PackGene Biotech Co., Ltd.

细胞与基因治疗（CGT）是 21 世纪生物医药领域最具颠覆性的技术革命，凭借能从根源上治疗遗传性罕见病、恶性肿瘤等疑难病症的独特优势，成为全球科技竞争的战略制高点。 中国药企凭借庞大临床资源和政策支持，在 CGT 应用领域已跻身国际前列，但上游核心环节的对外依赖，成为产业发展的核心瓶颈。这份科普将带大家了解 CGT 产业的核心构成、中国的发展现状与突围方向。 CGT 产业上游核心决定产业根基 CGT 产业链分为上游核心技术，中游研发生产，下游临床应用三大环节，其中上游是整个产业的技术核心与基础，直接决定了疗法的研发成本、生产效率和供应链安全。 上游核心主要包含三大板块，一是病毒载体，以 AAV（腺相关病毒）和慢病毒为代表，是基因治疗的快递员，负责将治疗性基因精准递送至靶细胞，其生产工艺的复杂性居全产业链之首；二是基因编辑工具，以 CRISPR/Cas 系统为核心，是实现基因精准修饰的手术刀；三是关键原材料与高端设备，涵盖高纯度质粒、无血清培养基、色谱填料、核心酶制剂、高端生物反应器等，贯穿研发与生产全流程。 数据显示，高纯度质粒成本占病毒载体总生产成本的30%-40%，而色谱填料等纯化耗材的技术壁垒，直接导致国内企业在纯化环节几乎无议价能力，进一步推高了整体生产成本。 中国 CGT，下游繁荣与上游卡脖子的鲜明反差 截至 2026 年初，中国已成为全球 CGT 领域的重要参与者，在 CAR-T 细胞治疗等下游应用领域，技术水平与国际先进水平并驾齐驱，临床研究数量位居全球前列，展现出强劲的发展活力。但在产业链上游，中国仍面临欧美企业高度垄断的困境，卡脖子问题呈现系统性、多层次特点。 在病毒载体领域，国内虽有派真生物、希济生物等企业实现突破，派真生物占据国内 AAV 市场 30% 以上份额，希济生物单批次 AAV 产量超 2E+16vg，但国际巨头仍形成压制。龙沙集团广州基地 AAV 年产能达 1 亿剂，拥有全球领先的成熟技术平台，国内企业在规模化生产能力和工艺成熟度上仍有差距。同时，国内企业在质粒、无血清培养基、转染试剂等核心原材料上高度依赖进口，超大规模超高纯度质粒的稳定供应能力仍落后于国际顶尖企业。 在基因编辑工具领域，CRISPR/Cas9 核心专利被美国机构垄断，国内企业开发相关药物需支付高昂专利许可费；GMP 级别的 Cas 蛋白、gRNA 合成关键酶等核心试剂，仍以进口为主，虽有企业实现技术突破，但尚未形成规模化产业优势。 在设备与耗材领域，高端生物反应器、高精度分析仪器、一次性使用系统等，几乎被赛默飞、Cytiva、默克等跨国企业垄断，国产设备在传感器精度、控制软件稳定性、耗材膜技术等方面差距明显，供应链波动直接影响国内 CGT 生产。 突围之路，政策发力与企业崛起，国产替代迈出坚实的步伐 面对上游依赖的困境，中国从国家到地方、从政府到企业已全面行动，国产替代的火种已被点燃，为产业自主可控奠定了重要基础。 国家层面将 CGT 核心技术攻关提升至国家战略高度，科技部通过颠覆性技术创新重点专项和前沿生物技术专项等给予资金支持，单个项目资助额度可达数千万元；全国至少 12 个省市出台专项支持政策，深圳以立法形式出台产业促进条例，对卡脖子技术攻关项目资助高达 3000 万元，上海对 CGT 专项项目的资助额度也达 200 万元。这些政策不仅涵盖研发补贴，还包括优化审评审批、建设公共服务平台等，构建了全方位的支持体系。 企业层面，一批本土企业成为国产替代的中坚力量，金斯瑞、药明生基实现 GMP 质粒生产商业化，翌圣生物建成上万升 GMP 级转染试剂年产能，宜明生物等企业布局全国性 GMP 生产基地，在色谱填料等硬骨头领域，也已有国内企业启动研发布局。这些突破初步打破了国际巨头的完全垄断，让国产上游产品逐步进入主流供应链。 未来方向，系统性布局 要从根本上解决上游卡脖子问题，中国 CGT 产业需要多维度、全链条、长周期的系统性战略布局，而非零敲碎打的局部突破。 国家层面已明确构建一体化协同创新体系，制定 2026-2035 年国家级 CGT 产业链自主化中长期路线图，明确 2030 年国产化率达到 50%、2035 年达到 80% 以上的目标。同时，通过揭榜挂帅制度集中力量攻坚色谱填料、高端生物反应器等核心环节，设立国家产业引导基金扶持单项冠军企业。 技术层面，实施跟跑与领跑结合的非对称策略，在优化现有 AAV、慢病毒生产工艺的同时，前瞻性布局稳定细胞株生产、化学合成 AAV 等下一代技术；在深耕 CRISPR 系统优化的同时，探索开发拥有自主知识产权的新型基因编辑工具，摆脱专利束缚。 产业生态层面，加快建立与国际接轨的国家标准体系，推动国产产品的国际互认；大规模培养懂工艺、懂法规的复合型工程技术人才；构建多元化供应链网络，培育国内梯队供应商并建立关键进口物料战略储备机制，提升供应链韧性。 CGT 产业的自主可控，不仅是生物医药产业发展的需要，更是关乎国家生物安全和人民生命健康的重大战略。如今中国已迈出国产替代的坚实一步，随着系统性战略的落地实施，未来十年将逐步瓦解欧美技术垄断，让 CGT 疗法更普惠、更安全。 识别微信二维码，添加细胞基因研究圈小编 请注明：姓名+研究方向！ 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(wibplib@126.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场

行业动态速览 📢本周核心看点 基因与细胞治疗正从“罕见病”的深耕，向“慢性病/自免”及“抗衰老”等多维度赛道加速跨越。 在临床端： Sangamo与Spur在法布雷病与戈谢病上的积极数据，以及金唯科国产基因药物的临床推进，预示着基因治疗正加速成为替代终身酶疗法（ERT）的“功能性治愈”方案。 在技术端：“体内工程化”迎来高光时刻——西湖大学联合团队开发出新型AAV变体，实现了打一针在体内自动生成CAR-T细胞的范式创新，将复杂的细胞制备转化为现货型基因药；结合宾大精准靶向致病B细胞的研究，细胞治疗正告别“广谱杀伤”，迈向“精准与通用”并举的新纪元。 在工具端： 睿健医药的“AI+化学诱导”iPSC疗法与深圳先进院的AI核酸进化框架，展现了“AI+BT”如何将传统数年的研发周期压缩至“一轮进化”，大幅提升源头创新效率。 在资本端： 资金流向明确指向 “基建”与“底层配套”：卫光生物与汇芯生物的投融资动态表明，行业正通过构建市场化公共平台与自动化纯化体系，合力解决CGT商业化的“最后一公里”——成本与产能瓶颈。 热点聚焦 01 中国首个治疗X连锁视网膜劈裂症的基因药物JWK002进入临床II期 近日，由金唯科自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的I类创新药“JWK002注射液”正式进入Ⅱ期临床阶段。作为国内首个针对该病的基因治疗注册临床试验，JWK002此前已获得美国FDA孤儿药（ODD）和儿科罕见病（RPDD）双重认定。 XLRS是一种导致男性视力进行性下降甚至失明的遗传眼病，目前全球尚无有效治疗药物。JWK002利用AAV载体递送功能性RS1基因，从病因层面修复视网膜结构。前期临床数据显示，受试者视力显著改善，视网膜劈裂腔完全闭合，且首例随访已超两年，安全性与耐受性极佳。 该药采用了金唯科全球首创的“两质粒包装系统”，大幅提升了生产效率并降低成本，为未来商业化普及奠定了核心优势。随着Ⅱ期临床的推进，JWK002有望填补全球临床空白，为患者带来根治希望。 推荐阅读：中国首个治疗X连锁视网膜劈裂症的基因药物JWK002进入临床II期‌ 02 Sangamo法布雷病AAV基因疗法ST-920临床数据积极，已启动滚动BLA申请 近日，Sangamo Therapeutics公布了治疗法布雷病的AAV基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）的1/2期STAAR研究详细结果。数据显示，ST-920在无需预处理的情况下耐受性良好，患者体内α-Gal A酶活性持续维持在正常至超生理水平。 最显著的突破是，所有18名入组前接受酶替代疗法（ERT）的患者在治疗后均成功停止了长期慢性治疗，且生化指标控制良好。此外，患者在eGFR（肾功能）、心脏稳定性及生活质量方面均表现出优于既有疗法的改善。基于这些积极成果，FDA已同意将其作为加速审批的主要依据。Sangamo已于2025年底启动滚动生物制品许可申请（BLA），该疗法有望成为终身酶替代疗法的颠覆性替代方案。 推荐阅读：已递交 BLA，Sangamo 罕见病基因疗法关键性 Ⅰ/Ⅱ 期临床数据公布 03 Spur Therapeutics 报告 AAV 基因疗法 FLT201 治疗戈谢病的两年随访数据 2026年2月4日，Spur Therapeutics在WORLDSymposium™上发布了其AAV基因疗法FLT201治疗1型戈谢病的1/2期研究最新两年随访数据。结果显示，单次低剂量输注FLT201带来了持久的临床获益与生物标志物改善。 数据显示，关键生物标志物lyso-Gb1在两年内降幅达53%至94%。尤为重要的是，所有4名接受低剂量（4.5x 10^11 vg/kg）治疗的患者均在11周内完全停止了原有的酶替代或底物减少疗法（ERT/SRT），并维持停药状态长达26个月。此外，患者疼痛与疲劳感显著减轻，安全性良好，无剂量限制性毒性。目前，公司已启动FLT201的3期单臂试验，并与FDA就加速批准路径达成一致。 推荐阅读：Spur Therapeutics 的戈谢病基因疗法 FLT201 在 1/2 期试验中继续显示安全性和有效性 04 Affinia基因疗法AFTX-201获FDA临床试验批准，针对BAG3相关扩张型心肌病 2026年2月4日，Affinia Therapeutics宣布，美国FDA已批准其AAV基因疗法AFTX-201的临床试验申请（IND），用于治疗BAG3相关扩张型心肌病（DCM）。这是一种严重的遗传性心脏病，目前缺乏根治手段，约25%的患者最终需进行心脏移植。 AFTX-201采用了公司自有的工程化AAV衣壳，其心肌转导效率极高，给药剂量仅为传统衣壳的五分之一至十分之一。临床前研究显示，该疗法能持久恢复BAG3蛋白表达并完全逆转动物模型的心衰症状。随着IND获批，Affinia计划于2026年上半年启动名为“UPBEAT©”的1/2期临床试验，旨在从基因层面根治病因，填补巨大的临床空白。 推荐阅读：突破，又一款AAV基因疗法获批临床！ 05 Wugen的同种异体CAR-T疗法获得FDA突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性T细胞ALL/LBL 近日，生物技术公司Wugen宣布，FDA已授予其同种异体、“现货型”CAR-T疗法WU-CART-007（Sofi-cel）突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。此次认定基于其全球1/2期试验显示的积极临床活性。 Sofi-cel是一款潜在同类首创的抗CD7 CAR-T疗法，利用CRISPR/Cas9技术敲除CD7和TRAC基因，有效防止细胞“自相残杀”并降低移植物抗宿主病（GvHD）风险。此前，该疗法已获RMAT、快速通道及EMA PRIME等多项重磅认定。目前，评估其疗效的全球关键性2期单臂试验（T-RRex）正在进行中。 推荐阅读：Wugen | 通用CD7 CAR-T获FDA突破性疗法认定治疗T细胞恶性肿瘤 06 全球首个！睿健医药“AI+化学诱导”iPSC细胞疗法NouvNeu004完成首例MSA患者入组 近日，睿健医药宣布其全球首创的iPSC来源通用型多系统萎缩（MSA）细胞治疗产品——NouvNeu004注射液，在首都医科大学附属北京天坛医院顺利完成首例患者入组。这标志着全球首个针对MSA的iPSC衍生细胞疗法正式进入临床阶段。 MSA是一种进展迅速且“无药可医”的罕见神经退行性疾病。NouvNeu004基于睿健医药独有的“AI+化学诱导”平台开发，采用“神经营养+神经重建”的复合策略，旨在通过提供营养支持并重建功能神经细胞，实现系统性神经修复。 该产品已实现“中美双报双批”：中国NMPA批准其I-III期全周期临床试验，美国FDA也批准其国际I期临床并授予特殊豁免资格。 推荐阅读：全球首个基于“AI+化学诱导”的iPSC来源通用型多系统萎缩（MSA）细胞治疗药物完成首例患者入组 创新突破 01 Vita：马丽佳/李颜团队开发新型AAV，打一针，在体内自动生成CAR-T细胞，治疗系统性红斑狼疮 2026 年 2 月 3 日，西湖实验室/西湖大学/昌平实验室马丽佳团队联合南京大学模式动物研究所/昌平实验室李颜团队，在 Vita 期刊发表了题为：An AAV variant enables human T cell engineering in vivo 的研究论文。该研究改造开发了一种新型腺相关病毒变体——AAV6-M2，其能够通过全身给药高度特异性靶向人类 T 细胞。在系统性红斑狼疮（SLE）人源化小鼠模型中，单次注射 AAV6-M2-CD19CAR，即可在体内高效生成 CAR-T 细胞，有效地清除了外周血和组织中的 B 细胞，并伴随狼疮病理状况的改善。该研究还显示，AAV6-M2 的全身系统性递送具有显著的肝脏脱靶现象，与野生型 AAV 相比，小鼠和食蟹猴肝脏中的病毒基因组残留降低了两个数量级，这不仅大幅降低了潜在的肝脏毒性风险，还意味着更多的 AAV 病毒载体没有被浪费在治疗不相关的肝脏，提高了治疗的效费比。这项研究表明了 AAV 介导的 CAR 递送能够在体内生成功能性人类 CAR-T 细胞，并揭示了其对 T 细胞的选择性靶向的机制，突显了工程化 AAV 载体作为 in vivo CAR-T 细胞疗法的有前景的平台，将 CAR-T 细胞疗法从复杂的个性化定制转换为通用的现货型产品，并将 AAV 的治疗领域扩展到了遗传疾病之外的癌症和自身免疫疾病领域。 推荐阅读：Vita：马丽佳/李颜团队开发新型AAV，打一针，在体内自动生成CAR-T细胞，治疗系统性红斑狼疮 02 Nature Medicine：CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病儿童患者 2026 年 2 月 5 日，国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了一篇题为：Anti-CD19 CAR T cells for pediatric patients with treatment-refractory autoimmune diseases 的研究论文。该研究在医院豁免（hospital exemption，HE）途径下，在医院内即时制备了自体 CD19 CAR-T 细胞，对 8 名患有严重/难治性自身免疫疾病（4 名系统性红斑狼疮、3 名皮肌炎、1 名系统性硬化症）的儿童病例进行了治疗，所有患儿均表现出临床显著的自身免疫疾病的改善或缓解，表现为疾病活动评分降低以及器官损伤逆转的迹象。 推荐阅读：Nature Medicine：CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病儿童患者 03 宾大团队开发新型CAR-T疗法CART4-34，实现精准清除异常B细胞并保留免疫功能 近日，宾夕法尼亚大学团队在《Science Translational Medicine》发表封面文章，推出新型CAR-T疗法CART4-34。该研究实现了细胞治疗从“广谱清除”到“精准靶向”的重大范式革新。 传统CD19 CAR-T疗法虽疗效显著，但会全面清除正常B细胞，导致患者长期处于免疫抑制状态。CART4-34则以B细胞受体（BcR）上的IGHV4-34基因为靶点。由于该基因在B细胞恶性肿瘤及系统性红斑狼疮（SLE）的致病细胞中特异性高表达，该疗法能精准打击“叛变”细胞，同时保留健康B细胞，避免了B细胞发育不全等副作用。 临床前研究显示，CART4-34的抗肿瘤活性与传统疗法相当，且复发时抗原表达稳定，降低了“抗原逃逸”风险。在SLE模型中，它能选择性清除自身抗体而不影响总IgG水平。这一突破证明，细胞治疗无需以牺牲正常免疫功能为代价，为血液瘤及自免疾病患者提供了更安全、精准的治疗新路径。 推荐阅读：Science子刊封面重磅：新型CAR-T双突破 04 中科院深圳先进院王宇团队开发GRAPE-LM框架，实现RNA适配体一轮极速进化 2026 年 2 月 6 日，中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队在《Nature Biotechnology》发表研究，推出了名为GRAPE-LM的生成式AI框架。该研究打破了核酸适配体筛选长期依赖体外多轮循环（SELEX）的局限，实现了“一轮式”高效进化。 针对传统筛选周期长、胞内活性差的痛点，研究团队提出了 “物理进化+数字优化”的新范式：物理阶段，利用团队前期开发的CRISmers系统，在真实的活细胞内进行一轮初筛。CRISPR在这里充当“高保真胞内数据发动机”，捕获复杂的内源生物学相互作用；数字阶段：GRAPE-LM框架结合了Transformer条件自编码器与核酸语言模型，利用CRISmers产出的“活性引导”数据，在庞大的序列空间中进行数字化外推与优化。实验显示，该范式仅需一轮进化即可获得优于传统SELEX技术6-16轮筛选的先导序列。其初始文库需求仅为10^8 量级，较传统方法降低了百万倍。该技术已在CD3ε、致癌转录因子c-Myc等多个重要靶标上验证成功。核酸适配体开创者Jack Szostak评价该工作“非常有创造性”。这一AI驱动的数字进化路径，为核酸药物开发和诊断探针发现提供了革命性工具。 推荐阅读：Nature Biotechnology：王宇团队等利用生成式AI，实现RNA适配体的一轮式高效进化 资本速递 01 近 2 亿元融资！国内 NK 细胞治疗企业斩获 B 轮融资 近日，英百瑞完成 B 轮近 2 亿元融资，本轮融资由北京深度智耀科技有限公司领投，知名企业家沈幼生、海南宇鹊投资有限公司、杭州忻尔科技有限公司联合跟投。英百瑞作为全球通用现货型 NK 细胞治疗领域的头部企业，自成立以来，始终聚焦于全球前沿的肿瘤免疫治疗、以及免疫类疾病、慢性病和 CNS 类疾病等非肿瘤的免疫治疗创新药的开发。依托非病毒载体、非基因修饰的 ACC-NK 和 tiNK 等核心技术，构建了丰富且具有竞争力的产品管线，目前多款核心产品已顺利进入临床阶段。 推荐阅读：近 2 亿元融资！国内 NK 细胞治疗企业斩获 B 轮融资 02 菁童生命完成天使轮融资，布局AAV基因治疗、体内CAR-T等方向 近日，从事再生抗衰创新药开发企业菁童生命宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由中科创星和赛智伯乐共同领投。资金投入部分重编程核心管线的IIT研究和AI分子设计平台的建设。此前，美国Life Biosciences宣布其部分重编程技术管线的第一款产品ER-100，获得FDA临床批件（IND），标志着逆转衰老的表观遗传重编程技术正式进入临床验证阶段，人类对衰老的认知也正经历从“不可逆过程”到“可编程状态”的范式转移。 推荐阅读：抗衰新锐完成天使轮融资，布局AAV基因治疗、体内CAR-T等方向 03 4000万投资，卫光生物杀入千亿CGT赛道 近日，卫光生物董事会通过了一项关键决议：联合三家行业领军企业，共同出资1亿元设立深圳市羲和生命科技有限责任公司，建设深圳市细胞与基因治疗市场化公共服务平台。卫光生物认缴4000万元，持股40%，成为这一平台的主导方。另外三家分别是：深业生物（出资39%），深业集团全资子公司，实际控制人为深圳市国资委，为平台带来强大的政策与资本资源链接能力。 推荐阅读：4000万投资，卫光生物杀入千亿CGT赛道 04 汇芯生物获近亿元融资 近日，深圳汇芯生物医疗科技有限公司（以下简称“汇芯生物”）宣布完成A+轮近亿元融资，本轮融资由君联资本领投。过去一年内，汇芯生物连续完成两轮近亿元级融资，充分体现了资本市场对汇芯生物技术路线与产业化能力的高度认可。 本轮融资将主要用于加速汇芯生物的全球化业务布局，聚焦外泌体以及病毒、LNP等多类型纳米颗粒，构建高度集成的全自动分离纯化技术平台，实现从实验室工艺向产业级智能化制造体系的跃迁，持续推动生物制造与精准医学领域在成本、效率与质量标准上的系统性升级。 推荐阅读：汇芯生物完成近亿元A+轮融资 END 本期内容编辑和排版：Tina 免责声明 本公众号推送文章仅为信息交流使用，仅供读者参考。文中观点不代表派真生物立场，亦不代表派真生物支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医疗机构就诊。 关于派真生物

以下汇总按技术进展、企业新闻、市场与监管动态分类，每条均标注核心价值与权威参考资料，便于溯源与深度研究。同时预告，2026年，该行业动态监测汇总，将以月度形式定期发布，于每月初整理上一月值得关注的行业动态，敬请关注。一、技术突破（10条）DeepMind 发布 AlphaFold3 完整版：可精准预测 98.5% 人类蛋白质结构，解析蛋白 - DNA-RNA - 小分子复合物互作，测算药物 - 靶点亲和力，将药物研发周期缩短 50% 以上，发表于《自然》封面。（Nature 官网，1 月 29 日）深圳湾实验室膜蛋白靶向降解技术突破：给肿瘤细胞标记免疫识别标签，破解免疫耐受，为癌症疫苗研发开辟新路径，发表于《自然》。（新华网、Nature 官网，1 月 8 日）MIT 博德研究所 TimeVault 转录组存储系统：基因编码装置在活细胞稳定存储转录组超 7 天，捕捉药物耐药瞬时反应，发表于《科学》。（科学网、Science 官网，1 月 15 日）中科院化学所超分子靶向嵌合体技术突破：活体实现可编程、时空可控蛋白质精准降解，适配多致病蛋白清除，成果登《细胞》。（央视网、Cell 官网，1 月 17 日）斯坦福膀胱癌尿液液体活检技术革新：突破 “场效应” 干扰，提升无创检测精准度，发表于《细胞》。（Cell 官网，1 月 27 日）牛津大学量子驱动荧光蛋白制备成功：研发磁敏感荧光蛋白，可体内分子追踪，开启量子生物学实用化，登《自然》。（Nature 官网，1 月 22 日）清华团队绕过血脑屏障药物递送技术：载药纳米颗粒 “劫持” 颅骨骨髓免疫细胞，精准送达脑卒中病灶，发表于生物医学顶刊。（北京日报，1 月 16 日）量子生物学人工设计落地：牛津大学融合量子物理与合成生物学，制备磁响应生物探针，用于靶向药物递送监测。（Nature 官网，1 月 22 日） 生物制造：链码生物利用家蚕丝腺作为天然“生物反应器”，在标准化工业方舱中低成本、规模化生产重组蛋白（如人血清白蛋白），纯度已达药用级标准。（中关村在线，1月30日） 合成生物学：广东少和生物通过诱变育种和AI工具改造益生菌，开发出可显著降低血尿酸的“二代益生菌”，并研发用于治疗甲基丙二酸血症的“基因工程菌”。（广州日报，1月28日） 二、企业新闻（10条） 石药集团与阿斯利康 185 亿美元多肽合作：聚焦 GLP-1 类长效多肽药物，覆盖临床一期与临床前管线，创中国创新药国际合作纪录。（今日头条、医药魔方，1 月 30 日）拜耳 AskBio 基因疗法 AB-1009 获 FDA 受理：AAV 载体治疗晚发型庞贝氏症，获快速通道与孤儿药资格，启动 I/II 期临床。（新华网、FDA 官网，1 月 21 日）中国生物制药 12 亿元收购赫吉亚生物：布局 siRNA 赛道，补强 “一年一针” 长效小核酸管线，覆盖心脑血管、代谢疾病。(新华网，1 月 13 日）礼来与 Repertoire 19 亿美元免疫疗法合作：开发自身免疫疾病精准耐受性疗法，推动免疫治疗从广谱抑制向精准调控转型。（礼来新闻稿微博，1 月 29 日）富士胶片日本大型生物 CDMO 基地竣工：优化质粒 DNA 与重组蛋白生产工艺，简化微生物生物制造流程。（Pharma Manufacturing，1 月 5 日）bit.bio 获 5000 万美元 C 轮融资：M&G 领投，推进人类细胞编程技术规模化，加速细胞治疗产业化。（BioPharma APAC，1 月 12 日）PathAI 与苏黎世大学医院 AI 病理合作：部署 AISight® Dx1 实现肿瘤细胞 AI 定量分析，提升病理诊断效率。（BioPharma BoardRoom，1 月 9 日） 艾伯维与荣昌生物就双抗药物RC148达成独家授权，首付款6.5亿美元，总潜在金额56亿美元，成为JP摩根大会焦点。（GeneOnline News, 1月19） Cellares获得2.57亿美元融资，用于通过自动化“智能工厂”扩大全球细胞治疗制造规模。（PharmTech, 1月16日） 诺和诺德的口服版司美格鲁肽（Wegovy pill）上市初期表现稳健。（Recon，1月26日） 三、市场与监管动态（10条） 美国退出世界卫生组织的举动，引发了对全球监管协调、供应链稳定和国际科研合作的担忧。（PharmTech, 1月26日） FDA 松绑 CGT 产品 CMC 监管：风险导向策略取消三批 PPQ 硬性要求，允许上市后修订质量规格，加速细胞基因治疗研发。（FDA 官网、Pharmaceutical Technology，1 月 11 日） 中国发布修订版《药品管理法实施条例》：5 月 15 日施行，明确罕见病药 7 年、儿童药 2 年市场独占期，允许创新药分段生产。（中国政府网、NMPA 官网，1 月 16 日） 欧盟 CHMP 1 月推荐 6 款新药获批：含首个代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 GLP-1 药物 Kayshild、罕见病药 Kygevvi 等，拓展 9 款药物适应症。（家医大健康、EMA 官网，1 月 26-29 日） FDA 推出多发性骨髓瘤加速审批新路径：以微小残留病深度缓解指标替代传统客观缓解率，加快疗法上市。（FDA 官网，1 月 23 日） NMPA 全面实施 ECTD 申报：化学药品与生物制品注册启用电子通用技术文档，提升审评效率。（NMPA 官网国家药监局，1 月 15 日） 俄罗斯启动生物经济技术支持国家项目：覆盖生产、科研、人才三大板块，提升本土生物制造产能与技术竞争力。（俄罗斯政府官网、生物制造产业资讯，1 月） FDA 发布 2026 CGT 监管指南议程：聚焦 CAR-T、AAV 等产品开发、生产、上市后安全监测，发布 19 项指导文件。（CBER 官网、派真生物，1 月 9 日） 欧盟 FAST-EU 试点项目启动，旨在通过协调、缩短的审评流程，加速跨国临床试验的评估与授权。（Osborne Clarke, 1月21日） 欧盟发布新版药品上市许可变更指南，于2026年1月15日生效，旨在实现更快速高效的变更程序。（Kromann Reumert, 1月13日） --- END --- 赠人玫瑰，手留余香！如果你觉得这篇文章还不错，请转发分享给更多朋友吧！ 推荐阅读 全球生命科学与生物工艺领域高关注度动态汇总-2025全年 下一个十年有哪些值得关注的生物工艺技术发展趋势 mRNA递送载体市场与技术发展 医疗健康领域下一个十年有哪些重大趋势 资源共享 生物制品IND申报药学撰写模板-ADC原液 生物制品IND申报药学撰写模板-裸抗 全球企业产品管理状况调研报告-2025版 超实用：产品管理进阶手册——从概念到工具 产品经理手册 - 传统行业的产品生命周期管理 创客资源 | 生命科学产品战略和管理系列 创作声明 本文由AI智能体基于公开信息整理汇总，仅供参考，请自行甄别信息来源可信度。 文章所有观点仅用于学习、交流、讨论，不代表本站立场，不构成决策建议和意见。 【关于创客】 一个开放的非营利学习、分享、协作、赋能平台，致力于帮助个人、企业和行业提升效率，创造更多价值。平台关注生物医药和生命科学市场需求动态、竞争格局和技术发展，促进知识、经验、技术、产品的转化和应用，助力行业人才培养和创新成果商业化。平台携手产业链上下游利益相关者，共同促进行业健康生态建设、产业结构升级和高效健康发展。有任何交流、合作或咨询需求，欢迎联系！也欢迎有志之士加入！