体系、高敏核酸试纸条（目测）、荧光或自测一体化反应装置等。 为真生物在CRISPR核酸快检产业化方面具备国际领先水平，已经申请十五项发明专利，建立深度技术产业化的护城河，从关键原料、冻干微芯制备工艺、一体化卡盒和全自动设备等建立系统化的壁垒。 05 AI驱动的免疫关键蛋白降解调节剂的研发 根据自身免疫疾病、恶性肿瘤等疾病中的免疫调节新机制，利用AI驱动的创新药物研发平台，开发靶向免疫关键蛋白降解的小分子调节剂：1）肿瘤抗原降解抑制剂 (TM01及衍生物)，能够提高肿瘤免疫治疗的反应率，已完成IIT临床试验（172位肿瘤患者）；2） CTLA4蛋白降解剂，既保持抗肿瘤的免疫治疗效果又减轻副作用，已获药物临床试验批件；3）CTLA4蛋白稳定剂：治疗类风湿关节炎、移植器官排斥等自身免疫疾病，处于临床前研发阶段。 06 重组人源胞外基质蛋白产业化 公司是由一批深耕生命科学领域的留美回国科学家创办的新型生物再生材料公司。公司于 2024 年 5 月份成立于江苏省昆山市的沪昆医美产业基地。公司产品主要涵盖创伤修复、医疗美容和功效护肤三大领域，其中创始团队自主研发国际领先水平的重组人源胞外基质融合蛋白为医美领域首创产品，其结构为 III 型胶原蛋白-纤连蛋白-弹性蛋白“三位一体”的多功能域嵌合基质蛋白，公司的明星产品还包括全长三螺旋重组人 III 型胶原蛋白，公认为业界同类型产品中功效表现最优选择。公司仍在积极探索更多的未知领域，积极提升蛋白制备表达平台技术，以此推动并引领重组人源胞外基质蛋白这一整形修复和医疗美容领域“超级”生物再生材料的全面产业升级。 07 创新型补胶法防治骨质疏松——关注骨健康 骨骼是由钙质和胶质组成的。西方医学将骨质疏松病因归结为钙质的流失，需要补钙+维D；治疗，雌激素等；本项目从现代科学的研究结果、人体生长发育的自然规律、两个实验的结论，依据《黄帝内经》的医理、古中医的医疗实践，得出中医结论：病因：骨骼中胶质的缺失，防治：补充骨骼中的胶质。 本项目申请了发明专利，通过酶法制备等现代化工艺，把羊、猪等家畜骨骼，制易溶于水、易被身体吸收的“小分子”羊骨胶、猪骨胶，补充骨骼中的胶质；又寒热属性不同，能防治不同类型骨质疏松。 颠覆性创新，开创全新市场领域：四大市场，两个是空白。可应用于食品、保健食品、药品等。 08 基于细胞衰老的底层机制研发逆转自体干细胞衰老的CGT药物 本公司是一家医药研发商，通过细胞衰老的底层机制聚焦全新的生物科技。关于细胞为什么会衰老，国内外还处于探索之中。创始人黄必录分析了国内外五花八门的衰老理论，发现漏洞百出，无法自圆其说，为了揭开细胞衰老之谜，提出了“细胞衰老的端粒DNA和核糖体DNA共调控假说“，通过了二年的实验验证，证明本假说是完全正确的。我们用基因敲除技术降低了rDNA拷贝数，同时检测了返老还童的iPS细胞，正如我们预期那样：rDNA拷贝数减少导致细胞衰老标志物都强烈的上调，同时细胞分裂次数显著减少，返老还童的iPS细胞端粒和rDNA都延长了。也就是说，我们已经发现了导致细胞衰老的底层机制，接下来将是利用这一最新理论研制让衰老的干细胞返老还童的生物技术，用于彻底治愈各种与衰老有关的退行性疾病和大幅度延长人类寿命。 09 基于核酸适配体人工智能平台在体外诊断与新药设计应用 抗体药是近10年最成功的生物药，全球药物销售额排名TOP30中抗体药占13款，但传统蛋白抗体药存在分子量大/组织渗透性不佳、免疫原性及安全性不佳、生产成本高、使用环境限制、ADCC/CDC效应、易绕开专利保护等蛋白质药物固有问题。本项目核酸适配体（又称为核酸抗体、化学抗体）是20~100bp的单链DNA/RNA，可结合目标蛋白或小分子，合成成本低、低/无免疫原性、安全性高等优势，可广泛应用于IVD检测和靶向药物开发，与抗体药物存在错位互补、弥补抗体药应用空白。既往核酸适配体产业化难度主要为其复杂、低效的筛选过程，本项目为复旦大学团队独家开发的一种全新的AI驱动的核酸适配体从头设计方法，相比传统的筛选技术，高效、自由、便捷地设计出高亲和力适配体，能够广泛应用于免疫诊断、新药开发。本项目计划先期进行产业化链条较短、快速产生现金流的诊断和家庭消费级检测项目开发，待条件成熟开展新药管线的研究开发。 10 利用SSRH–mAb技术制备单克隆抗体及其产业化 标诚科技（海宁）有限公司成立于2023年12月，自主研发了第四代单克隆抗体制备技术——SSRH–mAb技术。与现有的B细胞测序、噬菌体文库和转基因鼠等抗体制备技术相比，SSRH–mAb技术是目前唯一实现了从人（兔）外周血单B淋巴细胞高效克隆IgG抗体轻重链全长基因制备单抗的技术，能够制备全天然结构的治疗性人源单抗，彻底解决了由于免疫原性导致的成药性低，以及由于单抗制备效率低下，难以应对病原体的快速变异的问题；制备高灵敏度兔源检测性单抗规避了兔骨髓瘤细胞的专利壁垒问题，该技术目前已经申请相关专利2项。 SSRH–mAb技术被《E药经理人》杂志评为2022-2023年度“中国医药创新价值发现100佳”。公司在2024第十二届“潮起东方•赢在海宁”创业大赛决赛中荣获初创组三等奖。 随着全球单克隆抗体药物市场将持续增长，SSRH–mAb技术优势使其在制备治疗性人源单抗，以及高灵敏度检测性兔源单抗的市场中具有广泛的应用前景。 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 参会指南 参会签到 签到时间 2024年10月17日  13:00开始 签到地点 临港南桥科技城11号楼2F（点击进入地图）-上海市奉贤区金海公路 6055 号 签到方式 届时请参会者前往签到处，凭报名手机号签到，领取参会证、活动单页等会议资料 交通路线 园区停车 地上停车免费，但数量有限，先到先得； 地下停车收费标准，第一小时免费，后面3元/小时，每天10元封顶。 公交前往 地铁无直达 公交457路：到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 公交浦卫线-金齐农业园区：到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 公交奉贤40路：东方美谷大道金海公路站到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 驾车交通 ①上海虹桥站：距离40公里，约50分钟 ②上海站：距离43公里，约1小时 ③上海南站：距离25公里，约40分钟 ④上海虹桥国际机场：距离32公里，约40分钟 ⑤上海浦东国际机场：距离52公里，约1小时 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 往期回顾 1 2023.11—Bio-ONE项目路演 往期路演 这是一个机会与风险并存的时代，长周期的生物创新药投入与风险都影响着行业的前行。见微知著，Bio-one会务组聚焦生物药工艺与药物创新前端的中小企业，推动资本与产业的再次对话，共度寒冬，砥砺前行。 左右滑动查看更多 2 2024.4—第九届宁波生物产业大会项目路演 往期路演 第九届宁波生物产业大会围绕满足产业化发展的实际需求，促进生物医药、医疗器械领域科技型企业成果转化、融通资本，以“定力至上，资本赋能”为主题，汇聚宁波政产学研资等各行业领袖专家，合作创造共赢，沟通启迪思路，与医药届人士于春夏之间，游宁海，在交流之中，谈发展! 左右滑动查看更多 3 2024.4—SBC合成生物项目路演 往期路演 2024“建物致知，建物致用”第二届SBC合成生物学产业嘉年华召开的同时，将同步举办“赢在南京，科创未来”合成生物项目路演活动。本次路演将继续围绕合成生物技术研发、平台构建、产品特点等，邀请来自创投机构、产业领域的数位深资专家，共同探讨发展趋势，全面展示最有投资价值、最具未来领先潜力的合作项目，寻找创新想法及无限可能，打造中国合成生物的创新落地闭环，帮助企业与资方内求心定，外得共生，互利双赢，共谋发展。 左右滑动查看更多 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 长期招募 *欢迎点击图片链接，报名更多路演活动~ END

近 20 年来，生命科学和生物技术领域取得了飞速发展，基因编辑、合成生物学、 脑科学、干细胞、生物信息存储、生物育种等前沿科学技术不断涌现。这些技术 不仅深刻改变了人类对生命本质及其运行规律的认识，还推动了新药开发、个性化医疗。此外，人工智能的应用加速了行业创新，使得基因测序和基因编辑技术得以广泛应用，促进了精准医学和合成生物学的发展。生物经济时代，生命科学领域的原创性技术不断涌现，为未来社会带来了巨大的潜力和机遇。生物医药是上海市重点发展的三大先导产业之一，当前正处于换挡提质时期。为进一步打造全球生物医药重大战略产业高地。而宝山区是上海市合成生物产业布局最早的区域，生物医药，尤其是合成生物学也被认为是未来健康产业的主攻方向之一， 将推动在创新药研发、微生物菌株试验等领域实现更大突破。 路演信息 路演主题：Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） 主办单位：“科创中国”生物医药产业科技服务团                 临港南桥科技城                 佰傲谷BioValley 路演时间：2024 年 10 月 17 日 下午 路演地点：上海市 · 临港南桥科技城 11 号楼 2F 扫码报名 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 参会指南 参会签到 签到时间 2024年10月17日  13:00开始 签到地点 临港南桥科技城11号楼2F（点击进入地图）-上海市奉贤区金海公路 6055 号 签到方式 届时请参会者前往签到处，凭报名手机号签到，领取参会证、活动单页等会议资料 交通路线 园区停车 地上停车免费，但数量有限，先到先得； 地下停车收费标准，第一小时免费，后面3元/小时，每天10元封顶。 公交前往 地铁无直达 公交457路：到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 公交浦卫线-金齐农业园区：到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 公交奉贤40路：东方美谷大道金海公路站到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 驾车交通 ①上海虹桥站：距离40公里，约50分钟 ②上海站：距离43公里，约1小时 ③上海南站：距离25公里，约40分钟 ④上海虹桥国际机场：距离32公里，约40分钟 ⑤上海浦东国际机场：距离52公里，约1小时 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 确认投资人 屈集平 临港司南基金 投资副总裁 屈集平，中国药科大学硕士，上海交通大学安泰经管学院MBA，现任司南园科基金投资副总裁。 曾先后就职于广药集团、和记黄埔医药，从事研发、生产、市场等领域工作多年，具有丰富生物医药行业产业经验。2016年起从事生物医药行业股权投资，曾主导投资或孵化爱萨尔生物、澳斯康生物、辰光医疗、特科罗生物、泌码生物、纽伦捷生物、标新生物等生物医药企业。2022年起作为创始团队成员共同创立司南园科基金并担任投资负责人，司南园科基金围绕早期高校或科研院所成果转化，打造“孵化+服务+投资”闭环模式，分享创新企业成长红利，重点关注精准医疗、创新药、医疗器械各细分赛道创新科技的孵化与投资。 王翘楚 中银资本 医疗投资副总裁 超过10年医疗健康领域投资咨询及投资实操项目经验，熟悉医药、医疗器械、医疗服务等细分领域政策导向及投资趋势。 徐 聪 礼来亚洲基金 董事总经理 徐聪博士拥有超过10年在肿瘤学临床前研究及医学事务的工作经验。现任礼来亚洲基金董事总经理；在此之前，他曾任礼来医学总监，曾领导各种肿瘤新药的开发及运营，包括阿贝西利（abemaciclib，一种CDK4/6抑制剂）。曾主导投资项目包括：博雅辑因, 艾力斯, 迪哲医药, Mirati, Cullinan, 宜明昂科等。 杨骏晟 赋远投资 执行董事   复旦大学临床医学博士学位，曾任华山医院骨科医生，济峰资本高级分析师，现任赋远投资执行董事。 钟 靖 国投创业 投资总监   加州大学全奖博士，芝加哥大学最高奖学金EMBA，北卡大学硕士，武汉大学本科保送中国科学院大学研究生。曾任华大基因投资总监，国科嘉和执行董事，迪康药业高管。百华协会会员，健康中国五十人论坛青年理事，美中药协会员，美国病毒学会获奖会员，美国科学促进会年会科学评审，中国创新创业大赛评委，英文学术期刊编委。 陈宇涛 上海生物医药基金 高级投资经理 信息待补充，敬请期待...... - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 活动日程 13:30-13:40 主办方致辞 13:40-14:00 项目一：细胞外蛋白酶解疗法：新型口服肠道吸收蛋白酶 通络酶生物科技（筹） 14:00-14:20 项目二：组织特异性靶向LNP药物递送平台 汉信生物 14:20-14:40 项目三：基于创新纳米抗体技术的新药开发 武汉班科生物技术有限公司 14:40-15:00 项目四：基于 Crispr 的病原核酸快速检测技术 江苏为真生物医药技术股份有限公司 15:00-15:20 项目五：AI驱动的免疫关键蛋白降解调节剂的研发 CMATE Bioscience 对3、4类药，宁波市和宁海县两级补助总共可达850万 支持器械研发创新 对二类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助390万元 对三类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助1010万元 15:20-15:40 项目六：重组人源胞外基质蛋白产业化 菏山堂（苏州）生命科技有限公司 15:40-16:00 项目七：创新型补胶法防治骨质疏松——关注骨健康 古医堂中医研发团队 对3、4类药，宁波市和宁海县两级补助总共可达850万 支持器械研发创新 对二类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助390万元 对三类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助1010万元 16:00-16:20 项目八：基于细胞衰老的底层机制研发逆转自体干细胞衰老的CGT药物 上海复壮生物科技有限公司 16:20-16:40 项目九：基于核酸适配体人工智能平台在体外诊断与新药设计应用 艾伯特生物医药有限公司（拟注册江苏常州） 16:40-17:00 项目十：利用SSRH–mAb技术制备单克隆抗体及其产业化 标诚科技（海宁）有限公司 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 路演项目 *请上下滑动查看十大路演精彩介绍 01 细胞外蛋白酶解疗法：新型口服肠道吸收蛋白酶 1.分子来源：从特殊菌株中发酵纯化出新型蛋白酶。 2.作用机制：通过口服肠道吸收+老靶点+新分子类型的非占位作用机制，水解纤维蛋白、胶原蛋白、免疫复合物和淀粉样蛋白等病理聚集物，用于治疗血栓性疾病、纤维化疾病、自身免疫病和淀粉样变病。 3.颠覆性创新点：解决了人体细胞外的血栓、纤维化、免疫复合物和淀粉样蛋白等聚集物深度交联后，难以被内源蛋白酶和大多数外源蛋白酶水解的病理难题。 4.探索试药发现：对肺水肿(白肺）、慢性便秘、白塞病、慢性肝炎肝纤维化、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、股骨头坏死的疗效，远优于现有一线药物。 5.产品优势：全球首创新药，全球无竞品，多适应症，大适应症，可专利，口服便利，高效无毒，潜在超级重磅炸弹。 6.创始人和团队：施忠辉个人研发，拥有商业秘密，技术已贯通，已用于60多个志愿患者试药。 7.融资需求：种子轮融资1亿元人民币，用于临床前研发和全球专利布局，出让股权10%；完成融资后再招商落地、注册公司和组建团队。 02 组织特异性靶向LNP药物递送平台 我们团队成立于2024年4月，团队成员主要来自清华大学，武汉大学，四川大学，宾夕法尼亚大学、哥伦比亚大学等国内外知名院校，以及来自礼来，罗氏/基因泰克，拜耳等知名企业。项目团队核心成员前期与2023年诺贝尔奖得主Drew Weissman教授合作开发多种创新的可电离脂质，相较市场当前递送技术，可增强递送效率5-10倍，还激发更强的对抗多种新冠病毒变种的能力。 我们打造领先的基于脂质纳米粒（LNP）技术的药物递送平台。旨在突破专利壁垒、肝外靶向递送难和递送效率低等“卡脖子”技术。构建高通量、低成本合成可降解分支类脂质（DB-lipidoids）的策略。自主开发的AID-lipid助力肺、脾的精准靶向mRNA递送。可降解、无毒的LNP高效递送系统。 前期相关研究内容已发表在nature chemistry等期刊。已入选2024年第一批苏州市工业园区创业领军人才项目。目前汉信生物现已突破技术瓶颈，研发了新一代可电离脂质，正在筛选中，递送效率可增强10-100倍，并能去到脾等其他脏器。引入AI实现高通量的筛选。已跟多家企业展开合作，订单交付中。 03 基于创新纳米抗体技术的新药与抗病毒相关产品开发 公司自主研发了新型纳米抗体研发平台，致力于抗病毒防治药物、针对病毒引起的肿瘤以及其它抗肿瘤相关创新药开发。目前公司已获得湖北省高新技术企业认证，拥有授权和受理国家发明专利10项；2022年完成了超千万元的天使轮融资，同时获得“光谷瞪羚”企业称号。 呼吸道合胞病毒（RSV）每年造成3000多万人感染，主要患者为婴幼儿、老年人及免疫低下人群，可出现重症肺炎并导致死亡。针对RSV，缺乏有效的治疗性药物。本项目通过C-型纳米抗体平台筛选到一株针对RSV的中和性C-型纳米抗体Cm1，在动物体内预防（滴鼻）和治疗性（雾化吸入）给药，肺部病毒滴度均显著降低。已完成构建高表达Cm1的稳转酵母菌株，后续计划申报并获得临床试验批件。 04 基于 Crispr 的病原核酸快速检测技术 继PCR、NGS后，CRISPR被誉为“新一代分子诊断平台”。迥异于PCR和NGS的实验室操作技术，基于CRISPR-恒温扩增技术可实现核酸现场快检和核酸自测。从实践来说，CRISPR诊断技术面临诸多产业化“瓶颈”，包括高稳定性/高活性的关键原料酶及反应蛋白、恒温扩增和CRIPSR反应体系的常温储存（>1年）、一步法反应体系、高敏核酸试纸条（目测）、荧光或自测一体化反应装置等。 为真生物在CRISPR核酸快检产业化方面具备国际领先水平，已经申请十五项发明专利，建立深度技术产业化的护城河，从关键原料、冻干微芯制备工艺、一体化卡盒和全自动设备等建立系统化的壁垒。 05 AI驱动的免疫关键蛋白降解调节剂的研发 根据自身免疫疾病、恶性肿瘤等疾病中的免疫调节新机制，利用AI驱动的创新药物研发平台，开发靶向免疫关键蛋白降解的小分子调节剂：1）肿瘤抗原降解抑制剂 (TM01及衍生物)，能够提高肿瘤免疫治疗的反应率，已完成IIT临床试验（172位肿瘤患者）；2） CTLA4蛋白降解剂，既保持抗肿瘤的免疫治疗效果又减轻副作用，已获药物临床试验批件；3）CTLA4蛋白稳定剂：治疗类风湿关节炎、移植器官排斥等自身免疫疾病，处于临床前研发阶段。 06 重组人源胞外基质蛋白产业化 公司是由一批深耕生命科学领域的留美回国科学家创办的新型生物再生材料公司。公司于 2024 年 5 月份成立于江苏省昆山市的沪昆医美产业基地。公司产品主要涵盖创伤修复、医疗美容和功效护肤三大领域，其中创始团队自主研发国际领先水平的重组人源胞外基质融合蛋白为医美领域首创产品，其结构为 III 型胶原蛋白-纤连蛋白-弹性蛋白“三位一体”的多功能域嵌合基质蛋白，公司的明星产品还包括全长三螺旋重组人 III 型胶原蛋白，公认为业界同类型产品中功效表现最优选择。公司仍在积极探索更多的未知领域，积极提升蛋白制备表达平台技术，以此推动并引领重组人源胞外基质蛋白这一整形修复和医疗美容领域“超级”生物再生材料的全面产业升级。 07 创新型补胶法防治骨质疏松——关注骨健康 骨骼是由钙质和胶质组成的。西方医学将骨质疏松病因归结为钙质的流失，需要补钙+维D；治疗，雌激素等；本项目从现代科学的研究结果、人体生长发育的自然规律、两个实验的结论，依据《黄帝内经》的医理、古中医的医疗实践，得出中医结论：病因：骨骼中胶质的缺失，防治：补充骨骼中的胶质。 本项目申请了发明专利，通过酶法制备等现代化工艺，把羊、猪等家畜骨骼，制易溶于水、易被身体吸收的“小分子”羊骨胶、猪骨胶，补充骨骼中的胶质；又寒热属性不同，能防治不同类型骨质疏松。 颠覆性创新，开创全新市场领域：四大市场，两个是空白。可应用于食品、保健食品、药品等。 08 基于细胞衰老的底层机制研发逆转自体干细胞衰老的CGT药物 本公司是一家医药研发商，通过细胞衰老的底层机制聚焦全新的生物科技。关于细胞为什么会衰老，国内外还处于探索之中。创始人黄必录分析了国内外五花八门的衰老理论，发现漏洞百出，无法自圆其说，为了揭开细胞衰老之谜，提出了“细胞衰老的端粒DNA和核糖体DNA共调控假说“，通过了二年的实验验证，证明本假说是完全正确的。我们用基因敲除技术降低了rDNA拷贝数，同时检测了返老还童的iPS细胞，正如我们预期那样：rDNA拷贝数减少导致细胞衰老标志物都强烈的上调，同时细胞分裂次数显著减少，返老还童的iPS细胞端粒和rDNA都延长了。也就是说，我们已经发现了导致细胞衰老的底层机制，接下来将是利用这一最新理论研制让衰老的干细胞返老还童的生物技术，用于彻底治愈各种与衰老有关的退行性疾病和大幅度延长人类寿命。 09 基于核酸适配体人工智能平台在体外诊断与新药设计应用 抗体药是近10年最成功的生物药，全球药物销售额排名TOP30中抗体药占13款，但传统蛋白抗体药存在分子量大/组织渗透性不佳、免疫原性及安全性不佳、生产成本高、使用环境限制、ADCC/CDC效应、易绕开专利保护等蛋白质药物固有问题。本项目核酸适配体（又称为核酸抗体、化学抗体）是20~100bp的单链DNA/RNA，可结合目标蛋白或小分子，合成成本低、低/无免疫原性、安全性高等优势，可广泛应用于IVD检测和靶向药物开发，与抗体药物存在错位互补、弥补抗体药应用空白。既往核酸适配体产业化难度主要为其复杂、低效的筛选过程，本项目为复旦大学团队独家开发的一种全新的AI驱动的核酸适配体从头设计方法，相比传统的筛选技术，高效、自由、便捷地设计出高亲和力适配体，能够广泛应用于免疫诊断、新药开发。本项目计划先期进行产业化链条较短、快速产生现金流的诊断和家庭消费级检测项目开发，待条件成熟开展新药管线的研究开发。 10 利用SSRH–mAb技术制备单克隆抗体及其产业化 标诚科技（海宁）有限公司成立于2023年12月，自主研发了第四代单克隆抗体制备技术——SSRH–mAb技术。与现有的B细胞测序、噬菌体文库和转基因鼠等抗体制备技术相比，SSRH–mAb技术是目前唯一实现了从人（兔）外周血单B淋巴细胞高效克隆IgG抗体轻重链全长基因制备单抗的技术，能够制备全天然结构的治疗性人源单抗，彻底解决了由于免疫原性导致的成药性低，以及由于单抗制备效率低下，难以应对病原体的快速变异的问题；制备高灵敏度兔源检测性单抗规避了兔骨髓瘤细胞的专利壁垒问题，该技术目前已经申请相关专利2项。 SSRH–mAb技术被《E药经理人》杂志评为2022-2023年度“中国医药创新价值发现100佳”。公司在2024第十二届“潮起东方•赢在海宁”创业大赛决赛中荣获初创组三等奖。 随着全球单克隆抗体药物市场将持续增长，SSRH–mAb技术优势使其在制备治疗性人源单抗，以及高灵敏度检测性兔源单抗的市场中具有广泛的应用前景。 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 往期回顾 1 2023.11—Bio-ONE项目路演 往期路演 这是一个机会与风险并存的时代，长周期的生物创新药投入与风险都影响着行业的前行。见微知著，Bio-one会务组聚焦生物药工艺与药物创新前端的中小企业，推动资本与产业的再次对话，共度寒冬，砥砺前行。 左右滑动查看更多 2 2024.4—第九届宁波生物产业大会项目路演 往期路演 第九届宁波生物产业大会围绕满足产业化发展的实际需求，促进生物医药、医疗器械领域科技型企业成果转化、融通资本，以“定力至上，资本赋能”为主题，汇聚宁波政产学研资等各行业领袖专家，合作创造共赢，沟通启迪思路，与医药届人士于春夏之间，游宁海，在交流之中，谈发展! 左右滑动查看更多 3 2024.4—SBC合成生物项目路演 往期路演 2024“建物致知，建物致用”第二届SBC合成生物学产业嘉年华召开的同时，将同步举办“赢在南京，科创未来”合成生物项目路演活动。本次路演将继续围绕合成生物技术研发、平台构建、产品特点等，邀请来自创投机构、产业领域的数位深资专家，共同探讨发展趋势，全面展示最有投资价值、最具未来领先潜力的合作项目，寻找创新想法及无限可能，打造中国合成生物的创新落地闭环，帮助企业与资方内求心定，外得共生，互利双赢，共谋发展。 左右滑动查看更多 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 长期招募 *欢迎点击图片链接，报名更多路演活动~ END

欢迎关注凯莱英药闻 （收集周期：9.9-9.20，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次获批上市的创新药）    国内创新药IND汇总 1、百济神州：BGB-58067片 作用机制：PRMT5抑制剂 适应症：肿瘤 9月10日，百济神州的BGB-58067片的临床试验申请（IND）获CDE受理。BGB-58067是一款PRMT5抑制剂，具有高效力和高选择性，且具有脑渗透性，有望用于非小细胞肺癌和消化道肿瘤等实体瘤。PRMT5 是一种表观遗传酶，参与多种生理过程，包括转录调控、RNA 代谢、核糖体生物合成和细胞周期调控。已有证据表明，PRMT5过度表达可能在多种癌症中起着关键作用，包括B 和T 细胞淋巴瘤、转移性黑色素瘤、神经母细胞瘤、胶质母细胞瘤、生殖细胞瘤、卵巢癌、乳腺癌等。 2、普利药业：注射用PL002 作用机制：—— 适应症：肝癌 9月10日，普利药业的注射用PL002的IND获CDE受理。PL002是一款荧光/磁共振双模态造影剂；双模态造影剂的荧光成像能力可用于肝癌术中荧光导航，而磁共振增强能力可用于在术前判断肝脏代谢能力，推测肿瘤及肝脏对造影剂的摄取情况，提高肿瘤诊断精度，降低术前规划难度。相较于吲哚菁绿，PL002采用独特的钆络合物与荧光分子共价键结合的分子结构设计，这种设计能够让医生在术前通过磁共振成像确定造影剂在病灶中的聚集情况，进而针对患者个体情况来对手术时间进行规划。同时，由于PL002体内更为稳定，同等条件下，在荷瘤小鼠模型中荧光成像效果维持时间长于现有荧光造影剂，具有更宽的手术窗口。 3、广为医药：GW117片 作用机制：MT1/2激动剂;5-HT2C receptor拮抗剂 适应症：抑郁症 9月10日，广为医药的GW117片的IND获CDE受理。GW117是一款抗抑郁药，具有改善情绪心境、调节生物节律、且具有突出安全性。一项治疗成人抑郁症的II期临床试验显示，治疗8周时，采用GW117的各给药组HAM-D17 /MADRS总分较基线的减分值、各给药组HAM-D17/MADRS有效率，均优于安慰剂组。此外，在抑郁情形更严重（HAM-D17基线≥25分）、抑郁核心症状更明显的人群中，GW117各给药组在主要及次要终点指标上，与安慰剂组相比均呈现统计学意义（P＜0.05）。此外，在安全性及依从度方面，GW117各给药组与安慰剂组相当甚至优于安慰剂组。 4、映恩生物：注射用DB-1419 作用机制：靶向PDL1/B7-H3双抗 适应症：肿瘤 9月11日，映恩生物的注射用DB-1419的IND获CDE受理。DB-1419是一款潜在同类首创的B7-H3/PD-L1双抗ADC药物，采用了新型结合和内吞机制，相较于传统ADC疗效更卓越，且能有效克服因单靶点表达下降导致的耐药性问题。临床前研究表明，DB-1419能够杀伤癌细胞并进行T细胞活化，在免疫重构模型中，DB-1419展现出比单特异性B7-H3 ADC更强的肿瘤生长抑制活性。 5、嘉因生物：EXG110注射液 作用机制：—— 适应症：法布雷病 9月12日，嘉因生物的EXG110注射液的IND获CDE受理，拟用于治疗法布雷病。EXG110是一款在研的AAV基因疗法，以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达；此外，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。通过开发EXG110一次静脉注射制剂，有望实现高效、持久的疗效。 6、万春医药：普那布林注射用浓溶液 作用机制：GEF-H1激活剂 适应症：中性粒细胞减少症 9月13日，万春医药的普那布林注射用浓溶液的IND获CDE受理。普那布林是一款选择性免疫调节剂，通过促使树突状细胞(DC)成熟，加强抗原递呈作用，以激活抗原特异性T细胞，从而增强机体的免疫功能。该药物可诱导巨噬细胞极化并提高M1型/M2型肿瘤相关巨噬细胞的比值，从而进一步增强了肿瘤微环境中免疫细胞的抗肿瘤活性。研究显示，在多西他赛的基础上加用普那布林，使二线治疗后的PFS显著延长，改善了疾病控制时间；无论是客观缓解率（ORR）、无进展生存（PFS）和总生存（OS）数据，都达到具有统计学意义的阳性结果。此外，普那布林可以促进造血干细胞和祖细胞（HSPC）成熟，在骨髓功能保护方面也显示出卓越的临床疗效，与多西他赛联用进一步降低了化疗毒性、发挥保护中性粒细胞的作用。 7、仁景生物：RG002注射液 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，仁景生物的RG002注射液的IND获CDE受理。RG002是仁景生物开发的一款mRNA疫苗，采用的递送系统递送效率高、体内安全性优异。临床前研究表明，RG002单药能诱导强烈的特异性细胞免疫和肿瘤细胞杀伤作用，有效抑制HPV相关肿瘤生长；与免疫检查点抑制剂等抗肿瘤药物联用表现出良好的协同、增效作用。2023年11月，该疫苗的IND获FDA受理，用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16型和/或18型相关的2级或3级宫颈上皮内瘤变（CIN2/3），是全球首个被批准开展用于治疗HPV 16型和/或18型相关的CIN2/3临床试验的mRNA-LNP治疗性疫苗。 8、瑞宏迪医药：外用RGL-2102 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，瑞宏迪医药的外用RGL-2102的IND获CDE受理。RGL-2102是公司自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，促进下肢缺血性疾病患者血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注。目前，公司建立了具有自主知识产权的、完善的mRNA纳米脂质体的研发体系，以及符合法规要求的中试生产车间，具备mRNA原液和LNP制剂成品的生产能力。 9、必贝特医药：BEBT-507注射液 作用机制：—— 适应症：真性红细胞增多症 9月14日，必贝特医药的BEBT-507注射液的IND获CDE受理。BEBT-507是公司首款siRNA药物，旨在通过调节体内铁水平，治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究结果显示，BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性，在动物模型中表现出显著和持久的药效以及良好的安全性。必贝特医药专注肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，已经建立了一体化的、具有全球知识产权的小核酸药物研发平台，涵盖siRNA药物的设计与筛选、化学修饰、体内外药效评估、药代动力学和安全评价体系等多个环节，并成功建立了靶向肝脏的GalNA siRNA偶联GSOC和GDOC递送系统、靶向肾脏和中枢神经系统（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶联（POC）递送系统，持续开发临床急需的全球首创药物（First-in-Class）和针对未满足临床需求的创新药物。 10、特科罗生物：TDM-180935软膏 作用机制：JAK1/Tyk2抑制剂 适应症：特应性皮炎/湿疹 9月19日，特科罗生物的TDM-180935软膏的IND获CDE受理。TDM-180935是一个高效的JAK1/Tyk2小分子抑制剂；临床前研究显示：功能性细胞测试表明，TDM-180935能有效抑制与导致AD有关的角质细胞以及T细胞介导的致病通路。在多种动物疾病模型的试验中，TDM-180935显示出有效性，且非常适合外用涂抹。在大鼠和小型猪实验中，TDM-180935显示出良好的安全性和毒代动力学特征。I期临床试验显示，外用TDM-180935显示出很好的耐受性，没有发生与药物相关的安全性问题；采用不同剂量TDM-180935每天涂药1次，连续使用4周，没有出现或仅有个别受试者出现极低的系统性药物暴露。 11、Mirum Pharmaceuticals：Volixibat胶囊 作用机制：ISBT抑制剂 适应症：胆管炎 9月19日，Mirum 公司的Volixibat胶囊的IND获CDE受理。Volixibat是一种口服、吸收率极低的药物，旨在选择性抑制回肠胆汁酸转运体(IBAT)；该药物通过抑制 IBAT 来阻断胆汁酸的循环，从而减少全身和肝脏中的胆汁酸，为成人胆汁淤积性疾病的治疗提供一种新方法。2b 期中期分析结果显示，在原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 和原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者中，瘙痒症状相较于安慰剂有统计学显著改善（-3.82，p<0.0001），75%服用Volixibat的患者血清胆汁酸减少超过 50%；此外，与安慰剂相比，服用Volixibat 16 周后疲劳症状有显著改善。在安全性上，研究未观察到新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻（77%），所有病例均为轻度至中度，且大多为短暂性；肝脏生物标志物没有出现有临床意义的变化。 12、柯君医药：注射用苯磺酸CG-0255 作用机制：P2Y12抑制剂 适应症：脑卒中 9月19日，柯君医药的注射用苯磺酸CG-0255的IND获CDE受理。CG-0255是基于氯吡格雷活性成分设计的巯基前药，既可以口服，也可以静脉注射。和氯吡格雷通过CYP多步氧化代谢形成活性成分途径不一样，CG-0255通过脂酶一步水解代谢，可以高效、快速地在体内转化为活性成分。根据2024欧洲心脏病学会年会（ESC）披露的数据，药代动力学和药效学结果显示：（1）给药后24小时IPA离散系数CV：CG-0255 2 mg组与氯吡格雷300 mg：11% vs 116%。（2）起效时间：注射剂型<15分钟，口服剂型<30分钟。（3）血小板聚集抑制率在高剂量组注射和口服组都接近100%。其中口服剂型2 mg低剂量组的血小板聚集抑制率约40%，和氯吡格雷300 mg组药效相当。（4）CG-0255不经过CYP代谢，减少了药物之间的相互作用。（5）CG-0255前药设计高效，只需氯吡格雷剂量的1%或者更低，即可达到相似的血小板聚集抑制率。（6）注射剂型可以一次推注给药，不需要持续滴注，且药效持续超过一天。    国内创新药NDA汇总 1、禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组albumin 适应症：低蛋白血症 9月12日，禾元生物的植物源重组人血清白蛋白注射液的上市申请获CDE受理并纳入优先审评审批程序。植物源重组人血清白蛋白注射液是公司利用国际先进的植物分子医药技术研发生产；由于我国人血清白蛋白完全从血浆提取，因血浆短缺，长期依赖进口；本产品获批后有望拜托进口依赖。禾元生物是一家专门从事植物源重组蛋白表达技术研究与产品开发的国家高新技术企业，拥有技术力量雄厚的研发队伍和完备先进的蛋白纯化工艺研究设施，具有一系列独立自主核心技术和知识产权保护；目前已建立了“一个独特植物表达体系、两个技术平台”，即水稻胚乳细胞蛋白质表达平台（OryzHiExp）和蛋白质纯化平台（OryzPur）。 2、恒瑞医药：注射用瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2 ADC 适应症：非小细胞肺癌 9月14日，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的上市申请获CDE受理。SHR-A1811是一款靶向HER2的ADC药物，利用抗体特异性识别并结合肿瘤细胞后，精准释放携带的细胞毒性药物，实现了对肿瘤细胞的精准打击与高效清除。一项在HER2过表达、扩增或突变的晚期NSCLC受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的I/II期临床研究显示，全剂量组患者中位无进展生存期（mPFS）约9.5个月，经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，疾病控制率（DCR）高达90%以上，中位缓解持续时间（DoR）为10.3个月；4.8mg/kg剂量组中位PFS为8.4个月，超过40%的患者在接受治疗后达到了疾病缓解，ORR为41.9%，DCR为95.3%，中位DoR为13.7个月，充分证明了SHR-A1811在HER2突变肺癌治疗中的潜力和价值。 3、奥默/仙琚：奥美克松钠注射液 作用机制：—— 适应症：肌松药 9月18日，奥默/仙琚共同开发的奥美克松钠注射液的上市申请获CDE受理。奥美克松钠是新一代靶向性肌松拮抗剂，拟用于逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉传导阻滞作用。与阳性对照药舒更葡糖钠头对头比较的两项III期临床试验结果显示：奥美克松钠疗效明确，3分钟内可以快速拮抗中度和深度的神经肌肉传导阻滞；药效稳定性更好，再箭毒化和肌松残余发生率更低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。同时，奥美克松钠在特别关注的不良反应发生率，如过敏反应、心动过缓、喉痉挛/支气管痉挛等方面显著降低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。 4、恒瑞医药：瑞拉芙普-α注射液 作用机制：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白 适应症：胃及胃食管结合部腺癌 9月20日，恒瑞医药的瑞拉芙普-α注射液的上市申请获CDE受理，用于与氟尿嘧啶类和铂类药物联合一线治疗局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌。瑞拉芙普-α是一款抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白，可以促进效应性T细胞的活化，同时还可有效改善肿瘤微环境中的免疫调节作用，最终有效促进免疫系统对于肿瘤细胞的杀伤。 2020年11月，恒瑞医药与韩国DONG-A ST公司（以下简称“东亚公司”）达成协议，以1.3927亿美元交易总额将SHR-1701项目许可给韩国东亚公司，同时获得韩国东亚公司的销售分成。韩国东亚公司将获得SHR-1701在韩国的独家临床开发、生产和市场销售的权利，被许可进行研发和销售SHR-1701用于所有人类疾病。 近期，公司在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布了SHR-1701联合化疗对比安慰剂联合化疗用于HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌(G/GEJA)晚期一线的3期临床研究数据，结果显示：（1）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的中位生存期(mOS)分别为16.8个月和10.4个月，达到统计学差异。（2）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组mOS分别为15.8个月和11.2个月，达到统计学差异。（3）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.6个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为56.5%和32.7%，差异为23.8%。DoR分别为10.2个月和5.1个月。（4）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.0个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为53.4%和32.8%，差异为20.6%。DoR分别为8.5个月和5.3个月。    国内创新药上市获批 1、大冢制药：泊那替尼片 作用机制：Bcr-Abl抑制剂 适应症：白血病 9月9日，大冢制药的泊那替尼片的上市申请获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于：（1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；（2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；（3）T315I阳性CML或T315I Ph+ ALL。泊那替尼（Ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决因激酶突变（T315I）引起的耐药性。该药物于2012年12月获FDA批准用于对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。2024 年3 月，FDA 加速批准Ponatinib（商品名：Iclusig）的补充新药申请（sNDA），即联合化疗一线治疗新诊断费城Ph+ ALL成年患者；研究显示，Ponatinib 联合低强度化疗实现了更高的微小残留病（MRD）阴性完全缓解率，达到了主要终点，同时也没有观察到新的安全信号。 2、石药/康诺亚：司普奇拜单抗注射液 作用机制：IL-4Rα单抗 适应症：特应性皮炎 9月12日，石药/康诺亚共同开发的司普奇拜单抗注射液获NMPA批准上市，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。司普奇拜单抗是一款靶向IL-4Rα单抗，通过阻断IL-4和IL-13与IL-4Rα受体的结合，抑制IL-4和IL-13引起的下游炎症因子的释放、蛋白表达及炎症细胞活性，治疗炎症反应过度诱发的特应性皮炎（AD）。此外，公司还在探索其用于青少年AD、结节性痒疹、哮喘、慢性阻塞性肺病等多个适应症。 该药物获批是基于一项在国内迄今为止，已完成的皮肤科受试者样本量最大的随机对照试验研究，结果显示：（1）首剂单药治疗1天，即可快速缓解瘙痒症状；（2）治疗2周，对全身各部位皮损均有强效改善作用；单药治疗52周，可实现持续改善皮损的“双9可达”治疗目标——即超过九成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善75%以上（EASI-75），近八成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善90%以上（EASI-90）。（3）单药治疗52周，PP-NRS较基线下降≥4应答率高达67.3%，（4）单药治疗DLQI、POEM评分较基线变化率持续改善，显著提高患者生活质量。（5）治疗52周复发率仅0.9%，停药8周复发率仅0.9%，结膜炎发生率仅5.3%。 全球新药III期临床汇总 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下