上海英脉德医疗科技有限公司

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（7月7日~7月12日），有12款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了小分子药物、多肽、CAR-T细胞疗法、碱基编辑疗法、疫苗、ADC等类型。怡豪生物：MSLN-CAR-T细胞注射液作用机制：MSLN靶向CAR-T细胞治疗药物适应症：间皮素阳性卵巢癌怡豪生物申报的MSLN-CAR-T细胞注射液获批临床，拟开发治疗复发或难治间皮素阳性卵巢癌。MSLN（间皮素）是一种在多种实体瘤中高度表达的抗原，尤其是间皮瘤、卵巢上皮癌和胰腺癌，研究发现MSLN过表达与患者较低的存活率相关，是一个颇具潜力的靶点。科锐克医药：CRG-B191注射液作用机制：基因治疗药物适应症：nAMD科锐克医药1类新药CRG-B191注射液获批临床，拟开发治疗湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。公开资料显示，该产品是采用 “新一代共价封闭端DNA基因组构型” 的AAV（cceAAV）基因治疗药物，经视网膜下注射后，可在视网膜细胞中稳定、持续、高效表达经氨基酸序列优化的抗VEGF蛋白，有望实现一次注射长期有效，解决传统治疗中反复眼内注射带来的风险及患者依从性差等问题。荃信生物：QX029N注射液作用机制：生物制品1类新药适应症：成人中度至重度特应性皮炎荃信生物生物制品1类新药QX029N注射液获批临床，拟开发治疗成人中度至重度特应性皮炎。英脉德医疗：IMD101注射液作用机制：生物制品1类新药适应症：晚期恶性实体瘤英脉德医疗申报的生物制品1类新药IMD101注射液获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤（拟用于包括但不限于黑色素瘤、肾细胞癌、尿路上皮癌等）。宜联生物：注射用YL242作用机制：靶向VEGF的ADC适应症：晚期实体瘤宜联生物1类新药注射用YL242获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤，包括但不限于结肠直肠癌、胃腺癌或胃食管结合部腺癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌等。公开资料显示，这是一款靶向VEGF的抗体偶联药物（ADC）。VEGF是已经充分验证的肿瘤治疗靶点，但无法通过传统ADC技术而开发。VEGF富集于肿瘤组织附近，并在血管生成中发挥重要作用，其表达与多种癌症的进展相关。YL242是一款靶向可溶性VEGF的非内化型ADC，旨在结合靶向VEGF的抗血管生成作用和肿瘤微环境释放的细胞毒载荷来发挥抗肿瘤活性。该产品此前已在澳洲和美国获批临床试验。瑞宏迪医药、瑞领医药：注射用RGL-232作用机制：针对KRAS靶点的肿瘤疫苗适应症：携带KRAS突变的恶性实体肿瘤由瑞宏迪医药和其全资子公司瑞领医药申报的1类新药注射用RGL-232获批临床，拟用于治疗携带KRAS突变（G12C、G12D、G12V或G13D）的恶性实体肿瘤。公开资料显示，这是一款针对KRAS靶点的肿瘤疫苗。KRAS肿瘤疫苗主要通过增强免疫应答、克服耐药性及调节肿瘤微环境来提升疗效，具有与其他药物联用的多模式联合治疗潜力。同时KRAS疫苗利用MHC呈递抗原，可以绕过直接结合KRAS蛋白的需要，从而解决小分子药物面临的结构难题。此外，免疫激活还可能产生记忆T细胞，实现对肿瘤的长期监控，降低耐药发生的风险。圣域生物：SYN608片作用机制：PARG抑制剂适应症：晚期实体瘤圣域生物1类新药SYN608片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，SYN608是一款创新小分子化合物，属于新型强效、高选择性PARG（聚ADP核糖水解酶）抑制剂，能有效抑制肿瘤细胞的DNA损伤修复功能，从而特异性诱导具同源重组修复缺陷（HRD）特征的肿瘤细胞死亡，有望为肿瘤患者（尤其是对现有疗法如PARP抑制剂不敏感的患者）带来全新的治疗希望。圣域生物基于对DNA损伤修复机制的深入理解和原创研究，验证了除HRD之外的新型生物标志物，将指导SYN608精准地运用在差异化的肿瘤适应症，为临床概念验证打下坚实的基础。尧唐生物、信立泰药业：YOLT-101注射液作用机制：靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物适应症：杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）尧唐生物和信立泰药业共同申报的1类新药YOLT-101注射液的临床试验申请获得受理。公开资料显示，这是一款靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物。其能在DNA单碱基水平精准编辑并沉默PCSK9基因，下调血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，从而增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，有效清除血液中的LDL-C，最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。该产品在研究者发起的临床研究（IIT）中已经取得积极结果，单次给药即可实现低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著且持久降低，这一效果已持续观察超过6个月。信立泰此前与尧唐生物签订协议，获得YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益。多米瑞生物：DMR2301注射液作用机制：多肽药物适应症：代谢功能障碍相关脂肪性肝炎多米瑞生物申报的1类新药DMR2301注射液获批临床，拟开发治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎。公开资料显示，上海多米瑞生物技术有限公司成立于2015年，为国药医工总院所属，前身为2007年成立的上海医工院多肽与蛋白质药物课题组，多米瑞始终聚焦多肽药物赛道，从事创新药研发与临床急需多肽药物的产业化成果转化。炎明生物：PTT-621片作用机制：化药新药适应症：成人炎症性肠病（IBD）炎明生物申报的1类新药PTT-621片获批临床，拟开发治疗炎症性肠病。公开资料显示，这是一款化药新药，具体靶点尚未披露。BioPhoenix：BPC2001注射液作用机制：化药新药适应症：预防急性移植物抗宿主病三福生醫（BioPhoenix）申报的1类新药BPC2001注射液获批临床，拟开发用于预防急性移植物抗宿主病。公开资料显示，这是一款化药新药，具体靶点尚未披露。杉竹曜生物：BBT001注射液作用机制：四价双抗适应症：中重度特应性皮炎杉竹曜生物1类新药BBT001注射液获批临床，拟开发治疗中重度特应性皮炎。公开资料显示，这是一款靶向IL4Ra和IL31的四价双特异性抗体。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved July 12 , From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 黄恺百济神州双抗获批倒计时。7月8日，据CDE官网，百济神州塔拉妥单抗拟优先审评，用于既往接受过至少2线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的治疗。互联网大厂盯上医疗。日前，字节首个AI医疗助手独立App“小荷AI医生”上线，从产品定位看，这是一个健康管家，能够实现健康问题咨询和报告解读等服务。在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。/ 01 /市场速递1）亚盛医药任命2名新高管7月8日，亚盛医药宣布，公司任命Veet Misra博士为首席财务官，并任命黄智先生为全球企业发展&财务高级副总裁。Misra博士和黄智先生均向公司董事长兼首席执行官杨大俊博士直接汇报。2）基石药业舒格利单抗授权出海欧洲7月8日，基石药业宣布，与Istituto Gentili就舒格利单抗在西欧和英国的商业化达成独家战略合作。基石药业将从Gentili获得首付款、注册及销售里程碑付款，交易总金额最高可达1.925亿美元（超13.8亿人民币）。3）正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅶa全国首批发货7月7日，正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅶa N01（安启新®）在南京举行首批发货仪式。9时37分，满载安启新®的物流车从江宁厂区出发，正式启动全国商业化供货。4）康华生物终止与信然博创合作研发肺结核mRNA疫苗项目7月8日，康华生物公告，近日公司与信然博创签署《补充协议（二）》，终止肺结核mRNA疫苗研发项目，以及狂犬mRNA疫苗及带状疱疹mRNA疫苗项目的后续研发合作。公司已建立自主研发团队并完成合作研发成果转移，此次终止合作是综合考虑公司整体经营发展规划做出的决策，不会对公司正常生产经营产生重大影响。/ 02 /医药动态1）映恩生物注射用DB-1311获临床许可7月8日，据CDE官网，映恩生物注射用DB-1311获临床许可，拟联合BNT327治疗晚期/转移性实体瘤。2）奥礼生物OLP-210片获临床许可7月8日，据CDE官网，奥礼生物OLP-210片获临床许可，拟用于肥胖或超重成人的体重管理。3）英脉德医疗IMD101注射液获临床许可7月8日，据CDE官网，英脉德医疗IMD101注射液获临床许可，拟开展治疗晚期恶性实体瘤的研究。4）百济神州塔拉妥单抗拟优先审评7月8日，据CDE官网，百济神州塔拉妥单抗拟优先审评，用于既往接受过至少2线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的治疗。/ 03 /数字医疗日报1）字节首款AI医疗助手App“小荷AI医生”上线字节首个AI医疗助手独立App“小荷AI医生”已于近日上线，从产品定位看，这是一个健康管家，能够实现健康问题咨询和报告解读等服务。/ 04 /海外药闻1）FDA批准首个口服治疗药物，针对遗传性血管性水肿7月7日，KalVista Pharmaceuticals宣布Sebetralstat（商品名：Ekterly）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。该药物是第一个获批用于按需治疗HAE的口服药物。2）放射性栓塞疗法在美国获批新适应症7月8日，Sirtex Medical宣布，美国FDA已批准SIR-Spheres Y-90树脂微球在美国用于治疗不可切除性肝细胞癌。 此次获批后，SIR-Spheres成为在美国获批同时治疗肝转移性结直肠癌和肝细胞癌的放射性栓塞疗法。PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。