PackGene Biotech Co., Ltd.

近日，在新加坡举办的欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia 2025）上，一则关于恶性脑胶质瘤治疗的临床成果引发全球关注——神曦生物正式公布全球首个基于原位转分化技术（NXL-004）的临床研究数据，不仅证明了该技术治疗复发性恶性脑胶质瘤的安全性与有效性，更标志着基因治疗在神经肿瘤领域迈出里程碑式一步。而在这一突破性成果背后，离不开合作伙伴派真生物的强力支撑，其高质量的CMC服务，为神曦生物将这一全球首创的基因疗法顺利推向临床验证阶段保驾护航。 作为专注于基因治疗递送工具腺相关病毒载体（以下简称“AAV”）的研发和生产企业，派真生物自2014年成立以来，始终以 “让老百姓用得起基因治疗” 为初心，在基因治疗载体研发与生产领域持续深耕。与神曦生物的合作，再次印证了其在 AAV 载体技术服务领域的硬实力——从载体设计、构建，到AAV、慢病毒和mRNA服务的一站式解决方案。 在基因治疗领域，AAV载体的生产质量与效率很大程度上影响着基因疗法的研发进度与可及性，而派真生物凭借自主创新的技术平台，早已打破行业核心瓶颈。凭借自主研发的293细胞AAV高产平台和质粒高产平台等核心技术，将病毒产量提升10倍以上，生产周期缩短三分之二。其AAV载体市场占有率居国内领先地位，位列全球行业头部，是国内交付规模最大、服务项目最多的AAV载体CDMO企业，已累计交付50,000+从早期研发到商业化生产项目，支持200+个中试项目及25+个FDA/NMPA IND申报项目，为全球药企加速基因药物研发提供关键支撑。 神曦生物是一家临床研发阶段的生物医药公司，以治疗神经损伤和神经退行性疾病、挽救患者的生命为使命。相信在派真生物科学技术的加持下，神曦生物有望为患者带来更多选择。而派真生物也会继续深耕基因治疗行业难题，让更多患者享受到科技进步带来的健康福祉，推动行业高速发展。

行业动态速览 热点聚焦 01 美国FDA批准了全球首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法 2025年12月9日，美国FDA批准了Waskyra（etuvetidigene autotemcel）——全球首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法。这一突破性进展不仅为WAS患者提供了全新的治疗选择，也为低迷中的基因治疗行业注入了新的信心。 推荐阅读：重磅！首个非营利机构主导的基因疗法获FDA批准上市‌ 02 FDA 拟要求提交随机对照试验及优效性数据，方予 CAR-T 疗法完全批准 12月8日，美国FDA官员在JAMA文章中称，新的CAR-T癌症治疗药物需通过随机对照试验（RCT）证明优于现有疗法，以获得完全批准。加速批准仍可基于单臂试验缓解率数据，但完全批准需RCT提供直接临床终点如总生存期数据。FDA CBER局长Vinay Prasad表示，此举解决CAR-T单臂试验局限性，提升证据质量，但可能延长开发周期。 推荐阅读：FDA将要求CAR-T细胞治疗开展随机对照试验 03 邦耀生物通用型UCAR-T获批临床，开启攻克自免疾病治疗新范式 2025年12月12日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-303）针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），已于12月11日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这是继异体UCAR-T产品（管线代号：BRL-301）在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治疗领域（管线代号：BRL-303）的又一里程碑式进展。 推荐阅读：邦耀生物通用型UCAR-T获批临床，开启攻克自免疾病治疗新范式 04 体内CAR-T“火热”！两大技术路线最新I期临床数据公布 12月9日，体内基因递送先驱公司Kelonia Therapeutics在2025 ASH年会上口头报告了体内 BCMA CAR-T KLN-1010治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I期临床试验（inMMyCARTM，first-in-human）数据。Kelonia的核心技术是体内基因放置系统（in vivo gene placement system , iGPS）,其体内基因递送技术使用先进的慢病毒载体颗粒包膜修饰以改善体内基因转移效率，并使用趋向性分子，以促进组织特异性传递。KLN‑1010是Kelonia当前主打的核心管线，目前正处于I期临床阶段。 同样是在2025 ASH年会上，国内体内CAR-T公司微滔生物也以口头报告形式公布了其基于LNP-mRNA技术路线的CD19靶向体内CAR-T管线GT801治疗非霍奇金淋巴瘤的首次临床数据。在研究者发起的I期临床试验中，评估了GT801在治疗复发/难治性 CD19 阳性B细胞淋巴瘤患者时，重复给药条件下的安全性、耐受性及初步疗效。 推荐阅读：2025 ASH | 体内CAR-T“火热”！两大技术路线最新I期临床数据公布 05 全球首例！In vivo CAR 正式挑战肝癌一线治疗 近日，CREATE Medicines（前身为 Myeloid Therapeutics）宣布其一线治疗转移性肝细胞癌（HCC）队列临床试验（NCT06478693）已完成首例患者给药。该研究旨在评估靶向 GPC3 in vivo CAR 疗法 MT-303 联合阿替利珠单抗与贝伐珠单抗的疗效，而后者正是当前一线治疗 HCC 的全球标准方案。 推荐阅读：一线治疗肝细胞癌，GPC3 in vivo CAR 疗法完成首例患者给药 创新突破 01 NBT| “空壳病毒”把基因编辑送进造血干细胞 近日，Sana Biotechnology 与英国伦敦大学学院（UCL）Luca Biasco 团队在 Nature Biotechnology 发表论文 “In vivo gene editing of human hematopoietic stem and progenitor cells using envelope-engineered virus-like particles”，首次系统展示了两种“外壳工程化”的病毒样颗粒（VLP），可以在活体里编辑人源造血干 / 祖细胞（HSPCs），而且尽量避开肝脏等重要滤过器官。 推荐阅读：NBT| “空壳病毒”把基因编辑送进造血干细胞 02 CRISPR-Cas9 引发的 DNA 双链断裂不仅改变遗传序列，还会扰乱局部表观遗传信息 近日，Genome Biology在线发表了阿卜杜拉国王科技大学（KAUST）李墨团队题为CRISPR-Cas9-induced double-strand breaks disrupt maintenance of epigenetic information的的重要研究，系统揭示：Cas9 诱导的双链断裂（double-strand break, DSB）会导致 DNA 甲基化维持失败，产生稳定且可遗传的表观遗传重塑。这一发现填补了基因编辑领域一项长期空白，并对未来临床基因治疗的安全性评估具有关键意义。 推荐阅读：Genome Biol | CAS9 切割不仅改序列，还改“记忆”：李墨团队发现 DNA 断裂重塑表观遗传状态 03 Cell | 新型CAR-T设计通过增强mRNA翻译显著提升实体瘤治疗效果 哥伦比亚大学欧文医学中心细胞工程与治疗计划（CICET）及纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究团队在《细胞》杂志上发表了一项突破性研究，题为《pTα增强mRNA翻译并增强CAR T细胞的活性以消除实体肿瘤》。该研究通过将胸腺细胞发育关键蛋白pTα的一个片段整合到CAR（嵌合抗原受体）结构中，显著提升了CAR-T细胞的持续活性和抗肿瘤能力。 推荐阅读： Cell | 新型CAR-T设计通过增强mRNA翻译显著提升实体瘤治疗效果 04 Cancer Cell：IL-36γ装甲型CAR-T细胞，攻克实体瘤 2025 年 12 月 11 日，罗斯威尔帕克综合癌症中心的研究人员在 Cancer Cell 期刊发表了题为：IL-36γ armored CAR T cells reprogram neutrophils to induce endogenous antitumor immunity 的研究论文。该研究表明，IL-36γ 装甲型 CAR-T 细胞，重编程中性粒细胞以诱导内源性抗肿瘤免疫，实现对实体瘤的有效清除，有望克服实体瘤过继细胞疗法面临的关键障碍。 推荐阅读：Cancer Cell：IL-36γ装甲型CAR-T细胞，攻克实体瘤 05 AAV.GMU01携带分泌型GBA1可同时治疗戈谢病及 GBA 相关帕金森病 GBA1 基因突变不仅是帕金森病（PD）最常见的遗传风险因素，其双等位基因突变还是戈谢病（GD）的致病元凶。针对这一共性病理，赛诺菲基因药物研究团队近日报告了一种创新型 AAV 介导的基因替代疗法。 该研究的核心突破在于工程化改造了人源 GCase 蛋白（SS3-GBA1），使其具备极强的分泌能力，能实现广泛的“交叉纠正”——即蛋白可跨越细胞和组织边界，高效清除堆积的脂质。在小鼠及非人灵长类动物模型中，该候选药物（AAV.GMU01 SS3-GBA1）展现了卓越疗效。特别是在非人灵长类大脑中，治疗后的 GCase 水平成功恢复至接近健康人类的生理标准。尤为重要的是，该方案安全性良好，未见不良反应。这一成果确立了通过单一基因疗法同时治疗戈谢病及 GBA 相关帕金森病的策略，为临床转化奠定了坚实基础。 推荐阅读：#102.(文献速递)：AAV.GMU01携带分泌型GBA1可有效挽救小鼠和NHPs中的Gcases缺乏及其导致的脂质累积 资本速递 01 上海君赛生物科技有限公司赴港IPO 2025年12月10日，港交所披露信息显示，上海君赛生物科技有限公司（以下简称“君赛生物”或“公司”）正式向港交所递交上市申请书，由中信证券担任独家保荐人。 君赛生物成立于2019年6月，专注于开发针对实体瘤的创新细胞疗法，依托两大领先的技术平台——DeepTIL™细胞富集扩增平台与NovaGMP™非病毒载体基因修饰平台，公司构建了覆盖TIL全链条的自主知识产权体系。目前，公司已布局70余项中国发明专利及PCT国际专利，核心专利具备全球独占性，形成极高技术壁垒。 推荐阅读：国内一细胞治疗公司赴港IPO 02 基因疗法新锐 EpilepsyGTx 完成 3300 万美元 A 轮融资，用于推进其基于 AAV 的癫痫项目 近日，英国生物技术公司EpilepsyGTx宣布完成3300万美元A轮融资，用于推动其核心在研AAV基因疗法EPY201 (AAV9-CAMK2A-EKC) 的1/2a期首次人体临床试验。该疗法旨在通过颅内微创手术局部精准单次给药，为全球千万局灶性难治性癫痫 (FRE) 患者带来“一次性治愈”的曙光。 推荐阅读：一针治疗，终结癫痫？一款AAV基因疗法完成3300万美元A轮融资！ 03 西班牙生物科技公司 Tetraneuron获得融资，推进其首创的 AAV 基因疗法，用于治疗阿尔茨海默病 2025 年 12 月 11 日，总部位于马德里的生物技术公司 Tetraneuron 宣布，在 GIMIC Ventures 的支持下已成功完成新一轮融资，将加速其开创性阿尔茨海默病疗法的临床开发。先导候选药物 TET-101 是一种基于腺相关病毒（AAV）的专有基因疗法，旨在通过恢复神经元稳态来阻止疾病进展。 公司未透露本轮投资的具体金额，但其此前类似融资规模通常在 500 万至 1,500 万欧元之间。新资金将用于推动该 AAV 疗法在欧洲进入临床试验。 推荐阅读：Tetraneuron Secures Funding to Advance First-in-Class AAV Gene Therapy for Alzheimer’s disease | PackGene Biotech 04 Diakonos Oncology 获得 700 万美元 CPRIT 资助，用于推进治疗难治性黑色素瘤的个性化树突状细胞疫苗 2025年12月10日，临床阶段生物技术公司Diakonos Oncology Corp.获得得克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）价值逾700万美元的产品开发研究资助。该资金将用于推动其主打免疫疗法DOC1021在难治性黑色素瘤早期临床开发中的扩展应用。 推荐阅读：Diakonos Oncology Secures $7M CPRIT Grant to Advance Personalized Dendritic Cell Vaccine for Refractory Melanoma | PackGene Biotech 关于派真生物

图片来源：https://www.medpagetoday.com/genetics/generalgenetics/118940 2025年12月9日，美国FDA批准了Waskyra（etuvetidigene autotemcel）——全球首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法。这一突破性进展不仅为WAS患者提供了全新的治疗选择，也为低迷中的基因治疗行业注入了新的信心。 什么是Wiskott-Aldrich综合征？ Wiskott-Aldrich综合征（WAS），又称为“湿疹-血小板减少-免疫缺陷综合征”，是一种罕见的X连锁隐性遗传病，主要由WAS基因突变引起，发病率约为1/100万~1/10万。患者常年面临大出血、严重湿疹、反复感染及淋巴瘤的威胁。此前，唯一的根治手段是异体造血干细胞移植，但受限于供体匹配难题，许多患者只能在恐惧中通过药物勉强维持生命。 惊艳数据：感染率骤降93%，直击疾病根源 Waskyra 适用于6个月及以上的儿童和成人WAS患者。这些患者需经确诊携带WAS基因突变，缺乏合适的人类白细胞抗原（HLA）匹配亲属供体，且适合进行造血干细胞移植（HSCT）。 Waskyra 的原理是采集患者自身的CD34+造血干细胞，在体外使用慢病毒载体（Lentiviral vector）导入功能性的 WAS 基因副本，再回输至患者体内，从根源上恢复WAS蛋白表达和血细胞生成。 FDA披露的关键临床数据显示了该疗法的强大潜力： 感染风险断崖式下跌： 治疗后6至18个月，严重感染率较治疗前12个月降低了 93%。 出血事件显著减少： 治疗后首年，中重度出血事件减少了 60%。 长期疗效稳健： 大多数患者在治疗后的四年内，未再报告中重度出血事件。 FDA生物制品评估与研究中心（CBER）治疗产品办公室代理主任 Vijay Kumar 博士感叹：“今天的批准让那些曾生活在‘充满恐怖与担忧’中的患者，终于能够像常人一样上学、运动，拥抱正常生活。” 行业启示：FDA展现“监管灵活性”，非营利机构也能突围 对于基因治疗行业而言，Waskyra 的获批不仅仅是一个产品的成功，更是监管风向标的积极转变。 在本次审批中，FDA史无前例地强调了其在监管上的“灵活性”，这为行业在资本寒冬下的研发策略提供了重要参考： 非营利机构的胜利：Waskyra由意大利非营利组织Fondazione Telethon ETS开发，是FDA批准的首个由非营利申请者获批的细胞和基因治疗产品。这证明了只要科学数据过硬，并非只有大型药企才能跨越监管门槛。 灵活监管：FDA明确表示，在审查过程中，针对罕见病特殊性、临床试验设计、作用机制以及化学、生产和控制（CMC）四个关键领域展现了适当的灵活性。 数据互认的先例：FDA允许申请方使用来自类似且已获批产品的相关生产和质量数据。这意味着，成熟的平台型技术和数据复用将大大降低后续药物的开发成本与周期。 结语 CBER首席医学官 Vinay Prasad 博士表示：“FDA将继续通过考虑所有可用的数据源，促进改变生命的治疗进展。” Waskyra 被授予了孤儿药、罕见儿科疾病和再生医学先进疗法三项特殊资格，这无疑给正在黑暗中摸索的基因治疗行业打了一剂强心针。它告诉我们：未被满足的临床需求始终是行业发展的根本动力，而监管机构正在以前所未有的开放姿态，与产业界共同清除障碍。 作为基因治疗领域的赋能者，派真生物始终相信，每一个技术突破的背后，都是对生命的敬畏。我们将继续深耕基因治疗赛道，与行业伙伴并肩前行，期待更多“中国造”基因药物早日惠及全球患者！ 参考资料： 1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-wiskott-aldrich-syndrome 2.  https://www.wiskott.org/About-WAS/treatment-of-was/waskyra 本文仅供行业交流参考，不构成医疗建议。