Chinese Medicines Guangzhou Ltd.

在竞争异常激烈且风云变幻的市场环境中，医药企业面临着诸多挑战与不确定性，想要在竞争中脱颖而出并非易事。企业不仅需要精准把握市场动态，制定科学合理的战略规划，还要拥有强大的执行力和创新能力。 国内医药产业从仿制向高质量创新转型浪潮澎湃，汉光药业走出了一条以“自主研发+全球引进”为双轮，以临床需求为核心，以差异化竞争为抓手的特色创新之路。 广州汉光药业股份有限公司董事长兼总经理姚青表示，创新是打造新质生产力和可持续发展的重要抓手。多年来，汉光药业见证并参与了中国医药产业逐步走向高质量创新升级的历程，逐渐清晰了企业发展的价值目标——紧扣临床需求、填补国内用药空白，让有需要的人用上真正的好药。 广州汉光药业股份有限公司董事长兼总经理姚青 聚焦临床空白领域 实现医药创新价值目标，聚焦未被满足的临床需求是核心。这些临床需求往往隐藏在那些被忽视的小众领域，或危及生命的重大疾病场景中。然而，小众领域或许因为患者群体规模相对较小，在以往未得到足够的关注和资源投入；重症场景常常由于病情复杂、治疗难度大，也让许多企业和研究机构望而却步。 而这些棘手的领域，却隐藏着巨大的商业价值和社会价值。日前，汉光药业通过“港澳药械通”政策顺利引进阿托伐醌口服混悬液，让这款填补国内临床用药空白的关键药物在粤港澳大湾区特许使用。第一时间推动全球好药惠及中国患者，正是汉光药业对临床需求深度挖掘的结果。 据悉，这款药物针对的肺孢子菌肺炎（PCP），是器官移植、血液肿瘤、艾滋病等免疫低下人群易发生的致命性肺部感染。在国内，此前针对该病症的用药仅有复方磺胺甲噁唑一款，然而这款老药可能导致皮疹、肝功能损伤、骨髓抑制等不良反应，很多患者不得不中断治疗，陷入无药可用的绝境。同时，这款救命药在国外已经得到广泛应用，是多个国际指南推荐的复方磺胺甲噁唑不耐受患者首选替代药物。 这种“国外有药、国内无方”的情况，正是汉光药业看准的潜力赛道。姚青介绍，为了精准地理解和把握阿托伐醌口服混悬液的临床价值，汉光药业的研发与商务团队走访了多家顶级医院的抗感染专家，在与临床一线的深度交流中，更加坚定了将这款药物引入中国的决心。 “引进这款产品的决策背后，是汉光药业基于临床需求的判断。”姚青认为，衡量一款药物的价值，患者人群规模不是唯一的决定因素，根本在于能否解决临床刚需、挽救患者生命。阿托伐醌口服混悬液的引进，不仅填补了国内对于无法耐受复方磺胺甲噁唑的PCP患者的治疗空白，更让免疫低下的重症患者有了活下去的希望。 持续关注医药新政 汉光药业对临床价值的坚守，还体现在持续关注政策。近年来，监管部门陆续发布鼓励仿制药品目录、罕见病目录、粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药品医疗器械目录等文件。这些目录涉及的药品品种将未被满足的临床需求具象化，让临床急需但研发难度大、市场挑战高、企业意愿低的品种得到了更多的行业关注。 姚青始终坚信，这些特殊疾病的药品，无论创新药抑或仿制药，都是经过多个部门、多轮专家论证的高价值产品，是解决患者用药可及性的关键，也是企业实现差异化布局的抓手。值得关注的是，此次通过“港澳药械通”政策得以特许使用的阿托伐醌口服混悬液，正是《第一批鼓励仿制药品目录》清单中罗列的重要品种。 在谈到这款产品的授权引进时，姚青介绍，汉光药业关注到阿托伐醌口服混悬液进入《第一批鼓励仿制药品目录》时，便迅速联系该药物的原研药企，但原研企业无意进入中国市场。随后，企业将目光投向了一家已经在美国获批上市的仿制药品种。 “这款阿托伐醌口服混悬液仿制药在美国的市场占有率很大。”姚青表示，汉光药业在筛选合作方时，重点考察生产质量管理体系、供应稳定性、全球市场覆盖能力以及团队的沟通响应效率等多个维度，最终敲定合作，顺利引进这款药物，在短时间内解决了临床急需。 独家代理罕见病药 通过全球引进是快速提升药物可及性的重要途径。企业不仅需要紧密结合产品管线，敏锐捕捉市场需求并筛选产品，还需要高度重视产品的可持续生产能力，确保药物供应链稳定。事实上，罕见病“孤儿药”的全球供应链从来都不是一条坦途，其背后交织着商业战略的考量、政策法规的壁垒、生产过程的变数，每一个环节的微小波动都可能造成影响。汉光药业在尼替西农胶囊的供应保障中，正是经历了这样一场与时间的竞逐。 姚青表示，早在2018年，汉光药业团队在一场欧洲学术会议中关注到尼替西农胶囊，分析其对国内相关疾病患者具有重大价值。“这款药物针对的疾病是酪氨酸血症Ⅰ型，是一种发生在儿童群体的超级罕见病，致死率极高，若无有效药物治疗，患儿无法存活。彼时的中国市场，这款药物尚处于空白。我们首先将合作目光投向了瑞典的原研企业Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司，但当时对方明确表示暂无进入中国市场的计划。” 2024首届美国华人生物医药科技协会 CBA-China中国年会尼替西农获奖现场 汉光药业并未放弃，经过层层筛选，加拿大的MendeliKabs公司进入了视野。这家公司是一家专注罕见病治疗药物的企业，其开发的尼替西农胶囊于2017年在欧盟获批上市，是除原研产品之外首款通过欧盟集中审评程序（CP）获批的药物。2018年10月，汉光药业与MendeliKabs公司达成协议，在中国区域内独家代理注册及销售尼替西农胶囊。 2020年1月，汉光药业正式提交了罕见病药物尼替西农胶囊（商品名：爱喜丁®）的中国上市申请，被纳入国家药监局药品审评中心（CDE）拟优先审评品种名单。一年之后，该药正式获批上市，并在2023年12月成功经过国家医保谈判，被纳入国家医保目录。这意味着通过医保报销后，罕见病患者的治疗费用和医疗负担将得到大幅度的减轻。 供应保障是生命线 然而，一场突如其来的生产供应挑战悄然降临。2025年下半年，由于MendeliKabs公司的生产原料短缺，爱喜丁®的产能出现了问题。幸运的是，汉光药业此前按照批量采购的海外生产要求，储备有一定的库存，当供应商出现问题时，这部分存货在一段时间内维持了市场供应，成为守护患者用药的第一道屏障，为后续的应急处理争取了宝贵的时间。 2024年尼替西农胶囊国谈成功 面对生产端断供的压力，汉光药业迅速成立了专项小组，由公司高层亲自挂帅，集合研发、生产、采购等多个部门的核心力量，开启了全方位的应急行动。由于原材料供应短缺是导致爱喜丁®停产的主要原因之一，团队首先试图从国际采购渠道为合作伙伴MendeliKabs寻找可替代的原材料，但各国法规的差异与技术标准存在一定壁垒，这条路径没能走通。同时，汉光药业将目光投向了另外一家海外药企，希望通过紧急合作协调其接手中国的市场供应，可因为原辅料、工艺等调整都需要按照政策完成验证、样品检测、补充申请等程序，这家海外药企没有意愿供应药品。 最终，汉光药业将所有精力集中在帮助合作伙伴尽快复产。姚青坦言，由于存在时差，假期的跨国会议、凌晨深夜的线上沟通成为“家常便饭”，公司用最大的诚意，不断向对方传递中国患者的迫切需求。“为了推动药物尽快复产供应，汉光药业主动承担了外包材印刷、追溯码赋码等一系列工作，将印刷好的外包材寄往国外，用实际行动展现合作诚意，这也直接推高了企业成本。但我们作为尼替西农胶囊在中国的唯一经销商，在关键时刻必须对患者负责，而且要负责到底！”她补充道。 姚青进一步表示，通过应对这一次事件，汉光药业进一步完善了供应链管理体系，加强与供应商、生产厂家和流通企业的合作，提高了应对突发事件的能力。“在汉光药业和MendeliKabs的共同努力下，爱喜丁®快速恢复正常生产，最新一批药品已经运达国内港口，即将在4月底正式恢复国内供应。” 汉光药业在解决药品断供过程中所展现的社会责任感和担当精神，也赢得了患者、家属和社会各界的广泛赞誉和认可。患者纷纷表示，汉光药业在关键时刻没有放弃他们，而是积极采取措施解决问题，让他们感受到了温暖和关怀。 自主研发+全球引进 当前，医药产业正在从规模扩张向价值创造加速转型，政策引导、技术革新与临床需求叠加，推动行业进入高质量发展新阶段。曾经“扎堆热门靶点、追求短期利益”的粗放式发展模式逐渐被淘汰，中国医药产业创新生态开始回归价值本源。 汉光药业的创新布局，始终围绕“满足未被满足的临床需求”这一核心出发点，坚守“让有需要的人用上真正的好药”的核心经营理念，摒弃了部分企业追逐热点、盲目跟风的创新误区，持续深耕原研、专利、高端仿制药、改良型新药等领域，将全部资源投入有疗效、有临床学术价值的产品领域。 汉光药业构建了“自主研发+全球引进”双轮驱动的产品战略。一方面持续加大研发投入，搭建独立、完善的自主研发申报体系，组建一支专业的研发团队，聚焦药物研发的核心环节，从靶点筛选、配方优化到工艺改进，每一个步骤都严格遵循国际标准，确保研发产品的科学性与有效性；另一方面积极拓展全球合作渠道，精准挖掘国际市场临床价值高、能填补国内空白的优质产品，通过引进、消化、吸收、再创新，快速引入海外先进药品，让国内患者及时享受全球医疗创新成果。 构建特色产品矩阵 经过近20年的发展，汉光药业精准聚焦重症救护类、精神神经类、维钙营养类三大核心产品线，形成了特色鲜明、优势突出的产品矩阵，每一款产品的引入或研发，都经过严谨的临床调研和科学论证，确保能够切实解决患者的实际问题、填补国内市场空白。姚青表示：“真正的好药是指那些临床急需，别人不能提供而我们能提供，或者我们能率先提供的药品。”这一观点，既是对公司产品选择标准的生动诠释，也彰显了汉光药业作为制药企业的责任与担当。 在维钙营养领域，汉光药业打造了以汉维®和汉乐奇®为代表的系列品牌，赢得了市场的广泛认可；在重症救护和精神神经领域，多款产品成功填补国内空白，如中枢神经类产品丙戊酸钠缓释片（商品名：喜复至®）、急性失代偿心力衰竭（ADHF）治疗用药左西孟旦注射液（商品名：欣得适®）等。 作为精神神经领域的核心产品，喜复至®是一款广谱抗癫痫药，还可用于Lennox-Gastaut综合征、热性惊厥、偏头痛及双相情感障碍的治疗。该产品采用缓释技术，在胃内少量释放，肠道缓慢吸收，达峰时间较长、峰浓度较低，可有效避免一日内血药浓度波动过大，提高用药安全性和依从性，且已纳入国家医保目录。 欣得适®是近20年来唯一获批静脉注射治疗急性心衰导致血流动力学失代偿患者的药物，它具有正性肌力、血管舒张和心脏保护作用，能降低ADHF患者的住院死亡率，改善长期预后。 “OTC+处方药”双轮营销 一系列产品布局，凸显了汉光药业“双轮驱动”战略背后，对自身优势的准确把握。姚青认为，中国医药产业已经跃入全球第一梯队。虽然原研药创新是行业发展的核心方向，但高技术壁垒的仿制药或改良型新药，同样是临床需求的重要补充。“医药行业是一个高度专业化、技术密集型的领域，研发周期长、投入大、风险高，任何一款产品要获得市场认可，都必须以临床价值为核心。只有真正解决患者的实际问题，才能赢得临床医生和患者的信赖，才能在激烈的市场竞争中站稳脚跟。” 为持续提升产品的临床价值和市场竞争力，汉光药业高度重视与临床专家的紧密合作，建立了常态化的学术交流机制，通过定期举办学术交流会议、开展临床研究、组织临床专家研讨等方式，深入了解临床一线的用药需求、治疗痛点和市场动态。此外，公司持续加大投入技术创新和工艺优化，聚焦复杂制剂的核心技术难题，不断提升产品的质量和疗效，同时注重控制生产成本，让研发出的产品不仅疗效显著、安全性高，而且价格合理、可及性强，真正实现“好药不贵”。 汉维药业与瑞士帝斯曼-芬美意举行高层合作研讨 此外，汉光药业还构建了全渠道、全终端的营销布局，依托“OTC+处方药”双轮营销战略，凭借专业的品牌推广、高效的市场准入能力与完善的销售网络，持续提升产品市场份额与行业地位，让优质药品更快、更可及地惠及患者。作为汉光药业战略分拆成立的汉维药业，承接汉光药业20余年产业积淀，专注维矿及骨健康品类销售推广，以创新驱动树立行业标杆。旗下汉维®、汉乐奇®等核心品牌屡登全国药品零售潜力与影响力榜单，产品荣获多项行业权威荣誉。未来，汉维药业将继续深耕维矿大健康领域，不断提升品牌价值与终端渗透，为全民健康事业贡献力量。 医保买药更贵？监管零容忍，严惩药店“阴阳价格”！ 30亿畅销药攻防战！晖致首仿，华东突袭，AZ还能守住霸主地位？ 31省（区、市）建医保电子处方中心，处方外流全面推进 www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势 长按关注医药经济报 《中国处方药》 学术公众号 聚焦药学学术和循证研究 长按关注中国处方药 《医药经济报》 终端公众号 记录药品终端产经大事件 长按关注21世纪药店

1 盐酸拉贝洛尔注射液 受理号：CYHS2600098（国产化药仿制上市申请） 药品名称：盐酸拉贝洛尔注射液 企业名称：河北锐健医药科技有限公司；石家庄凯达生物工程有限公司 靶点与机制：α/β肾上腺素受体阻滞剂，通过同时阻断α1和β受体，降低外周血管阻力，减慢心率，用于妊娠期高血压、高血压急症的治疗。 注册分类：3类（仿制药）2-4 布瑞哌唑片 受理号：CYHS2600097、CYHS2600096、CYHS2600095（国产化药仿制上市申请） 药品名称：布瑞哌唑片 企业名称：宜昌东阳光长江药业股份有限公司；宜昌东阳光长江药业股份有限公司 靶点与机制：多巴胺系统稳定剂/5-HT部分激动剂，对多巴胺D2和5-HT1A受体具有部分激动活性，对5-HT2A受体具有拮抗活性，用于精神分裂症和作为抗抑郁药的辅助治疗。 注册分类：4类（仿制药）5 克立硼罗软膏 受理号：CYHS2600094（国产化药仿制上市申请） 药品名称：克立硼罗软膏 企业名称：湖南迪诺制药股份有限公司；湖南迪诺制药股份有限公司 靶点与机制：磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，通过抑制PDE4，提高细胞内cAMP水平，从而减少炎症介质的产生和释放，软膏剂型用于2岁及以上轻度至中度特应性皮炎患者的局部治疗。 注册分类：4类（仿制药）6 注射用TRD209 受理号：CXHL2600044（国产新药临床申请） 药品名称：注射用TRD209 企业名称：北京泰德制药股份有限公司 靶点与机制：SHP2 降解剂 注册分类：1类（创新药）7-8 IN10028肠溶片 受理号：CXHL2600043、CXHL2600042（国产新药临床申请） 药品名称：IN10028肠溶片 企业名称：应世生物科技（南京）有限公司 靶点与机制：具体靶点与机制未公开 注册分类：1类（创新药）9 盐酸曲马多胶囊 受理号：JYHZ2600001（进口化药再注册） 药品名称：盐酸曲马多胶囊 企业名称：Grunenthal GmbH；Farmaceutici Formenti S.p.A.；Mundipharma (China) Pharmaceutical Co., Ltd. 靶点与机制：中枢性镇痛药，具有双重作用机制：弱μ阿片受体激动作用，以及抑制5-羟色胺和去甲肾上腺素再摄取，用于中度至重度疼痛的治疗。本次为进口再注册。 注册分类：未标注（进口再注册）10 非奈利酮片 受理号：CYHS2600091（国产化药仿制上市申请） 药品名称：非奈利酮片 企业名称：浙江为康制药有限公司；浙江为康制药有限公司 靶点与机制：非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂，通过拮抗过度活化的盐皮质激素受体，抑制其对肾脏和心脏的有害作用（如炎症、纤维化），用于降低2型糖尿病相关慢性肾病成人患者的心肾事件风险。 注册分类：4类（仿制药）11-12 达格列净片 受理号：CYHS2600090、CYHS2600089（国产化药仿制上市申请） 药品名称：达格列净片 企业名称：山东诚创蓝海医药科技有限公司；远大生命科学(山东)有限公司 靶点与机制：SGLT2抑制剂，通过抑制肾脏近端小管钠-葡萄糖协同转运蛋白2，减少葡萄糖重吸收，促进尿糖排泄，用于2型糖尿病、慢性心力衰竭、慢性肾脏病的治疗。 注册分类：4类（仿制药）13 盐酸芬氟拉明口服溶液 受理号：CYHS2600088（国产化药仿制上市申请） 药品名称：盐酸芬氟拉明口服溶液 企业名称：成都硕德药业有限公司；成都硕德药业有限公司 靶点与机制：5-羟色胺释放促进剂/再摄取抑制剂，通过促进5-HT释放并抑制其再摄取，增加饱腹感，抑制食欲，口服溶液剂型曾用于肥胖症的短期治疗。 注册分类：3类（仿制药）14 琥珀酸亚铁片 受理号：CYHS2600087（国产化药仿制上市申请） 药品名称：琥珀酸亚铁片 企业名称：天津柏海药业有限责任公司；天津柏海药业有限责任公司 靶点与机制：有机铁补血剂，提供二价铁离子，是合成血红蛋白、肌红蛋白及某些酶的必需成分，用于预防和治疗缺铁性贫血。 注册分类：3类（仿制药）15-16 非奈利酮片 受理号：CYHS2600086、CYHS2600085（国产化药仿制上市申请） 药品名称：非奈利酮片 企业名称：天津力生制药股份有限公司；天津力生制药股份有限公司 靶点与机制：用于降低2型糖尿病相关慢性肾病的心肾事件风险。 注册分类：4类（仿制药）17-18 盐酸米诺环素胶囊 受理号：CYHS2600083、CYHS2600082（国产化药仿制上市申请） 药品名称：盐酸米诺环素胶囊 企业名称：珠海同源药业有限公司；珠海同源药业有限公司 靶点与机制：四环素类抗生素，通过与细菌核糖体30S亚基结合，抑制蛋白质合成，对痤疮丙酸杆菌、立克次体、支原体、衣原体等有良好活性。 注册分类：4类（仿制药）19-21 糠酸莫米松乳膏 受理号：CYHS2600081、CYHS2600080（国产化药仿制上市申请） 药品名称：糠酸莫米松乳膏 企业名称：广东仁想药业有限公司；浙江赛默制药有限公司 靶点与机制：中强效外用糖皮质激素，具有抗炎、抗过敏、止痒及减少渗出的作用，乳膏剂型用于湿疹、神经性皮炎、异位性皮炎等皮肤病。 注册分类：4类（仿制药）22, 30 鲑降钙素注射液 受理号：CYHS2600078、CYHS2600070（国产化药仿制上市申请） 药品名称：鲑降钙素注射液 企业名称：广州仁恒医药科技股份有限公司；甘肃成纪生物药业有限公司/ 成都欣捷高新技术开发股份有限公司；成都天台山制药股份有限公司 靶点与机制：钙代谢调节剂，通过与破骨细胞上的降钙素受体结合，抑制破骨细胞活性，减少骨钙释放入血；同时抑制肾小管对钙、磷的重吸收。用于骨质疏松症、高钙血症、Paget‘s病的治疗。 注册分类：4类（仿制药）23-24 舒林酸片 受理号：CYHS2600077、CYHS2600076（国产化药仿制上市申请） 药品名称：舒林酸片 企业名称：江苏东科康德药业有限公司；广东星昊药业有限公司 靶点与机制：非甾体抗炎前体药，在体内转化为硫化物代谢物，通过抑制环氧合酶，减少前列腺素合成，发挥抗炎、镇痛、解热作用，用于骨关节炎、类风湿关节炎等疾病的症状治疗。 注册分类：3类（仿制药）25 注射用甲苯磺酸奥马环素 受理号：CYHS2600075（国产化药仿制上市申请） 药品名称：注射用甲苯磺酸奥马环素 企业名称：正大天晴药业集团股份有限公司；正大天晴药业集团股份有限公司 靶点与机制：新型四环素类抗生素（氨甲基环素），通过与细菌核糖体30S亚基结合，抑制蛋白质合成。对多种耐药革兰阳性菌、革兰阴性菌（包括产ESBLs、碳青霉烯酶菌株）及非典型病原体有效，用于社区获得性细菌性肺炎、急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。 注册分类：4类（仿制药）26-29 达格列净二甲双胍缓释片 受理号：CYHS2600074 至 CYHS2600071（国产化药仿制上市申请） 药品名称：达格列净二甲双胍缓释片 企业名称：九洲生物医药(台州)有限公司；九洲生物医药(台州)有限公司 靶点与机制：复方降糖药，达格列净为SGLT2抑制剂，促进尿糖排泄；二甲双胍改善胰岛素敏感性，缓释剂型提供平稳血药浓度，用于2型糖尿病治疗。 注册分类：4类（仿制药）31 氟伐他汀钠缓释片 受理号：CYHS2600069（国产化药仿制上市申请） 药品名称：氟伐他汀钠缓释片 企业名称：广东安诺药业股份有限公司；广东安诺药业股份有限公司 靶点与机制：HMG-CoA还原酶抑制剂，通过抑制胆固醇合成的限速酶，降低总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇，缓释剂型可延长作用时间，用于高胆固醇血症的长期治疗。 注册分类：4类（仿制药）32-35 布立西坦片 受理号：CYHS2600068 至 CYHS2600065（国产化药仿制上市申请） 药品名称：布立西坦片 企业名称：浙江华海药业股份有限公司；浙江华海药业股份有限公司 靶点与机制：新型SV2A配体，通过与突触小泡蛋白2A（SV2A）结合，调节神经递质释放，稳定神经元兴奋性，用于治疗局灶性癫痫发作。 注册分类：3类（仿制药）36 阿法骨化醇软胶囊 受理号：CYHB2650008（国产化药补充申请） 药品名称：阿法骨化醇软胶囊 企业名称：上海信谊万象药业股份有限公司；上海信谊万象药业股份有限公司 靶点与机制：维生素D活性代谢物，在肝脏无需羟化即具有活性，促进肠钙吸收及肾小管对钙磷的重吸收，并调节骨代谢，用于治疗骨质疏松症、肾性骨病、甲状旁腺功能减退等。本次为补充申请。 注册分类：未标注（补充申请）37 维生素D2软胶囊 受理号：CYHB2600028（国产化药补充申请） 药品名称：维生素D2软胶囊 企业名称：国药控股星鲨制药（厦门）有限公司；国药控股星鲨制药（厦门）有限公司 靶点与机制：维生素D补充剂，促进钙、磷吸收，调节骨代谢，用于预防和治疗维生素D缺乏症、骨质疏松等。本次为补充申请。 注册分类：无（补充申请）38 硫糖铝口服混悬液 受理号：CYHB2600027（国产化药补充申请） 药品名称：硫糖铝口服混悬液 企业名称：广东逸舒制药股份有限公司；广东华南药业集团有限公司 靶点与机制：胃黏膜保护剂，在胃酸作用下形成黏稠的凝胶状物，选择性黏附于溃疡或糜烂表面，形成保护膜，并促进内源性前列腺素合成，用于胃及十二指肠溃疡的治疗。本次为补充申请。 注册分类：未标注（补充申请）39 注射用多种维生素(13) 受理号：CYHB2600026（国产化药补充申请） 药品名称：注射用多种维生素(13) 企业名称：广州汉光药业股份有限公司；广东众生药业股份有限公司；国药集团广东环球制药有限公司 靶点与机制：复方维生素营养补充剂，提供13种维生素，作为肠外营养的组成部分，用于不能经消化道正常进食病人的维生素补充。本次为补充申请。 注册分类：原3.2类（补充申请）40-42 硝酸咪康唑栓/乳膏/散 受理号：CYHB2600025、CYHB2600024、CYHB2600023（国产化药补充申请） 药品名称：硝酸咪康唑栓/乳膏/散 企业名称：西安杨森制药有限公司；西安杨森制药有限公司 靶点与机制：咪唑类广谱抗真菌药，通过抑制真菌细胞膜麦角固醇的合成，改变膜通透性，导致真菌死亡。不同剂型（栓剂、乳膏、散剂）用于治疗相应部位的皮肤黏膜念珠菌感染、癣病等。本次为补充申请。 注册分类：未标注（补充申请）43-44 盐酸托鲁地文拉法辛缓释片 受理号：CXHS2600007、CXHS2600006（国产新药上市申请） 药品名称：盐酸托鲁地文拉法辛缓释片 企业名称：山东绿叶制药有限公司；山东绿叶制药有限公司 靶点与机制：5-羟色胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂，绿叶制药开发的2.4类改良型新药。通过双重抑制突触前膜对5-HT和NE的再摄取，提高突触间隙内神经递质浓度，缓释剂型提供平稳持久的抗抑郁效果。已进入新药上市申请阶段。 注册分类：2.4类（改良型新药）45 YHAX 受理号：CXHS2600005（国产新药上市申请） 药品名称：YHAX 企业名称：北京百奥药业有限责任公司；北京星昊盈盛药业有限公司 靶点与机制：具体靶点与机制未公开，治疗领域为呼吸道疾病 注册分类：2.2类（改良型新药）46-48 HRS9531注射液 受理号：CXHL2600041、CXHL2600040、CXHL2600039（国产新药临床申请） 药品名称：HRS9531注射液 企业名称：福建盛迪医药有限公司 靶点与机制：HRS9531注射液是恒瑞医药自主研发的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽（GIP）双重受体激动剂，具有改善胰岛素抵抗、抑制食欲、降低血糖和减轻体重等作用。HRS9531注射液已获得国家药监局批准用于开展2型糖尿病、超重或肥胖和阻塞性睡眠呼吸暂停适应症的临床试验。 注册分类：1类（创新药）49-50 HS-10587片 受理号：CXHL2600038、CXHL2600037（国产新药临床申请） 药品名称：HS-10587片 企业名称：江苏豪森药业集团有限公司；上海翰森生物医药科技有限公司；常州恒邦药业有限公司 靶点与机制：具体靶点与机制未公开 注册分类：1类（创新药）51 注射用布瑞哌唑微球 受理号：CXHL2600036（国产新药临床申请） 药品名称：注射用布瑞哌唑微球 企业名称：珠海市丽珠微球科技有限公司 靶点与机制：长效注射用抗精神病药，丽珠微球开发的2.2类改良型新药。将布瑞哌唑制备成缓释微球制剂，肌肉注射后可缓慢释放药物，作用持续数周，旨在提高精神分裂症患者的用药依从性，减少复发。 注册分类：2.2类（改良型新药）

近日，第一财经独家了解到，一款治疗“超罕”疾病——酪氨酸血症Ⅰ型的特效药尼替西农在纳入医保两年后遭遇中国市场“缺货”，国内至少有8名患儿（最小仅6个月）面临断药困境。 此次断药，是境外生产该药的仿制药企停产所致。 尼替西农早在2019年就被国家卫健委列为《第一批鼓励仿制药品目录》中的第一位，但迄今尚无本土药企的仿制药上市。 在多名接受第一财经采访的罕见病业界人士看来，该起案例虽涉及患儿数量可能仅个位数，却直观呈现了罕见病药品供应的典型困境——因为患者群体相对较小，药品的销售收入难以覆盖生产成本，一些罕见病用药在专利到期数年之后，仿制药企主动生产这些药品的动力依然不强。罕见病药品短缺背后，不仅与原研创新难有关，也与企业、市场机制与公共政策难以平衡相关。 “政策有了，药却没了” “大概是10月份左右，我们家长陆续从这款药的代理企业广州汉光药业处了解到，国内现有库存仅能向每位患者提供2瓶，后续无新增供应计划。”来自上海的酪氨酸血症Ⅰ型患儿父亲李先生告诉第一财经记者。 在李先生向记者展示的患者信息统计中，国内有用药需求的酪氨酸血症Ⅰ型仅不到十位，且分散在山东、上海、甘肃、新疆、贵州、湖北和广东各地，最小的患儿仅3-4个月，稍大一些的也不过2岁零7个月。 “酪氨酸血症Ⅰ型是一种遗传代谢病，需终身服用尼替西农，以抑制毒素积累，否则易引发肝硬化/肝癌。”李先生说。 肝移植是一种治疗方案，但在临床上，目前肝移植在酪氨酸血症I型治疗中的应用指征主要为对尼替西农治疗无效的急性肝衰竭患者及疑有肝细胞癌患者。据李先生及相关患者组织收集到的患者信息，除了这不到十名孩子外，其他患儿大都进行了肝移植。近日，李先生了解到，也有一直药物控制不错的患儿，因为药物短缺问题，无奈选择了肝移植。 上海交通大学医学院附属新华医院儿内分泌遗传科主任医师韩连书在从业二十余年里，共接触过十几位酪氨酸血症患儿。他在接受第一财经采访时表示，酪氨酸血症在中国发病率约为1/60000～1/50000，即便在罕见疾病中也属于发病率极小的存在。其中，酪氨酸血症I型为酪氨酸血症中最常见的类型，会导致琥珀酰丙酮（SA）堆积，累及肝脏和肾脏，患者多有黄疸、腹水、生长发育迟滞以及佝偻病等症状和体征，严重者可危及生命，患者并发肝细胞癌风险大。 酪氨酸血症I型的治疗目的是降低血酪氨酸及其代谢产物水平，减轻酪氨酸及其旁路代谢产物对机体的损伤。“尼替西农属于4-羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制，是治疗酪氨酸血症I型的主要药物，同时需要配合食用不含酪氨酸和苯丙氨酸的特医食品。对于选择药物治疗的患儿家庭来说，尚未出现可替代尼替西农的药物方案。”韩连书说。 根据国家医保局官网披露的药企（广州汉光药业）申报材料，尼替西农是“全球唯一有效治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物”。 李先生表示，在尼替西农“纳保”后，双通道药房成为患者家庭购药的重要途径。但却未曾想到，没过两年，患者家庭就面临“政策有了，药却没了”的困境。“药企表示断供是因为加拿大生产药厂的市场销售额未达预期，加之原材料未通过FDA认证，所以决定停止生产。” 对于李先生的说法，第一财经从药企处得到证实。“目前确实因为加拿大生产厂商决定不再生产该药，导致国内市场处于缺货状态。”广州汉光药业负责患者服务的陈女士告诉第一财经。 在国内市场上，并非只有汉光药业一家代理尼替西尼农。第一财经记者检索国家药监局官网数据库发现，截至11月13日，国内同通用名药品上市的尼替西农共有8款，均为境外生产药物，分别由两家境外药企生产。 一家为加拿大药企MENDELIKABS INC生产，于2021年首次在中国大陆注册上市，有2mg、5mg和10mg三种规格，由广州汉光药业股份有限公司代理销售，5mg剂型售价4488元，已被纳入2023年版国家医保目录（乙类）。 2023年，原研药企瑞典Swedish Orphan Biovitrum International AB（简称Sobi）生产的尼替西农胶囊和口服混悬液，在中国获批上市，境内负责人为苏庇医药（上海）有限公司。不过，苏庇医药（上海）方面11月10日回复第一财经称，“（瑞典原研的尼替西尼胶囊）暂时没有进入中国市场的计划。” 记者注意到，2019年，国家卫健委联合科技部、工信部、国家药监局、国家知识产权局发布《第一批鼓励仿制药品目录》，尼替西农胶囊位列第一位。但记者检索国家药监局“境内生产药品”发现，迄今尚无本土药企仿制该药上市。 “临床急需产品进口”可以短期纾困吗？ 由于尼替西农已经度过专利保护期，国外仍有其他药厂生产该药。对于患儿家庭而言，寻找到其他供应稳定且药品疗效与安全性有保障的替代供应渠道，是实现患儿“不断药”的第一步。但让家长们忧虑的是，无论是海淘还是临床亟需药品进口，药品单价均可能为原先的数倍，且无法享有现有医保报销政策。 韩连书对第一财经回忆说，在尼替西农进入中国市场之前，患儿家庭主要通过海淘等方式购药，随着该药进入中国市场，互联网医院和海淘仍是患儿家庭获取该药的主要途径之一。 李先生也表示，通过海淘途径，确实可以从瑞典、土耳其等国家获得该药的原研药或者仿制药，但一方面海淘药品有数量限制、质量无法保障，另一方面价格昂贵，普通患者家庭难以负担。 “酪氨酸血症Ⅰ型患儿需要长期用药，且用药剂量根据患儿体重增加而加量。如果通过医保渠道购药，那么原价4488元/瓶的药物，报销后每瓶自费30%-50%，尚可负担。但土耳其海淘的仿制药大概在7000-8000元/瓶，瑞典原研药在3.3万-3.5万元/瓶。我的孩子今年2岁7个月，15公斤，按照正常推荐用量，孩子一天用药剂量就达到15毫克。”李先生说。 以李先生孩子的用药量测算，使用广州汉光药业的尼替西农5mg剂型，纳入医保报销后自费比例约30％，一年药费约2万元。如果使用土耳其海淘的仿制药，一年自费约需9.6万元。如果使用瑞典原研药，一年自费约需48万元。 从现有可操作路径来看，患者自发海淘购药之外，“临床急需产品进口”是另一种解决“罕见病境内无药”难题的可能途径。 根据2022年6月23日国家药监局和国家卫健委联合发布的《临床急需药品临时进口工作方案》，对于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量罕见病药品，原则上可由全国罕见病诊疗协作网的1家医疗机构作为牵头进口机构，汇总全国范围内用药需求、使用该药的医疗机构名单和承诺书，提出临时进口申请。 一名长期负责罕见病用药进口工作的受访人士表示，如果由国内代理药企重新找寻境外生产厂商，再进行药品注册上市，即便是临床亟需的罕见病药物可能也需要2年以内的时间，难以解决患者的燃眉之急，而且企业也会审慎评估小规模市场的注册成本与收益之间能否平衡。因此，“临床急需药品临时进口”是一种更为可行的短期应对方案，一般需要由具备罕见病诊疗能力的大三甲医院发起，但全国罕见病用药需求分布零星或给这项工作造成挑战。 此外，该受访人士表示，通过“临床急需产品进口”引入的药物，无法使用医保支付。“如果该药成功通过‘临床急需药品临时进口’被重新引入，也进入了如海南博鳌、北京天竺等地指定医疗机构使用，且商保或地方惠民保在海外特药保障责任中纳入了该款药品，或可获得商保的支付支持。” 显然，目前对于李先生等酪氨酸血症I型患儿家庭而言，短期要想获得供应稳定且可负担的尼替西农供货渠道并非易事。 “因为孩子的备药已经不足，近期，我们开始给孩子减量用药。”李先生说。 对于患儿家庭不得已采取的“不足量用药”的方案，韩连书表示，如果患儿在减少用药剂量并配合低酪氨酸和苯丙氨酸饮食后，病情控制稳定，体内琥珀酰丙酮（SA）水平与采取正常剂量用药时相比，没有出现明显变化，可以作为一种短期的变通之举。但当患儿长期面临药物缺口、药物控制不佳的情况下，需及时采取肝移植，避免毒性代谢产物浓度在体内积累，而出现病情恶化。但肝移植后，患者可能需终身进行免疫抑制治疗。 来源：第一财经 加入读者交流群： —精彩回顾— 我国启动全球最大规模尿液HPV筛查研究 针对红斑狼疮！阿斯利康首创生物制剂 III 期成功 恒瑞乙肝「突破性疗法」来袭 ADC之后，ABC来了 全球首例！中国医生体内CAR-T成功治疗狼疮 商  务  合  作  ：  杨小雨 15210041717