前言
前几天写了一篇关于多系统萎缩症的简短分享多系统萎缩症研究速递,那一篇当中只是局限的介绍了多系统萎缩症的国外治疗进展,可能有些公众号也已经报道过了。当时我就也关注了一下国内的治疗进展,发现国内的治疗方式更具有本土化的特色,比如有大量的中医治疗的案例,同时也有一些创新药的出现。当时已经写了一部分,但是稿件丢失了,今天我再好好地跟大家分享一下国内的多系统萎缩症的研究。
中医与西医在应对多系统萎缩症的治疗方案,表现出不一样的治疗理念,如中医学提出的是“未病先防、欲病救萌、既病防变、瘥后防复”的临床策略,但是西医的治疗方案一般着眼于疾病的当前阶段,在防治等方面表现结果欠佳。当然也有医生采取了中西医结合治疗的方式。
无论是以何种方式进行诊断或者治疗,最终的目的都是为了治疗多系统萎缩症,每一个个案的治疗都极具个体化,不一定普适于所有人,所以一定要在专业医生的指导下进行就医。
1.国产创新药进展
1.1 士泽生物医药:XS228注射液
治疗方式:“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药
治疗疾病类型:MSA-P(帕金森型多系统萎缩)
科普解读:
我们可以把大脑和脊髓想象成一个庞大的“身体指挥中心”,通过无数根像电线一样的“神经”来控制我们的活动和感觉;这些“电线”其实是由叫做“神经细胞”的微小单元连接而成的。当神经细胞健康时,信号传递顺畅,我们就能自由活动。
以帕金森病或脊髓损伤为例,就像是某个区域的“电线”因为神经细胞死亡或受损而断掉了。“指挥中心”的命令无法下达,就会导致身体出现活动不便、颤抖或瘫痪等症状。传统药物往往只能暂时缓解症状,难以修复这些“断掉的线路。
iPSC拥有无限增殖的潜力,并且可以被精确地诱导分化,变成我们需要的特定类型神经细胞,比如治疗帕金森病需要的“多巴胺能神经前体细胞。
研究进度:已获国家药品监督管理局(NMPA)一次性无发补完全批准,开展注册临床I/II期试验。目前无其他的数据,大家可以持续关注它的临床数据。
1.2 睿健医药:NouvNeu004注射液
治疗方式:一种基于化学诱导的功能加强型神经前体细胞,具备高效分泌神经营养因子的能力
治疗疾病类型:多系统萎缩
科普解读:
NouvNeu004注射液采用创新性的“神经营养+神经重建”的复合治疗策略,复合作用机制包括:注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持,阻止其进一步死亡;同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞,实现系统性的神经修复与功能重建。
具体机制与上述士泽药物大致相似,都是iPSC来源的细胞药物。
研究进度:
2025年10月23日中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请。
2025年11月26日美国FDA正式授予睿健毅联医药科技有限公司(以下简称“睿健医药”)旗下NouvNeu004注射液“Special Exemption”特殊豁免资格,并进一步批准NouvNeu004注射液针对多系统萎缩(Multiple System Atrophy, MSA)的国际I期临床试验。
1.3 赛尔欣生物:人自体多克隆调节性T细胞注射液
治疗方式:鞘内注射给药方式,使细胞直接抵达脊髓和大脑病灶。
治疗疾病类型:多系统萎缩不同亚型
科普解读:
人自体多克隆调节性T细胞注射液作为创新型细胞疗法,已展现出多方面治疗潜力;在MSA的小鼠疾病模型中,这种药物表现出小鼠运动功能减退的改善,部分逆转了中脑黑质内多巴胺能神经元丢失。
在渐冻症等疾病中,免疫系统可能过度活跃并攻击自身的神经细胞。该疗法从患者体内提取出的高纯度Treg细胞,经过体外扩增后,其调节能力得到增强。回输到患者体内后,这些细胞能够有效抑制过度的免疫反应,减轻对神经细胞的持续损伤,为神经系统创造一个“安静”的恢复环境。相比于静脉给药,鞘内注射可使治疗性Treg细胞直接到达发病部位。
研究进度:
2024年,该药物已报道完成了首例肌萎缩侧索硬化(俗称渐冻症,ALS)受试者给药。目前受试者各项指标和耐受性良好。2025年12月,国家药监局药品审评中心(CDE)正式批准上海赛尔欣生物医疗科技有限公司“人自体多克隆调节性T细胞注射液”的临床试验申请,适应症为多系统萎缩(MSA)。
2. 神经调控手术(近两年,来源于中国临床试验注册中心)
2.1 植入式脊髓刺激器系统用于治疗多系统萎缩患者的步态障碍的有效性和安全性的探索性试验
注册时间:2025-3-25;2025-8-28更新试验单位:首都医科大学宣武医院
治疗疾病类型:多系统萎缩-小脑型(Multiple System Atrophy-cerebellar type,MSA-C)
干预措施及目的:
入选研究前,标准术前量表评估流程,不含有创性检查。手术以T9-T11脊髓节段为中心植入16触点片状外科电极。术中C臂定位。采用低频高脉宽SCS刺激参数组合测试。 刺激参数 刺激频率: 刺激频率:40-210Hz; 脉宽:60-180μs; 强度:1.5-4mA 刺激时间: 疗效评估期间持续刺激(24h不间断),疗效评估期为3个月; 刺激时间与疗程 长期治疗:植入永久装置,持续刺激3个月观察疗效。
调整周期:参数需每1–3个月随访调整,因MSA进展可能导致需求变化。
2.2 加速经颅磁刺激治疗改善多系统萎缩-小脑型患者共济失调的临床研究
注册时间:2025-10-23试验单位:首都医科大学宣武医院
治疗疾病类型:多系统萎缩患者的步态障碍
干预措施及目的:
应用加速经颅磁刺激技术,通过增大样本量进一步对治疗MSA-C方案进行临床疗效的评估;通过多模态MRI探究加速经颅磁刺激技术改善MSA-C型患者共济失调的神经网络机制。
2.3 加速间歇性θ脉冲刺激治疗MSA患者的有效性和安全性
注册时间:2025-05-15;2025-07-18更新试验单位:中南大学湘雅医院
治疗疾病类型:多系统萎缩
干预措施及目的:
间歇性θ脉冲刺激是一种特殊模式的重复经颅磁刺激,模仿大脑天然θ节律。以特定频率发射脉冲,促进神经可塑性。
2.4 加速高频重复经颅磁刺激治疗多系统萎缩帕金森型的有效性及安全性研究
注册时间:2025-03-21;2025-03-21更新试验单位:首都医科大学附属北京天坛医院神经内科运动障碍性疾病科
治疗疾病类型:多系统萎缩
干预措施及目的:
第一个目的是探索加速高频间歇性θ爆发式刺激治疗帕金森型多系统萎缩患者的有效性及安全性,并通过1个月的随访,明确其远期疗效,为临床有效治疗MSA-P提供更多的可能性。 第二个目的是评估加速高频间歇性θ爆发式刺激治疗帕金森型多系统萎缩的运动症状及非运动症状的改善与fMRI影像学指标变化的关系,探索aiTBS治疗MSA-P型患者的神经机制。
2.5 重复经颅磁刺激小脑改善多系统萎缩共济失调的研究(已结束)
注册时间:2024-06-13试验单位:内蒙古自治区包头市东河区环城路61号包头市中心医院
治疗疾病类型:多系统萎缩
干预措施及目的:
重复经颅磁刺激(rTMS)作为一种非侵入性的脑刺激技术,包括刺激线圈下的局部皮质和整个大脑的网络水平,在短期和长期内影响神经可塑性。
该实验为一项单中心、随机、双盲实验。将26例MSA-C患者进行编号,通过随机分配模型(按1:1的比例)分为研究组(n=13)与对照组(n=13),实验组采取真刺激,对照组采取假刺激。为了确保实验的准确性,避免患者交流,将患者安排在治疗期间分隔的固定时间段。对患者以及入组评估医师、数据分析员等其余研究人员采取盲法。医师在对治疗效果进行评价时采用盲法评价。由于重复经颅磁刺激仪器的工作性质,对治疗医师不可能采用盲法。
3. 中医治疗(2025-2026部分发表汇总)
3.1 基于“命门火衰”理论辨治多系统萎缩思路
发表时间:2026-01-16作者:彭羽, 郑沂佳, 李月丽, 陈冰洁, 黄现会, 黎璐璐, 吴远华。
单位:贵州中医药大学,贵州中医药大学第一附属医院
病例简述:
患者于2023年5月发现开始出现无诱因的行走不稳,伴随言语不利,肢体不自主抖动,运动迟缓,并有恶心呕吐等症状。西医诊断:多系统萎缩(帕金森型);中医诊断:颤病(虚风内动),治以益肾滋阴,养肝熄风。
治疗策略:
吴远华教授针对MSA进行分型论治,提出命门火衰、心脾两虚者,以补火助阳、温补心脾为法,用右归丸合归脾汤重用天麻、羚羊角及虫类药;命门火衰、脾阳不振者,采用益火生精、滋水润土之法,以右归丸合理中丸等加减。等加减;命门火衰、肝风内动者,治以益火归元、育阴熄风,方用右归丸合天麻钩藤饮等。
效果:二诊,肢体抖动缓解,却现精神紧张、焦虑、眠差梦多,二诊,肢体抖动缓解,却现精神紧张、焦虑、眠差梦多。
3.2. 王松龄教授运用填精益髓涤痰开窍法治疗多系统萎缩经验
发表时间:2025-12-22 作者:王振,刘志勇,史兰云。
单位:河南中医医药大学
病例简述:
患者男,59岁,进行性行走不稳、左右晃动、双下肢无力、行走缓慢,时有头晕昏沉,言语不利,双手不自主震颤、精细活动不能,记忆力减退,夜寐不佳,夜尿频,大便调,舌淡,苔薄白,脉沉细弱。查体:神志清,精神差,言语不利,构音失常,跟膝胫试验及指鼻试验欠稳准,闭目难立征异常,双侧轮替动作试验笨拙,左侧巴氏征阳性。辅助检查:头颅MRI示:小脑萎缩,脑白质脱髓鞘西医诊断:MSA。中医诊断:“痿证”“风痱”合病。
治疗策略:
王教授综合多年临证经验,以填精益髓、涤痰开窍为法,自拟祛痿起废丸,随症加减防治MSA,临床疗效显著,长期巩固服用,疗效颇佳,且病情不易反复。初诊以祛痿起废丸为基础方填精益髓,祛痰开窍,加桂枝、附子温补肾阳以疗其夜尿频,加半夏增化痰之功而止其头晕;二诊时,诸症皆向好,却现夜梦之症,乃机体正气渐复、阴阳趋于调和之象,故加煅龙骨、煅牡蛎,安其神志,乌梢蛇通督活络;三诊时,患者夜梦减少,诸症见效明显,正复邪去之象颇显,故加乌梢蛇一味,取其无毒性善,通督脉,以助肢体活动复健。
效果:
2023年5月10日二诊,服药后症状有所改善,自感下肢较前有力,头晕明显改善,夜尿减少,夜梦增加,余症改善不明显。
2023年7月12日三诊,诸症好转,行走较前稳重,言语较前流利,夜梦减少,头晕昏沉已消。祛痿起废丸加乌梢蛇6 g,改为丸剂长期服用。
2023年12月11日随访,患者自觉行走不稳、言语不利、双手震颤症状明显好转,其余症状皆明显改善,获效颇佳。
3.3 基于脾胃学说从脾论治多系统萎缩
发表时间:2025-11-27 作者:谭佳菲, 李彩琴, 何曦, 李丹丹.
单位:湖南中医药大学第二附属医院
病例简述:
患者,女,47岁,2023年9月18日入院。主要表现为进行性构音障碍持续13个月,近5个月伴发步态失衡;此前的磁共振成像(MRI)及磁共振血管造影(MRA)检查结果显示,患者的小脑半球及桥脑区域呈现显著萎缩征象,符合多系统萎缩(MSA-C型)典型影像学特征。
西医诊断为多系统萎缩(小脑亚型)。中医辨证为痿证(脾胃虚弱型)。
治疗策略:
基于“未病先防”的核心思想,临床防治应强调“运脾护胃”的基础性作用,通过“调摄阴阳,顺应四时,节制饮食,规律作息,劳逸适度”等综合干预手段,实现“形神共养”的健康状态。
效果:
五诊(治疗第32日),完成首疗程干预后运动功能显著改善(,夜尿控制在每夜2次,生活自理能力恢复。
3.4 从伏毒辨治多系统萎缩探讨
发表时间:2025-07-15 作者:王诗航,王鹏琴.
单位:辽宁中医药大学;辽宁中医药大学附属医院
病例简述:
患者,女,52岁;西医诊断:小脑型多系统萎缩;中医诊断:痿证类病,肝肾不足证。
治疗策略:
扶正补虚固本,化痰祛浊,逐瘀解毒。
效果:
2023年8月28日二诊:患者行动迟缓、纳寐较前明显好转,仍腿软无力,气短,遗尿,出虚汗。舌淡红、苔薄黄,脉沉细。
2024年6月4日四诊:患者服药后症状好转,仍行动迟缓,饮水呛咳,言语不利、纳寐好转,便秘,舌质红,苔黄腻。
2024年12月20日三诊:患者行动迟缓明显改善,仍乏力气短,纳寐好转,大便干,遗尿好转,出汗正常,舌体胖大,苔薄黄。
2025年2月21日五诊:患者行动迟缓,走路易仆、言语不清、尿频、纳寐较前明显改善,仍乏力,饮水呛咳。
3.5 孙氏头针联合阴阳刺治疗多系统萎缩自主神经功能障碍
发表时间:2025-08-05 作者:李秀芳,陈志刚,孙申田
单位:北京中医药大学第二临床医学院;北京中医药大学东方医院脑病科;黑龙江中医药大学附属第二医院针灸科
病例简述:
患者,男,47岁;西医诊断:小脑型多系统萎缩;中医诊断:脑髓病(肾虚髓减、阴阳失调证)
治疗策略:温肾健脑,调和阴阳。予孙氏头针联合阴阳刺治疗。
效果:停止治疗,4周后随访,患者诉病情基本稳定,未见明显进展。
总的来说,MSA的中医治疗方式,大致可以分为经方治疗、针药并用治疗、中西医结合治疗三大主流的治疗方式,对于不同的患者,疾病程度各不一致,所采取的中医治疗或者西药对症治疗方式都大相径庭,毕竟考虑到个人体质以及疾病进展,都会有很大的特异性;所以当有一定的疾病症状的时候,一定要及时就医,不可一拖再拖。
对于目前国内的新兴药物,相较于国外,国内的新药的进度还是进度较快,但是开发的药物种类较少,因此,也希望各大科研机构和医药公司能够尽快开展相应的新兴MSA治疗技术的开发。
参考:
1.张宇晨,唐军.多系统萎缩的机制及中西医诊疗进展[J].神经病学与神经康复学杂志,2025,21(05):368-375.
2.赛尔欣生物调节性T细胞治疗产品再获CDE批准,开启多系统萎缩(MSA)临床研究新征程
3.https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/c902cfd7dd6b3016d7f8d0b181b68dcf
4.吴瑢,王晓平.多系统萎缩诊断标准中国专家共识解读[J].西部医学,2019,31(06):828-830.
5.https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/a3d49ec7ee9d16d4114019b75db2fc7a
6.https://www.chictr.org.cn/showproj.html?proj=272812
7.彭羽,郑沂佳,李月丽,等.基于“命门火衰”理论辨治多系统萎缩思路[J].中国民族民间医药,2025,34(24):72-7.
8.谭佳菲,李彩琴,何曦,等.基于脾胃学说从脾论治多系统萎缩[J].实用中医药杂志,2025,41(10):2087-2089.
9.陈贝,何天帅,王雯玉,等.从“肾虚-酿毒-伤络”理论和胶质淋巴系统的关系探讨多系统萎缩的辨证论治[J].中国医药导报,2025,22(32):121-124+129.DOI:10.20047/j.issn1673-7210.2025.32.23.
10.王诗航,王鹏琴.从伏毒辨治多系统萎缩探讨[J].山西中医,2025,41(07):1-3.DOI:10.20002/j.issn.1000-7156.2025.07.001.
11.李秀芳,陈志刚,孙申田.孙氏头针联合阴阳刺治疗多系统萎缩自主神经功能障碍案[J].中国针灸,2026,46(01):39-42.DOI:10.13703/j.0255-2930.20241203-k0005.
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