Nitisinone

HEMANGEOL is now available exclusively through Anovo Specialty Pharmacy to streamline access and therapy initiation Eton has integrated full Eton Cares patient support, including $0 co-pay for eligible commercially insured patients and expanded patient assistance programs HEMANGEOL is the only FDA-approved treatment for infantile hemangioma, a pediatric rare disease that can be time-sensitive DEER PARK, Ill., May 01, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eton Pharmaceuticals, Inc (“Eton” or “the Company”) (Nasdaq: ETON), an innovative pharmaceutical company focused on developing and commercializing treatments for rare diseases, today announced the relaunch of HEMANGEOL ® . “We are excited to deliver another major product launch for the company. HEMANGEOL is a critical and time-sensitive therapy where early treatment can meaningfully impact outcomes, and the only FDA-approved treatment for infantile hemangiomas. With the integration of Eton Cares and a dedicated rare disease specialty pharmacy model, we are focused on helping patients start therapy quickly and ensuring families are supported from prescription through treatment. Our HEMANGEOL commercial team has been actively working with caregivers, healthcare professionals, and pharmacies to ensure a seamless transition for patients,” said Sean Brynjelsen, CEO of Eton Pharmaceuticals. “Infantile hemangiomas can evolve rapidly, and timely intervention is critical. In practice, the challenge is often not recognizing when to treat but ensuring that infants can start therapy without delays. Streamlined access to an FDA-approved treatment designed specifically for this population can meaningfully improve both outcomes and the care experience for families,” said Dr. Maria Gnarra Buethe, MD, PhD, Division Chief of Dermatology, Rady Children’s Hospital of Orange County and Director of Pediatric Dermatology, University of California, Irvine. Dr. Kristi Derrick, MD, ScM, Clinical Assistant Professor, SUNY Downstate Health Sciences University (NY) and Paragon Skin Dermatology (NJ) added, “Infantile hemangiomas are common, but in some cases these skin lesions need to be treated urgently to prevent complications and provide the best cosmetic outcome. When a baby has an infantile hemangioma on the face, scalp, diaper area, skin folds or large or multiple lesions, it is important that the baby can get into a specialist quickly to discuss treatment options.” “For families, an infantile hemangioma diagnosis is overwhelming and the window of opportunity to potentially prevent negative consequences is narrow. In order to prevent these adverse complications, prompt and early treatment is critical. At the Vascular Birthmarks Foundation, we advocate starting treatment as soon as the lesion is diagnosed. We strongly lobby for all primary care doctors to initiate HEMANGEOL treatment as soon as medically feasible,” said Dr. Linda Rozell- Shannon, Founder & President of The Vascular Birthmarks Foundation, a global non-profit that has networked over 150,000 patients with vascular malformations into treatment for over 30 years. HEMANGEOL is an orphan drug indicated for the treatment of proliferating infantile hemangioma requiring systemic therapy. Infantile hemangiomas are non-cancerous vascular tumors which typically appear in the first days or weeks of a newborn’s life. In severe cases, infantile hemangiomas can lead to more serious complications, and require intervention with systemic therapy. Treatment with HEMANGEOL is typically initiated between five weeks to five months of age, and continues for approximately six months, representing a critical window where timely intervention can prevent complications and improve outcomes. It is estimated that approximately 5,000-10,000 infants are treated with HEMANGEOL annually in the United States. Clinicians seeking to prescribe HEMANGEOL can e-prescribe by selecting Anovo #5 (Memphis) or fax a patient referral form to 855-813-2039. Patients with questions regarding their prescription or healthcare providers can call Anovo at the dedicated HEMANGEOL line 833-486-5950. Additional product details can be found on the product website, . Ref: American Academy of Pediatrics. Clinical Practice Guideline for the Management of Infantile Hemangiomas. Pediatrics. January 2019. USE HEMANGEOL (propranolol hydrochloride) oral solution is a prescription medicine used to treat proliferating infantile hemangioma (a type of birthmark) requiring treatment throughout the body. Who should NOT take HEMANGEOL? Do not give HEMANGEOL to your child if they: Were born early and are less than 5 weeks corrected age Weigh less than 4.5 lbs Have asthma or a history of breathing problems (bronchospasm) Have certain heart conditions (such as slow heart rate, heart block, or heart failure) Have very low blood pressure Have high blood pressure caused by a tumor on the adrenal gland, called “pheochromocytoma” Are allergic to propranolol or any of the ingredients in HEMANGEOL IMPORTANT SAFETY INFORMATION HEMANGEOL may cause serious side effects, including: Low blood sugar (hypoglycemia) , which can be serious and may lead to seizures, loss of consciousness, or even death. This is more likely if your child is not eating well, is vomiting, or is sick. Always give HEMANGEOL during or right after feeding. Do not give a dose if your child is not eating. Signs of low blood sugar may include pale skin, sweating, irritability, unusual sleepiness, or seizures. Bradycardia and hypotension . HEMANGEOL may slow your child’s heart rate or lower their blood pressure. Call your healthcare provider if your child seems unusually tired, dizzy, faints, or has pale or cold skin. Bronchospasm. HEMANGEOL can cause breathing problems or make them worse. Get medical help right away if your child has wheezing or trouble breathing. Cardiac failure. In certain patients with preexisting heart conditions, HEMANGEOL can worsen the heart’s ability to pump blood. Increased risk of stroke. HEMANGEOL may increase the risk of stroke in children with certain blood vessel conditions (such as PHACE syndrome). Your healthcare provider may check for these conditions, especially in infants with large facial hemangiomas, before starting treatment. Hypersensitivity . HEMANGEOL may make severe allergic reactions worse and may make it harder to treat these reactions with epinephrine (a medicine used in emergencies). What are the most common side effects of HEMANGEOL? The most common side effects include trouble sleeping, respiratory infections (such as colds or bronchitis), diarrhea, and vomiting. Drug interactions Tell your healthcare provider about all medicines your child takes, including prescription and over-the-counter medicines, vitamins, and herbal supplements. Certain medicines may affect how HEMANGEOL works or increase the risk of side effects, including medicines that affect how the body processes propranolol or increase the risk of low blood sugar (such as corticosteroids). You are encouraged to report negative side effects of prescription drugs by contacting Eton Pharmaceuticals, Inc. at 1-855-224-0233 or the U.S. Food and Drug Administration (FDA) at or call 1-800-FDA-1088. Please see full Prescribing Information for more information. About Eton Pharmaceuticals Eton is an innovative pharmaceutical company focused on developing and commercializing treatments for rare diseases. The Company currently has ten commercial rare disease products: KHINDIVI TM , INCRELEX ® , ALKINDI SPRINKLE ® , DESMODA™, GALZIN ® , HEMANGEOL ® , PKU GOLIKE ® , Carglumic Acid, Betaine Anhydrous, and Nitisinone. The Company has four additional product candidates in late-stage development: Amglidia ® , ET-700, ET-800 and ZENEO ® hydrocortisone autoinjector. For more information, please visit our website at . Investor Relations: Lisa M. Wilson, In-Site Communications, Inc. T: 212-452-2793 E: lwilson@insitecony.com

在竞争异常激烈且风云变幻的市场环境中，医药企业面临着诸多挑战与不确定性，想要在竞争中脱颖而出并非易事。企业不仅需要精准把握市场动态，制定科学合理的战略规划，还要拥有强大的执行力和创新能力。 国内医药产业从仿制向高质量创新转型浪潮澎湃，汉光药业走出了一条以“自主研发+全球引进”为双轮，以临床需求为核心，以差异化竞争为抓手的特色创新之路。 广州汉光药业股份有限公司董事长兼总经理姚青表示，创新是打造新质生产力和可持续发展的重要抓手。多年来，汉光药业见证并参与了中国医药产业逐步走向高质量创新升级的历程，逐渐清晰了企业发展的价值目标——紧扣临床需求、填补国内用药空白，让有需要的人用上真正的好药。 广州汉光药业股份有限公司董事长兼总经理姚青 聚焦临床空白领域 实现医药创新价值目标，聚焦未被满足的临床需求是核心。这些临床需求往往隐藏在那些被忽视的小众领域，或危及生命的重大疾病场景中。然而，小众领域或许因为患者群体规模相对较小，在以往未得到足够的关注和资源投入；重症场景常常由于病情复杂、治疗难度大，也让许多企业和研究机构望而却步。 而这些棘手的领域，却隐藏着巨大的商业价值和社会价值。日前，汉光药业通过“港澳药械通”政策顺利引进阿托伐醌口服混悬液，让这款填补国内临床用药空白的关键药物在粤港澳大湾区特许使用。第一时间推动全球好药惠及中国患者，正是汉光药业对临床需求深度挖掘的结果。 据悉，这款药物针对的肺孢子菌肺炎（PCP），是器官移植、血液肿瘤、艾滋病等免疫低下人群易发生的致命性肺部感染。在国内，此前针对该病症的用药仅有复方磺胺甲噁唑一款，然而这款老药可能导致皮疹、肝功能损伤、骨髓抑制等不良反应，很多患者不得不中断治疗，陷入无药可用的绝境。同时，这款救命药在国外已经得到广泛应用，是多个国际指南推荐的复方磺胺甲噁唑不耐受患者首选替代药物。 这种“国外有药、国内无方”的情况，正是汉光药业看准的潜力赛道。姚青介绍，为了精准地理解和把握阿托伐醌口服混悬液的临床价值，汉光药业的研发与商务团队走访了多家顶级医院的抗感染专家，在与临床一线的深度交流中，更加坚定了将这款药物引入中国的决心。 “引进这款产品的决策背后，是汉光药业基于临床需求的判断。”姚青认为，衡量一款药物的价值，患者人群规模不是唯一的决定因素，根本在于能否解决临床刚需、挽救患者生命。阿托伐醌口服混悬液的引进，不仅填补了国内对于无法耐受复方磺胺甲噁唑的PCP患者的治疗空白，更让免疫低下的重症患者有了活下去的希望。 持续关注医药新政 汉光药业对临床价值的坚守，还体现在持续关注政策。近年来，监管部门陆续发布鼓励仿制药品目录、罕见病目录、粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药品医疗器械目录等文件。这些目录涉及的药品品种将未被满足的临床需求具象化，让临床急需但研发难度大、市场挑战高、企业意愿低的品种得到了更多的行业关注。 姚青始终坚信，这些特殊疾病的药品，无论创新药抑或仿制药，都是经过多个部门、多轮专家论证的高价值产品，是解决患者用药可及性的关键，也是企业实现差异化布局的抓手。值得关注的是，此次通过“港澳药械通”政策得以特许使用的阿托伐醌口服混悬液，正是《第一批鼓励仿制药品目录》清单中罗列的重要品种。 在谈到这款产品的授权引进时，姚青介绍，汉光药业关注到阿托伐醌口服混悬液进入《第一批鼓励仿制药品目录》时，便迅速联系该药物的原研药企，但原研企业无意进入中国市场。随后，企业将目光投向了一家已经在美国获批上市的仿制药品种。 “这款阿托伐醌口服混悬液仿制药在美国的市场占有率很大。”姚青表示，汉光药业在筛选合作方时，重点考察生产质量管理体系、供应稳定性、全球市场覆盖能力以及团队的沟通响应效率等多个维度，最终敲定合作，顺利引进这款药物，在短时间内解决了临床急需。 独家代理罕见病药 通过全球引进是快速提升药物可及性的重要途径。企业不仅需要紧密结合产品管线，敏锐捕捉市场需求并筛选产品，还需要高度重视产品的可持续生产能力，确保药物供应链稳定。事实上，罕见病“孤儿药”的全球供应链从来都不是一条坦途，其背后交织着商业战略的考量、政策法规的壁垒、生产过程的变数，每一个环节的微小波动都可能造成影响。汉光药业在尼替西农胶囊的供应保障中，正是经历了这样一场与时间的竞逐。 姚青表示，早在2018年，汉光药业团队在一场欧洲学术会议中关注到尼替西农胶囊，分析其对国内相关疾病患者具有重大价值。“这款药物针对的疾病是酪氨酸血症Ⅰ型，是一种发生在儿童群体的超级罕见病，致死率极高，若无有效药物治疗，患儿无法存活。彼时的中国市场，这款药物尚处于空白。我们首先将合作目光投向了瑞典的原研企业Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司，但当时对方明确表示暂无进入中国市场的计划。” 2024首届美国华人生物医药科技协会 CBA-China中国年会尼替西农获奖现场 汉光药业并未放弃，经过层层筛选，加拿大的MendeliKabs公司进入了视野。这家公司是一家专注罕见病治疗药物的企业，其开发的尼替西农胶囊于2017年在欧盟获批上市，是除原研产品之外首款通过欧盟集中审评程序（CP）获批的药物。2018年10月，汉光药业与MendeliKabs公司达成协议，在中国区域内独家代理注册及销售尼替西农胶囊。 2020年1月，汉光药业正式提交了罕见病药物尼替西农胶囊（商品名：爱喜丁®）的中国上市申请，被纳入国家药监局药品审评中心（CDE）拟优先审评品种名单。一年之后，该药正式获批上市，并在2023年12月成功经过国家医保谈判，被纳入国家医保目录。这意味着通过医保报销后，罕见病患者的治疗费用和医疗负担将得到大幅度的减轻。 供应保障是生命线 然而，一场突如其来的生产供应挑战悄然降临。2025年下半年，由于MendeliKabs公司的生产原料短缺，爱喜丁®的产能出现了问题。幸运的是，汉光药业此前按照批量采购的海外生产要求，储备有一定的库存，当供应商出现问题时，这部分存货在一段时间内维持了市场供应，成为守护患者用药的第一道屏障，为后续的应急处理争取了宝贵的时间。 2024年尼替西农胶囊国谈成功 面对生产端断供的压力，汉光药业迅速成立了专项小组，由公司高层亲自挂帅，集合研发、生产、采购等多个部门的核心力量，开启了全方位的应急行动。由于原材料供应短缺是导致爱喜丁®停产的主要原因之一，团队首先试图从国际采购渠道为合作伙伴MendeliKabs寻找可替代的原材料，但各国法规的差异与技术标准存在一定壁垒，这条路径没能走通。同时，汉光药业将目光投向了另外一家海外药企，希望通过紧急合作协调其接手中国的市场供应，可因为原辅料、工艺等调整都需要按照政策完成验证、样品检测、补充申请等程序，这家海外药企没有意愿供应药品。 最终，汉光药业将所有精力集中在帮助合作伙伴尽快复产。姚青坦言，由于存在时差，假期的跨国会议、凌晨深夜的线上沟通成为“家常便饭”，公司用最大的诚意，不断向对方传递中国患者的迫切需求。“为了推动药物尽快复产供应，汉光药业主动承担了外包材印刷、追溯码赋码等一系列工作，将印刷好的外包材寄往国外，用实际行动展现合作诚意，这也直接推高了企业成本。但我们作为尼替西农胶囊在中国的唯一经销商，在关键时刻必须对患者负责，而且要负责到底！”她补充道。 姚青进一步表示，通过应对这一次事件，汉光药业进一步完善了供应链管理体系，加强与供应商、生产厂家和流通企业的合作，提高了应对突发事件的能力。“在汉光药业和MendeliKabs的共同努力下，爱喜丁®快速恢复正常生产，最新一批药品已经运达国内港口，即将在4月底正式恢复国内供应。” 汉光药业在解决药品断供过程中所展现的社会责任感和担当精神，也赢得了患者、家属和社会各界的广泛赞誉和认可。患者纷纷表示，汉光药业在关键时刻没有放弃他们，而是积极采取措施解决问题，让他们感受到了温暖和关怀。 自主研发+全球引进 当前，医药产业正在从规模扩张向价值创造加速转型，政策引导、技术革新与临床需求叠加，推动行业进入高质量发展新阶段。曾经“扎堆热门靶点、追求短期利益”的粗放式发展模式逐渐被淘汰，中国医药产业创新生态开始回归价值本源。 汉光药业的创新布局，始终围绕“满足未被满足的临床需求”这一核心出发点，坚守“让有需要的人用上真正的好药”的核心经营理念，摒弃了部分企业追逐热点、盲目跟风的创新误区，持续深耕原研、专利、高端仿制药、改良型新药等领域，将全部资源投入有疗效、有临床学术价值的产品领域。 汉光药业构建了“自主研发+全球引进”双轮驱动的产品战略。一方面持续加大研发投入，搭建独立、完善的自主研发申报体系，组建一支专业的研发团队，聚焦药物研发的核心环节，从靶点筛选、配方优化到工艺改进，每一个步骤都严格遵循国际标准，确保研发产品的科学性与有效性；另一方面积极拓展全球合作渠道，精准挖掘国际市场临床价值高、能填补国内空白的优质产品，通过引进、消化、吸收、再创新，快速引入海外先进药品，让国内患者及时享受全球医疗创新成果。 构建特色产品矩阵 经过近20年的发展，汉光药业精准聚焦重症救护类、精神神经类、维钙营养类三大核心产品线，形成了特色鲜明、优势突出的产品矩阵，每一款产品的引入或研发，都经过严谨的临床调研和科学论证，确保能够切实解决患者的实际问题、填补国内市场空白。姚青表示：“真正的好药是指那些临床急需，别人不能提供而我们能提供，或者我们能率先提供的药品。”这一观点，既是对公司产品选择标准的生动诠释，也彰显了汉光药业作为制药企业的责任与担当。 在维钙营养领域，汉光药业打造了以汉维®和汉乐奇®为代表的系列品牌，赢得了市场的广泛认可；在重症救护和精神神经领域，多款产品成功填补国内空白，如中枢神经类产品丙戊酸钠缓释片（商品名：喜复至®）、急性失代偿心力衰竭（ADHF）治疗用药左西孟旦注射液（商品名：欣得适®）等。 作为精神神经领域的核心产品，喜复至®是一款广谱抗癫痫药，还可用于Lennox-Gastaut综合征、热性惊厥、偏头痛及双相情感障碍的治疗。该产品采用缓释技术，在胃内少量释放，肠道缓慢吸收，达峰时间较长、峰浓度较低，可有效避免一日内血药浓度波动过大，提高用药安全性和依从性，且已纳入国家医保目录。 欣得适®是近20年来唯一获批静脉注射治疗急性心衰导致血流动力学失代偿患者的药物，它具有正性肌力、血管舒张和心脏保护作用，能降低ADHF患者的住院死亡率，改善长期预后。 “OTC+处方药”双轮营销 一系列产品布局，凸显了汉光药业“双轮驱动”战略背后，对自身优势的准确把握。姚青认为，中国医药产业已经跃入全球第一梯队。虽然原研药创新是行业发展的核心方向，但高技术壁垒的仿制药或改良型新药，同样是临床需求的重要补充。“医药行业是一个高度专业化、技术密集型的领域，研发周期长、投入大、风险高，任何一款产品要获得市场认可，都必须以临床价值为核心。只有真正解决患者的实际问题，才能赢得临床医生和患者的信赖，才能在激烈的市场竞争中站稳脚跟。” 为持续提升产品的临床价值和市场竞争力，汉光药业高度重视与临床专家的紧密合作，建立了常态化的学术交流机制，通过定期举办学术交流会议、开展临床研究、组织临床专家研讨等方式，深入了解临床一线的用药需求、治疗痛点和市场动态。此外，公司持续加大投入技术创新和工艺优化，聚焦复杂制剂的核心技术难题，不断提升产品的质量和疗效，同时注重控制生产成本，让研发出的产品不仅疗效显著、安全性高，而且价格合理、可及性强，真正实现“好药不贵”。 汉维药业与瑞士帝斯曼-芬美意举行高层合作研讨 此外，汉光药业还构建了全渠道、全终端的营销布局，依托“OTC+处方药”双轮营销战略，凭借专业的品牌推广、高效的市场准入能力与完善的销售网络，持续提升产品市场份额与行业地位，让优质药品更快、更可及地惠及患者。作为汉光药业战略分拆成立的汉维药业，承接汉光药业20余年产业积淀，专注维矿及骨健康品类销售推广，以创新驱动树立行业标杆。旗下汉维®、汉乐奇®等核心品牌屡登全国药品零售潜力与影响力榜单，产品荣获多项行业权威荣誉。未来，汉维药业将继续深耕维矿大健康领域，不断提升品牌价值与终端渗透，为全民健康事业贡献力量。 医保买药更贵？监管零容忍，严惩药店“阴阳价格”！ 30亿畅销药攻防战！晖致首仿，华东突袭，AZ还能守住霸主地位？ 31省（区、市）建医保电子处方中心，处方外流全面推进 www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势 长按关注医药经济报 《中国处方药》 学术公众号 聚焦药学学术和循证研究 长按关注中国处方药 《医药经济报》 终端公众号 记录药品终端产经大事件 长按关注21世纪药店