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▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 肺动脉高压（PAH）是一种罕见且危及生命的慢性进行性疾病，其会导致肺动脉压升高和局部高血压，从而导致心力衰竭并最终死亡。Mordor Intelligence预测，2024年到2029年肺动脉高压市场的年均复合增长率为5.0%，由于医疗保健行业高度发达，以及传染病和慢性病患病率不断上升，北美在肺动脉高压市场中处于领先地位。肺动脉高压的治疗可以通过使用前列环素和前列环素类似物、钙通道阻滞剂、磷酸二酯酶5、内皮素受体拮抗剂等药物来治疗，前列环素及其类似物是最早用于PAH的靶向治疗药物。曲前列尼尔是由UnitedTherapeutics研发的一款人工合成前列环素药品，可以促进血管舒张，同时可抑制血小板的聚集，用于肺动脉高压的症状治疗。2005年，曲前列尼尔注射液获得FDA批准上市，商品名为Remodulin（瑞莫杜林），但其零售价极高，曾一度成为美国药房零售价最贵的20个药物之一。2019年3月，Sandoz宣布FDA批准其曲前列尼尔注射液上市，可完全替代Remodulin，同时还宣布其将与RareGen公司合作进行曲前列尼尔注射液的商业推广和销售。 图源：Mordor Intelligence 从药融云数据库获悉，主要为罕见病药品提供商业化服务的RareGen于2020年被Liquidia Technologies收购，Liquidia Technologies是2004年由Joe DeSimone和Ed Samulski从北卡罗来纳大学教堂山分校分离出来的，并于当年在特拉华州注册成立，随着上述合并交易的完成，以上的两家公司均成为Liquidia Corporation的全资运营子公司。目前的Liquidia Corporation（以下简称Liquidia）是一家生物制药公司，主要专注于肺动脉高压产品的开发以及PRINT技术的其他应用，通过两家全资子公司Liquidia Technologies和Liquidia PAH作为单一实体运营。其中，Liquidia Technologies主要负责肺动脉高压相关产品的开发，Liquidia PAH负责治疗肺部疾病药品的商业化。 药融云数据库：公司信息 Liquidia专有的PRINT颗粒工程技术使其能够设计和制造高度均匀的药物颗粒，并对颗粒的尺寸、三维几何形状和化学成分进行精确控制，通过控制颗粒的这些物理和化学参数，PRINT能够将所需的药理学益处设计到开发产品中，包括延长药物释放的持续时间、增加药物负载、设计更方便的给药途径、创造新的组合产品的能力、增强储存和稳定性以及减少副作用的潜力。 专攻PAH和PH-ILD Liquidia旗下Liquidia PAH主要负责仿制药曲前列尼尔注射液的商业化，Liquidia Technologies负责治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）相关疾病的产品研发，肺动脉高压市场的主要领导者有拜耳、吉利德、强生、辉瑞和United Therapeutics等。当前公司管线的具体进展情况如下： 一 仿制药 曲前列尼尔注射液（仿制药）通过收购RareGen获得，由Liquidia PAH与Sandoz合作进行曲前列尼尔注射液的商业化。2019年，Sandoz宣布FDA批准曲前列尼尔注射液上市，用于治疗肺动脉高压，可完全替代United Therapeutics公司2002年获批上市的原研药Remodulin。 截图来自：国家药品监督管理局 2010年7月，李氏大药厂与United Therapeutics公司达成独家协议，获得Remodulin在中国的独家分销代理权和定价许可权。2020年，李氏大药厂子公司兆科药业按新4类申报的曲前列尼尔注射液获得国家药监局批准上市，视同通过一致性评价。2023年3月，江苏众强药业有限公司的曲前列尼尔注射液仿制药获批上市，同时也是继兆科药业之后获批的国产第二家曲前列尼尔注射液企业。 二 在研管线 1、YUTREPIA（曲前列尼尔吸入粉剂） YUTREPIA是一种研究性吸入干粉制剂，使用Liquidia的PRINT技术设计，通过方便、省力、手掌大小的装置给药。2021年11月，FDA发布了YUTREPIA用于PAH患者的暂定批准。2023年7月，Liquidia提交了对其YUTREPIA新药申请的修正案，寻求在标签中添加PH-ILD适应症。 Liquidia在505(b)(2)监管途径下开发了YUTREPIA，使用雾化形式的曲前列尼尔（Tyvaso，美国唯一一个被批准治疗PH-ILD的疗法）作为参考上市药物。2020年1月Liquidia提交了YUTREPIA的新药上市申请，FDA分别于2021年8月和2021年10月对公司的两家美国生产工厂进行了现场批准前检查，2021年11月，FDA发布了YUTREPIA的初步批准，表明该NDA已满足最终批准的所有要求，但尚不能上市。2023年7月，Liquidia提交了NDA修正案，将PH-ILD添加到YUTREPIA的标签中。FDA的最终批准和YUTREPIA的推出直接受到United Therapeutics于2020年6月4日提起的Hatch-Waxman诉讼以及United Therapeutics授予PH-ILD的监管排他性（于2024年3月31日到期）的影响。2024年3月下旬，法官撤销了在最初的Hatch-Waxman诉讼中发布的禁令，该禁令阻止FDA批准YUTREPIA的新药上市申请，截止2024年4月1日，没有进一步的法律阻碍FDA批准YUTREPIA用于PAH和PH-ILD。 Liquidia提交的新药上市申请基于已经完成的INSPIRE试验，即曲前列尼尔干粉吸入的安全性和药理学研究，这是一项开放标签、多中心临床试验3期研究，用于在未吸入曲前列尼尔或正在从Tyvaso（雾化曲前列尼尔）过渡的PAH患者，该试验的主要目的是评估YUTEREPIA的长期安全性，主要终点是评估第2个月的安全性和耐受性。目前正在进行ASCENT试验，这是一项开放标签前瞻性多中心研究，旨在评估干粉吸入曲前列尼尔治疗肺动脉高压的安全性和耐受性，目的是告知YUTEREPIA在PH-ILD患者中的剂量和耐受性特征。 2、L606（脂质体曲前列尼尔）吸入混悬液 L606混悬液是一种吸入式、持续释放的研究性曲前列尼尔缓释制剂，使用Pharmosa Biopharm专有的脂质体配方来封装曲前列尼尔，曲前列尼尔可以以受控速率缓慢释放到肺部，在很长一段时间内增强药物暴露，并减轻对上呼吸道的局部刺激。 药融云数据库：药品信息 2023年6月28日，Liquidia与Pharmosa Biopharm宣布已就L606在北美的开发和商业化达成一项独家许可协议，根据协议条款，Liquidia将负责L606在北美的开发、监管和商业活动，Pharmosa Biopharm将生产L606的临床和商业用品，并支持Liquidia建立一个全球供应链。作为这些独家权利的对价，Liquidia将向Pharmosa Biopharm支付1000万美元预付款，与PAH和PH-ILD适应症相关的高达2.15亿美元的潜在开发和销售里程碑付款，以及L606净销售额的特许权使用费。Pharmosa Biopharm还将获得1000万美元的里程碑付款，用于批准每个额外的适应症和额外的产品。如果Pharmosa Biopharm寻求合作伙伴，Liquidia保留在欧洲和其他地区就L606的开发和商业化进行谈判的优先权，但须满足许可协议中规定的某些条件。 Liquidia打算根据505(b)(2)监管途径在美国寻求L606的首次监管批准。计划中的NDA预计将包括：（1）已完成的临床试验1期研究，证明其耐受性和与Tyvaso相当的药代动力学；（2）在美国的PAH和PH-ILD患者正在进行的开放标签临床试验3期研究数据；（3）来自一项双盲、随机、安慰剂对照研究的临床数据。L606目前正在美国进行一项用于治疗PAH和PH-ILD的开放标签研究，并计划进行一项治疗PH-ILD的全球关键性安慰剂对照疗效研究，计划在2024年上半年启动PH-ILD试验。 财务状况 Liquidia Corporation 2023年度收入1750万美元，上年同期收入1590万美元，总的收入主要与Sandoz公司的推广协议销售曲前列尼注射液有关，160万美元的增加主要是由于有利的总退款、回扣和管理式医疗调整，但与上一年相比，销售数量下降的影响抵消了这些调整。2023年度收入成本与上年同期差别不大。研发费用4320万美元，与上年同期相比增长了122%，主要是由于向Pharmosa Biopharm支付了1000万美元的预付款许可费，以获得L606在北美的独家许可。一般及行政费用4470万美元，上年同期3240万美元，增加了38%，主要是由于人事和咨询费用（包括股票薪酬）增加了980万美元，以及为YUTREPIA的潜在商业化做准备而增加的140万美元。2023年度净亏损7850万美元，或每股基本和摊薄亏损1.21美元，上年同期净亏损为4100万美元，或每股基本和摊薄亏损0.67美元。 截止2024年3月31日，2024年第一季度的收入为300万美元，而上年同期为450万美元，与上年同期相比，本年度销售数量减少的影响；收入成本为150万美元，上年同期的收入成本为70万美元，与上一年相比的增长主要是由于公司在2023年第四季度扩大了销售队伍；研发费用为1010万美元，上年同期的研发费用为530万美元，增加了91%，主要是由于与员工人数增加相关的人事费用（包括股票薪酬）增加了200万美元，以及与L606计划相关的临床费用增加了170万美元。此外，与YUTREPIA计划相关的费用增加了130万美元，原因是与2023年下半年启动的ASCENT研究相关的临床和供应费用增加；一般及行政费用为2020万美元，上年同期只有780万美元，增加了1240万美元（160%），主要是由于与正在进行的YUTEREPIA诉讼相关的法律费用增加了310万美元，人事费用（包括股票薪酬）增加了590万美元，以及为YUTREPIA的潜在商业化做准备的商业和咨询费用增加了220万美元；净亏损为4090万美元或每股基本和摊薄亏损0.54美元，上年同期净亏损为1170万美元，或每股基本和摊薄亏损0.18美元。 2024年1月，Liquidia宣布获得1亿美元的新融资，主要与公司在当月第一周完成的两笔交易有关。其中，和Patient Square Capital（医疗保健投资公司）的一家附属公司签订了普通股私募购买协议，总收益为7500万美元；同一周，与HealthCare Royalty Partners（HCRx）对收入利息融资协议（RIFA）进行了第四次修订，HCRx额外资助2500万美元，该公司已先投资了6750万美元的非稀释性资本，而最初计划在RIBA下分四批投资1亿美元。第四次修订将2500万美元从第三部分转移到第二部分，因此HCRx在第二部分下总共提供了3500万美元，剩余的第三笔1000万美元和第四笔2250万美元将在未来经HCRx和Liquidia双方同意后提供资金。2024年3月31日，公司的现金和现金等价物总额为1.58亿美元。截止2024年5月30日，Liquidia公司市值还不到10亿美元。截止发稿前为9.14亿美元。 参考： NMPA/CDE； 药融云数据，www.pharnexcloud.com FDA/EMA/PMDA； 相关公司公开披露（除标注外，正文图片均来自企业官网）； https://liquidia.com/； https://mp.weixin.qq.com/s/owUXdtUVUE5Cq6aMki-a6A； https://www.mordorintelligence.com/zh-CN/industry-reports/pulmonary-arterial-hypertension-market；等等。 [ 重磅苏州新药峰会推荐 ] 8月15日论坛1：新药创始人峰会 09:00-09:20复星医药如何应对复杂的生物医药产业环境 09:20-09:40跨越周期，承压下的中国Biotech公司还有哪些机会把握？ 09:40-10:00绕不开的商业化，Biotech公司该怎么看待商业化 10:00-10:20齐鲁制药如何应对复杂的生物医药产业环境 10:20-10:40华东医药如何应对复杂的生物医药产业环境 1040-11:002024中国医药企业综合实力排行榜系列榜单发布 11:00-1120勃林格殷格翰的研发战略及项目需求 11:20-11:40洞察未来：中国生物医药产业发展未来还有哪些机会 11:40-12:20圆桌：中国Biotech公司未来突破点有哪些？ 12:20-13:30午餐 13:30-13:50创新药是选FIC还是BIC？解决临床未满足需要是关键！ 13:50-14:10计算加速新药研发：多肽GPCR药物发现新机遇 14:10-14:30细胞治疗产品动物药效评价 14:30-14:50从AI赛道杀出来，给予CRO和Biotech的发展启发 14:50-15:10和誉医药FGFR抑制剂开发进展 15:10-15:30 富龙康泰BIC多激酶抑制剂开发进展 15:30-15:50YAP/TEAD抑制剂的开发 15:50-16:10浅谈“前药”的前世今生-长乘医药的前药研发 16:10-16:30 慢乙肝功能性治愈创新药物的研究与开发 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 蔡学钧，前 BMS，全球研发副总裁 曹保红，美迪西，药理部副总裁 陈   椎，和誉医药，联合创始人兼CSO 邓永奇，凯复医药，CEO 党   群，真实生物，总裁 杜镇建，北京富龙康泰，副总经理 刘   谦，阿斯利康中国，副总裁 金   方，健康元，首席科学家 毛   化，沙利文 ，大中华区合伙人兼董事总经理 王兴利，复星医药，执行总裁&创新药事业部联席CEO 王中健，药融云，总经理&CTO 许茗彦，长乘医药，CEO 朱继东，奕拓医药，CEO 张   弛 ，新通药物，项目负责人 钟文革，齐鲁锐格，CTO 恒瑞医药（嘉宾行程确定中） 勃林格殷格翰外部创新合作中心 齐鲁制药（嘉宾行程确定中） 扫码报名参会 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

NDC2024 2024生物医药创新博览会设置12个论坛：新药创始人峰会、并购及项目合作、GLP1及多肽、核酸药物开发、XDC领域的差异化创新和国际化策略、创新药早期开发、FDA对新兴医疗产品的监管、临床开发论坛、小分子药物开发、生物医药学者研究论坛、创新药中美双报如何制定研发策略、抗体掌门人对话。 将邀请数200+位行业专家到场，共同探讨生物、化学制药领域的前沿话题和发展趋势，分享最新项目成果、经验以及战略思考，更好的赋能中国医药产业的发展。 大会亮点>> 一困惑就出门，满足你的所有需求 @趋势@合作@学习@社交@参观 PART.1 [ 话题框架 ] PART.2 [ 会前晚宴 ] 8月14日生物医药创新者晚宴 17:00-17:30  嘉宾签到 17:30-17:40 2024年这半年有哪些企业哪些事值得关注 17:40-17:50  药企是转型还是升级，CMO是选择吗？ 17:50-18:00  Biotech如果转型CRO，靠什么杀出红海？ 18:00-18:10  AACR等国际会议预示的全球趋势？ 18:10-18:20  AI是大脑，机器人是手臂，AI+机器人改变制药的案例 18:20-18:30  创新药物研发的前沿：突破性技术与策略 审核制，请扫码申请席位联系人蒋女士13551362642 往期回顾 药鼎记 x IBS圆桌会 | 都说行业很冷，听听他们怎么说？监管挑战、投资环境、GPT/AI、成本效率、跨境交易…… 活动时间：2023年8月2日 活动日程：【提前预留席位】百位新药创新者闭门晚宴，携手共话未来 PART.3 [ 会议日程 ] 8月15日论坛1：新药创始人峰会 09:00-09:20复星医药如何应对复杂的生物医药产业环境 09:20-09:40跨越周期，承压下的中国Biotech公司还有哪些机会把握？ 09:40-10:00绕不开的商业化，Biotech公司该怎么看待商业化 10:00-10:20齐鲁制药如何应对复杂的生物医药产业环境 10:20-10:40华东医药如何应对复杂的生物医药产业环境 1040-11:002024中国医药企业综合实力排行榜系列榜单发布 11:00-1120勃林格殷格翰的研发战略及项目需求 11:20-11:40洞察未来：中国生物医药产业发展未来还有哪些机会 11:40-12:20圆桌：中国Biotech公司未来突破点有哪些？ 12:20-13:30午餐 13:30-13:50创新药是选FIC还是BIC？解决临床未满足需要是关键！ 13:50-14:10计算加速新药研发：多肽GPCR药物发现新机遇 14:10-14:30细胞治疗产品动物药效评价 14:30-14:50从AI赛道杀出来，给予CRO和Biotech的发展启发 14:50-15:10和誉医药FGFR抑制剂开发进展 15:10-15:30 富龙康泰BIC多激酶抑制剂开发进展 15:30-15:50YAP/TEAD抑制剂的开发 15:50-16:10浅谈“前药”的前世今生-长乘医药的前药研发 16:10-16:30 慢乙肝功能性治愈创新药物的研究与开发 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 蔡学钧，前 BMS，全球研发副总裁 曹保红，美迪西，药理部副总裁 陈   椎，和誉医药，联合创始人兼CSO 邓永奇，凯复医药，CEO 党   群，真实生物，总裁 杜镇建，北京富龙康泰，副总经理 刘   谦，阿斯利康中国，副总裁 金   方，健康元，首席科学家 毛   化，沙利文 ，大中华区合伙人兼董事总经理 王兴利，复星医药，执行总裁&创新药事业部联席CEO 王中健，药融云，总经理&CTO 许茗彦，长乘医药，CEO 朱继东，奕拓医药，CEO 张   弛 ，新通药物，项目负责人 钟文革，齐鲁锐格，CTO 恒瑞医药（嘉宾行程确定中） 勃林格殷格翰外部创新合作中心 齐鲁制药（嘉宾行程确定中） 8月15日论坛2：GLP-1及多肽论坛 09:00-09:20 多肽类药物在临床期间的CMC研究的多变性 09:20-09:40 众生睿创基于GLP-1RAS在代谢领域差异化布局和创新 09:40-10:00 创新型靶向GLP-1R/GIPR的双靶点激动剂的发现和临床转化 10:00-10:20 新一代人源超长效GLP-1药物创新研发之路及关键临床数据解读 10:20-10:40 多肽药物的质量控制策略 10:40-11:00 GLP-1，除了减重，还能卷什么？ 11:00-11:20 诺和晟泰多肽特色管线布局与研发策略 11:20-12:00 圆桌：多肽治疗领域扩展及出海机会 12:00-13:30 午餐 13:30-13:50 抗感染新药管线布局及研发趋势 13:50-14:10 硕迪生物口服小分子GLP-1受体激动剂 14:10-14:30 化学合成多肽药物的CMC研究 14:30-14:50 基于240万实体多肽分子库的高通量筛选及多肽芯片筛选项目案例 14:50-15:10 全球多肽药物研发趋势 15:10-15:30 全球首款多肽偶联骨再生靶向创新药 15:30-15:50 环肽创新药的发现：从长效棘白菌素到口服PCSK9抑制剂 15:50-16:10 多肽类药物在临床期间的CMC研究的多变性 16:10-16:30 GLP1新药的动物模型选择及评价 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 陈小新，众生睿创，CEO 方永亮，道尔生物，COO 高   剑，禾泰健宇，董事长 姜帆，银诺医药，副总裁 林熹晨，硕迪生物，首席科学官兼总裁 孟广鹏，成都诺和晟泰，创新药总监 孙汉栋，九源基因，副总经理 原晨光，祥根生物，联合创始人&CSO 苑字飞，甘李药业，副总经理，首席技术官 药融云 健元医药 8月15日论坛3：XDC领域的差异化创新和国际化策略 09:00-09:20ADC的CMC相关发补问题解析及案例 09:20-09:40PDC药物开发进展 09:40-10:00如何利用Linker改革攻克传统ADC毒性/耐药等难题 10:00-10:20MIDD视角下的ADC药物开发 10:20-10:40TROP-2 ADC药物开发进展 10:40-11:00深层分子影像分析赋能新药开发 11:00-11:20ADC+IO联合疗法的研发进展 11:20-12:00圆桌：如何从早期设计降低XDC的临床失败？ 12:00-13:30午餐 13:30-13:50New Drug Modality在未被满足临床上的探索--放射性偶联药物 13:50-14:1068Ga-NY104核素药物开发 14:10-14:30 靶向Nectin4核素偶联药物的开发 14:30-14:50 RDC靶点内卷，如何做源头创新？ 14:50-15:10HER2靶点核素药物研发 15:10-15:30核素药物全球化专利布局挑战与策略 15:30-15:50急性髓系白血病（AML）领域的布局和实践 15:50-16:10 RDC药物的CMC开发策略及监管要求 16:10-16:30 全球ADC出海的机会还剩多少? 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 蔡家强，宜联生物，CSO 方鹏，诺宇医药，董事长 刘翠华，百奥泰生物高级副总裁 刘   艳，米度生物，首席医学官 吕   明，尚健生物，董事长 秦   刚，启德医药，CEO  苏   霞，康龙化成，临床药理&定量药理高级总监 单   波，博锐创合 ，CEO 邵   军，同宜医药，COO 唐华东，植德律所，合伙人 王忠民，康方生物，副总裁 夏明德，英诺湖，CEO 习宁，范恩柯尔，创始人&CEO 须涛，智核生物，CEO 通瑞药业（嘉宾行程确定中） 8月15日论坛4：FDA对新兴医疗产品的监管 FDA对细胞和基因治疗 (CGT) 产品的监管 09:00-09:10致辞 09:10-09:30新兴医疗产品的概述 09:30-10:00FDA对CGT产品CMC方面的监管 10:00-10:30FDA 对 CGT 产品非临床研究的要求 10:30-11:00CGT 产品临床试验的注意要点 11:00-12:00小组讨论 12:00-13:30午餐 FDA对核酸和基因编辑产品的监管 13:30-14:00核酸产品的 CMC 注意要点 14:00-14:30FDA对 核酸产品的非临床要求 14:30-15:00核酸产品的临床注意要点 15:00-15:30FDA对溶瘤病毒产品的监管 15:30-16:00FDA 批准首个基因编辑产品 Casgevy - 案例研究 16:00-17:00小组讨论 8月15日论坛5：临床开发论坛 09:00-09:25创新药的国际注册策略和临床开发路径 09:25-09:50新药临床研发的适应症选择策略 09:50-10:15关键临床试验失败案例分析 10:15-10:40抗肿瘤创新药的临床开发策略及案例分享 10:40-11:05创新药出海遇到的注册及临床问题及实践 11:05-11:30不同目的国家出海的注册申报的考虑 11:30-12:10圆桌：中国创新药注册及临床全球化操作技术的短板？ 12:10-13:30午餐 13:30-13:55用于治疗神经性退行性疾病的创新药物临床开发进展及案例分析 13:55-14:20 用于特异性皮炎的创新药临床开发进展及案例分析 14:20-14:45创新药在BE中的临床方案设计 14:45-15:10AI医学翻译及自动临床试验方案撰写案例 15:10-15:35早期临床研发策略考量 15:35-16:00新药立项的临床价值评估 16:00-16:25用于血液疾病的创新药临床开发进展及案例分析 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 陈柏州，加立生科，CEO 陈   霞，泰格医药，高级副总裁&首席医学官 黄   薇，石药集团，首席医学官 刘艳玮，武田中国，副总裁 ，武田大中华区注册事务部负责人 李   一，凯博思，副总裁 孟杰天，安徽万邦，医学总监 杨修诰，石药集团，高级医学总监 朱永红，岸迈生物，CMO 纽维申（嘉宾行程确定中） 8月15日论坛6：小分子药物开发策略 09:00-09:20一种新型的基于分子胶payload的小分子偶联药物开发 09:20-09:40喜鹊医药CNS药物开发 09:40-10:00全球小分子药物开发趋势(靶点，疾病领域，公司) 10:00-10:20GLP-1药物的差异化发展策略 10:20-10:40 思康睿奇FGFR2抑制剂开发进展 10:40-11:20AI+自动化驱动的化合物路线设计及生产 11:20-11:40Fast to First-in-Human (FIH) vs. Fast to Market -- Common CMC Challenges and Strategies 11:40-12:00 AI计算驱动的变构小分子激动剂开发 12:00-13:30 午餐 13:30-13:50 美济生物免疫疾病药物开发 13:50-14:10 PARP1特异性抑制剂药物开发进展 14:10-14:30CDE/FDA/欧盟退回/发补中常见的CMC问题及解决 14:30-14:50痕量杂质研究案例分享与高难度杂质研究平台 14:50-15:10神经系统疾病药物临床前药理研究要点 15:10-15:30消化道疾病及消化道肿瘤免疫创新药开发 15:30-15:50KRAS G12C靶向药打破“不可成药”靶点的困境 15:50-16:10小分子创新药致突变杂质的CMC不同阶段研发策略考量和关注 16:10-16:30新型纤维蛋白溶解酶原小分子抑制剂 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 曹煜东，联拓生物，CMC 负责人 陈  洪，苑东生物，副总经理 冯胜昔，艾奇西，总经理 胡平生，贵州生诺生物，CEO 胡邵京，思康睿奇，CEO 黄廉丰，晶云药物，首席科学家 黄慧瑜，美济生物，首席科学官 江万祥，格林泰科，副总经理 姬建新，华健未来，首席战略官 任志华，开拓药业，VP/新药研究院院长 沈倩诚，宇道生物，CEO 王友鑫，璃道医药，董事长 王玉强，喜鹊医药，CEO 夏  宁，智化科技创始人、董事长兼 CEO  默克（嘉宾行程确定中） 8月15日论坛7：创新药中美双报如何制定研发策略 09:00-09:30 创新药中美双报临床药理学要求和FDA审评要点 09:30-10:00抗体药物中美IND快速申报策略  10:00-10:30中美IND申请非临床研究要点 10:30-11:00中美申报CMC要点 11:00-11:30中美双报生物分析策略与实操分享 11:30-12:00CGT药物中美双报策略 12:00-13:30午餐 13:30-14:00Immunogenicity Testing Strategy & Regulatory Expectation on Method Validation- FDA perspective 14:00-14:30出海申报的临床试验设计与数据管理 14:30-15:00支持出海的ADC毒素ADME研究 15:00-15:30中美药品电子申报 (eCTD)要点 15:30-16:30 圆桌对话：创新药中美双报路径，如何从多维度评估价值回报? 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z Audrey Jia，前FDA药学审评员、Data Revive创始人 陈春麟，美迪西生物，创始人 & CEO 贺全仁，艾博生物，药理毒理高级副总裁 姜伟东，康抗生物，创始人&CEO 任翀，复宏汉霖，药政注册副总监 Sandy Yan，复宏汉霖，药政注册执行总监 杨修诰，石药集团，高级医学总监 严皓珩，复宏汉霖，美国注册负责人，前FDA评审 邹灵龙，康维讯生物，创始人、董事长&CEO 朱明社，南京美新诺医药，首席科学家 8月15日论坛8：抗体掌门人对话 09:00-09:30复宏汉霖的全球研发战略 09:30-10:00上兵伐谋:如何制定临床开发策略 10:00-10:30烨辉医药的FiC和 BiC创新思路和实践 10:30-11:00信达生物的研发战略 11:00-11:30靶向实体瘤的Claudin 18.2靶点ADC药物进展 11:30-12:00圆桌：如何走出差异化生物科技企业出海之路？ 12:00-13:30午餐 13:30-14:00辅助生殖和眼科研发项目进展 14:00-14:30如何解决ADC安全性有效性兼顾难题 14:30-15:00靶向 Nectin-4 ADC 项目研发进展 15:00-15:30Use of bispecific strategies to reduce the toxicity of ADCs 16:30-16:00纳米抗体的选择及开发实践 16:00-16:30差异化抗体开发策略 初步确认嘉宾 盛严慈，复宏汉霖生物制药全球战略与项目管理总经理 华   烨，烨辉医药，董事长兼首席执行官 信达生物（嘉宾行程确定中） 信诺维（嘉宾行程确定中） 杜   新，埃格林，副总裁，FDA协会秘书长 唐阳刚，丽珠集团，总裁 彭红卫，景泽生物，CEO 诗健生物（嘉宾行程确定中） 王春河，达石药业，董事长 &创始人 8月16日论坛1：核酸药物开发论坛 09:00-09:20肿瘤疫苗领域的开发进展 09:20-09:40AKT-1靶点药物临床试验进展 09:40-10:00核酸药物的早期开发 10:00-10:20小核酸干扰药物的递送和临床进展 10:20-10:40寡核苷酸药物中的杂质来源 10:40-11:00石药集团在小核酸药物的创新实践 11:00-11:20Nucleosidic phosphoramidites: an optimized approach in their synthesis, quality evaluation and impurities characterization 11:20-12:00小核酸干扰药物的递送和临床进展 12:00-13:30午餐 13:30-13:50 小核酸干扰药物的递送和临床进展 13:50-14:10治疗肝和肺部疾病的siRNA全新分子设计 14:10-14:30全和诚核酸药物递送平台 14:30-14:50激发小核酸长效性潜力开发慢性病案例 14:50-15:10高效鉴定肿瘤新生抗原 15:10-15:30核酸药物递送系统新技术趋势 15:30-15:50核酸药物的临床生物分析 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 陈桂英，武汉宏韧生物，化学药物生物分析部门总监 冯  冰，中肽生化，寡核苷酸研发资深总监 费才溢 ，澄实生物，核酸药物研发负责人 Flamma S.p.A. - Italy R&D Project Manager Beatrice Trucchi 回爱民，惠正奇医药，创始人 黄毅，国为医药，研究院副院长 Dr.Kas Subramanian，印度国家工程院院士 刘滨磊，滨会生物，创始人、董事长兼总经理 苏晓晔，石药集团，核酸药物研究院负责人 万金桥，先衍生物，总经理 袁旭东，艾康药业，CEO 杨永胜，海昶生物，高级副总裁 杨宪斌， 圣诺医药大中华区CSO；圣诺医药中国总部苏州总经理 8月16日论坛2：创新药早期开发 09:00-09:20AI时代的药物发现——原创药物设计与靶标发现案例分享 09:20-09:40Smart DEL（DEL及AI相结合的）的筛选及案例分享 09:40-10:00DNA编码化合物库2.0技术筛选技术及案例分享 10:00-10:20protac分子的筛选及案例分享 10:20-10:40生物医药新药交易的新形势对药物早期发现战略布局的影响 10:40-11:00药物筛选平台助力创新药物发现 11:00-11:20药物早期临床中的生物分析研究 11:20-12:00圆桌对话：药物早期研发阶段的主要目标是什么？什么样的早期药物研发是成功的？ 13:30-13:55万物皆可降：靶向蛋白降解药物研发思路探讨 13:55-14:20蛋白降解GlueTacs®平台构建及其肿瘤及免疫疾病治疗领域的药物开发 14:20-14:45Bi-XDC技术及临床研究进展 14:45-15:10 分子伴侣介导的蛋白降解技术平台 15:10-15:35基于肿瘤组织特异性E3连接酶的PROTAC药物开发 15:35-16:15 圆桌讨论：蛋白降解技术的技术开发趋势和挑战？ 确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 边峰，BMS ，全球药物研发中国综合科学团队执行总监 冯焱，冯焱，领泰生物，CEO 方剑武，大睿生物，副总裁 胡逸民，胡逸民 Chimergen Tx ，联合创始人兼CSO 胡畏，礼来中国，创新合作中心资深总监  金锋，新樾生物，副总经理；广东省小分子新药创新中心，研发部总监 饶燏，清华大学，教授 王贵涛，同宜医药副总经理、研究院院长 熊峰，广东省小分子新药创新中心，新药筛选中心主任 徐峻，中山大学教授，英国皇家化学会会士(FRSC)、匹兹堡大学和墨尔本皇家理工大学兼职教授、药物分子设计中心主任 英伟文，珃诺生物创始人兼首席执行官 杨小宝，标新生物，创始人、董事长兼首席执行官 曾雳，和径医药，首席执行官 张继跃，奥瑞药业，联合创始人兼首席执行官 张强，浙江大学教授；山东博观首席科学家 赛诺菲（嘉宾行程确定中） 8月16日论坛3：免疫疗法论坛 09:00-09:20CD47/PD-1双功能抗体研发进展 09:20-09:40免疫疗法：双抗vs细胞治疗 09:40-10:00ImmunoCytokine: The New Era of Cancer Immunotherapy 10:00-10:20FOXP3+Treg与肿瘤免疫抵抗 10:20-10:40 人源化小鼠模型加速免疫疗法药物开发 10:40-11:00全新型双抗巨噬细胞衔接器用于癌症免疫疗法 11:00-11:20动物模型在I/O药物开发中的应用 11:20-12:00 从AACR看全球免疫疗法治疗趋势和机会 12:00-13:30 午餐 13:30-13:50 JAK1抑制剂在自免领域的应用 13:50-14:10双特异性抗体药物项目的开发进展 14:10-14:30用于肿瘤免疫治疗的新型腺苷受体A2aR/A2bR拮抗剂的发现 14:30-14:50mRNA肿瘤疗法的进展 14:50-15:10基于T细胞的免疫治疗 15:10-15:30 异体CAR-T药物开发进展 15:30-15:50 克服肿瘤耐药复发问题的免疫治疗药物开发 确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 李佳，朗盛投资，合伙人 顾津明，传奇生物，前中国区研发负责人 姜非，康哲药业，大中华区首席投资官 李斌，上海交通大学，特聘教授、上海市免疫学研究所科研副所长 李其翔，翰思生物，联合创始人&总裁和首席科学官 卢宏韬，科望医药，联合创始人兼首席科学官 王晶晶，冠科生物，太仓公司总经理 王鹏，冠科生物，体外研发执行总监 王永辉，复旦大学讲座教授、励缔医药联合创始人 吴辰冰，岸迈生物，CEO 殷刘松，盛禾生物，CEO&CSO 殷文颉，亘喜生物，药理毒理部高级总监 袁纪军，艾博生物，总裁 张立刚，冠科生物，中国区商务总经理 8月16日论坛4：临床开发论坛 09:00-09:30新质生产力引领临床试验高质量发展 09:30-09:50临床试验数字化的现状与未来 09:50-10:10基因治疗产品的早期临床研究及案例分享 10:10-10:30临床试验创新设计与实施 10:30-10:50抗肿瘤药物临床试验中的终点选择 10:50-11:10创新药国际多中心临床试验的策略定制与考量 11:10-11:30 中国临床试验出海的机遇与挑战 11:30-11:50真实世界数据在临床研究中的应用 11:50-13:30午餐 13:30-14:00监管科学视角下临床研究设计和质量的重大意义  14:00-14:30新法规时代对药品临床试验的科学监管 14:30-15:00数字化助力监管决策——面向药品现代化监管的智能化服务平台 15:00-15:20从患者角度出发看DCT临床实践的融合与落地 15:20-15:40 临床试验的“质”与“量”的博弈 — 付出越大，环节越多，质量就越好吗？ 15:40-16:00临床试验不良事件的损害赔偿与风险管理 确认嘉宾 邓晓宇，希毅医学，创始人/总经理 侯   艳，北京大学，教授 胡   皓 ，医数康成，总经理 吕   华，天泽云泰，高级副总裁 任以中，葆元医药，医学事务高级总监 汤在详，苏州大学生物统计学，教授 田少雷，国家局食品药品审核查验中心原学术委员会副主任委员、处长 王维玉，北京灵迅医药科技公司，联合创始人 夏素琴，创达医药，总经理 张   淼，南京麦普斯医药科技有限公司，创始人 郑   航 ，重庆医科大学药学院，教授 周   焕，中国药理学会药物临床试验专委会青年主任委员 8月16日论坛5：科研院所创新药转化论坛 09:00-09:20靶向抑制剂的分子设计用于神经退行性疾病 09:20-09:40抗纤维化药物转化研究 09:40-10:00靶向线粒体ClpP的创新药物研发 10:20-10:40靶向RNA可变剪接抗肿瘤药物研发 10:40-11:20合成致死策略——治疗抑癌基因缺失的有效策略 11:20-11:40抗耐药真菌研发创新 11:40-12:00基于AI技术的蛋白-配体复合物深度聚类新方法 12:00-13:30午餐 13:30-13:50广谱抗菌药物研发新视角 13:50-14:10基于未满足的临床需求如何优化新药分子设计 14:10-14:30蛋白激酶抑制剂研究：强弩之末，还是正当其时? 14:30-14:50基于降解的蛋白质分析策略 14:50-15:10从临床和药学角度看前列腺癌内分泌治疗 15:10-15:30抗耐药结核药物研发策略 15:30-15:50儿童用药制剂研发难点解析 15:50-16:10高效抗抑郁药作用新靶标 确认嘉宾 陈旭星，优理生物，创始人&首席执行官 董晓武，浙江大学，教授 罗有福，四川大学，教授 欧阳亮，四川大学，教授 钱海,中国药科大学，理学院院长 叶庭洪，四川大学，教授 张大志，海军军医大学，教授 张红河，浙江大学，教授 张健，复旦大学，教授 8月16日论坛6：抗体掌门人对话 09:00-09:30抗体药物的靶点开发现状和潜在机会 09:30-10:00从机制突破到靶点创新的抗体差异化 10:00-10:30新一代双特异性抗体的设计与开发 10:30-11:00抗体药物生物分析对多中心临床项目的支持 11:00-11:30抗体药的生物分析与免疫原性分析方法的开发 11:30-12:00圆桌：多种类型抗体相继出现，未来抗体的演进方向在哪里？ 12:00-13:30午餐 13:30-14:00抗体领域投资热度分析 14:00-14:30抗体表征与质量控制 14:30-15:00生物工艺与抗体药CMC 15:00-15:30新型抗体技术在RDC药物中的应用 16:30-16:00AI在抗体药物开发中的应用 @趋势@合作@学习@社交@参观扫码报名参会 PART.4 [ 往届会议 ] 点击下方链接可查看往届会议日程： 第二届中国国际生物&化学制药博览会（CMC-China） 第三届中国国际生物&化学制药博览会（CMC-China） 第四届中国国际生物&化学制药博览会（CMC-China） 第五届中国国际生物&化学制药博览会（CMC-China） ● 扫码上方二维码 咨询商务合作 ● 扫码添加药融圈秘书    详询具体活动 关于药融圈 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等领域，品牌会议包括中国国际生物及化学制药产业大会(6000人以上)，仿制药峰会（600人以上），新药创新者系列峰会（1200人以上），服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码立即报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 一直以来，同厂牌、同通用名、同剂型、同规格的注射剂都存在至少两个国家医保分类代码（这还不算不同包材），各省申报挂网都是按编码来的，所以存在不同包装之间的价格不同。包括2024年Q1进行的四同价格治理，也只是对应到同一编码，注射剂不同包装间的价格差异仍在存在。最近流传的文件《国家医疗保障局办公室关于规范注射剂挂网工作的通知（征求意见稿）》，这个文件的到来预示着注射剂的价格治理工作将迈上一个新的台阶，其他剂型的差比也相对不再遥远。 目前各省挂网，有的挂网结果里标注最小制剂价格，有的标注最小包装价格，也有的最小制剂和最小包装价格都标注。实际申请挂网填价格的规定也不同，后续统一实行注射剂按最小制剂单位（瓶、支、袋等）挂网。目前按最小包装挂网的省份，自己用除法计算公式计算出来最小制剂单位的挂网价，6月20日落实到位。规范之后，平台展示、数据上传、统计分析都用最小制剂价格，采购和使用再用乘法公式算出实际支数计算。注射剂的实际销售确实是按最小制剂，拆包装也不麻烦，只是数据规范的问题，不会造成太大的干扰和影响。 对于“三同 注射剂”（同通用名、同厂牌、相同含量装量）（注：此三同非彼三同，不必慌乱）多种最小包装单位在同一医药集中采购机构挂网的，分别换算相应的最小制剂价格，原则上以其中的低值作为该注射剂挂网价。换算结果低值来源是落实有关整改要求，或是价格风险处置结果的，该类注射剂挂网价以低值为准(比如，前期四同价格治理有些省强制调价的那种）。换算结果低值和高值分别对应过评前后的有效挂网价，且高值不高于同通用名其他过评药品监测价的中位数和原研/参比监测价60%的，医药集中采购机构可接受高值作为该类注射剂挂网价。这个意味着支持你过评涨价，前提是涨价后你的价格依然处于相对合理的水平，不能太高。但是原研/参比监测价60%，这个如何解读呢？言语间有点江苏价格治理文件的影子但又不全是。之前《国家医疗保障局办公室关于促进同通用名同厂牌药品省际间价格公平诚信、透明均衡的通知》提到的是过评未完成工艺变更才涉及这个杠杠，现在一刀切了吗，还要结合具体落地情况去看。 “三同”注射剂切换挂网方式同时产生多个换算结果，当地按规则接受非最低值作为挂网价的、应借鉴新冠治疗药价格分类管理的做法，做好价格风险防范工作。（注：如果当地简单粗暴点，就直接按最低值调平了，就不存在后续的价格风险防范了吧。这个省不粗暴，不乏全国有粗暴的省份吧，最终难道不要价格联动吗？所以会不会这有点多余啊）新挂网价与换算结果最低值的比值居于（1.8倍，3倍]之间的标黄，弹窗提示采购风险，建议优先采购低风险药品；比值＞3倍的标红，弹窗警告采购风险，要求医院优先采购低风险药品；其中最小制剂价格不高于2元，或不高于本平台同通用名其他厂牌价格的，可不作分类；企业若下调价格，动态调整分类标识。这一步弄好之后还有后续：注射剂挂网方式切换后的一段时期，要重点关注黄标药品、红标药品，以及切换前已通过短缺药品保供、撤预包装规格，仿制药过评等名种名义大幅提高挂网价格的品种，采购金额放量快，排名上升速度快，与网络售药平台价差较大的，必要时纳入药品价格风险处置范围，督促企业下调偏高价格并配合有关部门做好供应保障。 注射剂挂网方式切换后，医保部门不再受理多包装医保编维护，自2025年起原多包装医保编码一律停用。在此插句话，同厂同品规不同包材的后续是不是还区分编码，区分价格，似乎此处并没有明确，留下悬念和遐想。 同时要求各省以注射剂为切入点，做好挂网价格数据校验，修订不准确信息，实现平台价格数据信息规范、真实、准确。校验工作还要盯牢药品的价格水平、比价关系，从价格认知、业务经验、药学常识等反复查漏补缺，并于6月底前将校验修订的挂网药品信息、交易信息归集国家库，为压茬推进挂网药品治理工作奠定基础。 距离6月底也没几天了，这项工作给的时间确实短了点，其实都是技术手段就可以实现的，关系到的产品数量应该也有限。系统调整之后，后面也不用纠结最小制剂和最小包装保留小数点位数和报价方式的差异，造成的价差了，挺好。原来价格管理很规范的产品不太会有这种情况，有的都是极少数。不过这个文件还是透露出一些思路和信息的，比如1.8倍、3倍，60%。原来说的是6月底前完成同厂牌间的差比，现在答案和猜测的略有差异，整体进度会偏滞后。 注射剂搞完了之后，风险可控，经验可参考可复制，再扩大到其他剂型，大概是这个思路，其他剂型的可以粗略参照这个规则测算个一二三。只是不知道，呼吁很久的新的差比价规则啥时候出来，毕竟这个是依据。统一了价格工具，各省之间差比价规则不统一（比如口服的，有的省直接乘除，有的省差比）造成的螺旋式价格下调的现象才能画句号。回想起前段时间四同治理时候，很多同行嘲笑说注射剂、口服常释剂型不同包装间的都没同到，说什么来着，你不要着急，慢慢来，压茬推进。最近就可以默默关注各省平台中数据结构的变化，类似去年的数据规范、分区，都是悄无声息的进行，及时发现及时修改。 版权声明：本文转自药事纵横 ，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 [ 重磅苏州新药峰会推荐 ] 8月15日论坛1：新药创始人峰会 09:00-09:20复星医药如何应对复杂的生物医药产业环境 09:20-09:40跨越周期，承压下的中国Biotech公司还有哪些机会把握？ 09:40-10:00绕不开的商业化，Biotech公司该怎么看待商业化 10:00-10:20勃林格殷格翰的研发战略及项目需求 10:20-10:40华东医药如何应对复杂的生物医药产业环境 1040-11:00中国创新药研发趋势解析(靶点，疾病领域，公司层面) 11:00-1120健康元如何应对复杂的生物医药产业环境 11:20-11:40洞察未来：中国生物医药产业发展未来还有哪些机会 11:40-12:20圆桌：中国Biotech公司未来突破点有哪些？ 13:30-13:50First-in -class？fast-fallow? me-too? 患者获益和商业化成功才是王道 13:50-14:10小分子靶向肿瘤免疫微环境的药物开发 14:10-14:30不同分子类型的创新药毒理研究策略 14:30-14:50从AI赛道杀出来，给予CRO和Biotech的发展启发 14:50-15:10YAP/TEAD抑制剂的开发 15:10-15:30 富龙康泰BIC多激酶抑制剂开发进展 15:30-15:50和誉医药FGFR4抑制剂开发进展 15:50-16:10计算加速新药研发：多肽GPCR药物发现新机遇 16:10-16:30 慢乙肝功能性治愈创新药物的研究与开发 初步确认嘉宾 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 蔡学钧，前 BMS，全球研发副总裁 陈   东，恒瑞医药，副总经理&商务发展中国负责人 陈   椎，和誉医药，联合创始人兼CSO 邓永奇，凯复医药，CEO 党   群，真实生物，总裁 杜镇建，北京富龙康泰，副总经理 刘   谦，阿斯利康中国，副总裁 金   方，健康元，首席科学家 毛   化，沙利文 ，大中华区合伙人兼董事总经理 王兴利，复星医药，执行总裁&创新药事业部联席CEO 王中健，药融云，总经理&CTO 许茗彦，长乘医药，CEO 叶俊青，勃林格殷格翰外部创新合作中心，首席科学家  朱继东，奕拓医药，CEO 张   弛 ，新通药物，项目负责人 钟文革，齐鲁锐格，CTO 扫码报名参会 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。