A Multicenter, Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Velaglucerase Alfa in Chinese Subjects With Type 1 Gaucher Disease

The main purpose of this study is to observe the side effects of VPRIV in participants with type 1 Gaucher disease who are either treatment-naïve (newly diagnosed) or who are currently being treated with enzyme replacement therapy (ERT).
Participants will receive VPRIV intravenously during the treatment period (up to 51 weeks), followed by the end-of-treatment (EOT) visit after 2 weeks.

开始日期2023-01-03

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT03702361

/ Completed临床4期IIT

Rapid Intravenous Infusion of Velaglucerase Alfa (VPRIV) in Treatment-naive Patients With Type 1 Gaucher Disease: An Investigator-initiated Study

During the past two years, the investigator has performed succsefully an IIR wherein patients with GD, previously treated with velaglucerase alfa ERT were gradually switched to a 10 minutes (rapid) administration of the same ERT. The success was expressed as safety (no clinically meaningful AEs, no antibodies detected, home therapy), efficacy ("lack of deterioration") and patients' satisfaction. The latter was based not just on specific questionnaires and analog scales, but particularly by the patients' sharing the experience with other patients and consequently repeated requests by many to switch to a rapid administration of their ERT.
Therefore, the investigator is hereby proposing to investigate the safety and efficacy of a 10 minutes administration of velaglucerase alfa in a cohort of treatment-naive patients.
The current VPRIV label is restricted to a dosage of 60 units/kg body weight every other week (60 units/kg EOW) - this dose will be used throughout the study period. The enzyme will be provided by Shire, which will also provide a research grant for the conduction of the trial.

开始日期2018-09-04

申办/合作机构

Shaare Zedek Medical Center

NCT02574286

/ Completed临床4期

An Open-label, Multicenter, Single-arm, Phase 4 Study of the Effect of Treatment With Velaglucerase Alfa on Bone-related Pathology in Treatment-naïve Patients With Type 1 Gaucher Disease

The primary purpose of this study is to evaluate the effect of VPRIV therapy (60 units per kilogram [U/kg] every other week [EOW]) in treatment-naive participants with type 1 Gaucher disease on change from baseline in lumbar spine (LS) bone mineral density (BMD) Z-score as measured by dual energy x-ray absorptiometry (DXA) after 24 months of treatment.

开始日期2016-06-29

申办/合作机构

Shire Plc

100 项与维拉苷酶α 相关的临床结果

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100 项与维拉苷酶α 相关的转化医学

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100 项与维拉苷酶α 相关的专利（医药）

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328

项与维拉苷酶α 相关的文献（医药）

2026-02-27·Cureus Journal of Medical Science

Comparative Evaluation of Glucose Levels in Gingival Crevicular Blood and Peripheral Blood Using Two Different Glucometers in Patients Suffering From Periodontal Disease

Article

作者: Mahanta, Putul ; Nath, Barsha ; Sharma, Maitreyee ; Medhi, Rakesh K ; Talukdar, Alpana

INTRODUCTION:

Given dentists' increasing role in healthcare, dental clinics may be essential sites for diabetes screening. Gingival bleeding is a hallmark of periodontal inflammation. Gingival crevicular blood (GCB) collection with a portable glucometer for glucose measurement is a safer, more convenient, patient-friendly, and time-saving option. The primary objective of the current investigation was to compare random blood glucose levels with those in gingival crevicular and peripheral blood, as determined using two different glucometers. The study's secondary goal was to assess the feasibility and inter-glucometer agreement of estimating blood sugar from gingival crevicular blood using a glucometer as a chairside diabetes screening tool.

METHODS:

The present study included 85 patients with bleeding during probing in the maxillary anterior region. The GCB sample was collected from an appropriate site of the maxillary anterior teeth. Peripheral blood (PB) samples were collected from the patients' right index fingers to determine PB glucose levels. Blood glucose levels were measured using glucometers from two different brands: Dr. Morepen (A) and Contour Plus (B). Venous blood samples were used to determine random blood sugar (RBS) level using laboratory methods. The data were divided into five groups: GCB A: GCB evaluated by glucometer A; GCB B: GCB evaluated by glucometer B; PB A: PB evaluated by glucometer A; PB B: PB evaluated by glucometer B; and RBS: random blood sugar. Bland-Altman analysis was used for intergroup comparisons. Concordance correlation analysis across groups was performed to assess the concordance between two variables. Intraclass correlation was used to assess absolute agreement among the different methods of blood glucose measurement. A p-value of less than 0.05 was considered significant.

RESULTS:

The present study comprised 85 participants. The participants' ages ranged from 15 to 70 years. The majority, 53 (62.4%) of the participants, were male. Almost 94% (n=80) of the participants were normoglycemic. The mean glucose level was highest in the PB group (102.68 mg/dL) and lowest in the GCB B group (99.58 mg/dL). There was no significant systematic bias between GCB A with RBS (mean difference = -0.23, 95% CI: -2.22 to 1.77) and PB B (mean difference = 0.09, 95% CI: -1.84 to 2.02), whereas PB A exhibited systematic overestimation. Furthermore, RBS (mean difference=0.88, 95% CI: -0.91 to 2.66), PB B (mean difference=1.20, 95% CI: -0.60 to 3.00), and GCB A (mean difference=1.11, 95% CI: -0.42 to 2.63) are less biased than GCB B. Both GCB A and GCB B showed significant concordance with RBS, PB A, and PB B (correlation coefficients >0.95, p-values <0.001). The two glucometers under study showed almost perfect absolute agreement in estimating blood sugar levels from gingival crevicular blood (ICC single-measure value > 0.9) and peripheral blood (single-measure value > 0.9).

CONCLUSION:

GCB oozing from periodontal pockets during routine examination may be used for glucose estimation as precisely as that from peripheral and venous blood. There is no statistically significant difference in glucose estimation results obtained with the two glucometers used in the study. GCB can serve as a source for noninvasive glucose monitoring in a dental setting.

2026-01-27·Blood Advances

Risk stratification of patients with diffuse large B-cell lymphoma using plasma NMR-based metabolomics at diagnosis

Article

作者: Oberic, Lucie ; Gaulard, Philippe ; Jardin, Fabrice ; Feugier, Pierre ; Bennani, Younès ; Chartier, Loïc ; Ricci, Romain ; Giraud, Nicolas ; Papastergiou, Thomas ; Ribrag, Vincent ; Thieblemont, Catherine ; Rossi, Cédric ; Brisou, Gabriel ; Baud, Véronique ; Morschhauser, Franck ; Bertho, Gildas ; Haioun, Corinne ; Montagne, Aurélie ; Ghesquières, Hervé

Abstract:

Early detection of ultrahigh-risk diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) is an unmet medical need to aid patient stratification for alternative treatment approaches. Metabolomics applied to biofluids of patients with cancer has emerged as a novel omics that could provide important information to better stratify these patients. In this work, the authors performed a retrospective study by nuclear magnetic resonance (NMR)–based metabolomics using plasma samples at diagnosis from 154 randomized patients with DLBCL treated by R-CHOP (rituximab, cyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, and prednisone) (from the phase 3 REMARC [Reduced-intensity Maintenance therapy with Rituximab After R-CHOP in elderly patients with DLBCL] trial). Remarkably, a combination of 3 circulating metabolites was linked to lipid metabolism (named the “NMR score”) that significantly affected overall survival (OS) (P< .0001) and progression-free survival (PFS) (P = .0003). The optimal cutoff for each metabolite was determined using X-Tile and confirmed by a training validation method. Combining 2-amino-butyrate, 3-hydroxy-butyrate, and LDL-1 lipoprotein yielded 3 risk groups with low- (0-1), intermediate- (2-3), and high-risk (4-5) patients. Germinal center B-cell (GCB)/non-GCB profile along with Bcl2 and Myc expression did not correlate with NMR score survival. In conclusion, the combination of 3 circulating metabolites linked to lipid metabolism is revealed as a feature that captures heterogeneity among patients with DLBCL. This NMR score seemed promising for DLBCL risk stratification, even among responder patients after R-CHOP treatment. This trial was registered at www.ClinicalTrials.gov as #NCT01122472.

2026-01-01·ARCHIVOS ESPANOLES DE UROLOGIA

Ankaferd versus Immunotherapeutics and Chemotherapeutics in Bladder Cancer

Article

作者: Celebi, Ilhan ; Mungan, Mehmet Ugur ; Aktas, Safiye ; Sarı, Hilmi ; Celik, Serdar ; Yorukoglu, Kutsal

BACKGROUND:

To evaluate the antineoplastic effects of Ankaferd Blood Stopper (ABS) compared with standard immunotherapeutic and chemotherapeutic agents in primary bladder cancer cell cultures.

METHODS:

Tumour tissues taken from patients who underwent transurethral bladder tumour resection due to primary bladder tumour were grown in primary cell culture (PCC). Each patient was divided into six different groups. Ankaferd Blood Stopper, Bacillus Calmette-Guérin (BCG), gemcitabine (GCB), ABS + BCG and ABS + GCB combinations were applied to the groups. A 24-h viability assay was performed for all groups.

RESULTS:

Amongst the 24 patients diagnosed with bladder cancer, 4 were excluded due to the detection of muscle invasive bladder cancer on pathological evaluation. Consequently, 20 patients with confirmed non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) were included in the study. Patients treated with BCG, ABS and GCB were compared with the control group, and the average cell viability rates were 39.20%, 32.30% and 42.00%, respectively (p < 0.001). Furthermore, combination treatments (ABS + BCG and ABS + GCB) resulted in significant reductions in viability (p < 0.001). Despite similarities in stages, histological types and grades, the viability outcomes following drug treatment varied.

CONCLUSIONS:

ABS negatively impacted the survival outcomes of bladder cancer cells. Upon examination of the results for each bladder tumour, despite identical stages and grades, the viability responses still varied. These findings support further investigation of personalised treatment and ABS as a potential adjunct in bladder cancer therapy.

项与维拉苷酶α 相关的新闻（医药）

2026-03-24

·SM4Life

2026，戈谢病新药突破，III型戈谢病治愈，未来可期

戈谢病（Gaucher disease, GD）是一种罕见的常染色体隐性遗传溶酶体贮积病，其核心致病机制为GBA基因突变，导致体内β-葡萄糖脑苷脂酶活性不足，底物葡萄糖脑苷脂无法正常分解，进而在肝、脾、骨髓等多器官的巨噬细胞内蓄积，形成特征性“戈谢细胞”，最终引发多系统损害。根据是否累及神经系统，戈谢病主要分为3种分型，分别为I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）、III型（慢性神经病变型），其中I型最为常见，约占所有病例的90%以上。目前，戈谢病的临床治疗体系已趋于成熟，主要分为酶替代疗法（ERT）和底物减少疗法（SRT）两大类，多款药物已在全球及中国获批上市，可有效缓解患者病情、改善生活质量。酶替代疗法是戈谢病的经典治疗方式，通过静脉输注，为患者补充体内缺失的β-葡萄糖脑苷脂酶，直接分解体内蓄积的底物，从而缓解肝脾肿大、贫血等非神经系统症状。通常，此类药物无法穿透血脑屏障，对II型、III型患者的神经系统症状改善作用有限。伊米苷酶（商品名：思而赞）由健赞公司研发，用重组DNA技术制造的β-葡萄糖脑苷脂酶生物类似药，于1994年获得美国FDA批准，目前已在国内进口获批，适用于I型戈谢病的治疗；维拉苷酶α(VPRIV，Velaglucerase-α)由Shire公司研发的水解溶酶体葡糖脑苷脂特异性酶，作为戈谢病1型患者的长效酶替代疗法，于2010年2月被美国食品药品管理局（FDA）批准使用，2021年于我国上市。他利苷酶α（Taliglucerase-α，Elelyso）是由以色列Protalix公司和Pfizer（辉瑞）开发的用于治疗戈谢病的重组葡萄糖脑苷脂酶生物制剂，于2012年5月，美国FDA获批准用于成人戈谢病。维拉苷酶β（商品名：戈芮宁®），中国首个本土自主研发的ERT药物，于2025年5月获得中国NMPA批准，适用于I型和III型戈谢病，显著提升了国内患者的药物可及性。与酶替代疗法不同，底物减少疗法通过口服药物抑制葡萄糖脑苷脂的合成，从源头减少底物蓄积，其适用范围更广，且口服给药方式更为便捷，可有效提升患者用药依从性。米格鲁特（Miglustat，OGT 918，商品名：Zavesca）由英国Oxford GlycoSciences研发的一种口服小分子药物，于2003年7月获得美国FDA批准上市，用于轻中度成人I型戈谢病的治疗，特别是酶替代疗法无效的I型戈谢病治疗；2016年进口注册至中国，用于成人及儿童C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状的治疗。依鲁司他（Eliglustat，商品名Cerdelga）是一种口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，属于戈谢病底物减少疗法（SRT）药物，由Genzyme公司研发、赛诺菲收购后推广，2014 年获 FDA 批准上市，适用于经 CYP2D6 基因分型确认的 1 型戈谢病成年患者。国内首仿Eliglustat（艾格司他）于2022年获得中国NMPA批准生产，适用于成人I型戈谢病的治疗，为患者提供了更为便捷的治疗选择；现有治疗方案虽可有效控制I型戈谢病患者的病情，但针对II型、III型患者的神经系统病变，仍存在明显治疗空白。目前，全球戈谢病新药研发领域迎来重大突破，多款针对性药物有望填补治疗空白，改善患者预后。 Venglustat（万格司他）由赛诺菲研发的一款口服葡糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），具备穿越血脑屏障的能力，通过抑制异常糖鞘脂（GSL）积累及其相关病理过程，从而延缓疾病进展。该药物于2026年3月18日获得美国FDA突破性疗法认定，专门用于治疗III型戈谢病的神经系统症状，有望成为全球首个针对性治疗该类症状的获批药物，是2026年戈谢病研发领域的重要突破。 III期LEAP2MONO研究数据显示，患者接受Venglustat治疗52周后，两项核心神经功能评估指标均达到统计学显著改善，其对全身脏器及血液学指标的控制效果与现有标准治疗相当，且安全性良好。赛诺菲计划于2026年内推进该药物的全球监管申报，一旦获批，将彻底改变III型戈谢病的治疗格局。除Venglustat外，全球范围内还有多款戈谢病新药处于不同研发阶段，涵盖多个治疗方向，包括基因治疗、小分子靶向药、双特异抗体、核酸疗法、干细胞等。FLT201是Spur Therapeutics公司研发的用于治疗Ⅰ型戈谢病的在研AAV基因疗法，第22届WORLDSymposiu年会上，Spur Therapeutics公司公布了FLT201的 I/II期临床研究最新数据。FLT201采用自主研发的肝脏靶向AAVS3载体，搭载经工程化改造、稳定性更高的β-葡萄糖脑苷脂酶变体功能基因，能让患者干细胞内持续补充缺失的葡萄糖脑苷脂酶，高效降解异常贮积的糖脂及毒性代谢物，从根源解决酶缺乏问题，有望实现“一次治疗，长期获益”的治疗目标。本次公布的数据来自GALILEO-1 I/II期试验和GALILEO-2长期随访研究，入组患者均接受过至少2年的ERT/SRT标准治疗。其中4名接受FLT201单次低剂量治疗的患者，均在11周内停用原有疗法，截至2025年11月数据截止日，已持续停药20-26个月。治疗后患者的核心生物标志物和临床指标均获持久改善：溶酶体葡萄糖鞘氨醇在两年随访中显著下降53%-94%；骨髓底物蓄积这一难治问题实现突破，有患者该指标被完全清除；血红蛋白、血小板计数及肝脾体积也均保持改善或稳定，患者彻底摆脱传统疗法的频繁治疗负担。基于优异的 I/II 期数据，Spur公司已启动FLT201的全球多中心III期临床研究，且与美国FDA就单臂试验设计达成共识，该成果有望同时支持药物的加速审批与完全审批，为其早日上市奠定坚实基础。LY-M001由凌意生物开发的中国首个针对I/III型戈谢病的AAV基因治疗药物，采用自主研发的工程化葡萄糖脑苷脂酶GCaseLY，与野生型GCase相比，其稳定性显著提升，同时保持同样低的免疫原性。GCaseLY基因由专有的肝脏特异性启动子驱动，并通过AAV载体递送，兼具增强疗效与卓越安全性。临床前研究表明，LY-M001注射液疗效优于标准疗法，能在肝脏、脾脏、肺脏及骨髓等疾病相关器官中实现有效的底物清除和症状改善。LY-M001于2024年1月先后获得NMPA和美国FDA的新药临床试验（IND）批准，并获得FDA授予的孤儿药资格认定（ODD）与儿科罕见病资格认定（RPDD），目前已启动II期临床试验。 Sharp Therapeutics公司开发的候选药物901，是一种口服小分子药物，旨在增强缺陷型 GCase 酶的活性，使其能够更好地清除戈谢病患者体内积聚的脂肪分子，已完成临床前研究，准备进入IND申报阶段，预计2027年开展首次人体试验，用于治疗GBA酶缺乏相关的溶酶体贮积症，包括戈谢病（Gaucher Disease）与GBA相关帕金森病（GBA-PD）。目前，戈谢病治疗仍面临两大核心挑战：一是现有治疗药物价格昂贵，年治疗费用超百万人民币，全球患者的药物可及性较差；二是II型戈谢病的急性神经病变仍无有效治疗手段，患者预后不佳。相信，未来，随着科研的持续突破，有望实现戈谢病“精准治疗、全面覆盖”的目标，戈谢病治疗也将从“无药可治”发展为“多种疗法并存”的局面，为每一位患者提供有效的治疗方案，改善患者预后及生活质量。往期精选： 1、儿童弗里德里希共济失调（Pediatric Friedreich ataxia）不再是绝症，全球多款新药向临床冲刺！ 2、多囊肾病（ADPKD）治疗药物研发捷报频传：从小分子靶向药到基因疗法 3、遗传性小脑萎缩共济失调症，“2026，即将破冰”：精准分型 + 全球药物研发格局梳理 4、谁在真正逆转衰老？美股“抗衰”概念上市公司底层逻辑大起底！ 5、千亿减肥赛道，礼来的GLP-1/GIP/GCGR布局：从多肽到小分子的战略跃迁！

上市批准并购生物类似药

2026-03-20

·Pharmaceutical Technology

Congruence secures $39.5m to advance small molecule correctors pipeline

Congruence aims to submit CTA/IND applications for the programmes in early 2027. Credit: Minerva Studio / Shutterstock.com. Congruence Therapeutics has announced the completion of a $39.5m financing round to advance its portfolio of small molecule correctors into the clinic. The portfolio includes programmes targeting melanocortin 4 receptor (MC4R)-deficient genetic obesity, glucocerebrosidase 1 (GBA1)-driven Parkinson’s disease, and Alpha-1 antitrypsin deficiency. The financing was co-led by Dimension and OrbiMed, with additional participation from Amplitude Ventures, BDC Capital’s Thrive Venture Fund, Driehaus, FSTQ, Investissement Quebec, Lumira and Silver Arc. It will primarily fund the Phase I/Ib study of CGX-926, Congruence Therapeutics’ lead programme for MC4R-deficient genetic obesity, enrolling both healthy subjects and patients. Congruence Therapeutics also plans to complete investigational new drug (IND)-enabling activities for two development candidates focused on GBA1-driven Parkinson’s disease and Alpha-1 antitrypsin deficiency. The company aims to submit clinical trial application (CTA) / IND applications for these programmes in early 2027. Congruence Therapeutics co-founder and CEO Dr Clarissa Desjardins said: “Our mission is to translate biology, chemistry and protein structural insights into medicines that address disease at its molecular origin. “In addition to CGX-926, we are advancing multiple proprietary and collaborative programmes. We thank our new and existing investors for their continued support.” Dimension’s founder and managing partner Zavain Dar said: “Leveraging cutting-edge molecular dynamics and machine learning, Congruence has built a best-in-class platform to unlock an exciting modality of medicines in small molecule correctors.” Congruence continues research collaborations, including an expanded multi-target partnership with Ono Pharmaceuticals covering neurology, immunology, and oncology targets. Another collaboration involves drug discovery for a metabolic target with a global pharmaceutical company. The company’s Revenir computational platform analyses dynamic protein states to predict small molecule modulation, supporting its pipeline of genetically validated targets with unmet medical needs.

2025-10-30

·孙雪云

2025年10月30日，中国医保史上迎来了一个具有里程碑意义的时刻——首次"两轨并行"谈判模式正式启动。

中国医保制度的重大转折点 2025年10月30日，中国医保史上迎来了一个具有里程碑意义的时刻——首次"两轨并行"谈判模式正式启动。在北京全国人大会议中心，535个药品争夺基本医保目录席位，121个高值创新药则进入商保创新药目录协商通道，其中79个药品同时申报两个目录。这场谈判不仅关乎药品价格，更关乎中国医疗保障体系从"单一保基本"向"多层次保障"的深度转型。从早上7时30分开始，已有第一批企业谈判代表在全国人大会议中心大门外等候，8点左右，大门外已排起长龙。下午2点，谈判继续进行，现场企业代表接近百人，明显多于上午场。湖南科伦、诺华制药、费森尤斯卡比、辉瑞投资、勃林格殷格翰、江苏科睿药业、时森海杭州医药科技有限公司、汉光药业等企业代表在等待入场期间仍在计算数据，商讨价格。这一历史性变革的背景是，随着人口老龄化加速与医疗技术革新，"保基本"的制度定位与民众多样化健康需求间的张力日益凸显，部分临床效果显著、创新程度高的药品因超出基本医保保障能力暂时无法纳入保障范围。在此背景下，国家医保局创新性地推出了商保创新药目录，为那些"超出保基本定位、暂时无法被纳入基本目录，但创新程度高、临床价值大、患者获益显著"的创新药提供了全新的支付通道。一、"双轨制"政策创新的深层逻辑与制度设计 1.1 政策背景：从"保基本"到"多层次保障"的必然选择中国基本医疗保险虽已实现95%以上人口的广覆盖，但在人口老龄化加速与医疗技术革新的双重挑战下，"保基本"的制度定位与民众多样化健康需求间的张力日益凸显。特别是随着CAR-T细胞疗法、基因治疗等革命性创新药的出现，这些药品虽然临床价值巨大，但动辄百万的价格远超基本医保的承受能力。从国际经验来看，美国商业健康险在医疗体系中扮演核心支付方角色，其医疗赔付率普遍维持在81%-88%的高位，私人健康保险支出占全国医疗总支出的比例达30%，并承担约42%的处方药费用。相比之下，2024年我国创新药械市场规模约达1620亿元，但商业健康险支付仅占7.7%，患者自费比例高达49% 。这种巨大的差距凸显了中国建立多层次医疗保障体系的紧迫性。1.2 制度设计：差异化定位与协同机制 2025年医保目录调整的制度设计体现了精准分层的理念。基本医保目录的535个席位，承载着"保基本、稳基金"的制度使命，要在有限的医保基金盘子内争夺支付资格；商保创新药目录的121个药品，则肩负着"引创新、提可及"的差异化使命，重点纳入超出基本医保保障范围的高值药品。在申报条件上，商保创新药目录有明确的准入标准：5年内批准上市的新通用名药品或治疗罕见病的独家药品均可申报。从定位差异来看，商保目录聚焦"超出保基本定位、创新程度高、临床价值显著"的药品，如5年内上市的独家新药或罕见病用药，基本医保不予支付，但推荐商业健康保险参考使用。更重要的是，两者并非割裂运行，而是通过**"梯度衔接机制"形成协同**：创新药上市后可先进入商保目录积累真实世界数据，待临床价值和成本效益证据充分后，再通过谈判纳入医保目录，形成"商保探路、医保接力"的良性循环。1.3 支付模式创新：从"谈判"到"协商"的理念转变商保创新药目录最具革命性的创新在于其价格形成机制。与基本医保目录的"谈判"机制不同，商保创新药目录采用价格协商模式。商保专家将参与方案制定、专家评审、测算和价格协商，对于药品是否进入商保创新药目录以及价格协商具有重要决策权。这种变化不仅体现了术语上的差异，更反映了医保治理理念的转变。进入该目录的药品价格通过协商确定，相比基本医保谈判带来的大幅降价，商保创新药目录对降价幅度的要求较低，为企业留出更灵活的定价空间。据专家分析，商保协商中的价格调整幅度大致会在10%-20%之间，这与基本医保谈判动辄50%-60%的降幅形成鲜明对比。1.4 "三除外"支持政策：打通创新药入院"最后一公里" 为确保商保创新药目录的顺利实施，国家医保局推出了**"三除外"支持政策**： 1. 商保创新药目录药品不计入基本医保自费率指标2. 不纳入集采中选可替代品种监测范围3. 符合条件的商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围这三项制度豁免，实质上是为医院使用创新药"松绑"。在传统模式下，医院面临医保总额控制、药占比考核等多重约束，对高值创新药往往"不敢开方"。而"三除外"政策通过制度设计，让医生从"不敢开"变为"合理推荐"，为创新药临床应用扫清了制度障碍。二、企业策略博弈与市场格局重塑 2.1 79个"双报"药品企业的策略困境与选择逻辑在121个通过商保创新药目录形式审查的药品中，有79个药品同时申报了基本医保目录和商保创新药目录，"双报"比例超过六成。这79款"双报"药来自74家药企，其中4家药企"双报"了两种药品及以上，卫材是"双报"最多的一家药企，共申报了3款药。通过深入分析企业的申报策略，可以发现以下特征：表1：79个"双报"药品的类型分布 "双报"现象背后反映了企业对药品在医保价格谈判环节的不确定心态。与多家药企交流后发现，高价药往往选择"参与医保谈判，主攻商保"，更多药品则是"主攻医保，商保托底"。于企业而言，"双报"更像是一次成本低廉的"战略试探"，无需太多成本，主要是人员和精力的成本。 2.2 跨国药企vs国内药企：差异化的谈判策略从谈判现场的企业表现来看，下午场外企集中入场，包括辉瑞、费森尤斯卡比、勃林格英格翰等多家外企，国内企业代表则包括科伦药业、时森海医药等。不同类型企业展现出了截然不同的策略特点：跨国药企的策略特征： 1. 品牌价值保护：如BMS的O药（纳武利尤单抗），作为全球首个获批的PD-1抑制剂，2024年全球销售额超700亿元，大幅降价将影响其全球定价策略和品牌形象2. 商保市场布局：O药已被纳入139个城市惠民保/商业健康险目录，覆盖28个省份，在惠民保中的年理赔总金额约2000-2600万元3. "双报"策略普遍：10家大型跨国药企中有14款药品参与"双报"，显示出对中国市场的重视国内药企的策略特征： 1. 成本优势明显：如合源生物的纳基奥仑赛注射液，是国内唯一低于百万元的CAR-T，定价99.9万元/针2. 适应症聚焦：多数聚焦国内高发疾病领域，如科伦博泰的芦康沙妥珠单抗针对三阴性乳腺癌3. 医保优先策略：79款"双报"药品中，大部分仍会以冲击医保目录为主，只有少数认为医保完全没可能或价格无法让步的，才会单独申报商保2.3 企业现场表现：紧张博弈中的策略考量从谈判现场的观察可以看出，企业代表们的表现反映了医保谈判对企业的重大影响： 1. 时间安排紧张：虽然下午2点才开始谈判，但企业1点就开始在会场外等待 2. 策略商讨持续：在等待入场期间，企业代表仍在计算数据，商讨价格，反映了对谈判结果的高度关注3. 人员配置精简：每家企业现场参与人数不多，大都在2-3人左右 4. 外地企业准备充分：很多外地企业代表拖着行李箱来，谈判完成后直接提箱离开企业在谈判中的具体策略包括：报价策略：首次报价建议锚定国际市场中间价（如OECD国家均价），二次报价逼近底价110%-115%区间材料准备：需要提交完整的药品研发成本、生产成本、国际价格参考等数据，由第三方机构进行真实性核验谈判技巧：企业两次报价必须在信封价上下15%区间内，否则视为自动出局三、支付体系变革与多层次保障机制构建 3.1 商保创新药目录的支付机制设计商保创新药目录的支付机制体现了市场化定价的理念。支付主体明确为商业健康保险承担，医保基金不予支付。这种设计既避免了对基本医保基金的冲击，又为高值创新药提供了合理的支付渠道。在价格形成机制上，商保创新药目录采用"保密协商"机制，不同于医保谈判的公开竞价。具体流程如下： 1. 企业申报：符合条件的企业向国家医保局提交申报材料2. 专家评审：商保专家组独立评审，重点评估药品的创新性、临床价值和患者获益3. 价格协商：国家医保局组织商业保险公司与医药企业进行价格协商4. 保密机制：实施严格的价格保密措施，保障药企合理回报这种机制设计的优势在于，它充分尊重了商业保险的市场主体地位，同时通过医保部门的引导和规范，确保了价格的合理性和可负担性。3.2 创新支付工具的引入商保创新药目录彻底告别了传统医保"一锤子买卖"的定价模式，引入了一系列创新支付工具： 1. 分层定价：根据药品的临床价值、患者获益程度和市场独占期，将药品划分为不同价值层级2. 阶段性支付：对于CAR-T等单价超百万元的疗法，保险公司与药企约定分期付款——治疗开始时支付首付款，达到特定疗效里程碑后再支付后续款项3. 疗效达标退款机制："按效果付费"的模式，将支付与临床结果直接挂钩。某款肿瘤靶向药在商保目录中约定，如果患者用药后6个月内疾病进展，保险公司可获得部分退款；如果12个月内达到完全缓解，药企可获得额外奖励这些创新支付工具的引入，不仅降低了保险公司的风险，也为患者提供了更多保障，同时激励药企提高药品的临床疗效。3.3 多层次保障体系的协同发展《若干措施》明确指出，要加大商业健康保险支持力度，充分发挥其在多层次医疗保障体系中的补充和衔接作用，辅之以慈善捐赠和医疗互助，与基本医疗保障共同构成创新药多元支付体系。当前我国创新药械支付结构存在明显失衡：表2：2024年中国创新药械支付结构分析预计到2035年，我国创新药械市场规模将达到1万亿元，商业健康险对创新药械的支付占比需达到44%，对应约4400亿元的市场空间。这意味着商业健康险支付规模将增长近35倍，展现出巨大的发展潜力。 3.4 医保与商保的协同机制医保和商保的协同不仅体现在支付层面，更体现在制度衔接上。医保和商保将探索保障范围的协同，支持商业健康保险与基本医保错位发展，以建立商业健康保险创新药目录为切入点，支持商业健康保险在保障能力上与基本医保进一步衔接和协同，形成保障合力。在具体操作上，建立了**"先医保后商保"的准入顺序**：如果药品同时符合医保和商保目录条件，优先进行医保谈判，失败后再进入商保价格协商环节。这种设计既确保了基本医保的主导地位，又为未进入医保的高值创新药提供了商保通道。四、市场影响评估与产业变革趋势 4.1 对医药产业的深远影响 "双轨制"的实施正在重塑中国医药产业的竞争格局。医药市场的二元分化正在重塑行业的竞争格局，企业需要在医保与非医保市场中寻找动态平衡的战略新支点。这种分化背后，是政策引导下的"双轨制"市场逻辑——仿制药生存靠成本控制，创新药崛起靠差异化价值。具体影响体现在： 1. 研发投入方向调整：企业将更加注重"真创新"，而非简单的me-too药物。审评审批提速使国产创新药平均获批周期从2018年的9.2年缩短至2023年的6.2年，PD-1、ADC等靶点药物研发效率全球领先 2. 定价策略分化：医保市场：坚持"以价换量"，通过大幅降价换取市场准入商保市场：维持相对较高价格，通过创新支付模式实现可负担性3. 商业模式创新：企业需要建立医保、商保双线团队，同一产品准备两套价格体系和证据包4.2 患者可及性的显著提升商保创新药目录的建立对患者产生了积极而深远的影响。最直接的变化是"可及性提升"，过去那些年治疗费用动辄数十万、百万的高值创新药，如今有了新的支付路径。具体案例分析： 1. CAR-T疗法的可及性改善：复星凯特的阿基仑赛注射液（120万元/针）已被80余款商业医疗险产品纳入药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（129万元/针）被70余款商业医疗险产品纳入通过商保支付，患者实际自付比例可降至30%以下2. PD-1抑制剂的价格优化：以一款治疗肺癌的PD-1抑制剂为例，原价1万元/疗程，纳入商保创新药目录后降幅20%，变为8000元/疗程。若采用价格共担机制，患者自付30%，每疗程仅需支付2400元3. 罕见病药物的保障突破：武田制药的维葡瑞（注射用维拉苷酶α），年治疗费用约150-200万元，用于治疗儿童1型戈谢病。虽然价格高昂，但通过商保目录，为500余名确诊患者带来了希望4.3 医保基金可持续性的优化 "双轨制"的实施对医保基金产生了结构性优化的作用。从数据来看，全国医保基金总支出2.97万亿元，同比增长5.5%，支出过快增长的态势有所遏制，支出增速与收入增速的协调性有所增强。商保创新药目录的建立带来的积极效应包括： 1. 减轻基本医保压力：将高值创新药从基本医保目录中分离出来，避免了对有限医保基金的过度消耗2. 提高基金使用效率：基本医保基金可以更多地用于保障"保基本"范围内的药品，提高了基金的使用精准度3. 促进合理用药：通过差异化支付，引导患者和医生根据病情和经济条件选择合适的治疗方案 4.4 商业保险市场的爆发式增长商保创新药目录的建立为商业健康保险市场带来了前所未有的发展机遇。2024年，我国商业健康险保费收入已接近万亿元，近10年年均增速超过20%，累计支付赔款2.6万亿元。商业保险在创新药支付领域的发展呈现以下趋势： 1. 产品创新加速：惠民保对特定创新药的报销比例可达50%-70% 百万医疗险将特药责任作为产品标配中高端医疗险提供更全面的创新药保障2. 市场规模预测：根据《中国创新药械多元支付白皮书(2025)》预测，到2035年商业健康保险在创新药市场的支付规模有望超过4400亿元，相比2024年的124亿元增长近35倍3. 服务模式升级：从简单赔付向"保险+服务"转型提供用药指导、疗效监测、患者管理等增值服务建立创新药使用的全流程管理体系4.5 创新药市场的结构性变革 "双轨制"正在推动中国创新药市场发生结构性变革。2024年我国创新药械市场规模预计达到1,620亿元，较2023年同比增长16% 。市场变革的主要特征： 1. 市场分层加剧：高端创新药（>50万元/年）：主要通过商保支付中端创新药（10-50万元/年）：医保和商保双轨并行基础创新药（<10万元/年）：以医保支付为主2. 区域差异明显：一二线城市：商保渗透率高，患者可及性好三四线城市：主要依赖医保，商保覆盖不足需要通过政策引导，促进区域均衡发展3. 支付模式多元化：传统医保谈判商保协商定价惠民保补充慈善救助兜底五、历史对比与发展趋势分析 5.1 历年医保谈判的演进轨迹通过对历年医保谈判数据的梳理，可以清晰看到中国医保制度的发展脉络：表3：2018-2024年医保谈判关键数据对比从数据可以看出，降价幅度总体稳定在50%-63%之间，2024年平均降价63%，与2023年的61.7%基本相当。值得注意的是，创新药的谈判成功率超过90%，较总体成功率高16个百分点。 5.2 创新药纳入的历史性突破 2024年医保谈判在创新药纳入方面取得了历史性突破： 1. 数量创新高：新增的91种药品中有90种为5年内新上市品种，38种是"全球新"的创新药，比例和绝对数量都创历年新高 2. 时间大幅缩短：2021-2024年医保谈判成功的创新药中，接近90%在获批上市2年内即进入医保目录，远高于2019年（43%）和2020年（57%） 3. 国产创新药崛起：2024版医保目录91种新增药品中，国内企业有65种，占比超过70%，近年来中国药企占比呈逐年上升趋势 5.3 从"单一保基本"到"双轨制"的必然趋势回顾医保谈判的发展历程，可以看出从"单一保基本"到"双轨制"是一个渐进式的制度演进过程：1. 2018-2020年：保基本为主重点解决基本用药需求谈判重点是"保基本、控费用"对创新药支持有限2. 2021-2023年：支持创新起步开始重视创新药的价值设立罕见病药物通道创新药纳入数量逐年增加3. 2024-2025年：双轨制建立商保创新药目录正式设立形成"基本医保+商保"双轨并行实现了从"保基本"向"多层次保障"的跨越5.4 未来发展趋势展望基于当前的政策导向和市场发展态势，中国医保制度的未来发展将呈现以下趋势： 1. 制度完善方向：建立更加精细的药品分类体系完善商保目录的准入和退出机制加强医保与商保的信息共享2. 支付模式创新：推广按疗效付费、按病种付费等模式探索与国际接轨的价值评估体系建立动态调整机制3. 市场发展预期：2030年：商保支付占比达到20%2035年：商保支付占比达到44%，对应4400亿元市场形成"政府主导、市场运作、社会参与"的多元支付格局执行层面的组织保障与实施效果谈判现场的组织管理 2025年医保谈判在组织管理上体现了高度的专业性和规范性。谈判为期4天，从10月30日持续到11月2日，11月2日专门围绕商保创新药目录开展价格协商。现场组织的主要特点： 1. 场地安排：在北京全国人大会议中心进行，地址为北京市西城区什刹海街道西黄城根北街2号2. 时间管理：上午场：8:30开始下午场：14:00开始企业13:00就开始在会场外等待 3. 人员管理：每家企业现场参与人数2-3人现场企业代表接近百人，明显多于上午场外地企业代表多拖着行李箱，谈判后直接离开谈判流程的标准化设计 2025年国家药品目录调整分为5个标准化阶段： 1. 准备阶段（6-7月）：组建机构、制定方案、政策解读2. 申报阶段（7月）：企业申报、形式审查、公示3. 专家评审阶段（8-9月）：联合评审、复评、形成建议4. 谈判/竞价/价格协商阶段（9-10月）：测算、谈判、协商5. 公布结果阶段（10-11月）：发布目录、政策解读在具体的谈判流程中，采用了严格的"信封底价"制度： 1. 测算机制：药物经济学专家组：从成本效果角度测算医保基金专家组：从基金承受能力角度测算两组专家背对背独立测算，互不交流最终形成三个价格（药经组两个，基金组一个）2. 谈判规则：企业有两次报价机会报价必须在信封价上下15%区间内第二次报价≤底价115%才能进入磋商磋商后成交价不可高于底价技术支撑体系的完善医保谈判的成功离不开强大的技术支撑体系。经过7年的持续更新和完善，已初步形成了符合国情、与国际接轨、系统科学的医保谈判底价测算技术和方法。技术支撑的主要内容： 1. 数据收集：企业需提交药品基本信息、安全性、有效性、经济性等信息提供意向价格及相应证据材料数据需经第三方机构真实性核验2. 测算方法：药物经济学评价证据国内挂网价格国际价格比较同类竞品价格分析 3. 信息化系统：建立统一的申报平台实现数据的电子化管理确保测算过程的科学性和公正性现场执行的实际效果从谈判现场的实际执行情况看，2025年医保谈判呈现出以下特点： 1. 企业参与度高：通过形式审查的药品数量创近年新高企业准备充分，对谈判规则熟悉现场秩序井然，体现了良好的组织能力2. 谈判过程规范：严格按照既定流程进行工作人员专业、高效企业配合度高3. 创新机制初见成效：商保创新药目录的设立获得企业认可"双轨制"为企业提供了更多选择现场企业代表对新机制表现出积极态度2025年国家医保目录调整"双轨制"的实施，标志着中国医疗保障体系进入了一个全新的发展阶段。这一历史性变革不仅是制度层面的创新，更是理念层面的突破——从"单一保基本"向"多层次保障"的转变，体现了中国医保制度的包容性和前瞻性。

细胞疗法基因疗法免疫疗法引进/卖出申请上市

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D09029	维拉苷酶α	A16AB10	DB06720

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
戈谢病	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2014-07-04
I型戈谢病	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2010-02-26

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Ⅲ型戈谢病	临床2期	埃及	Shire Plc	2012-09-14
Ⅲ型戈谢病	临床2期	印度	Shire Plc	2012-09-14
Ⅲ型戈谢病	临床2期	突尼斯	Shire Plc	2012-09-14

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05529992 (CTgov)	临床3期	I型戈谢病	20	VPRIV (VPRIV)	選廠築糧簾鬱鏇壓遞築 = 簾膚廠淵鹹顧齋齋齋衊鏇範積獵夢膚艱構窪範 (獵選範觸壓選鑰鬱窪壓, 範廠鬱廠簾醖網糧艱鏇 ~ 壓繭衊選網廠淵繭選築) 更多	-	2025-02-26
NCT05529992 (CTgov)	临床3期	I型戈谢病	20	Velaglucerase Alfa (Velaglucerase Alfa)	獵鑰網築網範顧願襯憲(顧築衊鏇鏇膚壓構築選) = 蓋襯蓋構淵獵願獵範簾齋齋簾觸齋築製膚遞憲 (觸遞簾遞餘齋憲膚齋齋, 簾襯築糧窪積願餘網製 ~ 獵選衊鬱簾鬱壓壓餘鏇) 更多	-	2025-02-26
NCT02574286 (CTgov)	临床4期	I型戈谢病	21	Vitamin D+Velaglucerase alfa	襯鹹繭構繭觸簾窪獵願(選壓遞願蓋壓觸簾製簾) = 衊願壓夢觸遞襯選餘觸憲壓廠蓋夢顧夢積鹹選 (鬱範鏇襯齋願廠範獵網, 0.394) 更多	-	2022-02-01
NCT01842841 (Pubmed \| Blood Cells Mol Dis) 人工标引	临床3期	戈谢病	5	velaglucerase alfa	齋鹹壓築製製艱夢襯餘(蓋廠積蓋窪鏇醖遞鹹選) = Six serious but non-drug-related adverse events were reported. 餘簾壓簾醖窪襯網鹽遞 (築觸齋襯淵窪鏇夢構衊 ) 更多	积极	2016-07-01
NCT01842841 (CTgov)	临床3期	戈谢病	5	VPRIV	獵遞製艱願築膚鑰選淵 = 窪觸網夢廠夢窪網積遞積鬱願憲窪簾齋獵壓憲 (網淵範憲夢膚獵選鹽網, 衊構築遞廠製觸簾淵繭 ~ 範鹹窪積廠獵廠壓網鹹) 更多	-	2015-12-14
NCT01685216 (CTgov)	临床1/2期	Ⅲ型戈谢病	7	velaglucerase alfa	廠獵鏇鹹鹽顧窪鏇糧顧(築襯獵鑰鹽鏇顧鏇壓範) = 簾蓋構簾憲膚壓壓範衊鏇壓選壓鑰顧廠顧衊襯 (範窪夢糧醖襯獵顧憲憲, 1.213) 更多	-	2015-10-30
NCT01614574 (CTgov)	临床3期	戈谢病	6	VPRIV	願窪糧顧觸選鏇醖鬱衊 = 遞顧鹹鬱憲壓網襯鑰網衊鹹鹹糧鑰鬱繭簾繭窪 (觸鑰觸衊鑰網蓋製鹹願, 憲鹽製顧觸鬱獵獵鑰衊 ~ 繭憲網構齋壓夢鏇夢築) 更多	-	2014-08-04
NCT00635427 (HGT-GCB-044, CTgov)	临床3期	I型戈谢病	95	VPRIV® (VPRIV 15-60 U/kg (Parent Study VPRIV (15-60 U/kg) TKT034))	願壓窪淵淵廠製選繭觸 = 網衊夢鹽築獵窪願憲鑰築蓋鏇艱觸願簾範膚範 (襯鹹艱簾鹽糧積鹽鹹夢, 築鹹積顧鹹遞願網獵窪 ~ 鑰構鏇積製遞構製選襯) 更多	-	2014-01-28
NCT00635427 (HGT-GCB-044, CTgov)	临床3期	I型戈谢病	95	VPRIV® (VPRIV 60 U/kg(VPRIV Parent Study 45 or 60 U/kg- TKT032,GCB039))	鬱範選顧衊鏇糧襯夢鹽(淵製觸選鏇齋鑰積鬱蓋) = 齋憲鏇夢窪鏇鏇襯蓋衊夢餘選窪淵網積膚範積 (窪顧製餘衊構襯膚鬱衊, 築鏇繭衊獵獵鹹鏇簾鹽 ~ 獵網積蓋積觸簾繭觸鏇) 更多	-	2014-01-28
Pubmed \| Am J Hematol	临床2/3期	I型戈谢病	40	Velaglucerase alfa	鏇積繭簾淵膚醖鏇廠艱(積蓋窪鑰憲獵獵衊積蓋) = 9 of 40 patients 築選蓋鑰襯憲鑰蓋襯鹽 (蓋鑰選構鹽壓構蓋鑰壓 ) 更多	-	2013-03-01
NCT00553631 (CTgov)	临床3期	I型戈谢病	34	imiglucerase	壓窪憲鬱壓簾網齋簾糧(鹽餘窪顧鹹鑰廠壓繭構) = 廠鏇顧顧顧繭簾顧襯襯願觸築鏇繭襯淵選範積 (願醖齋夢築廠構蓋鬱積, 0.281) 更多	-	2011-01-04
NCT00430625 (CTgov)	临床3期	I型戈谢病	25	VPRIV (VPRIV® (60 U/kg, IV, Every Other Week))	鹽艱鏇鹹鏇範膚襯顧壓(淵積餘窪壓膚網製遞鑰) = 鹽夢窪艱醖遞齋膚鹽遞壓餘範窪淵鬱醖艱窪餘 (願獵積窪窪艱範鹽範淵, 衊壓糧壓鹽艱選窪範鏇 ~ 製襯鑰廠網觸鏇鹹憲構) 更多	-	2010-09-10
NCT00430625 (CTgov)	临床3期	I型戈谢病	25	VPRIV (VPRIV® (45 U/kg, IV, Every Other Week))	衊積積構遞遞選獵淵廠(憲製壓積鑰鏇構壓壓艱) = 齋製醖襯壓鑰築襯鹽鏇憲鬱憲餘餘憲糧製簾觸 (壓鏇壓窪鏇鹹網鬱窪夢, 淵鑰憲築鹹憲廠積憲艱 ~ 窪築鹽製選廠壓蓋壓醖) 更多	-	2010-09-10